FDA, 위장관기질종양 신약 '에이바키트' 시판허가

• 엑손18 변이 타깃 아바프리티닙, 임상환자 85% 반응
• 30일 복약기준 미국 현지 약가 3700여만원 수준 책정

[데일리팜=이정환 기자] 미국 식품의약품안전국(FDA)이 성인 위장관 기질종양(GIST) 치료신약 '에이바키트(성분명 아바프리티닙)'의 시판을 허가했다.

에이바키트는 미국 메사추세츠 소재 종약·희귀질환치료제 전문 제약사 블루브린트가 지난해 6월 허가신청서를 접수한 항암제다.

12일 FDA는 수술로 절제할 수 없거나 암 세포가 신체 다른 부위로 전이한 GIST 성인 치료에 에이바키트를 정식 승인했다.

FDA는 처방약 유저피 제도를 적용해 에이바키트를 '신속심사 대상'과 '혁신 치료제'로 지정한 바 있다.

신속심사 지정 시 평균적으로 8개월 내 시판허가된다. 일반심사의 경우 12개월 가량의 심사기간이 소요돼 신속심사 대상이 약 4개월여 시판 시점을 앞당길 수 있는 셈이다.

이 약은 혈소판 유래 성장인자 수용체 알파(PDGFRA)인 엑손18 돌연변이가 확인된 위장관 기질종양 치료(GIST)가 적응증이다.

GIST(gastrointestinal stromal tumor)는 위선암 다음으로 흔한 암으로, 위 벽 중간층 근육이나 신경세포 등의 조직세포가 암세포로 변해 발생하는 암이다.

에이바키트는 1상 임상시험에서 환자 43명의 85%에서 종양 수축 반응이 확인됐다. 환자 7%는 완전반응을 기록했다.

반응이 확인된 엑손18 변이 환자 61%는 6개월 이상 약효가 지속됐다.

흔반 부작용으로는 부종, 구역, 피로, 인지손상, 구토, 식욕감퇴, 설사, 모색 변화, 눈물분비 증가, 복통, 변비, 발진, 현기증 등이다.

특히 중대 부작용인 두개 내 출혈이 확인되면 투여 용량을 줄이거나 복용을 중단해야 한다.

수면·기분·언어 장애나 환각 등 중추신경계 부작용 발현 시 중증도에 따라 약을 멈추거나 용량 축소가 필요하다.

에이바키트의 약값은 30일 기준 약 3만2000달러(한화 약 3716만원) 가량이다.

한편 에이바키트는 미국혈액학회(ASH) 등에서 유망주로 주목받은 바 있다. 특히 GIST 치료제로 허가된 이 약은 현존하는 효과적인 치료제가 없는 비만세포증 치료에 드라마틱한 임상결과를 보이며 화제가 됐었다.

비만세포증은 비만세포가 비정상적으로 피부나 골수, 간, 비장, 림프절 등 내부 장기에 축적되는 희귀질환이다.