14세 남아, 발현 시기 부정확…'스핀라자' 투약 불승인

• 심평원, 10월 진료심사평가위원회 심의사례 공개
• 사전승인 신청 결과 도입-유지용량 투여 15건 중 11건 승인 완료

[데일리팜=이혜경 기자] 5q 척수성 근위축증 환자인 14세 남아의 '스핀라자(뉴시너센)' 급여 투여가 불승인됐다.

병원이 제출한 자료만으로는 환자가 만3세(36개월) 이하에 척수성 근위축증 관련 임상 증상과 징후 발현이 됐는지 여부가 명확하지 않다는게 불승인 사유였다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 10월 진료심사평가위원회 에서 심의한 7개 항목의 심의사례 결과를 29일 홈페이지에 공개했다.

스핀라자는 지난 4월 8일부터 약제급여목록에 등재됐으나, 5ml 한병 당 보험상한 표시가가 9235만9131원에 달하는 초고가로 투약을 원하는 요양기관은 사전승인신청을 진행해야 한다.

지난달 스핀라자 사전승인 신청은 도입용량 투여 13건과 유지용량 투여(4개월 마다 신청) 2건 등 총 15건이 접수됐으며, 이 중 14세 남아 사례만 불승인 결정이 났다. 도입용량 투여 11건과 유지용량 투여 2건은 승인 결정이, 도입용량 투여 1건의 경우 조건부 승인이 났다.

조건부 승인의 경우 5개월 여아 환자가 현재 인공호흡기 이탈 시도 중으로, 투여 전 인공호흡기 사용 및 호흡기능에 대한 진료기록과 관련 전문의 소견 제출을 조건으로 스핀라자 급여 대상으로 인정했다.

스핀라자보다 먼저 사전승인 신청 대상이었던 솔리리스주(에클리주맙)의 경우 모니터링을 통합해 지난달 총 34건(발박성 야간 혈색소뇨증 PNH 23건, 비정형성 용혈성 요독 증후군 aHUS 11건)의 사전신청이 있었다.

신규 투약 신청의 경우 PNH는 1건의 승인과 1건의 불승인이 있었고 aHUS는 3건의 승인과 3건의 불승인 결정이 났다.

PNH 불승인 사유를 보면 진료기록을 확인한 결과, 복통으로 인한 입원치료가 반복적이지 않으며, 마약성 진통제 사용량이 최근 증가된 양상으로 고시에서 정한 급여 투여대상에 부합하지 않다는 판단이 있었다.

aHUS 불승인 사례는 ▲류마티스 관절염과 치료 약제 복용으로 인한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단 ▲다발성 골수종과 항암제 투여로 인한 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단 ▲CEA 상승, PT/aPTT 지연, fibrinogen 감소 등 고시에서 정한 급여 제외대상을 완전히 배제하기는 어려운 상태이며, ESRD로 투석을 진행 중인 환자로 투여 효과를 기대할 수 없는 상태로 판단 등의 이유가 있었다.

심실 보조장치 치료술(VAD)에 대한 급여대상 사전 승인 심의도 진행됐다.

A사례(남/64세)는 심장이식 대기자로 등록된 확장성 심근병증 환자로 도부타민 약물을 사용해 시행한 심초음파 검사, 운동 기능평가 검사 등에서 말기 심부전 소견을 보이고 약물치료에도 불구하고 증상이 호전되지 않으며, 정맥 강심제에 의존적인 상태였다.

심평원은 심실 보조장치 치료술의 요양급여에 관한 기준 '이식형 좌심실 보조장치 치료술 적응증 중 가.목 심장이식 대기자로 등록된 말기심부전 환자의 심장이식 가교 치료시'에 해당하고, 금기증이 달리 확인되지 않아 급여 대상으로 승인했다.

이밖에 2019년 10월 진료심사평가위원회에서 심의한 세부 내용은 건강보험심사평가원 홈페이지(www.hira.or.kr>제도정책>보험인정기준>심의사례공개)에서 조회할 수 있다.