혈우약 헴리브라, 급여 전까지 무상지원 계획

• 7월경부터 보험등재 완료 시, 한시적 프로그램 운영
• A형 혈우병 환자 4명 대상...삶의 질 향상에 도움
• 약물지속시간/투약편의성 등 개선...새 치료옵션 기대

JW중외제약 도입신약 헴리브라가 이르면 내달부터 급여등재 시점 까지 혈우환자 4명을 대상으로 무상지원에 나설 계획이다.

헴리브라(에미시주맙)는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 신약이다.

그동안 다국적제약사들은 연간 약제비가 수억원이 넘는 고가의 신약이 보험급여되기 전까지 일부 환자들에게 무상지원하는 경우가 종종 있었지만 국내 제약사가 이 같은 행보를 취한적은 드물었다.

헴리브라의 환자 1인당 연간 약제 소요비는 5억원 정도로 추정된다. 4명의 환자에게 무상지원할 시, 20억원 상당의 물적 부담을 JW중외제약이 안고 가는 것으로 해석할 수 있다.

항체가 생성된 혈우병A 환자는 주기적이고 잦은 출혈로 인해 현재 우회치료제의 출혈요법 외에 예방요법에 대한 필요성이 대두되고 있다. 중증의 혈우병 A환자는 주1회 정도 출혈이 발생하는 것으로 알려져 있다.

항체 혈우병 A환자에게는 출혈 이후 소요되는 우회치료제의 상당량과 투여횟수가 불가피하기 때문에 예방요법이 당위적 치료로 여겨지고 있다. 실제 해외에서는 우회치료제가 예방요법으로 투여되고 있지만, 국내는 재정부담 문제로 출혈 시에만 우회치료제의 사용을 인정하고 있는 실정이다.

헴리브라의 출혈감소 및 일상적 예방요법이 가능한 것은 4주(28일~34일)의 반감기 때문이다. 투약 이후 약물 지속시간이 월등히 높아 주 1회 투약 편의성 및 피하투여 방법이 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 보인다. 회사 측은 추후 2주 1회 및 4주 1회 요법까지 적응증을 변경해 나간다는 계획이다.

실제 HAVEN1 임상에서도 우회치료제 투약군에 비해 헴리브라 투약군의 효용값 차이는 0.16으로 조사돼, 출혈 시 요법보다 예방요법이 삶의 질 만족도에 긍정적 영향을 주는 것으로 나타났다.