FDA, 의약품 심사에 환자 경험치 활용지침 개발 추진

• 이익-위험 평가에 반영...복용자 중심 약물개발회의 진행

미국 의약품 규제당국이 희귀난치성질환 등 의약품 심사 과정에서 환자의 의견과 경험을 반영하는 작업에 역량을 집중하고 있다.

이렇게 되면 신약 등 의약품을 개발하는 단계, 즉 임상시험 등에서 환자가 겪은 경험과 의견이 들어가 보다 안전하고 효과적인 의약품이 승인될 것이라는 전망이다.

FDA는 최근 이 같은 내용의 규제정책을 발표하고 환자 중심의 의약품 개발을 위한 사업에 대해 설명했다.

같은 질병을 갖고 있는 환자라고 할 지라도 나이와 환경 등에 따라 치료 목표가 다른 것이 현실이다. 이를 위해 FDA는 '유익-위해성 평가(benefit-risk assessments)'에 환자 경험치를 포함하려는 시도를 해오고 있다.

FDA는 환자가 이해하기 쉬운 용어를 사용해 그들의 경험이 담긴 의견을 직접 개진할 수 있도록 하는 것이 보다 안전하고 효과적인 의약품 개발의 핵심이라고 보고 있다.

이 같은 움직임은 특히 희귀난치성질환 치료제 개발에 더욱 두드러지게 나타나고 있다. 이들 환자 그룹은 임상에 참여해 그 결과에 대한 의견을 개진하고, 이것이 의약품 개발에 중요하다는 것이다.

그 맥락에서 FDA는 최근 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(Externally-Led Patient-Focused Drug Development, EL-PFDD)' 회의도 개최할 것이라고 발표했었다. FDA는 이미 20개 이상의 질환 부문에 걸쳐 PFDD를 실시한 바 있다.

이 회의를 통해 FDA는 환자가 임상에서 겪은 상황을 알리고 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 기여했다고 평가했다. 방법론적으로는 임상에서 사용할 수 있도록 효과적인 데이터 수집 툴을 개발한다면 이 유익성과 위해성에 관한 직접적인 근거를 만들 수도 있다고 설명했다.

FDA는 규제에 대한 의사결정에 도움을 줄 환자 경험 데이터를 보다 광범위 하게 개발할 수 있는 지침을 개발 중이라고 밝혔다.

예를 들어 환자와 그 외의 사람들을 대상으로 한 EL-PFDD 회의를 장려하고, 간병인 등에게도 해당 약물과 관련한 의미있는 정보를 제공하는 등 약물 정보에 보다 쉽게 접근할 수 있는 채널을 만드는 것이다.

또한 환자에게 부담을 적게 주는 임상시험계획을 조성하고 시범 프로그램을 만드는 한편, 의료계와 협력하는 방안도 여기에 포함된다.