[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)가 '한·일 의료제품 규제 협력 공동성명(Joint Statement on Cooperation between the Republic of Korea and Japan on Medical Products Regulations)'을 체결했다고 25일 발표했다.식약처, 일본 후생노동성(MHLW), 의약품의료기기종합기구(PMDA)은 지난 17~18일 한·일 의약품·의료기기 분야 국장급 양자회의 및 공동 심포지엄을 마무리하면서 아시아 규제 선도기관으로서 협력강화 의지를 확인하는 공동성명을 채택했다.김상봉 식약처 의약품안전국장(왼쪽), 사토 다이사쿠 일본 후생노동성 심의관(가운데), 후지와라 야스히로 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 이사장(오른쪽)이 한일 양자회의 기념 촬영을 하고 있다. 이번 공동성명을 통해 첨단기술 규제 정립, 의약품 제조·품질관리기준(GMP) 실태조사, 규제 역량강화 등에서의 미래지향적 협력 방향을 설정하고, 이를 토대로 향후 구체적 협력방안을 모색하고 확대해 나가기로 했다.식약처는 의료기기 분야 상호 협력을 위한 '정보 공유 비밀유지협약(Confidentiality Arrangement)'도 체결해 양국의 의료제품 신뢰 체계가 강화될 것으로 기대한다.CA를 통해 ▲한국 식약처와 일본 후생노동성& 8228;PMDA 간의 의료기기 규제 관련 소통 강화 ▲의료기기 안전관리 관련 비밀 정보 교환 및 공유 ▲국제협력체인 의료기기공동심사프로그램(MDSAP) 협력 확대 등이 진행된다.오유경 처장은 "이번 양자회의와 심포지엄으로 양국 정부와 민간의 실질적 협력이 한층 공고해졌으며, 향후에도 국내 우수한 의료제품이 일본 시장으로 활발히 진출하는 계기가 될 것으로 기대한다"며 "앞으로도 주요 수출국의 규제기관과 협력관계를 확장해 나가겠다"고 밝혔다.한편, 17일 한국제약바이오협회와 일본제약공업협회가 공동으로 개최한 '제6차 한·일 민관 공동 의약품 심포지엄'에 양국 정부·업계·학계 총 110여 명이 참석해 최신 규제동향 공유, 임상시험 개발 대응, 실사용데이터(RWD) 활용 방안 논의 등 활발한 정보교류가 이뤄졌다. 노연홍 한국제약바이오협회장은 "한-일 양국 협회가 20여 년간의 협력을 바탕으로 공동 심포지엄을 양국 규제당국이 공식 참여하는 민-관 정책 논의의 장으로 발전시켜왔다"며 "이번 양자회의에서 논의된 한일 규제협력 강화 방안이 우리나라 기업의 일본 진출을 지원하는 기반이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 더불어민주당이 이재명 대통령 공약 중 하나인 공적전자처방전 제도화 의료법 일부 개정안을 25일 국회 제출했다.보건복지부 장관에게 전자처방전전달시스템 구축·운영 의무를 부여하고, 해당 의무를 공공기관에 위탁할 수 있게 허용하는 게 법안 골자다.법안 대표발의자는 서영석 의원으로, 연 5억장에 달하는 종이 처방전에 소요되는 비용을 절감하고 약국 처방전 입력 오류 감소, 비대면진료 전자처방전 안전 전송 환경을 구축한다는 계획이다.법안은 전자처방전전달시스템 운영 때는 보유 정보 누출, 변조, 훼손 등을 방지하기 위해 접근 권한자 지정, 방화벽 설치, 암호화 소프트웨어 활용, 접속기록 보관 등 대통령령으로 정한바에 따라 기술적·관리적 조치를 하도록 규정했다.전자처방전시스템 운영 업무 위탁 기관은 다른 기관에 재위탁하지 못하게 했다.복지부 장관은 의사나 의료기관장에게 복지부령으로 정한대로 전자처방전시스템 구축·운영에 필요한 자료 제출을 요구하고 보유·이용할 수 있으며, 의사·의료기관장은 정당한 사유가 없다면 요청에 따라야 한다.이를 위반해 자료를 제출하지 않거나 거짓 자료를 제출한 의사, 의료기관장은 200만원 이하 과태료에 처하도록 했다.이 외 전자처방전시스템에 필요한 세부 사항은 보건복지부령으로 정할 수 있게 위임했다.특히 누구든 정당한 사유 없이 전자처방전시스템에 저장된 정보를 누출·변조·훼손해서는 안 되도록 규정, 위조 처방전 방지 장치도 구축했다.해당 조항을 위반하면 5년 이하의 징역 또는 5000만원 이하 벌금을 부과하도록 벌칙 규정도 마련했다.법안은 부칙에서 공적전자처방전 법안이 공포 후 6개월 이후부터 시행되도록 했다.서영석 의원은 "전자처방전에 대한 규정이 따로 마련되지 않아 일부 의료기관과 환자, 주변 약국 대상으로 민간사업자가 전자적으로 처방 내역 또는 처방전사본을 전송하는 서비스를 제공하고 있다"며 "그러다보니 합법적인 요건 등 서비스 표준과 전국 모든 병의원 및 약국을 잇는 전달시스템 미비로 전자처방전 활용이 미비하다"고 지적했다.서 의원은 "또한 비대면진료 전자처방전의 경우 관리기전 부재로 환자 개인정보 및 건강정보 등 민감정보가 무방비 상태로 노출되는 등 문제점이 있음에도 정부는 제대로 대응하지 못하고 있다"고 법안 필요성을 밝혔다.

[데일리팜=강신국 기자] 민생회복 소비쿠폰 신청률이 나흘만에 50%를 돌파했다.행정안전부는 25일 지난 4일간 신청자는 2889만명(신청률 57.1%)에 달하며, 지급 금액은 총 5조2186억원이라고 밝혔다.지급방식별로는 신용·체크카드 신청자가 2140만명으로 가장 많았으며, 선불카드 254만명, 지역사랑상품권(모바일·카드) 444만명, 지류형 50만명이 순 이었다. 소비쿠폰 신청은 지난 21일부터 시작되어 25일까지 요일제 방식으로 진행됐다. 25일은 출생연도 끝자리가 5 또는 0인 대상자가 신청할 수 있다. 이번 주말부터 9월 12일 오후 6시까지는 출생연도와 상관없이 신청할 수 있다. 마감 시한을 지나면 신청할 수 없으므로 기간 내 신청이 필수적이다.신청 방법은 신용·체크카드를 통한 온라인 신청, 모바일·카드형 지역사랑상품권은 자치단체별 앱이나 주민센터를 통해 가능하다. 선불카드와 지류형 지역사랑상품권은 읍면동 주민센터에서 신청할 수 있다.소비쿠폰은 신청 다음 날부터 11월 30일까지 사용 가능하다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 마약(향정신성의약품) 성분인 '7-히드록시미트라지닌(7-Hydroxymitragynine)'이 함유된 식이보충제·젤리·음료믹스 등에 대한 해외 직접구매를 막기 위해 '7-히드록시미트라지닌'을 국내 반입차단 대상 원료·성분으로 지정·공고한다고 25일 밝혔다.이번에 새롭게 지정된 7-히드록시미트라지닌은 '마약류관리법'에 따라 향정신성의약품으로 지정돼 있는 성분이다.크라톰(Kratom)으로 알려진 동남아시아 원산 식물 미트라지나 스페시오사(학명: Mitragyna speciosa)에 미량 존재하는 알칼로이드 성분으로 오용·남용 시 인체에 심각한 위해를 미칠 수 있다고 알려져 있다.식약처는 해외직구식품 안전관리를 강화하기 위해 국민건강에 위해를 줄 우려가 있어 국내 반입 차단이 필요한 해외직구식품의 원료·성분(마약류, 의약·한약 성분 등)을 국내 반입 차단 대상 원료·성분으로 지정하고 있다.또한 소비자가 위해 성분·원료를 식별하기 어렵다는 점을 감안해 알기 쉽도록 위해 성분 등이 포함된 제품목록도 공개(3800개)하고 있어, 소비자들은 해외직구식품을 구매하기 전 식품안전나라 누리집 '해외직구식품 올바로'에서 먼저 확인하는 것이 중요하다.식약처는 "앞으로도 소비자에게 해외직구식품 구매 시 주의해야 할 사항과 위해정보를 지속적으로 제공할 계획"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀의약품인 '아이커보정80mg(엘라피브라노)'을 24일 허가했다고 밝혔다.이 약은 과산화소체 증식제 활성화 수용체에 작용해 담즙산 합성을 감소시키고 담즙산 흡수를 증가시켜 원발성 담즙성 담관염에 효과를 나타내는 의약품으로, 우르소데옥시콜산(UDCA)에 내약성이 없거나 반응이 불충분한 성인 환자에게 사용한다.과산화소체 증식제 활성화 수용체(Peroxisome Proliferator Activated Receptor-α,δ, PPAR-α,δ)는 세포내에서 특정 물질에 의해 활성화되는 핵 수용체로 지질 대사, 염증 반응 등 인자에 관여한다.원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC)은 자가면역질환으로 간 내 작은 담관이 파괴되어 담즙 등이 축적돼 간이 손상되는 희귀 만성 진행성 간질환을 말한다.식약처는 "이 약이 기존 치료제로 치료가 어려운 원발성 담즙성 담관염 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"며 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=정흥준 기자] 한국병원약사회(회장 정경주, 이하 병원약사회)는 지난 23일 수해로 인한 지역사회 피해 복구를 위해 성금 1000만원을 희망브리지 전국재해구호협회에 전달했다.이번 성금은 경상남도 산청, 경기도 가평 등 최근 집중호우로 피해를 입은 지역의 주택 침수, 농작물 피해 등의 복구와 이재민들을 위한 지원에 사용될 예정이다.정경주 회장은 “최근 수해로 삶의 터전을 잃고 어려움을 겪고 있는 주민들에게 깊은 위로를 전한다”며 “앞으로도 병원약사회는 전국의 재난 상황 발생 시 피해 복구와 구호 활동에 보탬이 될 수 있도록 적극적으로 동참할 것”이라고 밝혔다.병원약사회는 지난 3월에도 경상남도 산청, 경상북도 의성 등 산불 피해 현장 복구와 이재민, 소방관, 자원봉사자 등 피해 복구 종사자들을 위한 긴급 구호에 성금 1000만원을 재난구호협회에 기탁한 바 있다.한편, 병원약사회는 매년 회원 연회비의 5%를 사회봉사기금으로 적립해 산불과 폭우, 가뭄, 지진 등의 자연재해가 있을 때마다 희망브리지 전국재해구호협회에 재난긴급구호 성금을 기탁해오고 있다. 최근 6년간 재난구호협회에 전달한 누적 기부액은 약 7000만 원에 달한다.

[데일리팜=정흥준 기자] 서울시약사회(회장 김위학)는 24일 서초구약사회(회장 강미선)를 방문해 약사 사칭 광고를 통한 의약품 판매에 대해 법적 대응을 지원하기로 했다.최근 다이어트약, 발기부전약 등 상담 후 약국에서 택배 배송한다는 SNS 광고가 문제가 된 바 있다. 회원약국, 약사 사진을 도용한 사칭 광고에 피해 사례들이 속속 확인됐다.서초구 관내 약사부터 전·현직 약사회 임원들까지 광범위한 도용피해를 입었다. 이에 시약사회는 협약 법무법인의 자문을 통해 법적 대응을 지원하기로 했다.김위학 회장은 “시약사회는 회원 약사의 명예와 권익을 침해하는 불법 행위에 단호히 대응할 것”이라며 “특히 개인정보 도용, 초상권 침해, 불법광고 등은 결코 용납할 수 없으며, 서울시약사회 자문 법무법인과의 협력을 통해 민·형사상 강력한 조치를 추진하겠다”고 말했다.이어 “앞으로도 회원 보호를 위한 현장 대응에 금번 신설한 법제위원회 법률전문위원의 지원과 함께 약사 민원에 실질적으로 기여할 수 있도록 제도적·법적 대응에 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.또한 “회원의 피해에는 먼저 답해야 한다. 시약사회는 단순한 공감에서 멈추지 않고, 법률검토부터 고소장 작성까지 실질적이고 구체적인 법적 지원에 착수하겠다”며 “사칭광고·사진도용 등 이외에도 약국 내에서 이뤄지는 불법행위에 대해 현장 중심의 즉각 대응으로 회원 보호의 최전선에 서겠다”고 말했다.강미선 서초구약사회장은 “회원 약사들의 사진과 이름이 무단 도용되는 현실에 깊은 우려를 표한다. 시약사회와 긴밀히 협력해 회원의 명예를 지키고, 불법 사칭·광고에 대해 끝까지 책임을 묻겠다”며 “현장에서 파악된 피해 사례를 바탕으로, 향후 유사 피해가 재발되지 않도록 최선을 다하겠다”고 강조했다.최명자 서울시약 약국민원대응본부장도 “약국민원은 형식적인 대응이 아니라 실질적인 대응이 필요하다. 회원약사들이 약국에 상주해 민원의 구체적인 해결에 부족한 점이 있어 현장민원 대응을 점차 확대해갈 예정”이라고 말했다.한편, 시약사회는 김위학 집행부가 신설한 법제위원회 법률전문위원을 통해 민원 대응이 이뤄진 4월부터 7월 24일 현재까지 총 92건의 민원을 처리하고 있다고 밝혔다. 또 민원요청 회원약사들에게 실시간으로 회신(pdf 파일로 전송)을 전문위원을 통해 제공하고 있다.회원 민원은 약사법령(64%), 행정법령(행정절차법/노동법/공정거래법/개인정보법 등 20%), 민형사법령(13%), 기타법령(3%) 등으로 다양하다.이날 민원 대응에는 김위학 회장, 최명자 약국민원본부장, 김문관 법률전문위원과 강미선 서초구약사회장이 참석했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 선택적 세로토닌 재흡수 억제제(SSRI) 계열의 항우울제인 '파록세틴염산염수화물' 성분제제의 불순물 사태가 여전히 진행 중이다.식품의약품안전처는 24일 한독의 '한독세로자트정' 10mg과 20mg을 대상으로 불순물(N-nitroso-paroxetine) 초과 검출 우려에 따른 사전 예방적 조치로 시중 유통품에 대한 영업자 회수조치를 진행했다고 밝혔다.파록세틴 불순물은 지난 4월 한국파마의 '파마파록세틴정10mg'을 시작으로 진행됐으며, 5월 한림제약의 '파로자트정10mg'도 영업자 회수가 진행된 바 있다.파마파록세틴10mg은 지난달에도 5개 제조번호가 불순물 검출을 이유로 회수가 이뤄졌다.이번에 회수가 진행되는 한독세로자트의 경우 10mg은 제조번호 'SEFA002(2025-10-05), 'SEFB001(2026-01-02)' 등 2개 제조번호이며, 20mg은 'SXFA007(2025-10-06)', 'SXFA008(2025-10-11)', 'SXFA009(2025-11-21)', 'SXFB001(2026-01-03)', 'SXFB002(2026-02-09)', 'SXFC00(2027-11-05)', 'SXFC012(2027-12-01)', 'SXFD001(2028-02-25)' 등 8개 제조번호다.파록세틴은 우울증, 강박장애. 공황장애, 범불안장애, 외상후스트레스장애, 사회불안장애 등에 사용되는 우울증치료제다.의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난해 파록세틴 성분 의약품의 외래 처방 시장 규모는 101억원이다.파록세틴 성분 제제는 명인제약, 글락소스미스클라인, HK이노엔, 환인제약, 현대약품, 종근당 등에서 27개 품목이 허가를 받은 상태다.

[데일리팜=강신국 기자] 서울 중랑구약사회(회장 서은영)는 23일 구약사회관에서 2025년도 상반기 자체감사를 수감했다. 감사단(감사 정덕기, 노정희)은 제출된 자료를 검토한 후 질의응답 방식으로 회무회계 및 위원회 사업 보고 등에 대한 포괄적인 내용으로 감사를 진행했다.감사단은 서은영 회장과 상임이사진을 격려하고 앞으로도 약사회에 도움이 될수 있도록 체계적이고 계획적인 회무 운영을 해달라고 당부했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 도봉·강북구약사회(회장 김병욱)는 지난 23일 구약사회관에서 2025년도 상반기 자체감사를 수감했다.최귀옥·이영실 감사는 올해 상반기 회계 재정 사항과 주요 회무에 대한 감사를 실시했다. 다제약물관리사업 참여, 의약품안전사용교육 등 역동적 회무를 추진해온 집행부의 노고를 격려했다.아울러 감사단은 동호회 활성화와 약사회 홍보강화 등 회무전반에 대한 지도를 실시했다.

[데일리팜=노병철 기자] HK이노엔(HK inno.N)은 자사 유튜브 채널 ‘채널이노엔(CH.이노엔)’이 ‘2025 소셜아이어워드(Social i-AWARD)’에서 제약분야 유튜브 대상을 받았다고 25일 밝혔다.소셜아이어워드는 과학기술정보통신부 산하 한국인터넷전문가협회(KIPFA)가 주최하는 국내 최대 규모의 소셜미디어 시상식이다. 비즈니스 마케팅 전문가 및 크리에이터 4,000여명으로 구성된 평가위원단이 ▲비주얼 ▲브랜드 ▲콘텐츠 ▲마케팅 ▲서비스 등 5개 부분을 15개 평가지표에 따라 평가해 수상작을 선정한다.이번 수상은 단순 정보 전달을 넘어 제약산업의 전문성과 일상의 간극을 콘텐츠로 해소하려는 시도가 높이 평가된 결과다. 채널이노엔은 업계 특유의 복잡한 메시지를 MZ세대 시각으로 재구성하며, 시청자가 브랜드 가치를 자발적으로 체험할 수 있는 콘텐츠 구조를 마련해왔다.대표 콘텐츠로는 ▲폐의약품 올바르게 버리는 방법을 안내하는 공익형 콘텐츠 ‘수거했어요’ ▲개그맨 김해준과 함께 저속노화를 주제로 건강 메시지를 전달하는 예능형 콘텐츠 ‘몸킷리스트’ ▲제약 이슈를 토크 형식으로 전달하는 정보형 콘텐츠 ‘인포멘터리’ ▲마스코트 캐릭터’인호’를 활용한 숏폼시리즈 ‘어흥극장’ 등이 있으며, 단발성 콘텐츠가 아닌 채널의 대표 포맷으로 시리즈화 되어 지속적인 구독자 반응을 이끌고 있다.채널이노엔은 2024년 4월 오픈 이후, 광고 집행없이 자연경로로 유입되는 시청자가 25년 5월 기준 약 150% 성장하며 제약& 8226;바이오업계 유튜브 채널로서는 이례적인 성과를 달성했다. 특히 단순 정보 전달보다 콘텐츠 스토리텔링에 집중해, 채널 내 시청자 상호 작용이약 3만 4천 건 이상을 기록하고 있다.HK이노엔 유튜브 채널 담당자는 “어렵게 느껴지는 제약& 8226;바이오 산업의 진입 장벽을 콘텐츠로 낮추고, 브랜드가 소비자와 실질적인 관계를 맺을 수 있도록 시도해왔다”며, “앞으로도 HK이노엔만의 시선으로 기업 가치와 소비자 니즈를 반영한 공감형콘텐츠를 만들어 나가겠다”고 말했다.채널이노엔은 유튜브 채널을 개설 후 꾸준히 콘텐츠를 확장해 현재 약 2만7000명의 구독자를 보유하고 있으며, 브랜드 채널임에도 불구하고 실질적인 유익함과 재미를 통해 시청자들의 호응을 얻고 있다.

(자료: 대우제약) [데일리팜=차지현 기자] 대우제약(대표이사 지용훈)은 최근 집중호우로 큰 피해를 입은 경남 산청군 주민을 위해 생필품을 긴급 지원하고 전사 임직원을 대상으로 캠페인을 진행했다고 24일 밝혔다.이달 중순 경남 산청군에는 기록적인 폭우가 내려 도로와 주택, 농경지 침수와 산사태 등 심각한 피해가 발생했다. 이로 인해 전 군민이 대피하고 다수의 주거시설과 기반시설이 마비되는 등 지역사회에 큰 혼란이 이어졌다.대우제약은 약 1000만원 상당 생필품을 신속히 마련, 사랑의 열매를 통해 산청군 피해자 통합지원센터인 산엔청건강누리센터에 전달했다.또 대우제약은 사내 커뮤니케이션 채널을 통해 '함께 이겨내요, 산청!'이라는 제목으로 임직원 대상 캠페인을 전개했다. 이를 통해 피해 소식을 전사에 공유하며, 피해 복구를 위한 기부와 봉사 참여를 독려했다.산청군은 대우제약 창업주 지현석 회장의 고향이라는 점에서 그 의미가 남다르다는 게 회사 측 설명이다. 지 회장은 산청군 인재육성을 위해 향토장학금을 기탁한 바 있으며, 올해 초 산불 재해 당시에도 복구 성금을 보내는 등 고향에 대한 애정과 기업의 사회적 책임을 보여왔다.지용훈 대표이사는 "사람을 살리는 의약품을 만드는 제약기업으로서, 위기 상황에 처한 지역사회에 빠르게 응답하는 것은 우리의 책무"라며 "산청군은 대우제약의 정신이 시작된 곳이다. 조속한 복구작업을 통해 하루 빨리 산청군민의 일상이 회복되길 진심으로 기원한다"고 했다.대우제약은 생명존중을 실천하는 책임 있는 기업으로서 지역사회 연대, 사회적 가치 실현을 지속적으로 실천해 나갈 계획이다.

[데일리팜=노병철 기자] 동아제약(대표이사 사장 백상환)은 스페인산 올리브오일 ‘올리비바 피쿠알’을 출시했다고 25일 밝혔다.‘올리비바’는 스페인어로 올리브를 뜻하는 ‘올리바(oliva)’와 ‘생기있는’ 이라는 의미의 ‘VIVA’를 결합한 브랜드명이다.이번 신제품은 전 세계적인 올리브 생산지인 스페인 안달루시아하엔 지방에서 재배된 피쿠알 단일 품종을 100% 사용함은 물론, 까다로운 유럽연합의 유기농 인증인 ‘유로리프(Euro-leaf)’를 획득한 올리브오일을 사용했다.올리비바 피쿠알은0.8% 산도 이하로 관리되는 엑스트라버진 등급 중에서도 0.1~0.2%의 저산도를 선보이는 점도 주목할 만 하다.산도는 올리브오일의 신선도와 품질을 결정짓는 국제적 기준이며, 산도가 낮을수록 신선한 올리브를 신속하고 위생적으로 가공했음을 의미한다.그간 고급 요리유로 인식이 강했던 올리브오일은 항산화 성분으로 알려진 폴리페놀이 풍부한 것으로 입소문을 타며 건강식품으로써 많은 인기를 끌고 있다.‘올리비바 피쿠알’은 개별 스틱포장을 적용하여 빛과 산소에 의한 산패를 효과적으로 막고, 휴대와 섭취가 간편하다.동아제약 네이버 브랜드 스토어에서 공식 출시되는 신제품은 오는 8월 10일까지 론칭 기념 프로모션으로 최대 혜택가 제공은 물론 함께 즐기기 좋은 ‘비타그란 레몬즙’도 증정한다. 추후 동아제약 공식몰 ‘디몰’과 쿠팡 등 다양한 채널에서도 선보일 예정이다.동아제약 관계자는 “최근 저속노화(Slow Aging) 건강 트렌드에 맞춘 프리미엄 올리브오일을 소비자의 편의성을 고려한 제품으로 선보이게 됐다”며, “스페인 대표 품종인 피쿠알부터 프리미엄 품종인 오히블랑카 등 다양한 품종의 올리브오일을 순차적으로 선보일 예정이니 많은 관심 부탁드린다”고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(공동관리인 나원균, 김인수)은 해충박멸제 ‘비오킬’이 프리미엄 식품/리빙 플랫폼 마켓컬리에 입점했다고 25일 밝혔다.‘동성 비오킬’은 무색무취, 저독성의 특성을 가진 살충제로, 해충의 신경계를 마비시켜 탈진 및 박멸시키는 독특한 작용 기전을 갖춘 제품이다.이번 입점으로 소비자들은 95ml, 500ml, 1L 외 날파리킬, 진드기킬 등 총 5종의 용량을 마켓컬리에서 편리하게 구입할 수 있게 됐다.비오킬은 모기뿐 아니라 야생 진드기, 파리, 좀벌레, 벼룩, 날파리 등 다양한 여름철 해충에 대해 퇴치 효과를 입증받은 제품이다.1회 분사 시 약 4주간 살충 효과가 지속되며, 99%가 물 성분으로 이루어져 침구류, 옷장, 소파, 러그 등 직물에도 얼룩이나 손상 없이 안심하고 사용할 수 있다.특히 최근 불청객으로 떠오른 야생 진드기 및 러브버그, 미국흰불나방 등 다양한 해충에도 안정적으로 작용하여, 캠핑, 야외활동 등 여름 휴가지 및 해외여행 필수품으로 주목받고 있다.비오킬은 스위스 제스몬드(Jesmond) 사의 친환경 살충제 원료를 사용해 제조되었으며, 해당 성분은 미국 환경보호청(EPA)의 인증을 받은 안전한 성분이다.동성제약 관계자는 “최근 러브버그에 이어 미국 흰불나방까지 고온다습한 환경과 이상기온으로 다양한 해충 이슈가 이어지면서, 비오킬의 판매도 급증하고 있다”며, “마켓컬리 입점 기념 최대 42% 할인 이벤트도 진행 중이니 많은 고객분들이 경험해 보면 좋겠다”고 전했다.한편 동성제약은 여름철 해충 대응에 효과적인 다양한 제품 라인업을 통해 소비자 건강과 쾌적한 생활 환경을 위한 솔루션을 제공해 나갈 계획이다.

핵산 치료제는 구성 성분에 따라 DNA 기반 약제와 RNA 기반 약제로 구분되며, RNA 기반 약제는 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide, ASO), 유전자 발현을 억제하는 소형 간섭 RNA(small interfering RNA, siRNA), 마이크로RNA(miRNA), 메신저 RNA(mRNA), 그리고 아프타머(aptamer) 등이 있다.이 중 siRNA는 합성된 이중가닥 RNA(double-stranded RNA, dsRNA)로서, 센스 가닥(sense strand)과 안티센스 가닥(antisense strand)으로 구성되며, 일반적으로 19~25 염기쌍의 길이를 가지고 있다. 이 중 안티센스 가닥은 RNA 유도 침묵 복합체(RNA-induced silencing complex, RISC) 내에서 특정 mRNA를 인식하고 절단하는 가이드 역할을 한다.이러한 siRNA를 기반으로 하는 RNA 간섭(RNAi) 치료제의 개발은 2000년대 초반부터 본격적으로 시작되었으며, 약 20년에 걸친 기술 축적과 전달 플랫폼의 발전을 통해 상용화 단계에 도달하였다. 2018년, 트랜스사이레틴(transthyretin, TTR) 매개 가족성 아밀로이드 다발신경병증(hATTR) 치료제 파티시란(Patisiran)이 미국 FDA로부터 최초로 승인을 받으며 siRNA 기반 치료제의 상업화가 본격화되었다.이후 다양한 GalNAc conjugate(갈낙 접합체) 기반의 siRNA 치료제들이 연이어 FDA 승인을 획득하였다. 주요 승인 약제로는 2019년 급성 간성 포르피린증(acute hepatic porphyria, AHP) 치료제 기보시란(Givosiran), 2020년 원발성 옥살산뇨증 1형(primary hyperoxaluria type 1, PH1) 치료제 루마시란(Lumasiran), 2021년 고지혈증 치료제 인클리시란(Inclisiran), 2022년 hATTR 치료제 브루시란(Vutrisiran)이 있다.또한 2023년에는 PH1 치료제로 네도시란(Nedosiran), 2025년에는 A형 및 B형 혈우병 환자(항응고 인자 억제제 보유 여부와 무관)의 예방 치료제로 피투시란(Fitusiran)이 승인되었다.이러한 siRNA 기반 RNA 간섭(RNAi) 치료제 플랫폼은 암, 바이러스 감염, 유전성 대사질환 등 다양한 질환의 병태생리를 직접 조절할 수 있는 차세대 정밀의학 전략으로 주목받고 있으며, 이는 단순한 유전자 발현 억제를 넘어, 특정 병인 단백질의 발현을 선택적으로 차단함으로써 질병의 근원을 표적하는 질병 수정형(disease-modifying) 치료제로서의 가능성을 제시하고 있다. RNA(Ribonucleic acid, 리보핵산)는 무엇인가? 핵산은 생명체의 유전 정보를 저장하고 전달하는 데 핵심적인 역할을 하며, 그중 RNA는 진핵세포와 원핵세포 모두에서 유전자 발현 및 세포 내 조절 과정에 필수적인 고분자 생체분자로서, DNA와 함께 분자생물학의 센트랄 도그마(central dogma)를 구성하는 주요 요소이다.RNA는 주로 DNA의 유전 정보를 단백질로 전달하는 전령(messenger)의 역할로 인식되어 왔으나, 다양한 연구 결과에 따라 RNA는 단순한 정보 매개체를 넘어 효소적 기능, 유전자 발현 조절, 구조적 지지, 면역 조절 인자 등 폭넓은 생물학적 기능을 수행하는 분자로 밝혀졌다. 이에 따라 RNA는 단백질과 동등하거나 그 이상으로 기능적 다양성을 지닌 핵심 생체분자로 평가되고 있다.RNA는 리보오스를 포함한 단일가닥 핵산으로 구성되며, DNA와 달리 염기로 우라실(uracil)을 포함하고, 2′-탄소 위치에 하이드록시기(2′-OH group)를 갖는 리보오스를 지닌다. 이러한 구조적 특성은 RNA에 높은 구조적 유연성과 화학적 반응성을 부여하여, 다양한 입체 구조를 형성하고 특정 단백질이나 다른 핵산과 선택적으로 결합하며, 심지어 효소적 반응을 촉매할 수 있는 생화학적 기반이 된다.실제로 RNA는 염기 서열에 의한 상보적 결합 외에도 루프(loop), 헤어핀(hairpin), 스템(stem), 벌지(bulge), 가상매듭(pseudoknot) 등 복잡한 이차 및 삼차 구조를 형성하며, 이를 통해 단백질-리간드 상호작용, 효소 활성, 핵-세포질 간 수송, 세포 내 위치 특이적 기능 수행 등에 관여한다.RNA는 유전자 발현 조절, 세포분화, 세포주기, 세포사멸, 스트레스 반응, 면역 조절 등 거의 모든 생리적·병리적 현상에 직·간접적으로 관여하며, DNA로부터 유래된 정보를 전달하는 역할외에도 전사(transcription)와 번역(translation) 간의 연결을 매개하고 유전자 발현의 정밀한 조절자로 작용한다.특히 진핵세포에서는 RNA가 전사 후 변형(post-transcriptional modification), 스플라이싱(splicing), RNA 편집(RNA editing), 핵-세포질 수송(nuclear export), 안정성 조절, 국소화(localization) 등 유전자 발현을 다양한 수준에서 정교하게 조절한다하지먼 RNA의 기능 이상은 다양한 질환의 발병과 밀접하게 연관되어 있다. 즉 RNA의 안정성 혹은 조절 기전이 교란되면 특정 단백질의 비정상적 발현이 초래되며, 이는 암, 신경퇴행성 질환, 심혈관 질환, 자가면역 질환 등 다양한 병태생리적 상태를 유발하거나 악화시킬 수 있다.최근 연구에 따르면 RNA의 구조적 변이, 염기서열 돌연변이, 또는 RNA-단백질 상호작용의 이상은 질환의 새로운 병인으로 부상하고 있으며, RNA 수준에서의 진단 및 치료 접근은 생명과학의 주요 연구 영역으로 부각되고 있다.RNA에는 어떤 종류가 있는가? RNA는 그 기능에 따라 여러 유형으로 분류된다(Figure 1). 가장 기본인 형태는 전령 RNA(messenger RNA, mRNA)로, DNA의 유전 정보를 복사하여 리보솜으로 전달하며 단백질 합성에 직접 관여한다. 전이 RNA(transfer RNA, tRNA)는 아미노산을 리보솜으로 운반하는 역할을 하며, 리보솜 RNA(ribosomal RNA, rRNA)는 리보솜의 구조적 및 촉매적 핵심 요소로 기능한다.이 외에도 최근에는 유전자 발현을 정밀하게 조절하는 비번역 RNA(non-coding RNA)들이 주목받고 있다. 예를 들어, 소간섭 RNA(small interfering RNA, siRNA), 마이크로 RNA(microRNA, miRNA), 긴 비암호화 RNA(long non-coding RNA, lncRNA) 등은 세포 내 유전자 조절 네트워크의 핵심 조절자로 작용한다. 1. mRNA(messenger RNA, 전령 RNA) mRNA가 전달하는 유전 정보는 염기의 종류, 배열, 그리고 길이에 의해 결정된다. DNA는 아데닌(A), 구아닌(G), 시토신(C), 티민(T)의 네 가지 염기로 구성되어 있는 반면, RNA는 티민 대신 우라실(U)을 포함한다. 유전 정보는 이러한 염기의 조합으로 구성되며, RNA 중 mRNA는 전사(transcription) 후 모든 처리가 완료된 형태로, 5′-cap 구조와 poly(A) tail(폴리 A 꼬리)을 갖추고 있으며, 스플라이싱(splicing)도 완료된 상태이다.mRNA는 DNA의 유전 정보를 기반으로 리보솜에서 단백질을 합성할 때 번역 서열(translation sequence)로 작용하므로, 세포 내에서 mRNA의 발현 수준을 조절하는 것은 생명 현상을 통제하는 데 매우 중요하다.성숙한 mRNA는 긴 poly(A) tail을 가지며, 이 아데닌 꼬리는 mRNA의 분해를 방지하고 안정적인 기능 수행을 돕는다. 그러나 시간이 지나면 탈아데닐화(deadenylation) 효소에 의해 이 꼬리는 점차 짧아지게 되고, 이는 mRNA 분해의 신호로 작용한다. 반면, mRNA의 말단에 혼합 꼬리(mixed tail)가 형성될 경우, 이는 아데닌 꼬리의 제거 과정을 방해하여 mRNA의 분해를 억제하고 안정성을 높이는 것으로 알려져 있다. 따라서 혼합 꼬리는 mRNA의 생존을 유지하는 데 중요한 조절 요소로 작용한다.2. ncRNA(non-coding RNA, 비암호화 RNA) 센트럴 도그마에 따르면, 단백질을 암호화하지 않는 RNA는 비암호화 RNA(non-coding RNA, ncRNA)로 분류된다. 비록 ncRNA는 단백질을 직접 생성하지는 않지만, 전사 후 조절(post-transcriptional regulation) 및 후성유전학(epigenetic) 기전에 관여하는 중요한 조절자로 밝혀지고 있다.ncRNA는 기능적 역할에 따라 크게 하우스키핑 비암호화 RNA(housekeeping ncRNA)와 조절 비암호화 RNA(regulatory ncRNA)로 나뉘며, 그 길이에 따라 다시 분류된다. 일반적으로 200개 이하의 뉴클레오타이드(nucleotide)로 구성된 경우를 작은 ncRNA(small ncRNA 또는 short/medium ncRNA)라 하고, 200개 이상의 뉴클레오타이드를 포함할 경우 긴 ncRNA(long non-coding RNA, lncRNA)로 분류된다. 이들은 기능, 전사 후 가공, 상호작용 양상 등에 따라 더욱 세분화된다.1) Housekeeping ncRNA(하우스키핑 비암호화 RNA) ① tRNA(transfer RNA, 운반 RNA) tRNA는 단백질 합성 과정에서 mRNA의 코돈(codon)에 상보적으로 결합하는 안티코돈(anticodon)을 가지고 있으며, 해당 코돈에 대응하는 아미노산을 리보솜으로 운반하는 역할을 한다. 즉, mRNA의 코돈을 해독하여 해당 아미노산을 정확히 리보솜에 전달하고, 폴리펩타이드 사슬의 신장(elongation) 과정에 기여함으로써 단백질 합성의 핵심 요소로 작용한다.tRNA는 전사된 직후 바로 기능하는 것이 아니라 pre-tRNA라는 전구체 형태로 먼저 생성된다. 이 pre-tRNA는 5′ 말단과 3′ 말단에 불필요한 염기 서열을 포함하며, 일부는 안티코돈 고리(anticodon loop)에 인트론(intron)을 포함하기도 한다. 성숙한 tRNA는 이러한 전사 후 가공 과정을 통해 구조적으로 안정화되고 생물학적 활성을 갖춘다.② rRNA(ribosomal RNA, 리보솜 RNA) rRNA는 리보솜의 핵심 구성 요소로, 다양한 리보솜 단백질과 결합하여 기능적 리보솜 복합체를 형성한다. 리보솜은 세포 내 단백질 생합성의 중심 기구이며, rRNA는 전체 세포 내 RNA의 약 80%를 차지할 정도로 풍부하게 존재한다.rRNA는 단순한 구조적 지지체에 그치지 않고, 촉매적 기능까지 수행한다. 특히, 리보솜의 대단위 서브유닛(large subunit)에 존재하는 rRNA는 펩티딜전이효소(peptidyl transferase)로 작용하여 아미노산 사이의 펩타이드 결합 형성을 촉진한다. 이는 RNA 자체가 효소 활성을 수행하는 대표적 예로, rRNA가 리보자임(ribozyme)으로 기능함을 보여준다.2) Regulatory ncRNA(조절 비암호화 RNA) 인간 유전체는 약 30억 개의 염기쌍(base pairs)으로 구성되어 있으나, 이 중 약 1% 정도만이 단백질을 암호화하는 유전자로 기능하는 것으로 오랫동안 여겨져 왔다. 이러한 전통적인 관점을 검증하고 유전체의 기능적 요소를 체계적으로 규명하기 위해 시작된 국제적 연구가 바로 ENCODE(Encyclopedia of DNA Elements) 프로젝트이다.ENCODE 프로젝트를 통해 밝혀진 핵심 사실은, 과거에 ‘쓰레기 DNA(junk DNA)’ 혹은 ‘암흑 물질(dark matter)’로 간주되었던 비암호화 영역이 실제로 생화학적 활성 및 생물학적 기능을 수행한다는 점이다. 이는 ncRNA가 단순한 유전 정보의 부산물이 아니라, 유전자 발현을 정밀하게 조절하는 중요한 조절자(regulator)로 기능할 수 있음을 의미한다.특히, 차세대 염기서열 분석기법(NGS) 등 기술의 발전으로 유전체 전체의 전사(transcription) 양상을 정밀하게 분석할 수 있게 되었고, 그 결과 유전체의 실제 전사 비율이 단 1%가 아니라 약 80%에 이른다는 사실이 밝혀졌다. 이는 유전체의 대부분이 기능적 목적을 가지고 의도적으로 전사된다는 점을 시사한다.이러한 발견은 ncRNA, 특히 조절 비암호화 RNA(regulatory ncRNA)의 중요성을 부각시켰으며, 이들은 전사 후 조절, 염색질 구조 변형, 유전자 발현 억제 및 활성화, 세포 분화, 그리고 항상성 유지 등 다양한 생명 현상에 핵심적인 역할을 수행하는 것으로 밝혀졌다.① Small ncRNA(sncRNA, 작은 비암호화 RNA) a. miRNA(microRNA, 마이크로 RNA) miRNA는 RNA 간섭(RNA interference, RNAi)과 유사한 기전을 따르는, 자연적으로 존재하는 유전자 발현 조절 메커니즘이다. 현재까지 인간에서 수백 종의 miRNA가 확인되었으며, 전체적으로는 50,000종 이상이 존재할 것으로 추정된다.miRNA는 일반적으로 약 22개의 염기로 구성된 짧은 단일가닥 RNA이며, 표적 mRNA와 부분적으로 상보적인 염기서열을 인식하여 결합한다. 이를 통해 mRNA의 번역을 억제하거나 분해를 유도함으로써 유전자 발현을 음성 조절(negative regulation)한다.miRNA는 특히 개체 발생, 세포 분화, 세포 주기 조절, 세포사멸, 암 억제 또는 촉진 등 다양한 생명현상의 조절자로 기능하며, 이의 이상 발현은 암, 심혈관 질환, 신경계 질환 등 여러 병태생리학적 상태와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.b. siRNA(small interfering RNA, 소간섭 RNA) siRNA는 보통 인위적으로 합성된 긴 이중가닥 RNA(dsRNA)를 세포 외부에서 도입한 후, 세포 내에서 ATP-의존성 RNase인 Dicer에 의해 절단되어 생성되는 길이 21~23 염기쌍의 짧은 dsRNA이다.siRNA는 성숙한 miRNA(mature miRNA)와 구조적으로 유사하나, 기원과 기능적 특성에서 차이를 보인다. 특히 표적 mRNA와의 염기서열 상보성에 있어서 뚜렷한 차이가 있다. siRNA는 표적 mRNA와 완전한 상보성을 이루어 정확한 표적 유전자만을 선택적으로 억제하는 반면, miRNA는 일반적으로 불완전한 상보성을 바탕으로 여러 유전자의 번역을 동시에 조절할 수 있다.이러한 차이로 인해 siRNA는 고특이적 유전자 침묵(specific gene silencing)에 적합하며, miRNA는 보다 광범위한 유전자 조절(global regulation)에 기여하는 특성을 가진다.c. snRNA(small nuclear RNA, 작은 핵 RNA) snRNA는 주로 핵 내에서 pre-mRNA의 스플라이싱(splicing)에 관여하는 짧은 RNA 분자이다. 대표적으로 U1, U2, U4, U5, U6 등의 snRNA가 스플라이스좀(spliceosome)이라는 RNA-단백질 복합체(RNP complex)를 형성하여, 인트론(intron)의 제거 및 엑손(exon)의 연결에 필수적인 역할을 수행한다.snRNA는 mRNA 성숙 과정에서 엑손-인트론 경계의 인식과 절단을 통해 유전자 발현의 정밀한 조절을 수행하는 핵심 인자로 기능한다.d. snoRNA(small nucleolar RNA, 작은 인 RNA) snoRNA는 주로 세포핵 내 핵소체(nucleolus)에 존재하는 RNA로, rRNA의 성숙 및 가공에 핵심적인 역할을 한다. snoRNA는 pre-rRNA(전구체 리보솜 RNA)와 상보적인 염기서열을 바탕으로 결합하여, 특정 위치의 염기를 화학적으로 변형하거나 절단 위치를 안내한다.snoRNA의 주요 기능은 rRNA 염기에 대해 2′-O-메틸화(2′-O-methylation) 또는 위우리딘(pseudouridine)으로의 전환을 유도한다. 이러한 변형은 rRNA의 구조적 안정성과 리보솜 기능에 매우 중요하다. 또한 snoRNA는 pre-rRNA가 정확한 위치에서 절단되도록 도와줌으로써, 최종적으로 기능을 갖춘 성숙한 rRNA의 형성에 기여한다.② long ncRNA(lncRNA, 긴 비암호화 RNA) lncRNA는 단백질을 직접 암호화하지 않지만, 포유류 전사체(transcriptome) 내에서 비교적 풍부하게 존재하며 세포 기능에 다양한 방식으로 기여한다. 특히, lncRNA는 염색질 구조 조절 효소(chromatin-modifying enzyme)를 모집하거나 그 활성을 조절함으로써, 표적 유전자의 전사 활성 조절에 관여하는 것으로 잘 알려져 있다.lncRNA의 생물학적 기능은 크게 세 가지 기전으로 요약될 수 있다. 첫째, 시스(cis) 또는 트랜스(trans) 위치에서 전사 조절자(transcriptional regulator)로 작용하여, 인접 유전자의 발현을 직접 조절하거나, 떨어진 위치에 존재하는 유전자에 영향을 미친다.둘째, RNA 가공(splicing 등) 과정이나 전사 후(post-transcriptional) 조절, 또는 단백질 활성을 조절하는 기능을 수행한다. 이 경우 lncRNA는 특정 단백질 또는 RNA와 상호작용함으로써 기능적 복합체를 형성하거나, 조절자의 기능을 매개하는 플랫폼으로 작용한다.셋째, 일부 lncRNA는 핵 내 도메인(nuclear domain)의 구조적 구성에 기여하여, 세포핵 내 공간적 조직화와 기능적 구획화를 조절하는 역할을 수행한다. 이는 핵 내 RNA-단백질 복합체 형성과 같은 고차원적인 구조적 조절과 연관된다.lncRNA는 일반적으로 조직 또는 세포 유형 특이적인 발현 양상을 보이며, 단일 세포당 평균적으로 1개 미만의 사본만 검출되는 경우가 많다. 그러나 특정 조직이나 핵의 특정 구획에서는 높은 수준으로 발현되어, 기능적 다양성과 세포 간 복잡성을 더욱 증가시키는 요인으로 작용한다.특히, lncRNA는 개체 발생, 세포 분화, 노화, 스트레스 반응 등 다양한 생리적 과정뿐 아니라, 암의 발생 및 진행과 같은 병리적 현상에서도 중요한 조절 인자로 기능함이 밝혀지면서, 분자생물학 및 암 연구 분야에서 활발한 주목을 받고 있다.RNA 침묵(RNA silencing)은 어떤 현상인가? 생명체 내에서 유전자 발현은 정교한 조절 기전에 의해 통제되며, 이러한 조절은 개체의 발생, 항상성 유지, 외부 자극에 대한 반응, 병리적 상태에서의 적응 등 다양한 생물학적 과정에 핵심적인 역할을 한다. 이 가운데 유전자 침묵(gene silencing)은 특정 유전자의 발현을 억제하거나 완전히 차단하는 생물학적 현상이다.유전자 침묵(Gene silencing)에는 전사 시 유전자 침묵(transcriptional gene silencing, TGS)와, 전사 후 유전자 침묵(post-transcriptional gene silencing, PTGS)이 존재한다. 이 중 TGS는 일반적으로 DNA 메틸화(DNA methylation), 히스톤 변형(histone modification), 이질 염색질 형성(heterochromatinization) 등의 후성유전학적 메커니즘에 의해 매개되며, 유전자 접근성을 구조적으로 차단함으로써 발현을 억제한다.RNA 침묵(RNA silencing)은 유전자 침묵의 하위 개념으로, 주로 RNA 분자에 의해 매개되는 전사 후 유전자 침묵(PTGS) 기전을 지칭한다. RNA 침묵은 1990년대 후반, 식물과 동물, 곰팡이 등 다양한 진핵생물에서 확인되었으며, 진화적으로 보존된 염기서열 특이적 유전자 조절 기전으로 기능한다.RNA 침묵의 중심에는 짧은 비암호화 RNA 분자들, 즉 siRNA, miRNA, piRNA가 있으며, 이들은 각각 고유한 기원과 작용 기전을 통해 표적 mRNA의 발현을 억제한다.miRNA는 내인성 전사체로부터 유래하며, 개체의 발달, 세포 분화, 세포 주기, 세포사멸 등 생리적 과정뿐만 아니라 암, 심혈관 질환, 신경계 질환 등의 병태생리적 상태에서 정밀한 유전자 조절자로 기능한다.siRNA는 외부에서 유래된 dsRNA에 의해 형성되며, 실험적 유전자 침묵 기법이나 RNA 간섭 기반 치료제에 직접적인 유전자 억제 도구로 활용되고 있다.piRNA는 주로 생식세포에서 발현되며, 트랜스포존 억제, 유전체 안정성 유지, 세포 계통 유지 등 특수한 기능을 수행한다.RNA 침묵은 다양한 진핵생물에서 보편적으로 나타나며, 바이러스 감염에 대한 방어 기전, 전이 요소 억제, 비정상적 전사체 제거 등 세포 수준의 품질관리 및 유전체 보호 시스템으로 작용한다. 이러한 점에서 RNA 침묵은 단순한 유전자 억제를 넘어 생물학적 균형과 유전체 기능 유지의 핵심 축으로 간주된다.최근 RNA 침묵 기전은 치료 표적 및 플랫폼 기술로도 활발히 연구되고 있으며, siRNA 기반 치료제, antisense oligonucleotide(ASO) 기술 등은 RNA 침묵 원리를 기반으로 개발된 RNA 기반 정밀 의약품으로 발전하여 다양한 질환에서 임상적으로 응용되고 있다.RNA 간섭(RNA interference, RNAi)은 어떤 현상인가? RNAi는 1998년 Andrew Fire와 Craig Mello가 예쁜꼬마선충(Caenorhabditis elegans)을 대상으로 한 실험에서 처음 보고한 현상으로, 외부에서 도입된 이중가닥 RNA(dsRNA)가 세포 내 특정 mRNA를 인식하고 이를 선택적으로 분해함으로써 유전자 발현을 억제하는 고유의 생물학적 기전이다. 이 발견은 유전자 발현 조절에 대한 이해를 근본적으로 전환시켰으며, 두 연구자는 해당 업적으로 2006년 노벨 생리의학상을 수상하였다.RNA 침묵은 유전자 발현 억제를 유도하는 상위 개념이고, 그 중 RNAi는 기전이 명확히 규명되고 약물화 가능성이 높은 대표적인 하위 경로에 해당한다. RNAi는 염기서열 특이적 방식으로 작용하여, 표적 유전자의 발현을 정밀하게 제어할 수 있는 장점을 지니며, 바이러스 방어, 전이인자 억제, 후성유전 조절, 발생 및 분화 조절 등 다양한 생물학적 과정에 기여한다.특히 RNAi는 유전자 기능 연구, 질병 모델링, 표적 유전자 억제를 통한 치료제 개발 등 기초연구 및 임상분야 모두에서 응용 가능성이 높은 기술로 주목받고 있으며, siRNA 기반 치료제는 이러한 RNAi 원리를 임상에 성공적으로 도입한 대표적인 예로 평가되고 있다.소간섭 RNA(small interefering RNA, siRNA)는 무엇인가? siRNA는 RNAi 현상을 매개하는 대표적인 dsRNA로, 특정 mRNA의 발현을 염기서열 특이적으로 억제하는 기능을 수행한다. siRNA는 miRNA와 달리 전사산물의 절단(cleavage)을 직접 유도하는 강력한 침묵 효과를 나타낸다.이는 특히 바이러스 유전체, 종양 특이 유전자, 병리적 유전자 돌연변이 등을 표적으로 하는 데 적합하다. 이러한 특이성과 효능을 바탕으로 siRNA는 유전자 기능 연구뿐 아니라 질병 치료를 위한 유전자 기반 약물 플랫폼으로 빠르게 발전하고 있다.하지만, siRNA는 그 자체의 불안정성, 세포막 투과성 부족, 면역 자극 가능성 등의 한계도 지니고 있어, 이를 극복하기 위한 다양한 전달 시스템(delivery system) 개발이 병행되고 있다. 특히, 갈낵(GalNAc) 기반 간세포 표적 전달 시스템은 siRNA 치료제의 성공적 상용화에 핵심적인 기술로 평가된다.RNAi는 외부 또는 내부에서 유래된 dsRNA에 의해 유도되며, siRNA는 RNAi 경로의 핵심 매개체로 작용한다. siRNA는 RNAi이라 불리는 다단계 과정을 통해 유전자 발현을 억제하는 데 핵심적인 역할을 한다(Figure 1). 첫 번째 단계, dsRNA의 세포 내 유입과 Dicer에 의한 절단 siRNA는 주로 외인성 또는 인공적으로 도입된 dsRNA의 절단에 의해 생성된다. 일단 dsRNA가 세포 내로 유입되면 세포질(cytoplasm)에서 작용을 시작한다. 자연 상태에서는 긴 dsRNA 또는 전구체(pre-siRNA)가 Dicer라는 RNase III 계열의 효소에 의해 절단되어 siRNA가 생성된다. 그러나 합성 siRNA는 21~23개 염기쌍의 짧은 이중가닥 RNA로 구성되며, 이미 Dicer 가공 단계를 생략한 형태로 설계되어 있다.두번째 단계, RNA 유도 침묵 복합체(RNA-induced silencing complex, RISC) 형성과 가이드 스트랜드 선택 세포질 내에서 siRNA는 RISC와 결합하게 된다. RISC는 Argonaute(AGO) 단백질을 핵심으로 하는 다단백 복합체이며, siRNA는 이 복합체에 의해 가이드 가닥(guide strand)와 패신저 가닥(passenger strand)로 분리된다. 이 과정에서 AGO2는 패신저 가닥을 제거하거나 분해하며, 가이드 가닥만이 RISC에 안정적으로 결합된다. 가이드 가닥은 이후 표적 mRNA의 염기서열을 인식한다.세 번째 단계, mRNA 인식 및 절단(유전자 침묵 유도) 가이드 가닥이 결합된 활성화된 RISC는 세포질 내에 존재하는 상보적 염기서열을 가진 mRNA를 탐색한다. siRNA와 표적 mRNA가 완전한 상보성을 이루는 경우, AGO2의 엔도뉴클레아제 활성이 유도되어 표적 mRNA를 특정 위치에서 절단(cleavage)하게 된다. 절단된 mRNA는 이후 세포 내 핵산 분해효소에 의해 빠르게 분해되며, 이는 궁극적으로 해당 유전자의 단백질 발현 억제로 이어진다.이러한 유전자 침묵은 염기서열 특이적이며, 시간적으로 수 일에서 수 주 이상 지속될 수 있으며, 반복 투여 시 누적 효과를 기대할 수 있다. 또한, siRNA는 번역 후 단계에 작용하기 때문에, 단백질 발현을 정밀하게 조절할 수 있는 장점이 있다.RNA 기반 치료제(RNA-based therapeutics)란 무엇인가? RNA 기반 치료제는 특정 유전자 또는 병리적 단백질의 발현을 직접적으로 조절하거나, 필요한 단백질을 체내에서 직접 합성하도록 유도함으로써 질병의 원인 자체를 정밀하게 조절할 수 있는 치료 전략이다. 이러한 치료제는 RNA의 구조적 및 기능적 다양성에 따라 여러 유형으로 분류된다.대표적인 RNA 기반 치료제에는 단백질 생성을 직접 유도하는 mRNA 치료제, 특정 mRNA를 분해하거나 스플라이싱을 조절하는 ASO, RNAi 기전을 통해 유전자 발현을 억제하는 siRNA 및 miRNA 유사체, 특정 단백질에 선택적으로 결합하여 기능을 저해하는 RNA 압타머(aptamer) 등이 있다.이들 치료제는 유전자 수준의 정밀한 조절이 필요한 질환에서 특히 유효성이 크며, 암, 유전질환, 감염병, 대사질환 등 다양한 분야에서 치료 효과가 확인되고 있다.RNA 기반 치료제의 가장 큰 강점은 염기서열 상보성에 기반한 높은 표적 특이성과 설계의 유연성이다. 환자의 유전 정보나 발현 프로파일에 따라 맞춤형으로 표적을 설계할 수 있으며, 기존의 항체나 저분자 화합물로는 접근이 어려운 내재적 유전자 조절 단계에 직접 개입할 수 있다는 이점이 있다.그러나 RNA 분자의 구조적 불안정성, 면역 자극 가능성, 세포 내 전달의 어려움은 여전히 극복해야 할 중요한 과제로 남아 있다. 이를 해결하기 위해 지질 나노입자(lipid nanoparticle, LNP), 갈낙(GalNAc) 접합체, 엑소좀(exosome), 바이러스 벡터 등 다양한 전달 기술이 병행 개발되고 있으며, RNA 분자 자체에 대한 화학적 변형 연구 또한 활발히 진행 중이다.RNAi 기반 치료제(RNA interference-based therapeutics)란 무엇인가? RNAi는 짧은 dsRNA 조각이 세포 내 RNA 유도 침묵 복합체(RISC)에 의해 가이드되어, 상보적인 서열을 갖는 표적 mRNA를 절단함으로써 유전자 발현을 억제한다. 이 과정은 고도로 염기서열 특이적인 방식으로 이루어지며, 세포 내에서 자연스럽게 일어나는 중요한 방어 및 조절 기전이다.RNAi 기반 치료제는 병리적 유전자의 발현을 직접적으로 차단함으로써, 단백질 생성 자체를 근본적으로 억제할 수 있는 전략이다. 이는 기존의 단백질 표적 저해제들이 개입하기 어려운 전사 후(post-transcriptional) 단계에 개입할 수 있다는 점에서 근본적으로 다른 치료 접근법을 제공한다. 특히 유전자 과발현 또는 독성 단백질의 생성이 질병의 주요 병태기전인 경우에 매우 적합하며, 유전질환, 암, 간질환, 감염병 등 다양한 질환에서 임상적 적용이 활발히 진행되고 있다.RNAi 기반 치료제는 작용 기전에 따라 크게 세 가지로 구분된다. 첫째, siRNA는 화학적으로 합성된 짧은 dsRNA로, 표적 mRNA에 대해 높은 서열 특이성을 갖는다. GalNAc(갈낙) 기반 간 표적화 기술, 리포솜 또는 지질나노입자(LNP) 기반 세포 내 전달 기술을 활용하여 체내 적용이 가능하며, 현재 대부분의 RNAi 치료제가 이 플랫폼을 기반으로 한다.둘째, shRNA(short hairpin RNA)는 플라스미드나 바이러스 벡터를 통해 세포 내에서 안정적으로 발현되며, 지속적인 유전자 억제를 유도하는 구조이다. 주로 세포를 체외에서 조작하는 ex vivo 유전자 치료 전략에 활용된다.셋째, miRNA 유도체는 내인성 microRNA의 기능을 모방하거나 경쟁적으로 억제하여, 보다 광범위한 유전자 네트워크를 조절하는 방식으로 개발 중이다. 이는 특정 유전자뿐 아니라 관련된 다수의 유전자를 동시에 조절할 수 있는 장점이 있다.따라서 RNAi 기반 치료제는 유전자 수준에서의 정밀 제어, 고특이성, 그리고 효율적인 발현 억제라는 특성을 지니며, 기존의 저분자 화합물이나 단백질 기반 치료제와는 차별화되는 생물학적 전략을 제공한다.실제로 Givosiran, Lumasiran, Inclisiran 등은 각각 급성 간성 포르피린증(AHP), 원발성 옥살산뇨증 1형(PH1), 고지혈증 등의 적응증으로 다수 국가에서 시판 승인을 획득하였으며, 이는 RNAi 기술이 실용적인 치료 플랫폼으로 진입했음을 보여주는 중요한 이정표가 되었다.GalNAc-siRNA란 무엇인가? siRNA는 분자량이 작고 음전하를 띠는 친수성 분자로서 세포막을 자발적으로 통과하기 어려우며, 혈중에서 RNase에 의해 쉽게 분해되는 한계를 지닌다. 이러한 점에서 siRNA의 안정적이고 표적 특이적인 전달은 치료 효과를 극대화하기 위해 반드시 극복되어야 할 과제이다.이에 따라 다양한 siRNA 전달 시스템(delivery vector)이 개발되어 왔으며, GalNAc conjugate, 지질 나노입자(lipid nanoparticle, LNP), 고분자 기반 전달체 등 다양한 전달 플랫폼이 개발되고 있으며, 이들은 siRNA의 생체 내 안정성 및 조직 특이적 투과성을 개선하는 데 중요한 역할을 하고 있다.이 중 약물을 세포 표면 수용체 리간드와 결합시키는 방식(GalNAc conjugate)은 표적 약물 전달을 위한 유망한 경로로 보고되고 있다. 이러한 수용체는 특정 세포 유형에만 발현되며, 일부 질환에서는 특정 장기나 조직에서 과발현된다.3방향 GalNAc(triantennary GalNAc)은 siRNA의 안티센스(antisense) 사슬 3′ 말단과 결합하여 GalNAc-siRNA conjugate를 형성한다. siRNA는 화학적으로 직접 합성할 수 있으며, 또는 효소 전사로 얻어진 긴 이중가닥 RNA를 세포질 RNase III 엔도뉴클레아제인 Dicer의 작용으로 절단하여 21~23 nt 길이의 siRNA를 생성할 수 있다. 이 siRNA는 3′ 말단에 두 개의 돌출된 뉴클레오타이드, 5′ 말단에 인산기, 그리고 가운데에 19 nt의 상보적인 이중가닥 영역을 가진다.따라서 siRNA와 GalNAc을 결합시켜 피하 주사로 투여하면, GalNAc-siRNA conjugate가 ASGPR(Asialoglycoprotein receptor)에 결합되고, 이어 ASGPR 매개 세포 내 유입(endocytosis)을 통해 세포 내로 들어가게 된다(Figure 2).GalNAc은 간세포 이외의 조직에서는 거의 발현되지 않는 수용체에 대한 높은 결합 친화성을 가지므로, siRNA 분자의 간 특이적(targeted delivery to hepatocytes) 전달을 가능하게 한다. GalNAc-siRNA의 작용 기전은? GalNAc-siRNA의 작용 기전의 핵심은, GalNAc-siRNA conjugate가 간세포 표면의 수용체(asialoglycoprotein receptor, ASGPR)에 선택적으로 인식되고 전달된다는 점에 있다. siRNA는 본래 음전하를 띠고 분자량이 큰 친수성 분자로서, 세포막을 자발적으로 통과하기 어렵다. 하지만 GalNAc으로 변형된 siRNA는 간세포에 특이적으로 발현되는 ASGPR를 통해 표적 조직으로 선택적 전달될 수 있으며, 효율적인 세포 내 유입도 가능하게 된다.ASGPR은 간소엽(liver lobule) 내 간 실질세포(hepatocyte)의 혈관사이 공간(hepatic sinusoid space) 표면에 주로 발현되는 수용체로, GalNAc-siRNA conjugate가 체내에 주입되면 GalNAc-siRNA-ASGPR 복합체는 세포 내로 유입되어 엔도솜(endosome) 내에서 분리된다. 이후 siRNA는 엔도솜으로부터 방출되고, GalNAc은 분해되어 제거된다. ASGPR을 포함한 소포는 다시 세포막과 융합되어 간세포 표면으로 되돌아가 수용체 순환(recycling)을 마친다.엔도솜에서 방출된 siRNA는 헬리케이스(helicase)에 의해 이중가닥 구조가 풀리고, 안티센스 가닥(antisense strand)은 Ago2 단백질을 포함한 다양한 효소들과 함께 RISC를 형성한다. RISC는 표적 mRNA와 상보적인 염기서열에 결합하며, Ago2는 안티센스 가닥의 5′ 말단에서 10번째와 11번째 염기 사이의 인산다이에스터 결합(phosphodiester bond)을 절단하여 mRNA를 분해하고 유전자 발현을 억제한다(Figure 3). siRNA 기반 RNAi 치료제 플랫폼의 특장점은? RNAi은 dsRNA의 존재에 의해 유도되는 유전자 침묵 현상으로, 세포 내에서 특정 mRNA를 선택적으로 분해함으로써 유전자 발현을 전사 후 수준에서 억제하는 고도로 보존된 생물학적 기전이다. RNAi 기전의 핵심 실행 인자인 siRNA는 염기서열 상보성에 기반하여 표적 mRNA를 인식하고 절단함으로써, 병리 단백질의 발현을 효과적으로 차단할 수 있다.이러한 기전을 치료 전략에 응용한 siRNA 기반 RNAi 플랫폼은 기존의 단백질 중심 치료제와는 차별화된 분자적 기전을 바탕으로 정밀하고 지속적인 유전자 억제를 가능하게 하며, 새로운 치료 패러다임으로 주목받고 있다.siRNA 기반 플랫폼의 가장 큰 장점 중 하나는 높은 표적 특이성(target specificity)이다. siRNA는 21~23개의 염기쌍으로 구성된 짧은 dsRNA 분자로, 염기서열 상보성에 따라 특정 mRNA만을 선택적으로 인식하여 작용하므로, 오프타깃(off-target) 효과를 최소화할 수 있다. 여기에 2'-O-methyl, 2'-fluoro 등의 화학적 변형을 적용하면 분해 저항성과 면역자극 회피 능력이 향상되어, 약물의 안전성과 유효성을 동시에 확보할 수 있다.또한 siRNA는 단백질 구조 정보에 의존하지 않고 유전자 염기서열 정보만으로 설계가 가능하기 때문에, 기존 저분자 화합물이나 단백질 기반 치료제들이 접근하기 어려운 ‘undruggable’ 표적(예: 비구조 단백질, 비효소 단백질 등)에 대해서도 유효하게 작용할 수 있다. 특히 단백질 생성 이전 단계인 mRNA 수준에서 병리 유전자의 발현을 차단하기 때문에, 병리 단백질의 생성 자체를 원천적으로 억제할 수 있다는 점에서 치료의 근본적 접근이 가능하다.siRNA 치료제는 일반적으로 한 번의 투여로 수 주에서 수개월간 지속적인 유전자 억제 효과를 유도할 수 있어, 만성질환 치료에서 약물 순응도 향상과 투여 횟수 감소라는 측면에서도 큰 장점을 제공한다.특히 GalNAc-siRNA 전달 플랫폼은 간세포 표면에 특이적으로 발현되는 ASGPR에 선택적으로 결합함으로써 고도의 간 특이성을 확보하면서도 피하주사가 가능하다는 점에서, 임상적 실용성과 접근성이 뛰어나다.siRNA 기반 RNAi 치료제 플랫폼의 문제점과 해결책은 무엇인가? siRNA 기반 RNAi 치료제는 유전자 발현을 정밀하게 조절할 수 있는 혁신적 플랫폼이지만 그 임상적 활용과 적용 범위를 넓히는 데에는 여전히 해결해야 할 중대한 제약이 존재한다. 이러한 한계는 약물의 물리화학적 특성, 전달 효율, 표적 조직 선택성, 면역 반응, 그리고 장기 안전성 측면에서 다양하게 나타난다.첫째, siRNA는 상대적으로 불안정한 고분자 음전하 물질로서, 체내에서 효소적 분해에 매우 취약하다. 자연 상태의 siRNA는 혈중에서 수 분 이내에 빠르게 분해되며, 조직으로 도달하기 전에 대부분 소실된다. 이러한 문제는 여러 화학적 변형을 통해 일부 개선되고 있으나, 여전히 체내 안정성과 전달 효율 간의 균형 조절은 중요한 과제로 남아 있다.둘째, siRNA는 세포막을 통과하기 어려운 물리적 특성을 가지고 있어, 전달 시스템에 대한 의존성이 매우 크다. GalNAc-siRNA 및 LNP-siRNA와 같은 플랫폼은 간세포 표적화에는 성공하였지만, 중추신경계, 심장, 폐, 근육 등 간 이외 조직으로의 선택적 전달은 여전히 기술적으로 제한적이다. 특히 혈관뇌장벽(BBB)과 같은 생리학적 장벽은 siRNA의 중추신경계 질환 치료 적용을 어렵게 하는 근본적 한계로 작용한다.셋째, siRNA는 본질적으로 면역 자극 가능성을 내포한다. siRNA 분자는 Toll-like receptor 3, 7, 8 등에 의해 인식되어 인터페론 반응 및 선천면역 경로를 활성화할 수 있으며, 이는 약물의 안전성과 내약성에 문제를 유발할 수 있다. 특히 반복 투여 시 면역 반응의 축적 또는 과민반응 발생 가능성은 장기 치료에 대한 제한 요소로 작용할 수 있다. 이러한 면역학적 문제는 화학적 안정화 및 설계 최적화를 통해 일부 완화되고 있으나, 특정 환자군에서는 여전히 우려 요소로 간주된다.넷째, siRNA 기반 RNAi는 유전자 발현을 일방적으로 억제(silencing)하는 방식이므로, 표적 유전자의 기능이 완전히 제거되는 것이 항상 바람직하지 않을 수 있다. 일부 유전자는 생리적 항상성 유지에 부분적으로 기여하므로, 과도한 억제가 예기치 않은 부작용이나 대체 경로 활성화를 유발할 수 있다. 특히 하나의 유전자가 다양한 기능을 수행하는 경우(pleiotropy), 정밀한 용량 조절과 억제 수준의 모니터링이 필수적이다.마지막으로, siRNA 기반 치료제는 아직까지 국소 투여나 ex vivo 적용이 제한적이며, 전신 투여를 기본으로 하기 때문에 조직 특이성, 투여 용량, 약물 반감기, 약물 상호작용 등에 대한 정밀한 약물동력학적 이해가 요구된다. 또한 생산 비용이 상대적으로 높고, 대규모 상업화 과정에서의 제조 일관성 및 품질 관리도 반드시 고려해야 할 요소이다.결론적으로, siRNA 기반 RNAi 치료제 플랫폼은 고유의 치료적 강점에도 불구하고, 약물 전달, 조직 선택성, 면역 자극성, 장기 안전성, 비용 구조 등 다양한 기술적 제약에 직면해 있다. 이러한 한계는 siRNA 분자 설계 기술과 전달 플랫폼, 임상 개발 전략의 지속적인 고도화를 통해 극복 가능할 것으로 보인다.다음 편부터 ① 기보시란(Givosiran) ② 루마시란(Lumasiran) ③ 인클리시란(Inclisiran) ④ 브루시란(Vutrisiran) ⑤ 네도시란(Nedosiran) ⑥ 피투시란(Fitusiran) 등의 순으로 게재될 예정이다.참고문헌 1. Giuseppe Cammarata, et al. “Emerging noncoding RNAs contained in extracellular vesicles” Ther Adv Med Oncol 2022, Vol. 14: 1& 8211;20 2. Synthesis of GalNAc-siRNA Conjugates(출처: Front. Pharmacol., 14 December 2022). 3. Lei Zhang et al. “The therapeutic prospects of N-acetylgalactosamine-siRNA conjugates“ Front. Pharmacol., 14 December 2022. 3. Vinod Khatri et al. ”Design Synthesis and Biomedical Applications of Glycotripods for Targeting Trimeric Lectins“ Eur J Org Chem Volume 26, Issue 9 March 1, 2023. 4. Katyayani Tatiparti et al. “Review siRNA Delivery Strategies: A Comprehensive Review of Recent Developments” Nanomaterials 2017, 7, 77, 5. Ogochukwu Amaeze et al. “The absorption, distribution, metabolism and elimination characteristics of small interfering RNA therapeutics and the opportunity to predict disposition in pregnant women” Drug Metabolism and Disposition 53 (2025) 100018. 6. 기타 인터넷 자료

[데일리팜=노병철 기자] 대화제약이 세계 최초로 개발한 경구용 파클리탁셀 위암치료제 리포락셀액이 이달 중 중국 보건당국에 보험약가 등재 신청서를 제출할 것으로 관측된다.중국 의약품 유통업계에 따르면 대화제약 중화권 독점판권을 획득한 하훼이 바이오파마는 지난달 중국 식약당국과 리포락셀 보험등재를 위한 1차 협의 절차를 마치고, 내주 중 약가신청서를 제출할 계획이다.7월 중 보험약가 신청서가 접수되면 3달 가량의 심사를 거쳐 이르면 10월 중 약가를 획득하고, 2025년 1월 급여 출시할 계획이다.올해 3월경부터 상하이를 중심으로 론칭된 리포락셀은 현재 비급여(30mg 기준 94만원)로 발매된 상황인데, 관련 제제가 모두 주사제 위주로 편재돼 있고, 복약 편의성을 크게 개선한 점 등을 감안했을 때 이변이 없는 한 등재가 유력시 된다.리포락셀의 보험약가는 기존 주사제 등재가격인 40~45만원 정도로 책정돼 중국 보건당국과 환자 입장에서도 환영할 만한 합리적 보험약가로 평가된다.중국 내 유력 소식통에 따르면 리포락셀은 비급여 제품임에도 불구하고, 안전·유효성 그리고 복약 순응도 등의 장점으로 연말까지 50~70억원 가량의 매출 달성도 점쳐지는 상황이다.비급여 제품으로 30mg 기준 94만원 수준에서 시판 중이라 경쟁 약물 대비 2배 이상 가격이 높고, 론칭 첫해에 100억원에 상당 부분 근접하는 실적만 놓고 보면 괄목할 성적으로 평가된다.일부 국내 굴지의 제약바이오기업들이 내놓은 혁신신약이 정작 해외에서는 큰 반향을 일으키지 못하고 현지에서 사장되거나 철수하는 사례와 견주어 보면 리포락셀의 저력을 실감케 하는 부분이다.만약 이 같은 성장 속도로 올해 보험등재에 성공할 경우, 블록버스터 약물로서 매출 퀀텀점프가 예상되는 대목이다.글로벌 파클리탁셀 주사제 시장은 5조원 상당으로 추산, 이중 중국이 차지하는 비중은 40~50% 가량으로 판권을 위임받은 하훼이 바이오파마로서는 해당 제품을 반드시 성공시켜야할 승부수로 여기고 있다.중국 내 보험등재뿐만 아니라 인근 국가인 대만 허가 신청도 연내 추진될 예정이다.리포락셀은 현재 위암 적응증뿐만 아니라 유방암 적응증도 조만간 추가할 가능성이 높은데, 두가지 적응증이 확보되면 대만에 동시허가를 진행할 것으로 전해진다.대만 허가가 완료되면 홍콩·마카오 등 중화권과 태국 진출도 속도를 낼 것으로 보인다.대화제약 경구용 항암제 리포락셀(파클리탁셀)의 작용기전 모식도. 한편 리포락셀은 중국 내 550여명 규모의 위암 환자를 대상으로 임상 3상을 진행, 대조약 대비 안전·유효성 측면에서의 대등함을 입증했다.아울러 최근 진행된 임상2·3상을 통해 재발·전이성 유방암에 대한 안전·유효성을 확보했다.유방암 임상 2상은 국내 12개 실시기관에서, 임상 3상은 국내 21개·중국 18개·헝가리 2개·세르비아 7개·불가리아 3개 등 총 51개 기관에서 다국가 임상시험을 진행했다.리포락셀은 지난 2017년 9월 중국 RMX Biopharma에 2,500만 달러(약 332억)의 라이선스 계약금과 별도의 판매 로열티를 받는 조건으로 계약됐으며, 진행성·전이성 위암·국부 재발성 위암 2차 치료제 리포락셀에 대한 중국·대만·홍콩·태국 시장에 대한 판권은 하훼이 바이오파마에 있다.대화제약은 하훼이 바이오파마가 담당하는 섹터 외 남미·러시아·중동지역 등의 제약바이오기업과 유기적 관계를 형성하며 수출 판로를 모색 중이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암치료제 '버제니오'가 조기 유방암 보험급여 확대에 난항을 겪고 있다.조기유방암 적응증 확보에 도전한 한국릴리의 CDK4/6억제제 버제니오(아베마시클립)가 지난 23일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 벌써 세번째 고배다.버제니오의 급여 기준 미설정의 원인은 전체생존기간(OS, Overall Survival) 데이터의 부재로 점쳐진다.하지만 OS는 버제니오와 같은 초기 암 적응증은 특성상 OS 데이터 확보가 쉽지 않다. 실제 수많은 약제들의 암질심 탈락 사유가 OS인 상황이다. 이는 암질심 심의 기준에 대한 항암제 보유 제약사들의 가장 큰 불만 중 하나이다.조기 유방암에서 버제니오는 첫번째 도전부터 암질심 상정에 애를 먹었다. 급여 신청 제출 후 6개월의 긴 기다림 끝에 2023년 5월 상정됐지만 결과는 '급여기준 미설정'이었다.이후 릴리는 5개월 뒤인 10월 심평원에 급여 신청을 다시 제출했고, 지난해 3월 암질심에 상정됐지만 결과는 같았다.버제니오의 조기 유방암 급여 적용은 환자들의 염원이기도 하다. 실제 버제니오의 급여 확대를 촉구하는 국민동의청원은 5만명 이상의 동의를 얻어내기도 했다.이 약은 2023 유럽종양학회 연례학술대회(2023 ESMO Congress)에서 발표된 monarchE 5년 데이터를 통해 유효성을 재차 입증했다.지난 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회와 란셋 온콜로지를 통해 공개된 4년 데이터의 후속 연구로, 결과를 살펴보면 주요 임상 지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS), 원격 무재발 생존율(DRFS)에서 버제니오 투여군과 대조군(내분비요법 단독)의 격차는 4년차 대비 5년차에 더욱 벌어졌다.5년 차에 1차 평가지표인 침습성 무질병 생존율(IDFS)은 약 8% 차이가 났다. 이는 수술 후 2년이라는 제한적인 기간 동안 버제니오 치료를 마친 후에도 5년차까지 지속적으로 치료 효과가 이어짐을 의미한다.한편 버제니오는 내분비요법인 레트로졸 제네릭을 제외하면 HR+/HER2- 유형에서 유일한 조기 유방암치료제다.지난 2022년 11월 18일 HR+/HER2-, 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 치료제로 확대 승인됐다.구체적인 적응증은 ▲4개 이상의 림프절 전이가 있거나 ▲1~3개의 림프절 전이가 있으면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 등급이 3등급에 해당하는 매우 제한적인 재발 고위험 환자이다.이근석 국립암센터 유방암센터 교수는 "버제니오의 내분비요법의 병용은 국내외 주요 가이드라인에서도 해당 재발 고위험 환자들의 수술 후 보조요법으로 높은 근거 수준으로 권고되고 있다. 임상 연구와 이에 대한 주요 학회 검토에서 임상적 유용성이 확인되고 있는 만큼, 재발 고위험 요건을 충족하는 환자들의 생존 가능성을 높이기 위해서는 신속한 급여를 통한 치료 접근성 향상이 필요한 상황"이라고 말했다.

[데일리팜=황병우 기자] 임상시험 설계의 복잡성 증가와 참여자 모집 난항 등 여러 요인이 맞물리면서 글로벌 신약개발 현장은 빠른 의사결정과 데이터 활용 능력이 성패를 좌우하는 핵심으로 떠올랐다.이러한 환경변화 속에 제약바이오업계는 임상시험의 효율성과 품질을 높이기 위한 해법으로 인공지능(A.I) 기술에 주목하는 추세다.메디데이터도 변화에 발맞춰 임상시험 전 주기에 A.I 기술을 폭넓게 적용하는 'A.I 에브리웨어(A.I Everywhere)' 전략을 앞세우고 있다.리사 머니메이커 메디데이터 전략적 고객 참여 총괄 수석부사장(SVP)데일리팜은 리사 머니메이커 메디데이터 전략적 고객 참여 총괄 수석부사장(SVP)을 만나 A.I 기반 혁신 기술의 실제 활용 사례, 그리고 전망에 대해 들어봤다.머니메이커 수석부사장은 코로나19 이후 글로벌 임상시험 환경의 변화로 ▲폭발적으로 증가한 데이터양과 다양해진 데이터 소스 ▲분산형 임상시험의 확산 ▲A.I 기술 수용성 증대를 대표적인 흐름으로 꼽았다.그는 "방대한 양의 데이터를 빠르고 정확하게 분석해 올바른 의사결정을 내리도록 지원하는 것이 무엇보다 중요해졌다"며 "데이터 포인트가 기하급수로 늘어난 만큼, 이를 뒷받침할 수 있는 디지털 분석 플랫폼과 AI 기술의 중요성이 크게 높아졌다"고 설명했다.아울러 "최근 3년 동안 A.I에 관한 관심이 폭증했고, 이제는 고객이 먼저 어떤 A.I 솔루션이 있는지, 활용하면 어떤 효과가 있는지 적극적으로 문의한다"며 "이런 트렌드는 당분간 계속될 것으로 보인다"고 말했다.A.I 기술을 활용하면 복잡한 임상시험을 이전보다 더 빠른 속도로 수행하고 예측 정확도를 높일 수 있다는 인식이 확산되면서 제약업계의 대응이 달라졌다는 것이다. 실제로 글로벌 신약개발 분야에서 A.I 활용은 가파르게 늘고 있다.머니메이커 수석부사장에 따르면 2020년 전 세계에서 A.I를 활용한 신약개발 파이프라인은 17건에 불과했으나 2023년에는 67건으로 약 4배로 증가했다. 글로벌 빅파마들은 최근 5년간 A.I 기술 기업과의 파트너십 체결 및 인수·합병(M&A)에 총 600억 달러 이상을 투자하며 A.I 도입에 속도를 내고 있다.머니메이커 수석부사장은 "메디데이터는 5~7년 전부터 A.I 기술을 접목한 솔루션을 구축해왔지만, 당시엔 고객들이 지금처럼 가깝게 느끼지 못했다"며 최근 들어 시장의 A.I 수용성이 크게 높아졌다"고 부연했다.A.I 솔루션 메디데이터 핵심 전략 'A.I 에브리웨어'이처럼 디지털 혁신 요구가 거세지자 메디데이터는 한발 앞서 다양한 A.I 솔루션을 임상시험 현장에 선보이고 있다.핵심 전략은 'A.I 에브리웨어(AI Everywhere)'다. 기존 A.I 제품들을 포함한 모든 제품에 A.I를 폭넓게 적용하는 새로운 전략적 방향성을 바탕으로 다양한 변화와 전략을 구축해오고 있다현재 메디데이터가 보유한 A.I 기반 혁신 기술로는 시뮬런트(Simulants), 클리니컬 데이터 스튜디오(Clinical Data Studio, CDS) 등을 꼽을 수 있다.이들 솔루션은 임상시험의 설계→시작→운영→분석의 전 주기에 걸쳐 A.I를 활용함으로써 기존에 사람의 경험과 감에 의존하던 부분들을 데이터 기반 의사결정으로 전환하고 있다는 평가를 받는다.이중 머니메이커 수석부사장이 A.I 전략의 핵심으로 꼽는 기술은 시뮬런트다.그는 "지난 25년간 방대한 데이터를 축적해왔고, 향후 5년 내 임상시험 환경은 크게 달라질 것으로 전망한다"며 "시뮬레이션 된 합성 데이터가 모든 테크놀로지 기업에 있어 A.I 모델을 학습시키고 예측력을 강화하는 핵심 자원이 될 것"이라고 전망했다.예컨대 A.I로 미리 합성 데이터를 학습시키면, 환자 모집 속도나 중도 이탈률을 사전에 예측해보거나 목표 기간 내 환자 모집이 어려울 것으로 예상되면 대체 기관을 확보하거나 포함·제외 기준을 조정하는 등 리스크 완화 전략을 사전에 마련할 수 있다는 것이다.또 메디데이터의 클리니컬 데이터 스튜디오(CDS)의 경우 임상시험에서 발생하는 모든 데이터를 단일 플랫폼에 실시간 통합해 관리할 수 있는 솔루션이다. 현재 미국 최대 임상시험수탁기관(CRO) 중 하나인 아이콘(ICON)은 이미 이 솔루션을 도입해 진행 중인 모든 임상시험에 적용 중이다.머니메이커 수석부사장은 "메디데이터는 전자 데이터 수집 솔루션 EDC, 전자 설문지 eCOA 등 많은 제품을 통해 임상시험을 엔드 투 엔드(end-to-end)로 지원하고 있다"며 "단순히 기존 서비스를 제공하는 데 그치지 않고, 최근 새롭게 등장하는 시장의 요구도 함께 충족하고 있다"고 밝혔다.제약 A.I접목 늘어난 플레이어, 메디데이터 25년 노하우 자신감제약바이오 분야에 A.I 접목이 활발해지면서 기존의 플레이어 외에도 구글이나 엔비디아 같은 기업들의 진입도 이뤄지고 있다.이에 대해 머니메이커 수석부사장은 의약품 임상개발은 진입 장벽이 높은 영역인 만큼, 단순히 알고리즘 성능만으로는 한계가 있을 것으로 예측했다.그는 "메디데이터는 생명과학을 기반으로 성장해온 기업으로, 소프트웨어와 A.I 기술을 전문적으로 결합해 발전시켜왔다"며 "생명과학 소프트웨어를 근본적으로 더 나아지게 만드는 것이 목표로, 단순히 생명과학 분야를 여러 활용처 중 하나로 선택한 일반 AI 기업들과 방향성에서 큰 차이가 있다"고 강조했다.특히 A.I라는 큰 변화 속에서도 머니메이커 SVP가 강조하는 기본 원칙은 보안(Security), 신뢰(Trust), 경험(Experience)이다.그는 "데이터 보안, 개인정보 보호, 기능 중심의 데이터 통제, 그리고 환자의 익명성 유지는 창립 이후 25년간 변함없이 지켜온 핵심 원칙"이라며 "A.I 기술을 적용하는 상황에서도 이러한 철저한 원칙을 동일하게 준수하며 의사결정 과정의 투명성을 최우선으로 내세우고 있다"고 언급했다.끝으로 글로벌 제약 시장의 디지털 전환 경쟁이 본격화되는 가운데, 머니메이커 수석부사장은 한국을 비롯한 바이오텍 기업에 AI 기술 도입의 필요성을 조언했다.머니메이커 수석부사장은 "당장 모든 기업이 최첨단 기술을 100% 적용해 목표를 달성해야 하는 것은 아니다. 하지만 변화의 속도에 뒤처지면 시장 경쟁력에서 밀릴 수밖에 없다"고 말했다.그는 이어 "지금 시점에서는 A.I와 혁신이 거의 동의어처럼 여겨지고 있는 만큼 한국의 바이오파마 기업들도 이러한 변화를 민감하게 받아들이고, 열린 시각으로 접근하는 것이 필요하다고 생각한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=김진구 기자] 이재명 정부가 보건의료 분야 국정과제 밑그림을 그리는 작업에 속도를 붙이고 있다. 건강보험 급여 영역에선 약가제도 재개편과 위험분담제 확대가 검토 중이다. 현재의 복잡한 약가제도를 예측가능한 구조로 재편한다는 게 새 정부의 방침으로 전해졌다.제약바이오산업 육성 분야에선 혁신형 제약기업 인증제도 개선이 추진될 전망이다. 기업의 R&D 투자비율과 연동해 인센티브를 제공하는 방식이 검토되고 있다. 또한 허가·평가·급여 연계제도를 대폭 확대할 가능성도 거론된다.조원준 수석 전문위원조원준 더불어민주당 정책위원회 보건의료 수석전문위원은 24일 법무법인 율촌이 개최한 ‘새 정부 보건의료·약가 정책의 흐름과 실천적 해법’ 세미나에서 이재명 정부의 보건의료 정책 추진 현황을 소개했다.보건의료 정책은 크게 다섯 가지 방향에서 마련된다. 각각 ▲지역·필수·공공 의료 강화 ▲지속가능한 보건의료체계 전환 ▲주치의 제도 기반 일차의료 강화 ▲국민 의료비 부담 완화 ▲의료 AI 및 제약바이오헬스 강국 실현 등이다.제약업계의 관심을 모으는 건 약가·사후관리 제도의 재개편과 제약바이오산업 육성 관련 정책이다.우선 약가제도는 예측가능성과 효율성을 높이는 방향으로 전면 재정비될 전망이다. 조원준 전문위원은 “지나치게 복잡한 약가제도를 직관적이고 예측가능하게 단순화할 필요가 있다는 판단을 선거 때부터 하고 있었다”며 “정부와 협의해서 약가 결정 체계를 단순화하고 충돌 우려가 있는 규정 간 연계되도록 조정하는 방안을 검토하고 있다”고 말?다.위험분담제를 확대하는 방안도 거론된다. 이를 통해 유연한 가격 협상 모델을 도입해 신약 접근성을 높이면서도 건보 재정 안정성을 함께 고려한다는 구상이다. 조 전문위원은 “정부 입장에서도 위험분담제는 유용하게 활용할 수 있다”고 설명했다. 이와 함께 의약품 접근성을 높이기 위해 현재 시범사업으로 시행 중인 허가-평가-급여 연계제도를 확대할 가능성도 제시했다.제약바이오산업 육성 정책도 강화하는 쪽으로 방향을 정했다. 핵심은 기업의 투자와 연동되도록 시스템을 구축하는 것이다. 그 일환으로 혁신형 제약기업 인증제도 개선을 준비 중이다. 기업의 실제 투자 성과와 글로벌 진출 실적을 반영한 평가 기준을 마련하는 방안이 논의되고 있다.특히 기업의 R&D 투자 비율에 연동해 인센티브를 제공하는 체계의 도입을 적극 검토 중이다. 이를 통해 실질적인 혁신을 유도하고 제도의 실효성을 높이겠다는 구상이다. 조 전문위원은 “혁신형 제약기업은 투자한 만큼 분명한 혜택을 볼 수 있도록 준비하고 있다”고 말했다.AI를 비롯한 신기술에 대한 투자도 강화될 전망이다. AI 기반 신약개발과 차세대 모달리티를 중심으로 R&D를 확대하고, 연구중심병원에 대한 지원도 강화하는 방안을 논의 중이다. 빅데이터 플랫폼과 첨단 의료제품 가이드라인을 조속히 마련해 민간의 연구개발과 규제 대응을 지원하며, 스마트 제조·공정 혁신을 위한 AI 기술 활용을 확대하는 방안도 거론된다. 수출 기업과 글로벌 제약사간 협업을 촉진하기 위해 메가펀드를 조성하고, 개방형 혁신 생태계 구축도 병행할 예정이다. 보건복지부 내에 제약바이오·헬스케어 산업을 담당하는 편제 개편도 검토 중이다.의약품 공급 안정화를 위한 대응책도 마련 중이다. 위탁생산과 의약품 유통을 담당하는 네트워크 체계 구축이 추진되고 있다. 조 전문위원은 “대체조제 간소화를 검토하고, 마땅한 대안이 없다면 품절 의약품에 한해 성분명 처방의 도입을 검토할 수도 있다”고 설명했다.조 전문위원은 “이재명 대통령이 취임 이후 강조하는 게 속도와 융통성이다. 보건의료 분야 국정과제도 이를 반영해 빠르게 마련될 것으로 예상한다”고 강조했다.