[데일리팜=이정환 기자]강중구 건강보험심사평가원장이 정은경 보건복지부 장관을 향해 초고가 희귀난치질환 신약에 대한 '건보급여 선등재 후평가' 제도와 '별도 기금' 설치를 통한 환자 접근성 강화를 제안하고 나섰다. 정은경 장관은 강 원장 제안에 공감하면서도 건보재정 영향 분석과 동시에 환자 치료제 접근성 향상을 함께 논의할 필요성을 제시했다. 12일 강 원장은 정부세종청사에서 열린 복지부 산하기관 업무보고에서 이같이 피력했다. 신약 투약 비용이 수 억원~수 십억원에 달하는데도 건보급여 적용이 되지 않아 투여를 포기해야 하는 환자들의 치료제 접근성 강화 정책으로 선등재 후평가와 희귀질환치료제 전담 기금 설치를 해법으로 꺼내든 것이다. 특히 강 원장은 1회 투약 비용이 수십억원에 달하지만, 단회 치료로 완치에 가까운 효과를 보이는 '초고가 원샷 치료제'를 직접 언급하며 선등재 후평가, 별도 기금 신설 타당성을 뒷받침하는 모습도 보였다, 강 원장은 "항암제, 희귀난치질환 문젠데, 환자들의 긴급성 때문에 안 줄 수 없는 그런 입장(상황)이 많다"면서 "희귀난치질환은 유전자 치료가 많이 잘 되는데 최근 졸겐스마가 19억8000만원이다. 혈우병 치료제는 1명의 환자에게 1회 투약하는데 38억원"이라고 설명했다. 그러면서 "1회(투약으)로 (치료가)끝난다. 이런 희귀난치질환 치료제는 3상 환자도 많지 않다"며 "(건보)진입장벽을 낮추고 (먼저 급여 등재한 뒤)사후평가를 하려고 한다"며 "항암제도 마찬가지다. 지금 표적치료제나 면역치료제를 1차 치료에 쓰는데 치료제가 1억원 수준이고 수술은 300만원, 방사선 중립자 치료는 5000~6000만원대"라고 부연했다. 강 원장은 "그래서 아직까지 (급여적정성이)충분히 스터디가 안 된 치료제는 기금화해서 (환자들을) 도와주는 게 어떨까 제한하고 싶다"고 피력했다. 정 장관은 강 원장이 제시한 수 십억원대 치료제가 1회 투약 비용인지, 1회 투여로 환자 치료가 끝나는지 여부를 묻는 등 관심을 보였다. 정 장관은 "희귀질환자 치료제 접근성 개선도 있고 등재 절차 간소화 대책 발표도 했기 때문에 (선등재 후평가)그 부분은 물론 재정이 허락되면 신속하게 많이 해주고 사후평가를 해주면 좋겠지만 재정 영향 분석도 하면서 치료제 접근성 향상을 같이 잘 논의해야 할 것"이라며 "좋은 제안이다. 복지부도 계획을 갖고 있어서 잘 논의하겠다"고 답했다.

[데일리팜=손형민 기자] "세포 감소를 동반한 고위험군 골수섬유증 환자들은 적절한 치료 옵션이 없다는 점에서 미충족 수요가 분명하다. 옴짜라는 이들 환자에게 필요한 옵션이다. 보험급여 적용이 필요하다." 이성은 서울성모병원 혈액내과 교수는 최근 데일리팜과 만난 자리에서 골수섬유증 환경의 미충족 수요와 신약 접근성 향상 필요성에 대해 이같이 강조했다. 골수섬유증은 만성 골수증식 종양에 속하는 희귀 혈액암으로 이 가운데 임상적 중증도가 가장 높은 질환이다. 만성 골수증식 종양은 염색체 이상 여부에 따라 여러 질환으로 구분되는데, 필라델피아 염색체 음성인 진성적혈구증가증과 본태성혈소판증가증은 비교적 완만한 경과를 보인다. 반면 이들 질환 환자의 약 20%는 시간이 지나면서 골수섬유증과 2차성 급성 백혈병으로 진행할 수 있으며 이 경우 예후가 급격히 나빠질 수 있다. 이 질환에서 특히 중요한 요소는 헤모글로빈 수치다. 골수섬유증은 혈액 공장인 골수가 점차 콜라겐이나 레티귤린과 같은 섬유화 물질로 대체되면서 정상적인 조혈 기능이 저하되는 질환이다. 이에 혈액 세포 생산과 성숙이 원활하게 이뤄지지 않아 빈혈이 발생한다. 빈혈이 동반되면 환자의 삶의 질은 현저히 떨어지며 빈혈이 있는 골수섬유증 환자는 그렇지 않은 환자에 비해 생존율이 3~4배가량 낮다는 보고도 있다. 이러한 이유로 빈혈 관리는 골수섬유증 치료에서 매우 중요한 목표다. 이 가운데 지난해 9월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 GSK의 '옴짜라(모멜로티닙)'는 빈혈이 있는 성인의 중간 위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증)에 허가 받으며 치료 선택지를 넓혔다. 옴짜라는 기존 야누스키나제(JAK) 억제제와 같은 JAK1, JAK2를 억제하는 동시에 ACVR1을 억제하는 독자적 기전을 통해 빈혈의 주요 원인 중 하나인 헵시딘 과발현 억제를 통한 철 대사 정상화라는 새로운 접근을 시도한 점에서 차별성을 갖는다. 옴짜라의 등장으로 골수섬유증 치료 전략이 변화할 가능성이 제기되고 있다. 다만 현재까지 보험급여가 적용되지 않아 국내 수혈 의존성 골수섬유증 환자들의 신약 접근성은 여전히 낮은 상황이다. 이 교수는 골수섬유증이 치료를 병행하면서 사회생활과 일상생활을 유지할 수 있는 질환인 만큼, 삶의 모든 역할을 제한받지 않도록 새로운 치료제들의 접근성 개선을 촉구했다. Q. 골수섬유증은 잘 알려지지 않은 희귀 혈액암이다. 질환 소개를 부탁드린다. 골수섬유증은 분자유전학적 이상과 밀접하게 연관된 질환으로 JAK2, CALR, MPL 변이가 대표적으로 확인된다. 빈도는 JAK2 변이가 가장 높고 그 다음으로 CALR, MPL 변이 순서대로 확인된다. 변이 유형에 따라 예후 차이는 존재하는데 CALR 변이 환자는 상대적으로 예후가 양호한 반면 이른바 3중 음성 환자는 예후가 가장 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 다만 현재 임상에서는 변이 유형에 따라 치료 전략을 달리 적용하지는 않는다. 이 질환은 증상이 뚜렷하고 환자의 삶이 질 저하가 크다. 환자의 위험군과 질환 단계에 따라 경과가 크게 달라진다. 기능성 질환이기 때문에 현재로서는 질환의 진행을 근본적으로 차단하는 치료법은 없다. 따라서 환자의 상태와 위험도를 평가해 시점에 맞는 치료 전략을 선택하는 것이 중요하다. 환자의 중간 위험군과 고위험군의 중앙 생존 기간이 2~3년에 불과한 반면, 초기 단계 환자는 7~8년 이상으로 비교적 장기간 유지되기도 한다. 다만 임상현장에서는 증상이 나타난 이후 진단되는 경우가 많아 상당수 환자가 진단 시점부터 이미 중간 이상 위험군에 해당한다. 특히 현저한 세포 증식이나 미성숙 세포인 아세포가 확인되는 경우에는 질환이 빠르게 악화되는 양상을 보인다. Q. 현재 골수섬유증 치료는 어떻게 진행되고 있는지 궁금하다. 골수섬유증의 근본적인 치료법은 조혈모세포 이식이다. 다만 골수섬유증은 주로 고령에서 발생하고 동반 질환을 함께 지닌 경우가 많아 이식 후 경과가 다른 급성 혈액암에 비해 좋지 못한 편이다. 따라서 환자의 연령, 전신 상태, 동반 질환, 활력도, 공여자 존재 여부 등을 종합적으로 고려해 이식 대상 환자를 매우 신중하게 선별한다. 이식이 어려운 환자에서는 비장 증대와 전신 증상 완화를 치료의 주요 목표로 삼는다. 이 과정에서 옴짜라, 룩소리티닙, 페드라티닙과 같은 JAK-STAT 경로 차단제가 사용되며, 각 약제는 효과와 특성에 차이가 있다. 환자마다 증상과 임상적 특성이 다르기 때문에, 개별 환자에 맞춰 약제를 선택해 치료를 진행한다. 또 이식 전 공여자 확보와 전신 상태 개선까지 일정 시간이 필요한 경우가 많아, 이 기간 동안 약물 치료는 환자의 상태를 안정적으로 유지하기 위한 가교 역할을 한다고 볼 수 있다. Q. 기존 골수섬유증 치료에 있어 미충족 수요는 무엇인가? 과거에는 골수섬유증에서 선택할 수 있는 약물 치료 옵션이 제한적이었다. 룩소리티닙이 사실상 유일한 1차 치료였고 이후에는 페드라티닙이 사용됐다. 그러나 두 약제 모두 빈혈이 심하거나 혈소판 수치가 50,000/㎕ 미만인 환자에서는 사용이 어렵다는 한계가 있다. 특히 빈혈은 환자의 삶의 질에 심각한 영향을 미친다. 수혈 의존성이 있는 환자는 한 달에 한두 팩 이상의 수혈을 반복적으로 필요로 하며 수혈을 위해 병원에서 4~5시간을 보내야 한다. 수혈 시점이 가까워질수록 빈혈로 인한 전신 피로와 무력감으로 이동이 어려워지며, 수혈 직후 일시적으로 일상 기능이 회복됐다가 다시 악화되는 패턴을 반복하는 경우가 많다. 치료 도중 이상반응이 발생하거나 효과가 충분하지 않을 경우 약제 변경이 필요하지만, 그 대안이 제한적이라는 점 역시 임상현장에서 큰 어려움이었다. 이로 인해 기존 치료에 실패한 환자나 추가적인 치료가 필요한 환자는 임상 연구 참여 외에는 선택지가 거의 없는 경우가 많았다. Q. 이러한 상황에서 지난해 9월 옴짜라가 국내 허가를 확보했다. 허가의 기반이 된 임상 연구 결과에 대해 설명 부탁드린다. 옴짜라는 기존 치료제와 달리 빈혈 개선에 유리한 기전을 가지고 있어 그동안 미충족 수요가 가장 컸던 세포 감소를 동반한 골수섬유증 환자에서 사용이 가능하도록 개발허〮가된 약제다. 임상적으로 중증 혈소판 감소를 동반한 환자에서도 치료 선택지로 고려될 수 있으며, 실제 임상 현장에서도 실제로 빈혈 지표의 개선이 관찰되고 있다. SIMPLFY-1 연구는 룩소리티닙과의 직접 비교 연구로 비장 크기 감소 등 주요 평가 지표에서 비열등성을 확인했다. 또한 빈혈과 관련된 지표에서 임상적으로 의미 있는 결과를 보여 이후 빈혈 개선과 수혈 의존성 감소에 초점을 맞춘 MOMENTUM 연구로 이어지는 근거를 마련했다. 안전성 측면에서도 임상시험 결과와 비교해 새롭게 우려될 만한 부작용은 제한적이었다. JAK 억제제 계열 약제에서 공통적으로 요구되는 감염 관리 등에 주의는 필요하지만 혈액암을 진료하는 의료진에게 익숙한 영역으로 임상현장에서 충분히 관리 가능한 범위로 판단된다. Q. 실제 옴짜라를 투여하셨을 때 기억에 남거나 변화가 두드러졌던 환자 사례가 있다면 소개 부탁드린다. 국내 임상현장에서도 확대 접근 프로그램(Expanded Access Program, EAP)를 통해 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자에서 초기 치료 옵션 또는 기존 치료 이후의 후속 치료로 옴짜라를 활용한 경험이 축적되고 있다. 옴짜라는 조혈모세포 이식을 앞둔 환자에서 상태를 안정적으로 유지하기 위한 가교 역할로도 활용하고 있다. 실제로 진단 당시 헤모글로빈 수치가 8g/dL 미만으로 수혈 요구량이 높았던 환자에게 옴짜라 투여한 이후 수치가 11g/dL수준까지 회복된 사례가 있었다. 또 고령으로 이식이 어려워 장기간 질환 관리가 필요한 환자에게도 옴짜라는 중요한 치료 옵션으로 고려되고 있다. Q. 골수섬유증 환자의 치료 접근성 개선을 위한 제언이 있다면? 골수섬유증은 환자 수가 많지 않은 희귀질환이지만, 임상 현장에서 미충족 수요가 매우 크다. 국내에서는 다수가 불편함을 호소하는 사안은 목소리가 크게 전달되지만, 소수의 중증 질환 환자들의 목소리는 그러지 못하는 경우가 많다. 이로 인해 희귀난〮치질환일수록 새로운 치료제의 급여 인정이 쉽지 않다. 하지만 세포 감소를 동반한 고위험군 골수섬유증 환자들은 적절한 치료 옵션이 없다는 점에서 미충족 수요가 분명하다. 또한 중간 위험군 환자 역시 질환의 임상적 특성이 변화할 수 있어 여러 치료 옵션을 확보하는 것이 중요하다. 옴짜라는 이러한 환자군을 대상으로 한 임상 데이터를 충분히 축적해 왔다. 급여가 적용된다면 반복적인 수혈로 일상생활에 제약을 받던 환자들이 보다 안정적으로 치료를 이어가며 일상으로 복귀할 수 있을 것으로 기대된다. 골수섬유증은 치료를 병행하면서 사회생활과 일상생활을 유지할 수 있는 질환인 만큼, 환자가 질환 그 자체로 삶의 모든 역할을 제한받지 않도록 치료 접근성이 개선되기를 바란다. 현재 일부 환자들은 확대 접근 프로그램이나 본인 부담으로 치료를 이어가고 있다. 임상 현장의 미충족 수요를 고려할 때 옴짜라가 보다 많은 환자에게 적절한 시점에 도입될 수 있는 환경이 마련되기를 기대한다.

[데일리팜=황병우 기자]겨울철 건조한 날씨가 이어지면서 눈과 입의 건조 증상을 동반하는 자가면역 질환인 쇼그렌증후군에 대한 관심도 높아지고 있다. 희귀난치성 질환으로 분류되지만, 증상이 흔한 건조 증상과 겹치면서 진단까지 시간이 걸리는 경우가 적지 않다. 데일리팜과 만난 이원석 전주 이지내과 원장은 쇼그렌증후군 진료 현장에서 마주하는 환자 양상과 진단 시점의 중요성에 대해 설명했다. 안과·치과 전전 끝에 이르는 진단 쇼그렌 증후군은 타액선, 눈물샘 등에 림프구가 침입해 만성 염증이 발생하여 분비 장애를 일으켜서 입이 마르고 눈이 건조해지는 증상이 나타나는 자가면역성 전신 질환으로 주로 중년 여성에서 많이 발생한다. 쇼그렌증후군 환자 상당수는 처음부터 류마티스내과를 찾지 않는다. 눈이 불편하면 안과를, 입이 마르면 치과를 찾는 과정이 선행되는 경우가 많기 때문이다. 이원석 원장은 "안과에서 안구 건조증 치료를 오래 받다가 오거나, 입 마름과 충치 문제로 치과를 다니다가 뒤늦게 의뢰되는 경우가 많다"며 “환자 입장에서는 이 증상들이 하나의 질환으로 연결되기까지 시간이 필요하다”고 말했다. 그는 "안구 건조는 워낙 흔한 증상이고, 인공눈물도 쉽게 구할 수 있다 보니 질환으로 인식되기 어렵다"며 "입 마름 역시 스트레스나 환경 요인으로 넘기는 경우가 많다"고 설명했다. 특히 쇼그렌증후군의 진단을 어렵게 만드는 이유는 단일 검사로 진단되는 질환이 아니기 때문이다. 쇼그렌증후군의 진단을 위해서는 혈액 검사 결과와 임상 증상, 영상 소견 등을 종합한 판단이 필요하다. 이 원장은 "혈액 검사에서 특징적인 항체를 확인하고, 혀와 구강 상태 같은 임상 소견을 중요하게 본다"며 "안과 검사를 통해 눈물 분비 감소를 객관적으로 판단하고, 최근에는 침샘 초음파를 통해 구조 변화를 확인하는 과정이 진단에 도움이 된다"고 밝혔다. 그는 이어 "단순히 긴장이나 심리적 요인으로 침 분비가 줄어든 경우와 달리, 쇼그렌증후군에서는 침샘 구조 자체의 변화가 관찰된다. 이런 부분을 종합적으로 확인해 진단하게 된다"고 말했다. 쇼그렌증후군 치료, 증상 관리와 추적 관찰이 핵심 쇼그렌증후군 진료에서 중요한 것은 증상 관리와 장기적인 관찰로, 눈과 입의 불편함을 완화하는 치료와 함께 전신 증상 여부를 지속적으로 살피는 것이 중요하다. 이 원장은 "관절 통증을 동반하는 환자도 있고, 일부에서는 폐나 심혈관계 이상이 동반되는 경우도 있다"며 "정기적인 추적 관찰을 통해 이런 변화가 있는지를 확인하는 것이 중요하다"고 언급했다. 또 그는 "환자에게는 질환에 대해 충분히 설명하고, 증상이 크지 않더라도 꾸준히 진료를 이어가는 것이 합병증 예방과 장기적인 질환 관리를 위해 필요하다는 점을 강조한다"고 전했다. 특히 쇼그렌증후군의 경우 계절적 요인 역시 증상에 영향을 미치는 만큼 습도가 크게 떨어지는 겨울철에는 특별한 관리를 요구한다. 이 원장은 "난방을 시작하면 실내 습도가 20% 수준까지 떨어지는 경우도 있어 이 시기에 증상 악화를 호소하는 환자가 많다"며 "실내 습도를 일정 수준으로 유지하고, 수분 섭취와 피부 보습 관리도 함께 신경 쓰도록 안내하고 있다"고 설명했다. 끝으로 이 원장은 쇼그렌증후군은 초기 관리가 중요한 만큼 지속되는 건조 증상에 대해서는 전문 진료를 받아볼 필요가 있다고 조언했다. 그는 "인공눈물 사용 횟수가 계속 늘어나거나, 눈이 따갑고 모래알이 들어간 것 같은 불편함이 지속된다면 안과에서 쇼그렌증후군에 대해 상의해볼 수 있다"며 "입 마름이 계절과 상관없이 이어지고 충치가 잦아진 경우에도 류마티스내과 상담을 고려해볼 수 있다"고 덧붙였다.

[데일리팜=이정환 기자] 비대면진료의 안전성·효율성 강화를 위해 보건복지부장관에 '공공비대면진료시스템' 구축·운영 의무를 부여하는 법안이 국회 제출됐다. 해당 법안은 비대면진료 중개업 즉, 플랫폼을 운영하려면 복지부 허가를 획득하도록 규제하고, 제공하려는 서비스에 대해서도 복지부 사전 인증을 받도록 의무화했다. 비대면진료 시행 과정에서 환자, 의료기관(의사), 약국(약사)이 플랫폼에 종속돼 국내 보건의료생태계와 의약품 판매질서를 훼손하는 부작용을 막는 게 법안 목표다. 12일 남인순 더불어민주당 의원이 대표발의한 의료법 일부 개정안으로, 시범사업 단계 비대면진료를 제도화하는 법적 근거를 마련하는 동시에 공공비대면진료시스템 규정을 신설해 처방전 위·변조 우려와 비대면진료 이용 환자 정보 누출을 사전에 차단하도록 했다. 남인순 의원의 법안 발의로 국회 계류중인 비대면진료 제도화 법안은 총 8건으로 늘었다. 국회 보건복지위원회는 오는 18일 제1법안소위를 열고 비대면진료 법안을 심사·처리할 방침이다. 공공비대면진료시스템 법제화 남인순 의원안은 계류중인 비대면진료 법안들과 큰 틀에서 차이가 많지 않다. 가장 눈에 띄는 차별점은 '공공비대면진료시스템 구축 및 운영' 조항을 신설한 점이다. 구체적으로 해당 조항은 보건복지부 장관이 비대면진료가 안전하고 원활히 제공되도록 환자와 의료인 간 비대면진료 요청·실시, 처방전 전달, 비대면진료 처방 조제 때 활용할 수 있는 대면진료 이력 등 정보 제공 등을 위한 전자정보시스템을 구축·운영하도록 의무화했다. 해당 전자정보시스템이 공공비대면진료시스템으로, 법안은 복지부 장관이 시스템의 효율적인 구축·운영을 위해 대통령령을 근거로 공공기관 또는 관련 전문기관을 지정해 관련 업무를 위탁할 수 있게 했다. 국민건강보험공단, 건강보험심사평가원 등이 복지부 업무 위탁으로 공공비대면진료시스템 실무을 맡는 게 법안 취지다. 공공비대면진료시스템 업무 위탁 기관은 정보 누출, 변조, 훼손 등을 방지하기 위해 접근 권한자 지정, 방화벽 설치, 암호화 소프트웨어 활용, 접속기록 보관 등 대통령령이 정한 바에 따라 안전성 확보에 필요한 기술적·관리적 조치를 해야한다. 위탁 기관은 운영 업무를 다른 기관에 재위탁해선 안 되며, 보유 정보를 제3자에게 임의로 제공하거나 유출해서도 안 된다. 특히 복지부 장관은 의사나 의료기관장에게 공공비대면진료시스템 구축·운영에 필요한 자료 제출을 요구하고, 제출받은 목적 범위 안에서 보유·이용할 수 있다. 누구든지 정당한 사유 없이는 공공비대면진료시스템에 저장된 정보를 누출·변조·훼손해선 안 된다. 공공비대면진료시스템과 관련해서는 의료법이 규정한 것 외엔 개인정보 보호법을 따르게 했다. 대면진료 원칙…초진 예외 허용하고 처방기간 제한 남인순 의원안도 대면진료를 원칙으로 비대면진료를 제도화했다. 구체적으로 '환자가 해당 의료기관에서 복지부령이 정한 기간 내 동일 증상으로 대면해 진료받은 기록이 있는 경우' 즉, 재진 환자는 별다는 제한없이 비대면진료를 신청해 이용할 수 있게 규정했다. 재진 환자가 아닌 초진 환자는 환자 거주지와 의료기관 소재지가 동일 지역에 위치한 경우에만 대면진료 이력 없이도 비대면진료를 받을 수 있게 했다. 즉, 초진 비대면진료에만 '지역 제한' 규정을 적용, 전국 단위 초진 비대면진료를 규제한 셈이다. 이 외에도 희귀질환자, 제1형 당뇨병 환자 등 복지부 장관이 비대면진료가 필요하다고 인정하는 환자는 초진부터 비대면진료를 받을 수 있게 했다. 다만 초진 비대면진료 환자에게 의사는 의약품 종류, 처방일 수 등 제한된 범위에서만 의약품을 처방할 수 있게 정했다. 초진 비대면진료 처방약·적정 처방일 수 규제 조항에 해당한다. 특히 법안은 기본적으로 비대면진료 때 의사가 마약류 향정신성의약품과 오·남용 우려 의약품을 처방할 수 없게 막았다. 단, 마약류 처방이 불가피한 희귀질환자 등 복지부 장관이 별도로 정한 경우엔 비대면진료 때도 마약류 향정약을 처방할 수 있게 했다. 의사는 화상, 중증피부과 질환 등 시각 정보가 필수인 질환을 비대면으로 진료할 때 반드시 화상통신을 이용해야 한다. 법안은 허용 의료기관도 의원급으로 제한하되, 중증·희귀난치질환자 등 병원급 의료기관 진료가 필요하다고 복지부가 정한 환자는 병원 비대면진료도 받을 수 있게 했다. 비대면진료 시행 의료기관 의사는 복지부가 정한 환자 비율을 초과해 비대면진료를 실시할 수 없다. 비대면진료 전담 의료기관을 막기 위한 조치로, 30% 초과 금지 등 구체적인 비율을 법에서 정하지는 않았다. 비대면진료 중개 플랫폼 규제 남인순 의원안도 비대면진료 중개업을 법제화하고, 플랫폼 업체 관리·감독 기준을 마련했다. 특히 남인순안은 비대면진료 중개업을 하려는 플랫폼은 복지부가 정한 기준을 갖춰 장관 허가를 받도록 의무화했다. 기존 계류 법안들이 승인제를 채택한 것과 달리 남인순안은 허가제를 의무화한 셈이다. 아울러 법안은 비대면진료 중개업 승인 후 제공하려는 기능의 적정성에 대해서도 복지부가 정한 기준에 따라 별도 인증을 받도록 했다. 국민 안전, 보건의료전달체계, 약국생태계에 부정적 영향을 주는지 여부에 따라 복지부가 플랫폼 제공 서비스를 인증하는 규정이다. 비대면진료 플랫폼은 의사 의료적 판단에 개입해선 안되며 진료비·약제비·의약품 가격·제품명·성분명·효능 등에 대한 정보를 제공하는 호객 행위 등 의료서비스와 의약품을 오·남용하게 조장하는 행위를 해선 안 된다. 플랫폼은 의료법, 약사법, 개인정보보호법을 위반해 보건의료인, 의료기관, 약국, 환자 개인정보를 처리하는 행위나 환자가 의료기관·약국을 선택하는 것을 방해하는 등 보건의료 질서를 저해하거나 환자 건강을 해칠 수 있는 행위도 금지된다. 나아가 플랫폼은 약사법이 규정하는 담합 행위를 알선·유인·사주하는 행위도 하지 못하게 막았다. 구체적으로 플랫폼은 직접 또는 제3자를 통해 특정 의료기관이나 의료인, 약국, 약국 개설자·종사자에게 환자나 처방전을 가진자를 소개·알선·유인하고 대가로 금전·물품·편입·노무·향응·그 밖의 경제적 이익을 제공·요구·약속하거나 의료기관 등으로부터 이를 받아서는 안 된다. 환자·보호자, 처방전을 가진 자에게 특정 의료기관을 추천하거나 선택하도록 유도하는 행위도 플랫폼 금지 규정이다. 플랫폼은 복지부가 정한대로 비대면진료 현황조사를 위해 중개매체 이용자 수, 진료과목 등을 분기별로 복지부 장관에 보고해야 한다.

[데일리팜=정흥준 기자] 약학계와 제약바이오산업계가 AI 기술 발전 등 새로운 패러다임 전환을 함께 준비하겠다는 뜻을 밝혔다. 22일 대한약학회는 서울 코엑스 마곡컨벤션센터에서 ‘Integrating Multidisciplinary Collaboration in Therapeutics’를 주제로 추계국제학술대회를 개최했다. 이번 학술대회는 24일까지 3일 간 진행된다. 특히 창립 80주년을 맞이한 한국제약바이오협회(KPBMA)가 '시간을 뛰어넘는 기술, 제약바이오의 미래를 바꾼다'는 주제로 특별세션을 마련해 눈길을 끌었다. 이날 개회식에서 약학계와 산업계 오피니언 리더들은 미래 준비를 위한 긴밀한 협력 체계 구축을 약속했다. 김형식 약학회장은 “(제약바이오산업은)새로운 전환기를 맞이하고 있다. 인공지능, 양자컴퓨팅, 빅데이터 기반 신약개발이 주를 이루고 있다. 세포유전자치료제, 항암치료제와 백신, 희귀난치성 질환 분야는 국가 경제를 좌우할 핵심 산업이 될 것”이라며 신약개발과 바이오 연구에 본격 도전해야 할 때라고 강조했다. 김형식 회장은 “제약바이오 산업의 미래는 매우 밝다. 우수한 연구 인력과 세계적 수준의 인재, 정부와 학계, 산업계의 협력이 새로운 결과물로 나올 것이다. 선도국가로 발전할 것”이라며 “한국제약바이오협회가 80년 성과를 바탕으로 미래 100년의 비전을 제시하고 새로운 도약의 길을 열어줄 것을 확신한다”고 말했다. 산업계도 패러다임 전환기에 있다는 걸 공감하며, 글로벌 경쟁력 강화를 위한 융합역량의 필요성을 강조했다. 노연홍 제약바이오협회장은 “수많은 도전과 어려움에서도 혁신을 통해 국민건강 증진과 국가 발전에 기여해왔다. 산업 성장과 발전에 헌신해온 학계 종사자, 산업계 관계자에게 감사 인사를 전한다”고 했다. 이어 노 협회장은 “산업계는 새로운 100년을 준비해야 하는 전환점에 서있다. AI를 비롯한 혁신기술의 발전은 산업 전반의 패러다임을 빠르게 바꾸고 있다”면서 “국내사도 AI 신약개발에 과감하게 도전하며 의미 있는 성과를 만들어 가고 있다. 오늘 심포지엄은 산업이 나아가야 할 방향을 보여주고 있다. 글로벌 경쟁력을 강화함에 있어 뜻 깊은 자리”라고 축사를 전했다. 올해 추계학술대회는 기조강연과 25개 주제별 심포지엄, Young Scientist 세션, 포스터 발표, 시상식 등으로 준비됐다. 기조강연에는 세계적으로 저명한 연구자들을 초청해 약학의 새로운 방향을 제시한다. Daiichi Sankyo의 Yoshinori Kawaguchi 박사는 ‘Revolutionizing Cancer Treatment with ADCs: A Deep Dive into the Early Clinical Development of T-DXd’를 주제로 항체-약물접합체(ADC) 최신 연구와 임상개발 경험을 공유한다. University of Illinois Chicago의 Guido F. Pauli 교수는 ’Integrative Science Advances Pharmaceutical Integrity‘를 주제로 융합과학적 접근의 중요성을 조명한다. 올해 학술대상 수상강연은 충북대학교 홍진태 교수가 ’Chitinase 3 like 1: a multifaceted player in inflammatory diseases and cancer pathologies with therapeutic implications‘를 주제로 한다. 오당수상강연에서는 Lyon University의 Patrick Mehlen 교수가 ’Dependence Receptors: A New Paradigm in Cell Signaling and Cancer Therapy‘를 주제로, 종양세포의 신호전달 기전에 대한 새로운 패러다임을 소개할 예정이다. 이외에도 대한약학회와 대만약학회 간 MOU에 따른 정기 공동심포지엄이 ’Pharmaceutical Sciences and Innovation in Asia‘를 주제로 열려, 한-대만 간 연구 교류와 협력 방향을 논의할 예정이다. 또 미래약학연구회 주관 세션과 6개의 Young Scientist Session을 통해 대학원생과 젊은 연구자들이 최신 연구 성과를 발표한다. 내일 열리는 만찬행사에서는 한독학술대상(홍진태 교수, 충북대)을 비롯해 윤광열 약학공로상(심창구 명예교수, 서울대), 윤광열 약학상(권영주 교수, 이화여대), 약학교육상(이미옥 교수, 서울대), 녹암학술상(이경 교수, 동국대), 이은방 신약개발대상(정상전 교수, 성균관대) 등 다양한 대한약학회 학술상 시상식이 진행된다. 차세대 선도약학자상(권용석 성균관대 교수, 이재영 서울대 교수, 한용현 강원대 교수)과 미래유망약학자상(홍빈 성균관대 박사후연구원) 등 미래세대 선도과학자를 발굴하고 격려하는 시상도 준비돼 있다.

[데일리팜=차지현 기자] 숨 고르기에 들어갔던 바이오 기업공개(IPO) 시장이 다시 살아나는 분위기다. 공모주 시장 7월 강화한 IPO 제도 개편 여파로 한 달 가까이 '개점 휴업' 상태였다. 최근 들어 증권신고서를 제출하는 기업이 하나둘 등장하면서 회복 기대감이 커지고 있다. 알지노믹스·에임드바이오 나란히 IPO 증권신고서 제출, 코스닥 노크 4일 금융감독원에 따르면 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스는 지난달 20일 기업공개(IPO) 공모를 위한 증권신고서를 제출했다. 2017년에 설립한 알지노믹스는 독자적으로 개발한 RNA 치환효소 기반 RNA 편집·교정 플랫폼을 활용해 항암제와 희귀난치성 질환 관련 혁신신약을 개발하는 업체다. 알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원으로부터 국가전략기술 제1호 기업과 국가전략기술 보유·관리기업으로 지정됐다. 회사의 기술력이 국가적으로 인정받았으며 정부 차원 집중 육성 대상이 됐다는 의미다. 알지노믹스는 지난 5월 미국 제약사 일라이릴리와 약 1조9000억원 규모 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 기술수출 계약을 체결, 플랫폼 기술 경쟁력과 사업화 가능성을 입증한 바 있다. 알지노믹스는 이번 IPO를 통해 206만주를 공모할 계획이다. 희망 공모가는 1만7000~2만2500원이다. 공모 예정 금액은 350억~464억원이다. 알지노믹스는 내달 수요예측과 청약을 거쳐 연내 코스닥 시장에 입성한다는 목표다. 이에 앞서 지난달 29일에는 항체약물접합체(ADC) 전문 바이오텍 에임드바이오가 IPO 증권신고서를 제출했다. 에임드바이오는 삼성서울병원 소속 교수가 창업한 신약개발 바이오텍이다. 남도현 삼성서울병원 신경외과 교수가 2018년 설립했다. 에임드바이오는 삼성 라이프사이언스펀드로부터 투자를 유치한 국내 첫 바이오텍이다. 삼성 라이프사이언스펀드는 삼성물산과 자회사 삼성바이오로직스·삼성바이오에피스 그리고 그룹 내 기업주도형 벤처캐피탈(CVC) 삼성벤처투자가 공동으로 조성한 펀드다. 에임드바이오는 자체개발 플랫폼 P-ADC를 보유 중이다. P-ADC는 환자유래세포·이종이식모델 기반 표적 발굴부터 항체 개발, 링커-페이로드 최적화, 전임상 검증까지 일관되게 수행해 임상 성공 가능성이 높은 ADC 후보물질을 효율적으로 도출하는 독자적 원스톱 신약개발 체계다. 에임드바이오는 이를 기반으로 ▲FGFR3 표적 항암 후보물질 'AMB302' ▲ROR1 표적 항암 후보물질 'AMB303' 등을 개발하고 있다. 에임드바이오는 AMB302에 대해 작년 말 미국 바이오헤븐에 기술수출했고 AMB303의 경우 올 6월 SK플라즈마와 공동개발·기술수출 계약을 체결했다. 플랫폼 기술수출이나 협업 성과도 쌓고 있다. 에임드바이오는 유럽 최대 규모 바이오마커 연구기관 오스트리아 씨비메드에 정밀의료 플랫폼을 수출했다. 삼성바이오로직스와는 ADC 툴박스(Toolbox) 공동개발 협업도 진행 중이다. 에임드바이오는 공모 예정 주식 643만주를 포함해 6415만6161주를 상장할 예정이다. 공모 구조는 100% 신주모집이다. 공모가 희망 범위는 9000원에서 1만1000원이다. 이를 기반으로 한 공모 금액은 579억~707억원, 예상 시가총액은 5787억~7073억원이다. 규제 강화 IPO 제도 개편도 영향에 기업들 숨 고르기…비수기 지나 재시동 제약바이오 기업의 IPO 증권신고서 제출은 8월 말 명인제약·큐리오시스 이후 약 한 달 만에 이뤄졌다. IPO 시장은 하반기 들어 사실상 개점휴업 상태에 빠졌다. 7월의 경우 한 달 동안 IPO를 위한 증권신고서를 제출한 기업이 전 업종을 통틀어 단 한 곳도 없었다. 8월 21일과 22일 명인제약과 큐리오시스가 신고서를 내며 시장이 살아나는 듯했으나, 바이오 IPO 행렬은 곧 끊겼다. 이는 7월 IPO 제도 개편 이후 기업들이 첫 적용 대상이 되는 걸 피하려는 기류가 퍼지면서 공모 절차를 미룬 데 따른 결과다. 개편안에 따르면 7월 증권신고서를 제출한 기업부터 기 기관 배정 물량 중 일정 비율을 의무보유 확약을 내건 기관에 우선 배정해야 한다. 의무보유 확약은 상장 이후 일정 기간 주식을 팔지 않겠다는 약속이다. 단계적으로 올해 말까지 30%를 적용한 뒤 2026년부터 40%로 높아진다. 기관투자가가 의무보유 확약을 걸면 당장 주식을 팔 수 없어 유동성이 줄어든다. 이에 따라 수요예측에 참여하는 금액을 줄일 수 있고 이 경우 수요예측 흥행 가능성도 낮아진다. 확약을 제시한 기관이 충분하지 않으면 기준을 맞추기 위해 공모가를 낮춰야 하고 결과적으로 기업이 조달할 수 있는 자금 규모도 줄어드는 구조다. 하지만 명인제약과 큐리오시스를 통해 시장 반응을 확인했고 대기 중이던 후발주자 기업도 더 이상 늦출 이유가 없다는 판단에 바이오 IPO 시장이 다시 움직이기 시작한 것으로 분석된다. 여기에 계절적 비수기인 9월이 지나면서 IPO 시장이 재가동되는 흐름이 나타나고 있는 걸로 보인다. 반기보고서 시즌과 추석 연휴로 청약 수요가 분산되는 9월은 전통적으로 IPO가 뜸한 시기다. 증권신고서 제출뿐 아니라 한국거래소에 상장 예비심사를 청구하는 기업도 속속 나오고 있다. 지난 8월과 9월에는 예심 청구한 제약바이오 기업이 전무했다. 7월 한 달 동안에만 리센스메디컬, 카인사이언스, 쿼드메디슨, 인벤테라, 에임드바이오, 알지노믹스 등 6개 업체가 예심 청구서를 제출한 것과 대조적이다. 그러나 10월 들어 의료기기 업체 메쥬가 상장 예심을 신청하면서 다시 분위기 반전의 신호탄을 쏘아 올렸다. 메쥬는 웨어러블 심전도 패치와 다중환자 실시간 모니터링 플랫폼 등을 개발하는 업체다. 메쥬는 공모 예정 주식 134만5000주를 포함해 971만7750주를 상장할 예정이다. 상장 주관사는 신한투자증권이다.

[데일리팜=정흥준 기자] 희귀·중증질환 치료제 접근성을 강화하기 위해 신속 등재를 확대해야 한다는 데 복지부가 공감대를 나타냈다. 국정과제에서도 신약 혁신 가치를 반영한 제도 개선이 포함돼 있기 때문에 이를 뒷받침하겠다는 뜻을 밝혔다. 26일 서미화·장종태 의원실이 주최한 건강보험재정 운영개선 토론회에서는 희귀질환 치료제 신속등재 확대 필요성에 정부와 산업계, 학계가 한 목소리를 냈다. 김연숙 복지부 보험약제과장은 “(희귀중증질환은)진단도 어렵고 환자 수가 적어 데이터가 부족하다. 등재에 시간이 많이 걸리고 제도 보완에 대한 소통도 더딘 것이 죄송스럽고 안타깝다. 의견을 모아서 합리적으로 제도 발전하겠다”고 말했다. 김 과장은 “정부 국정과제에도 관련 내용이 들어가 있다. 신약 혁신가치를 반영해 혁신 신약개발 생태계가 조성될 수 있도록 약가제도가 뒷받침하기로 했다. 희귀난치질환 부담 완화도 포함돼 있다”고 말했다. 이어 김 과장은 “신속등재를 통해 더 필요한 약이 빨리 급여화 되고, 보장을 넓히는 걸 목표로 하고 있다. 현재도 허가-등재를 병행해서 속도를 키우는 시도를 하고 있다”며 “국정과제에는 약가체계 개선도 포괄적으로 들어가 있다. 다만, 사회적 합의가 많이 필요하고 고민해야 할 점이 있어 시간을 갖고 개선 방안을 논의하겠다”고 밝혔다. 건보공단에서는 급여 우선순위와 효율성 있는 재정 사용에 대한 로드맵이 필요하다는 입장이다. 윤유경 공단 약제관리실장은 “재정이나 검토 인력의 한계가 있다. 확대해나가야 한다고 생각한다. 급여 우선순위에 대해서는 공감하고 있다”면서 “건강보험 등재된 의약품을 들여다보고 급여가 필요한 우선순위를 마련하고, 효율성 있는 재정 사용에 대한 로드맵이 필요하다고 생각한다”고 밝혔다. 이어 “신속 대상 약제를 어떻게 정할 것인지, 제도 시행하면서 개선해야 할 점들을 살펴 신속 등재가 이뤄질 수 있도록 지속 노력하겠다”면서 “급여범위 조정에 대해서는 사회적 합의가 필요하다. 이해 관계자에 대한 의견을 충분히 수렴하겠다”고 말했다. 윤 실장은 “제네릭 약가제도에 대한 개선도 산업계 선순환을 고려해 방안이 병행돼야 한다. 희귀난치약제가 신속 등재하는 것이 국정과제에 포함돼 있어 방안 마련에 노력하겠다”고 강조했다. 산업계에서는 희귀중증질환 혁신 신약을 개발할 수 있도록 선순환 구조 마련이 절실하다고 토로했다. 허재원 길리어드사이언스코리아 전무는 “간암으로 발전할 수 있는 C형 간염은 완치 치료제가 개발돼 있다. 조기 치료를 한다면 오히려 건보재정 부담을 줄인다”면서 “암 환자의 20%가 경제활동을 포기하고 있다는 데이터가 있다. 많은 시간을 돌봄에 쓰고 있어, 이들이 사회로 복귀한다고 할 때 큰 가치가 있다”고 강조했다. 허 전무는 “환자 수도 적지만 개발이 어렵다. 기업도 부담이 될 수밖에 없다. 10년 이상 연구하고 있지만, 임상 효과를 보지 못했다는 결과도 종종 접한다. 실패를 겪으면서도 치료제를 개발하는 건 환자가 있기 때문이다. 개발할 수 있도록 선순환 구조가 마련돼야 한다”며 신약 접근성 확대를 촉구했다. 정부가 희귀중증질환 보장에 소극적인 태도를 보여선 안 된다는 쓴소리도 나왔다. 제네릭 약가 체계에도 적극적인 검토가 필요하다는 지적이다. 권용진 서울대병원 공공진료센터 교수는 “신약 허가는 됐는데 비급여로도 사용되지 못하고 있기 때문에 통계에 잡히지 않는다. 보장률이 높아보이지만 그건 치료제가 없기 때문이다. 실상 희귀질환 보장률은 높지 않다. 또 돌봄비용을 계산하지 않는다”고 지적했다. 권 교수는 “공단에서 내는 제네릭 높은 약값과 혁신 R&D 치료 개발이 (그동안) 얼마 만큼의 성과를 냈는지 들여다보지 않는다. 국내 제약사가 지난 25년간 얼마나 발전했냐. 성과 평가를 하고 제약산업 발전을 얘기해야 한다”며 제네릭 약가 개편 필요성을 언급했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 희귀·중증질환과 경증질환 치료제에 대한 급여 우선순위를 세워 신약 접근성을 확대하자는 제언이 나왔다. 또 의약품비 투입 재정을 왜곡하는 제네릭 시장을 일괄인하, 생동성 여부에 따른 허가 취소 등으로 개선하자는 주장이다. 26일 서미화·장종태 의원 주최로 국회에서 열린 희귀난치·중증질환 건강보험재정 운영 개선 토론회에서는 신약 접근성 확대를 위해 한정된 보험재정 분배 필요성이 강조됐다. 권용진 서울대병원 공공진료센터 교수는 “건강보험은 구조적 모순에 도달해있다. 의약품비는 OECD 평균을 상회하지만, 혁신신약에 대한 접근성은 제한돼 환자 치료 기회가 상실되고 있다. 희귀중증 보장이 커졌어야 하는데 반대로 왔다”고 말했다. 권용진 교수는 ▲급여 우선순위 재정립 ▲의약품관리 제도 개편 ▲신약 접근성 확대를 주장했다. 지난 7월 국민 1000명을 대상으로 실시한 설문조사에서 희귀중증질환자에 대한 우선 보장에 상당수 국민들이 동의했다는 설명이다. 설문 결과에 따르면, 중증질환에 대해서는 46.7%가 그렇다고 대답했고, 희귀질환자에 대해서는 52.7%가 동의했다. 다만, 보험료는 유지하되 보장을 차등화해야 한다는 응답이 76.9%를 차지했다. 권 교수는 “(우선순위 재정립)실현 가능성이 높다고 판단할 근거로 볼 수 있다”고 했다. 권 교수는 개선 방안으로 ▲국민참여 건강보험 우선순위위원회 ▲제네릭 약가 일괄인하와 경쟁 유도 ▲신속등재 패스트트랙과 유연한 급여결정 등을 제시했다. 권 교수는 “의약품비 비중은 이미 높지만 신약지출 비중은 적다. 제네릭 시장이 왜곡을 주도하고 있다. 처방량이 많거나 제네릭 가격이 높다는 걸 생각해볼 수 있다”면서 경증에서 중증 중심으로의 급여 우선순위 재정립을 강조했다. 이어 “우선순위 정립에 질병의 심각성과 사회적 비용을 고려해야 한다. 또 치료지연의 위험성과 시장실패 가능성을 고려해야 한다”고 했다. 또 제네릭 약가 일괄 인하와 생물학적동등성을 받지 않은 제네릭은 허가를 취소하자고 주장했다. 그는 “생물학적동등성을 받지 않은 약이 아직 유통되고 있는 건 국격에 맞지 않는다. 또 생동성시험 결과는 공개되는 것이 맞다. 국민들이 효능과 성분이 같다는 걸 수긍해야 한다”고 말했다. 아울러 희귀질환약에 대한 신속등재와 유연한 급여결정 제도를 확대해야 한다고 했다. 신속 심사와 조건부 승인, 사후관리를 통한 패스트트랙을 확대하자는 의견이다. 그는 “경제성평가 과정을 단축하고, 조건부 승인을 해야 바란다. 식약처 허가가 제품이라면 보험등재는 기술이다. 기술의 적정성은 허가돼있지 않아도 등재할 수 있어야 한다”면서 “희귀질환에 대해서는 조건부 승인과 급여가 돼야 하고 RWE를 활용해 사후관리를 정교화해야 한다”고 했다. 이어 “유연한 급여결정 제도를 확대해야 한다. RSA를 성과 기반 등으로 다양하게 적용할 수 있다. 환자들도 제한적 급여에서 점진적 확대한다는 걸 이해해주길 바란다.

[데일리팜=정흥준 기자] 건강보험심사평가원(원장 강중구, 이하 심평원)은 19일 국회 연구단체인 ‘건강과 돌봄, 그리고 인권 포럼(이하 건돌인포럼)’과 간담회를 갖고 필수의료 강화를 위한 수가 개편 등 보건의료 현안을 논의했다. 이날 간담회에는 건돌인 포럼 이수진 대표의원, 김윤 책임의원, 서미화 책임의원, 백선희 의원, 전종덕 의원이 참석했다. 심평원은 강중구 원장을 비롯해 임원과 주요 부서장이 함께했다. 심평원은 ▲의료현실을 반영한 심사기준 개선 ▲의료과다이용 관리방안 마련 ▲약제 및 치료재료 허가범위 초과 사용제도 개선 ▲필수의료 기반 강화를 위한 수가 개편 등 기관 핵심과제들을 중점 보고했다. 이어 건돌인 포럼 소속 의원들은 의료현장의 목소리를 가감 없이 전달했다. 심사평가원의 건강보험 제도 개선 방향이 실질적인 효과로 이어질 수 있도록 다양한 의견을 개진했다. 이수진 포럼 대표 의원은 “심평은 보건의료 제도를 책임지는 매우 중추적인 기관이다”며, “국민이 체감할 수 있는 변화로 이어질 수 있도록 국회에서도 적극 지원하겠다”고 밝혔다. 김윤 책임의원은 “현재의 상대가치점수가 부정확한 측면이 있어, 제대로 된 수가 마련이 필요하다. 고가약 진입장벽을 낮추는 것은 바람직하나 사후관리 기전을 구체적으로 설정할 필요가 있다”고 의견을 제시했다. 또 서미화 책임의원은 “희귀난치질환자의 고가의약품 접근성이 쉽지 않은데, 환자들이 현장에서 체감할 수 있도록 노력해야 한다”고 당부했다. 백선희 의원, 전종덕 의원도 심평원 현안에 대한 다양한 의견을 개진했다. 강중구 심평원장은 “이번 간담회는 국회와 의료현장의 목소리를 듣고, 보건의료제도 발전 방안을 심도있게 논의하는 뜻깊은 시간이었다”며, “이번 간담회에서 제시된 의견을 적극 검토해 정책에 반영할 예정이다. 앞으로도 국회 및 의료 현장과의 긴밀한 소통을 바탕으로 보건의료 성과를 창출하기 위해 노력하겠다”고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 초진 환자의 경우 환자 거주지 내에서만 비대면진료를 신청·시행할 수 있도록 허용하는 의료법 개정안이 국회 발의됐다. 전국 단위 무제한 비대면진료를 법률로 금지해 특정 의료기관·약국 쏠림현상을 제어하겠다는 의지가 반영됐다. 법안에는 비대면진료 중개 과정에 공공 플랫폼 차원의 시스템을 법제화하고 공적 전자처방전 제도화 역할까지 수행하는 조항도 담겼다. 보건복지부 장관이 지역별 인구 분포와 의료 접근성 등을 고려해 환자 거주지별 비대면진료가 가능한 지역을 '비대면진료 권역'으로 지정해 고시하도록 의무화하고, 초진의 경우 해당 권역에서만 제한적으로 비대면진료를 시행할 수 있게 규정하는 방식이다. 의사는 자신의 의료기관이 비대면진료 신청 환자 권역에 위치한 경우에만 비대면진료를 실시할 수 있게 했다. 다만 초진 환자 외 재진 환자, 의료 취약지 거주 환자, 군인, 처방전 대리수령자, 감염병 환자 등은 권역과 상관없이 비대면진료를 받을 수 있게 허용했다. 11일 김윤 더불어민주당 의원은 이같은 내용의 의료법 개정안을 대표발의했다고 밝혔다. 법안 핵심은 비대면진료 초진을 '환자 거주 권역 내'에서만 제한적으로 허용하는 조항이다. 해당 조항으로 전국 단위 비대면진료를 시행할 수 없게 금지하기 위해서다. 특정 의료기관·약국 쏠림으로 지역의료 격차를 심화할 위험성을 막겠다는 취지다. 일명 '비만약 처방 성지' 등 비대면진료를 무기로 특정 진료과목을 과도하게 상업적으로 악용하는 사례를 규제하겠다는 의지도 담겼다. 법안은 일단 의원급 의료기관만 비대면진료를 실시할 수 있게 법제화했다. 다만 중증·희귀난치질환 환자의 지속적 관리를 위해서는 병원급에서도 비대면진료를 실시할 수 있게 풀었다. 복지부 장관은 지역별 인구 분포와 의료 접근성 등을 고려해 환자 거주지별로 비대면진료가 가능한 지역 즉 비대면진료 권역을 지정해 고시해야 한다. 의사는 소속 의료기관이 환자의 비대면진료 권역에 위치한 경우에만 환자에게 비대면진료를 시행할 수 있게 규정했다. 바로 이 부분이 '권역 제한 초진 비대면진료 허용' 부분이다. 다만 법안은 비대면진료 권역 조항과 상관없이 비대면진료를 받을 수 있는 환자군을 따로 명시했다. 의사 소속 의료기관에서 복지부 장관이 정한 기간 내 동일 상병으로 대면진료를 받은 환자 즉 재진 환자는 권역과 상관없이 비대면진료를 신청해 받을 수 있다. 섬·벽지 등 의료기관 접근성이 낮은 의료 취약지 거주 환자와 교정시설 수용자, 군 복무자, 처방전 대리수령 가능 환자, 선박 승선 환자, 제1급·제2급 감염병 환자 등도 권역과 무관히 비대면진료가 가능하다. 복지부 장관은 재진 비대면진료 환자가 아닌 초진 환자의 경우 처방 금지 의약품 종류와 적정 처방일수를 정해 고시할 수 있게 했다. 비대면진료 시행 의사는 환자 동의를 거쳐야 하며, 마약류나 오·남용 우려 의약품, 비급여 의약품 등 복지부 장관이 정한 약은 처방해선 안 된다. 특히 비대면진료 실시 의료기관장은 복지부령으로 정한 환자 비율을 초과해 비대면진료를 실시해서도 안 된다. 대한의사협회 등 의사 단체 중앙회는 각 질환별 전문학회 의견을 참고해 비대면진료 적정 제공 표준지침을 마련하고 의사에게 이를 준수하도록 권고할 수 있다. 법안은 의사 단체 중앙회장에게 비대면진료 규정을 위반했다고 의심되면 복지부 장관에게 행정처분·행정지도를 요청할 수 있는 권한을 부여했다. 한 가지 더 눈에 띄는 점은 복지부에 '비대면진료 지원 시스템' 구축·운영 의무를 법제화 한 부분이다. 이는 곧 비대면진료 중개 과정에서 공적 차원의 플랫폼을 법제화하는 내용으로, 안전한 비대면진료 시행이 목표다. 구체적으로 복지부 장관은 비대면진료가 안전하고 원활히 제공될 수 있도록 환자와 의사 간 비대면진료 요청·실시, 처방전 전달 등을 지원하기 위한 전자정보시스템을 구축해야 한다. 비대면진료 지원 시스템이 그것인데, 이는 비대면진료 중개 공공 플랫폼 역할과 공적 전자처방전 역할을 동시에 이행하는 차원으로 보인다. 비대면진료 지원 시스템 업무를 위탁받은 전문기관은 관련 정보 누출, 변조, 훼손을 막기 위해 기술적·관리적 조치를 해야 하며, 업무를 재위탁해선 안 된다.

[데일리팜=이정환 기자] 비대면진료 때 향정신성 의약품이나 탈모약, 여드름약 등 오남용 금지 의약품을 처방할 수 없도록 의약품안전사용정보시스템(DUR) 확인 의무를 적용한 법안이 국회 발의될 전망이다. DUR 확인 의무를 위반하면 300만원 과태료를 부과한다. 해당 법안은 의료취약지 거주자 등 특수한 경우에만 초진 비대면진료를 허용하고, 일정한 기간 내 같은 질환으로 대면진료를 받은 환자 즉, 재진 환자만 비대면진료를 받을 수 있게 규정했다. 의원급 의료기관만 비대면진료를 실시할 수 있게 하되, 중증질환으로 병원급 비대면진료가 필요한 때는 병원급 비대면진료도 허용했다. 11일 김선민 조국혁신당 의원은 이같은 내용의 의료법 개정안을 대표발의한다고 밝혔다. 김선민 의원안은 초·재진 비대면진료 대상을 설정하고 비대면진료 전담 의료기관 운영을 금지하는 기존 법안 외 비대면진료 때 금지 의약품을 처방할 수 없도록 DUR 확인 의무를 추가한 게 특징이다. 특히 초진 비대면진료 시 의약품 종류와 처방일수 등을 제한하고 의사가 비대면진료를 거부하거나 중단할 수 있는 권한을 부여했다. 환자확인·비대면진료 설명·동의 의무를 법제화했고 비대면진료 적정제공 표준지침 마련·권고 조항과 중개 플랫폼의 비대면진료 현황 보고 의무 등 내용을 추가했다. 김 의원은 최근 비대면진료 처방 금지약으로 지정된 향정신성 의약품이 무분별하게 비대면진료로 처방되는 문제를 해결하기 위해 법안을 발의했다고 밝혔다. 법안은 먼저 비대면진료 대상에서 대면진료를 원칙으로 하되, 비대면진료를 보완적으로 쓰도록 명시했다. 구체적으로 '일정한 기간 안에 동일상병으로 의사에게 대면진료를 받은 환자'만 비대면진료를 신청해 받을 수 있게 했다. 다만 예외를 뒀는데 섬·벽지 등 복지부령으로 정한 의료접근성이 낮은 지역거주 환자나 의료기관 이용이 제한되는 교정시설 수용자, 복무중 군인, 대리처방 가능환자는 초진부터 비대면진료를 허용했다. 비대면진료 의료기관 역시 의원급으로 제한하고, 예외를 뒀다. 중증·희귀난치질환 등 복지부령에 따른 병원급 의료기관 진료가 필요한 환자는 병원급 비대면진료를 받을 수 있다. 대리처방자 범위도 넓혔다. 기존 노인의료복지시설, 장애인거주시설 외 정신요양시설 근무자까지 추가·확대했다. 의사는 비대면진료 시 DUR을 의무적으로 확인해야 하며, 이를 이행하지 않으면 300만원의 과태료를 부과한다. 비대면진료를 실시할 때 환자 본인 여부를 확인하고 비대면진료 설명·동의를 거쳐야 하는데 이를 미이행해도 300만원의 과태료를 부과한다. 비대면진료 시 의사는 대면진료와 같은 수준의 책임을 져야 하며, 환자가 지시를 미이행하거나 장비결함이 확인되거나 환자 고의·중대과실시 책임이 면제된다. 의사에 비대면진료를 거부하거나 중단할 수 있는 권한을 부여했고, 처방가능 의약품과 처방일수 제한, 화상통신 비대면진료 의무 질환을 규정하고 미이행 시 300만원 과태료를 부과했다. 보건복지부 장관은 의사회 등 의견을 참고해 비대면진료 적정제공 표준지침을 마련하고 준수를 권고할 수 있다. 비대면진료 중개 플랫폼의 법적 근거도 마련했다. 의사는 비대면진료 플랫폼을 이용할 수 있고, 플랫폼은 정부 신고 절차를 거친 뒤 운영기준을 준수해야 한다. 복지부는 우수 플랫폼 인증제를 운영할 수 있다. 중개 플랫폼 관리·감독 조항의 경우 의사의 의료적 판단에 개입하거나 의료서비스·의약품 오남용 등 보건의료 질서를 저해하는 행위를 해서는 안 된다. 담합행위를 알선·유인하거나 사주해선 안 되며, 의료기관·약국에 환자 등을 알선·유인·사주하는 행위도 금지된다. 미이행 시 200만원의 과태료가 부과된다. 특히 플랫폼은 분기별로 비대면진료 현황조사 결과를 보고하고 자료제출 명령에 따르게 했다. 미이행시 과태료는 200만원이다. 비대면진료 관련 정부 시정명령을 이행하지 않으면 플랫폼 신고가 취소되거나 1년 이내 영업정지 명령에 처한다. 김선민 의원은 "조만간 발의할 비대면진료법은 기존 발의 법안과 달리 최근 비대면진료 처방금지의약품을 지정해도 무분별하게 비대면진료로 처방되고 있는 문제를 해결하기 위해 DUR 확인을 의무화했다"며 "환자 확인, 비대면진료 설명·동의와 처방가능 의약품·처방일수 제한 등 환자안전을 더욱 강화하기 위한 조항도 추가했다. 하루 빨리 통과될 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 정부가 내년(2026년) 건강보험료율을 7.19%로 결정했다. 지난 2년(2024, 2025) 간 동결해 7.09%에 머물렀던 보험료율을 0.1%p 올린 수치다. 건보료 인상율은 1.48%. 정부는 다발골수종 치료제 다잘렉스의 급여범위 확대로 중증질환 보장성을 강화하는 결정도 내렸다. 28일 보건복지부는 2025년 제15차 건강보험정책심의위원회(위원장 이형훈 제2차관)를 개최하고 이같이 의결했다. 2026년 건보료율 7.19%…0.1%p 인상 위원회는 이날 2026년 건보료율을 7.19%로 결정, 올해 대비 0.1%p(전년 대비 건보료 인상률 1.48%) 인상했다. 현재 건강보험 재정은 안정적인 상황이나, 그간 보험료율 동결과 경제 저성장 기조로 인해 ▲건강보험 수입 기반이 약화했고 지역·필수의료 강화 등을 위한 ▲새정부 국정과제 수립에 따른 향후 지출 소요를 고려해 일정 수준 이상 인상 필요성이 논의됐다는 게 복지부 설명이다. 그러나 고물가 등으로 인한 국민 보험료 부담을 함께 고려해 1.48% 인상을 결정했다. 복지부는 이와 동시에 불필요한 의료비 지출을 유발하는 재정 누수 요인을 발굴·관리하는 등 적극적인 지출 효율화를 병행해 건강보험 재정 안정성을 제고할 계획이다. 이번 결정으로 직장가입자의 월평균 보험료(본인부담)는 올해(2025년) 15만8464원에서 내년(2026년) 16만699원으로 2235원 인상된다.지역가입자의 월평균 보험료는 올해 8만8962원에서 내년 9만242원으로 1280원 오른다. 다잘렉스, 9월부터 급여 확대 오는 9월 1일부터 다발골수종 치료제 다잘렉스(성분명 다라투무맙)의 건강보험 급여가 확대 적용된다. 약제 급여 목록 및 급여상한금액표 개정안이 의결된 결과다. 백혈병, 악성림프종과 함께 3대 혈액암 중 하나인 다발골수종은 완치가 어려운 희귀난치성 질환으로, 이전에 사용한 치료제와 재발 여부를 고려해 투여단계별 치료제를 선택한다. 이번에 사용범위가 확대된 다잘렉스는 그간 투여단계 1차, 4차 이상에서 급여 적용이 가능했지만, 투여단계 2차 이상에서도 병용요법으로 사용할 수 있도록 급여범위를 확대해 치료 보장성을 강화했다. 투여단계 2차 이상에서도 다라투무맙과 보르테조밉, 덱사메타손 병용요법을 급여로 쓸 수 있는 셈이다. 이에 투여단계 2차 이상에서 지금까지 1인당 연간 투약비용 약 8320만원을 부담해 온 다발골수종 환자들은 향후 연간 투약비용이 약 416만원(본인부담 5% 적용 시) 수준으로 줄어들게 된다. 복지부는 "중증·희귀질환 치료, 항암제 등 환자에게 꼭 필요한 신규 약제는 급여화하고 기존 약제는 사용범위를 넓히는 등 보장성 강화를 지속해서 추진하고 있다"며 "이번 치료제의 건강보험 급여범위 확대를 통해 환자와 그 가족의 치료에 대한 경제적 부담이 완화되기를 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 보건복지부가 비대면진료 오남용을 방지하고, 탈모·여드름약 등 비급여 처방약 사각지대로 악용되는 사례를 막기 위한 안전장치를 마련해야 한다는 의견을 국회 제출한 것으로 확인됐다. 입법 단계에서 비대면진료로 처방해선 안 되는 의약품을 규정하고, 처방일수를 제한하는 기준을 법안에 담아야 한다는 취지다. 복지부는 탈모·여드름치료제 등 건강보험으로 관리할 수 없는 비급여 의약품에 대한 초진 비대면진료 처방이 문제로 꼽힌다는 인식도 내비쳤다. 특히 행정적 개념인 '초진' 허용 대상을 법률에서 금지한 사례는 세계적으로 찾기 힘들다는 의견도 국회 제출안에 곁들였다. 일부 처방 의약품을 제한하거나, 처방일수를 제한하는 방식의 안전장치를 마련하는 대신 초진부터 비대면진료를 허용하는 법안을 고민하자는 게 복지부 입장으로 보인다. 비대면진료 초진·재진 대상을 구체적이고 명확하게 명시하는 것 보다 가이드라인을 통해 유연하게 제도를 운영하는 해외 사례를 참고할 필요가 있다는 얘기다. 19일 국회 보건복지위원회 제1법안소위의 비대면진료 제도화 의료법 개정안 심사 직전 복지부가 소위원들에게 제출한 입법 의견서를 살핀 결과다. "금지 처방약·처방일수 제한해 부작용 제어" 눈에 띄는 점은 복지부가 안전성이 우려되는 마약류, 오·남용 우려 의약품 등에 대해서는 복지부장관이 고시로 금지할 수 있도록 규정해야 한다는 입장을 표명한 점이다. 복지부는 처방약 종류를 제한해 비급여 등 과잉처방 우려 의약품의 비대면진료 오남용을 제외하고, 처방일수 제한해 항생제 등 필요한 긴급 처방 위주로 비대면진료가 시행되도록 통제해야 한다고 봤다. 구체적으로 보건복지부령으로 정한 기간 내에 동일 증상으로 대면진료를 받은 기록이 없는 경우, 고시를 통해 처방약 종류와 처방일수를 제한하면 무분별한 과잉 처방과 비대면진료 오남용을 차단할 수 있다는 게 복지부 논리다. 아울러 복지부는 진료특성상 시각적 정보가 필수적인 피부질환, 정신질환의 경우 비대면진료 때 화상진료를 의무화하는 방안도 검토해야 한다고 했다. 나아가 의원급 비대면진료를 원칙으로 하되 병원급 이용이 불가피한 환자들은 병원급 이상도 비대면진료를 받을 수 있게 복지부령으로 위임해 달라고 했다. 중증장애인, 장기요양등급자 등 거동불편자나 희귀난치질환자, 수술 후 경과 관찰이 필요한 환자 등이 복지부령으로 병원급 비대면진료를 받을 수 있게 하자는 얘기다. 의사가 비대면진료가 부적절하다고 판단하는 경우 중단하는 규정과 비대면진료 관련 의사 설명·환자 동의 절차 규정을 추가하는 것도 논의가 필요하다고 했다. 복지부가 참고안으로 제시한 '의약품 처방 및 처방일수 제한 기준선 검토 내역'을 보면, 해당 의료기관 방문 여부, 일정 기간(1년) 내 해당 의료기관 방문 여부, 동일 증상으로 해당 의료기관을 방문했는지 여부, 일정기간(1년) 내 동일 증상으로 해당 의료기관을 방문했는지 여부를 기준으로 처방약과 처방일수 제한을 고민한 표정이 역력했다. "플랫폼 관리·규제 근거 필요" 복지부는 현재 비대면진료 중개 플랫폼에 대한 법적 근거가 미비해 불공정행위 논란 등 이슈가 발생중이라고 제시했다. 국회, 언론 등에서 플랫폼 규제·관리 근거를 마련할 필요성을 꾸준히 제기중이라고도 했다. 이에 비대면진료 중개 플랫폼의 의무사항과 관련해 추가 검토가 필요하다는 게 복지부 입장이다. 구체적으로 복지부장관이 정해 고시하는 통계의 분기별 고보 의무와 자료제출 협조의무를 추가하고, 의료광고 심의 대상에 비대면진료 중개 플랫폼을 추가하는 등이 복지부 논의안이다. 의무사항을 위반하면 행정처분, 벌칙 등 제재규정에 대해서도 조문정리가 필요하다고 했다. "거동불편자·희귀질환자, 처방약 배송 논의해야" 복지부는 비대면진료 후 처방약 배송을 어디까지, 어떻게 허용할지 여부에 대해서도 판단해야 한다고 제시했다. 현행 의료법 상 진단서 발급은 대면진료를 통해서만 가능토록 규정하면서 제도화 시 비대면진료를 통해서도 진단서를 발급할지 여부도 따져야 한다는 내용도 담았다. 대한의사협회 등 전문가 단체에게 역할이나 권한을 부여할지 여부도 검토 사항으로 꼽았다. 복지부는 현재 시범사업이 허용하는 약 배송 대상자는 이번 의료법 개정안 심사에서 예외적으로 허용하는 방안을 검토해달라고 했다. 섬·벽지 거주자, 장기요양수급자, 장애인, 희귀질환자는 비대면진료 후 처방약을 배송할 수 있게 제도화 할 필요성을 논의하자고 했다. 이학적 검사, 촉진 등이 어려운 비대면진료를 통한 진단서 발급은 신중하게 검토해야 한다는 의견도 더했다. 아울러 의협 등 각 중앙회는 각 질환별 전문학회 의견을 들어 비대면진료 적정제공 표준지침을 마련하고 권고하는 규정도 검토해 달라고 했다. 표준지침 위반 등이 의심되는 경우 복지부장관에게 의료인·플랫폼에 대한 행정지도를 의협 등이 요청할 수 있는 권한을 부여할지 살펴보자는 취지다. 끝으로 복지부는 취약계층에 대한 지원, 표준지침 개발, 플랫폼 인증, 비대면진료 모니터링 등을 위해 필요한 예산 지원 근거 규정도 필요하다고 했다.

[데일리팜=황병우 기자] 폐동맥고혈압에서 20년만에 등장한 새로운 기전의 치료제인 윈레브에어(소사터셉트)가 국내에 허가를 받으면서 시장 경쟁이 예고된다. 급여라는 과제가 존재하지만 질병의 근본적인 원인을 개선하는 만큼 미충족수요가 컸던 폐동맥고혈압 치료에서 패러다임을 바꿀 것이라는 평가다. 한국MSD는 12일 윈레브에어 허가를 기념하는 간담회를 개최하고 치료제가 가진 역할과 가치를 조명했다. 폐동맥고혈압은 단순히 혈관이 수축된 상태가 아니라, 폐소동맥의 벽이 두꺼워지고 내강이 좁아지면서 구조적으로 협착되는 질환으로 일반적인 고혈압과는 차이가 있다. 이날 발표를 맡은 정욱진 대한폐고혈압학회 회장(가천대 길병원 심장내과 교수)은 "폐동맥고혈압은 질병이 진행되며 호흡곤란, 기침, 피로에서부터 현기증, 실신까지 겪지만 비특이적인 증상과 복잡한 진단 과정으로 진단까지 최대 3년이 걸리는 진단 방랑을 겪는다"고 설명했다. 이어 그는 "폐동맥고혈압 환자들은 걷는 것조차 어려울 정도로 숨이 차 운동은 물론 육아, 집안일, 사회생활 등 일상생활 전반에 심각한 제약을 받으며, 심한 경우 돌연사에 이를 수 있을 정도로 치명적이다"고 말했다. 실제로 폐동맥고혈압은 고위험군에 속하는 환자의 경우 1년 내 사망할 확률이 20%를 넘고, 국내 환자의 약 30%는 여전히 진단 후 5년 내 사망하는 것으로 알려져 있다. 그간 폐동맥고혈압에는 포스포디에스테라제(PDE5) 억제제, 칼슘채널차단제(CCB) 등이 활용돼 왔지만 증상 조절 효과에 그쳤다. 정 회장은 "폐동맥고혈압은 희귀난치질환인 동시에 만성질환이기 때문에 환자들에게 건강한 일상을 돌려줄 수 있는 치료전략이 절실했다"고 전했다. 이런 상황에서 새롭게 허가받은 위레브에어는 질환의 근본원인에 접근한다는 점에서 기대를 받고 있다. 윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발생 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 액티빈 신호전달 억제제(ASI)다. 비정상적으로 두꺼워진 혈관의 증식을 억제함으로써 재형성된 폐동맥과 우심실을 되돌릴 수 있는(reverse remodeling) 가능성을 보인다. 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 진행된 임상3상 STELLAR 연구 결과 윈레브에어군은 6분 보행거리(6MWD)가 40.1m 증가했으며, 위약군은 1.4m 감소했다. 또 윈레브에어는 폐동맥고혈압 관련 임상적 악화 또는 모든 원인에 의한 사망 위험을 84% 줄였다. 김경희 대한폐고혈압학회 진료지침위원장은 "유럽과 미국에서는 진료지침 위원회 전문가들이 추후 폐동맥고혈압 치료 가이드라인 업데이트 시 액티빈 신호전달 억제제의 추가 병용을 권고했다"며 "대한폐고혈압학회에서도 국내 폐고혈압 진료지침에 액티빈 신호전달 억제제를 추가할 것을 검토 중에 있다"고 밝혔다. 윈레브에어는 식품의약품안전처의 제2차 허가-평가-협상 병행 시범사업을 통해 허가를 받으며 빠르게 급여심사에 돌입한 상태다. 보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다. 정 회장은 "환자들이 윈레브에어의 혜택을 받기 위해서는 빨리 건강보험 급여가 적용되는 것이 관건이다"며 "치료제가 해외에서 이미 효과를 입증하고 있고 고가의 약일지라도 엄격한 기준을 적용하더라도 일단 사용하도록 하는 노력이 필요하다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가·약가 병행 2차사업 선정 약제가 최초 승인되면서 보험급여 절차에 관심이 모아진다. 한국MSD의 폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어(소타터셉트)'가 최근 식품의약품안전처로부터 최종 승인을 획득했다. '허가-평가-협상 병행 시범사업' 2차사업 선정 약제인 만큼, 곧바로 급여 심사에 돌입하게 된다. 보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다. 현재 제1차 시범사업이 마무리 단계로 결실을 드러내고 있으며, 최근 품목 선정을 마친 제2차 시범사업에서는 3개 약제가 선정됐다. 3개 신약은 윈레브에어를 비롯해 한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 '핀테플라(펜플루라민)', 국내사인 큐로셀의 거대B세포림프종치료제 '림카토(안발셀)' 등이다. 윈레브에어는 2005년 NO-sGC-cGMP 경로를 표적하는 '실데나필' 이후 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신신약(First-in-class)이다. 2023년 기준 우리나라의 폐동맥 고혈압 환자 수는 약 3,600명으로, 환자의 평균 연령은 사회와 가정에서 중추적인 역할을 하는 40대 여성들이다. 과거에 비해 5년 생존율이 크게 향상됐지만 여전히 우리나라 폐동맥고혈압 환자의 10명 중 3명이 5년 내 사망한다. 또한, 대부분의 환자들이 집안일, 육아, 가벼운 외출과 같은 일상생활을 수행하는 데 상당한 지장을 겪고 있다. 폐동맥고혈압은 희귀난치질환이자 진행성 질환으로, 상태의 악화를 지연시키는 것이 환자의 삶의 질과 생존에 직접적인 영향을 미친다. 현재까지 약물 치료를 통한 완치 방법은 밝혀지지 않았으며, 기존 약제의 기전은 주로 두꺼워진 폐동맥을 이완하여 증상을 완화시키는 것을 목표로 한다. 윈레브에어를 포함한 허가-평가 병행 약물들이 얼마나 빠르게 등재될 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 윈레브에어는 임상 'STELLAR' 연구를 근거로 허가됐다. 이 연구는 WHO-FC II 또는 III의 성인 폐동맥고혈압 환자 323명을 대상으로 윈레브에어의 효과와 안전성을 평가했다. 24주간의 연구 기간 동안 환자들은 기존 치료에 윈레브에어 또는 위약을 3주 1회 병용 투여했다. 그 결과, 윈레브에어는 24주 시점에 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges& 8211;Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며, 임상적 악화 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다. 또, WHO-FC, 폐혈관 저항(PVR) 및 심부전 바이오마커인 NT-proBNP 수치 등 2차 유효성 평가 지수 8개 지표에서 위약 대비 유의미한 개선을 확인했다. 정욱진 대한폐고혈압학회 회장(가천대학교길병원 심장내과 교수)은 "윈레브에어는 변형된 폐혈관 구조를 다시 정상화하는 새로운 기전의 치료제로, 최신 근거를 바탕으로 업데이트된 글로벌 진료지침에서도 조기 치료 단계에서 병용할 수 있는 옵션으로 제시되고 있다. 이번 허가로 국내 폐동맥고혈압 환자들의 치료를 위한 선택의 폭이 넓어졌다"고 말했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 한국희귀·필수의약품센터(이하 센터, 원장 김영림)는 9일 오후 2시 권역별 희귀질환 전문기관 의료진과 온라인 회의를 열고 희귀질환 치료에 필요한 의약품 관련 애로사항을 청취했다고 밝혔다. 이번 회의에는 서울대병원, 분당서울대병원, 신촌세브란스병원, 원주세브란스병원, 아주대병원, 인제대부산백병원, 칠곡경북대병원 등 총 7개 병원과 식약처 의약품관리지원팀이 참여했다. 센터는 희귀난치질환자들의 치료기회를 보장하기 위한 업무수행 현황을 공유하고, 앞으로의 업무추진방향, 올해 상반기 센터공급 의약품 품목별 공급현황 등을 공유하고 희귀필수의약품의 안정적인 공급을 충실히 이행할 것을 약속했다. 또한 앞으로 공급중단 의약품에 대한 관리분석을 강화해 긴급도입의약품 지정 및 국내도입의 기간 단축에 기여하겠다고 ?兌牟눼? 간담회에 참석한 의료진은 센터가 재고를 보유하지 아니한 의약품의 경우, 수입까지 기다려야 하는 만큼 희귀질환자 치료시 적시에 사용할 수 없는 상황이 있다는 애로사항을 언급했다. 또 센터와 의료진간 비상시 소통이 가능했으면 좋겠다는 의견도 개진했다. 김영림 원장은 "센터가 응급상황시 적시 공급이 가능하도록 재고보유의약품 목록을 마련하고, 긴급 소통을 위한 핫라인을 마련하도록 하겠다"며 "앞으로 적극적인 소통을 통해 긴밀하게 의견을 구하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이정환 기자] 건강보험 재정 지속가능성 제고와 희귀·난치질환의약품의 환자 접근성 강화 간 균형감 있는 행정적 조화는 전 국가적 화두다. 매번 맞부딪히는 두 이슈는 정당을 가리지 않고 해법 찾기에 골몰해 왔지만 이제껏 딱부러지는 해결책을 캐내지 못하고 있는 현실이다. 재정 여건이 넉넉하다면야 구체적인 해법 찾기에 골머리를 앓을 이유도 없다. 문제는 건보재정 내 약제비에 쓸 여윳돈이 갈수록 팍팍해지고 있다는 점이다. 전 세계 신약 패러다임은 화학의약품에서 바이오의약품으로 빠르게 전환하고 있다. 실상 쓸 약이 없었던 중증·난치질환에 투약 가능한 초고가 원샷 치료제 개발에 글로벌 빅파마가 집중하고 있고 이와 비례해 국내 허가 바이오의약품은 늘어나는 실정이다. 건강보험당국 고민도 갈 수록 커질 수 밖에 없다. 임상시험을 통해 확실한 치료 효과를 입증한 값 비싼 약이 탄생하는 사례가 크게 늘어나고 있지만, 탄생하는 족족 건보적용으로 환자 접근성을 보장해주기엔 재정이 부족하다. 한 가지 더 고민해야 할 점은 글로벌 빅파마가 개발에 성공한 초고가 중증·난치질환 치료제의 한국 시장 진입은 국내 제약사들에겐 의도치 않은 위협으로 작용한다는 점이다. 동일한 건보재정 틀 안에서 초고가약 급여를 늘려 주려면 별 수 없이 기존 의약품의 건보 상한액(약가)을 깎아 재정 여유를 만드는 정책이 가장 손쉬운 대책이다. 기존 의약품 즉, 제네릭 기반 경영을 유지하고 있는 대부분의 국내 제약사들이 만든 약의 약가가 떨어질 확률이 커진다는 얘기다. 약가 전문가들은 초고가약의 국내 보험을 위해 기허가 의약품 가격을 낮추는 행정이 반복되는 상황을 제로섬 게임으로 평가하곤 한다. 한정된 돈주머니에서 국가 제약바이오 산업 육성과 뗄 수 없이 연결된 국내사 의약품과 중증·희귀난치질환자 치료 기회 확대와 동음이의어 격인 글로벌 제약사 의약품 양쪽 모두를 챙겨야 하는 현실을 빗댄 표현이다. 이처럼 새 정부는 제로섬 게임으로 귀결되는 '건보재정 지속가능성 제고'와 '신약 접근성 강화' 간 상충지대 축소 또는 삭제란 숙제를 받아들게 됐다. 숙제를 푸는 방법은 여러가지가 있겠지만, 약가 전문가들의 견해를 토대로 새 정부를 향해 두 가지를 제안한다. 건강보험 약제비 배분에 대한 새로운 합의에 나서는 용기를 냄과 함께 초고가약 등을 타깃으로 한 추가 돈 주머니 즉, 중증·난치질환 별도 기금 설립 방식을 고민하길 당부한다. 경증 질환 치료제에 지급 중인 건보 약제비를 줄여(환자 본인 부담금을 늘려) 중증 질환 치료제 급여 포션을 넓히기 위한 전 사회적·국민적 의견수렴·합의안 마련에 시동을 거는 동시에 고가 약제 환자 접근성 강화를 미션으로 한 추가 재원을 마련하란 얘기다. 두 가지 모두 추진에 적잖은 어려움이 예상되는 제안이지만, 반복되는 제로섬을 해결하기 위해서는 더 두고 볼 수만 없는 문제다. 이재명 대통령은 진짜 대한민국을 설계하겠다고 여러 차례 공언했다. 국민건강보험 취지와 철학에 부합하는 진짜 건보정책에 대한 사회적 합의안 도출 작업이 진짜 대한민국 설계와 맞물려 첫 발을 떼길 기대한다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 미국 식품의약국(FDA)의 '희귀의약품(Orphan Drug) 지정'을 전략적 진출 통로로 적극 활용하고 있다. 온코닉테라퓨틱스, 아이리드비엠에스, 앱클론, 이엔셀, 젬백스앤카엘 등 주요 바이오기업들이 올해 상반기 FDA로부터 희귀의약품 지정을 연이어 받아냈다. FDA의 희귀의약품으로 지정되면 신약 독점권(7년), 세금 감면, 신속 심사 등 인센티브를 제공한다. 임상2상 이후 조건부 판매도 가능하다. 특히 희귀약 지정은 기술이전에 큰 도움이 된다는 점에서 희귀질환 개발사들의 첫 관문으로 평가된다. 뒤센근이영양증·진행성핵상마비 등 다양한 희귀질환 치료제 개발 20일 관련 업계에 따르면 올해 들어 국내 바이오벤처 7곳의 신약 후보물질이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. FDA 희귀의약품 지정은 20만명 이하 희귀난치성 질환환자를 위한 치료제 개발에 나선 기업에게 신속심사, 감세, 신약독점권 지위 등 다양한 혜택을 보장해주는 제도다. 희귀의약품에 지정되려면 제약사들은 의약품, 질환 정보와 함께 예상 환자 수, 시장 규모에 대해 FDA에 제출해야 한다. FDA는 해당 질환에 대한 효과적인 치료법이 없거나 기존 치료법보다 개선 가능성이 있는지 여부를 판단해 심사한다. 희귀의약품에 지정되도 신약 허가가 보장되는 것은 아니지만 임상 보조금, 프로토콜 설계 자문, 심사비용 면제 등을 받을 수 있어 도전하는 국내사들이 늘어나고 있다. 젬백스의 신약후보물질 'GV1001'이 최근 미국에서 희귀의약품에 지정됐다. GV1001이 타깃하는 질환은 진행성핵상마비다. 진행성핵상마비는 뇌의 특정 부위가 퇴화되는 신경퇴행성 질환이다. 주로 균형 유지, 움직임 조절, 눈 움직임, 인지 기능에 영향을 미친다. 파킨슨병과 유사하지만 더 빠르게 진행되고 더 심각한 증상을 보이는 특징을 지니고 있다. GV1001은 카엘이 지난 2008년 노르웨이 젬백스를 인수하면서 확보한 신약후보물질이다. 췌장암 치료제로 개발을 시작했으며 알츠하이머병, 진행성핵상마비 등의 적응증 확대를 모색 중이다. 현재까지 공개된 임상2a상 결과, GV1001 0.56mg 투여군에서 효과를 나타냈다. 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 가능성을 확인했다. 지난달엔 케이에스비튜젠이 뒤센근이영양증 신약후보물질 'KSB-D301H'이 FDA의 희귀의약품으로 지정됐다. 뒤센근이영양증은 주로 남아에게서 디스트로핀 유전자 결핍으로 발생하는 희귀 근육질환이다. 대개 3세 이하 나이에 증상이 시작돼 빠르게 악화되며 대다수 10세 전후로 보행 능력을 상실하게 된다. 현재까지 뒤센근이영양증에는 미국 사렙타 테라퓨틱스가 개발한 '에테플리르센', '카시머센', '골로디르센', '엘레비디스'와 일본 니폰신야쿠의 미국 지회사 NS파마가 개발한 '빌텝소', 이탈리아파마코 '듀비자트' 등 다양한 유전자 표적치료제가 FDA의 허가를 얻어냈다. 다만, 신약들이 국내로 진입하지 않아 뒤센근이영양증 환자들은 스테로이드에 의존하고 있다. 일부 글로벌제약사들이 치료제를 개발했지만, 현재까지 국내 승인된 신약이 없어 뒤센근이영양증 환자들의 미충족 수요가 높은 상황이다. 이엔셀이 개발 중인 샤르코마리투스병(CMT) 신약후보물질 'EN001'은 지난 3월에 미국 희귀의약품에 지정됐다. 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 미충족 수요가 높은 것으로 알려진다. 현재 EN001은 임상1b상이 진행되고 있다. CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 내약성과 안전성 평가를 확인하는 방식으로 진행된다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난해 12월 개시됐다. 이엔셀은 이번 임상을 통해 EN001의 적정 용량과 독성 등을 확인하겠다는 계획이다. 일동제약 신약개발 자회사 아이리드비엠에스의 특발성폐섬유증 치료제 후보물질 ‘L21120033’은 지난 2월에 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다. L21120033은 특발성폐섬유증 치료제로 개발 중인 새로운 기전의 약물이다. 면역 관련 신호전달 단백질 중 생체 조직의 섬유화와 염증 유발에 밀접하게 관여하는 'CXCR7(C-X-C chemokine receptor 7)'에 작용한다. 저분자 화합물 기반 항섬유화 신약 후보물질이다. CXCR7은 염증 발생에 관여하는 신호 전달의 핵심 매개체로서, 케모카인 수용체 리간드인 CXCL12(C-X-C motif chemokine ligand 12)에 선택적으로 결합해 조직 복구, 혈관 신생, 섬유화 등과 관련된 다양한 신호 경로를 조절한다. IL21120033은 CXCR7 작용제 약물로, CXCR7에 높은 결합 선택성을 지니며 세포 내에서 염증 유발 인자인 CXCL12를 제거해 항염증·항섬유화 효과를 나타낸다. 전임상 연구에선 다른 케모카인 수용체와 결합하지 않고 CXCR7에 대해 높은 선택성을 보이며, 경구 투여 시 이상적인 약동학적 특성을 나타냈다. 고형암서도 희귀의약품 지정 활발 고형암에서 국내 제약바이오업계의 신약후보물질들의 희귀의약품 지정이 이어지고 있다. 티씨노바이오는 지난 1월 고형암 후보물질 ‘TXN10128’의 FDA 희귀의약품 지정을 알렸다. 티씨노바이오는 저분자화합물 기반 면역항암제, 표적항암제를 개발하는 회사다. ENPP1 저해제와 ULK1 저해제 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 이번 지정은 ENPP1 저해제 TXN10128로 현재 국내 임상 1상이 진행되고 있다. TXN10128은 암세포가 선천면역 시스템의 공격을 회피하기 위해 과발현시킨 ENPP1 효소를 억제함으로써 선천면역을 활성화해 항암 면역반응을 증진시키는 차세대 면역항암제 후보물질이다. 온코닉테라퓨틱스의 '네수파립'은 췌장암에 이어 위암에서도 희귀약 지정에 성공했다. 네수파립은 다중 ADP-리보스 중합효소(PARP)와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약후보물질이다. 현재 췌장암과 자궁내막암 등 다양한 고혀암을 대사으로 임상이 진행되고 있다. 전이성 위암은 오랜 기간 신약 불모지로 분류됐다. 지난 20여 년 간 위암 영역에서 새로운 치료제 개발을 위해 다양한 임상 연구가 진행됐지만 대부분 실패로 끝났다. 위암은 종양 특성상의 이질성(heterogeneity)으로 인해 치료제 개발과 임상 연구를 통해 효능을 입증하는 것이 어려웠기 때문이다. 그간 라파티닙+파클리탁셀, 라파티닙+항암화학요법, 트라스투주맙엠탄신, 트라스투주맙+퍼투주맙+항암화학요법 등 다양한 치료제가 임상에서 실패를 맛봤다. 전이성 위암 1차 치료 선택지는 오래 전 도입된 항암화학요법과 2010년 HER2 양성 위암 1차 치료에 허가된 트라스투주맙+항암화학요법뿐이었다. 최근에서야 엔허투, 키트루다, 옵디보 등이 허가됐지만 치료옵션은 여전히 부족한 상황이다. 앱클론 역시 위암 신약후보물질 'HLX22(AC-101)'의 희귀약 지정을 통해 상용화 가능성을 타진하고 있다. HLX22는 앱클론이 개발한 HER2 변이 타깃 표적치료제로 지난 2016년 중국 헨리우스에 기술이전한 항체 의약품이다. 현재 HLX22과 기존 위암 1차 치료제로 활용되는 허셉틴(트라스투주맙) 병용요법과 허셉틴 단독요법의 유효성과 안전성을 비교하는 임상이 진행 중이다. 임상 결과, 투여 후 72주에 측정된 종양 크기의 감소를 의미하는 객관적반응률(ORR)은 저용량군 41.2%, 고용량군 16.7%, 대조군 5.6%로 나타났다. 질병이 악화되지 않은 기간인 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 고용량군에서 13.7개월로 집계돼 대조군 8.1개월 대비 길었다. 저용량군에서 PFS는 아직까지 중앙값에 도달하지 않은 것으로 확인됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보다 빠른 접근성 개선을 위해 허가와 약가 평가 과정을 동시 진행하는 약물들이 상용화를 앞두고 있다. 하지만 빠른 허가 만큼, 보험급여 절차가 이뤄질 지 미지수다. 보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다. 정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다. 하지만 빌베이는 얼마전 강보험심사평가원 약제급여평가위원회 관문을 넘지 못했다. 지금은 등재가 완료된 같은 1호 약제 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다. 이어 지난 2024년 모집한 제2차 시범사업에 10개 품목이 신청하여 이 중 3개의 신약이 선정됐다. 3개 신약은 한국MSD의 폐동맥고혈압치료제 윈레브에어(소타터셉트), 한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 '핀테플라(펜플루라민)', 국내사인 큐로셀의 거대B세포림프종치료제 '림카토(안발셀)' 등이다. 3개 약제 모두 현재 올해 국내 상용화를 기대할 수 있는 상황이다. 제2차 시범사업의 선정 기준은 ▲2025년 6월까지 허가 및 결정 신청이 가능한 약제 ▲기대여명 1년 미만의 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 이보다 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 약제 ▲식약처 신속 등재(GIFT) 약제로 지정 받았거나 신청 가능한 약제라는 조건을 모두 충족하는 약제를 대상으로 했다. 선정 기준은 당연히 '빠른 도입이 필요한 약'을 가리키고 있다. 의약품의 보험급여 등재 기간 단축은 거의 매년 거론돼 왔으며 실제 조금씩 규정상 기한은 점점 짧아지고 있다. 건강보험심사평가원과 국민건강보험공단의 평가 및 협상 단계 모두 그렇다. 그런데, '정말 빨라지고 있는가'라는 의문은 여전히 존재한다. 1호 약제인 콰지바도 등재까지 1년이 넘는 시간이 흘렀다. 허가-약가 병행 약제도 급여 평가에서 합의를 이루지 못할 수도 있다. 문제는 투명성과 속도일 것이다. 기다리고 있지만 답이 없고, 향방도 알 수 없는 신약이 돼서는 안 된다. 2차 시범사업, 모두의 노력이 더해져 명확하고 짧아지는 등재 절차를 목격할 수 있길 기대해 본다.