[데일리팜=어윤호 기자] 다발성경화증 신약 '오크레부스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국로슈의 재발형 다발성경화증치료제 오크레부스(오크렐리주맙)는 삼성서울병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원등 상급종합병원을 비롯해 전남대병원 해운대백병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난 3월 보험급여 등재를 전후로 빠르게 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.오크레부스는 다발성경화증 환자들의 신경계 장애를 유발하는 탈수초 현상에 영향을 미치는 CD20 발현 B세포를 표적하는 약물이다.다발성경화증은 자가면역 염증 반응에 의해 수초가 손상되는 만성 질환이다. 수초가 손상되면 근쇠약, 피로, 시력 장애 등의 증상이 나타나며 비외상성 장애로 이어질 수 있다. 2022년 기준 국내 약 2674명의 환자가 다발성경화증을 앓고 있는 것으로 알려지며 20~40대 연령층 비율은 전체 환자의 62% 이상을 차지한다.그간 해당 질환 영역에는 '티사브리(나탈리주맙)', '길레니아(핑골리모드)', '맙테라(리툭시맙)' 등 항체치료제들이 활용됐지만 고효능 신약이 추가적으로 필요하다는 의견은 꾸준히 제기됐다.해외에서는 노바티스의 '케심타(오파투무맙)', TG테라퓨틱스의 '브리움비(우블리툭시맙)' 등 다양한 신약들이 개발됐지만 국내 들어온 건 로슈의 오크레부스가 유일하다.오크레부스는 투약기간의 이점도 있다. 오크레부스는 6개월 1회 투여가 가능해 케심타(1개월 1회 투여) 대비 투여 편의성도 확보했다.이 약의 허가 기반은 임상3상 OPERA-I, II 연구다. 이 임상은 재발성 다발성경화증 환자를 대상으로 오크레부스와 바이오젠의 인터페론 계열 치료제 플레그리디(인터페론 베타-1a)의 유효성과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 진행됐다.오크레부스는 임상에서 플레그리디 대비 연간재발률(ARR)을 절반 가까이 감소시켰다. 자세히 살펴보면 OPERA I 임상에서 오크레부스 96주간 투여군의 연간 재발률은 0.156, 대조군은 0.292로 나타났으며 OPERA II에서는 오크레부스 96주간 투여군의 연간 재발률)은 0.155을 기록하며 대조군 0.290 대비 낮았다.또한 오크레부스는 일차 진행형 다발성경화증 환자를 대상으로 진행한 ORATIORIO 임상3상 연구에서도 효과를 나타냈다. 오크레부스는 해당 임상에서 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(CDP) 위험을 24% 감소시켰다.김호진 국립암센터 신경과 교수는 "다발성경화증은 초기의 작은 차이라도 누적되는 결과가 엄청나다. 치료효과가 높은 치료제를 조기에 쓰는 것의 혜택이 크다. 이런 치료제들을 통해 환자 삶의 질 개선뿐만 아니라 사회, 경제적 부담 비용을 줄이는 데도 도움이 될 것이다. 오크레부스는 효능뿐만 아니라 장기 치료 투여에 대한 충분한 데이터를 확보했기 때문에 활용도가 높다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 진성적혈구증가증치료제 '베스레미'가 보험급여로 향하는 마지막 관문에 돌입한다.보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 파마에센시아코리아의 베스레미(로페그인터페론알파-2b)에 대한 약가협상 명령을 내렸다. 협상에 성공할 경우 하반기 급여 적용이 예상된다.베스레미가 두번째 도전에서 성과를 낼 지 지켜 볼 부분이다. 이 약은 지난 2023년 3월 하이드록시우레아에 불응성 또는 불내성 인진성 적혈구증가증에 급여 절차를 진행했지만 같은해 7월 암질환심의위원회의 벽을 넘지 못했다. 당시 암질심은 2차 치료제로서 베스레미에 대한 임상적 유용성을 판단할 근거가 부족하다고 판단했다.파마에센시아는 이후 베스레미의 국내 임상자료를 추가, 2차요법에서 유효성 근거를 보완, 지난해 3월 급여 신청을 다시 제출, 같은해 7월 암질심을 통과했으며 지난달 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 차세대 인터페론이다.기존 인터페론의 순도와 내약성을 개선해 초기 1.5년 간은 2주에 한번, 그 이후로는 4주에 한번 투여할 수 있도록 개발된 약제이다.베스레미는 현재 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인 내 진성적혈구증가증치료제로 과거 치료이력에 상관없이 권고되고 있다.한편 진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다생성 하는 희귀 혈액암이다.심평원 자료에 따르면 국내 유병 환자 수는 5000명 정도로 과반수 환자에게 하이드록시우레아가 주로 사용되고 있다. 그러나 현재 급여 적용 약제들은 근본 치료가 불가능하고 하이드록시우레아 치료에 실패한 경우 새로운 대안이 없어 환자의 미충족 수요가 높은 질환이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '테빔브라'가 상급종합병원 처방코드 생성을 완료했다.관련 업계에 따르면 비원메디슨코리아의 PD-1저해제 테빔브라(티슬렐리주맙)는 신촌세브란스병원을 끝으로 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원 등 빅5 종합병원 모두에서 처방이 가능해졌다.테빔브라는 2차 식도편평세포암에서의 임상적 유용성을 입증한 PD-1저해 기전의 면역항암제로 우리나라에서는 지난해 11월 허가됐으며 올해 3월 면역항암제 최초로 식도암 급여 등재에 성공했다.현재 우리나라에 허가 및 시판된 면역항암제는 ▲키트루다 ▲옵디보 ▲티쎈트릭 ▲임핀지 ▲바벤시오 ▲젬퍼리 ▲테빔브라 등 7종으로, 이들이 보유하고 있는 적응증은 총 64개다. 반면 급여 등재 건수는 21개 요법(약 33%)에 불과한 실정이다.여기서 테빔브라를 제외하면 아직 식도암에서 급여 목록에 등재된 약제는 없다. 현재 국내에서 식도편평세포암 1차 및 2차 이상의 치료 옵션 모두에서 백금계열 항암화학요법만이 급여가 인정된다.식도암을 비롯해 면역항암제의 적응증별 급여율이 떨어지는 이유는 역시 약가와 재정이다.폐암 등 일부 암종에서 급여 적용이 이뤄진 후, 면역항암제의 전체 청구 금액과 건강보험 내 항암제 점유율이 크게 증가해, 재정 부담이 늘어났다는 평가를 받고 있다. 2023년 기준 항암제 청구액은 2조4000억원 규모인데, 면역항암제 청구액은 약 5000억원으로 전체 항암제 청구액의 20%를 차지한다.상대적으로 저렴한 약가로 공급 의사를 밝힌 베이진의 테빔브라에 기대를 걸게 되는 이유다.비원메디슨은 이미 '혁신적 신약을 합리적인 약가'에 제공, 소외된 환자를 없애겠다는 회사의 철학을 지난 혈액암 치료제인 '브루킨사(자누브루티닙)'의 급여 과정을 통해서 가시적으로 보여준 바 있다.테빔브라는 글로벌 3상 임상연구 RATIONALE-302에서 화학요법 대비 전체생존기간(OS) 중간값을 2.3개월 연장해(8.6개월 vs 6.3개월) 통계적으로 유의하게 사망의 위험을 30% 감소시켰다.테빔브라는 항암화학요법과 비교해 치료에 반응을 보인 환자의 비율이 약 2배 이상 많았으며(20% vs 10%), 반응 지속기간 중간값을 4.0개월에서 7.1개월로 약 3개월 연장하여 지속적인 반응을 보였다.이에 미국 국립종합암센터네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network)는 진료가이드라인 개정을 통해 식도편평세포암 2차 치료에서 선호옵션으로 테빔브라를 높은 수준(Category 1)으로 권고했다.한편 비원메디슨(BeOne Medicines Ltd.)은 최근 베이진에서 사명을 변경하고 스위스로 법인 등록지를 변경, 새롭게 출범했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 골수섬유증치료제 '본조'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 본조(Vonjo, 파크리티닙)의 허가 심사를 진행 중이다. 이 약은 지난해 9월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.본조의 구체적인 적응증은 '혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만인 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증'이다.노바티스의 '자카비(룩소리티닙)' 대항마로 꼽히는 본조는 지난 2022년 미국 FDA로부터 가속승인을 획득한 바 있다. 야누스 인산화효소 1(JAK1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 기전의 새로운 경구용 인산화효소저해제이다.CTI바이오파마가 개발한 본조는 3상 PERSIST-2 연구를 통해 유효성을 확인했다.해당 연구에서 환자들은 각각 본조 200mg 1일 2회, 400mg 1일 1회 또는 기존의 최선 치료제(BAT)를 제공받아 복용했다. 피험자들 가운데는 앞서 JAK2 저해제를 사용한 전력이 있는 환자들도 포함됐다.연구 결과, 임상 시작 시점에서 혈소판 수치가 50×10⁹/L 미만으로 나타났고, 본조200mg을 1일 2회 복용한 환자그룹의 29%에서 비장 용적이 최소한 35% 감소한 것으로 나타났다. 대조군의 감소율은 3%였다.한편 골수섬유증은 골수에 광범위한 흉터를 유발하고 혈액세포 생성을 방해하여 혈소판 수치 감소·빈혈·허약·피로·간 및 비장 부종을 유발하는 경우가 많다.기존까지 골수섬유증 환자를 대상으로 사용되었던 치료를 받은 환자들에서 비장 부피가 줄어드는 치료 효과가 나타난 환자는 3%에 그쳤었다.자카비 이후 2차 치료옵션이 없던 골수섬유증 국내에서는 최근 BMS의 '인레빅(페드라티닙)'이 진입했으며 지난해 6월부로 보험급여가 적용됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] PNH 신약 '피아스카이'가 국내 시장 진입을 앞두고 있다.관련 업계에 따르면 한국로슈 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 피아스카이(크로발리맙)에 대한 식품의약품안전처의 막바지 허가 심사가 이뤄지고 있다. 하반기 내 정식 승인이 예상된다.이 약물은 2024녀 6월 미국 FDA 승인을 획득, 같은해 8월에는 유럽에서 상용화됐다. 또 국내에서는 지난해 2월 희귀의약품으로 지정되기도 했다.일본 쥬가이가 물질을 발굴해 로슈가 개발한 피아스카이는 새로운 C5 항체 저해제의 일종으로 소용량을 4주 간격으로 피하주사하면 혈액 속에서 재순환해 지속적으로 보체를 억제하는 기전을 갖고 있다.피아스카이는 PNH 환자를 대상으로 아스트라제네카의 '솔리리스(에쿨리주맙)'와 직접 비교한 중추적인 임상3상 COMMODORE2 연구를 통해 가능성을 확인했다.연구 결과, 4주마다 피하주사로 투여하는 크로발리맙이 질병을 조절한 것으로 나타났고, 현재 표준 치료제인 2주마다 정맥 투여하는 솔리리스와 비교했을 때 안전성이 비열등한 것으로 확인됐다.해당 임상에서 이상반응은 크로발리맙 투여군의 78%, 에쿨리주맙 투여군의 80%에서 발생했고 가장 흔한 이상반응은 주입 관련 반응이었다.또한 이와 별도로 이루어진 3상 COMMODORE1 연구에서 확보된 효능 및 안전성 데이터를 보면, 현재 허가를 취득해 사용 중인 C5저해제들에서 크로발리맙으로 전환한 PNH 환자들 역시 안정적인 유효성 프로파일을 보였다.한편 PNH 시장 경쟁은 앞으로 더욱 치열해질 전망이다. 아스트라제네카는 2023년 유럽, 2027년 미국 특허 만료를 앞둔 솔리리스의 후발 약물로 '울토미리스(라불리주맙)'를 시장에 내놓은 상황이다. 울토미리스는 2주마다 정맥주사하는 솔리리스 대비 투여 간격을 8주에 1회로 대폭 늘렸다.노바티스의 경우 경구용 PNH치료제 '파발타(입타코판)'의 미국에 이어 국내 허가를 획득했다. 파발타는 면역계 대체보체 경로에서 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로 적혈구 파괴를 포괄적으로 제어한다. 이 약은 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행중이며, 협상을 타결할 경우 보험급여 등재가 이뤄질 전망이다.여기에 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리'가 국내 상용화가 이뤄져다. 이는 솔리리스 바이오시밀러 중 최초 국내 허가 사례로, 삼성바이오에피스는 지난해 유럽에서도 허가된 바 있다.장준호 삼성서울병원 혈액내과 교수는 "C5 억제제가 처음 등장했을 당시, 전문가들은 PNH 치료의 패러다임이 전환됐다고 평했다. 그러나 C5 억제제는 여전히 혈관 외 용혈(EVH)을 조절하는데 한계가 있다. 새로운 치료옵션에 대한 기대가 크다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '엘렉스피오'가 보험급여 등재에 다시 도전한다.한국화이자는 엘렉스피오(엘레나타맙)의 급여 신청을 다시 제출할 예정이다.지난 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 고배 후 빠르게 재정비를 통해 절차를 진행하는 모습이다.엘렉스피오의 경우 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovaive products on Fast Track)로 지정, 패스트트랙 허가를 약제다. 이에 따라 두번째 도전에서는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.4차 치료제인 엘렉스피오는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제이다.다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.골수의 형질세포에 생긴 암인 다발골수종은 주로 고령에 발병하는 혈액암으로, 치료의 지속성을 통해 생명 연장이 가능한 질환이다. 다양한 신약이 개발되고 있는 분야지만, 현재 단일클론항제와 이중항체치료가 의료현장에서 쓰이고 있다.특히 이중항체 기전은 치료 차수를 진행할수록 내성이 증가해 관해 기간이 짧아지고, 사용 가능한 치료 옵션이 적어지는 재발·불응성 다발골수종에서 안전하고 효과적인 치료법으로 여겨진다.다발골수종은 지속적인 치료를 통해 생명 연장이 가능하기에 치료 단계별로 다양한 옵션이 마련돼야 하며, 4차 이상 치료제의 급여 적용은 시급한 과제다.현재 국내에 이중항체치료제로는 엘렉스피오를 비롯해 '텍베일리(테클리스타맙)', '탈베이(탈구에타맙)' 등이 허가돼 있지만 모두 비급여 상태다. 이같은 상황에서 이중항체 약물의 연속으로 초기 단계 급여 논의가 실패하고 있어, 환자 접근성이 개선될 수 있을지 주목된다.한편 엘렉스피오는 식약처가 GIFT 품목으로 지정, 지난해 5월 프로테아좀억제제와 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 3차 이상 치료를 받은 성인 환자 단독요법으로 허가 됐다. 미국 FDA 역시 혁신의약품과 신속승인 품목으로 지정한 바 있다.엘렉스피오는 BCMA-표적 치료를 받은 적 없는 성인 환자 123명을 대상으로 한 글로벌 임상 2상(Magnetis MM-3)의 코호트A에서 객관적반응률(ORR) 61.0%, 완전관해(CR) 37.4%를 기록했다.무진행생존기간(PFS)은 17.2개월, 전체 생존기간(OS)은 24.6개월로 나타나 이례적인 장기 치료 효과를 입증됐다. 더 이상 치료 방법이 없는 환자에서 장기 생존 혜택과 질병 진행을 늦춰 삶의 질을 높일 수 있음을 데이터로 증명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 장기지속형 HIV치료제 '보카브리아+레캄비스' 병용요법의 종합병원 처방권 확보 움직임이 활발하다.관련 업계에 따르면 최근 한국GSK 보카브리아(카보데그라비르)와 한국얀센 레캄비스(릴피비린) 병용요법이 국립중앙의료원, 서울대병원, 경북대병원 등 이른바 HIV 빅5 의료기관을 비롯해 고려대안암병원, 중앙대병원 등의 의료기관 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난달 보험급여 등재 전후로 꾸준히 처방 영역을 넓혀가는 모습이다. 보카브리아30mg의 상한금액은 정당 1만6303원, 보카브리아의 상한금액은 병당 99만1802원이다.보카브리아+레캄비스 병용요법은 지난 2022년 2월 식품의약품안전처로부터 바이러스학적으로 억제돼 있고 바이러스학적 실패 이력이 없으며 카보테그라비르 또는 릴피비린에 알려진 또는 의심되는 내성이 없는 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 병용요법으로 승인된 바 있다.이들 약제 병용요법의 장점은 단연 편의성이다. 기존의 HIV치료제는 하루에 한 번 즉 매일 정제 제형의 약을 복용 해야했지만 두 주사제의 품목허가로 월 1회 혹은 격월 1회 근육 내 주사제 투여로 빈도는 낮추고 만족도는 높여 환자들의 부담이 줄어들 것으로 보인다.두 약제는 경구제로 개발됐던 약물을 각각 주사제로 개발한 제품이다. 장기지속형 주사제로 HIV 감염을 치유할 수는 없지만 백혈구를 표적으로 작용해 AIDS 바이러스의 수치를 낮추고 유지되도록 도움을 주는 치료제다.레캄비스-보카브리아 병용요법은 기존 3제 경구제(BIC/FTC/TAF)와의 비교 임상인 SOLAR 3상 연구를 통해 12개월간의 치료 실패율이 1% 수준으로 나타나 경구제 대비 비열등한 바이러스 억제 효과를 확인했다.같은 기간 HIV RNA 50 copies/mL 미만 유지율은 주사제군 90%, 경구제군 93%였다. 안전성 측면에서도 주사 부위 반응을 제외하고 양 군 간 큰 차이는 없었다.GSK가 공개한 치료 만족도 조사에 따르면, 기존 경구제를 복용하던 HIV 감염인의 90%가 주사요법으로 전환한 후 더 높은 만족도를 보였으며, 85%는 '매일 복용하지 않아도 되는 편의성', 75%는 '노출 부담 완화'를 장점으로 꼽았다.한편 보카브리아+레캄비스 요법은 임상에서 4주마다 1회 또는 8주마다 1회 병용투여한 그룹에서 효능 및 안전성이 입증돼 2020년 12월 유럽에서 승인을 받았으며 얼마전 유럽에서 청소년 환자까지 투약 대상을 확대한 바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종에서 보험급여 영역을 넓히고 있는 '다잘렉스'가 아밀로이드증까지 진출을 시도한다.관련업계에 따르면, 한국얀센은 최근 다잘렉스(다라투무맙) 피하주사를 포함한 사이클로포스파마이드와 보르테조밉, 덱사메타손(CyBorD) 병용요법에 대한 급여 확대 신청을 제출했다.지난 2021년 미국 FDA, 2024년 식품의약품안전처 승인을 획득한 해당 적응증은 아밀로이드증 환자의 혈액학적 반응률을 세배 가까이 끌어올리는 획기적인 개선효과를 제시한 바 있다.다잘렉스의 아밀로이드증에서 유효성은 3상 ANDROMEDA 연구를 통해 입증됐다.아밀로이드증은 당단백질의 일종으로 섬유구조를 가지는 특수 단백질인 아밀로이드가 체내 여러 조직에 침착하는 질환으로, 해당 연구는 아밀로이드 라이트체인(AL, amyloid light-chain) 아밀로이드증을 처음으로 진단받은 환자가 주요 대상으로 잡혔다.일단 다잘렉스는 다발골수종에 최초로 허가된 인간 단일클론항체로, 주성분인 다라투무맙의 경우 다발골수종 세포에 과발현되어 있는 표면 당단백질인 CD38을 인지해 직접 결합하는 작용기전을 가진다.ANDROMEDA 연구에서는 AL 아밀로이드증 환자에 기존 CyBorD 병용요법에 다잘렉스 피하주사를 추가한 병용군과 CyBorD 단독치료군간의 효능과 안전성을 평가했다. 여기서 아밀로이즈증이 심장과 신장을 침범한 경우가 각각 71%, 59%로 두 개 이상의 장기를 동시 침범한 환자들이 65%를 차지했다.그 결과, 일차 평가지표였던 혈액학적 완전반응률(complete response)은 다잘렉스 병용군에서 53%로 CyBorD 단독군 18%와는 세 배 가까운 차이를 보였다.더불어 전체 혈액학적 반응률은 다잘렉스 병용군과 CyBorD 단독군에서 각각 92%와 77%로 보고됐다. 매우 좋은 부분반응(very good partial response)도 각각 79%, 49%로 확연한 차이를 나타냈다.한편 다잘렉스는 국내에서 급여 확대 행보를 이어가고 있다. 지난 2월 다잘렉스를 포함한 4제 병용요법(DVTd 요법, 보르테조밉, 탈리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법)이 1차치료제로 적용됐으며 얼마전 2차치료에서 보르테조밉, 덱사메타손과의 병용요법(DVd)이 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 신약의 보험급여 등재 실패 소식은 항상 환자들의 속을 태운다. 그것이 현존하는 유일한 치료옵션일 경우 타격은 더 심하다.지난 2023년 RET 표적항암제 '레테브모(셀퍼카티닙)'에 대한 국민건강보험공단 약가협상 결렬 소식이 그랬다. 심지어 이는 당해년도 유일한 약가협상 불발 소식이었다. 이 약은 RET 유전자 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자를 위한 최초의 치료 옵션이자 국내에서 급여 평가를 지속한 유일한 약이었다.이렇게 레테브모의 급여 등재가 무산되면서 환자들은 기약 없는 기다림을 이어가게 됐다. 그러다 올해, 드디어 개발사인 한국릴리가 다시 한번 의지를 굳혔다. 릴리는 최근 갑상선암 적응증과 함께 비소세포폐암에 대한 급여 신청을 동시에 제출했다. 세번째 도전이다.레테브모 허가 이전에 RET 변이 비소세포폐암 및 갑상선암 환자들에게 사용할 수 있는 표적치료 옵션은 없었다.그렇기 때문에 식품의약품안전처는 레테브모를 신속심사 제도를 통해 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 성인 환자 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암이 있는 성인 및 만 12세 이상 소아 환자 ▲방사선 요오드에 불응하고 이전 소라페닙 또는 렌바티닙의 치료 경험이 있으며 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 성인 환자를 위한 치료제로 승인했다.현재 약가참조국인 A7 국가 중 프랑스를 제외한 6개국(미국, 독일, 이탈리아 영국, 스위스, 일본)에서 레테브모는 임상현장에서 급여 약제로 사용되고 있다. 그러나 국내에서는 이미 많은 시간이 소모됐지만 비급여 약물이다.식약처는 생명을 위협하는 질환이나 중대한 질환 치료제 등 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고 환자에게 빨리 공급하기 위해 신속심사제도를 운영하고 있다.현재 신속심사제도로 허가를 받은 약제 중 급여 등재된 약제는 총 23개 중 극소수에 불과하다. 신속심사제도를 통해 빠르게 승인이 이뤄져도 급여로 이어지지 않으면 실제로 암 환자들이 치료 혜택을 받기 어려운 것이 현실이다. 허가당국은 빠른 도입이 필요하다 판단했지만 보험당국은 보수적인 태도를 고수하고 있는 상황이 빈번히 발생하고 있단 얘기다.제도 도입과 개선에서 항상 거론되는 우선순위는 '실효성'이다. 혁신 신약의 환자 접근성 개선을 위해 나온 정책들이 그 목적에 맞는 실효성을 갖추길 기대해 본다.

[데일리팜=어윤호 기자] 하나의 약의 쓰임새가 많아지는 시대가 도래하면서, 비급여 적응증에 대한 문제 의식이 높아지고 있다.특히 빈번한 급여 지연의 원인으로 꼽히는 경직된 한국 급여 평가를 개선하기 위해 ICER 탄력 적용뿐만 아니라 적응증별 가중평균가(Blended Pricing) 방식까지 구체적으로 논의되고 있는 상황이다.최근 열린 '혁신 신약 불평등성 해소 및 규제 개선 정책토론회'에서도 환자 접근성 강화를 위한 제도 개선의 필요성 및 적응증별 가중평균가 도입 필요성이 집중 논의됐다.적응증별 가중평균가 방식은 다중적응증 약제의 적응증별 가치를 반영해 평균 약가를 산정하는 방식으로, 환자 접근성을 높이면서도 건강보험 재정을 효과적으로 관리할 수 있는 방법으로 꼽힌다.이탈리아, 프랑스, 호주 등은 이미 이 방식을 활용해 혁신 신약 급여 등재에 유연성을 확보하고 있다. 특히 적응증별 가중평균가 방식은 위험분담제(RSA)에 적용 가능해 실현 가능성이 높고, 행정 비용 부담이 덜하다는 점에서 현실적인 대안으로 부상 중이다.구체적 사례로는 PD-L1저해 기전의 면역항암제 '임핀지(더발루맙)'가 있다. 이 약은 지난 2020년 비소세포폐암 적응증으로 최초 등재된 후 최근 치료옵션이 부족한 담도암 영역에서 급여 절차를 진행 중이다.환자의 평균 생존기간이 7개월 남짓에 불과했던 열악한 담도암에서 혁신 신약 임핀지의 등장은 치료 환경에 변화를 가져왔다. 임핀지는 기존 표준치료였던 항암화학요법 대비 3년 시점에서 전체생존율을 2배 이상 개선했으며, 한국인 환자를 대상으로 한 하위 분석에서는 전체 환자군보다 더욱 우수한 생존 혜택을 입증했다.그러나 국내에서는 여전히 급여라는 견고한 장벽에 가로막혀, 환자들의 실질적인 치료 접근성이 제한되고 있다. 임핀지가 전이성 담도암 1차 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받은 지 3년이 다 돼가지만, 2024년 11월 암질환심의위원회를 통과한 이후 급여에 대한 구체적인 진전은 없는 상황이다.홍정용 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "정부, 제약사, 의료진 모두의 궁극적인 목표는 담도암 환자들에게 신속하게 표준치료로 입증된 임핀지 치료 혜택을 제공하는 것이다. 담도암 환자의 치료 접근성을 강화하기 위해 제도적 유연성을 강화할 방안을 강구해야 한다"고 말했다.뿐만 아니라 한국은 혁신 신약의 경제성 평가 과정에서 비교적 엄격한 ICER 기준을 적용하고 있다. 기존 치료제의 비용이 낮을수록, 연장한 생존 기간이 길수록 ICER 값은 불리하게 산출되는 구조다. 즉, 20년 전 허가된 항암화학요법과 비교할 때, 임핀지의 비용 효과성은 현재 평가 체계에서 온전히 반영되기 어렵다.고무적인 점은 국내에서도 점차 ICER 임계값을 탄력적으로 적용하려는 움직임이 나타나고 있는 점이다. 지난 2월 건강보험심사평가원은 삼중음성유방암 표적치료제 '트로델비(사키투주맙고비데칸)'의 급여 적정성 평가 과정에서 기존보다 유연한 ICER 기준을 적용했다. 정부 역시 환자의 신약 접근성을 높이기 위한 제도 개선을 점진적으로 추진 중이다.또한 이중규 보건복지부 건강보험정책국장은 최근 정책토론회에 참석해 "적응증별 가중평균가 도입의 필요성에 공감하며, 혁신 신약이 적절한 시점에 공급될 수 있도록 종합적으로 검토하겠다"고 밝혀 향후 제도 개선에 대한 기대감을 높이기도 했다.정부가 직접 제도 개선 가능성을 언급한 만큼, 임핀지를 비롯한 혁신 신약이 담도암 환자들에게 보다 신속히 도달할 수 있도록 ICER 유연 적용 및 적응증별 가중평균가 도입 관련한 논의가 실제 사례로 이루어질 수 있을지 주목된다.한편 캐나다, 영국, 호주, 일본, 대만과 같은 나라들은 임핀지의 임상적 혁신성을 인정해 급여를 빠르게 적용했다. 영국의 경우 담도암 치료의 열악한 현실과 임핀지가 최초의 담도암 1차 치료제라는 점을 고려해, 경제성 평가 시 예외적으로 질보정수명(QALY, Quality Adjusted Life Years)에 가중치를 부여해 탄력적으로 ICER값을 적용했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 허가-평가-협상 병행 1호 약물 '빌베이'의 재심의 일정에 관심이 모아진다.입센코리아의 생후 3개월 이상인 진행성가족성간내담즙정체증(PFIC, Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis) 환자의 소양증치료제 빌베이(오데빅시바트)는 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 재심의 판정을 받았다.이후 5월 약평위에 모습을 드러내지 않은 만큼, 다가오는 위원회에 상정 가능성이 점쳐진다.정부는 지난해 10월부터 허가-평가-협상 병행 1차 시범사업을 진행하면서, 소아 희귀질환 치료제인 '콰지바(디누툭시맙)'와 빌베이 등 2품목을 1호 대상약제로 선정했다.허가-평가-협상 병행 시범사업은 식약처 허가, 건강보험심사평가원 약가평가, 건강보험공단 약가협상을 병렬로 진행해 허가, 약가평가, 약가협상, 복지부 고시까지 신속한 보험 등재를 지원하는걸 의미한다. 하지만 빌베이가 첫 급여 관문을 넘지 못하면서 시범사업 선정 약제의 신속 등재 실효성에 대한 의문이 제기되기도 했다. 같은 1호 약제인 콰지바 역시 약평위에서 한차례 제동이 걸린 바 있다.빌베이는 급여 기준 설정 단계에서 잡음이 발생하기도 했다. 언론보도를 통해 전문가 의견 청취 절차가 '요식행위'에 불과해 급여기준을 설정하는 과정에서 전문가 의견을 제대로 반영하지 않았다는 지적이 나왔던 것.이에 심평원은 "약제급여평가위원회의 효율적인 평가를 위해 사전에 약제급여기준 소위원회를 운영하고 있으며, 이 소위원회에서는 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행했다. 이는 요식행위가 아닌 실질적인 검토 절차였다"고 명확히 밝히기도 했다.빌베이가 허가-급여-약가 병행 시범사업의 이름에 걸맞게 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 빌베이는 17세 이하 소아청소년 환자를 대상으로 진행한 3상 ASSERT 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과에 따르면 빌베이는 위약에 비해 가려움증을 통계적으로 유의하게 감소시키면서 1차 목표점을 충족했다. 아울러 주요 2차 목표점인 치료 20주, 24주차 평균 혈청 담즙산 농도도 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선했다. 이 같은 빌베이의 효과는 치료 24주까지 지속됐다. 

[데일리팜=어윤호 기자] 허가와 약가 평가 과정을 동시 진행하는 약물들이 상용화를 앞두고 있어 귀추가 주목된다.(사진 상단부터)윈레브에어, 핀테플라 제품사진보건복지부는 생존을 위협하는 중증·희귀난치질환 치료제의 접근성 향상을 위해 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 2023년부터 운영하고 있다. 품목 허가, 급여평가, 약가 협상 과정을 병행 처리해 신약의 건강보험 등재 기간을 단축하는 것이 핵심이다.현재 제1차 시범사업이 마무리 단계로 결실을 드러내고 있으며, 최근 품목 선정을 마친 제2차 시범사업에서는 3개 약제가 선정됐다.일반적으로 신약이 도입되기까지 소요되는 기간은 약 330일이다. 이 시범사업은 ▲품목 허가(식품의약품안전처) 120일 ▲약제 급여평가(건강보험심사평가원) 150일 ▲약가 협상(국민건강보험공단) 60일로 3개 기관에서 3단계에 걸쳐 순차 시행되던 절차를 병행, 신약의 건강보험 등재 기간을 330일에서 150일로 대폭 단축하는 것을 목표로 한다.2023년 제1차 시범사업에 선정된 2개 품목은 현재 신속히 급여 등재를 마치거나, 평가 과정을 거치며 결실을 맺고 있다.이어 지난 2024년 모집한 제2차 시범사업에 10개 품목이 신청하여 이 중 3개의 신약이 선정됐다. 3개 신약은 한국MSD의 폐동맥고혈압치료제 윈레브에어(소타터셉트), 한국UCB제약의 드라벳증후군치료제 '핀테플라(펜플루라민)', 국내사인 큐로셀의 거대B세포림프종치료제 '림카토(안발셀)' 등이다.3개 약제 모두 현재 올해 국내 상용화를 기대할 수 있는 상황이다. 이중 특히 주목받고 있는 약제는 윈레브에어다. 이 약은 2005년 NO-sGC-cGMP 경로를 표적하는 '실데나필' 이후 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신신약(First-in-class)이다.2023년 기준 우리나라의 폐동맥 고혈압 환자 수는 약 3,600명으로, 환자의 평균 연령은 사회와 가정에서 중추적인 역할을 하는 40대 여성들이다. 과거에 비해 5년 생존율이 크게 향상됐지만 여전히 우리나라 폐동맥고혈압 환자의 10명 중 3명이 5년 내 사망한다. 또한, 대부분의 환자들이 집안일, 육아, 가벼운 외출과 같은 일상생활을 수행하는 데 상당한 지장을 겪고 있다.폐동맥고혈압은 희귀난치질환이자 진행성 질환으로, 상태의 악화를 지연시키는 것이 환자의 삶의 질과 생존에 직접적인 영향을 미친다. 현재까지 약물 치료를 통한 완치 방법은 밝혀지지 않았으며, 기존 약제의 기전은 주로 두꺼워진 폐동맥을 이완하여 증상을 완화시키는 것을 목표로 한다.윈레브에어를 포함한 허가-평가 병행 약물들이 얼마나 빠르게 등재될 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 제2차 시범사업의 선정 기준은 ▲2025년 6월까지 허가 및 결정 신청이 가능한 약제 ▲기대여명 1년 미만의 생존을 위협하는 질환 또는 희귀질환의 치료를 목적으로 효과가 충분한 의약품 ▲기존 치료법이 없거나 이보다 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 약제 ▲식약처 신속 등재(GIFT) 약제로 지정 받았거나 신청 가능한 약제라는 조건을 모두 충족하는 약제를 대상으로 했다.복지부는 제2차 시범사업 선정 신청 약제 중 질환 중증도, 대체 약제 유무, 시급성, 치료 효과, 전문가 의견 등을 고려해 3개 약제를 최종 선정했다고 지난해 12월 밝힌바 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 담관암·급성골수성백혈병 표적항암제 '팁소보'의 보험급여 재도전 성공 여부에 관심이 쏠린다.한국세르비에의 IDH1(이소시트르산 탈수소효소1) 유전 변이 표적치료제 팁소보(이보시데닙)는 최근 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다.팁소보는 IDH1 변이 양성인 경우 ▲이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법 ▲새로 진단받은 만 75세 이상 또는 집중유도 화학요법에 적합하지 않은 동반 질환이 있는 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 성인 환자에게 '아자시티딘'과 병용요법으로 사용될 수 있다.이중 AML 적응증은 지난해 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했지만 담관암 적응증의 경우 암질심의 벽을 넘지 못했었는데, 이번에 성과를 냈다.치료옵션이 부족한 담관암 영역에서 팁소보가 약제급여평가위원회에 상정되고 절차를 마무리할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.담관암은 예후가 매우 나쁜 암으로, 5년 상대 생존율이 28.9%에 불과하며, 특히 간내 담관암의 경우 65%의 환자가 진단 당시 수술이 불가능한 상태로 발견된다. 팁소보는 담관암의 2차 치료제로서 미국종합암네트워크(NCCN)에서 가장 높은 등급인 카테고리 1로 권고되는 유일한 표적치료제다.3상 임상시험 ClarlDHy 연구에 따르면 팁소보는 위약 대비 질병 진행 위험을 63% 감소시켰으며, 무진행생존기간(PFS) 중앙값이 2.7개월로 나타났다(위약군 1.4개월). 또한, 전체생존기간(OS) 중앙값은 팁소보군에서 10.3개월로, 위약군의 5.1개월에 비해 2배 이상 길었다.오도연 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "최근 담관암 관련 약물 개발이 매우 빨라졌다. 새로운 약들이 개발되는 것과 함께 많은 회사들도 담관암 약제 개발을 위해 힘쓰고 있는 상황이다. 담관암 환자들이 좌절하기 보다는 의료진의 가이드에 따라 치료를 잘 받아 임상 참여 등 새로운 기회를 얻는 것이 중요하다"고 말했다.한편 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 3상 AGILE 연구에서도 팁소보는 아자시티딘과 병용 시 무사건생존기간(EFS) 개선을 입증했으며, 전체생존기간(OS) 또한 유의미하게 개선했다.팁소보를 투여한 환자군의 OS 중앙값은 24.0개월(위약군 7.9개월)로 나타났으며, 장기 추적 조사 결과에서는 팁소보 병용요법의 OS 중앙값이 29.3개월로 위약 병용요법에 비해 3.7배 이상 길었다.김규표 서울아산병원 종양내과 교수는 "팁소보는 IDH1 변이 양성인 담관암과 급성골수성백혈병에 적응증을 가지고 있으며 임상연구를 통해 우수한 유효성과 안전성을 확인했다. 특히 두 연구 모두 교차투여 를 허용한 디자인이었음을 고려할 때, 생존기간의 유의한 개선은 매우 의미 있는 결과다"라고 말했다.아울러 "그간 치료 옵션이 제한적이었던 담관암과 급성골수성백혈병에서 효과가 좋은 신규 표적치료제가 등장한 만큼, 국내 담관암 및 급성골수성백혈병 환자들의 치료 효과 및 삶의 질 개선에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 연 1회 투약하는 이상지질혈증 신약 '렉비오'가 최근 국민건강보험공단과 약가협상에 돌입했다.한국노바티스의 siRNA제제 렉비오(인클리시란)는 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여기준소위원회에서 '죽상경화성심혈관질환(ASCVD) 환자의 심혈관 사건 감소'에 대한 기준 설정에 실패 후 '이형접합 가족형 및 가족형, 또는 혼합형 이상지질혈증' 적응증 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 조건부 통과했다.노바티스는 약평위 조건을 수용하고 얼마전 약가협상을 시작했다. 이에 따라, 렉비오의 최초 등재가 이뤄질지 지켜 볼 부분이다.렉비오는 연 2회 의료진이 병원에서 직접 투여한다는 점에서 주목받고 있다.단순이 투약 횟수가 줄었다는 것 뿐 아니라 자가주사가 아닌 병원에서 의료진이 직접 주사한다는 점도 장점이다. 실제로 렉비오를 최대 6.8년 이상 투여한 죽상경화성 ASCVD 환자를 포함한 대상 환자군 중 78.4%는 목표 LDL-c에 도달한 것으로 나타났다.미국 real-world 연구에서는 심근경색을 포함한 ASCVD 환자의 복약순응도가 높은 군은(fully adherent) 낮은 군에 비해 중대한 심혈관질환 발생 위험(MACE, Major Adverse Cardiovascular Events)이 27% 더 낮게 나타났다.이 뿐만 아니라 복약순응도가 높은 군은 낮은군에 비해 연간 의료비용도 적게 소요되는 것으로 분석돼 ASCVD 환자들의 심혈관질환 재발 위험뿐 아니라 경제적 부담까지 경감시키는 것으로 확인됐다. 즉, 렉비오가 제공하는 투약 편의성은 분명한 치료적 이점을 갖고 있다.스타틴, 에제티미브 복합제만 1조원 시장, 여기에 스타틴과 pcsk9억제제에 투입되는 재정을 더한다면 LDL-c 저하에 소요되는 재정만해도 1조5000억원에서 2조원 가까이 될 것으로 판단된다. 그러나 우리나라 ASCVD환자의 LDL-c 목표 도달율은 24%에 그친다.한편 렉비오는 최근 이상지질혈증 환자의 지질 프로파일을 대폭 개선한다는 연구 데이터를 추가 확보했다.지난달 American Journal of Cardiology에는 이상지질혈증 환자를 대상으로 렉비오를 평가한 무작위 대조 임상 5건을 메타분석한 결과가 게재됐다.5건의 임상에는 총 4072명이 참여했으며, 이 가운데 2129명이 렉비오군에 1943명은 대조군에 배정됐다. 분석 결과, 대조군 대비 렉비오 투약군에서 LDL-c가 51.25% 감소한 것으로 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원발성옥살산뇨증치료제 '옥슬루모'의 국내 상용화가 예상된다.관련 업계에 따르면 식품의약품안전처는 현재 옥슬루모(Oxlumo, 루마시란)의 허가 심사를 진행중이다.이 약은 지난해 식약처로부터 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 선정됐으며 같은해 10월 희귀의약품으로 지정되기도 했다.옥슬루모는 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)로부터 승인을 받은 희귀신장질환인 원발성옥살산뇨증(PH1) RNAi 치료제다.RNAi는 차세대 신약 기술로 인정을 받는 유전자 치료제 중 하나로 질병을 유발하는 인간 유전자에 대해 특이적인 접근이 가능하다는 장점이 있다.PH1은 간에서 옥살레이트의 과도한 생성으로 발병하는 희귀질환이다. 신장과 요로에 옥살산 결정 또는 옥살산 칼륨 결정이 침착하는 증상이 나타난다. 병이 진행되면 신장 손상이 나타나 투석을 진행해야 한다. 결국 간 이식이나 신장 이식을 받아야 치료가 가능하다.2020년 옥슬루모가 허가를 받으면서 치료제로 PH1을 치료할 수 있는 옵션이 생겼다. 옥슬루모는 옥살레이트를 생성하는 효소인 글리콜산 산화효소(GO)를 암호화하는 하이드록시산 산화효소1(HAO1)을 타깃하는 RNAi 치료제다. HAO1을 저해해 GO의 생성을 줄이는 것을 통해 옥살레이트를 감소시키는 기전이다.한편 옥슬루모는 임상 3상에서 6세 이상 PH1 환자 39명을 대상으로 연구를 진행한 결과 효능이 확인됐다.옥슬루모 투여군은 가짜 약 투여군(위약군) 대비 소변에서 옥살레이트 수치가 65.4% 감소했다. 또 옥슬루모를 투여받은 환자의 84%는 소변에서 옥살레이트 수치가 정상에 근접했다. 52%는 정상범위로 회복됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 유방암 신약 '트로델비'가 보험급여 등재를 눈앞에 두고 있다.최근 길리어드사이언스는 국민건강보험공단과 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 트로델비(사시투주맙고비테칸)에 대한 약가협상을 최종 타결했다.이에 따라, 트로델비는 이달 열리는 건강보험정책심의위원에 상정될 예정이며 통과하면 6월부 등재가 가능하다. 지난해 8월 신약 등 협상 대상 약제의 세부평가기준을 개정해 혁신성 요건을 갖춘 신약의 조건을 충족하고 최초로 점증적-비용 효과성(ICER) 임계값 탄력 적용 사례의 탄생이 임박한 셈이다.물론 트로델비와 같은 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)'라는 이례적인 ICER 임계값을 적용받은 약물은 있었다. 하지만 정확한 혁신신약의 기준을 정의하고 시행된 개정안 시행 후 트로델비가 첫 적용 약물이 된 것은 의미가 있다.명확하게 문서로 정해진 수치는 없지만 그간 우리나라의 보험급여 등재 시 ICER 임계값은 최대 허용치가 5000만원이라는 것이 정설이다. 심지어 5000만원을 인정한 사례 조차 극소수라고 전해진다. 트로델비의 임계값은 7000만원을 상회한 것으로 알려졌다.첫 테이프를 끊은 만큼, 트로델비 이후 ICER 혜택을 받는 약물이 얼마나 늘어날 지도 지켜 볼 부분이다.한편 삼중음성유방암은 유방암 중에서도 재발과 전이가 빠르게 진행되는 공격적인 암으로, 치료에도 전이가 진행된 삼중음성유방암 환자는 항암화학요법을 받더라도 기대 수명이 수개월에 불과하다. 그러나 암세포를 효과적으로 잡아낼 수 있는 표적을 발견하지 못해 오랜 기간 항암화학요법을 표준치료로 사용해 왔다.최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)인 트로델비는 전이성 삼중음성유방암 2차 이상 치료제 중 유일하게 항암화학요법 대비 생존 연장 효과를 확인한 치료제로, 등장과 함께 글로벌 표준치료로 자리잡았다.현재 미국과 유럽의 주요 가이드라인은 트로델비를 치료 경험이 있는 전이성 삼중음성 유방암 환자에게 우선 권고하는 약제로 명시하고 있다. 임상 3상 연구에 따르면, 항암화학요법 치료군의 전체생존기간은 6.9개월인 데 반해 트로델비 치료군은 11.8개월로 1년 가까이 생존했다.또한 트로델비는 암으로 인한 증상과 통증을 조절하는데 효과적이고 전반적인 건강 상태를 호전시켜 환자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 이에 트로델비는 유럽종양학회(ESMO)가 평가하는 항암제 가치 등급 'ESMO-MCBS'에서 가장 높은 5점을 받았다.5점은 환자의 생존을 연장할 뿐만 아니라 삶의 질 개선에도 효과적인 약제라는 의미로, 전이성 삼중음성유방암 치료제 중 5점을 받은 치료제는 트로델비뿐이다.

엡글리스 제품 사진 [데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염 신약 '엡글리스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국릴리의 인터루킨(Interleukin, IL)-13억제제 엡글리스(레브리키주맙)는 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 분당서울대병원 등 전국 9개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.이에 따라 엡글리스가 보험급여 등재에 성공할 경우 빠르게 처방으로 연계될 것으로 전망된다.엡글리스는 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 제시한 평가금액 이하(대체약제의 가중평균가 이하) 금액을 수용하고 현재 국민공단보험공단과 약가협상을 진행 중이다.이 약이 등재되면 국내 임상현장에서 아토피피부염 치료에 쓸 수 있는 치료옵션은 총 7종이 된다. 생물학적제제(주사제)로 '듀피젠트(두필루맙)', '아트랄자(트랄로키누맙)'가 있으며, JAK억제제(경구제)는 '린버크(유파다시티닙)', '시빈코(아브로시티닙)', '올루미언트(바리시티닙)' 등이 있다.최근 보건당국이 JAK억제제를 기존 치료제(생물학적제제)에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 경우에 사용할 수 있도록 허용하는 방안을 추진하고 있는 만큼, 시장 경쟁은 더욱 활발해 질 전망이다. 엡글리스의 경우 등재에 성공하면 곧바로 제도 개선의 혜택을 볼 수 있다.한편 엡글리스는 2024년 8월 식품의약품안전처로부터 성인 및 12세 이상 청소년(체중 40kg 이상)에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도에서 중증의 아토피피부염 치료제로 허가 받았다.엡글리스는 주요 3상 임상 연구를 통해 임상적 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했으며, 16주 투여 후 임상 반응을 달성하면 이후 유지 용량(250mg)은 4주마다 투여할 수 있어 국내 아토피피부염 환자들에게 유용한 1차 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.허가의 기반이 된 임상 연구는 ADvocate-1, ADvocate-2, ADhere 3상 임상시험이다. 중등도에서 중증 아토피피부염이 있는 성인 및 청소년 1062명의 환자를 대상으로 엡글리스의 임상적 유효성 및 안전성을 평가했다.엡글리스 단독 요법을 평가한 ADvocate-1, ADvocate-2에서 엡글리스군은 유도기간(0~16주) 동안 EASI(Eczema Area and Severity Index, 이하 EASI) 75가 각각 58.8%, 52.1%(위약군 16.2%, 18.1%), EASI 90이 각각 38.3%, 30.7% (위약군 9%, 9.5%)로 위약군 대비 개선됐다.또 1년 간의 유지요법 후(52 주차) 엡글리스군의 EASI 75 도달률은 81.7%(위약군 66.4%), EASI 90 도달률은 66.4%(위약군 41.9%)까지 증가하며 장기 치료에서도 유의미한 증상 개선을 확인했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 우리나라 의약품 국산화 선봉에는 백신이 있다. GC녹십자, SK바이오사이언스 등 이제는 국내 굴지의 기업들이 백신 생산을 담당하고 독감을 비롯해 다양한 질환에 대한 예방 백신을 공급하는 시대가 됐다.단백접합 폐렴구균백신, 자궁경부암백신, 대상포진백신 등 이른바 프리미엄 국산 백신의 상용화도 속속 이뤄지고 예정돼 있다.하지만 백신 경쟁력의 제고와는 달리, 접종비를 둘러싼 우리나라 의사들의 카르텔은 여전히 구태의연하다.가령 한 백신의 구매가(의사가 제약사로부터 백신을 사들이는 가격)가 10만원이라 가정해 보자. 이 경우 암묵적으로 의사들 간 용인(?)되는 적정 접종비는 20만원 가량이다.그런데, 백신이 공급되고 시간이 지나면 박리다매를 노리고 많게는 15만원까지 접종비를 내리는 동네의원들이 나타난다. 아예 이벤트 성으로 마진을 포기, 더 저렴한 가격을 제시하는 곳도 생긴다.해당 의원은 곧바로 주변 의사들의 비판 공세를 받는다. 자기 배만 채우려고 동료를 저버린 배신자로 치부된다. 이같은 논란은 심하면 진료과목 간 다툼으로 확산된다. 해당 과 의사회가 나서 백신이 어떤 과목 전문의에게 맞는 것이 정답이라는 캠페인을 벌인다.재밌는 점은 마진에 있다. 백신의 경우 접종비와 구매가의 차액에서 세금 30% 가량을 제한 금액이 의사들의 소득으로 남는다. 이들이 주장하는 적정가격, 즉 20만원의 접종비를 받을 경우 세무신고에 따라 차이가 있을 수 있지만 약 7만원의 수익이 발생한다. 어떤 노동자에겐 일당과 맞먹는 금액이다.15만원을 받아도 3만5000원 가량이 남는다. 결코 적은 금액이 아니다. 개원의들은 여기에 접종행위료, 인건비를 포함하면 남는 것이 없다고 말한다. 그러면서 독감철이 되면 구매가 1만원에 1만2000원 가량이 소득으로 남는 백신의 물량 확보를 위해 치열한 경쟁을 벌인다.개원의도 자영업자다. 알고 있다. 남들보다 노력해 따 낸 의사면허에 합당한 고소득을 원하는 심리도 이해가 간다. 또 백신의 가격은 정해진 것이 없기에, 자신이 수긍하는 금액을 내 걸 권리도 있다.다만 사들이는 가격의 2배 가량을 적정 가격이라 칭하고 특정 가격을 형성하려 드는 것은 이제 사라져야 할 관습이다. 의사 말이라면 무조건 수용하던 시대는 이제 끝났다는 것을 '인지'하길 바란다.

[데일리팜=어윤호 기자] 의사들 대부분이 국내 신약 등재 속도가 느리다고 생각하는 것으로 나타났다.한국글로벌의약산업협회(이하 KRPIA)는 국내 의료진 100명을 대상으로 진행한 설문조사 결과를 14일 공개했다.글로벌 여론조사 기관 입소스(Ipsos Research)는 지난 1월 다양한 진료과 소속의 국내 임상 전문가들을 대상으로 신약 접근성에 대한 입장을 묻는 설문조사를 수행했다.설문 조사 결과에 따르면, 의료진 전원이 식품의약안전처 허가부터 건강보험 적용까지 소요되는 기간이 '길다'고 만장일치로 답했으며, 그 중 74%가 '너무 길다'고 지적했다. 허가 이후 건강보험 등재까지 적정 기간에 대해서는 의료진 81%가 '최대 10개월'이라고 답했으며, 그중 41%가 '6개월 이내'가 적정하다고 판단했다.지난 2022년 기준, 한국에서 혁신 신약이 식약처 허가를 받은 후 건강보험에 등재되기까지는 평균 608일(약 20개월)이 소요된다. 이는 대부분의 의료진이 꼽은 적정 기간(10개월)의 두배이며, 같은 시기 독일(281일), 일본(301일), 프랑스(311일) 등 해외 주요 국가에 비해서도 현저히 길다.나아가, 임상 현장에서 직접 환자들을 진료하는 전문가 입장에서 신속하고 폭넓은 혁신 신약 도입이 환자 치료에 실질적인 도움이 될 것으로 전망했다.의료진 83%가 '해외에서 이미 일반적으로 사용되고 있는 의약품들이 국내에서도 건강보험 급여가 적용된다면 환자 치료 결과가 유의미하게 개선될 것'이라고 기대했다. '이미 건강보험에 등재된 의약품이라도 급여 기준이 완화돼 의약품의 조기 또는 폭넓은 사용이 가능해질 경우, 환자 치료 결과가 크게 개선될 것'이라고 응답한 의료진도 85%로 큰 비중을 차지했다.또한, 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 약물 허가 심사 기간을 최대 75% 단축하는 식약처의 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT, Global Innovate Products on Fast Track)' 제도와 유사하게 보건복지부 역시 건강보험 적용에 '신속 등재 절차 또는 제도'를 도입할 것을 촉구한 의료진도 95%에 달했다.설문에 참여한 의료진들은 공통적으로 한국의 낮은 신약 접근성에 대해 우려를 표하기도 했다. 의료진 94%가 '한국의 신약 접근성이 해외 대비 낮다'는 점을 지적했으며, 97%는 '다국적제약사들이 국내 의약품 관련 규제로 인해 혁신 신약 출시를 포기하는 코리아패싱 현상을 막기 위해서는 정부가 적절하고 합리적인 약가를 책정해야 한다'고 답했다.의료진 76%가 '국내 전체 의약품 비용 중 신약 지출 비중(13.5%)이 OECD 평균(33.9%) 대비 60%나 낮다'는 점을 염려했으며 '한국의 신약 급여 및 접근성이 OECD 상위 10개국 수준으로 개선될 필요가 있다'는 의견도 88%였다.의료진들은 정부의 제2차 국민건강보험 종합계획(2024~2028)의 4대 추진 전략 중 '혁신 신약 접근성 강화'를 최우선 순위 과제로 꼽았다. 정부가 고령화 사회에 대응해 의약품 비용 절감 정책을 추진하는 가운데, 의료진 67%가 '절감된 예산을 건강보험 재정에 재투자해야 한다'는 견해를 밝혔다.설문 대상자가 임상 전문가들인만큼 급여 결정과정에서 임상 현장의 의견을 보다 적극적으로 수렴해줄 것도 요구했다.의료진 88%가 ‘의약품의 건강보험 등재 과정에서 의료진의 의견이 더 많이 반영돼야 한다'고 답했으며, 80%는 '건강보험 등재 의약품의 사용 대상 환자군을 선정하는 과정에도 의료진이 참여해야 한다'는 의견을 제시했다.KRPIA 관계자는 "현장에서 환자들을 돌보는 의료진들은 혁신 신약 도입이 지연됨에 따라 환자들이 치료에 어려움을 겪는 현실을 누구보다 안타까워하며, 보다 신속하고 폭넓은 범위에서 신약이 건강보험에 등재되기를 바란다. 이번 조사 결과가 환자 중심의 치료 환경 조성과 정책 설계에 도움이 되기를 기대한다"고 밝혔다.