이중항체 다발골수종 신약 '엘렉스피오', 급여 재도전

• 2월 고배 후 등재 신청 제출...하반기 암질심 상정 기대
• GIFT 지정 약물 보장성 혜택 필요...비급여 비율 증가

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '엘렉스피오'가 보험급여 등재에 다시 도전한다.

한국화이자는 엘렉스피오(엘레나타맙)의 급여 신청을 다시 제출할 예정이다.

지난 2월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 고배 후 빠르게 재정비를 통해 절차를 진행하는 모습이다.

엘렉스피오의 경우 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovaive products on Fast Track)로 지정, 패스트트랙 허가를 약제다. 이에 따라 두번째 도전에서는 성과를 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

4차 치료제인 엘렉스피오는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제이다.

다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.

골수의 형질세포에 생긴 암인 다발골수종은 주로 고령에 발병하는 혈액암으로, 치료의 지속성을 통해 생명 연장이 가능한 질환이다. 다양한 신약이 개발되고 있는 분야지만, 현재 단일클론항제와 이중항체치료가 의료현장에서 쓰이고 있다.

특히 이중항체 기전은 치료 차수를 진행할수록 내성이 증가해 관해 기간이 짧아지고, 사용 가능한 치료 옵션이 적어지는 재발·불응성 다발골수종에서 안전하고 효과적인 치료법으로 여겨진다.

다발골수종은 지속적인 치료를 통해 생명 연장이 가능하기에 치료 단계별로 다양한 옵션이 마련돼야 하며, 4차 이상 치료제의 급여 적용은 시급한 과제다.

현재 국내에 이중항체치료제로는 엘렉스피오를 비롯해 '텍베일리(테클리스타맙)', '탈베이(탈구에타맙)' 등이 허가돼 있지만 모두 비급여 상태다. 이같은 상황에서 이중항체 약물의 연속으로 초기 단계 급여 논의가 실패하고 있어, 환자 접근성이 개선될 수 있을지 주목된다.

한편 엘렉스피오는 식약처가 GIFT 품목으로 지정, 지난해 5월 프로테아좀억제제와 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 3차 이상 치료를 받은 성인 환자 단독요법으로 허가 됐다. 미국 FDA 역시 혁신의약품과 신속승인 품목으로 지정한 바 있다.

엘렉스피오는 BCMA-표적 치료를 받은 적 없는 성인 환자 123명을 대상으로 한 글로벌 임상 2상(Magnetis MM-3)의 코호트A에서 객관적반응률(ORR) 61.0%, 완전관해(CR) 37.4%를 기록했다.

무진행생존기간(PFS)은 17.2개월, 전체 생존기간(OS)은 24.6개월로 나타나 이례적인 장기 치료 효과를 입증됐다. 더 이상 치료 방법이 없는 환자에서 장기 생존 혜택과 질병 진행을 늦춰 삶의 질을 높일 수 있음을 데이터로 증명했다.