[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국노바티스가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)에 사용하는 희귀질환 치료제인 '파발타캡슐(입타코판)'를 29일 허가했다고 밝혔다. 파발타는 PNH 치료의 최초 경구용 치료제로 허가를 받았다. 이 약물은 면역계에 작용하는 B인자 저해제(보체 치료제)로, 보체 신호를 직접 간섭하지 않고 C5 말단 통로에 작용해 혈액 세포의 파괴를 예방하는 효과를 가진다. 식약처는 "이 약은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제 보다 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다"고 밝혔다. 식약처는 지난해 6월 파발타를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제5호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다. 식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사& 8231;허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 올해부터 본격적으로 피타바스타틴+에제티미브 조합의 고지혈증 복합제 '리바로젯'의 후발의약품이 출시된 가운데, 대원제약이 첫 번째로 저용량 복합제 개발에 나서면서 차별화 전략을 꾀하고 있다. 식품의약품안전처는 26일 대원제약이 신청한 '원발성 고콜레스테롤혈증 또는 혼합형 이상지질혈증 환자에서 DW5421A/DW5421B 병용요법과 DW5421A 단독요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 활성대조군, 평행, 제3상 임상시험'을 승인했다. 이번 임상시험의 오리지널 의약품 개발사가 JW중외제약, 한국오가논으로 공개되면서 3상 임상에 들어가는 의약품은 '리바로정(피타바스타틴)'과 '이지트롤정(에제티미브)'을 대조약으로 하고 있다는 사실이 확인된다. 대원제약은 이미 지난해 5월 피타바스타틴+에제티미브 조합의 '타바로젯정' 2/10mg과 4/10mg를 허가 받아 출시한 상황이다. 하지만 이번 3상은 대조약인 리바로의 용량이 1mg으로 확인되면서 대원제약이 기존 오리지널 의약품에도 없는 피타바스타틴 1mg과 에제티미브 10mg의 복합제 개발을 진행하고 있는 것을 알 수 있다. 현재 리바로젯의 후발약으로 허가 받아 급여 출시된 품목은 5개사 10개 품목이 있으며, 이들 모두 2/10mg, 4/10mg으로 1/10mg의 저용량은 보유하고 있지 않아 대원제약이 개발에 성공할 경우 경쟁력을 확보할 것으로 보인다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 피타바스타틴+에제티미브 조합의 고지혈증 복합제 시장의 원외처방 규모는 지난 1분기에만 258억원을 기록했다. 지난해 1분기 147억원 대비 75% 증가하면서 고속 성장을 보이고 있는 품목이다. 시장성을 예견한 후발업체들은 리바로젯이 출시되기 전부터 후발약 개발에 착수해 리바로젯 출시 2년만에 안국약품 '페바로젯정', 한림제약 '스타젯정', 동광제약 '피제트정', 보령 '엘제로젯정', 대원제약 '티바로젯정' 등이 지난해 급여등재가 이뤄졌다. 올해 1분기 후발약의 합산 처방액은 53억원으로, 전체 피타바스타틴+에제티미브 복합제 시장에서 점유율은 21% 수준을 보였다. 제품별로는 타바로젯 28억원, 페바로젯 13억원, 엘제로젯 5억원, 피제트 4억원, 한림제약 스타젯 2억원 등으로 대원제약이 후발약 중에서 가장 많은 처방액을 보이고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 최근 국내 품목허가를 받은 외투세포림프종 치료 희귀약 '제이퍼카'는 2027년 3월까지 치료적 확증 임상시험(3상) 자료를 제출해야 할 것으로 보인다. 1/2상 임상시험 결과에 근거해 조건부 허가를 받은 만큼, 기존 '브루톤 티로신 키나아제(Bruton tyrosine kinase, BTK)' 치료제와 비교해 임상적 유익성을 확인해야 하기 때문이다. 식품의약품안전처가 27일 공개한 중앙약사심의위원회 회의록을 보면, 외투세포림프종(Mantle Cell Lymphoma, MCL) 치료 희귀의약품인 제이퍼카의 조건부 허가를 두고 위원들의 의견이 오갔다. 제이퍼카는 '이전에 BTK 억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 성인 환자에서의 단독요법'을 효능·효과로 국내 허가를 받았다. 이 약은 기존 치료제와 BTK에 결합하는 방식이 달라 '임브루비카(이브루티닙)', '브루킨사(자누브루티닙)' 등 기존 방법으로 치료가 어려운 외투세포림프종 환자의 치료가 가능하다는 장점이 있다. 하지만 기존의 유사 약제와 마찬가지로 제이퍼카의 2상 임상시험의 결과가 3상에서의 생존기간의 향상으로 연결되지 않는 만큼, 현재까지의 결과만 가지고 최종 임상적 유효성을 판단하기는 어렵다는 전문가 의견이 있었다. 제이퍼카는 희귀약으로 1/2상 임상시험 결과만으로 허가 품목을 받았는데, 허가를 위해서는 임상적 유효성을 확인할 수 있는 추가 임상시험이 필요하는 것이다. 중앙약심 A위원은 "현재 치료적 확증을 위한 글로벌 3상이 수행되고 있으나 신청 적응증의 대상 환자군이 다르기 때문에 차후 이를 허가의 근거로 삼기는 어렵다"며 "객관적 반응률만으로는 최종 임상적 유효성 판단에 한계가 있으며 치료적확증을 위한 3상 임상시험을 허가조건으로 부관할 필요가 있다"고 했다. 또 다른 위원은 "희귀의약품의 심사요건을 충족하지만, 최종 임상적 유효성 및 유익성을 평가하기에는 자료가 부족하다"며 "최종 임상적 유효성 및 기존 BTK치료제와 비교해 임상적 유익성을 평가하도록 3상 임상시험을 허가 조건으로 부과해야 한다"고 의견을 냈다. 다만 이전 BTK 억제제 치료후 다른 치료 대안이 없는 외투세포림프종 환자를 대상으로 하고 있어, 품목허가가 필요하다는 의견이 많았다. B위원은 "허가 조건인 이전의 BTK 억제제를 사용한 환자에서 치료방법이 국내에서는 없는 상황"이라며 "제출된 1/2상 임상 환자에서 결과 전체 반응률 57.8%이고 반응 지속기간도 1년에 가까워 효과면에서 목표를 도달해 안전성 평가에서도 별다른 문제를 보이지 않았다"고 허가의 필요성을 강조했다. 혈액암 치료에 사용되는 CAR-T는 고가이면서 현재 MCL 치료로 승인되지 않아 제이퍼카의 허가가 필요하다는 위원의 발언도 있었다. C위원은 "이전 국내 에서는 BTK 억제제를 사용한 치료 방법이 부재하다"며 "안전성 측면에서도 평가에서도 별다른 문제가 없지만 2상 임상만으로 치료의 안정성과 효과를 단정할 수 없기에 3상 자료를 제출하는 조건으로 허가 승인되는 것이 바람직하다"고 강조했다. 따라서 제이퍼카는 3상 자료가 없지만, 치료가 필요한 환자들의 임상적 상황을 고려하고 치료적 확증 임상시험 계획의 결과가 2027년 3월까지 제출 가능할 것으로 예상되는 만큼 조건부 허가가 이뤄졌다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 최근 화두로 떠오르고 있는 동물대체시험법을 선제적으로 도입해 국제 시장에서 선구자 역할을 수행하겠다는 뜻을 내비쳤다. 오재호 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원 독성평가연구부장은 27일 전문지 출입기자단과의 간담회 통해 관련 내용을 설명했다. 그동안 독성평가연구부는 자체적으로 동물대체시험법을 개발하고, 이를 국제 표준시험법 승인 받는 등의 성과를 이뤄왔다. 이런 배경 속에서 독성평가연구부는 올해 상반기에는 새로운 평가법 마련을 위해 국제협력을 추진했다. 오 부장은 "얼마 전부터 동물 대체 시험법이 전 세계적으로 부각되고 있다"며 "이 시장을 어떻게 선점하느냐가 중요한 상황이 됐고, 이에 식약처는 발 빠르게 움직여 선구자의 역할을 해보려는 꿈을 갖고 있다"고 밝혔다. 식약처 평가원은 OECD, UN ODC와 협력해 프로젝트를 추진했고, 그 결과 지난 4월 30일 2개 표준 작업제안서가 OECD 신규 개발 프로젝트로 채택됐다. 오 부장은 "하반기에는 오가노이드 국제표준화 선점을 위해 국가기술표준원과 협업하며 심포지움 개최 등을 진행할 예정"이라며 "동물대체시험법 개발을 위한 적극적인 행보를 현 동물 임상시험의 한계를 뛰어넘기 위해 시작했다"고 밝혔다. 오 부장은 "동물 실험을 하다 보면, 동물에게는 문제가 없던 독성이 사람에게는 나타난다"며 "하지만 오가노이드를 이용하면 실제로 몸에서 문제를 일으키는 독성 성분들이 모두 검출된다"고 설명했다. 이 같은 장점을 활용해 그동안 동물 실험에서 나타나지 않던 독성 물질들을 볼 수 있는 여건이 마련된 상태다. 오 부장은 "인체의 차이를 극복할 수 있는 데이터도 모을 수 있어 이와 관련한 평가법이나 심사법을 제정하려 한다"며 "오가노이드 실험이 동물 실험을 아직 완벽히 대체할 수 없는 만큼 동물은 전체 독성을 보고, 오가노이드는 장기별 독성을 보기 때문에 앞으로도 보완적으로 각 장점을 활용하려 한다"고 덧붙였다. 식약처는 지난 21대 국회에서 마치지 못한 동물대체시험법 관련 법안 제정도 다시 추진할 계획이다. 오 부장은 "지난 21대 국회에서 발의된 법안들이 법사위에서 계류하다 폐기됐지만 22대 국회에서 다시 발의됐다"며 "남인숙 의원이 지난 7월 말에 지난 21대 국회에서 폐기된 법안과 비슷한 내용을 담아 다시 발의했으며, 법안 제정 과정에서 있었던 부처간 갈등을 일부 조율하는 정도로 수정된 법안"이라고 말했다. 오 부장은 "동물대체시험법 활성화 법안이 통과하면 식약처는 지금 진행 중인 연구를 더 포괄적으로 진행할 수 있으리라 기대한다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 약국 수급 불안정 장기 의약품으로 손꼽히는 건일제약의 천식·기관지염 치료제 '풀미칸분무용현탁액(미분화부데소니드)'의 생산량이 내년부터 2배 이상 늘어난다. 만약 식품의약품안전처가 증설에 따른 변경허가를 신속히 진행한다면, 건일제약은 빠르면 오는 10월부터도 증산이 가능할 것으로 내다보고 있다. 건일제약은 지금까지 생산라인 1호기에서 일 4만 앰플, 월 80만 앰플, 연 1000만 앰플의 풀미칸을 생산했다. 여기에 이번에 증설한 생산라인 2호기가 동시에 가동되면 일 12만 앰플, 월 240만 앰플, 연 3000만 앰플까지 증산할 수 있게 된다. 임철희 건일제약 메디칼본부장은 27일 식품의약품안전처의 '감기약 제조업체 생산현장 방문 및 간담회'에서 "풀미칸은 매년 증량 생산하고 있다"며 "올해는 2022년도 대비 55% 증량 생산했고, 지난해와 비교하면 36% 증량 생산하고 있다"고 밝혔다. 하지만 생산 대비 약국 수요가 5~6배 증가하면서 2022년 말부터 약국에서 지속적으로 품절 사태를 겪고 있다. 미분화부데소니드 성분의 기관지 천식 치료제의 경우 80% 이상이 9세 미만 소아청소년에서 사용되고 있고 품절 시 대체의약품이 없다. 국내에서 허가 받은 품목은 풀미칸과 아스트라제네카의 '풀미코트' 등 단 2품목 뿐인데, 수입품목은 전 세계 할당량이 있어 우리나라만 추가 수입을 진행할 수 없는 애로사항이 존재한다. 이에 품절약 해소를 위해서는 국내 증산이 필요했는데, 지난해 11월 29일 미분화부데소니드 성분이 국가필수의약품으로 지정되고 같은 해 12월 1일 약가가 946원에서 1121원으로 인상되면서 건일제약이 약가인상 분을 생산라인에 투자할 수 있게 됐다. 이에 기존 1호기에 더해 2호기 시설이 추가될 수 있었다. 임 본부장은 "풀미칸 약가인상으로 50억원 정도의 투자금을 확보할 수 있을 것으로 예상했다"며 "인상분을 생산라인에 투자하면서 1호기 1000만, 2호기 2000만 등 총 3000만의 앰플을 생산할 수 있게 됐다"고 했다. 다만, 1호기의 경우 생산라인 낙후로 가동이 언제든 멈출 수 있는 상황으로 건일제약은 내년 풀미칸 최대 생산량을 2000만 앰플로 계산했다. 임 본부장은 "국필 지정과 약가인상으로 건일제약은 시설에 투자를 할 수 있었다"며 "만약 이 모든 게 해결되지 않은 상황에서 1호기의 가동이 멈췄다면 풀미칸 공급도 멈췄을 것"이라고 언급했다. 이번 간담회에서 김유미 식약처 차장은 "풀미칸은 코로나19 이후 수급 불안정이 장기화된 의약품으로 건일제약은 유일한 국내 제조품목"이라며 "제조시설 증축을 완료한 건일제약의 적극적 협조로 풀미칸 공급이 안정적으로 가능할 것으로 기대한다"고 말했다. 김 차장은 "수급불안정 의약품 대응 민관협의체를 통해 정부지원이 필요한 품목의 경우 애로사항을 전달하는 등 원활한 공급을 위해 지원을 아끼지 않을 것"이라며 "행정지원이 필요한 의약품의 경우 언제든 도움을 요청해달라"고 덧붙였다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처가 10년 만에 의약품실사상호협력기구(PIC/S) 재평가를 앞두고 있다. 26일 식약처에 따르면 9월 초 PIC/S 재평가를 위한 평가단이 방한한다. 식약처 관계자는 "9월 초 방한이 예정돼 있다"며 "평가에 만전을 기하고자 최선을 다해 준비하고 있다"고 했다. 식약처는 지난 2014년 7월 PIC/S에 가입했다. 당시 가입 신청 2년 만에 승인된 것으로, 우리나라는 42번째 가입국이 됐다. PIC/S는 의약품 제조 및 품질관리기준(GMP)과 실사의 국제 조화를 주도하는 유일한 국제 협의체로서 현재 52개국 58개 규제기관이 가입국으로 이름을 올리고 있다. PIC/S 평가는 GMP 관련 규정 뿐 아니라 GMP 조사관의 역량 강화, 제조소 실태조사 등 참관 방한평가가 진행된다. 재평가도 마찬가지다. 이번 9월에 진행되는 방한평가는 미국, 스위스, 네덜란드, 싱가포르, 말레이시아 5개국 GMP 조사관이 일주일 동안 식약처 본부 및 평가원, 지방청, 제조소 등 곳곳에서 진행한다. 10년 전 PIC/S 가입을 위한 평가에서는 제조소 실태조사 참관평가에 한미약품 평택공장과 유한양행 오창공장이 참여한 바 있다. PIC/S 가입국 지위는 의약품의 품질 수준 향상 및 국산 의약품 수출의 필수 선결 조건으로, 재평가를 통한 가입국 지위 유지는 필요한 상황이다. 만약 가입국 지위 유지를 실패한다면 국산의약품의 국외 신규 허가 및 허가 유지에 타격이 불가피하기 때문이다. 식약처가 재평가를 통해 PIC/S 가입이 유지된다면 국제적으로 우리나라의 GMP 수준에 대한 신뢰도 향상과 국내 의약품의 글로벌 시장 확대에 도움이 될 것으로 보인다.

[데일리팜=이혜경 기자] 연 300억원 규모의 에피나코나졸 성분 손발톱 무좀 치료제 시장 경쟁이 치열해질 전망이다. 지난 2월 오리지널 의약품인 동아에스티의 '주블리아(에피나코나졸)'의 재심사가 만료를 앞두고 대웅제약이 첫 번째 제네릭인 '주플리에외용액' 허가와 우판권을 획득한데 이어, 최근까지 총 14개 품목이 같은 길을 걸으면서 제품 출시를 알리고 있다. 식품의약품안전처에 따르면 지난 19일 비보존제약의 '네블리아외용액', 팜젠사이언스의 '오니큐어외용액'이 허가를 받았다. 이들은 같은 날 우판권을 획득했다. 에피나코나졸 성분의 오리지널인 동아에스티의 주블리아는 일본 카켄제약이 개발한 에피나코나졸 성분의 항진균제로 손발톱무좀 치료에 사용된다. 손발톱 투과율이 높아 사포질 없이도 유효성분이 손발톱 아래까지 도달하는 것이 특징으로, 바르는 제형으로는 국내에서 유일한 전문의약품이다. 국내에서는 동아에스티가 지난 2016년 5월 카켄제약과 주블리아에 대한 국내 판권 계약을 체결해 2017년 5월 식약처로부터 품목허가를 획득했다. 주블리아는 출시 1년만에 매출 120억원을 달성하면서 블록버스터 품목으로 등극했으며, 지난해 의약품 시장조사기관 아이큐비아 기준 매출액은 318억원을 기록했다. 주블리아 특허는 '안정화된 에피나코나졸 조성물'로 2034년 10월 만료 예정으로, 특허권자는 주블리아의 일부 라이선스 권리를 양도받은 보슈에 귀속됐다. 하지만 지난해 대웅제약을 시작으로 동화약품, 동국제약, 제뉴원사이언스, 제뉴파마, 종근당, JW신약, 메디카코리아, 명문제약, 오스코리아제약, 한국유니온제약, 동구바이오제약, 한국파마, 마더스제약, 비보존제약, 팜젠사이언스 등 16개 회사가 소극적 권리범위확인심판을 청구해 특허심판원으로부터 순차적으로 '청구성립' 인용 심결을 받았다. 반면 동아에스티는 주블리아 특허를 회피한 제네릭이 시장에 진입하면서, 가격인하와 용기변경으로 경쟁력 확보에 나섰다. 동아에스티는 지난 5월 주블리아 용기 외벽 두께를 두껍게 해 그간 단점으로 지적받던 과다 분출 현상을 개선했다. 그리고 6월 주블리아 8ml의 가격을 17% 인하한데 이어, 4ml 가격도 15% 인하했다. 동아에스티 관계자는 "전문의약품 손발톱무좀 치료제 중 유일하게 임상적 근거를 보유한 오리지널 손발톱무좀 치료제 주블리아가 제네릭 제품보다 더 낮은 가격으로 인하하며 가격 경쟁력까지 갖추게 됐다"고 말?다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 입센코리아가 수입하는 희귀의약품인 '빌베이캡슐200·400·600·1200마이크로그램(오데빅시바트1.5수화물)'를 23일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 희귀 유전질환인 진행성 가족성 간내 담즙 정체 환자의 소양증(가려움증) 치료제로 생후 3개월 이상 영아부터 사용하도록 허가됐으며, 담즙산이 간으로 재흡수 되는 것을 감소시켜 담즙 정체로 인해 발생하는 중증 가려움증에 대한 치료 효과가 있다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증(Progressive familial intrahepatic cholestasis, PFIC)은 영아시기에 발견되는 희귀 상염색체 열성 유전질환으로 담즙산 분비 및 수송 장애를 동반하다. 식약처는 빌베이캡슐을 지난해 8월 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 우선 심사해 신속히 허가했다고 밝혔다. 또한건강보험심사평가원, 국민건강보험공단, 보건복지부와 적극 협력해 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 지정하고 식약처의 심사 결과를 공유함으로써 이 약이 환자들에게 보다 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다. 식약처는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 확인된 치료제를 신속하고 면밀히 심사& 8231;허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)와 한국의약품안전관리원(원장 오정완), 한국마약퇴치운동본부(이사장 서국진)은 8월부터 '의료용 마약류 취급 내역’과 ‘마약류 예방교육·사회재활 실적' 통계를 월간동향 형태로 제공한다고 밝혔다. 의료용 마약류 취급현황과 사회재활 월간동향(이하 월간 동향)은 매월 말 마약류통합관리시스템 누리집(www.nims.or.kr)에 게재되며 국민에게 마약류에 대한 경각심을 높이고, 정부에서 마약류의 안전한 사용과 오남용 방지를 위한 내실 있는 정책을 신속히 추진하는 데 도움을 주기 위해 마련했다. 월간동향의 주요 내용은 ▲의료용 마약류 지정·허가·공급현황 ▲의료용 마약류 사용(처방)현황 ▲약물별 의료용 마약류 처방현황 ▲마약류 예방교육 및 사회재활 추진 현황 등이다. 채규한 마약안전기획관은 "의료용 마약류의 사용과 사회재활 서비스 제공 현황에 대한 최신 정보를 의료전문가와 국민들에게 정기적으로 공개함으로써 사회적 투명성을 높이고 오남용 방지를 위한 합리적 규제 환경 조성에 기여할 수 있을 것"이라고 밝혔다. 식약처는 앞으로도 의료용 마약류 공급& 8228;사용의 증감 요인에 대한 세밀한 분석을 실시하고 의료현장의 오남용 방지와 마약류 오남용 예방 및 사회재활 강화를 위해 필요한 통계 정보를 지속적으로 발굴해 제공할 계획이다. 아울러 식약처는 올바른 마약류 인식 제고 및 가치관 확립을 위해 올해 청소년 등 대국민 대상 마약류 예방교육을 대폭 강화하고, 함께한걸음센터를 전국으로 확대·설치해 사회재활 서비스 제공도 늘려나갈 방침이다.