정부가 '공익신고자 보호법'을 기반으로 제약분야 '맞춤형 공익신고제도' 대국민 홍보를 통해 리베이트 등 관련 제보를 독려하고 나섰다. 국민권익위원회는 최근 '제약분야 맞춤형 공익신고제도' 활성화를 위해 관련 홍보물을 제작, 배포했다. 22일 홍보물을 보면, 신고주체와 대상, 기관, 방법, 신고자 보호, 보상금, 문의처 등 손쉽게 신고할 수 있는 방안이 안내돼 있다. 특히 신고대상에는 의료인과 기관 종사자, 약사 등에게 리베이트를 제공하는 내용과 허가품목 외 의약품 제조·수입, 무자격기관 임상시험, 의약품 제조시설 비위생적 관리와 유해물질 방출 등 279가지 법률 위반행위가 있다고 적시돼 있다. 신고 불이익을 막기 위한 비밀보장이나 불이익조치 금지, 신변보호와 책임감면, 20억원 한도 벌금·과징금 등 최대 20%의 보상금(내부신고자), 포상금 최대 2억원 등도 안내하고 있다. 이 밖에도 권익위는 공익신고자에게 구조금을 지급해 치료나 이사, 쟁송, 임금손실 등 공익신고로 피해를 입을 경우 신청자를 금전적으로도 보호할 수 있다고 안내했다.

자가골수유래중간엽줄기세포 약제인 하티셀그램-AMI와 GSK A형간염백신 하브릭스주 등은 앞으로 생산·수입·공급이 중단될 때 반드시 중단일 60일 전까지 그 사유를 식약당국에 보고해야 한다. 심사평가원은 '2017년 생산·수입·공급중단 보고대상 의약품' 목록을 최근 새롭게 업데이트 해 공고했다. 22일 공고내용을 보면, 올해 업데이트 된 품목 수는 총 1819개로, 2016년도분 1911개보다 총량으로는 92개 줄었다. 우선 화이자제약의 화이자플루다라빈주(플루다라빈포스페이트), 화이자빈크리스틴황산염주1mg/mL, 화이자류코보린주(폴리네이트칼슘), 화이자데페록사민메실레이트주500mg등은 새롭게 목록에 포함됐다. SK케미칼 헤파뮨주(B형간염백신유전자재조합), 한미약품 한미플루캡슐75mg(오셀타미비르), 파미셀 하티셀그램-AMI, GSK 하브릭스주, 한국산도스 피타렉스캡슐0.5mg(핀골리모드염산염), 한국백신상사 피내용건조비씨지백신(일본균주) 등도 목록에 추가됐다. 아울러 비씨월드제약 휘브릭스주사(P-아미노메칠안식향산), 일동제약 훼리탑액(글루콘산제이철나트륨복염)과 후로목스정100mg(세프카펜피복실염산염수화물), 조아제약 훼마틴에이시럽(철단백질추출물수화글리세린액), 환인제약 환인벤즈트로핀정1mg(벤즈트로핀메실산염) 등도 새롭게 공급중단 보고 대상에 포함됐다. 반면 한국릴리 휴물린엔퀵펜주100단위/밀리리터(휴먼인슐린유전자재조합), 삼진제약 훌그램주사(클린다마이신포스페이트), 동화약품 후시딘정(퓨시드산나트륨정), 한국다케다제약 화이투벤나잘스프레이1mg/mL(자일로메타졸린염산염), 동아ST 화레스톤정40mg(토레미펜시트르산염) 등은 목록에서 빠졌다. 또 호스피라코리아 호스피라플루다라빈주(플루다라빈포스페이트), 한국에자이 할라벤주(에리불린메실산염), 한국콜마 한국콜마젬스테인용액, JW중외제약 하베카신주(황산아르베카신), 일동제약 피니박스주사0.25mg(도리페넴일수화물), 엑세스파마 피내용건조비씨지백신에스에스아이주 등도 대상 목록에서 삭제됐다. 한편 정부는 '생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품 규정'에 따라 의약품 품목허가를 받은 자와 수입자는 완제의약품의 생산·수입·공급을 중단하려면 중단일의 60일 전까지 일정 서식에 따라 중단사유를 식품의약품안전처장에게 보고해야 한다. 다만 천재지변이나 갑작스런 원료수급 중단 등 부득이한 사유로 생산·수입·공급이 중단되는 경우는 중단일로부터 10일 이내에 그 사유를 보고하면 된다.

미국 식품의약국(FDA)가 안지오텐신 II 고위험 저혈압 치료신약 지아프레자(Giapreza)를 현지시각 21일자로 우선 승인했다. 지아프레자는 라 졸라 제약사(La Jolla Pharmaceutical Company)가 개발한 안지오텐신 II 신약으로, 패혈증 또는 기타 분열성 쇼크로 성인의 혈압을 높이기 위해 정맥 내에 투여하는 주사제다. 저혈압은 비정상적으로 낮은 혈압으로서, 저혈압이 심하면 뇌·신장·기타 중요한 장기가 제대로 기능하기에 충분한 혈류를 받지 못하는 심각한 상태에 이른다. FDA 마약평가센터 심혈관·신장 제품 담당 책임자 노만 스톡브리지(Norman Stockbridge) 박사는 "쇼크는 중요한 조직 혈류를 유지할 수 없기 때문에 장기 기능부전과 사망을 초래할 수있기 때문에 치료법에 적절하게 반응하지 않는 중증 저혈압 환자를 위한 치료 옵션이 필요하다"고 설명했다. 이 약제 임상에 따르면 치명적인 고위험 저혈압 환자 321명을 대상으로 한 시험에서 지아프레자 치료가 위약 치료 환자보다 많은 환자들이 유의하게 반응했다. FDA는 지아프레자가 혈압을 높이는 기존 치료법에 추가하면 효과적으로 혈압을 높일 수 있다고 밝혔다. 다만 FDA는 지아프레자는 혈전증을 비롯한 동맥·정맥 응고 등 심각한 결과가 있는 위험한 혈전을 유발할 수 있는 부작용이 있어서 예방적 혈전 치료가 사용돼야 한다고 설명했다.

긴급도입이 필요한 '개발단계 희귀의약품'으로 지정받았던 미갈라스타트염산염 성분 약제가 국내 정식 시판된다. 식품의약품안전처는 사이넥스의 갈라폴드캡슐(미갈라스타트염산염)을 최근 희귀질환의약품으로 지정하고 품목허가 했다. 21일 식약처에 따르면 이 약제 성분은 지난해 말 '개발단계 희귀의약품' 기전을 도입하면서 인정된 8개의 첫 대상 성분 중 하나였다. 갈라폴드캡슐은 순응변이(amenablemutation)를 가진파브리병(α-galactosidaseA 결핍)으로 확진받은 16세 이상 청소년과 성인 환자의 장기간 치료에 사용된다. 환자는 파브리병에 대한 진단과 치료에 대한 경험이 있는 의사 감독 하에 투여받아야 하며, 효소대체요법과 병용해선 안된다. 권장용량은 성인과 만 16세 이상 청소년에서 1캡슐(미갈라스타트로서 123mg) 2일 1회로 매번 같은 시간에 투여해야 한다. 이 약을 처음 사용하거나 다른 약에서 이 약으로 전환한 환자, 비순응변이(non-amenable mutation)를 가진 환자에는 투여 권장되지 않는다. 또한 신장애 환자(중증 신장애 환자), 효소대체요법을 받고있는 환자 병용투여, 임부(가능성이 있는) 여성과 수유부에게도 권장되지 않아 사용할 때 신중해야 한다.

의약품 일련번호 제도개선 실무협의회가 3개월 만에 다시 만났다. 실무협의회 회의 만으로는 4번째인데, 이번 회의는 묶음번호(어그리게이션, aggregation) 가이드라인 공개에 따른 시범사업이 중점 논의 사항이었다. 보건복지부는 20일 오후 건강보험심사평가원 서울사무소에서 의약품 일련번호 제도개선 실무협의회 4차 회의를 열었다. 지난 9월까지 3번의 실무협의회 회의 결과를 토대로, 국회 국정감사를 앞둔 9월 26일 1차 의약품 일련번호 제도개선 협의회가 열고 묶음번호 가이드라인 초안을 완성했다. 하지만 묶음번호 가이드라인만으로 국정감사의 지적을 피하긴 어려웠다. 결국 박능후 보건복지부장관이 도매 현장 방문을 약속하고, 지난 11월 20일 김포 동원아이팜 물류창고와 서울 신창약품을 방문했다. 이번 실무협의회는 박 장관의 도매 현장 방문 이후 다시 논의가 재개됐다는데 의미가 있다. 지난 3개월 동안 묶음번호 가이드라인 배포를 미뤄왔던 심평원 역시 빠르면 다음주 안으로 400여개 제약회사 및 2100여개 도매업체에 가이드라인을 배포할 계획이다. 현재 가이드라인은 완성돼 책자로 만들어진 상태며, 배포일자를 조율 중인 것으로 확인됐다. 복지부 관계자는 "지난 3차 회의에서 제약회사와 도매업체를 대상으로 묶음번호 가이드라인 시범사업을 진행하기로 했다"며 "오늘 회의에서 어느 정도 결정될 것으로 예상했지만, 각 협회와 단체들의 의견이 달라서 한번 더 정리할 시간을 갖기로 했다"고 말했다. 그는 "다양한 유형별로 대표할 수 있는 업체들을 선정해 시범사업을 진행하자는 것 까지는 의견이 모아졌다"며 "복지부와 심평원이 시범사업에 대한 안건을 만들어 5차 회의 안건으로 올리기로 했다"고 덧붙였다. 심평원 관계자 역시 "그동안 묶음번호를 수기로 작성했던 제약회사나, 라벨이 달랐던 제약회사 등 다양한 유형의 형태로 참여가 어려운 곳이 꽤 있다"며 "이들까지 시범사업에 참여시켜 어떻게 문제를 해결하는게 맞는지 방향을 고민하는 중"이라고 했다.

유전자 돌연변이로 인한 선천성 실명에 효과가 있는 표적치료제가 미국에서 최초로 승인됐다. 시판후 안전성 평가가 장기적으로 진행될 예정이지만 새로운 유전자 치료제로서 안전성과 유효성이 입증됐다는 평가다. 미국 식품의약품국(FDA)은 스파크 세라퓨틱스(Spark Therapeutics Inc.)가 개발한 럭스터나(Luxturna, voretigene neparvovec-rzyl)를 현지시각 19일자로 승인했다. 이번 승인을 통해 FDA로 부터 '획기적 치료요법(Breakthrough Therapy)'이자 '희귀질환 치료제(Orphan Drug)'로 지정받은 이 약제는 특정 유전자 돌연변이로 인한 시력상실 치료에 직접 투여하는 약제로, 미국에서 승인된 이 질환 최초의 유전자 표적치료제다. 시력 저하를 유발하고 특정 환자에서 완전 실명을 유발할 수 있는 이중 알레르기 'RPE65' 돌연변이와 관련한 망막이상증 치료를 위해 승인됐다. 유전성 망막근이영양증은 진행성 시각장애와 관련된 유전 망막질환의 범주 안에 속한다. 이대립인자성(biallelic) 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증은 미국에서 약 1000명에서 2000명 환자에게 영향을 미치는 질환이다. 'RPE65' 유전자 돌연변이는 'RPE65' 활동 감소 또는 결핍을 가져오고 시각주기를 막아 시각 장애가 점진적으로 진행된다. 럭스터나는 망막 세포가 있는 환자에게만 쓰여야 하는데, 망막 하 주사(subretinal injection)를 통해 주입한다. 이 약제는 임상시험에서 4세부터 44세 사이 총 41명의 환자 연구를 통해 안전성과 유효성이 확인됐다. 다만 흔한 부작용으로는 눈(결막) 충혈, 백내장, 안압 상승, 망막 열개 등이 나타났다. FDA 생물학적평가연구센터(CBER) 피터 마크스 박사는 "그간 'RPE65' 돌연변이와 연관된 망막근이영양증 환자의 시력은 가망이 없었지만, 이번 승인으로 인해 유전자 요벙 가능성에 물꼬가 트였다"고 평가했다. 한편 FDA는 장기적 안전성 평가를 위해 룩스터나 투약 환자를 대상으로 시판 후 조사 연구를 진행할 계획이라고 밝혔다.

국가필수의약품이 대폭 늘었다. 식품의약품안전처(처장 류영진)는 기초수액제인 '5% 포도당 주사액' 등 85개 의약품을 국가필수의약품으로 추가 지정해 총 211개 제품을 국가필수의약품으로 관리하게 됐다고 밝혔다. 국가필수의약품은 질병 관리, 방사능 방재 등 보건의료 상 필수적이나 시장 기능만으로는 안정적 공급이 어려운 의약품으로 보건복지부장관과 식약처장이 관계 중앙행정기관의 장과 협의해 지정하는 의약품을 말한다. 이번 추가 지정은 지난 (19일) 범부처(9개) '국가필수의약품 안정공급 협의회(의장 식약처 최성락 차장)' 의결을 통해 결정됐다. 협의회 참여부처는 교육부, 국방부, 행정안전부, 복지부, 고용노동부, 국가보훈처, 식품의약품안전처, 국무조정실, 원자력안전위원회다. 이번에 추가 지정된 85개 제품은 결핵치료제 16개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등으로 구성돼 있으며, 질병 관리나 재난 대응 등에 필수적이라는 게 식약처의 설명이다. 이로써 국가필수의약품은 응급 해독제 29개, 예방백신 26개, 결핵 치료제 22개, 후천성면역결핍증 치료제 14개, 기초수액제 8개 등 총 211개로 확대됐다.

정부는 제약기업의 지속 성장을 위한 민간투자 활성화 방안으로 정책금융에 착목했다. 이미 조성된 3개 펀드에 이어 펀드 2개를 더 조성한다는 목표다. 신성장동력 등의 연구개발분야나 M&A 세액공제 등의 지원도 지속하기로 했다. 20일 보건복지부가 경제관계장관회의에 보고한 '제2차 제약산업 육성지원 5개년 종합계획'을 보면, 선진제약 강국 도약을 위한 기반조성 방안으로 정책금융지원 및 세제지원 등을 통한 민간투자 활성화, 신약개발 활성화를 위한 제도적 기반강화, 제약산업 생태계 변화 반영을 위해 제도 마련 등 3대 추진전략에 10개 세부 실천과제가 제시됐다. 세부과제는 제약바이오 투자활성화 지원, 세제혜택 확대, 첨단바이오의약품 관련 제도개선, 건강보험 등재제도 보완, 임상시험 신속 수행 지원, 혁신형제약기업 인증기준 개선 등이 포함돼 있다. ◆정책금융=정부는 현재 1~3호, 3개 글로벌제약산업 육성펀드를 조성해 놓은 상태다. 총 3850억원 규모이며, 현재까지 26개 기업에 1537억원이 투자됐다. 정부는 여기다 제약분야 창업 초기기업 지원을 위해 '보건산업 초기 기술창업펀드'를 추가 조성하기로 했다. 목표금액은 민관 총 300억원 이상 규모다. 정부는 이 펀드를 바이오헬스산업 분야 5년 이내 초기 창업기업에 60% 이상 투자할 계획이라고 했다. 또 복지부, 제약.바이오기업, 게이츠재단 등이 공동 참여해 5년간(2018~2022) 약 500억원 규모의 글로벌헬스기술기금(RIGHT)을 조성하기로 했다. 분담금은 정부 250억원(50%), 기업 125억원(25%), 게이츠재단 125억원(25%) 등이다. 이 펀드는 개도국 질환 퇴치 목적 백신 비임상.임상시험 지원, 글로벌 R&D 네트워크 구축, WHO 사전적격성심사(PQ) 통과 등에 지원된다. 아울러 제약바이오분야 기업 주도형 민간펀드와 벤처캐피탈(CVC) 육성을 위해 제도 개선방안도 마련하기로 했다. 가령 CVC가 실험실 등 모기업 인프라를 활용해 벤처기업을 지원할 경우 제도적 혜택을 제공하는 방식이다. 또 CVC 주도 창업과 기술혁신형 M&A 활성화를 위한 제도 개선도 모색한다. ◆세제혜택 확대=신성장동력.원천기술 연구개발분야 세약공제를 강화하고 의약품 품질개선 시설투자 세액공제를 지속 추진하기로 했다. 구체적으로 신약 후보물질 발굴, 임상시험 수행 등 연구개발비에 대한 세액공제를 추가 확대하고 신약 뿐 아니라 혁신형 개량신약 등의 연구개발 유도를 위한 세제지원 내실화도 검토한다. 또 기술혁신형 중소.벤처기업 M&A 활성화를 위한 세액공제 요건도 완화하기로 했다. 기술혁신형 중소.벤처기업은 중소벤처기업부가 선정한다. ◆첨단바이오의약품 관련 제도개선=약제 특성을 방영해 약가.인허가 제도를 마련한다는 계획이다. 가령 기존 경제성평가 제도를 통해 비용효과성 입증이 어려운 첨단바이오의약품에 대한 합리적인 약가결정제도를 마련하고, 국민보건상 의료적 수요가 높은 질병 등에 사용하는 첨단바이오의약품에 대한 합리적 신속처리 절차도 추진하기로 했다. 또 자체 생산시설이 없이 위탁생산할 경우에도 품목허가를 허용하는 바이오의약품 범위를 확대하고, 신속한 인허가를 위해 안전성과 유효성 평가기술 개발에도 팔을 걷어붙인다. 아울러 첨단 바이오의약품 투여환자 등록관리, 의료기록 확인 등 업계 애로사항 해결을 ㅟ한 국가주도 장기추적관리시스템 구축방안도 마련하기로 했다. ◆건강보험 등재제도 보완=신약 연구개발을 유인하고 적정가치를 인정하는 방안을 마련하기 위한 중장기 약가제도 운영방안 연구를 추진한다. 정부는 이를 위해 민관협의체를 구성하기로 했다. 또 환자 신약 접근성 강화를 위해서는 위험분담제, 경평면제 대상 확대, 평가방식 개선, 급여기준 확대허용 등 현 등재제도를 보완하기로 했다. 특히 경평면제 약제에 대해서는 임상적 유용성 재검토, 약가수준 적정성 검토 등 사후관리 방안을 마련할 계획이다. 아울러 건강보험 재정영향, 환자 접근성, 산업육성 필요성 등을 종합적으로 고려해 약가사후관리제도를 지속 보완해 나가기로 했다. ◆임상시험 신속수행 지원=세계 임상시험의 날을 제정해 대국민 임상시험 인식도를 개선한다. 또 임상시험 대상자 모집 포탈을 구축해 임상시험 진행정보 접근성을 높이고, 연구자가 신속히 피험자를 모집할 수 있도록 지원한다. 일정한 요건을 갖춘 임상에 대해서는 식약처 승인 등 절차없이 IRB 통과 후 곧바로 수행할 수 있는 임상시험 범위를 점직적으로 확대하고, 일반의료기관도 임상시험을 수행할 수 있게 허용범위를 검토하기로 했다. 또 공익목적 임상시험의 경우 대조약 등 통상진료비에 대해 건강보험을 적용하는 방안도 논의한다. 특히 연구자 주도 임상시험과 함께 희귀난치치료제 개발, 신종감염병치료제 개발 등 기업주도 임상시험에 우선 적용하기로 했다. ◆혁신형제약기업 인증기준 개선=의약품 생산은 외부에 위탁하고 연구개발만 전담하는 기업도 인증받을 수 있도록 제약기업 범위를 확대하기로 했다. 가령 기초연구진흥 및 기술개발지원법에 따른 기업부설연구소와 기업 연구개발전담부서를 갖춘 기업 중 의약품 연구개발을 수행하는 기업을 포함시키는 내용이다. 인증취소 기준의 경우 위반행위 경중과 무관하게 품목별 생산액에 근거한 과징금에 따라 결정돼 생산액이 낮은 품목은 리베이트 금액이 높아도 인증이 유지되는 불합리를 해소하고, 취소 후 일정기간 동안엔 재신청이 불가하도록 근거도 마련하기로 했다. 또 제약기업 유형별 인증심사 기준을 마련하고 단계별 인증제도 신설 등에 대한 연구 등을 수행할 계획이다. 이를테면 1단계 기본인증은 씨앗 육성형, 2단계 대표인증은 선도 혁신형 등으로 구분하는 방식이다. 아울러 비혁신형 제약기업이 혁신형 제약기업과 합법.분할 등으로 기업변동이 이뤄진 경우 지위승계 신청할 수 있는 근거도 마련한다. 이밖에 나고야의정서 발효에 따른 지원방안 마련, 보건신기술 인증제 활용 강화, 의약품 유통구조 선질화, 제약기업 온실가스 배출권거래제 적용 등이 세부 실천과제로 제시됐다.

정부가 내놓은 2차 제약산업 육성지원 종합계획 R&D 분야의 특징은 첨단바이오의약품과 공익적 성격의 의약품 개발지원에 무게를 실었다는 점이다. 공익적 의약품은 희귀·난치질환치료제, 감염병치료제, 백신 등을 말한다. 역시 공익적 목적의 연구자 임상 활성화도 정부가 관심을 둔 과제다. 20일 보건복지부가 경제관계장관회의에 보고한 '제2차 제약산업 육성지원 5개년 종합계획'을 보면, R&D분야는 4차 산업혁명을 주도하는 차세대 미래 유망분야 육성, 신약개발 성공률 제고를 위한 지원체계 고도화, 공익목적 제약분야 R&D 투자 추진 등 3대 추진전략 아래 11개 실천과제가 제시돼 있다. 실천과제는 첨단바이오의약품, 인공지능을 활용한 신약, 오픈이노베이션 기반 신약, 신약 재창출 연구, 희귀난치질환치료제, 감염병치료제, 백신, 공익목적 연구자 주도 임상시험 등을 포함한다. ◆첨단바이오의약품=세포치료제, 유전자치료제, 정밀의료 기반 치료제 등에 대한 R&D 지원을 추진하기로 했다. 세포치료제의 경우 줄기세포 치료제 임상근거 창출 연구지원을 확대하고, 국내외 허가 줄기세포 치료제 적응증 확대 등이 과제로 제시됐다. 배아줄기세포 유래 세포치료제 등 획기적 차세대 세포치료제 개발과 세포치료제 실용화를 위한 기반기술 개발도 구체적으로 언급됐다. 유전자치료제의 경우 퇴행성신경질환, 망막질환, 난치성 암을 대상으로 하는 신규 면역세포치료제 등이 제시됐다. ◆신약 재창출 연구=연구자 주도 임상시험, 공공기관 중심의 신약 재창출 연구기반 조성, 개발에 실패한 신약 후보물질에 대한 재도전 등을 지원하는 추진과제다. 정부는 연구자가 약물사용 경험을 바탕으로 의료현장에서 발굴해 낸 신약 재창출 가능 의약품에 주목했다. 특히 극복 우선순위가 높은 희귀난치질환 분야를 선정해 해당분야 연구자 주도 임상시험을 지원한다는 계획이다. 또 이 임상결과를 인허가 근거자료로 활용할 수 있도록 환경도 조성하기로 했다. 공공기관에서는 약제별, 상병코드별 건강보험 청구자료 등 빅데이터를 연계 분석해 신규 적응증 발굴 등 신약 재창출 연구가 가능하도록 여건을 마련할 계획이다. 특히 주목되는 건 임상단계에서 실패한 신약 후보물질에 대한 신규 적응증 발굴 연구에 대한 관심이다. 정부는 제약사로부터 개발에 실패한 신약 후보물질을 제공받아 산학 컨소시엄을 통해 신규 적응증 발굴 연구를 추진하고 이 비용을 지원하기로 했다. ◆공익목적 제약 투자=희귀난치질환치료제, 감염병치료제, 백신 자급률 향상, 공익목적의 연구자 주도 임상시험 등이 주요 대상이다. 희귀난치질환 영역에서는 특히 치매극복을 위한 맞춤형 치료제 개발 연구가 구체적으로 언급됐다. 감염병치료제 영역에서는 제2차 국가감염병위기대응기술개발추진전략(2017~2021)에 맞춰 다제내성균, 결핵, 만성감염질환, 인플루엔자, 신종 및 원인불명 감염병 등의 기술개발에 중점 지원하기로 했다. 백신의 경우 공공백신, 국산화.개량형 백신, 프리미엄.첨단백신 등 산업성과 공공성을 겸비한 제품이 지원 대상이다, 국가적 재난재해 발생을 일으키는 신·변종 감염병 백신 선도물질 발굴이나 후보물질 도출, 비임상시험 지원도 포함돼 있다. 공익적 목적 연구자 주도 임상은 국내 의료상황과 환자 특성에 맞은 의약품 용법용량 개선, 의약품 간 상호작용 연구, 환자진료 지침개발 등을 연구자 주도로 수행하는 걸 말한다. 역시 희귀난치질환은 공익목적 연구자 임상지원에서 또 언급됐다. 한편 전문인력 양성분야에서는 임상약리 전문의, 제약·바이오 산업전문 약사양성 검토 등 임상시험 전문인력 제도개선 방안이 눈에 띤다.