혈액암 치료신약 칼큐엔스(Calquence; acalabrutinib, 아칼라브루티닙)가 미국 시장에 나온다. 미국 식품의약국(Food and Drug Administration)은 현지시각 31일자로 아스트라제네카의 희귀질환치료제 칼큐엔스를 고속승인(Accelerated Approval) 했다고 밝혔다. 칼큐엔스는 2세대 BTK 억제제로서 치료에 반응하지 않거나 재발한 환자 중 일부에게서 높은 투약반응을 보여 새로운 치료 옵션을 제공한다는 것이 업체 측 설명이다. FDA 우수종양학센터(Oncology Center of Excellence) 이사 리차드 팟츄어(Richard Pazdur) 박사에 따르면 혈액암의 일종인 맨틀 세포 림프종(Mantle cell lymphoma)은 특히 공격적인 암으로, FDA는 이 치료를 위해 개발된 칼큐엔스가 임상적 유용성을 예측할 수 있다는 결론을 내리고 고속승인 절차를 밟았다. 이에 따라 아스트라제네카는 임상효과를 입증할 추가 연구를 수행해 FDA에 제출해야 한다. 이번 승인은 적어도 이전에 한 번 사전 치료를 받은 124명의 맨틀 세포 림프종 환자를 대상으로 한 단일군 2상 임상시험 자료를 기반으로 한다. 업체 측은 시험을 통해 치료 후 얼마나 많은 환자가 종양의 완전 또는 부분적 수축을 경험했는지 측정했고, 81%의 환자가 완전하거나 부분적인 반응을 보인 것으로 나타났다. 이 중 40%에게서는 완전한 반응이, 41%에게서는 부분적인 반응이 있었다. 다만 이 약제는 일반적으로 설사나 타박상, 근육통, 빈혈 등 일반적인 부작용도 동반한다는 것이 FDA의 설명이다. 모유 수유 중인 여성은 신생아에게 영향을 미칠 수 있으므로 이 약제를 복용해선 안된다. 한편 혈액암의 일종인 맨틀 세포 림프종은 희귀하고 빠르게 성장하는 비호지킨 림프종(non-Hodgkin lymphoma)으로, 미국 국립 암 연구소(National Cancer Institute)에 따르면 미국의 모든 비호지킨 림프종 사례의 3~10%를 차지한다. 맨틀 세포 림프종이 진단되는 사이 대부분 림프절, 골수, 기타 장기로 전이된다.

글로벌 제약사 노바티스가 다발성골수종 치료제로 개발 중인 신약 'MIK665'의 국내 1상이 개시된다. 식품의약품안전처는 한국노바티스가 최근 제출한 'MIK665' 1상 임상시험계획서를 30일자로 승인했다. 이 약제는 골수성 백혈병 세포 분화 단백질(Mcl-1; Bcl2-L-3) 억제제로 'MIK665' 투여 시 Mcl-1 활성을 억제하고 과발현하는 세포의 사멸을 촉진하는 것으로 알려져 있다. 해외에서는 성인 난치성 또는 재발성 림프종, 다발성 골수종 환자를 대상으로 안전성, 내약성, PK와 예비임상을 평가하고 MTD(s) / RDE(s) 단일요법으로 1상을 진행했다. 글로벌 임상 차원에서 진행하는 이번 국내 1상의 경우도 불응성 또는 재발성 림프종, 다발성 골수종 환자를 대상으로 정맥 내 투여한 Mcl-1 억제제, MIK665 의 안전성, 내약성과 약동학 특성을 규명하는 것을 골자로 한다. 삼성서울병원에서 8명의 환자를 대상으로 진행될 예정이다.

메디톡신주(클로스트리디움 보툴리눔 독소 A형)의 효능·효과 확대가 추진될 전망이다. 메디톡스는 식품의약품안전처로부터 새 효능·효과를 확인하는 1상 임상시험계획서를 31일자로 승인받았다. 메디톡신주는 현재 18세 이상 성인 양성 본태성 눈꺼풀 경련과 2세 이상 소아뇌성마비 환자 강직에 의한 첨족기형의 치료, 20세 이상 65세 이하 성인의 눈썹주름근(Corrugator muscle), 눈살근(procerus muscle) 활동과 관련된 중등증 내지 중증의 심한 미간주름의 일시적 개선 등에 효능·효과를 인정받았다. 또 근육강직과 20세 이상 성인 뇌졸중과 관련된 상지 국소 근육 경직에도 허가를 받아 쓰이고 있다. 이번 1상에서 대상질환은 특발성 과민성 방광 증상이다. 임상은 이 증상을 갖고 있는 국내 여성 환자 30명을 대상으로 메디톡스주의 안전성을 탐색하기 위한 무작위배정과 이중눈가림, 활성약 대조, 다기관시험으로 진행된다. 시험은 삼성서울병원을 비롯해 서울아산병원, 이대의대부속목동병원, 제일병원에서 진행된다.