[데일리팜=이석준 기자] 엔케이맥스가 개발중인 슈퍼NK가 면역항암제 키트루다와의 병용 요법에서 난치성 육종암 종양을 80% 사멸하는 결과를 얻었다.

엔케이맥스는 미국 FDA 동정적 사용 제도 승인을 받은 '슈퍼NK(SNK01)'와 '키트루다' 병용 요법에서 긍정적인 결과를 얻었다고 23일 밝혔다.

동정적 사용(Compassionate Use)은 암과 같이 생명을 위협하고 장기간 또는 중증 질환의 적절한 치료 대안이 없을 때 개발 중이나 아직 판매 허가를 취득하지 못한 신약 치료제 사용을 승인해주는 FDA 제도다. 최근 동정적 사용 프로그램이 적용된 개발 약물들은 FDA 최종 허가 관문을 통과할 가능성이 높다는 조사 결과가 나오고 있다.

엔케이맥스는 현재 미국에서 진행중인 불응성 고형암 임상 1상 초기에 슈퍼NK 치료 가능성을 확인하고 동정적 사용을 승인 받았다.

이번 데이터는 육종암 일종인 결합조직성소원형세포종(DSRCT) 환자에 대한 '슈퍼NK+키트루다' 동정적 사용으로 투여 받은 환자 임상 결과다.

해당 환자는 2017년 육종암을 판정 받은 32세의 남성 환자로 약 1년 반 동안 기존 화학요법으로 치료를 진행했으나 암세포가 줄어들지 않고 독성(toxicity)이 나타났다. 이후 키트루다 약물을 추가로 투여 받았지만 계속해서 암이 커지는 PD(progression disease)를 보여 16싸이클(cycle)에 치료가 중단됐다.

이후 이 환자는 동정적 사용 환자로 등록돼 2년간 슈퍼NK와 키트루다 병용 투여를 받았다. 그 결과 간문에 있던 종양 크기가 61X35mm에서 35X30mm로 줄었다. 간 일부분에 퍼져 있던 종양 크기도 51x37mm에서 16x7mm로 감소했다. 이로써 2019년부터 2021년 11월 현재까지 간에 발생한 암의 약 78%가 사멸하는 결과를 얻었다.

해당 환자는 미국 현지 Sarcoma Oncology Center에서 치료 받고 있다. 담당의 차울라(Chawla) 박사는 "전이성 말기 육종암 환자들에게서 SNK01과 면역관문억제제 병용요법 치료효과를 보인 것은 굉장히 놀라운 일이다. 더군다나 이들은 기존 4~5차 이상의 화학치료에 실패한 환자들이다"고 강조했다.

이어 특히 동정적 사용을 통해 치료를 진행한 DSRCT 환자의 경우 2년 장기간 투여에도 부작용이 전혀 없었고 현재 계속적인 투여를 받으며 정상적인 생활을 하고 있다. 해당 결과는 추후 육종암 희귀의약품 개발 및 허가에 중요한 지표가 될 수 있다"고 덧붙였다.

육종암은 지난 수십년간 기존 화학치료 조합으로는 변화가 없으며 면역관문 억제제 바벤시오와 임핀지에 대한 각 임상에서도 치료반응률(PR+CR, ORR) 0%이 나온 악성 종양이다. 현 시점에서 사실상 적절한 치료제가 없는 상황이며 미국 발병 환자수 20만명 미만으로 희귀암으로 지정돼 있다.

미국에서 희귀의약품으로 지정될 경우 세액 공제, 허가심사 수수료 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권을 부여하는 등 다양한 혜택이 주어진다.

박상우 엔케이맥스 대표는 "이번 동정적 사용 데이터를 통해 약물 우수성 확인은 물론 FDA 희귀의약품 지정 과정에서도 중요한 자료로 사용될 수 있을 것으로 기대한다. 현재 진행 중인 육종암 임상 성공적 완료와 미충족 의료수요가 높은 육종암 분야에서 가장 먼저 FDA 허가 및 상용화를 목표로 개발에 박차를 가할 계획"이라고 말했다.