경제성평가 면제 제도, 혈액암치료제 혜택 '톡톡'

• 애드세트리스·블린사이토 2종 적용…치료제 불모지 영역 개선

애드세트리스(위쪽)와 블린사이토

혈액암치료제가 잘 나간다. 벌써 경제성평가면제를 받고 2품목이 보험급여권에 진입했다.

주인공은 다케다의 림프종치료제 '애드세트리스(브렌툭시맙 베도틴)'와 암젠의 급성 림프모구성 백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia)치료제 '블린사이토(블리나투모맙)'.

이들 약제는 모두 올해 경평면제 트랙을 타고 등재됐다. 경평면제 제도는 희귀질환 치료제와 항암제 중 환자 접근성이 시급히 요구되는 일부 약제에 한해 경제성평가가 면제되는 특례제도이다.

지난해 5월 도입된 이 제도는 당시 남용에 대한 우려가 있었지만 시행 1년간 특례를 받은 약물은 2개 품목에 불과했다. 그러나 10월 현재는 총 6품목이 제도 적용을 받고 급여 관문을 통과했다.

◆총액제한도 없는 애드세트리스='카프렐사(반데타닙)'에 이어 두번째로 특례를 받은 이약은 총액제한 유형으로 계약되지 않은 첫 사례로 남아 있다.

현 법령은 ▲대체가능한 다른 치료법이 없는 경우 ▲대조군없이 싱글암(Single-Arm) 임상자료로 허가 받거나 환자 수가 소수로 근거 생산이 곤란하다고 인정 받는 경우 ▲외국 7개국 중 3개 이상에 등재된 경우에 해당하는 의약품에 한해 경제성평가를 면제해 약가협상에 넘기고 있다.

여기서 '환자 수' 관련 조건에 해당돼 경평이 면제될 경우 위험분담계약제 유형인 '총액제한형'을 적용 받는다.

그러나 애드세트리스는 최초로 대조군 없이 싱글암 2상 연구를 통해 3상 조건부 없이 식약처 승인을 받았고 심평원에서도 이 부분을 그대로 인정한 것.

업계 한 약가 담당자는 "아직 경평면제 약제의 사례 자체가 적지만 향후에도 총액제한 없이 등재되는 약제는 드물 것으로 보인다. 이같은 관점에서 애드세트리스 케이스는 고무적이다"라고 말했다.

◆허가 1년도 안 된 블린사이토=당뇨병, 고혈압 등 만성질환이라면 충분한 시간이지만 항암제의 급여 등재까지 걸리는 기간은 1년이면 상당히 빠른 편이다.

이달부터 등재된 암젠의 블린사이토는 6월말 급여평가위원회를 통과하고 경평 면제 확정 이후 A7 국가 중 최저가로 약가협상이 성사됐다. 이 약은 지난해 11월 식약처 승인을 받았다.

워낙 적절한 치료제가 없는 ALL영역이었기 때문에 가능한 일이기도 하다.

이 약은 2상 임상에서 보여준 고무적인 완전관해율에 이어 3상을 통해 전체생존기간(OS, overall survival) 입증에 성공한 성공했다.

블린사이토는 최근 각광받고 있는 면역항암제로 볼 수 있다. '이중특이성 CD3 T세포 관여항체(BiTE)'인데, 백혈병세포에서 흔히 발현되는 단백질(CD19)과 면역세포인 T세포 표면에 발현되는 단백질(CD3)을 동시에 연결시켜 T세포가 암세포를 공격하도록 한다.

이석 서울성모병원 혈액내과 교수는 "우리나라에서 성인 ALL 신환 발생이 연 200~300명으로 추정된다. 이중 약 55%가 필라델피아염색체 음성 B-전구세포 ALL로 추정되고 있다. 이 환자들 중 약 절반 정도는 기존 치료에 반응이 없거나 재발하는, 즉 블린사이토 치료대상이 되는 환자들이다"라고 말했다.