알바이오 "바스코스템, 조건부 허가 도전"

• 행정소송 일단 유보키로

버거씨병 치료제 바스코스템 희귀의약품 지정에 실패한 알바이오가 정부 상대 법적 소송을 유보하기로 했다.

특히 환자마다 개별로 치료제 투약을 허용하는 정부 정책인 '임상시험용 의약품 사용신청'을 통해 바스코스템 투여를 진행한다.

아울러 바스코스템 희귀약 지정 절차를 포기하고, 임상3상 조건부 신속 시판허가에는 지속 도전한다는 방침이다.

18일 알바이오는 식품의약품안전처로부터 지난 11일자로 바스코스템 희귀의약품 지정 반려(실패) 통보 사실을 공지하고 이같이 밝혔다.

알바이오가 법적 대응 유보 방침을 공표함에 따라 당분간 식약처 상대 행정소송은 진행되지 않을 전망이다.

하지만 바스코스템의 환자 투약 노력은 지속된다. 이를 위해 회사는 임상시험용 의약품을 환자 개별 신청에 따라 투약 허용하는 '치료목적 사용신청서'를 식약처 제출완료했다.

임상시험 의약품 사용신청이란, 비가역적 중증 질환에 한해 환자 약물 응급 투약이 시급하다고 식약처장이 인정할 경우 시판허가 획득 이전 임상시험 단계 치료제의 환자 투여를 허용하는 제도다.

제도 시행에 필요한 의약품 개발·생산 비용은 제약사가 부담해야 하며, 투여 환자는 주치의로부터 사용신청서를 제출받아 식약처에 신청해야 한다.

알바이오는 지난 7월 변경과 생물학적 제제 등의 품목허가·심사규정에 따라 바스코스템을 희귀약 지정하지 않고 신속 시판허가 받겠다는 목표다.

지금까지는 희귀약으로 지정돼야 조건부 허가받을 수 있었지만, 식약처는 규정을 개정해 중증 질환 치료제에 한해 희귀약 지정 없이도 약효·안전성 자료심사로 신속 시판허가를 내주기로 했다.

다만 알바이오가 바스코스템의 신속 시판허가를 받으려면 임상2상 재시행을 통한 버거병 치료 약효 데이터를 보강해야할 전망이다.

이번 희귀약 지정 실패 사유 역시 바스코스템 안전성과 유효성을 인정받지 못한 것이 영향을 미쳤기 때문이다.

알바이오 라정찬 회장은 "버거병 환자의 신속한 치료 기회 제공을 위해 법적 대응을 유보한다"며 "버거병 환자를 비롯한 희귀난치질환을 가진 국민들의 성원에 보답하지 못해 죄송하다. 포기하지 않고 연구개발에 정진할 것"이라고 밝혔다.