투약 한 번 못하고…희귀 고지혈증약 '카이남로' 취하

• 젠자임 "공동개발사 이시스 측, 국내·세계 허가삭제 요청"

사노피 희귀약 전문사업부 젠자임의 희귀성 고 콜레스테롤 치료 주사제 '카이남로(성분명 미포멀슨)'가 국내 허가 3년만에 자진취하됐다.

이 약은 지난 2013년 6월 20일 시판허가됐지만 단 한 차례 환자 투약없이 국내 처방시장에서 물러났다.

21일 식품의약품안전처는 젠자임이 신청한 동맥경화용제 '카이남로프리필드시린지주' 허가취하를 수용, 지난달 정식취하됐다고 밝혔다.

카이남로는 시판허가 전인 2013년 1월 당시 식약청으로 부터 희귀약 지정돼 신속허가심사된 품목이다.

이 약은 젠자임과 이시스제약이 공동 개발한 약제로 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료적응증을 보유했다.

허가 자진취하 배경은 치료제 공동개발사인 이시스가 한국을 포함한 세계 국가에서 카이남로에 대한 허가삭제를 요청한 것이 영향을 미쳤다.

젠자임 관계자에 따르면 해당 약제는 국내 시판허가 후 취하때 까지 3년간 정식 투약되거나 시중 유통된바 없다.

이시스의 글로벌 허가 취하 결정 이유는 구체적으로 확인되지는 않았다.

희귀 유전질환인 HoFH는 나쁜 콜레스테롤인 LDL-C 수치가 크게 높아져 환자를 30세 이전에 심장마비 등 요인으로 사망하게 한다.

카이남로는 LDL-C를 증가시키는 지방 입자 생성을 방해해 아포지단백 B(Apo B)·총콜레스테롤(total-C)·비-고밀도지단백 콜레스테롤 (non-HDL-C) 수치를 감소시키는 기정으로 질환을 치료한다.

글로벌 허가 당시 유럽 의약품청(EMA)은 카이남로의 안전성 이유를 들어 정식 치료제로써 승인을 거부한 바 있다. EMA는 간 독성, 독감 증상, 주사부 반응 등을 부작용으로 꼽았다.

이 약은 국내 허가사항에도 간 독성 위험에 따른 의약품위험완화전략(REMS) 아래 투약이 허용된 의사에 한정해서만 처방·사용하는 내용이 반영됐었다. 투여 전에도 아미노전이효소와 총 빌리루빈 수치도 측정해야 했다.

젠자임의 허가취하로 카이남로는 3년간 국내 시판허가만을 보유한 채 한 차례 투약사례 없이 시장에서 사라지게 됐다.