중증근무력증 신약 '로자놀릭시주맙' 희귀의약품 지정

• 식약처, Fc수용체 표적 약물 혁신성 인정
• 한올·존슨앤드존슨 등 후보물질 상용화 근접

[데일리팜=어윤호 기자] 전신성 중증 근무력증 신약 '로자놀릭시주맙'이 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 UCB의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 '로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)'을 희귀의약품으로 지정했다고 공고했다.

대상 적응증은 항아세틸콜린 수용체 또는 항근육 특이 티로신키나제 항체 양성이며 코르티코스테로이드 또는 비스테로이드성 면역억제제에 추가 요법이 필요한 환자의 전신 중증 근무력증의 치료이다.

이 약은 지난 1월 미국 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정됐으며 현재 일본에서 허가 절차를 진행 중이다.

로자놀릭시주맙은 신생 Fc수용체(FcRn)를 표적으로 작용하는 피하주사용 모노클로날 항체의 일종으로 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다.

중증 근무력증은 인구 10만명 당 약 5명에게 발생하는 희귀질환으로, 전연령층에서 나타날 수 있다. 아이를 비롯해 노인까지 근력이 떨어지는 증상이 면역계질환으로 초래된다.

이 질환 환자의 60%는 눈 근육에서 증상이 시작된다. 특히 눈꺼풀이 쳐지는 안검하수와 물체가 이중으로 보이는 복시가 나타날 수 있다.

전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 만큼, 주요 국가들은 앞다퉈 개발 중인 후보물질들을 신속심사대상 및 희귀의약품으로 지정하고 있는 상황이다.

한편 현재 근무력증 치료제 개발 현황을 살펴보면 아젠엑스의 '에프가티지모드'가 미국 FDA 승인을 획득했다. 뒤를 이어 존선앤드존슨의 '니포칼리맙'도 상용화에 근접하고 있다. 또 이뮤노반트가 국내사 한올바이오파마로부터 기술이전 받은 '바토클리맙' 역시 3상을 완료했다.