녹십자 美 바이오기업 희귀약 도입...개발 파이프라인은?

• 희귀혈액응고질환 신약 후보물질 'MarzAA' 등 3종 인수
• 카탈리스트, 이수앱지스 공동개발 'DalcA' 등 3종 공개

[데일리팜=황진중 기자] GC녹십자가 미국 바이오기업 카탈리스트 바이오사이언스가 개발 중인 희귀 혈액질환 파이프라인을 3종을 도입했다. 카탈리스트는 희귀 혈액질환 후보물질 MarzAA'와 'DalcA', 'CB 2679d-GT' 등을 개발하고 있다.

2일 업계에 따르면 GC녹십자는 지난달 28일 카탈리스트와 혈우병 등 희귀 혈액응고질환 관련 파이프라인에 대한 자산양수도계약을 체결했다. 이번 계약을 통해 GC녹십자는 글로벌 임상 3상시험이 진행 중인 MarzAA를 포함해 파이프라인 총 3종을 인수하게 된다. MarzAA 외 2종은 비공개다.

미국 임상시험정보사이트 클리니컬트라이얼즈 등에 따르면 앞서 MarzAA는 글로벌 제약사 화이자에 혈우병 치료제로 개발하기 위해 지난 2009년 6월 기술이전 됐다가 2015년 6월 기술반환된 파이프라인이다.

MarzAA는 PF-05280602라는 프로젝트명으로 2015년 10월 임상 1상시험이 완료됐다. 응고인자 억제인자가 있는 혈우병 A와 B를 적응증을 대상으로 지난 2019년 4월 피하주사제형(SC) 임상 2상이 마무리됐다.

혈우병 A·B, 응고인자 억제인자가 있는 혈우병 A·B, 억제인자가 없는 혈우병 A·B 등을 적응증으로 MarzAA SC 최적용량을 확인하기 위한 임상 1상이 추가로 진행돼 지난 2020년 6월 완료됐다.

억제인자가 있는 혈우병 A·B 적응증 대상 MarzAA 임상 3상은 지난 2021년 12월 조기종료(Terminated)됐다. 조기종료는 임상시험 종료(Completed)와 달리 임상시험을 모두 완료하지 않은 상태에서 종료한 것을 뜻한다. 임상 참가자 모집을 중단한 지연(Suspended)과 달리 조기종료는 임상 재개 가능성을 남겨두지 않고 임상을 마무리한 것으로 보인다.

지난해 10월 기준 희귀 혈액질환 관련 카탈리스트 바이오사이언스 파이프라인.(자료 카탈리스트).

프로어스튜아트인자결핍증이라고 불리는 제VII인자결핍증과 글란츠만혈소판기능저하증, 억제인자 보유 혈우병 A 치료제로 MarzAA를 개발하기 위한 임상 1/2상도 지난 2021년 12월 조기종료됐다.

지난해 10월 기준 MarzAA 외 카탈리스트가 공개한 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인은 DalcA와 CB 2679d-GT가 있다.

DalcA는 카탈리스트가 지난 2013년부터 국내 바이오기업 이수앱지스와 공동 개발하고 있는 혈우병 B 신약 후보물질이다. 혈액응고 제9인자 결핍으로 발생하는 혈우병 B를 SC를 활용한 예방 치료 요법으로 개발되고 있다.

중증 혈우병 B를 앓고 있는 12세에서 65세 사이의 남성 환자 11명을 대상으로 2019년 2월 종료한 임상 1/2a상 결과에 따르면 DalcA는 B형 혈우병 치료제인 화이자의 베네픽스에 비해 24배 더 큰 효능과 더 긴 평균 체류 시간(33.8시간)을 나타냈다. 체내 자연 출혈 가능성을 줄일 수 있는 것으로 확인됐다.

DalcA의 임상 2b상은 지난 2020년 4월 혈우병 B를 앓고 있는 성인 남성 환자 6명을 대상으로 마무리됐다.

CB2679d-GT는 혈우병 B를 유발하는 유전자를 치료하기 위한 DalcA 서열 포함 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 신약 후보물질이다. 전임상에서 개념증명(PoC)이 완료됐다.

미국 캘리포니아에 있는 카탈리스트는 샌프란시스코 대학으로부터 단백질 공학기술을 이전 받아 2002년 설립된 혈우병 등 희귀 혈액질환 치료제 개발 전문 기업이다. 지난달 28일(현지시간) 기준 주식 종가는 0.30달러(약 395원)로 시가총액 1121만달러(약 150억원)를 기록하고 있다.