한독소비 희귀질환치료제 '올레자르센', GIFT 신속 심사

• 가족성 카일로마이크론혈증 증후군(FCS) 치료제… 기존 치료법 부재

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처가 한독소비의 희귀질환 치료제 '올레자르센'을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상 품목으로 지정했다. 적절한 기존 치료법이 없는 희귀 질환 환자들에게 신속한 치료 기회가 제공될 것으로 기대된다.

13일 식품의약품안전처에 따르면, 식약처는 지난 12일 '올레자르센'을 GIFT 대상 지정 품목으로 고시했다. 지정 분류 사유는 '기존 치료법 없음'으로, 효능·효과 개선 및 환자 접근성 향상이 필요한 혁신형 치료제로 인정받은 결과다.

올레자르센은 성인(18세 이상) 가족성 카일로마이크론혈증 증후군(FCS: Familial Chylomicronemia Syndrome) 환자의 중성지방 수치를 감소시키고 급성 췌장염 발생률을 저하시키기 위한 식이요법 보조치료제로 개발 중인 신약이다.

이 약물은 apoC-III mRNA에 결합해 해당 mRNA의 분해를 유도하는 ASO-GalNAc3 컨주게이트(conjugate) 작용기전을 갖는다. 이를 통해 혈청 apoC-III 단백질 농도를 감소시킴으로써 혈장 중성지방(TG) 및 초저밀도지단백(VLDL)의 체내 제거를 효과적으로 촉진하는 원리다.

올레자르센은 앞서 국내외 주요 규제기관으로부터 높은 개발 가치를 인정받아 왔다. 국내에서는 2025년 11월 26일 희귀의약품으로 지정됐으며, 미국 식품의약국(FDA)에서는 패스트트랙(FT), 혁신의약품(BTD), 우선심사(PR) 대상으로 지정되어 2024년 12월 19일 허가를 획득했다. 유럽 의약품청(EMA) 역시 2024년 8월 희귀의약품 지정에 이어 2025년 9월 17일 허가를 승인했다.

이번 식약처 GIFT 지정에 따라 한독소비는 올레자르센의 국내 허가 심사 과정에서 심사 기간 단축 및 맞춤형 신속 심사 지원을 받게 된다. 다만 최종적인 정확한 효능·효과는 향후 본격적인 허가 심사 시 제출 자료 검토를 거쳐 확정될 예정이다.