조건부허가 약제, 매년 3월31일까지 임상 현황 보고

• 지난 7월부터 중대질환 치료제· 희귀약에 조건부 허가

[데일리팜=이혜경 기자] 지난 7월 21일부터 생명을 위협하는 중대 질환의 치료제와 희귀의약품은 조건부 허가를 받을 수 있게 됐다.

다만 국민들이 알 수 있도록 허가사항에 효능·효과에 치료적 확증 임상시험자료가 미제출된 조건부 품목을 기재해야 하며, 매년 3월 31일까지 임상시험 실시 현황을 식품의약품안전처장에게 보고해야 한다.

이수정 허가총괄담당관은 지난 달 30일 열린 전문지 출입기자단 브리핑에서 "올해 1월 약사법 개정이 이뤄지고, 7월 의약품 등의 안전에 관한 규칙 개정으로 암이나 희귀질환에 쓰이는 의약품처럼 생명을 위협하는 질환의 치료제에 대해 2상 자료만 가지고도 허가를 해주는 조건부 허가가 시행되고 있다"며 "조건부 허가에 대해 국민들이 정확히 모를 수 있어 가이드라인을 마련하고 있다"고 밝혔다.

그 일환으로 식약처는 1일 품목 조건부 허가제도의 운영 투명성과 예측 가능성을 높이기 위해 관련 조건부 허가 대상 등 최근 법령 개정사항을 반영한 '의약품 품목 조건부 허가 관리 지침'을 공개했다.

조건부 허가는 항암제, 생명을 위협하는 희귀 질환이나 긴박한 상황 하에서 적용되는 의약품을 환자의 치료 기회 확대를 위해 3상 임상시험(치료적 확증 임상시험)결과 제출을 조건으로 품목허가가 이뤄지는 것을 말한다.

제약회사가 식약처에 조건부 허가를 신청하게 되면 품목 조건부 허가의 완결성 및 허가조건 합목적성을 위한 중앙약사심의위원회가 열린다.

허가 사항은 '이 약의 유효성을 치료적 확증시험에서 입증한 자료는 없다' 또는 '이 약의 유효성은 반응률 및 반응기간에 근거하였으며 치료적 확증시험에서 생존 기간의 개선을 입증한 자료는 없다'는 등의 조건부 품목을 알 수 있도록 명시하게 된다.

허가는 인체에 대한 안전성·유효성 등을 확증하기 위해 투약자 대상 임상시험 자료 등을 별도로 정하는 기간 내에 제출할 것을 조건으로 부관으로 진행된다. 허가 사항과 조건은 추후 조건 이행 완료 시 삭제된다.

다만 치료적 확증 임상시험에 대한 국내·외 임상시험이 승인되지 않은 경우, 허가 후 승인된 임상시험 계획서를 제출해야 한다.

조건부 허가 품목은 매년 3월 31일까지 투약자 대상 임상시험의 실시 상황을 식약처장에게 보고하고, 이미 품목 조건부 허가 받은 품목의 정기보고 일정이 별도로 정해진 경우 해당 정기보고일에 보고하면 된다.

다만 ▲거짓이나 그 밖의 부정한 방법으로 품목 조건부 허가를 받은 경우 ▲품목 조건부 허가를 받은 자가 정당한 사유 없이 그 조건을 이행하지 아니하는 경우 ▲품목 조건부 허가를 받은 자가 제35조의2제1항에 따른 보고를 하지 아니하거나 같은 조 제2항에 따른 조치 명령을 이행하지 아니하는 경우에는 허가 취소가 이뤄진다.

이 담당관은 "조건부 허가는 3상 결과를 언제까지 제출하라고 조건을 부여하고 허가를 하는 것"이라며 "국민들이나 의료인들이 조건부 허가 내용을 모를 수 있어 허가는 이뤄졌지만, 3상은 진행 중이라는 부분을 명확히 작성할 수 있도록 가이드라인을 마련한 것"이라고 설명했다.