치매 신약 '아두카누맙'…FDA 최종 관문 통과할까

• 패널 11명 중 8명 "임상 데이터, 효과 입증 근거 못 돼"
• 이틀 전 FDA 내부에서는 긍정적 의견…내년 3월, 최종 결론

[데일리팜=정새임 기자] 바이오젠 '아두카누맙'은 미국 FDA허가 관문을 넘고 최초의 알츠하이머병 신약이 될 수 있을까? 최근 FDA 자문위원회가 아두카누맙 승인에 반대 의견을 내 부정적인 분위기가 감지된다.

외부 전문가로 구성된 FDA 말초·중추신경계 약물 자문위원회는 지난 6일(현지시간) 바이오젠의 아두카누맙에 대해 승인 불가 권고를 내렸다.

11명의 자문위 패널 중 8명은 바이오젠이 실시한 EMERGE 임상이 아두카누맙의 알츠하이머 치료 효과를 입증하는 강력한 근거가 되지 못한다고 봤다. 1명만 찬성표를 던졌고, 2명은 기권했다.

또 바이오젠이 함께 제출한 1b상 PRIME 임상 데이터에 대해서도 7명이 효과성을 입증하지 못했다고 판단했다.

5명의 패널들은 '아두카누맙이 알츠하이머 병리학의 약동학적 효과에 대한 강력한 증거를 제시하는가'에 대해 찬성했다. 하지만 'ENGAGE' 임상을 아두카누맙의 치료 효과에 대한 주요 근거로서 단독으로 사용될 수 있는지'에 대한 질문에는 10명이 반대표를 던졌다.

FDA 자문위 지지를 받지 못하면서 아두카누맙의 품목허가 획득에도 먹구름이 끼었다. FDA가 자문위원회 권고를 반드시 따라야 하는 것은 아니지만 대개 이를 수용한다.

여전히 아두카누맙에 기대를 거는 의견도 있다. 자문위 의견이 발표되기 이틀 전, 아두카누맙에 대한 긍정적 의견이 담긴 FDA 브리핑 자료가 공개됐기 때문이다.

해당 문서에서 FDA 심사관은 "바이오젠의 임상 결과는 매우 설득력 있고, 아두카누맙 효과에 대한 실질적인 증거를 제공한다"고 밝혔다.

바이오젠이 공개한 아두카누맙 신규 분석 결과

아두카누맙 임상 결과도 논란의 연속이었다. 지난해 3월 바이오젠은 아두카누맙 3상에 대한 무용성 평가 결과에 따라 개발을 중단했으나 8개월 뒤 입장을 뒤집었다.

바이오젠은 2건의 임상을 분석한 결과, EMERGE 연구에서 1, 2차 평가변수를 모두 충족했고, ENGAGE 연구에서도 일부 고용량군에서 유의미한 개선을 보였다고 밝혔다.

그러나 당시에도 2건 중 1건의 임상에서만 유효확률(p-value)을 달성하거나 투약군의 치료 중단 이상반응이 위약보다 높은 등 문제로 임상 결과를 두고 평가가 갈렸다.

FDA는 자문위 의견과 제시된 데이터를 종합해 늦어도 오는 2021년 3월 7일까지는 최종 결론을 내놓을 전망이다. 만약 아두카누맙이 FDA 승인을 받으면 세계 최초의 알츠하이머병 치료제가 탄생하게 된다.