FDA, 신경섬유종 신약 '코셀루고' 최초 시판허가

• 2세 이상 소아·청소년 투약 가능…50명 대상 임상서 반응률 66%

[데일리팜=이정환 기자] 미국 식품의약품안전국(FDA)가 최초 소아 제1형 신경섬유종증(NF1) 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'을 시판허가했다.

이번에 허가된 적응증은 '2세 이상 소아·청소년'으로, 지난해 11월 개발사 아스트라제네카의 허가신청서 접수로 신속 허가심사가 결정된지 6개월만의 결과다.

제1형 신경 섬유종증은 종양이 신경 부위에서 증식하는 유전성 신경계 장애 일종이다.

보편적으로 생애 초기에 증상이 발현하는데, 종양이 안면 등 정상세포를 파괴하는 질확 특성을 보인다.

피부변색, 신경·골격계 손상, 양성·악성종양 발생 위험 등 특징을 동반한다.

이번 허가는 국립암연구소(National Cancer Institute) 주도 아래 진행된 임상을 근거로 진행됐다. 해당 임상에는 소아 NF1 환자와 수술적 치료가 불가한 총상신경섬유종 환자가 포함됐다.

연구에는 3세에서 17세까지 총 50명 소아청소년 환자가 참여했다. 2015년~2016년까지 NF1과 관련된 총상신경섬유종을 동반하고 있었다.

코셀루고 치료군은 하루 두 번 28일을 주기로 약물을 투약, 종양의 크기 변화와 종양 관련 사망률을 비교했다.

결과적으로 코셀루고 치료군의 객관적반응률(ORR)은 66%로, 82%의 환자의 경우엔 12개월 이상 반응을 지속했다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제 관리국 국장 직무대행 리차드 파즈더 소장은 "코로나19 펜데믹으로 세계인이 일상에 지장을 겪고 있는 오늘도 희귀종양 질환자들은 고통받고 있다는 사실을 알아야 한다"며 "FDA는 희귀질환자 니즈를 최우선에 두고 신속한 치료제 개발에 앞장섰고 코셀루고도 그 일환"이라고 설명했다.

한편 FDA는 신속심사, 혁신 치료제, 희귀의약품·희귀 소아질환 치료제 지정 등을 거쳐 코셀루고를 허가했다.