[데일리팜=이탁순 기자] 초고가약제나 경제성평가 면제(생략) 의약품이 보험 급여 등재 이후 실제 환자 투약 데이터를 통해 재평가를 받게 될까? 작년 킴리아를 시작으로 성과 기반 환급제가 시작되면서 급여 이후 생성된 실제 임상자료(RWD, Real-World Data)를 바탕으로 고가약이나 경평생략 약제에 대해 재평가가 가능하다는 해석이 나온다. 20일 가톨릭대성의교정 의생명산업연구원 대강당에서 열린 '의약품 성과기반 급여관리 방안 공청회'는 고가약이나 경평생략 약제의 RWD를 활용한 재평가의 시작점이 될 듯 하다. RWD는 건강보험 청구자료, 병원 진료기록, 설문조사, 시판 후 의약품 조사자료 등 급여 후 수집한 실제 환자 임상 자료를 말한다. RWE(Real-World Evidence)는 RWD를 기반으로 한 실제 임상근거라 할 수 있다. 이번 공청회는 대한항암요법연구회와 심평원이 지난 5년 간 진행한 RWD/RWE 연구결과를 공유하고 RWD/RWE 기반 의약품 급여관리 가이드라인 활용에 대해 각계 의견을 청취하고자 마련됐다. 이날 맹치훈 경희대의대 교수는 진행성 위암 환자에서 파클리탁셀-라무시루맙 병용요법 RWD 자료의 효과 및 안전성 평가 연구 결과를 발표했다. 또한 안정훈 이화여대 융합보건대학 교수는 맹 교수의 결과 해석을 바탕으로 파클리탁셀-라무시루맙 병용요법 RWE 자료를 토대로 경제성평가를 도출했다. 두 결과는 RWE를 바탕으로 사후평가를 했다는 점에서 의미가 있다는 해석이다. 이어 변지혜 심평원 부연구위원은 의약품 성과평가 급여관리를 위한 RWE 가이드라인을 발표했는데, 여기에 1단계 급여계획부터 4단계 재평가까지 RWE 활용방안이 공개됐다. 1단계와 2단계는 현재 킴리아와 졸겐스마의 성과 기반 환급 적용과 동일하다. RWE 평가를 활용한 제약사 환급계획을 토대로 급여 등재되고, 이후 요양기관이 RWD 자료를 제출하면 이를 토대로 성과평가와 실패 환자에 대한 환급을 실시한다는 내용이다. 3단계와 4단계는 이보다 한걸음 더 나아간 내용이다. 심평원이 외부 전문가와 협업해 RWD 자료를 분석해 급여 재평가를 실시하는 것이다. 경제성평가 자료를 제출했으나 비용효과성 평가결과(ICER)에 불확실성이 큰 고비용 약제나 경제성평가 자료를 제출하지 않거나 제출할 수 없는 약제에 대해 RWD를 통해 급여 등재 후 재평가를 할 수 있다는 의미다. 2015년 시작된 '의약품 경제성평가 자료제출 생략 제도'는 대체약제가 없는 희귀질환 치료제나 항암제에 적용되고, 올해부터는 삶의 질 개선을 입증한 소아 약제에도 적용되고 있다. RWD를 활용해 급여관리는 비용효과성이 불확실한 약제를 사전이 아닌 사후평가 한다는 점에서 더 신속하게 급여등재가 가능해 고가 중증 희귀질환 의약품의 접근성이 강화된다는 장점이 있다. 또한 사후평가를 통해 건강보험 재정 건정성을 높일 수 있고, 실제 데이터를 근간으로 하기 때문에 급여관리도 투명하다는 장점이 있다. 반면, 의료진 등은 데이터 수집의 부담이 있고, 제약사들은 치료 실패 환자에 대한 환급 리스크를 안게 된다. 이날 공청회에서 나온 내용은 구체적인 가이드라인은 아니기 때문에 실제 정책에 반영되기 위해서는 상당한 의견수렴 절차가 필요할 것으로 보인다. 토론자로 나선 서동철 의약품정책연구소장은 "RWD 데이터 분석은 투명성 이슈가 나타난다"며 "데이터 소스에 따라 결과가 달라지기 때문에 데이터 분석 시 고려해야 할 사항들이 많고, 투명성이 확보돼야 신뢰를 얻을 수 있다"고 지적했다. 한은아 연세대약대 교수는 "어떤 약제를 대상으로 할 것이냐가 중요하고, RWD 데이터 수집 주체, 다툼 이슈, 운영 주체 등이 준비되지 않은 상태라 아직은 더 정제된 생각을 해야 하는 상황이며, 제도화까지 시간이 필요하다"고 전했다. 정부 측은 그러나 고가약과 경평생략 약제에 대한 재정관리 불확실성을 줄일 방안으로 RWD 활용성에 대해 긍정적으로 판단했다. 유미영 심평원 약제관리실장은 "2006년 의약품 선별등재제도 도입 이후 환자 접근성을 위해 경제성평가 자료생략 등 많은 제도를 통해 많은 약제가 등재됐고, 이제는 사후평가를 준비해야 하는 시기"라며 "사회적 합의와 공감대가 필요하지만, 이 같은 관리체계는 한정된 보험 내에서 적정한 건전성 확보 방안이 될 수 있다"고 강조했다. 오창현 복지부 보험약제과장도 "고가약 관리와 경제성평가생략약제의 불확실성에 대한 사후평가 숙제가 있다"며 "RWD가 수단이 된다고 하면 그런 쪽을 잘 커버할 수 있지 않을까 기대한다"고 말했다.