[데일리팜=이혜경 기자] 건강보험심사평가원(원장 김선민)과 강원대학교병원(병원장 남우동)은 9일 강원대병원에서 '지역의 환경보건문제 해결과 지역주민 건강증진 도모를 위한 업무협약'을 체결했다. 양기관은 ▲보건의료 빅데이터 분석·연계 등을 통한 환경보건 연구 ▲지역주민의 치료 또는 환경개선 지원 ▲지역주민 환경보건 교육 및 홍보 등 협약의 목적을 달성하기 위한 적극적인 협력을 약속했다.김선민 원장은 "심평원 빅데이터를 활용한 환경성질환 연구지원 및 교육 및 홍보 등을 통해 지역사회와 함께 지역주민의 건강증진을 위해 노력하겠다"며 "지난 8월 강원도교육청 등과 함께 선언한 행동하는 생태환경교육과 연계한 환경성질환 환우 치료비 기부활동도 함께 추진해 지역사회 건강증진에 이바지 하겠다"고 했다.

[데일리팜=김정주 기자] 공적 의료보험과 사적인 실손보험을 연계해 정보를 공유하고 국민 의료비 억제를 유도하는 공-사보험 연계법안이 정부입법으로 조만간 발의될 전망이다.의료계의 강력한 반발에도 불구하고 의료계 의견은 반영되지 않고 사실상 원안대로 추진된다.보건복지부에 따르면 이 내용을 골자로 한 '국민건강보험법 일부개정법률안'은 지난달 법제처 심사를 완료하고 최근 국무회의 보고를 마쳤다. 정부는 이 개정안 내용에 대해 올해 1월 7일부터 2월 16일까지 입법예고한 바 있다.이 법안은 건보정책 개선과 국민 의료비 부담 적정화에 필요하다고 판단할 때 공적 의료보험인 국민건강보험과 사보험인 실손보험을 대통령령으로 연계해, 복지부와 금융위원회가 협의·조정할 수 있도록 하는 게 골자다. 이 과정에서 각 보험 간 환자 민감 개인정보와 비급여를 포함한 진료 내역 등이 포함될 수 있다는 게 의료계의 핵심적인 반대 이유다.실제로 지난달 이 개정안의 법제처 심사를 앞두고 의사협회와 병원협회, 치과의사협회는 성명을 내고 강력하게 반발 의사를 표했다. 의료계는 ▲공·사보험연계위원회의 심의대상에 건강보험과 실손보험의 중복지급 방지에 관한 사항을 포함시켜 상호 자료를 활용토록 하고 있어서, 공보험 데이터가 민간에 유출돌 우려 ▲하위법령 논의 방향 역시 의료기관 통제, 특히 비급여 진료비 보고 통제수단 마련에 초점 ▲공사보험 연계 취지가 건강보험의 당연지정제 붕괴 단초 우려 ▲실손보험 이익률 상승과 의료민영화의 단초 제공 등을 이유로 정부입법 추진을 문제 삼고 있는 상황이다.그러나 정부 검토 결과, 이들 의견은 반영되기 어려울 것으로 보인다. 입법예고기간 동안 의료계와 금융계 등 단체 4곳과 개인 등 총 73건의 의견 가운데 반영된 건이 단 한 건도 없는 것으로 확인됐다. 사실상 원안 그대로 추진되는 것이다.따라서 복지부가 국정감사 등 일정을 고려해 이 개정안을 조만간 국회에 제출하면, 수순에 따라 국회 보건복지위원회는 이 개정안에 대한 법안 심사에 착수할 전망이다.

[데일리팜=노병철 기자] JAK억제 계열 약물에 대한 식약처의 안전성 서한이 배포되면서 심평원의 급여기준 시스템 재정립에 대한 여론이 높아지고 있어 주목된다.학계를 비롯한 제약업계 관계자들은 "심각한 약물 부작용 등의 정보를 제공하는 안전성 서한 배포가 1차 안전장치라면, 이와 연계된 심평원의 요양급여기준 규칙 개정은 국민건강권 확보를 위한 이중 시건장치"라고 입을 모으고 있다.다시 말해 약물에 대한 안전성 문제가 발생했을 경우, 이에 합당한 급여기준도 즉시 반영돼야 한다는 것이다.이 같은 업계 여론은 미국 FDA의 허가와 처방지표·보험급여 시스템의 일원화 관리감독에 기반하고 있는 것으로 관측된다.식약처는 지난 3일 류마티스성 관절염 치료 등에 사용되는 '토파시티닙', '바리시티닙', '유파다시티닙' 등 3개 성분 제제가 심장마비 등 중증 심장 관련 질환을 발생 위험을 증가시킬 수 있다는 내용의 '의약품 안전성 서한'을 배포했다.이는 지난 1일 미국 FDA의 '토파시티닙' 성분 제제의 안전성 관련 대규모 무작위 임상시험을 검토한 결과, 해당 제제 복용 시 심장마비나 뇌졸중, 암, 혈전, 사망 등의 위험이 증가함을 확인·발표함에 따른 후속조치다.FDA는 이상의 3개 성분의 제제에 대해 TNF 억제제에 반응하지 않거나 내약성이 없는 특정 환자에게만 사용하도록 제한할 예정인 것으로 전망된다.특히 류마티스·건선성 관절염, 궤양성 대장염 적응증을 확보한 경구용 JAK 억제제 젤잔즈는 2019년 글로벌 안전성 이슈가 화두로 부상된 바 있다.당시 FDA는 젤잔즈에 대해 화이자와 협의 후 ▲궤양성 대장염 적응증 1차 치료제→2차 치료제 전환과 ▲색전증 위험군 환자 처방 자제를 유도해 냈다.유렵 EMA와 일본 후생성도 폐색전증 위험도가 높은 환자(호르몬 피임약 복용자, 호르몬 대체요법 치료자, 수술을 진행하는 환자 등)에 대해서는 고용량 처방을 해서는 안된다고 경고했다.기타 다양한 약물들도 시판후 조사 등의 임상결과를 토대로 종종 안전성 서한이 배포되기도 하지만 젤잔즈의 경우 최근 2년 새 '심장마비·색전증 위험'이라는 2가지 부작용이 수면위로 떠올라 허가와 급여기준이 연게된 새로운 패러다임이 요구되고 있다.심평원의 급여기준은 비용효과 분석만을 절대평가 지표로만 보지않고, 임상적 유용성과 텍스트북·가이드라인을 중심으로 순차요법(1차·2차약제) 대상을 고려하는 것이 통상적이다.때문에 젤잔즈 이외의 경우라할지라도 중대하고 심각한 약물 복용 안전성이 문제된 경우라면 업계의 중론대로 허가사항 변경과 관련된 심평원의 요양급여기준 개정에 대한 사회적 합일점은 시대적 기류로 판단된다.이와 관련해 업계 또다른 관계자는 "약물에 대한 안전성 문제가 발생하더라도 개발사가 선제적으로 1차 약제에서 2차 약제로 자진 강등한 사례는 사실상 전무한 실정이다. 환자 약물 안전성 권리 확보 차원에서 허가사항 변경과 관련한 새급여기준 표준화 작업이 시급하다"고 말했다.한편 관절염·궤양성대장염 등 만성 염증치료제로 쓰이는 야뉴스키나제(JAK) 억제제는 국내 51개 품목이 허가돼 있으며, 화이자의 '젤잔즈(토파시티닙)', 릴리의 '올루미언트(바리시티닙)', 애브비의 '린버크서방정(유파다시티닙)' 등이 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 한국노바티스의 '이솝토카핀2%점안액(필로카르핀염산염)'과 '맥시트롤점안액', 글락소스미스클라인의 '벤토린에보할러(살부타몰황산염)'이 이달 퇴장방지의약품에 지정됐다.동광제약의 '히스콘주(피프린히드리네이트)는 품목허가 자진취하로 퇴방약 목록에서 빠졌다.건강보험심사평가원은 9일 9월 퇴방약 653품목을 공개했다. 이번에 퇴방약으로 지정된 3품목은 생산원가보전으로 각각 상한금액은 2310원, 2290원, 2229원으로 책정됐다.이달 퇴방약 지정은 지난 8월 26일 일부개정된 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 고시 일부개정 안내에 따라 이뤄졌다. 퇴방약은 환자 진료에 반드시 필요하나 경제성이 없어 생산이나 수입을 기피하는 약제로 생산 또는 수입원가 보전이 필요한 약제 관리를 위해 지난 2000년 3월 도입됐다.지난해 퇴방약 현황을 보면 전체 성분은 534개로 품목수는 653개로 나타났다. 총 급여의약품 대비 2.5%가 퇴방약에 해당하며, 연간 청구금액은 5178억원이다.분류별로 보면 생산원가 보전 대상의약품 598품목, 사용장려금 지급 대상의약품 6품목, 사용장려금 지급 및 원가보전 대상의약품 49품목으로 집계됐다.한편 심평원이 매달 공개하고 있는 목록은 퇴방약 지정 제조회사에 통보된 사항으로서 약제급여평가위원회의 평가결과 중 영업상의 비밀에 해당하는 신청자 의견, 신청가격 및 비용, 재정영향을 제외하고 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 산정기준으로 고시된 약제의 상한금액 인상 조정신청 평가기준이 확대됐지만, 제약업계는 현실적으로 혜택이라고 생각하고 있지 않는 분위기다.건강보험심사평가원은 최근 '약제 상한금액 인상 조정신청 평가기준 변경 등 안내'를 한국제약바이오협회 등을 통해 안내했다.기존에는 대체가능한 약제가 없거나 진료상 반드시 필요한 약제의 경우에만 약제 상한금액 인상 조정신청이 가능했지만, 평가기준 변경으로 기존 대상에 투여경로나 성분이 동일한 제제 내 업체수가 1개인 경우 대체 약제에 비해 투약비용이 저렴하면 약제 상한금액 인상을 위한 조정신청이 가능해졌다.하지만 완화된 평가기준에 비해 구비서류는 깐깐해졌다.신청서 외 별도 양식 및 종류가 없었던 서류가 '신청서 외 퇴장방지의약품 원가 산정 자료 등 양식'으로 변경됐다. 갖춰야 할 서류만 해도 별지 제4호~제7호까지다.별지 서류는 퇴방약 원가 산정 자료인데 국내제조 품목의 경우 원료비, 재료비, 노무비, 외주가공비, 제조경부, 제조원가계, 판매비 및 일반관리비, 영업외 손익, 총원가계, 적정이윤, 부가가치세, 유통거래폭 등의 비용을 모두 적어 내야 한다.이 같은 내용이 공개 되면서 A제약사 관계자는 "조정신청에서 원가자료 제출이 필수이면 퇴방신청과 다른 게 무엇인지 모르겠다"고 지적했다.이와 관련 심평원 관계자는 "퇴방약 자료의 경우 원가산정 자료이기 때문에 만들기 어렵다는 제약업계 의견이 있었다"며 "이 경우 원가산정자료를 만들기 어려운 사유를 제출해야 한다"고 설명했다.조정 신청 이외 건강보험공단과 약가협상 과정에서도 논란은 이어질 것으로 보인다.약제급여평가위원회에서는 조정신청 기준 완화를 했지만 조정 비용에 대해선 '대체약제비용 및 상한금액 이하를 참고한다'고 돼 있다.심평원 단계에서 완화된 기준으로 조정신청을 통과했다고 하더라도 건보공단과 약가협상을 통해 원하는 만큼의 금액 협상을 받을 수 없을 수 있기 때문이다.따라서 조정신청을 진행할 제약회사의 경우 완화된 기준으로 조정신청 대상이 됐더라도 상한금액 등을 살펴 조정신청의 이해득실을 잘 따져봐야 한다.한편 리베이트 관련 처분을 받은 모든 약제는 기간에 관계없이 조정신청이 불가하다.

[데일리팜=이정환 기자] 뼈 흡수를 막거나 뼈 형성을 활성화 해 골다공증을 치료하는 바이오의약품이 국내 시판허가 됐음에도, 꽉 막힌 우리나라 급여기준 탓에 치료효과를 충분히 누리지 못하고 있다는 비판이 비로소 해결될 수 있을지 주목된다.암젠의 프롤리아(성분명 데노수맙)와 이베니티(성분명 로모소주맙)의 환자 접근성과 직결되는 문제인데, 골대사학회를 중심으로 한 전문가들이 매해 필요성을 주장하고 국회 역시 이에 공감하자 정부도 의견수렴 후 반영을 검토하겠다는 입장을 밝혔기 때문이다.7일 보건복지부는 국민의힘 이종성 의원이 비대면 주최(유튜브 중계)한 '골다공증 치료환경 개선 정책토론회'에서 최신 진료지침을 반영한 급여기준 개선 노력을 약속했다.복지부가 골다공증약 급여기준과 관련해 일부 전향적인 목소리를 내긴 했지만, 사실상 원론적인 입장으로 실제 기준 개선으로 이어질지는 미지수다.국내 급여기준이 골다공증 치료 바이오의약품들의 발목을 잡고 있다는 비판이 나오는 데는 두 가지 이유가 있다.첫 번째로 골다공증 약제 급여투여 기간을 골밀도 수치인 T-Score -2.5 초과 시 1년까지만 인정하고 있는 점이다.해당 급여기준은 비스포스포네이트 제제, SERM 제제, 졸레드론산 등 합성의약품을 포함해 바이오의약품인 프롤리아까지 적용돼 전문의들의 개선요구가 빗발치는 상황이다.또 다른 비판 요소는 '골다공증 초고위험군' 약제 급여기준이 1년 이상 골 흡수 억제제를 사용한 골절이 발생해야 골 형성 촉진제 사용이 가능한 점이다.이는 골 형성을 촉진하는 바이오의약품인 이베니티에 적용되는 기준으로, 골 흡수 억제제를 투여한 뒤 뼈가 부러지고 나서야 이베니티 급여를 인정해준다는 점이 국제 골다공증 치료제 가이드라인과 정반대로 뒤집혀있다는 지적을 받는다. 구체적으로 프롤리아와 이베니티 급여 환경을 살펴보면, 프롤리아는 지난 2019년 4월 1일자로 1차 치료제 급여를 획득했다.골밀도 수치(T-Score)가 -2.5 이하인 경우 1년 간 2회, 방사선 촬영 등에서 골다공증성 골절이 확인된 경우 3년 간 6회 급여가 적용된다.1차 급여 획득에도 불구하고 전문가들의 프롤리아 등 골다공증 치료제 급여기준 개선 요구가 빗발치는 이유는 치료제 투여로 골밀도 수치가 -2.5를 초과해 약효를 보이면 1년 뒤 부터 돌연 급여약제가 비급여로 전환되는 현행 기준의 불합리 탓이다.약효를 보였을 때 치료제를 지속 투여해야 확실한 골밀도 향상으로 골절을 예방할 수 있는데도 현행 급여기준은 약효가 일정부분 확인되면 급여를 중단해 환자의 의약품 접근성을 차단하는 셈이다.이베니티는 지난 2020년 12월 1일자로 2차 치료제 급여를 적용받고 있다. 기존 비스포스포네이트 제제 중 1개 이상에 효과가 없거나 사용할 수 없다는 기준을 기본으로 추가 조건을 만족해야 급여가 인정된다.이베니티 2차 급여를 위한 추가 조건은 ▲65세 이상의 폐경 후 여성 ▲중심골[Central bone: 요추, 대퇴(Ward's triangle 제외)]에서 이중 에너지 방사선 흡수 계측(Dual-Energy X-ray Absorptiometry: DEXA)으로 측정한 골밀도 검사결과 T-score -2.5 SD 이하 ▲골다공증성 골절이 2개 이상 발생(과거에 발생한 골절에 대해서는 골다공증성 골절에 대한 자료를 첨부해야 함)이다.투여기간은 일생에서 1개월 간격으로 총 12회까지만 인정한다.이종성 의원 주최 정책토론회에 참석한 세브란스병원 내분비내과 이유미 교수는 골 형성을 촉진하는 바이오의약품의 급여를 중장년층으로 개선·확대해야 한다고 강변했다.실제 국제 가이드라인은 골 형성 촉진제인 이베니티를 초고도위험군에서 1차 약제로 권고중이다.이미 골절을 경험한 노인 등 초고도위험군은 골 형성 촉진제를 먼저 써 골량을 늘린 뒤, 골 흡수 억제제로 전환해 늘어난 골량의 흡수를 막아 골밀도를 유지하고 골절을 예방하는 치료 전략을 제안한다.이는 곧 우리나라 급여기준이 국제 가이드라인과 정반대 행보를 걷고 있다는 것을 방증한다.이미 골 흡수가 진행된 초고도위험군에 1년 넘게 골 흡수 억제제를 투여한 뒤 추가 조건을 만족해야 골 형성 촉진제를 급여인정하는 기준은 치료효과를 감소시키고 사회적 비용을 증폭 시킨다는 전문가 지적이 나오는 이유다.이종성 의원 정책토론회에서는 국내 골다공증약 급여기준이 갖고 있는 두 가지 불합리가 모두 화두에 올랐다.전문가들은 골다공증이 유발하는 질환적 위험성과 사회적 비용에서 부터 바이오신약의 혁신성, 국내 급여기준의 문제점을 빠짐없이 지적했다.토론회에 참석한 복지부는 전문가 지적을 수렴하고 국제 가이드라인을 검토해 급여기준 개선·확대를 노력하겠다는 방침이다.보험약제과 최경호 사무관은 "골다공증과 골절로 인한 고령 환자들의 고통과 사회·경제적 비용 부담에 공감한다"며 "급여기준이 최신 진료지침에 부합할 수 있도록 신약 접근성 향상을 노력하되 지속가능한 건보재정 건정성도 함께 신중검토하겠다"고 말했다.김애련 약제관리실장은 "골다공증 골정 위험과 질병 부담 이해도를 토대로 지속적인 급여기준 개선 건의 관련 전문가 의견을 수렴해 노력하겠다"고 했다.복지부가 골다공증 최신 진료지침과 치료제 급여기준의 간극을 얼마나 빨리, 어떤 방식으로 최소화 할 수 있을지 귀추가 주목된다.

[데일리팜=이혜경 기자] "약국을 개국하거나 봉직약사를 준비할 때 의심이 들면 건강보험공단에 연락하시면 돼요. 법적으로 문제가 있는지 친절하게 알려드립니다."김문수 건강보험공단 의료기관지원실장은 최근 데일리팜을 인터뷰를 위해 만난 자리에서 가장 힘든 순간 중 하나로 새내기 의·약사들이 사무장을 만나 사회 초년부터 범죄자로 낙인 찍히는 현장을 적발하는 순간을 꼽았다.그래서인지, 건보공단에서 사무장병원과 면대약국 등 불법개설기관을 적발하기도 하지만 예방을 위한 노력도 하고 있다면서 도움이 필요하면 사람들은 언제든지 연락해도 된다고 했다.'정말 사무장병원, 면대약국이 무엇인지 모를까?'라는 생각이 들어 질문을 해보니, 김 실장은 "진짜 모르는 당하는 사람들이 대부분"이란다.의료기관지원실 분석 결과 불법개설 기관을 적발하면 30대 미만이 12%, 60대 이상이 70% 정도로 분포되고 있다. 사회 초년생 아니면 고령의 의·약사가 사무장에게 '모르고' 속는다는 얘기다.김 실장은 "약사 면허를 대여해달라거나, 동업을 하자고 하면 의심부터 해야 한다"며 "한달에 600~700만원을 주겠다고 해서 한 번 면대약국에 발을 담그다 적발되면 범죄자로 낙인 찍혀 면허 정지, 압류 등의 처분이 평생 따라 다닌다"고 했다.지난 1년 9개월 동안 의료기관지원실장을 맡으면서 안타까웠던 경우 중 하나가 사회 초년생의 불법개설기관 연루 때문이었을까. 김 실장은 최근 전국대학약학대학학생협회를 만나 MOU를 체결했다.건보공단은 2018년부터 예비약사인 고학년 약대생을 대상으로 불법개설에 대한 사전 예방 교육을 실시하고 있으며, 2021년 현재 37개 대학 중 57%인 21개 대학의 1329명에게 교육을 마쳤다.하지만 약대와 직접 매칭해 불법개설기관 교육 시간을 마련하는게 쉽지만은 않았다. 매년 학과 커리큘럼이 짜여져 있어 예비 약사를 대상으로 한 외부 강의 시간을 만드는게 어렵기 ??문이었다.그렇게 건보공단이 문을 두드리게 된 게 전약협이다.김 실장은 "학생들과 이야기를 나누다 보니 실제 면대약국의 문제점을 전혀 모르고 있었고, 협회를 통해 예비 약사들에게 자료를 주고, 영상강의 를 개선하는게 어떻겠느냐는 이야기가 오갔다"며 "사례 위주의 강의 자료를 만들어 9월말부터 진행하려 한다"고 했다.건보공단은 전약협과 MOU를 기점으로 다양한 콘텐츠를 제공하고, 유튜브 영상 뿐 아니라 지역본부 내 영상강의 등을 진행할 계획이다.김 실장은 "전약협과 정기적으로 만나 어떤식으로 약대생을 대상으로 불법개설기관에 대한 교육을 진행할지, 교육 콘텐치는 어떻게 만들지 등을 논의할 예정"이라며 "9월 추석 이후에는 지역본부 줌 영상 강의를 이용하면 300명까지 접속이 가능하기 때문이 이 시스템을 활용한 교육도 생각 중"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 진료상 필요하나 대체가능한 약제에 비해 투약비용이 저렴하면 약제 상한금액 인상을 위한 조정신청이 가능하다. 다만 투여경로나 성분이 동일한 제제 내 업체수가 1개인 경우여야 한다.건강보험심사평가원은 최근 이 같은 내용이 담긴 '약제 상한금액 인상 조정신청 평가기준 변경' 등에 대한 내용을 담은 평가기준 변경 전·후 비교표 및 질의응답을 제약업계에 안내했다. 이번 조정신청 평가 기준은 지난 2일 약제급여평가위원회를 통해 심의·의결된 내용으로, 9월 1일 신청품목부터 적용된다.조정신청 품목은 약제의 결정 및 조정기준 제3조제1항제1호에 따라 고시된 약제의 상한금액이 현저히 불합리하다고 판단되는 경우 신청할 수 있다.기존에는 대체가능한 약제가 없거나 진료상 반드시 필요한 약제의 경우에만 약제 상한금액 인상 조정신청이 가능했다.하지만 평가기준 변경으로 기존 대상에 투여경로나 성분이 동일한 제제 내 업체수가 1개인 경우 대체 약제에 비해 투약비용이 저렴하면 약제 상한금액 인상을 위한 조정신청이 가능하다.최근 2년간 생산·수입 또는 청구실적이 없는 경우는 대체가능한 약제 또는 업체수 판단 시 제외한다.하지만 3가지 요건 중 하나에 해당하나 국민건강보험법령 및 요양급여기준에 관한 규칙의 관련 규정에 따라 약사법 제47조2항 위반이 확인돼 과징금 등 처분을 받은 약제는 제외한다.일명 리베이트 관련 처분을 받은 모든 약제를 의미한다. 해당 규정에 따른 리베이트 처분 전부를 기간에 관계없이 포함해 조정신청이 불가하다.이전과 비교해 추가로 제출해야 하는 서류를 구체화 했는데, 퇴장방지의약품 원가산정방식에 따른 제출서류를 내야 한다.

[데일리팜=이정환 기자] 단 한 번의 정맥주사 투여로 완치에 가까운 척수성 근위축증(SMA) 약효를 입증했지만 투약 비용이 약 25억원에 달해 '초고가 원샷 치료제'로 불리는 졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)를 향한 보험급여 적용 요구가 갈수록 커지는 상황이다.미국, 일본 등에 이어 우리나라 식품의약품안전처가 졸겐스마를 지난 5월 28일자로 시판허가했지만 급여약가가 정해지지 않아 투약 자체가 불가능한 시간이 길어지자 환자·보호자들이 청와대 국민청원에 약제급여를 호소하고 나섰다.지난 5일 청와대 국민청원 게시판에는 자신을 SMA를 앓고 있는 12개월 여아를 둔 엄마라고 소개한 청원인이 졸겐스마 보험적용을 촉구하는 글이 올랐다.해당 청원에는 약 하루가 지난 6일 오후 5시 30분 기준 총 2975명이 동의했다.SMA는 유전자 결함으로 태아기 혹은 영아 초기부터 심각한 근력 저하, 근긴장 저하, 근위축 등을 유발해 호흡곤란과 함께 머리도 가누지 못하는 수준의 근육장애를 갖게 하는 질환이다.환아의 병증을 막거나 치료하지 않으면 일반적으로 2세 이내에 숨지게 해 치명적이다.청원인은 자녀인 환아가 현재 SMA 치료 적응증을 획득한 유일한 의약품인 스핀라자(성분명 뉴시너센)를 투여중이라고 설명했다.청원인은 스핀라자 투여로 환자의 당장 치명적인 병증 악화를 지연시키고 있지만, 완치약이 아닌데다 2주마다 4회에 걸친 투약 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투약해야 하는 치료적·경제적 어려움을 피력했다.특히 1회 투여로 평생 완치 효과를 볼 수 있는 졸겐스마가 국내 허가됐지만 약 25억원에 달하는 약값으로 투약할 수 없는 현실을 보험급여로 해결해 달라고 했다.실제 졸겐스마는 1회 투약 비용이 한화 기준 미국은 약 25억원, 일본은 약 19억원에 달한다. 사실상 오늘날 기준 전세계 치료제를 통틀어 가장 비싼 수준이다.다만 치료효과는 졸겐스마가 타 약제 대비 월등히 뛰어나다는 평가를 받는다.졸겐스마에 담긴 '유전자 재조합 바이러스'가 환아에게 정맥투여되면 체내 필요한 위치에 도달해 SMA를 유발하는 유전자 결함을 통째로 대체하는 혁신적인 기전이 우수한 약효를 입증한 배경이다.SMA 치료 적응증을 확보한 다른 의약품인 스핀라자, 에브리스디(성분명 리스디플람)는 질환을 유발하는 유전자를 돕는 백업 유전자에 힘을 가해 근육병 환아의 운동 능력을 도와 병증 악화를 막는 것으로 알려졌다. 졸겐스마가 해당 의약품들 대비 질환 근원을 치료하는 기전을 갖춘 셈이다.문제는 청원인 호소가 보여주듯 높은 약값을 해소할 보험급여 적용 여부다.졸겐스마 등 초고가 원샷 치료제 건보적용을 촉구하는 목소리는 환아·보호자를 넘어 희귀난치병 전문의 등 의약품 전문가들도 내고 있는 실정이다.첨단바이오 기술을 적용해 혁신적인 약효를 입증했지만 가격이 수 억원~수 십억원에 달하는 초고가약을 건보적용 할 급여모형을 선진화해야 한다는 게 전문가들의 중론이다.청원인은 "스핀라자 투여로 질환이 더 나빠지지 않도록 유지하고 있지만 2주마다 4회에 걸쳐 투여하고 이후 4개월마다 꾸준히 평생 투여해야 한다"며 "졸겐스마는 SMA 근원을 치료할 유전자 대체 치료제로 평생 단 1회 투여로 완치가 가능한 원샷 치료제"라고 설명했다.이어 "국내에도 졸겐스마가 들어왔다. 앉지도 못하던 아기가 서고 걷는 효과를 보였고 정상생활을 기대할 정도로 약효가 뛰어나다"며 "하지만 넘어야 할 산이 있다. 25억원의 약값으로 돈이 없어 맞고 싶어도 못 맞는 아이들이 없도록 보험적용이 시급하게 이뤄지게 도와달라"고 토로했다.한편 졸겐스마 수입사 한국노바티스는 해당 약제의 보험급여 등재를 시도중이다. 노바티스는 효과 기반 약값 지불 방식이나 분할 납부, 약값 일부 공동부담제 등으로 급여모델을 제안한 상태다.건강보험심사평가원은 이달 중 졸겐스마 급여 여부를 심의할 방침이다. 건보재정 건전성 효율화와 환자 약제 접근성 확대란 난제를 받아 든 복지부와 심평원이 졸겐스마 보험급여 문제를 어떻게 해결할지 귀추가 주목된다.청와대에 오른 졸겐스마 급여요구 국민청원 전문