[데일리팜=황병우 기자] 한국형 증거조사제도(K-디스커버리) 도입 논의가 본격화되면서 제약바이오업계의 기대와 우려가 교차하는 모습이다.지난달 20일 국회 산업통상자원중소벤처기업위원회 소속 오세희 더불어민주당 의원은 피해기업이 기술 탈취 소송에서 법적 대응력을 높이고, 정당한 배상을 받을 수 있도록 법적 근거를 마련하는 '대·중소기업 상생협력 촉진에 관한 법률 일부개정법률안' 2건을 대표발의했다.한국형 증거조사제도는 소송 과정에서 피해 당사자 요구에 따라 법원이 지정한 전문가가 기술 탈취 입증과 손해액 산정에 필요한 자료를 조사·수집해 증거로 활용하는 제도로, 민주당의 제22대 총선 공약이기도 하다.지식재산권 침해 및 기술 분쟁 사건에서 기업의 증거 제출을 강제적으로 확보할 수 있는 이 제도는 반도체·바이오·의료기기 등 다양한 산업군에 걸쳐 중대한 영향을 미칠 것으로 예상된다.법조계와 산업계 전문가들은 제도 도입의 필요성에는 대체로 공감하면서도, 업종별 특성에 따라 미치는 영향이 크게 다를 것으로 보고 있다.법조계 관계자는 "특허 침해 소송에서 증거 확보가 어려워 실질적 권리 보호가 어렵다는 문제가 오랫동안 제기돼 왔다"며 "특허법상 증거제출명령제도는 2016년에 처음 도입된 후 실효성을 강화하기 위해 개정이 되었지만, 여전히 영업 비밀 등을 이유로 증거 제출이 원활하지 않은 상황"이라고 지적했다.증거 제출명령 제도는 재판 과정에서 당사자가 상대방에게 필요한 증거를 제출하도록 법원이 명령할 수 있는 제도다.특히 상대방이 정당한 사유 없이 증거 제출명령을 거부할 경우, 재판부는 증거 제출을 신청한 당사자의 주장을 사실로 인정할 수 있는 제재 규정을 포함하고 있다. 이 제도는 특허 분쟁 소송에서 입증 책임이 있는 원고가 상대방이 보유한 기술 정보를 확보하기 어렵다는 문제를 해결하기 위한 취지에서 마련됐다.다만 기업들이 영업비밀을 이유로 증거 제출을 꺼리는 상황이 이어지면서 제도의 효과가 제한적이라는 평가도 있었다.이번 한국형 증거조사제도가 다시 수면 위로 올라온 것도 이러한 배경에서 논의가 이뤄지고 있다. 즉, 강력한 증거수집 체계인 '디스커버리' 방식의 도입에 대한 공감대가 형성된 것이다."한국형 증거조사제도 중소기업 기술보호 도움 될 것"업계는 법안이 통과되기까지 법사위나 본회의 등 여러 단계를 거쳐야 하지만 실제 입법 가능성도 작지 않다고 판단한다. 이 경우 업종별 특성을 반영한 세부 조정이 필수적으로 이뤄질 것이라는 게 현장의 시각이다.A제약사 법무팀장은 "발의된 법안은 기존 논의의 연장선이지만, 실제 도입 가능성에 대한 사회적 공감대가 이번에는 더 높아진 듯하다"며 "현재 특허권을 제대로 행사하려면 미국 등 해외에서 비용을 들여 분쟁을 진행해야 하는 상황인데, 한국형 디스커버리 제도가 도입되면 국내에서도 효율적인 특허 분쟁이 가능해질 것"이라고 말했다.그러나 법 취지와 달리 한국형 증거조사제도가 국내 기업보다는 해외 기업에게 유리하게 작용할 것이라는 우려도 있다. 특허를 다수 보유한 해외 기업들이 이 제도를 활용해 국내 기업을 상대로 적극적인 소송을 제기할 가능성이 있기 때문이다.덧붙여 A제약사 법무팀장은 "프로페이턴트(Pro-patent, 특허권자 보호 강화) 환경에서는 기술을 더 많이 보유한 선진국 기업이 유리할 수밖에 없다"면서 "한편으로는 국내 중소기업이 특허를 가지고 있음에도 불구하고 침해당할 때 막대한 소송 비용 부담 때문에 제대로 된 권리 행사를 못 했다는 점을 고려하면 기술 보호에 도움이 될 수 있다"고 설명했다.결국 한국형 증거조사제도가 시행되면 국내 중소 및 중견기업들에도 새로운 기회로 작용할 수 있다.B법무법인 변호사는 "특허 침해 사실을 입증하기 위해 상대 기업의 내부 자료 접근이 필수적인 상황에서, 증거 제출명령이 제대로 작동하지 않아 중소기업들이 실질적인 권리를 포기하는 경우가 많았다"며 "제도적 보완을 통해 중소기업들이 자신들의 특허권을 더욱 적극적으로 행사할 수 있는 환경을 조성하는 계기가 될 수 있을 것"이라고 밝혔다.그러나 앞선 사례에서 보듯 제도 도입만으로 문제 해결이 보장되는 것은 아니라는 지적도 여전히 존재한다.과거에도 증거 제출명령이 도입됐지만 실무에서 충분히 활용되지 못한 사례가 있고, 재판부가 영업비밀 보호를 이유로 증거 제출을 인정하지 않는다면 여전히 강제력이 제한될 수 있다는 의미다.결론적으로 한국형 증거조사제도가 도입되더라도, 산업별 특성과 차등적 적용을 위한 세부 논의가 필수적이며, 실제 활용성을 높이기 위한 구체적인 제도적 장치 마련이 동반되어야 할 것으로 보인다.제도 도입 시 과도기 혼란은 불가피하지만, 정착된다면 국내 기업이 특허 전략을 체계적으로 갖추는 계기가 될 것으로 전망됐다.법조계 관계자는 "향후 법안 논의 과정에서 기술 분야별로 증거 조사 범위를 차등화하거나 세부적 안전장치를 마련하는 등의 구체적인 논의가 진행될 것"이라며 "이를 통해 산업계가 우려하는 영업비밀 보호 문제를 해결하고, 실효성 있는 증거조사제도가 자리 잡을 수 있을 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자] 국내 허가 약 3년 만에 건강보험급여가 적용된 MET 표적항암제 텝메코(테포티닙)가 치료 접근성 개선을 통한 영향력 확대에 나선다.MET 변이는 국내 비소세포폐암 환자 중 1.8~3.1%에서 나타나는 희귀 변이지만, 조기진단과 적절한 치료가 이뤄지면 치료 성공률을 높이는 만큼 이번 텝메코 급여가 주는 효과가 크다는 평가다.한지연 국립암센터 혈액종양내과 교수한국머크 바이오파마는 15일 MET 엑손 14 결손 변이 비소세포폐암 치료제 텝메코의 간담회를 개최하고 급여적용 의미를 조명했다.국내 비소세포폐암 MET 변이는 다른 항암치료에 내성을 유발하며 뼈, 뇌 등으로 전이되는 비율이 높아 환자 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다. 또 환자 대부분이 고령으로 면역항암제 반응률이 낮고, 대부분 환자는 5개월 이내에 재발한다.발표를 맡은 한지연 국립암센터 혈액종양내과 교수는 "MET 변이 비소세포폐암은 변이가 없는 경우보다 사망 위험이 약 3배 증가하는 등 예후가 불량하다"며 "환자 대부분이 고령으로 면역항암제의 반응률이 낮고 강한 부작용을 견디기 어려워 MET 변이 표적치료제에 대한 미충족 수요가 높았다"고 설명했다.텝메코 급여 적용은 MET 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 임상 2상 VISION 연구가 기반이 됐다.액체 생검 또는 조직 생검으로 진단된 313명을 32.6개월 추적 관찰한 결과, 텝메코는 조직 생검으로 진단돼 이전 치료 경험이 없는 환자에서 객관적 반응률(ORR) 58.6%, 무진행생존(PFS) 중앙값 15.9개월, 전체생존(OS) 중앙값 29.7개월, 반응지속기간(DoR) 중앙값 46.4개월을 기록했다.특히 이러한 결과는 치료 차수, 생검 방법 등과 관계없이 일관됐으며, 한국인을 포함한 아시아인 환자에서도 일관된 유효성을 보였다.아시아인 106명을 대상으로 한 하위분석에서 텝메코 1차 치료 시 ORR은 64%, PFS 중앙값 16.5개월, OS 중앙값 32.7개월, DoR 중앙값 20.7개월로 집계됐다.한 교수는 "비소세포폐암의 MET 변이에 기반한 맞춤형 치료 가능성의 중요성은 강조되고 있다. 텝메코는 동양인에서도 치료 차수와 관계없이 일관된 효과를 확인했다"고 말했다.임상 결과를 바탕으로 효과를 입증한 텝메코지만 급여 등재까지는 높은 허들이 존재했다.건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 포함해 두 차례 급여기준설정에 실패한 뒤 급여절차를 자진 취하했었으며, 지난해 7월 다시 급여신청을 제출해 이번 결과로 이어졌다.결과적으로 텝메코는 2021년 동시에 국내 승인을 획득한 동일기전 약제인 타브렉타(카프마티닙) 보다 먼저 급여에 진입하면서 동일 계열 최초의 급여 등재 치료 옵션으로 이름을 올리게 됐다.현재 텝메코는 삼성서울병원, 서울대병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 전국 30여 개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과한 만큼 빠르게 처방환경에 안착할 것으로 보인다.한 교수는 "임상현장에서 치료하는 의사의 입장에서는 환자를 생존시키고 삶의 질을 개선하기 위해서는 치료옵션이 필요하다"며 "이번 텝메코의 보험적용으로 환자가 경제적 부담 없이 쓸 수 있다는 점에서 긍정적으로 평가한다"고 전했다.이어 크리스토프 하만 한국머크 바이오파마 대표는 "이번 텝메코의 급여 적용이 향후 국내 치료 환경에 중요한 역할을 할 수 있길 기대한다"면서 "머크는 항암 분야의 최전선에서 혁신을 이끌어나가는 기업으로 난치성 암 치료 환경 개선을 위해 노력을 기울일 예정이다"고 덧붙였다.

[데일리팜=김진구 기자] 희귀치료제인 ‘티오스팔피주(티오테파)’가 허가 취소 목전에서 구사일생했다.11일 제약업계에 따르면 서울행정법원은 동인제약이 식품의약품안전처를 상대로 제기한 소송에서 지난 10일 '원고 승소' 판결을 내리며 동인제약의 손을 들어줬다.동인제약은 작년 5월 식약처의 수입품목허가 취소 처분이 부당하다며 행정법원에 소송을 제기한 바 있다.이 약물은 성인·소아 환자의 혈액학적 질환에서 동종·자가 조혈모세포이식 이전에 전처치요법에 쓰이는 희귀치료제다. 성인·소아 환자의 고형암 치료를 위해 조혈모세포이식과 함께 고용량의 화학요법이 적절한 경우에도 쓰인다.연간 수입실적이 2억원 미만인 이 약물은 우여곡절이 많았다. 최초엔 미국 베드포드사가 생산한 ‘치오테파’란 이름의 제품을 한 의료기기업체가 수입해 국내 공급했다.그러나 제조 과정에서 환경오염물질과 발암물질이 다량 발생한다는 지적이 미국 내에서 잇달아 제기됐다. 결국 미국 제조사는 생산을 중단했고, 2011년 말 국내 수입업체의 공급 중단으로 이어졌다.이에 한국희귀의약품센터가 나섰다. 한국희귀의약품센터는 이탈리아에서 ‘테파디나주’라는 이름의 약물을 확보, 국내 공급했다.그러던 중 국내 업체들이 나섰다. 그 중 하나로 동인제약은 2023년 2월 같은 성분의 티오스팔피주 15mg·1g의 수입품목허가를 받았다. 이 제품은 곧 건강보험 약제급여목록에 올랐다.이듬해 5월 21일 식약처는 이 제품에 대해 수입품목허가 취소 처분을 내렸다. 보건복지부는 식약처의 허가취소 결정에 따라 이튿날 급여가 중지된다고 안내했다.급여 중지 안내는 채 하루도 되지 않아 해제됐다. 같은 날 복지부는 건강보험 급여 적용을 유지한다고 재안내했다. 급여중지 안내가 나간 직후 서울행정법원으로부터 집행정지 신청 사실을 통지받았기 때문이다.이는 동인제약이 행정소송과 함께 집행정지 신청을 제기한 결과였다. 동인제약은 식약처가 수입품목허가 취소 처분을 내리자, 그 즉시 이 처분을 취소해달라는 소송을 제기했다. 동시에 판결이 나올 때까지 집행을 정지해달라고 신청했다. 이어 법원은 집행정지 신청을 받아들였다.본안 소송은 1년 가까이 진행됐다. 동인제약과 식약처는 작년 9월 이후 세 차례 법정에서 만나 수입품목허가 취소 처분이 적절한지 다퉜다.결국 서울행정법원은 동인제약의 손을 들어주는 판결을 내렸다. 이로써 티오스팔피를 수입하는 동인제약은 한 숨을 돌리게 됐다. 다만 아직 식약처는 항소 여부를 결정하지 않은 상태다.티오테파 성분 희귀치료제의 수입품목허가를 받은 업체는 3곳이다. 수입 실적이 없는 1곳을 제외하면 제약사 2곳이 국내 공급 중이다. 다만 주사제형으로 공급되는 약물은 티오스팔피주가 유일하다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 단일클론항체(Monoclonal Antibodies)와 기타 약물의 개발 과정에서 동물실험을 단계적으로 폐지한다고 밝혔다.FDA는 10일(현지시간) 보도자료를 통해 동물실험 폐지 계획을 소개했다. 동물실험을 다른 방식으로 대체함으로써 약물 안전성을 향상시키고 평가 속도를 높일 것으로 FDA는 기대하고 있다. 동시에 연구개발 비용을 절감해 궁극적으로는 약가 인하까지 이어질 것으로 전망했다.기존 동물실험은 '인공지능(AI) 기반의 계산 모델'이나 실험실 환경에서 '오가노이드 독성 테스트' 등으로 대체된다. FDA는 이를 '새로운 접근 방법론(New Approach Methodologies, NAMs)'이라는 이름으로 명명했다. NAMs 데이터가 동물실험을 잠재적으로 대체할 것이란 설명이다.이는 AI 기반 컴퓨터 시뮬레이션이나 인간 오가노이드 테스트의 기술 수준이 신뢰할 만한 수준에 올라왔다는 판단에 따른 것이다.일례로 고급 컴퓨터 시뮬레이션(Advanced Computer Simulations)의 경우 AI 모델링을 통해 단일클론항체가 인체에 어떻게 분포하는지 예상하고 약물의 분자 구성을 기반으로 부작용을 안정적으로 예측할 수 있다.인간기반 실험실 모델(Human-Based Lab Models)은 간·심장·면역기관 등 인간장기를 모방한 오가노이드의 활용을 촉진하고, 동물실험에선 쉽게 감지되지 않는 독성효과까지 밝혀낼 수 있을 것으로 예상된다.FDA는 이러한 조치가 NAMs 데이터를 포함하는 신규 임상시험계획 승인 신청(IND)에 즉시 적용된다고 설명했다. 또한 NAMs 데이터의 효능을 확인하기 위해 기존에 인간을 대상으로 진행된 유사한 연구 데이터와 다른 국가의 실제 안전성 데이터를 활용할 계획이다.FDA는 미 국립보건원(NIH), 국립독성학프로그램(National Toxicology Program, NTP) 등 연방기관과 긴밀한 파트너십을 체결하고 동물실험 대체 시험법의 검증·도입을 위한 '대체 시험법 검증을 위한 조정위원회(ICCVAM)'를 구성키로 했다.위원회는 올해 말 공개 워크숍을 개최해 로드맵을 논의하고 이해관계자들의 의견을 수렴할 예정이다. 이를 통해 내년엔 동물실험을 배제한 약물 개발에 본격적으로 나설 수 있도록 파일럿 프로그램을 시작한다는 계획이다.마틴 마카리 FDA 국장은 "동물실험 폐지는 약물 평가의 패러다임 전환을 의미하며 환자를 위한 치료법 개발을 가속화할 수 있다"며 "AI 기반 컴퓨터 모델링과 오가노이드 기반 실험실 테스트는 실제 결과를 더욱 잘 예측할 수 있기 때문에 안전성 확보에 도움이 된다"고 말했다.이어 "환자에게 더욱 안전하고 신뢰할 수 있는 치료법을 빠르게 제공하는 동시에 R&D 비용과 약가를 절감할 수 있다"며 "이는 공중보건과 동물복지 측면에서 모두에게 윈윈(win-win)이 될 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=황병우 기자] 항암면역치료제 전문기업 박셀바이오(대표 이제중)는 전남대학교 산학협력단과 공동으로 출원한 '모노바디 기반 키메라 항원 수용체 및 이를 포함하는 면역세포'에 대한 국내 특허가 등록됐다고 10일 밝혔다.이번 특허는 지난 2022년 5월 출원 이후 약 2년 10개월 만에 등록된 것으며, 박셀바이오의 특허 등록 건수는 모두 12건으로 늘었다.이번 특허는 고형암에서 주로 발현되는 EphA2에 특이적으로 결합하는 모노바디를 포함한 키메라 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)에 관한 기술이다.EphA2는 다양한 고형암에서 과발현되는 수용체로, 이를 표적으로 삼는 모노바디는 항체 대비 구조가 단순하고 세포 내 발현이 용이해 차세대 CAR 치료제의 유망한 기술로 평가받고 있다.박셀바이오는 이번 특허 기술을 통해 고형암에 대한 정밀 타깃팅이 가능한 CAR 면역세포 플랫폼의 핵심 기반을 확보하게 됐다.현재 회사는 자체 보유 중인 다양한 암 항원 대상 모노바디 라이브러리를 바탕으로 난치성 고형암을 적응증으로 하는 차세대 CAR 면역세포치료제(VCB-1202)를 개발하고 있다.향후 이번 기술을 자사 CAR 플랫폼에 적용함으로써 치료효과와 안전성을 모두 갖춘 면역세포치료제 파이프라인을 고도화할 계획이다.이제중 박셀바이오 대표는 "이번 특허 등록은 박셀바이오 CAR 플랫폼 기술의 차별성과 경쟁력을 입증하는 중요한 이정표"라며 "앞으로 독자적인 기술력을 바탕으로 고형암 치료의 새로운 가능성을 제시하며 글로벌 면역항암 시장을 선도하겠다"는 의지를 밝혔다.한편, 박셀바이오는 이번 특허 등을 기반으로 국내외 지식재산 포트폴리오를 더욱 강화하고, 기술이전, 공동개발, 글로벌 라이선싱 등 오픈이노베이션 전략도 적극 추진할 계획이다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 대대적인 인력 감축에 나서면서 의약품·의료기기 신제품 출시가 지연될 것이란 우려가 커지고 있다.9일 한국바이오협회에 따르면 미국 케네디 주니어 보건복지부 장관은 연방 정부의 인력 축소 캠페인의 일환으로 FDA 직원 3500명을 감축하는 방안을 추진 중이다. 미 FDA에 고용된 직원은 약 1만8000명으로 알려졌다. 이 가운데 20% 가량을 해고하는 셈이다.해고 대상 직원들은 이달 1일부터 ‘종료 통지서(Termination Notice)’를 받기 시작했다. 현재까지 정확히 얼마나 해고됐는지는 알려지지 않았으나, 의약품·백신·의료기기·식품 등을 감독하는 검사관과 신제품 신청서 기록관리 담당 직원이 포함된 것으로 전해진다. 또한 해고 대상 목록에는 주요 FDA 부서의 고위 과학자의 이름도 오른 것으로 알려졌다.신제품의 직접 검토를 담당하는 직원은 해고 대상에서 제외됐으나, 지원 인력이 대거 FDA를 떠나면서 이들의 업무 부담이 추가되고 있는 상황이다. 이로 인해 제약바이오 기업과의 예정된 회의를 진행하는 데도 차질을 빚을 것이란 우려가 현지에서 제기되고 있다.대규모 해고가 결정된 부서 중 하나는 FDA의 검사·조사부(OII, Office of Inspections and Investigations)다. 이 부서에 소속된 직원 170명이 해고된 것으로 현지 언론은 전한다.이로 인해 정기적으로 진행되던 식품과 의약품 검사의 양적·질적 저하가 불가피할 것으로 전망된다. OII의 인력 감축으로 인해 이미 정기 검사의 속도가 크게 저하됐으며, FDA 검사관의 출장 업무를 관리하는 사무실이 폐쇄됐다는 현지 보도도 이어지고 있다.OII는 기존에 연 3만여 건의 의약품·의료기기·식품에 대한 국내외 검사를 감독했다. 그러나 직원이 대거 해고되면서 FDA는 정기 검사의 횟수를 줄이는 방안을 검토하고 있다. 동시에 각국 제조시설 점검의 우선순위를 재조정하는 중이다.더구나 코로나 팬데믹 사태로 인해 제조시설 점검이 크게 지연된 상황이다. 작년 9월 기준 미국 내 2000여개 의약품 제조시설과 중국·인도의 340개 이상 제조시설에 대한 검사가 대기 중인 것으로 알려졌다.전직 FDA 고위 관계자는 현지언론과의 인터뷰에서 “훈련된 검사관이나 박사 학위를 소지한 생화학자, 생물 통계학자, 소비자 안전 책임자, 통신 전문가, 실험실 기술자는 서로 바꿔 업무를 수행할 수 없다"며 인력 감축에 대한 우려를 표명했다.한국바이오협회는 ”대규모 인력 감축으로 인해 FDA의 의사결정이 늦어질 것이란 우려가 제기된다. 의약품·의료기기 신제품 리뷰를 앞두고 있는 회사는 제품 발매 시점을 다시 고려해야 하는 상황에 놓이게 됐다“고 설명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 중국산 면역항암제가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 공고를 통해 중국 바이오텍 헨리우스의 '헤트로니플라이(Hetronifly, 세르풀리맙)'를 희귀의약품으로 지정했다.구체적인 지정 적응증은 '확장병기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인 환자의 1차치료로서 카보플라틴 및 에토포사이드 병용요법'이다.헤트로니플라이는 2023년 중국에서 '한시주앙(Hansizhuang)'이라는 제품명으로 최초 승인됐으며 현재 유럽에서 승인 권고를 획득한 상태다.이 약은 소세포폐암 1차요법에 승인된 최초의 면역항암제로 주목받고 있다.헤트로니플라이는 다기관 임상 3상 'ASTRUM-005 시험' 연구를 통해 유효성을 입증했다. 해당 연구는 피험자 무작위 분류, 이중맹검, 플라시보 대조, 글로벌 다기관 시험으로 진행됐다.임상 결과, 헤트로니플라이를 투약받은 환자그룹은 평균 생존기간이 15.8개월로 집계돼 플라시보 대조그룹의 11.1개월을 크게 상회했다. 사망률은 대조그룹에 비해 38% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.또한 헤트로니플라이를 투약한 아시아계 세부 피험자 그룹에서 평균 생존기간이 4.8개월 더 연장된 것으로 나타났다.한편 헨리우스는 중국의 대표적인 항체 바이오시밀러기업으로 출발한 바이오텍이다. 회사는 로슈의 유방암치료제 '허셉틴(트라스트주맙)', 애브비의 류마티스관절염치료제 '휴미라(아달리무맙)' 등 각종 항체의약품의 바이오시밀러를 개발해 각국에서 출시하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 이식편대숙주질환 신약 '닉팀보(Niktimvo)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다.닉팀보(악사틸리맙)의 구체적인 희귀의약품 지정 적응증은 '성인 및 40kg 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease)'이다.지난해 8월 미국 FDA 승인을 획득한 닉팀보는 인사이트코퍼레이션이 독점적 글로벌 공동개발‧발매 제휴계약을 체결했던 매사추세츠 월덤 소재 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스가 공동으로 개발한 이식편대숙주병치료제다.GvHD는 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 나타날 수 있는 위중한 합병증이다.이식된 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식/공격해 피부, 위장관, 간, 폐 등 여러 장기에 영향을 미친다. 전신에서 증상이 나타날 수 있는 만큼 GvHD는 동종 조혈모세포 이식 과정을 이겨낸 환자들에게 또 다른 어려움을 안기며 환자 삶의 질에 영향을 준다.1차요법으로 스테로이드가 사용되는데, 이중 약 50% 정도가 치료에 실패하며 이러한 경우 아직 표준 치료법이 정립되지 않아 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다.이같은 상황에서 닉팀보는 이전 치료 후 질병이 진행된 만성 GvHD 환자들의 심각한 합병증을 해결하는데 도움이 되는 새로운 작용 기전의 치료옵션으로 주목받고 있다.국내에서는 한국노바티스의 '자카비(룩소리티닙)'가 2023년 11월 보험급여 목록에 등재됐으며, 사노피코리아의 '레주록(벨루모수딜)'이 급여 절차를 진행중이다.한편 닉팀보는 이전에 두 가지 전신 치료를 받은 불응성 소아 및 성인 만성 이식편대숙주병 환자 241명을 대상으로 진행된 AGAVE-201 연구를 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, 닉팀보를 투여받은 모든 코호트에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 연구된 모든 장기와 환자 하위그룹에 걸쳐 지속적인 반응이 관찰됐다.닉팀보를 승인된 용량인 0.3mg/kg으로 2주마다 투여받은 환자 중 75%는 치료 첫 6개월 이내에 반응에 도달했고(ORR, 전체반응률) 반응까지의 시간 중앙값은 1.5개월이었다. 환자의 60%는 치료 12개월 시점에 반응이 유지된 것으로 파악됐다.

[데일리팜=노병철 기자] 온코닉테라퓨틱스는P-CAB(칼륨 경쟁적 위산분비 억제제)치료제 자큐보(자스타프라잔) 구강붕해정(Orally Disintegrating Tablets)의 신규 품목 허가를 식품의약품안전처에 신청했다고 3일 밝혔다.이번 허가 신청은 기존 허가받은 신약 자큐보의 신규 제형변경 개발로, 임상형태상 1상으로 분류되는 생물학적 동등성을 입증하는 임상시험 결과를 기반으로 품목허가 신청이 가능하다. 이번 성과로 온코닉테라퓨틱스는 P-CAB계열 신약 중 구강붕해정을 보유한 세계 두 번째 기업이 될 가능성이 높아졌다.구강붕해정은 물 없이도 입안에서 녹여 복용할 수 있는 혁신적인 제형으로, 알약을 삼키기 어려운 환자나 빠른 복용이 필요한 이들에게 특히 유용하다.특히, 자큐보 구강붕해정은 기존 제품보다 소형화되어 휴대성을 높였으며, 역류성식도염 환자에게 속쓰림을 유발할 가능성이 있는 민트향 대신, 시장 선호도가 높은 오렌지 향을 첨가해 환자의 복약 순응도를 극대화한 것이 특징이다.한편 자큐보는 지난 1월 위궤양 치료제 적응증으로 임상 3상을 성공적으로 마치고 추가 허가 심사가 진행 중이다. 여기에 구강붕해정 제형이 더해지면서 국내뿐만 아니라 글로벌 시장에서의 영향력도 커질 전망이다.현재 자큐보는 중국에서 경구형 임상 3상을 진행 중이며, 동시에 주사제형 임상 1상도 병행하고 있다. 이번 구강붕해정의 임상 성공은 다양한 제형의 확보를 가능하게 하여, P-CAB 시장에서 자큐보의 입지를 더욱 강화할 것으로 보인다. P-CAB 시장은 현재 글로벌 약 30조 원 규모로 평가되고 있으며, 온코닉테라퓨틱스는 이러한 시장 환경에서 자큐보의 경쟁력을 더욱 공고히 할 계획이다.온코닉테라퓨틱스 관계자는 “신약 37호 자큐보의 새로운 제형 개발을 통해 좀 더 많은 환자들에게 새로운 치료 기회가 확대에 이바지 할 수 있기를 희망한다”면서, “신약 개발에 있어서 연이어 성과를 쌓아가고 있는 만큼 글로벌 30조 시장에서 더욱 자큐보의 가치를 높일 수 있도록 노력하겠다.”고 말했다.한편, 온코닉테라퓨틱스는 자큐보를 통해 증명된 신약 허가 기술력과 자금력을 바탕으로, 차세대 합성치사 이중표적 항암 신약 후보 ‘네수파립’ 등 후속 연구 파이프라인의 글로벌 성공을 목표로 연구개발 역량을 집중하고 있다.