국내 희귀의약품 허가 때 자료제출 간소화 등 특례를 과다하게 부여하면, 향후 글로벌 시장 진출 때 별도 자료가 요구되는 등 불리한 상황에 처할 수 있다는 지적이 나왔다. 미국 FDA나 유럽 EMA는 희귀약도 신약에 준하는 수준의 자료제출을 의무화하고 있는 만큼 우리나라도 국제조화를 통해 희귀약 제출 요건을 무조건 간소화해선 안 된다는 이야기다. 이같은 지적은 '희귀약 허가를 간소화해야 한다'는 국내 분위기와 맞물려 주목된다. 26일 사노피-젠자임코리아 홍지영 팀장은 서울 더케이호텔에서 열린 KFDC 춘계학회에서 국내 희귀약 규정 선진화 방안을 통해 이같이 밝혔다. 젠자임은 희귀약 부문의 세계적 전문기업으로 평가 받고 있다. 식품의약품안전처는 최근 희귀약 지정 고시 일부개정을 통해 국산 희귀약과 해외 도입약의 국내 심사 기준을 과거 대비 완화, 신속 허가 하기로 확정했다. 우선심사 대상으로 지정, 허가속도를 높이거나 자료제출면제, 3상임상 조건부 허가대상 확대 등이 골자다. 홍 팀장은 "국내에서 희귀약 제출심사 자료를 간소화하면 해외 진출 시 별도로 추가 자료를 만들어야 하는 상황이 생긴다"고 지적했다. 식약처 허가를 받은 국산 희귀약이 수출용이 아닌 내수용으로 범위가 좁혀질 수 있는 점을 경계한 것이다. 홍 팀장은 "미국이나 유럽은 희귀약 제출자료를 간소화하고 있지 않다. 신약과 준해 요구하는 상황"이라며 "한국도 글로벌 희귀약 허가기준과 국제조화를 통해 제출자료 수준을 높여야 한다"고 말했다. 아울러 그는 국내 희귀약 허가정책을 개선하려면 지정기준을 단순히 유병인구 2만명 이하로만 산정할 게 아니라 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로까지 확대해야 한다고 강조했다. 사실상 발견이 매우 어려워 국내 1~2케이스만이 확인되는 희귀질환에 대해서도 희귀약 지정 혜택을 줘야한다는 주장이다. 특히 현재 희귀약 자료보호제도로 쓰이고 있는 재심사제도를 별도로 분리해 '지적재산권보호 제도'를 따로 만들어야 한다고도 했다. 재심사는 시판 후 안전성 관리가 주요 목적인 만큼, 희귀약 개발에 들인 제약사의 노력과 지재권을 인정하려면 외국처럼 별도 제도를 신설해야 한다는 것이다. 홍 팀장은 "국내는 희귀약에 재심사 기간 10년을 부여해 사실상 시판 후 안전관리와 자료보호기간을 동시 사용 중"이라며 "물론 재심사 10년도 베네핏이지만, 제약사 입장에서 희귀약 지재권에 대한 완벽한 베네핏이라고 보긴 어렵다. 별도 지재권 제도가 필요하다"고 강조했다.

정부가 의약품 외부 포장과 설명서 글자 가독성 향상을 위해 연구차원의 국내유통 전문·일반약 실태조사에 착수했다. 전체 마약류와 당뇨·고혈압·고지혈 등 만성질환 전문약, 제약사 별 일반약 상위 매출 10위 품목, 안약·연고 등 원포장 의약품이 이번 조사 대상이다. 26일 식약처 식품의약품안전평가원 관계자는 데일리팜과 만나 '표시기재 가독성 향상을 위한 정보전달 효율성 조사연구'를 위해 제약사 약사팀·개발부·공장장 대상 실태조사에 착수했다고 밝혔다. 이번 연구는 추후 '의약품 표시 등에 관한 규정' 관련 고시 개정이나 약물 정보전달 정책마련에 활용된다. 국내 의약품의 허가사항, 용법·용량, 복용 시 주의사항 등 오·남용 부작용 정보가 담긴 표시기재 내용은 글자 크기가 너무 작아서 그동안 '깨알 약품 설명서'라는 비판을 받아왔다. 특히 고령자가 읽기에 지나치게 작은 글자는 의약품 안전정보 전달이라는 존재 의미 자체를 퇴색하게 했다. 현행 '의약품 표시 등에 관한 규정'은 의약품의 용기·포장에 제품명·유효기간·유효성분의 명칭·규격·분량, 전문약·일반약·안전상비의약품, 오·남용우려 의약품 여부 등을 7포인트 이상 크기로 쓰도록 정하고 있다. 이외 정보는 6포인트 이상이다. 그러나 연구결과 글자 크기가 6포인트일 경우 20∼30대를 뺀 나머지 연령대는 가독성 점수가 적합수치인 80점에 크게 못 미쳤다. 40대 이상 소비자들이 제대로 된 약물 정보 없이 의약품을 소비했을 확률이 높았던 셈이다. 이를 개선키 위해 식약처는 국민에 위해를 가져올 위험이 큰 의료용 마약과 처방·투약 노출 빈도가 월등히 높은 만성질환 전문약을 중심으로 국내 표시기재 현황을 살펴보기로 한 것이다. 특히 처방이 필요없는 일반약이라도 소비자가 다수 사용중인 제약사 별 매출 '톱10' 품목과 안약·연고 등 별도 케이스 없이 약물을 감싸고 있는 원포장에 허가사항 등이 쓰인 제품도 포장 디자인을 취합한다. 식약처는 이를 토대로 국내 유통약 표시기재의 문제점이나 개선점, 미흡사항을 조사·분석한 뒤 글자 포인트 크기를 확대하거나 서체를 바꾸는 등 가독성을 높이는 다각적 방안을 모색한다는 계획이다. 식약처 관계자는 "가독성 향상을 위한 국내외 표시기재 실태분석을 연내 완료할 계획이다. 이후 제도개선과 정책마련 등 의약품 안전 사용 증진방안을 모색할 예정"이라고 했다. 그는 "특히 의·약사 등 전문가, 소비자, 제약업체 1000여 명을 대상으로 표시기재 설문조사·인터뷰를 진행해 다양한 계층의 의견을 수렴하려고 한다"면서 "이를 토대로 소아·노인·장애인 등 정보전달 취약계층과 일반소비자 모두를 아우르는 정보전달체계를 제안할 것"이라고 했다.

SK케미칼(대표 박만훈)은 지난 25일 서울 JW메리어트 호텔에서 내과, 가정의학과, 산부인과 전문의 200여 명이 모인 가운데 'AVP (Adult Vaccine Program) 심포지엄'을 개최해 성인 예방백신접종 활성화를 위한 최신 학술정보 공유의 장을 마련했다고 26일 밝혔다. 이번 심포지엄은 성인에서 접종이 필요한 백신의 최신 정보를 공유하기 위해 개최된 행사로 지난 달 19일 대전을 시작으로 광주, 인천, 대구, 부산에 이어 서울까지 전국 6개 도시에서 순차적으로 진행됐다. SK케미칼은 6차례에 걸친 심포지엄에 총 1000명의 전국 개원의가 참여했으며 ▲세포배양 일본뇌염 생백신의 성인에서 효능과 안전성 ▲수막구균성 뇌수막염 질환과 진행 양상 ▲성인에서의 백일해 발병 양상과 예방법 ▲4가 독감백신의 필요성 등에 대한 정보 공유가 이뤄졌다고 설명했다. 특히 국내에서 최근 몇 년 사이 급격하게 발병률이 증가한 일본뇌염과 발병 시 높은 치사율을 보이는 수막구균성 뇌수막염에 대한 심도 깊은 논의가 진행됐다고 밝혔다. 일본뇌염은 1985년 이후 국가예방접종사업 대상에 포함되면서 1985년 이전 출생자에서 높은 발병률을 보이고 있다. 지난해에는 발병자의 93%가 40대 이상의 성인 연령층일 정도로 높은 수치를 보였다. 국내에는 '이모젭주'가 성인에 대한 제품허가를 받았다. 이재갑 강남성심병원 감염내과 교수는 발표를 통해 "일본뇌염의 경우 현재로서는 백신 접종을 통한 예방 외 발병 시 특별한 치료법이 없다"며 "최근 일본뇌염 발병 양상 확인 결과 40대 이상 연령층에서 발병률이 높게 나타나는 만큼 성인예방에 대한 관심이 필요하다"고 말했다. 이어 "수막구균성 질환과 관련하여 지난 10년 간 전 세계적으로 70만 건이 발생했고 그 중 10%가 사망했다"며 질환의 진행 양상과 백신의 효과에 대해서도 언급했다. 그는 “수막구균성 뇌수막염은 제때 치료를 받더라도 10명 중 1명 이상이 사망에 이를 수 있으며 살아남더라도 5명 중 1명이 사지절단이나 신경학적 손상 등의 심각한 후유증이 동반되는 경우가 있어 사전 예방이 매우 중요한 질환"이라고 강조했다. 수막구균성 질환은 단체생활과 해외 교류가 많은 집단에서 발병 위험성이 높아 특히 해외 출장이 잦은 회사원은 백신 접종이 권장된다. 사노피 파스퇴르와 SK케미칼이 판매하는 수막구균성 뇌수막염 예방 백신 '메낙트라주'는 중국 등 아시아 지역에서 발병률이 높은 수막구균 혈청형 A를 포함한 4가지 수막구균을 예방하는 효과가 있다. SK케미칼 관계자는 "사회 생활이 활발한 성인 연령층은 감염성 질환의 전파율이 높고 세균이나 바이러스에 쉽게 노출될 수 있다"며 "성인에서의 백신 접종 활성화를 통한 질병 예방을 위해 적극 나설 계획이다"고 밝혔다.

휴온스글로벌(대표 윤성태)의 자회사인 휴메딕스(대표 정봉열)는 DHC-PAL(상품명 휴비타디)을 함유하는 크림제의 기능성화장품(비고시)의 적합 심사결과를 식품의약품안전처로부터 수신했다고 26일 밝혔다. DHC는 주름개선, 항산화 및 자외선 방어효과를 갖는 것으로 기존에 알려져 있었으나, 자외선과 온도에 의해 쉽게 변하는 안정성의 문제를 가지고 있었다. 휴메딕스는 이를 개선하고자 연구를 수행, DHC와 지방산을 화학적으로 결합시킨 DHC-PAL을 합성해 세포 안정성의 증가 및 피부 흡수율이 향상된 것을 확인했다. 또한, 세포시험에서는 DHC-PAL이 콜라겐 생성을 도와주고, MMP-1(콜라겐 분해효소)을 억제해 피부 주름개선에 효과가 있는 것으로 확인했으며, 크림제의 인체적용시험에서는 적용 8주 후 주름을 15% 이상 감소시킨 것으로 확인했다. 이번 기능성화장품으로 인정받은 크림제의 주요성분인 DHC-PAL은 물질특허 및 용도특허 출원을 완료했다. 국내에서 자체적으로 개발한 기능성 원료를 활성성분으로 하는 기능성화장품이 인정받는 경우가 연간 수 건에 불과한 현실에서 자체 합성 개발한 물질을 함유한 화장품 제형으로 기능성화장품을 인정받은 것이다. 회사측은 기존고시품목이 대부분인 기능성화장품 시장에서 독자적 기술개발을 통한 신제품으로 경쟁력을 확보하겠다는 휴메딕스의 강한 의지의 결과물이라고 설명했다. 향후 휴메딕스는 이번 기능성화장품 인정을 받은 완제품에 추가로 제품 라인을 확대해 DHC-PAL 소재의 사업화에도 적극적으로 나설 계획이다. 휴메딕스 허남 연구개발본부장은 연구비전과 모델로 "제약, 의료기기 그리고 화장품 등 '헬스케어 전반의 생체적합고분자 및 합성 소재의 연구 개발 전문 기업'을 제시한 이후 꾸준히 연구 개발 활동을 수행하고 있으며 앞으로도 인류의 삶의 질을 높일 수 있는 원천 소재 및 기술 개발에 더욱 노력을 경주하겠다"고 밝혔다.

정부가 인플루엔자 유행주의보를 27일부터 해제하기로 했다. 이에 따라 내일(27일)부터 타미플루캡슐 등 항바이러스제는 감염이 확인된 고위험군 환자에게만 급여 투약 가능해 주의가 요구된다. 질병관리본부는 26일 인플루엔자 표본감시결과 의사환자수(유사증상환자)가 3주 연속 유행기준보다 낮다며 유행주의보를 27일부터 해제한다고 밝혔다. 인플루엔자 주의보가 해제되면 항바이러스제 급여 투약기준은 당초 기준대로 엄격히 제한된다. 현 기준은 인플루엔자 바이러스 감염이 확인된 고위험군 외래환자가 고열과 함께 기침, 두통, 인후통 등 2개 이상의 초기 증상이 발생한 지 48시간 이내 약제를 투약해야 급여를 인정받을 수 있다. 증상 발현 후 48시간 이내 사용해야 증상 경감이나 경과를 단축시킬 수 있다는 허가사항 등에 따른 것이다. 고위험군은 1세 이상 9세 이하 소아, 임신부, 65세 이상 노인이나 면역저하, 대사장애, 심장질환, 폐질환, 신장기능장애 등의 질환을 갖고 있는 환자를 말한다. 정부는 그러나 인플루엔자 확산을 예방하기 위해 유행주의보가 발령된 기간에는 확진검사가 없어도 고위험군이면서 고열과 함께 초기 증상이 발생한 이후 48시간 이내 급여 투약할 수 있도록 기준을 완화하고 있다. 27일부터는 유행주의보가 해제돼 이 완화조치가 없어지게 되므로 처방과 조제 때 주의가 필요하다.

정부가 추진해 온 '획기적 의약품'과 '공중보건 위기대응약' 개발·허가 지원 특례법이 베일을 벗었다. 미국이 운영중인 획기적의약품지정제도(브레이크쓰루 테라피)와 유럽의 우선의약품심사제도를 참고해 '한국형 브레이크쓰루 테라피'를 신설한다는 목표다. 26일 식품의약품안전처는 '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률' 제정안을 입법예고했다. 획기신약에 해당되는 의약품의 인허가 심사 속도를 월등히 높이고, 조건부 시판허가를 내주는 대신 전주기 의약품 위해성 관리계획(RMP)를 강화해 국민 안전까지 챙긴다는 방침이다. 획기신약 개발을 지원할 지원센터가 별도 신설되고, 개별 의약품 허가만을 담당하는 전담팀이 조직돼 허가시점을 최소 6개월~1년 이상 앞당길 수 있게 된다. 일반 허가신청된 약제 대비 획기신약을 우선 심사할 수 있는 법적 근거가 마련되고 재정·행정적 지원과 임상제도 특례 조항도 신설된다. 특히 식약처가 미국FDA가 브레이크쓰루 테라피를 통해 운영중인 '롤링리뷰'를 국내 들여오면서 당초 '굴렁쇠 심사'로 정했던 제도명을 '계획적 개발동반 심사'로 명칭변경한 것이 눈에 띈다. 획기적 의약품이란 생명을 위협하는 치명적 질병에 대해 기존약 대비 현저히 안전성·유효성이 개선된 치료제를 지칭한다. 공중보건 위기대응약은 감염병·생화학 무기 테러 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 질병 치료에 쓰이는 약이다. 제정안 주요 내용은 획기적 의약품·공중보건위기대응의약품 ▲지정 및 개발지원 ▲심사 및 허가 ▲환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보 등이다. 획기신약으로 지정받으려면 치명적 질병에 대해 초기 임상시험단계에서 기존 치료법 대비 임상적으로 월등한 약효를 보인 자료를 제약사가 식약처에 제출해야 한다. 식약처는 60일 내 제약사의 신청을 검토, 획기신약 지정여부를 결정해야한다. 지정된 의약품이 더 이상 요건을 만족하지 못하면 지정 해제도 가능하다. 획기신약으로 지정된 치료제를 연구개발 단계에서 세제혜택 등 재정적으로 지원하는 법적 근거도 마련된다. 기술·인력교류·국제 공동 연구 등도 지원된다. 획기신약 특별법을 실무 운영할 전담조직(지원센터)도 설치돼 지정·평가를 담당하고 획기적 의약품 개발에 필요한 전문 인력 양성·비임상시험·임상시험·품질관리 등을 지원한다. 특히 획기신약은 허가 신청 전 제출자료를 잘게 쪼개 미리 심사받을 수 있는 권한이 생긴다. 품목허가 신청 후에는 일반 신청 치료제 보다 먼저 심사받는 우선 심사 조항도 신설된다. 또 초기 임상시험에서 사용한 평가지표 등을 통해 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 경우 2상임상만으로 허가 후 추가로 3상임상시험 자료를 요구하는 조건부 신속 허가도 가능하다. 임상시험이 불가능한 '공중보건 위기대응약'은 전임상 동물시험으로 우선 허가를 내준 뒤 사용단계에서 임상연구자료를 제출받을 수 있게 된다. 획기신약의 환자 치료기회와 접근성 강화를 위한 제도 역시 마련됐다. 획기신약은 건강보험 적용 전이라도 제약사 신청에 따라 무상 또는 저가로 환자 공급할 수 있는 법적 근거가 생긴다. 획기신약 특별법에 따라 신속 허가된 의약품의 안전성 확보를 위해 '의약품 위해성 관리계획(RMP)'에 따라 안전사용 조치와 사용성적 조사를 실시하고 결과보고를 의무화해 안전성 감시체계를 구축한다. RMP란 의약품 개발 과정 동안 확인된 안전성을 토대로 부작용 등 위해성 최소화 계획을 시판 전 품목 허가 단계 때 미리 수립하는 약물감시활동을 말한다. 전문가·소비자용 설명서 제공, 교육 등 안전사용 보장조치 실시 및 이상사례의 자발적 보고, 시판 후 조사 등이 포함된다. 제정안에 의견이 있는 경우 오는 7월 25일까지 식품의약품안전처 의약품정책과로 제출하면 된다. 자세한 사항은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr)→ 뉴스/소식→ 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.

헌터증후군 치료제 바이오베터인 녹십자 헌터라제가 국내시장에서 오리지널 엘라프라제를 2배 가까이 앞서며 격차를 더 벌려나가는 것으로 나타났다. 이 품목은 최근 미국 FDA 허가를 위한 2상 승인을 받고 미국시장 도전을 본격화하고 있다는 점에서 관심이 모아진다. 데일리팜이 25일 헌터증후군 치료제인 녹십자 '헌터라제(이두설파제-베타)'와 샤이어(국내 유통 젠자임)의 '엘라프라제(이두설파제)' 실적을 살펴보니 2품목 격차는 더 커진 것으로 조사됐다. 헌터라제는 올 1분기 61억원대 실적을 기록(IMS 기준)해 엘라프라제(36억원)를 크게 따돌렸다. 지난해 1분기 헌터라제는 47억원이었으며 엘라프라제는 39억원이었다. 이같은 흐름은 당분간 이어질 것이라는 관측이다. 올해 헌터라제와 엘라프라제 실적이 어떻게 나올지 주목되는 이유다. 유전병인 헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS(Iduronate& 8211;2-sulfatase)라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되고 이 때문에 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 20세 이전에 조기 사망하는 유전병이다. 전 세계적으로 3500여명의 환자가 보고될 정도로 희귀질환으로 알려져있다. 현재 전 세계적으로 헌터증후군치료제는 2개 약물이 전부다. 2008년 '엘라프라제'가 국내에 도입됐고, 녹십자는 2012년 '헌터라제'를 발매했었다. 2014년을 기점으로 2품목 실적은 역전됐다. 특히 헌터라제는 미국시장 도전을 위한 행보를 본격화하면서 관심을 모으고 있다. 1조원대 시장을 형성하고 있는 글로벌 시장 공략을 위해 미국시장은 필수적이기 때문이다. 이 품목은 최근 미국 FDA로부터 임상 2상 시험 진입을 승인 받았다. 녹십자 관계자는 "글로벌 제품으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장인 미국 임상은 큰 의미가 있다"며 "헌터라제의 우수성을 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것으로 기대한다”고 말했다.