식약처는 지난해 추진한 정책 가운데 의약품 부작용피해구제제도와 PIC/S 가입 등을 최고의 정책으로 꼽았다. 반면 한약제제 개발 활성화나 우선판매 품목허가제도 도입 등은 낮은 평가점수를 줬다. 3일 식약처는 '2014년도 자체평가 결과보고서'를 공개했다. 평가는 ▲성과지표 설정의 적절성(20점) ▲시행과정의 적절성(30점) ▲성과 달성도(50점) 중심으로 이뤄졌다. 식약처는 총 59개 관리과제를 자체 분석했으며, 전체 과제 성과지표 평균 목표달성률은 124.5%였다. 의약품이나 바이오의약품 분야 과제는 약 20개가 포함됐다. 이 중 부작용피해구제 제도 운영은 '매우 우수' 평가를 받았다. 해당과제는 약사법 개정, 하위법령 제정으로 약화사고 분야 사회안전망을 확충했다는 점이 높이 평가됐다. '우수' 과제는 안전한 의약품 사용 기반조성, 한약재 품질확보, PIC/S 가입, 바이오의약품 맞춤형 정보제공 등이 있었다. 이 중 PIC/S 가입은 제약산업 국제신인도 제고를 통해 수출 증대를 도모할 수 있다는 점에서 높은 점수를 받았다. 제약산업 전문인력 양성, 임상시험 규제경쟁력 강화 등은 '다소 우수' 평가를 받았다. 시판 후 의약품 안전정보 제공, 허가특허 정보제공, 바이오의약품 글로벌 경쟁력 강화 등은 '다소 미흡'이었다. 이는 식약처가 제약업계에 대한 지원정책 실효성이 다소 떨어졌기 때문인 것으로 보인다. 또 한약제제 개발 활성화, 우선판매 품목허가제도 도입은 '미흡'으로 부진했다. 한약제제 개발 활성화 과제는 한방건강보험용 제제의 새로운 제형 확대와 관련해 관련 부처의 추가 의견제기에 따른 허가심사방안 변경으로 성과지표 중 하나인 민원만족도 조사를 하지 않아 미흡하다는 평가를 받았다. 아울러 우선판매 품목허가제도는 국회 제출된 약사법 개정안에 대해 의견이 상충돼 신규제도 도입을 위한 정책소통 노력이 부족하다고 식약처는 자체 판단했다.

위험분담제도가 현 선별급여목록제도의 원칙을 훼손한다는 지적도 적지 않지만 정작 제약업계는 '허들(장애물)'이 너무 많아 실효성이 별로 없다고 볼멘소리다. 데일리팜은 항암제 ' 잴코리캡슐(크리조티닙)'을 통해 신약이 위험분담제도를 적용받기 위해 어떤 평가들을 받아야 하는지 들여다봤다. 3일 복지부에 따르면 잴코리는 역행성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료에 쓰이는 표적치료제다. 화이자는 위험분담제를 선택해 급여등재 신청했고, 지난달 약제급여평가위원회 평가를 무사히 마쳤다. 잴코리는 이 과정에서 위험분담적용 여부와 급여 적정성 평가를 받았는데 지난한 과정이었다. ◆위험분담 적용 타당성= 전체 비소세포폐암 환자의 5% 정도가 ALK 양성 비소세포폐암 환자로 추정된다. 5년 생존율이 2~19%로 매우 위중한 질환이며, 잴코리와 치료적 위치가 동등한 제품은 아직 없다. 지난달 12일 허가된 세리티닙은 적응증이 '이전에 크리조티닙으로 치료받은 적이 있는 환자 치료'여서 잴코리와 투여 차수가 다르다. 심평원은 잴코리는 대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제로 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 해당해 위험분담제 적용(환급형) 기준에 부합한다고 판단했다. ◆임상적 유용성과 비용 효과성= 잴코리는 교과서와 임상진료지침에서 ALK 양성 비소세포페암 치료 약제로 추천되고 있다. 임상시험결과 케모테라피군(페메트렉시드 또는 도세탁셀) 대비 무진행 생존기간을 2배 이상 연장시킨 것으로 나타났다. 항암제 치료로 종양이 현저히 줄어든 환자비율을 의미하는 종양반응율도 65% 대 20%로 대조군과 큰 차이를 보였다. 또 위험분담안(환급형)을 반영하면 비교약제인 도세탁셀 및 페메트렉시드와 비용-효용분석 결과, ICER가 수용 가능한 수준 이하로 검토됐다. ICER는 비교약제와 비교해 증가된 효용의 한 단위당 비용의 추가소요 정도를 말한다. ◆사회적 요구도와 제외국 등재현황= 환자단체연합회가 잴코리 급평위 상정 및 신속 급여화를 촉구하는 의견서를 지난달 5일 제출했다. 대한폐암학회와 대한항암요법연구회도 의견서를 냈다. 대상 환자군이 전체 비소세포 폐암 환자의 5% 내외로 적고, 생존연장, 반응률, 환자의 삶의 질 등을 향상시켜 급여 등재할 필요가 있다는 내용이었다. 일간지 등 언론에서도 수차례 급여적용 필요성을 보도하기도 했다. 잴코리는 A7 국가 중 미국, 일본, 프랑스, 독일, 스위스, 영국 등 6개 국가에 등재돼 있다. 스코틀랜드, 독일, 캐나다 등에서는 위험분담제도를 적용받았다. 급평위는 잴코리의 이런 제반요소를 반영해 위험분담제로 급여 등재할 만한다고 최종 결론냈다. 그러나 이게 끝이 아니다. 복지부 약가협상 명령이 떨어지면 조만간 화이자와 건강보험공단은 가격과 환급율 등을 정하기 위해 협상을 진행한다. 만약 협상이 타결되지 않으면 원점으로 되돌아간다. 실제 협상결렬로 급여 문턱에서 좌초된 약제도 있었다. 전립선암치료제 자이티가였다.

혈액투석 인공관류용제와 분할조제용 경구제는 실거래가 조사 약가인하 때 가중평균가로 약값을 조정한다. 다른 보험의약품은 제품별로 인하하는 게 원칙이다. 복지부는 3일 서울성모병원에서 약가제도 개선안 설명회를 갖고 이 같은 내용의 약제급여목록 정비방안을 발표했다. 지난해 12월 발표한 내용의 '디테일 버전'이다. 복지부에 따르면 현 약제급여목록표는 동일제제 분류 때 함량 정의가 불명확하고, 포장단위(병, 관 등)와 계량단위 표기가 혼재돼 있다. 또 등재단위도 생산규격과 최소단위가 함께 사용되고 있고, 성분명 표기 방식도 다양하다. 이로 인해 일부약제는 고가의약품으로 추정되는데도 불구하고 최소단위로 등재돼 저가의약품으로 보호되는 불합리가 발생한다. ◆상한금액 표기=원칙적으로 생산규격단위로 기재하되, 일부 품목은 최소단위 당 상한금액을 표시해 요양기관의 청구 혼란을 방지하기로 했다. 최소단위 상한금액 표시 대상은 혈액응고제제, 중앙공급용 혈액투석 인공관류용제, 경구제(과립제/액제/산제/현탁액제/시럽제/엘릭서제) 중 분할조제용 제품 등이다. ◆경구제 중 분할조제용 정의=세 가지 조건을 모두 만족하는 제품으로 제약사로부터 신청받아 분류하는 것을 원칙으로 정했다. 만약 동일제제를 제약사별로 다른 가격표시 방법을 원할 경우 생산규격 단위로도 등재 가능하다. 조건은 ▲경구제 중 과립제, 액제, 산제, 현탁액제, 시럽제, 엘릭서제 제품 ▲식약처 허가사항 용법용량에 연령 또는 체중에 따라 사용량이 다르게 허가된 제품 ▲주로 2인 이상에게 분할조제 가능하도록 생산된 규격의 제품 등이다. 1인에게 분할 투여하는 품목과 원내에서만 일부 분할조제되는 품목은 제외다. 복지부는 주로 다인에게 분할 투여하는 약제는 제품별 단위당 약가가 다르면 혼란이 우려되기 때문에 약가산정과 사후관리에서 단위당 약가가 동일하게 유지되도록 할 계획이라고 했다. ◆동일제제 정의 명확화=동일제제는 투여경로, 성분, 함량, 제형이 동일한 제품을 말한다. 함량비교 산식 적용 때는 신청제품과 가장 근접한 함량을 선정한다. 단, 낮은 함량 기준이다. 또 동일제제가 등재되는 경우 직권조정 대상이 됐다. 앞으로는 동일제제 정의가 투여경로, 성분, 총함량 및 단위당 함량, 제형이 동일한 제품으로 바뀐다. 또 동일함량이 없는 경우 단위당 함량을 우선 적용하는 기준을 추가하고, 동일제제 중 함량을 뺀 투여경로와 성분, 제형이 동일한 제품이 등재되면 직권조정 대상이 된다. ◆표시방법 표준화=포장과 계량 단위는 대한민국약전 표시 방법을 따른다. 주성분(유효성분)의 총함량과 단위당 함량을 함께 표기하고, 최소단위로 등재돼 생산규격단위로 정비되는 제품의 경우 제품명에 주성분 총함량과 규격을 함께 표시한다. 생산규격단위는 실제 유통되는 규격을 원칙적으로 쓴다. 단 주문생산 등으로 규격화가 어려운 산소, 질소, 주문공급용 방사선의약품 등은 단일단위로 등재한다. ◆상한금액 산정=이번에 최소단위에서 생산규격단위로 변경되는 제품은 용량배수로 상한금액을 산정한다. 이후 등재되는 다른 함량 제품은 함량비교 산식을 적용하되, 최소단위로 상한금액이 표시되는 제품(혈액응고제제 제외)은 함량비교 산식을 적용하지 않는다. ◆실거래가 인하=원칙적으로는 제품별로 인하한다. 하지만 주문공급용 방사선의약품, 중앙공급용 혈액투석 인공관류용제, 경구제 중 분할조제용 제품 등은 가중평균가를 반영해 동일하게 조정한다. 산수와 질소는 약가인하 제외대상이다.

당뇨병치료제 '포시가'의 메트포민·설포닐우레아(SU) 3제요법 처방이 가능해졌다. 한국아스트라제네카는 SGLT-2억제제 계열의 제2형 당뇨병치료제 '포시가(다파글리플로진)'가 메트포민 및 설포닐우레아와 3제 병용 요법으로 지난 30일 식품의약품안전처로부터 추가 적응증 승인을 받았다고 밝혔다. 이로써 포시가는 현재까지 국내 허가된 SGLT-2 억제제 계열 약제 중 가장 폭 넓은 범위의 적응증을 보유하게 됐으며 거의 모든 단계의 제2형 당뇨병 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다. 포시가는 체내에 과도한 포도당을 소변으로 배출시켜 혈당을 낮추는 새로운 기전의 약제로 혈당 강하 효과뿐만 아니라 체중과 혈압 감소 등 부가적인 이점을 제공한다. 또 인슐린 비의존적인 기전을 지녀 기존의 대부분의 경구용 혈당 강하제와 병용할 수 있다. 현재 포시가는 단독요법은 물론 ▲당뇨병 약물치료를 받은 경험이 없으며 단독요법으로 충분한 혈당조절이 어려운 경우 메트포민과 병용투여 ▲메트포민 또는 SU 단독으로 충분한 혈당조절을 할 수 없는 경우, 인슐린 병용으로 충분한 혈당조절을 할 수 없는 경우, DPP-4억제제로 충분한 혈당조절을 할 수 없는 경우 등에서 병용이 가능하다. 아스트라제네카 관계자는 "혈당 강하 효과에 더해 체중과 혈압을 감소시키는 이점이 있으며 인슐린 비의존적인 기전으로 대부분의 경구용 혈당강하제와 병용할 수 있는 포시가의 이번 적응증 확대가 제2형 당뇨병 환자 치료에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

국내에서 QbD라는 개념이 처음 나온 것은 2010년 이후다. 의약선진국에서 QbD가 일반화되면서 식약처가 제도 도입 필요성을 제기하고 나섰다. 식약처는 업계와 협의체 등을 구성해 QbD 도입 준비 작업을 진행해 왔다. 그렇다면 국내사들은 QbD에 대해 어떻게 인식하고 있을까? 결론부터 말하자면 아직은 '걸음마 수준'이라는 평가다. 유한이나 한미, 종근당 등 상위사 위주로 QbD 도입에 관심을 보이고 있지만 제약업계 전반적으로 보면 아직은 시큰둥한 모습이다. ◆QbD 도입 아직은 시기상조?= 국내사들에게 QbD는 또 하나의 규제라는 인식이 강하다. 특히 내수에 주력하고 있는 중소제약사에겐 더욱 그렇다. 중소 제약사 한 관계자는 "현재 운영 중인 GMP로도 충분히 품질관리가 가능한데, 더 높은 수준의 관리 기준을 요구하는 건 시기상조"라고 말했다. 그는 "QbD는 GMP에 기준을 더 추가하고, 복잡한 인허가 절차를 요구하게 될 것"이라는 우려하기도 했다. 설비투자도 중소 제약사에겐 부담요인이다. QbD 도입을 위해서는 단계별 분석을 위한 설비 도입이 전제돼야 하는데, 경제적 부담이 될 수 밖에 없다는 것이다. 전문인력이 부재하다는 점은 제약업계가 느끼는 가장 큰 애로사항 중 하나다. 국내에서 QbD 전문가라고 당당히 말할 수 있는 인력은 현재 손에 꼽을 정도로 알려져 있다. QbD가 뭔지 알고 싶어도 정확히 알 수 없는 게 현실인 것이다. 중견 상위 제약사 역시 관심을 보이고는 있지만 투자 측면에서는 아직은 소극적으로 대처하고 있다. 글로벌 제약사들은 이미 십 여 년전부터 준비해 어느정도 정착 단계에 들어갔지만, 이처럼 국내 제약사들은 상위사조차 경험이 없어서 적극적인 투자를 기피하고 있다는 게 지배적인 평가다. ◆비용 투자보다 도입 의지가 중요= 그러나 국내제약사가 QbD 도입을 두려워하는 데는 잘못된 이해에서 시작한 측면이 있다는 지적이다. 대규모 비용 투자가 필요하다는 게 대표적인 오해다. 실제 QbD를 구현하기 위해서는 단계별로 실시간 분석이 가능한 설비를 도입해야 하는데, 수 억원 정도면 구입 가능한 것으로 알려졌다. 수 억원도 부담은 될 수 있지만 GMP 구축에 수백억원 이상이 필요한 점을 감안하면 상대적으로 작은 수준이다. QbD가 도입되면 장기적으로 품질관리 등에 소요되는 비용이 줄기 때문에 오히려 시간이 지날수록 이득이 될 수 있다. 물론 개발부터, 제조공정, QC 등의 전문인력이 모두 모여 머리를 짜야 한다는 점에서 기존 방식에서 완전히 전환된다는 것은 큰 차이다. 더구나 성분이나 제형별로 QbD 모델을 일일이 만들어야 하기 때문에 가 보지 않은 길을 가야한다는 점에서 부담이 될 수도 있다. 시행착오를 겪어야 하는 지난한 작업을 감수해야 하는데, 그만큼 의지가 중요하다. ◆QbD 정착 중장기 계획= 식약처는 중장기 계획을 통해 제도를 연착륙 시킬 계획이다. 특히 식약처 의지만으로 제도 정착이 어려운만큼 기업 등과 머리를 맞대고 한국실정에 맞는 QbD를 고민하고 있다. 이를 위해 식약처는 모형개발, 인력개발, 제약기술원, 제도 시행 등 4가지 방향의 계획을 세웠다. 우선 올해는 20억원의 예산을 가지고, 1~2개 성분에 대한 QbD 모델을 개발하기로 했다. 이 과정에서 전문인력도 함께 양성할 예정이다. 이 같은 계획에 따라 식약처는 올해 말까지 QbD 도입을 위한 전체적인 윤곽을 짜게 된다. 미국의 경우 2007년 7월 국립제약기술교육원(NIPTE)을 설립했다. QbD 모형 데이터를 관리하는 기관인데, 식약처 역시 장기계획에 제약기술원(가칭) 설립을 포함시켰다. 식약처가 예산을 들여 모형을 개발하더라도 이를 체계적으로 관리할 수 있는 기관이 없으면 제대로 활용할 수 있는 방법이 없기 때문에 향후 기관 설립이 중점 과제로 추진될 것으로 예측된다. 식약처는 향후 10년동안 QbD 도입을 위해 약 500억원의 예산을 투입할 계획이다. 식약처 관계자는 "수출 기업 등은 QbD를 반드시 도입해야 할 날이 곧 올 것"이라며 "하루 아침에 되는 일이 아니기 때문에 지금부터라도 준비할 필요가 있다"고 말했다. 이어 "도입시기(타임스케쥴)를 정해놓은 것은 아니지만, 제약계가 다 준비할 때까지 마냥 기다릴 수는 없다"고 덧붙이기도 했다. 따라서 국내 제약기업들도 '21세기 GMP'라 불리는 QbD에 대해 관심을 가져야 할 것으로 보인다. 어느 순간 '성장' 전략에서 '생존' 전략으로 뒤바뀔 수 있기 때문이다.