[데일리팜=어윤호 기자] '듀피젠트'가 영유아 대상 보험급여 확대 적용을 위한 마지막 관문에 돌입한다. 관련 업계에 따르면 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 사노피코리아 듀피젠트(두발루맙)에 대한 약가협상 명령을 내렸다. 이에 따라 곧 본격적인 정부와 사노피의 줄다리기가 시작된다. 듀피젠트는 현재 만 6세 이상 중증 아토피피부염에 대해 급여가 인정된다. 만약 이번에 약가협상을 타결하고 급여 확대가 이뤄지면 만 6개월 영아부터 처방이 가능해 진다. 해당 적응증은 국내에서 지난 2022년 11월 승인된 바 있다. 이 약의 영유아 대상 급여 확대는 그 필요성에 대한 목소리가 높았다. 실제 중증아토피연합회는 만 6개월~만 5세 영유아 중증 아토피 환자를 위해 듀피젠트의 조속한 급여를 촉구하는 입장문을 발표하기도 했다. 아토피피부염의 85~90%는 만 5세 미만에서 증상이 나타나고 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발할 수 있다. 그러나 만 5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다. 한편 듀피젠트의 영유아에 대한 유효성은 3상 LIBERTY AD PRESCHOOL 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 만 6개월에서 만 5세의 국소치료제로 적절히 조절되지 않는 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트의 유효성과 안전성을 평가했다. 그 결과, 듀피젠트는 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다. 또한 16주차에 2차 유효성 평가변수인 EASI-75를 달성한 환자 비율은 듀피젠트와 TCS 병용투여군에서 53%로 위약군 11% 대비 유의하게 높았다. 듀피젠트와 TCS 병용 투여군에서 최대 가려움증 NRS(Worst Scratch and Itch Numerical Rating Scale) 점수가 위약군 2.2% 대비 49.4% 개선돼 아토피피부염의 대표적인 증상인 가려움증을 유의하게 개선했다.

[데일리팜=손형민 기자] 폐암 희귀질환 변이를 타깃하는 레테브모가 고형암 전반 소아 대상으로 적응증이 확대됐다. 레테브모는 폐암 치료제로 국내 허가됐지만 보험급여는 적용되지 않고 있다. 이 치료제는 임상에서 추가 유효성을 확인한 만큼 국내 보험급여 적용에도 영향을 미칠 수 있을지 주목된다. 1일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 29일 RET(REarranged during Transfection) 유전자 변이 표적치료제 레테브모를 갑상선암과 치료 대안이 없는 소아 고형암 환자 대상으로 치료 범위를 확대 승인했다. 이에 레테브모는 12세 미만 RET 변이 소아 암환자를 위한 첫번째 표적치료제로 등극했다. 이번 허가는 가속승인으로 추후 확증임상을 통해 정식 허가 여부를 결정한다. 레테브모는 기존 RET 변이 폐암 외에 RET 유전자 변이 동반 전이성 갑상선 수질암과 RET 유전자변이 동반 방사성 요오드 불응성을 나타낸 진행성 또는 전이성 갑상선암, RET 유전자 변이 동반 전신치료 진행 도중 또는 이후 대체 치료 선택지가 없는 국소진행성 또는 전이성 고형암을 앓는 소아 환자에게 사용이 가능해졌다. 허가는 LIBRETTO-121로 명명된 임상1/2상 연구 기반이다. 임상은 국소진행성 또는 전이성 RET 변이 고형암 2~20세 환자 25명을 대상으로 진행됐다. 임상에는 이전에 기존 치료제를 사용했지만 큰 반응이 없는 환자들이 포함됐다. 1차 평가변수는 전체반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR) 등이었다. 임상 결과, 맹검 독립 검토 위원회가 분석한 확정 ORR은 48%였다. DOR은 평가 가능한 중앙값에 도달하지 못했으며 임상 참여자의 92%가 12개월 차에 반응이 나타났다. RET 변이 감상선암 소아와 젊은 성인 환자에서는 지속적인 반응이 관찰됐다. 안전성 측면에서 가장 흔하게 나타난 이상반응은 근골격계 통증, 설사, 두통, 메스꺼움, 구토, 코로나바이러스 감염, 복통, 피로, 발열, 출혈 등이었다. 가장 흔한 3등급 또는 4등급 이상반응은 칼슘 감소, 헤모글로빈 감소, 호중구 감소였다. 레테브모, 국내 급여 속도는 지지부진 현재 레테브모는 국내에서 급여 논의는 지지부진한 상황이다. 레테브모는 지난해 5월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 적정성 인정을 받았지만 이후 국민건강보험공단과의 약가협상을 실패해 비급여로 남게됐다. 특히 로슈의 RET 변이 표적치료제인 가브레토가 국내 철수하면서 시장에는 레테브모만 남았지만 급여 미적용으로 투여가 원할하지 않은 상황이다. 레테브모의 국내 허가사항은 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 성인 환자 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암이 있는 성인 및 만 12세 이상 소아 환자 ▲방사선 요오드에 불응하고, 이전 소라페닙 및/또는 렌바티닙의 치료 경험이 있으며 전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암 성인 환자 등이다. 비소세포폐암 환자의 경우 RET 변이는 사실상 희귀암으로 분류된다. RET은 융합 변이 또는 점 돌연변이 등으로 악성 종양을 일으킨다. 이 변이는 폐암, 유방암, 대장암 등 여러 암종에서 일부 발견되며 비소세포폐암에서 RET 변이 비율은 2~6% 정도로 알려진다. 갑상선암에서 RET 융합 변이는 최대 40%까지 보고된다. EGFR 변이 폐암 치료제에는 타그리소, 렉라자, 리브리반트 등 다양한 치료제가 많지만 RET 변이 폐암에는 레테브모가 유일한 옵션으로 자리한 상황이다. 이에 소아 갑상선암과 고형암 전반으로 적응증을 확대한 희귀암 치료제로 등극한 레테브모가 국내서도 활약할 수 있을지 주목된다.

[데일리팜=손형민 기자] 린버크의 보험급여 범위가 크론병과 궤양성대장염으로 확대됐다. 이번 급여 확대로 린버크는 중등도에서 중증의 성인 크론병에 급여 적용되는 최초이자 유일한 JAK 억제제로 등극했다. 이 치료제는 증상 조절뿐만 아니라 점막 치유에도 높은 효과를 보이고 있어 활용도가 높아질 것이라는 게 의료진의 분석이다. 31일 한국애브비는 잠실 소피텔에서 린버크의 성인 중등도~중증 활동 궤양성대장염과 크론병 환자 대상 국내 보험급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최했다. 린버크는 애브비가 개발한 야누스 키나제(JAK) 억제제 계열 치료제로 궤양성대장염, 크론병, 아토피, 강직척추염, 건선관절염 등에 허가된 바 있다. 린버크는 코르티코스테로이드나 6-메르캅토푸린 또는 아자티오프린 등 보편적인 치료 약제에 대해 적절한 반응을 나타내지 않거나 내약성이 없는 경우 또는 상기 약제가 금기인 중등도에서 중증의 궤양성 대장염 환자에게 급여 투여가 가능하다. 또 이 치료제는 보편적인 치료에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중등도에서 중증의 활성 크론병(크론병 활성도(CDAI) 220 이상) 환자 치료 시 보험급여를 적용 받을 수 있다. 린버크는 궤양성대장염, 크론병뿐만 아니라 성인의 중등증에서 중증 활동성 류마티스관절염 치료, 성인의 중증 활동성 강직척추염 치료, 성인 및 청소년의 중증 아토피피부염 치료 등으로 급여 범위를 넓혔다. 염증성장질환은 장관 내 비정상적인 면역반응과 내외부적인 요인으로 만성 염증이 호전과 재발이 반복하는 질환이다. 이 질환에는 궤양성대장염과 크론병이 대표적이며 설사, 혈변, 복통 등 위장관 증상이 반복해 일상생활에 큰 지장을 주지만 치료 효과 미진한 환자들에게는 효과적인 새로 치료제가 필요한 실정이다. 임상에서 린버크는 빠른 증상 조절 뿐만 아니라 점막 치유 효과를 확인했다. 린버크는 궤양성대장염 임상3상 연구에서 내시경적 개선, 조직학적 개선, 내시경적 점막 개선 등 내시경적-조직학적 평가에서도 위약군 대비 유의한 개선을 보였다. 두 건의 유도요법 임상연구에서 린버크는 각각 36%와 44%의 8주차에 각각 내시경적 개선이 나타났다. 위약군은 각각 7% 8%에 그쳤다. 유지요법 임상연구에서도 린번크를 52주간 치료받은 환자들은 최대 62%에서 내시경적 개선을 나타냈다. 임상적 반응의 시작은 유도요법 임상연구에서 2주 만에 관찰됐으며 위약군 대비 린버크 치료군에서 2주차에 임상적 반응에 도달한 환자 비율이 더 높았다. 또 린버크는 크론병 관련 임상3상 연구에서 내시경적 반응, 점막 치유 등 내시경적 평가에서도 위약군 대비 유의한 개선을 보였다. 두 건의 유도요법 임상연구에서 린버크의 내시경적 반응은 12주차에 각각 35%와 46%를 기록하며 위약군 4%, 13% 대비 길었다. 유지요법 임상연구에서도 린버크는 위약군 대비 내시경적 반응, 관해를 개선했다. 예병덕 서울아산병원 소화기내과 교수는 “염증성 장질환을 제대로 치료하지 않으면 장의 협착이나 천공과 같은 합병증이 발생할 수 있으며 대장암의 위험도 높아질 수 있다. 많은 치료제들이 등장했지만 점막 치유, 투여 편의성 등의 측면에서는 아쉬운 점이 있었다”고 전했다. 이어 “린버크는 임상에서 증상 조절뿐만 아니라 점막 치유에도 높은 효과를 나타냈다. 또 이 치료제는 1일 1회 투여가 가능해 환자 복약 편의성 측면에서도 이점을 누릴 수 있다. 이번 급여 적용으로 환자에게 더 효과적인 치료제를 투여할 수 있게 돼 기대가 크다. 실제 리얼월드에서도 효과를 입증한 약제”라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 유한양행(대표 조욱제)은 사람상피세포증식인자수용체2형(HER2) 티로신 키나제 억제제(TKI)로 개발 중인 YH42946의 임상1/2상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 24일자(동부표준시(EST) 기준)로 승인 받았다고 밝혔다. YH42946은 HER2를 표적하는 TKI로 비소세포폐암에서 호발하는 엑손 20 삽입을 비롯한 HER2의 티로신 키나제 도메인에서 발생하는 돌연변이에 대해 강력한 항종양 효과를 전임상 시험에서 보여줬다. 뿐만 아니라 유방암 및 대장암 등의 주요 고형암에서 호발하는 다른 TKD 돌연변이 아형과 HER2 증폭/과발현 ,상피세포성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입에 대해서도 항종양 효과를 나타내었다. 따라서, YH42946은 HER2 엑손 20 삽입을 동반하는 비소세포폐암 외에도 임상 개발이 진행됨에 따라 목표 적응증 확대를 고려할 수 있는 물질이다. 전체 폐암 환자의 약 85%를 차지하는 비소세포폐암은 HER2 혹은 EGFR 돌연변이가 가장 빈번히 발생하는 암종으로, HER2 엑손 20 삽입을 동반하는 비소세포폐암의 경우 현재까지 승인된 경구용 치료 약물이 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야이다. 이번에 착수하는 연구는 YH42946을 사람에게 처음으로 투여(First-in-human(FIH))하는 임상 1/2상 시험으로, HER2 이상(Alteration)및 EGFR 엑손 20 삽입을 동반한 국소진행성 또는 전이성 고형암환자를 대상으로 YH42946을 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가한다. 한국 및 미국에서 임상 시험을 진행하기 위해 준비 중에 있으며, 미국 FDA 승인을 이번에 득하였고 한국 식약처 승인을 위한 절차도 현재 진행 중에 있다. 김열홍 유한양행 R&D 총괄사장은 “YH42946은 오픈 이노베이션을 통해 전임상 단계에서 도입한 물질로, 원개발사와의 협업 뿐만 아니라 자체 추가 연구를 병행한 결과 임상 단계로 신속히 진입할 수 있었다. 유한양행의 성공적인 선행 개발 사례인 렉라자에 이은 표적항암제 후속 파이프라인 중 하나이며, 하반기 중에 한국/미국에서 환자 모집을 개시할 예정”이라고 밝혔다. YH42946은 제이인츠바이오로부터 2023년 전임상 단계에서 기술 도입한 항암 신약 파이프라인이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 바이오베터 유방암치료제 '페스코'의 보험급여 등재 여정이 순탄치 않다. 한국로슈의 '퍼제타'와 '허셉틴'의 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다. 이후 페스코는 약제급여평가위원회 보고를 거쳐 국민건강보험공단과 공급 및 품질관리 의무 등에 대한 협상 절차만이 남아 있었는데, 현재까지 아무런 진전이 없는 상태다. 암질심 통과를 기준으로하면 이제 10개월째다. 기존에 있던 의약품의 개량생물의약품인 만큼, 애초에 페스코 급여는 순탄히 해결될 것 처럼 보였다. 그러나 정부 측은 생각보다 재정영향에 부담을 느꼈고, 로슈 측에 추가적인 조건을 제시한 것으로 판단된다. 다행인 것은 정부와 제약사 모두 등재에 의지를 내비추고 있어, 향후 협상이 타결될 가능성은 보인다. 실제 바이오베터 약가우대 최초 적용 사례였던 '넥스비아자임(아발글루코시다제알파)'의 경우 최종 등재까지 5개월에 마무리됐다. 지난해부터 시작된 정부와 로슈의 줄다리기가 얼마나 더 길어질 지 지켜 볼 부분이다. 페스코는 정맥주사로 쓰이던 허셉틴, 퍼제타를 고정용량 피하주사로 바꾸면서 환자 편의성 개선 및 치료시간 감소에 대한 혁신성을 인정받아 항암제 최초의 개량생물의약품(바이오베터)으로 이름을 올렸다. 허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 피하주사로 치료법을 바꾸면 투약 및 모니터링에 드는 시간은 총 270분(90 +180분)에서 20분(5 +15분)으로 기존 대비 약 90% 이상 줄어든다. 또한 페스코는 정맥혈관이 아닌 허벅지에 투여하는 피하주사로, 반복된 정맥주사로 인한 혈관 및 신경 손상 등을 줄여줄 수 있다. 이같은 페스코의 장점은 의료파업 등으로 혼란을 겪고 있는 현 상황에도 적잖은 이점으로 작용할 수 있다. 하지만 빠르면 지난 연말 등재도 가능했던 절차가 지연되면서 페스코는 그림의 떡이 되고 있다. NCCN 가이드라인은 페스코가 퍼제타·허셉틴을 대체할 수 있다고 명시하고 있으며, 실제로 영국에서는 페스코 출시 후 1년 동안 허셉틴, 퍼제타로 치료받던 환자 90%가 페스코로 치료법을 바꿨던 만큼, 등재가 이뤄진다면 한국에서도 허셉틴-퍼제타 치료를 받던 환자의 상당 수가 페스코로 전환할 것으로 전망된다. 한편 정부는 지난 2016년 국내 보건의료 향상에 기여한 바이오시밀러와 기 허가된 바이오의약품보다 개량된 바이오베터 약가 우대방안을 발표했다. 여기서 바이오베터의 경우 개량신약(합성의약품) 대비 개발이 어려운 점을 감안, 개발목표제품(오리지널 등) 약가의 100~120%로 산정키로 했으며 넥스비아자임이 첫 수혜 약물이 됐다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)가 지난 16일부터 18일까지 중국 상하이에서 '한-중 임상시험 심포지엄'을 성료했다고 30일 밝혔다. 이번 행사는 국가임상시험지원재단이 주최하고 중국 TOP CRO이자 모회사인 타이거메드가 후원했다. 드림씨아이에스가 중국 현지에서 임상시험 심포지엄을 진행한 것은 이번이 처음으로, 국내 제약사의 중국 진출을 위해 중국 규제 및 다양한 전략을 알아가고, 중국 현지에서 임상 전문가들과 만나 네트워킹도 진행하기 위해 자리가 마련됐다. 한-중 임상시험 심포지엄은 16일부터 18일까지 중국 상하이 일대에서 2박 3일의 일정으로 진행됐으며, 광동제약, 대웅제약, 동국제약, 메디톡스, 보령제약, 신풍제약, 안국약품, 애드파마, 유영제약, 이니바이오, 제뉴원사이언스, 종근당바이오, 중외제약, 퓨처캠, 한미약품, HK이노엔, HLB테라퓨틱스 등 국내 유수의 제약사 총 18개 기업의 35여명의 임상 전문가들이 참여해 자리를 빛냈다. 행사 첫째날은 타이거메드 그룹 계열사이자 미국에 본사를 두고 있는 프론티지의 중국 상하이 소재의 센트럴 랩, 생물분설 및 DMPK 연구소를 방문했다. 프론티지의 상하이 지사 부사장이 직접 프론티지 소개 세션 및 연구시설 투어를 진행하며, 중국 NMPA와 미국 FDA 표준에 맞는 실험실 시설, 임상 샘플 분석 시설 등 참석자들이 직접 다양한 연구가 진행되고 있는 센트럴 랩을 둘러보는 시간을 가졌다. 둘째날 진행된 '한-중 임상시험 심포지엄'에서는 국가임상시험지원재단의 박인석 이사장과 타이거메드의 우하오 사장의 인사로 포문을 열었다. 이후 타이거메드의 RA 및 임상 전문가들이 각각 최신 중국 규제 및 성공적인 IND를 위한 핵심 전략과 주의점, 중국 식약처(NMPA) 접근법 및 임상시험 시 수입 의약품에게 요구되는 세부사항과 관리법 뿐만 아니라 신약 분야로 떠오르고 있는 CAR-T 세포치료제의 중국 내 현 상황 및 임상전략 등을 공유하며 중국 임상에 대한 전반적인 내용을 공유했다. 셋째날에는 제약사들과 현지 타이거메드와 드림씨아이에스와 함께 중국에서의 임상시험을 위한 개별 미팅 등을 진행하며 중국 임상시험에 대한 전반적인 궁금증을 해결하며 행사를 마쳤다고 회사 측은 전했다. 드림씨아이에스 유정희 대표는 "'한-중 임상시험 심포지엄'을 통해 국내 제약사들이 중국 시장에대해 현장에서 직접 중국 임상팀과 랩투어를 하며 자세히 알아가는 매우 유의미한 시간을 가진 것에 가장 큰 보람을 느낀다. 이번 행사를 통해 국내 제약사들이 현지 사정에 대해 더 많이 배우고 '드림사이언스' 프로그램을 통해 향후 비슷한 자리를 계속해서 만들어 나가며 고객의 니즈를 충족할 수 있게 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 레오파마가 아토피 피부염 시장에 두 번째 생물학적 제제로 '아트랄자(성분명 트랄로키누맙)'를 발매하며 '듀피젠트'에 대한 추격을 예고했다. 레오파마는 아트랄자가 기존 치료제 대비 16주 이후 투여 간격이 길고, 상대적으로 저렴해 환자의 비용 부담을 줄일 수 있다는 점을 강조하고 있다. 30일 레오파마는 서울 그랜드하얏트호텔에서 아트랄자의 급여 출시를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 아트랄자는 인터루킨(IL)-13에 선택적으로 작용하는 생물학적제제로 이달 1일부터 성인, 청소년 만성 중증 아토피피부염 치료제로 급여 적용됐다. IL-13은 면역 조절, 피부 장벽 기능 장애 등 아토피피부염 징후와 증상을 유발하는 핵심 사이토카인으로 아토피피부염 증상이 있는 피부에서 과발현되며 중증도와 상관관계가 있는 것으로 알려진다. 이번 아트랄자 출시로 아토피에는 IL-4,13을 억제하는 사노피의 듀피젠트와 함께 생물학적제제 치료옵션이 추가됐다. 아트랄자의 급여 조건은 3년 이상 증상이 지속되는 만 18세 이상 성인과 청소년(12~17세) 만성 중증 아토피피부염 환자에서 ▲1차 치료제로 국소치료제(중등도 이상 코르티코스테로이드 또는 칼시류린 저해제)를 4주 이상 투여했음에도 적절히 조절되지 않고 이후 전신 면역억제제를 3개월 이상 투여했음에도 습진중증도평가지수(EASI) 50% 이상 감소이 반응이 없거나 부작용 등으로 사용할 수 없는 경우 ▲아트랄자 투여 전 EASI 23 이상 경우에 적용된다. 아트랄자는 임상3상 ECZTRA3, ECZTEND 연구를 통해 효과와 안전성을 입증했다. ECZTRA3 임상은 이전에 국소 치료에 적절히 반응하지 않거나 전신 요법이 필요한 18세 이상 중등도에서 중증 아토피피부염 환자를 대상으로 아트랄자와 위약군을 비교한 임상이다. 1차 평가변수는 투여 16주 시점에 아토피피부염의 임삽안응종합평가(IGA)를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율, EASI-75(습진 중증도 75% 이상 감소) 개선 비율이었다. 임상 결과, 아트랄자는 EASI-75 달성 비율 56.0%를 기록하며 위약 35.7% 대비 개선했다. 16주 시점 IGA를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율은 아트랄자 38.9%, 위약 26.2%로 나타났다. 아트랄자의 장기 투여 유효성을 평가한 ECZTEND 연구 결과에 따르면 아트랄자 투여 4년에 EASI-75를 보인 환자 비율은 84.5%였다. 또 아트랄자는 치료가 어려운 두경부 부위 아토피 환자에게서도 효과를 보였다. 특히 아트랄자는 16주 이후 4주에 1번 투여가 가능해 투여 편의성을 확보할 수 있다는 강점이 있다. 안지영 국립중앙의료원 피부과 교수는 “아토피피부염은 겉보기에는 증상이 심하지 않아도 환자가 느끼는 가려움증이나 통증 등이 수면에 지장을 주기도 한다. 여러 치료옵션이 시장에 나왔지만 아토피 재발 환자는 계속 발생하고 있기 때문에 다양한 치료제가 확보돼야 한다. 아트랄자의 출시로 치료 선택지가 늘어나 의료진과 환자들이 기대하고 있다”고 전했다. 이동훈 서울대병원 피부과 교수는 “아트랄자는 치료 16주 후 피부가 깨끗하거나 거의 깨끗한 환자에 대해 의료진 판단에 따라 4주 간격으로 투여할 수 있어 편의성이 있다. 특히 보험약가로 설정된 금액이 경쟁약물 대비 낮아 환자의 경제적 부담도 덜어줄 수 있을 것”이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] CMG제약이 세계 최초 구강용해필름(Orally Disintegrating Film, ODF) 정신질환 약물 데핍조(Depipzo)를 통해 미국 CNS(중추신경계) 치료제 시장 진출을 준비하고 있어 관심이 모아진다. 회사 측에 따르면 데핍조는 기존 치료제에 비해 뛰어난 약물 복약 순응도와 높은 경제성으로 출시 후 시장의 3~5%를 점유할 것으로 기대된다. 조현병을 비롯한 정신질환을 앓는 환자들은 약물을 복용하는 것이 쉽지 않다. 약을 거부하거나 뱉어내는 경우도 있다. 업계에서는 정신질환 환자의 복약 순응도와 투여 편의성을 개선하기 위한 노력을 기울이고 있다. 아리피프라졸 또한 오리지널 약물은 정제(태블릿)이지만 경구용 액상 제제, 구강붕해정, 장기지속형 주사제 등이 나온 것도 이런 배경에서다. 하지만 위의 제제는 한계가 있다. 가장 두드러지는 단점은 투약 사실을 타인이 인지할 수 있는 점이다. 정신질환 환자는 본인이 약물을 복용하는 것을 숨기고 싶어하는 경우가 많지만 정제나 액상 제제는 '약을 먹는다'는 사실이 알려지기 쉽다. 또 액상 제제는 한 알 단위로 계량이 가능한 다른 약물과 달리 복용량이 부정확하며, 구강붕해정은 입 안에 잔류물이 남아 이물감이 심하다. 최근 아리피프라졸 치료제 제형에서 각광을 받고 있는 장기지속형 주사제는 장점과 단점이 명확하다. 먼저 장점은 1회 접종만으로 수개월 간 효과를 볼 수 있어 환자의 편의성이 높다. 반면 환자들이 주사를 맞는데 거부감이 상당하고 의사가 정기적으로 모니터링 해야 한다. 데핍조는 아리피프라졸을 구강용해필름, 즉 필름 형태로 만들어 입 안에서 녹여먹을 수 있는 제품이다. 얇은 필름을 입 안에 넣기만 하면 되고, 물이나 기타 음식 등 없이 복용이 가능하다. 또 입에 넣기만 하면 바로 녹아서 섭취되기 때문에 정신질환 환자들이 약물을 뱉어내거나 거부하는 부작용도 적다. 얇은 필름 형태로 지갑 등에도 넣고 다닐 수 있어 휴대하기 매우 편리하다. 데핍조는 CMG제약이 자체 개발한 STAR(Smooth, Thin, Advanced Stability, Refreshing Taste) Film 기술을 적용, 기존 ODF 약물에 비해 필름이 파손되거나 변질될 가능성이 적고, 쓴맛을 없애 다른 구강용해필름 제제보다 쉽게 섭취가 가능하다. CMG제약은 데핍조가 장기지속형 주사제 대비 경제적인 강점을 보유해 미국 시장에서 시장 점유율을 확보할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 장기지속형 주사제는 현재 미국에서 월 치료비가 2200달러(약 300만원) 정도지만 데핍조는 월간 500~600 달러(약 80만 ~ 90만원) 수준으로 약가가 책정될 것으로 예상된다. 주사 제형보다 환자 부담이 적다. 아리피프라졸의 주요 적응증인 조현병은, 미국 기준 시장 규모가 2025년 약 12조원에 이를 것으로 관측된다. 여기에 더해 아리피프라졸의 용도 특허가 완료되면서 조현병 외에도 양극성 장애, 주요 우울장애, 뚜렛장애 등으로 적응증이 추가되며 관련 시장은 22조원으로 확대될 전망이다. CMG제약은 데핍조가 가진 강점을 토대로 북미 시장에 진출, 시장 점유율을 높일 계획이다. CMG제약은 데핍조가 복용 편의성과 가격 경쟁력이 있어 미국 시장에서 3~5%의 점유율(매출액 기준 약 1000억원)을 차지할 것으로 예상하고 있다. 한편 회사 측은 오는 8월경 FDA 재심사를 준비·연내 허가를 획득하고, 내년 상반기 중 데핍조 북미 출시를 계획하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암 신약 '트로델비'의 보험급여 등재를 촉구하는 두번째 국민청원이 얼마전 또 다시 5만명의 동의를 얻어냈다. 지난 1월 이미 5만명의 동의를 얻어 낸 게시글에 이어 두번째다. 3개월 가량의 시간이 지났지만 트로델비(사시투주맙 고비테칸) 등재 절차와 관련, 별다른 소식이 전해지지 않고 있어 환자들의 간절함이 더해지는 모양새다. 하지만 안타깝게도 현재 22대 국회가 구성중이기 때문에 해당 안건은 위원회 회부가 어려울 것으로 판단된다. 게재글이 올라온 2일 당시 국민청원 게시판을 통해 스스로를 4기 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer) 환자라 소개한 청원인은 "종양이 자라는 속도는 너무나 빠르다. 4기인 저에게도 기회가 닿을 수 있도록 간곡히 동참 부탁한다"며 트로델비 급여 적용의 필요성을 호소했다. 길리어드사이언스코리아의 삼중음성유방암치료제 트로델비는 지난해 11월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 통과 후 아직까지 약제급여평가위원회 상정 소식이 들리지 않고 있다. 트로델비는 최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)로 세포표면항원 Trop-2에 결합하는 단클론항체와 암세포를 파괴하는 DNA 회전효소 억제 약물(TOP1 inhibitor payload) 'SN-38'로 구성된다. 이 약은 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 이전에 두 번 이상의 전신치료를 받은 적이 있고, 그 중 적어도 한 번은 전이성 질환에서 치료를 받은, 절제 불가능한 국소진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암(mTNBC) 성인 환자의 치료제로 허가 받았다. 트로델비는 전이성 삼중음성 유방암 2차이상 치료제 중 유일하게 전체 생존기간 개선을 입증한 약이지만 급여 등재로 가는 걸림돌은 역시 비용효과성 평가다. 급여권 진입을 기대할 수 있는 요소는 지난 4월 등재된 엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)와 같이 혁신성을 인정, 정부로부터 ICER 임계값 혜택을 받는 것이다. 계속되는 환자들의 요청 속에 트로델비의 급여 절차에 언제쯤 진전이 생길지 지켜 볼 부분이다. 한편 트로델비는 3상 ASCENT 연구를 통해 임상적 유용성을 입증했다. 이 약물은 이전에 두 번 이상 전신치료를 받은 적 있고, 그중 적어도 한 번은 전이성 질환 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자에서 단일항암화학요법(TPC, Treatment of Physician’s Choice)을 실시한 환자군 대비 사망위험을 49% 감소시켰으며 57% 개선된 무진행생존기간(PFS)을 보였다. 이와 같은 효과는 뇌전이 여부와 관계 없이 나타났다.