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유한 '렉라자' 글로벌임상 5건 동시 가동...경쟁력 강화

[데일리팜=안경진 기자] 유한양행이 기술수출한 차세대 폐암치료제 '렉라자'(성분명)가 총 5건의 글로벌 임상시험을 동시 가동한다. 미국 뉴욕 소재의 저명한 암센터가 '렉라자'와 '리브레반트'(성분명 아미반트) 병용요법을 평가하는 2상임상에 착수했다. 단독요법과 병용요법을 동시 개발하는 투트랙전략이 속도를 내면서 상업화 목표에 가까워졌다는 평가다. 20일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상시험등록사이트 클리니칼트라이얼즈에 따르면 메모리얼슬로언케터링암센터는 최근 '렉라자' 관련 새로운 글로벌 임상시험계획을 공개했다. 상피세포성장인자수용체(EGFR) 돌연변이를 동반한 재발 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법을 평가하기 위한 2상임상연구다. 과거 약물치료 전력이 있음에도 질병 진행 소견을 보이거나 새로운 중추신경계(CNS) 전이가 발생한 환자를 모집한 다음 뇌실질 병변과 연수막질환 여부에 따라 2개 코호트로 나눠 약물치료를 진행하게 된다. '리브레반트' 1050mg 주1회 정맥주사(IV)와 '렉라자' 240mg 1일 1회 경구용법을 환자의 체중에 맞게 병용 투여하는 방식이다. 주평가변수는 각각의 코호트에서 측정한 CNS 전이 동반 환자의 종양반응률(ORR)로 설정했다. 이달 중 피험자 등록을 시작해 2023년 7월까지 진행하는 일정이다. 피험자 모집목표는 40명으로 잡았다. 이로써 '렉라자' 단독 또는 병용요법을 평가하는 글로벌 임상시험은 총 5건으로 늘어났다. 얀센이 진행 중인 글로벌 임상 3건과 유한양행이 주도하는 '렉라자' 단독요법 관련 LASER 301 글로벌 3상임상연구를 포함해서다. '렉라자'는 폐암 세포 성장에 관여하는 신호전달을 방해해 폐암 세포의 증식과 성장을 억제하는 표적항암제다. 지난 1월 EGFR 변이 양성 소견을 지닌 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 진행한 LASER201 2상임상을 기반으로 식품의약품안전처의 판매허가를 받고 이달부터 처방권에 진입했다. 현재는 '이레사'(성분명 게피티닙), '타쎄바'(성분명 엘로티닙), '지오트립'(성분명 아파티닙) 등 1, 2세대 EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 T790M 내성이 생긴 비소세포폐암 환자의 2차치료 용도로 사용된다. 얀센은 지난 2018년 11월 유한양행으로부터 '렉라자'의 글로벌 판권을 도입한 이후 활발한 임상개발을 진행하고 있다. 계약체결 이후 가장 먼저 착수한 CHRYSALIS 연구는 '렉라자'와 '리브레반트' 외에 카보플라틴, 페메트렉시드 등 플래티넘계 항암제 병용요법을 평가하는 디자인으로 확장해 활발하게 전개 중이다. 2019년 4월에 시작한 병용임상은 진행성 비소세포폐암 환자를 총 4개 코호트로 나눠 ▲'렉라자' 단독요법 ▲'렉라자'와 '리브레반트' 병용요법 ▲'렉라자', '리브레반트'과 카보플라틴, 페메트렉시드 등 플래티넘계 항암제 병용요법 등을 투여하면서 다양한 활용 가능성을 모색하고 있다. '렉라자', '리브레반트' 투여에 뛰어난 반응률을 나타내는 환자를 사전 선별하기 위한 바이오마커 분석과 아스트라제네카의 경쟁약물 '타그리소'(성분명 오시머티닙) 내성 환자에 대한 연구도 포함된다. EGFR 엑손(exon) 19 결손(deletion) 또는 엑손 21 L858R 치환 등의 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 '타그리소'와 직접 비교를 통해 폐암 1차치료 효과를 평가하는 MARIPOSA 3상임상도 작년 9월 개시 이후 미국과 중국, 캐나다, 브라질, 프랑스, 이스라엘, 독일, 이탈리아, 일본, 스페인, 영국, 대만 등 해외 여러 국가에서 피험자모집이 순조롭게 이뤄지고 있다. 얀센이 진행 중인 글로벌 3상임상의 참여환자 규모는 1980명이다. 유한양행이 진행하는 LASER301 참여 환자까지 고려할 경우 2400명에 육박할 것으로 전망된다. 유한양행은 최근 UBS 코리아 주최로 열린 비대면컨퍼런스에서 '렉라자'를 국내개발 신약 최초로 연간 10억달러(1조1000억원) 이상의 매출을 내는 글로벌 제품으로 키우겠다는 중장기 목표를 제시했다. 글로벌 파트너사인 얀센을 통해 오는 2023년 미국식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA)을 완료하고, 해외 매출 발생이 본격화하리란 전망이다. 얀센과 유한양행이 '렉라자' 개발에 막대한 연구개발(R&D) 비용을 쏟아붓는 비결은 지금까지 축적된 임상데이터에 기인한다고 알려졌다. 최근 미국임상종양학회(ASCO 2021) 발표에 따르면 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법은 '타그리소' 복용 후 내성이 생긴 환자를 상대로 36%의 반응률을 나타냈다. EGFR과 MET 변이에 대한 H스코어 400 이상으로 높은 환자 대상으로는 90%에 이르는 반응률을 확보했다. 지난 5월 '렉라자'의 병용 약물인 얀센의 이중항암항체 '리브레반트'가 FDA 허가를 획득한 것도 '렉라자'의 상업화 속도를 높이는 요인으로 지목된다. 얀센은 오는 9월 유럽종양학회(ESMO 2021)에서도 '렉라자'와 '리브레반트' 병용요법 관련 최신 임상 데이터의 발표를 예고하면서 관심을 받고 있다.

2021-07-20 09:42:19

안경진
녹십자, 美 기업과 희귀질환 신약 공동개발

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자는 미국 기업 스페라젠(Speragen)과 희귀난치성질환 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD, Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency) 치료제의 공동개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다. 이 계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제 개발이 목표다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 평균적으로 100만명 중 1명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려졌다. 대표 증상으로는 뇌전증, 운동 능력& 8729;지적 발달 지연 등이 있으며 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다. 스페라젠은 SSADHD 치료제 관련 특허를 보유한 신생 기업이다. 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보했다. 녹십자는 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드(Plasmid) 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다. 스페라젠은 미국 현지에서 FDA와 맞춤형 약물 개발회의 등의 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. 녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상& 8729;바이오마커 연구 등을 진행할 예정이다. 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다. 허은철 녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 자사의 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다.

2021-07-20 08:38:33

천승현
신풍제약, 장 건강 도움 '포스트바이오틱스' 출시

[데일리팜=이석준 기자] 신풍제약은 장 건강에 도움을 줄 수 있는 '포스트바이오틱스'를 출시했다고 19일 밝혔다. 신풍제약의 첫 번째 장 건강 관련 제품인 '포스트바이오틱스'는 신바이오틱스에 포스트바이오틱스를 결합시킨 제품이다. 신바이오틱스는 유산균 먹이가 되는 프리바이오틱스(올리고당 등)와 프로바이오틱스를 혼합한 형태다. 여기에 포스트바이오틱스라 부르는 유산균 대사산물을 더했다. 주원료인 17종 혼합유산균은 국내 유산균 전문 업체 메디오젠의 특허 받은SP 복합코팅기술을 적용해 장까지 살아서 도달하게 한다. SP복합코팅은 해조류 유래 다당체와 호박유래다당체를 사용해 유산균 생존율을 높인다. 이외도 신체 면역 반응에 필수로 사용되는 아연과 항산화 미네랄 셀렌이 함유됐다. 아카시아식이섬유, 푸룬과즙분말, 아로니아분말 등도 포함됐다. 포스트바이오틱스는 신풍제약 스마트스토어 등에서 판매하고 있으며 네이버쇼핑에서 신풍제약을 검색하면 쉽게 찾을 수 있다.

2021-07-19 15:15:32

이석준
유나이티드제약 'UI030', 델타변이 효력 확인

[데일리팜=노병철 기자] 한국유나이티드제약(대표 강덕영)이 개발 중인 코로나19 흡입 치료제 ‘UI030’이 델타(인도) 변이 바이러스에도 항바이러스 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 한국유나이티드제약은 최근 유행하는 델타 변이 바이러스에 대한 세포 효력 실험을 수행하기 위해 지금까지 국내 확진자 중 가장 높은 검출 비율을 보이고 있는 GH 그룹과 비교해 항바이러스 효력을 평가했다. 델타 변이 바이러스에 대한 실험 결과, UI030은 기존에 효과를 확인했던 GH 그룹보다 우수한 수준의 항바이러스 효력을 나타냈다. 특정 시점에서는 GH 그룹보다 5배 이상의 효력을 보이는 결과가 도출됐다. 한국유나이티드제약과 고려대학교 의과대학 생물안전센터는 최초의 코로나19 기원종인 S그룹에 이어 GH, GR, 알파(영국), 베타(남아공) 변이 바이러스에 대한 UI030의 항바이러스 효과를 확인한 바 있다. 최근 델타 변이 바이러스의 확산으로 신규 확진자와 사망자 수가 또 다시 급증하고 있다. 국내에서도 델타 변이바이러스의 검출율이 6월 다섯째 주 9.9%에서 7월 첫째 주 23.3%로 급증했다. 한국유나이티드제약 관계자는 “UI030은 스파이크 단백질을 매개로 하는 백신 및 항체 치료제와 달리 약물의 기전상 넓은 치료 스펙트럼을 기대할 수 있다”면서 “이번 델타 변이 바이러스를 포함한 다양한 변이 바이러스에 효과가 있는 치료제 개발이 기대된다”라고 밝혔다.

2021-07-19 14:30:37

노병철
'타그리소', 비소세포폐암 1차 보험급여 또다시 도전

[데일리팜=어윤호 기자] '타그리소'가 다시 한번 폐암 1차요법에 도전한다. 이번엔 급여 기준을 손봤다. 관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 최근 3세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 타이로신키나제억제제(TKI) 타그리소(오시머티닙)의 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차요법 급여 확대 신청을 다시 제출했다. 타그리소의 이번 전략의 핵심은 급여 기준의 축소다. 아스트라제네카는 적응증대로 'EGFR 엑손(Del) 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차치료'가 아닌, 타그리소 처방의 요구도가 높은 환자를 대상으로 범위를 좁힌 것으로 알려졌다. 즉 효능과 치료혜택 면의 당위성을 높인 급여 전략이라 볼 수 있다. 급여 범위가 좁아지면 당연히 재정영향 면에서도 논의의 폭이 넓어지게 된다. 이에 따라 오는 9월 예정된 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정 여부에 관심이 쏠린다. 만약 상정될 경우 암질심 논의만 네번째가 된다. 더욱이 조건부긴 하지만 얼마전 7월 암질심에서 MSD의 면역항암제 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 폐암 1차요법 적응증이 약 4년 만에 통과된 만큼, 타그리소의 향후 행보에 관심이 쏠리고 있다. 한편 2018년 12월 국내에서 폐암 1차요법 적응증을 추가한 타그리소는 2019년 급여 확대를 노렸지만 같은해 10월 암질심에서 1차요법에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)을 확인한 3상 FLAURA 연구의 전체 데이터가 공개될때까지 기다려야 한다는 결론과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 FLAURA 연구의 전체 데이터 추가 제출과 함께 정부가 제안한 재정분담안 대부분에 대한 수용 의사를 개진했음에도 불구, 임상적 유용성에 문제가 있다는 위원(전문의)들의 반대에 부딛혀 결국 지난해 5월 1차요법의 급여권 진입이 좌초됐다. 아스트라제네카는 이같은 상황에서 FLAURA China 연구, 즉 아시아인에서 OS를 확인한 근거를 추가해 반전을 노렸지만 지난 4월 암질심의 대답 역시 'No'였다. 타그리소의 4월 암질심 좌초 후 폐암 환우와 가족 단체 1713명은 정부와 대한폐암학회, 아스트라제네카에 "타그리소 1차치료 급여화를 간절히 바란다"며 호소문을 전달하기도 했다.

2021-07-19 06:18:47

어윤호
릴리, 알츠하이머 '도나네맙' 3상 배너 연구소와 협력

[데일리팜=어윤호 기자] 릴리가 알츠하이머 치료제 후보물질 도나네맙(Do-nanemab)에 대한 FDA 승인 절차를 준비중인 가운데 해당 약물의 3상 연구를 위해 배너 알츠하이머 연구소와 전략적 연구 협력을 하기로 했다고 발표했다. TRAILBLAZER-ALZ 3 연구를 통해 도나네맙 치료가 피험자에서 알츠하이머의 임상적 진행을 늦출 수 있는 지 여부를 평가할 예정이다. 이번 협력 관계에 따라 배너 연구소는 아포지질단백질 E 중 E4형이라는 특정 유전자가 있거나 없는 피험자 모집을 지원할 예정이다. 해당 임상시험은 알츠하이머의 병리적 증거는 가지고 있으나 아직 임상적 증상을 보이지 않은 환자들에서 도나네맙이 임상적 진행을 늦출 수 있는 지 평가하고자 하며, 올해말부터 환자 등록을 시작할 예정이다. 한편 도나네맙은 지난달 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제 지정을 받았으며, 지난 3월 1차 평가변수를 달성한 2상 분석 결과를 뉴잉글랜드저널오브메디슨지(NEJM)에 게재한 바 있다. 연구 결과, 도나네맙은 치료 72주 차에 위약군과 비교해 알츠하이머병 인지기능평가검사 ADAS-Cog13과 일상생활수행능력검사 ADCS-iADL을 결합한 iADRS 지표를 32% 감소 시켜 1차 목표점을 달성했다.

2021-07-17 06:14:00

어윤호
NTRK 융합 양성이면 'OK'…'비트락비' 효과와 과제

[데일리팜=정새임 기자] 암종을 불문하고 NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 암 환자를 치료할 수 있는 시대가 도래했다. 바이엘의 '비트락비'가 그 주인공이다. NTRK 유전자는 TRK 단백질을 통해 신경계 생리, 발달, 기능에 필수적인 역할을 하는데, 이와 관련없는 유전자가 합쳐지는 경우 문제가 발생한다. NTRK 유전자 융합이라 불리는 이 현상이 일어나면 융합 TRK 단백질을 만들어 비정상적인 신호를 전달하게 된다. 결국 하류 경로가 과활성하면서 세포 성장과 생존에 문제를 일으키며 암으로 이어진다. 모든 암은 NTRK 유전자 융합으로 인해 발생할 수 있지만 암종별로 빈도의 차이가 있다. 흔히 알려진 비소세포폐암이나 직결장암에서 NTRK 유전자 융합이 일어난 경우는 0~2%로 매우 적다. 반면, 분비성 침샘암, 분비성 유방암, 유아형 섬유육종 등 주로 희귀암에서 NTRK 유전자 융합이 자주 발견된다. 지금까지는 NTRK 유전자 융합을 타깃하는 치료제가 전혀 없었다. 지난해 5월 바이엘의 '비트락비(성분명 라로트렉티닙)'가 허가되면서 한국에서도 NTRK 유전자 융합 양성 환자의 치료 길이 열렸다. 비트락비는 NTRK 유전자 융합만을 타깃으로 개발된 표적항암제다. NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 환자에서 모두 쓰일 수 있는 '암종 불문 항암제'이기도 하다. 국내에서는 매년 약 50명 이하의 암 환자가 NTRK 유전자 융합 양성을 보이는 것으로 알려졌다. NTRK 유전자 융합 양성 환자에게서 비트락비는 우수한 효과를 입증했다. 지난해 국제 학술지 '란셋(Lancet)'에 발표된 159명 환자에 대한 임상 결과, 객관적반응률(ORR) 79%, 반응지속기간 중앙값(mDoR) 35.2개월을 기록했다. 약 3년간 치료 효과를 보인 셈이다. 완전관해(CR) 환자도 24명(16%)을 기록했다. 발표 시점에서의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 44.4개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 28.3개월로 나타났다. 비트락비는 성인뿐 아니라 소아 환자에서도 효과를 보였다. 해당 임상에서 1살 미만 환자도 24명이 포함됐는데, 성인과 차이없이 동등한 효능을 보였다. 이에 비트락비는 성인과 소아 상관없이 쓰일 수 있도록 허가받았다. 오도연 서울대학교병원 종양내과 교수는 "갑상선암을 앓는 6살 소아 환자에서 비트락비를 처방해본 결과 폐로 전이된 암 덩어리가 영상 소견에서 보이지 않을 정도로 좋은 효과를 얻었고, 우려했던 부작용도 거의 나타나지 않았다"라며 "4년째 약을 복용 중인데, 지금까지 효과가 잘 유지되고 있어 굉장한 약이라고 느껴진다"고 처방 경험을 전했다. 비트락비가 넘어야 할 산은 데이터다. 일단 의료진도 NTRK 유전자 융합 양성에 대한 인식이 그리 높지 않다. 또 암종마다 일관된 효과가 나올 지도 미지수다. 오도연 교수도 "암종별로 보면 환자의 모수가 매우 적어서 암종마다 ORR 80%가 유지될 수 있을지 판단하기 힘들다"라며 "시간이 지나 모수가 더 많아지면 답이 나올 것"이라고 설명했다. 오 교수는 "현재 암종마다 정립된 표준 치료 사이에서 언제 비트락비로 치료할 지 논란이 많다"라며 "비트락비를 써본 입장에서는 NTRK 유전자 융합 양성이 발견된다면 다른 치료에 앞서 비트락비를 쓰겠지만, 의료진마다 생각의 차이가 있다. 점점 데이터가 쌓이고 NTRK 유전자 융합에 대한 의료진의 인식이 올라간다면 보다 초기에 비트락비를 쓰게 되지 않을까 기대한다"고 전했다. 비트락비의 급여 등재도 또 하나의 산이다. 비트락비는 같은 NTRK 표적 치료제 로슈의 '로즐리트렉'과 함께 지난 5월 첫 관문인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 문턱을 넘었다. 바이엘은 경제성평가 면제 트랙으로 빠른 등재를 추진 중이다. 아직까지 암종 불문 항암제가 급여 등재된 사례가 없어 비트락비의 행보에 관심이 집중된다.

2021-07-16 06:18:45

정새임
췌장암 신약 '오니바이드', 허가 4년만에 급여 진입 눈앞

[데일리팜=어윤호 기자] 췌장암 신약 '오니바이드'가 보험급여 목록에 등재될 전망이다. 관련업계에 따르면 한국세르비에는 최근 국민건강보험공단과 온니바이드(나노리포좀 이리노테칸)의 등재를 위한 약가협상을 타결했다. 이에 따라 약이 부족한 췌장암 영역에서 새로운 보험급여 적용 약제가 탄생할 것으로 예상된다. 오니바이드는 마지막 관문인 건강보장정책심의위원회만 통과하게 되면 8월부 급여 적용도 가능한 상황이다. 2017년 8월 국내 승인이 이뤄진 지 약 4년 만의 성과다. 이 약은 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원을 비롯, 주요 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과, 급여 등재 직후 곧바로 처방이 가능한 상황이다. 오니바이드의 급여 적응증은 '젬시타빈' 기반 1차치료에 실패한 환자의 2차치료에서 5-FU/LV와 병용요법이다. 글로벌 다기관 3상 임상 NAPOLI-1 연구를 통해 오니바이드는 '젬시타빈' 기반 1차 치료에 실패한 환자에서 기존 2차 치료옵션인 '5-FU/LV'와의 병용으로 치료 성과를 크게 개선시켰다. 이 약은 전이성 췌장암 치료에 있어 순차치료 전략의 중요성을 상기시키는 계기가 됐으며 전이성 췌장암 2차 항암요법으로 젬시타빈 기반 항암요법을 사용한 경우, NCCN 에서 유일하게 category 1등급으로 권고되는 치료제이다. 한편 오니바이드는 2015년 10월 미국의 항암제 전문기업 메리맥(Merrimack)이 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받았던 제품이다. 이후 박스앨타가 유럽에서 지난해 10월 허가를 획득한 후, 샤이어가 미국과 대만을 제외한 글로벌 시장의 개발 및 판매권한을 넘겨받게 됐으며 세르비에가 샤이어의 항암제 부문을 인수하면서 2019년부터 허가권을 승계 받았다.

2021-07-16 06:18:35

어윤호
경구용 SMA치료제 '에브리스디', 보험급여 잰걸음

[데일리팜=정새임 기자] 국내 두 번째 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 로슈의 '에브리스디'가 허가 8개월 만에 보험급여 등재 절차를 시작했다. 15일 제약업계에 따르면 한국로슈는 이달 초 건강보험심사평가원에 경구용 액상제 SMA 치료제 에브리스디(리스디플람)의 급여 등재를 신청했다. 에브리스디는 바이오젠 '스핀라자'에 이어 국내 허가된 척수성 근위축증 치료제다. 지난해 11월 국내 품목허가를 획득했지만, 아직 시장엔 정식 출시되지 않은 상태다. 그 사이 세 번째 척수성 근위축증 치료제인 노바티스의 '졸겐스마'가 허가를 받았다. 노바티스는 허가-급여평가연계제도를 활용해 지난달 급여 신청을 마쳤다. 허가는 에브리스디가 앞섰지만, 급여 등재 속도로는 졸겐스마가 앞선 셈이다. 다만 급여 등재의 벽은 에브리스디가 더 낮을 것으로 전망된다. 에브리스디는 앞서 등재된 스핀라자보다 더 저렴하다고 알려져 있기 때문이다. 반면 졸겐스마는 회당 비용으로는 가장 높아 어떤 급여 모델을 적용할 것인지 고민이 많다. 스핀라자 역시 급여 절차를 밟을 당시 1바이알 당 1억원에 가까운 고비용으로 신속한 등재가 쉽지 않았다. 심평원 약제급여평가위원회(이하 약평위)에 오르기까지도 수개월이 걸렸고, 약평위 상정 후에도 바로 급여 적정성을 인정받지 못했다. 스핀라자는 급여 신청 1년 만에 등재 목록에 올랐다. 스핀라자의 최종 약가는 9235만9131원으로 결정됐다. 즉 첫해 1인당 드는 비용은 5억5415만원이며, 이듬해부터 2억7707만원이 든다. 환자 본인부담금은 총 비용의 10%다. 이미 더 고가인 스핀라자가 급여 적용된 상태이므로 에브리스디는 약가 협상만 잘 이뤄진다면 등재가 어렵지 않게 이뤄질 것으로 판단된다. 에브리스디 역시 스핀라자에 적용된 총액제한형-환급형 위험분담제(RSA)를 따라갈 가능성이 높은 것으로 알려졌다. 졸겐스마는 평생 한 번만 맞는 '원샷 치료제'이지만 회당 가격은 약 25억원(미국 기준)으로 국내 약제 중 가장 고가다. 이에 정부와 회사는 건보 재정 부담을 줄일 수 있는 여러 방안을 고심 중이다. 회사는 RSA 중 근거생산 조건부에 속하는 성과 기반 지불제를 제안했다. 다만 기존 유형과는 평가 방식이 조금 다르다. 급여 후 추가 임상을 진행해 급여 적정성을 평가하는 기존 방식과 달리, 개별 환자마다 효과를 측정해 일부 환급 혹은 급여 중단을 결정하는 방식이다. 여기에 정부는 비용을 나눠서 지불하는 분할 지불제도 고려하고 있는 것으로 알려졌다. 성과 기반 지불제나 분할 지불제 모두 처음 시도하는 모델인 만큼 기준과 평가방식 등 세부 항목을 정하는데 다소 시간이 걸릴 것으로 전망된다. 한편, 에브리스디는 생후 2.2개월~6.9개월까지 41명의 영아 제1형 환자를 대상으로 한 FIREFISH 임상에서 치료 12개월 후 29% 환자가 베일리 영유아 발달검사(BSID-III) 항목 중 '도움 없이 앉기' 기준을 충족했다. 2년간 에브리스디를 투여받은 환자의 88%는 2년간 지속적으로 인공호흡기 없이 생존했다. 또 2~25세 제2형 또는 제3형 환자 180명을 대상으로 한 SUNFISH 연구에서 에브리스디는 운동기능평가척도 MFM-32로 측정한 결과 치료 12개월 차에 운동 기능 향상을 입증한 바 있다.

2021-07-15 12:16:00

정새임
키트루다, 티쎈트릭과 함께 4년 만에 큰산 넘었다

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '키트루다'가 드디어 큰산 하나를 넘었다. '티쎈트릭'과 함께다. 관련업계에 따르면 PD-1저해지 한국MSD의 키트루다(펨브롤리주맙)와 한국로슈의 티쎈트릭(아테졸리주맙)의 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차요법 적응증이 어제(14일) 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다. 두 약제간 기준 차이는 있다. 키트루다는 PD-L1발현율 50% 이상의 단독요법과 항암화학요법 병용요법이며 티쎈트릭은 PD-L1 발현율 50% 이상, 혹은 종양침윤면역세포(IC) 10% 이상에서 단독요법이다. 세부적 차이는 있지만 폐암 1차요법에서 면역항암제 옵션의 탄생은 고무적이다. 특히 거의 4년을 기다린 키트루다는 마지막 한수가 통한 셈이다. 다만 키트루다에게는 일종의 조건이 붙었다. 암질심은 MSD 측에 티쎈트릭과 형평성을 다시 언급, 분담안의 추가적인 수정을 요구한 것으로 전해졌다. 이는 키트루다의 폐암 급여 확대 논의에서 약제급여평가위원회나 건강보험공단과의 약가협상이 변수로 작용할 가능성을 암시하고 있다. 키트루다는 무려 2017년 9월부터 급여 확대 논의를 진행해 왔다. 이제 4년이 다 돼 간다. 수많은 우여곡절이 있었지만 가장 큰 난관은 당시 정부가 면역항암제 보유 제약사들에게 급여 확대 조건으로 내세운 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'이었다. 당시 후발주자였던 티쎈트릭의 보유사인 로슈만 해당 안을 받아 들였고, 키트루다와 '옵디보(니볼루맙)' 등 PD-1저해제 2종은 수용하지 못했다. 이후 MSD는 여러차례 절충안을 제시하고 수정하기를 반복했다. 최종 논의는 지난해 8월이었다. 당시 암질심에서는 절충안이 부족하다는 판단과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 심평원은 같은해 9월 MSD에 암질심에서 논의된 재정분담안을 다시 넘겨, 재수정안을 요구했다. MSD는 한달 후 재수정안을 제출, 급여기준 소위원회로 넘겨 논의를 진행했지만 이 역시 순탄치 않았다. 결국 암질심 상정 자체가 지연됐고, MSD는 신임 케빈 피터스 대표이사가 직접 나서 정부를 설득하는 등 와신상담의 자세로 임한 이번 암질심에서 드디어 'Yes'라는 대답을 받았다. 한편 키트루다는 2017년 8월 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 환급형·총액제한형 융합형으로 PD-L1 발현율 기준을 잡고 등재됐다..

2021-07-15 06:19:43

어윤호

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