[데일리팜=김진구 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 26일(현지시간) GSK와 비어바이오테크놀로지가 공동 개발한 코로나19 항체치료제를 긴급승인했다. 주요 외신에 따르면 FDA는 '소트로비맙'이라는 이름의 이 항체치료제를 12세 이상의 경증환자에게 사용할 수 있도록 승인했다. 코로나19로 입원하거나 산소치료가 필요한 중증환자에게는 사용할 수 없다. 미국에서 항체치료제 긴급승인은 세 번째다. FDA는 지난해 리제네론과 일라이릴리의 항체치료제를 긴급승인한 바 있다. FDA는 "이 항체치료제의 긴급승인은 미국에서 확산 중인 변종 코로나19 바이러스를 해결하는 데 도움이 될 것"이라고 설명했다. GSK와 비어 측은 이 항체치료제가 영국·남아프리카공화국·브라질·캘리포니아·뉴욕·인도 변종에 효과가 있다고 주장하고 있다. FDA에 따르면 소트로비맙은 경증에서 중등도 코로나19 환자 583명을 대상으로 임상시험을 진행했다. 291명에게는 소트로비맙을 주고 나머지 292명에게는 위약을 제공했다. 복용 후 29일까지 병의 진행 정도를 살핀 결과, 위약을 받은 292명 중 21명(7%)이 상태가 중증으로 악화됐다. 반면, 소트로비맙을 받은 291명 중 상태가 악화된 사람은 3명(1%)에 그쳤다. FDA에 앞서 유럽의약품청(EMA)도 지난 21일 소트로비맙이 코로나19 환자를 치료하는 데 사용 가능하다고 결론을 내린 것으로 전해진다.

[데일리팜=어윤호 기자] 해주긴 해줬는데, 폐암을 뺐다. '키트루다'의 폐암 1차요법 보험급여 확대는 또 다음을 기약하게 됐다. 관련업계에 따르면 어제(26일) 열린 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에서 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙)의 ▲방광암 2차 이상 단독요법 ▲ 불응성 이거나 3차 이상의 치료 이후 재발한 전형적 호지킨 림프종 단독요법 등 적응증에 한해서만 급여 적정성 판정을 내렸다. 이들 적응증 역시 중요하지만 사실상 급여 확대 논의의 중심이었던 '비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차 단독 및 병용요법' 적응증은 여덟번째 도전에서도 암질심의 벽을 넘지 못했다. 수정에 수정을 거듭한 재정분담안의 수용이 거절된 만큼, 폐암에서 키트루다의 급여 확대는 또다른 국면을 맞게 됐다. 무려 2017년 9월부터 급여 확대 논의를 진행해 왔다. 이제 4년이 다 돼 간다. 수많은 우여곡절이 있었지만 가장 큰 난관은 당시 정부가 면역항암제 보유 제약사들에게 급여 확대 조건으로 내세운 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'이었다. 당시 후발주자였던 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'의 보유사인 로슈만 해당 안을 받아 들였고, 키트루다와 '옵디보(니볼루맙)' 등 PD-1저해제 2종은 수용하지 못했다. 이후 MSD는 여러차례 절충안을 제시하고 수정하기를 반복했다. 최종 논의는 지난해 8월이었다. 당시 암질심에서는 절충안이 부족하다는 판단과 함께 보류 판정을 받았다. 이후 심평원은 같은해 9월 MSD에 암질심에서 논의된 재정분담안을 다시 넘겨, 재수정안을 요구했다. MSD는 한달 후 재수정안을 제출, 급여기준 소위원회로 넘겨 논의를 진행했지만 이 역시 순탄치 않았다. 결국 암질심 상정 자체가 지연됐고, MSD는 신임 케빈 피터스 대표이사가 직접 나서 정부를 설득하는 등 와신상담의 자세로 이번 여덟번째 상정을 맞이 했지만 폐암에 대한 대답은 "NO"였다. 이유의 차이는 있겠지만 지난 4월 3세대 EGFR TKI '타그리소(오시머티닙)'의 실패 이후 이번 키트루다의 좌초까지, 폐암 1차요법 항암제 보장성 확대가 난관을 겪고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 외래 처방의약품 시장 성장세가 다소 주춤한 양상이다. 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 장기화로 감염병 환자가 줄면서 처방시장도 기복을 나타내고 있다. 26일 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난 4월 외래 처방금액은 1조1863억원으로 전년동기대비 0.3% 감소했다. 2년 전 4월과 비교하면 9.2% 줄었다. 올해 4월까지 누적 처방액은 4조7560억원으로 전년대비 2.8% 축소됐다. 본격적으로 코로나19 여파가 시작된 지난해 4월 누계 처방액이 4조8914억원으로 전년대비 0.3% 감소한 것과 비교하면 올해 들어 더욱 위축된 모습이다. 올해 들어 전체적으로 처방시장이 예년에 비해 부진을 보이고 있다. 지난 1월과 2월 처방액은 전년동기보다 각각 7.0%, 5.6% 줄었다. 1·2월의 처방시장 부진은 코로나19 장기화가 원인으로 지목된다. 코로나19 확산 이후 손씻기와 마스크 착용 등 개인 위생관리 강화로 감염성 질환 발병이 크게 줄면서 의료기관 방문 감소로 이어졌을 가능성이 크다. 3월에는 전년동기보다 1.9% 증가하며 회복세를 나타내는 듯 했지만 4월 들어 다시 하락세로 돌아섰다. 지난해 4월에는 본격적인 코로나19 공포의 확산으로 처방실적이 크게 위축된 시기였다. 작년 4월 처방액은 전년동기보다 8.7% 하락했다. 당시 코로나19가 본격적으로 확산하면서 고혈압과 당뇨와 같은 만성질환자들이 의료기관 방문을 기피하며 장기 처방을 받으면서 처방시장 공백이 발생했다. 지난해 5월에도 처방규모가 전년보다 9.4% 줄었지만 6월 들어 11.7% 성장률로 처방공백을 만회한 바 있다. 하지만 올해 4월에는 장기 처방에 따른 처방공백이 발생한 작년 4월보다 처방실적이 더욱 부진을 보인 셈이다. 업계에서는 독감 시즌은 끝났지만 코로나19의 장기화에 따른 위생관리 강화로 감염병 등의 처방시장의 타격은 불기피하다는 진단을 내린다. 지난해 말부터 코로나19 확진자 급증에 따른 격상된 사회적 거리두기 단계가 장기간 시행되면서 의료기관 방문 감소로 이어졌을 가능성도 제기된다. 하지만 노인인구와 만성질환자의 증가로 의약품 사용량이 지속적으로 늘고 있어 전체 처방시장이 극심한 부진으로 이어지진 않을 것으로 전망된다. 여전히 사회적 거리두기가 시행 중이지만 코로나 사태 이후 극심한 위기에 빠진 관광·문화산업과는 달리 의약품 산업은 외부 환경보다는 환자들의 수요에 영향을 받기 때문에 갑작스러운 침체로 이어지기는 힘들다는 관측이 나온다.

[데일리팜=정새임 기자] 오늘(26일)은 ‘세계 다발경화증의 날’이다. 과거에 비해 다발경화증 신약이 여럿 등장하면서 치료 환경이 크게 개선됐지만, 여전히 질환 인지도가 낮아 조기 진단이 쉽지 않다. 해외도 마찬가지다. 이에 다발경화증국제협회(MSIF)는 매년 5월 마지막주 수요일을 지정해 질환 인지도를 높이는 활동을 벌여왔다. 올해 주제는 '연결'이다. 다발경화증 환자들이 경험하는 사회적 장애물과 고립에 도전하고, 환자들의 더 나은 삶을 위한 관계를 정립하는 것이 목적이다. 다발경화증은 뇌와 척수, 시신경을 포함하는 중추신경계에서 발생하는 만성질환이자 면역체계가 건강한 세포와 조직을 공격하면서 발생하는 자가면역질환이다. 중추신경계의 신경 섬유를 둘러싸며 보호하는 수초인 미엘린이 손상되면 조절되지 않은 염증 반응들이 뇌와 척수 등 다양한 부위에 상처를 만들며 신경전달을 방해하는 질환으로 이어진다. 다발경화증은 발생 부위에 따라 매우 다양한 상태와 증상을 보인다. 일반적으로 감각 이상, 시각장애, 피로, 운동장애, 균형 감각 이상, 장 및 방광 문제, 성 기능 장애, 통증 등이 복합적으로 나타나는데 재발과 완화가 반복되는 것이 특징이다. 즉 발병 초기에는 재발 후 장애 없이 호전되기도 하지만, 시간이 지나고 재발이 반복되면서 완전히 호전되지 않고 장애가 남는 희귀난치성질환이기도 하다. 남성보다 여성의 발병률이 약 50% 이상 더 높고, 활발히 사회활동을 하는 20~40세의 젊은 연령층에서 자주 발생한다. 국내 환자 수는 약 2500명. 희귀질환이라 인지도가 낮은 탓에 환자가 쉽사리 다발경화증을 의심하기 힘들다. 진단의 어려움도 조기 진단을 힘들게 하는 장벽이다. 아직까지 다발경화증을 확진할 수 있는 특이적인 검사법이 없기 때문이다. 환자가 호소하는 여러 증상, 병력, 영상 소견 등을 의사가 관찰한 후 임상적으로 질환을 판단해야 한다. 통상 맥도널드(McDonald) 기준을 적용한다. 진행성 다발경화증은 1차와 2차 진행성으로 구분된다. 1차 진행성은 느리게 발현되는 반면, 2차는 연속적인 재발과 회복을 보이면서 장기간 꾸준히 악화된다. 일반적으로 재발완화형 다발경화증 환자 중 10년 이내에 이차진행형으로 진행되는 경우가 약 50% 정도이며, 25년 이상 지나면 90%에 이르는 환자가 이차진행형으로 전환된다. 현재까지 다발경화증을 완치하는 치료제는 없지만, 치료 옵션이 늘어나면서 환경은 나아진 편이다. 아예 치료제가 없던 1990년대 초에는 환자 예후가 좋지 않았으나 1993년 첫 번째 다발경화증 치료제가 등장하며 환자들의 예후가 개선되기 시작했다. 또 주사제 반감기도 상당히 길어졌다. 현재 다발경화증 치료는 급성기에는 스테로이드로 질환을 완화하고, 장기적으로는 인터페론 계열의 주사제나 경구제 등 질환조절 치료제(DMT)로 병을 관리한다. 무엇보다 영구 장애로 발전하지 않도록 재발을 억제하는 것이 중요하다. 급여 기준도 개선되는 추세다. 대표적으로 올해 2월부터 경구형 1차 치료제인 오바지오의 급여 조항이 확대되면서 치료 초기부터 경구제형을 사용할 수 있게 됐다. 오바지오는 국내에 론치된 첫번째 경구용 약제로, 재발을 억제하는 동시에 면역 작용을 유지하는 특징과 함께 현재까지 16년 이상의 장기 안전성 데이터를 보유하고 있다. 환자의 생활 패턴과 상태에 따라 선택할 수 있는 옵션이 많아지고 급여 환경도 개선되고 있는 만큼, 환자 스스로가 편리하게 치료할 수 있는 약제를 찾아서 꾸준히 관리하는 것이 중요하다. 하지만 불분명한 발병 원인으로 발생하는 진단법 부재와 치료적 한계는 여전히 존재한다. 전문가들은 조기 진단을 이끌어내기 위해 질환 인지도 향상이 절실하다고 입을 모은다. 다발경화증의 증상이 비특이적이지만 평소 목이나 허리에 통증이 없던 상황에서 수일에 걸쳐 양 다리나 팔에 감각장애와 근력저하가 발생한다면 다발경화증을 의심해봐야 한다. 특히 20~50세 젊은 연령에서 갑작스러운 안구통이 동반된 시력장애가 동반된다면 다발경화증의 전조증상이라 볼 수 있는 시신경염과 척수염을 의심할 수 있다. 김병준 대한신경면역학회 회장(삼성서울병원 신경과)은 "다발성경화증은 발병 초기에 적절한 치료를 시작하면 질병 진행을 늦추고 장애 없이 일상 생활을 유지하는 것이 가능하다. 전문 신경과 의사의 조기진단이 매우 중요한 질환이며, 적절한 치료제를 선택하여 지속적인 치료를 유지하기 위해 다발성경화증에 대한 의료 및 사회적 이해와 관심도가 개선될 필요가 있다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] MSD가 HIV 시장 진출을 위한 걸음을 재촉하고 있다. 관련업계에 따르면 한국MSD의 1일1회 복용 고정용량 HIV복합제 '델스트리고(도바비린·라미부딘·테노포비르)'가 내달(6월) 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정될 예정이다. 지난 1월 보험급여 등재 신청이 이뤄진 점을 감안하면 비교적 무난하게 등재 절차가 진행되는 모습이다. 델스트리고의 급여 신청 적응증은 '이전 항레트로바이러스 치료 경험이 없는 성인의 인체면역결핍바이러스(HIV-1) 감염 치료'이다. 성분 중 '도라비린' 100mg은 2019년 11월 22일자로 '피펠트로'라는 상품명으로 식약처 승인을 받았으며 다른 항레트로바이러스 제제와 병용투여하도록 돼 있다. 피펠트로와 델스트리고 모두 이전 항레트로바이러스 치료경험이 없는 성인 환자들의 인체면역결핍바이러스(HIV-1) 감염 치료를 위한 적응증을 받았다. 델스트리고는 DRIVE-AHEAD 임상을 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 델스트리고는 에파비렌즈·엠트리시타빈·테노포비르 요법에 비해 비열등성을 입증했다. 48주째 바이러스학적 억제(HIV-1 RNA 40copies/mL 미만)에 도달한 환자 비율은 델스트리고 치료군이 84%, EFV/FTC/TDF 치료군은 80%였다. 이상반응으로 인한 치료 중단율은 각각 3%와 6.6%로 델스트리고 치료군이 더 낮았다. 한편 현재 국내 시장에선 길리어드와 GSK, MSD, 얀센, 애브비, BMS 등이 HIV 영역에서 경쟁을 벌이고 있으며 이 가운데 길리어드와 GSK가 시장의 90% 가량을 차지하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 제일약품의 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스의 표적항암제 임상 1상 결과가 미국암학회에서 처음 공개된다. 온코닉테라퓨틱스는 오는 6월 4일부터 8일까지 닷새간 온라인으로 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에서 PARP 및 Tankyrase 이중저해 표적항암제 'JPI-547'의 1상 결과를 발표한다고 25일 밝혔다. 학회에 앞서 지난 20일 JPI-547의 논문 초록이 공개됐다. 1상은 말기 고형암 환자 총 39명을 대상으로 유효성 평가를 진행했다. 이중 난소암, 유방암, 비소세포폐암 등 11명의 환자에서 부분반응(PR)을 보여 객관적 반응률(ORR)은 28.2%로 나타났다. 약물 치료 효과로 종양이 조절된 환자수를 나타내는 DCR은 64.1%이었다. 기존 올라파립(린파자) 치료에 반응이 없던 환자 5명 중 1명에서 종양크기가 37% 감소했다. 김정훈 온코닉 대표는 "기존 PARP치료제에서 반응이 없던 환자에서의 효과를 비롯해, 말기암 환자 대상 1상 임상에서 관찰된 ORR과 DCR 수치는 매우 긍정적"이라며 "PARP/Tankyrase 이중저해 항암신약으로서의 가능성을 확인하였고, 안전성 측면에서도 특이한 사항은 발견되지 않아 후속 임상을 통해 2세대 PARP항암제로서의 JPI-547의 가치를 키워나갈 예정"이라고 말했다. 온코닉은 다음달 공개되는 ASCO 포스터 발표를 통해 보다 자세한 데이터를 공개할 계획이다.

[데일리팜=안경진 기자] 삼천당제약은 지난 24일 해외 독감백신 전문 제약사와 경구용 독감백신 원료 공급에 관한 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 25일 밝혔다. 계약 상대는 자사 제품을 포함해 다수의 글로벌 제약사들에게 독감 백신을 공급하고 있는 회사다. 경구제 등 기존 백신의 투여 편의성을 개선하기 위해 여러 연구기관 및 제약사들과 공동 개발을 추진한 것으로 알려졌다. 파트너사가 삼천당제약의 경구용 독감 백신 'SCD-101V'의 전임상 결과를 검토한 결과 상업화 가능성을 확인하면서 계약이 성사될 수 있었다는 설명이다. 이번 계약을 기반으로 양사는 경구용 독감 백신 개발에 본격적으로 돌입한다. 양사는 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 사태를 계기로 독감 백신 시장이 급성장하고, 경구용 백신에 대한 수요가 높아지는 데 착안, 조속히 개발을 추진하기로 합의했다. 다만 파트너사의 요청 및 비밀유지 조항에 따라 업체명은 공개하지 않았다. 삼천당제약은 자체 보유 중인 S-PASS 플랫폼 기술을 활용해 코로나19 및 독감 백신 외에도 다양한 종류의 백신을 경구화하기 위해 해외 파트너사들과 협력 체계를 확장하고 있다. 삼천당제약 글로벌 사업본부장은 "글로벌 독감 백신 시장은 2019년 5조원에서 2020년 약 7조원으로 급격한 성장을 이뤘다. 경구용 독감 백신은 추가적으로 시장을 성장시키면서 판도를 완전히 변화시킬것으로 기대한다"라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 영진약품이 기술 이전한 중증 원발성 미토콘드리아질병 치료제(PMD)가 임상2상에 한발짝 더 다가서 향후 상용화가 기대된다. 스웨덴 바이오텍 앱리바(Abliva·前 뉴로바이브NeuroVive)는 최근 진행된 PMD 치료제 'KL1333' 1a/b 임상시험에서 약물 안전·유효성을 확인했다. KL1333은 지난 2017년 영진약품이 앱리바에 기술 이전한 신약후보물질로 계약규모는 627억원에 달한다. 당초 영국 1a/b상은 2018년 10월 승인받아 2020년 완료 목표였으나 코로나19로 일정이 지연됐다. 이번 임상시험의 목적은 건강한 자원자와 환자 모두에서 PMD의 만성경구 치료 후보 물질인 KL1333의 안전성과 약동학적 특징을 평가하는 것으로 중대한 이상반응은 발생하지 않았으며 건강한 성인에서 250mg까지 10일 반복 투여 시 양호한 내약성을 나타냈다. 이에 현재까지 100명 이상의 건강한 성인에 대한 KL1333 안전성 자료 검토 결과 이 약물의 우수한 안전성 프로파일을 검증했다는 평가다. 아울러 PMD 환자 8명으로(KL1333 투여 6명, 위약 투여 2명) 구성된 코호트에서 유효성 평가변수인 피로감 및 30초 앉고 서기 기능 평가 변수의 위약 대비 개선이 확인돼 약물 유효성의 신호도 확인할 수 있었다. 이재준 영진약품 대표는 "이번 임상시험은 투약 기간이 10일에 불과했지만, 3가지 유효성 평가 변수 모두에서 위약 그룹대비 KL1333을 투약한 환자들에서 임상적으로 의미있는 개선을 확인할 수 있었다. 체내 KL1333의 약물 농도와 유효성의 연관성을 확인한 것은 상당히 고무적"이라고 평가했다. 앱리바는 올 하반기 KL1333의 2/3상 후속 임상에 돌입, 성공적으로 마무리한 뒤 2024년 상업화하겠다는 목표를 가지고 있다. 또한 KL1333은 손상된 기관의 종류와 증상에 따라 상이한 수십 가지의 미토콘드리아 질환 중 KL1333의 비임상 효력 자료에 기반, 멜라스증후군, 모계유전 난청을 동반한 당뇨, 컨즈-세이어 증후군, 만성진행성 외 안근마비(MELAS·MIDD·KSS·CPEO)와 같은 희귀질환 환자를 대상으로 글로벌 수탁시험기관인 코벤스·아이콘 등을 통해 FDA와 논의된 pivotal 임상시험인 임상2/3상을 진행할 예정이다. 엘렌 도널리 앱리바 대표는 "이번 임상 1a/b시험 결과를 통해 KL1333의 안전성, 유효성의 신호, 투약 용량을 확인했다. 이러한 결과는 이후 진행될 2/3상 연구에 대한 확신을 높였다. 축적된 자료 전체를 검토하고 올해 말 IND 제출을 위한 임상시험계획서 마무리할 것"이라고 전했다. 이에 따라 영진약품은 KL1333 후속 임상이 성공적으로 진행될 경우 마일스톤에 따른 수익을 기대할 수 있게 됐다. 이재준 대표는 "영진약품이 기술 이전한 KL1333 임상 1상에서 유의미한 결과를 확인하게 되어 매우 기쁘게 생각한다. 앱리바가 글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 적극적인 협업 관계를 유지할 것"이라고 말했다. 한편, KL1333은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정되어 있으며, 전세계 미토콘드리아 질환을 앓고 있는 성인은 10만명 당 2.9명 정도로 추정된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암종불문 항암제 2종이 보험급여 등재를 노린다. 관련업계에 따르면 신경성 티로신수용체키나제(NTRK, Neurotrophic tyrosine receptor kinase)인 한국로슈의 '로즐리트렉(엔트렉티닙)'과 바이엘코리아의 '비트락비(라로트렉티닙)'가 26일 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 예정이다. 로즐리트렉과 비트락비는 획득 내성 돌연변이가 없는 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 소아 환자 중 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료요법 이후 진행됐거나 현재 이용가능한 적합한 치료제가 없는 고형암 환자의 치료에 사용할 수 있다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분의 암종에 적용이 가능한 셈이다. 두 약물은 모두 경제성평가 면제 제도를 통해 급여권 진입을 꿰하고 있는 것으로 알려졌다. 정부는 같은 클래스 약물인 만큼, 양사와 조율을 통해 등재 논의를 진행할 것으로 판단된다. 로즐리트렉과 비트락비는 대조군 없이 싱글암(Single-Arm) 연구를 기반으로 승인됐다. 경평 면제 조건 중 까다로운 2호를 이미 충족하고 있는 만큼, 나머지 조건이 적합하다 판정될 경우 제도를 활용하는데 큰 어려움은 없을 것으로 보여진다. 한편 로즐리트렉의 허가는 소아 환자를 대상으로 한 임상1/2상 STARTRK-NG 시험 및 임상 2상의 주요 시험인 STARTRK-2, 임상1상 시험의 STARTRK-1과 ALKA-372-001 실험 자료를 근거로 결정됐다. STARTRK-2 연구에서 로즐리트렉은 NTRK 융합유전자에 양성인 고형암을 가진 환자들의 객관적 반응률(ORR, Objective Response Rat) 56.9%로 절반 이상에서 종양이 줄어들었다. 환자들은 10개의 서로 다른 고형암환자들을 대상으로 진행했고 반응지속기간은 10.4개월로 관찰됐다. 비트락비의 허가는 18세 이상 성인 대상의 1상 시험, 성인 및 12세 이상의 소아를 대상으로 한 NAVIGATE 2상 시험 및 원발성 CNS 종양까지 포함한 생후 1개월~21세까지의 소아 환자를 대상으로 한 SCOUT 1/2상 연구를 기반으로 이뤄졌다. 이 약은 3가지 연구로부터 NTRK 유전자 융합이 확인된 총 55명의 유효성 평가에 따르면, 비트락비는 다양한 암종(연부조직육종, 영아 섬유육종, 침샘암, 갑상샘암, 폐암, 흑색종, 결장암, 위장관기질종양, 담관암, 충수암, 유방암 및 췌장암 등)에서 객관적 반응률(ORR) 75%와 부분 반응률(PR) 53%를 달성했다.