[데일리팜=어윤호 기자] 장기지속형 HIV치료제 '보카브리아+레캄비스' 병용요법이 국내 허가 2년 여 만에 보험급여 등재를 노린다. 관련 업계에 따르면 한국GSK와 한국얀센은 각자 보유한 HIV 신약 보카브리아(카보데그라비르)와 레캄비스(릴피비린) 병용요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 전반적인 급여 절차는 GSK가 진행할 예정이다. 두 약물은 지난 2022년 2월 식품의약품안전처로부터 바이러스학적으로 억제돼 있고 바이러스학적 실패 이력이 없으며 카보테그라비르 또는 릴피비린에 알려진 또는 의심되는 내성이 없는 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 병용요법으로 승인된 바 있다. 보카브리아+레캄비스 병용요법은 국내에서 1개월 또는 2개월 주기 주사요법으로 승인됐다. 이들 약제 병용요법의 장점은 단연 편의성이다. 기존의 HIV치료제는 하루에 한 번 즉 매일 정제 제형의 약을 복용 해야했지만 두 주사제의 품목허가로 월 1회 혹은 격월 1회 근육 내 주사제 투여로 빈도는 낮추고 만족도는 높여 환자들의 부담이 줄어들 것으로 보인다. 두 약제는 경구제로 개발됐던 약물을 각각 주사제로 개발한 제품이다. 장기지속형 주사제로 HIV 감염을 치유할 수는 없지만 백혈구를 표적으로 작용해 AIDS 바이러스의 수치를 낮추고 유지되도록 도움을 주는 치료제다. 해당 약물의 병용요법은 임상에서 4주마다 1회 또는 8주마다 1회 병용투여한 그룹에서 효능 및 안전성이 입증되어 2020년 12월 유럽에서 승인을 받았다. 임상에서 레캄비스+보카브리아 병용투여 그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 주사 부위 반응, 두통, 발열, 구역, 피로, 무력증, 근육증 등이 관찰됐다. 이에 따라, 두 약물의 병용요법이 보건당국으로부터 편의성에 대한 이점을 인정받고 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약업계가 SiRNA 기반 신약개발에 적극적으로 나서고 있다. 최근 노바티스의 이상지질혈증 치료제 렉비오가 국내 허가된 데 이어 독일 엘나일람과 미국 리제네론이 공동개발 중인 SiRNA 신약후보물질 질레베시란은 대사이상관련지방간염(MASH)에서 효과를 나타냈다. 국내에선 올릭스, 큐릭스, 엑솔런스가 SiRNA 신약개발에 도전장을 던졌다. 23일 관련 업계에 따르면 SiRNA 신약개발에 뛰어든 글로벌제약사는 노바티스, 엘나일람, 노보노디스크 등이다. SiRNA는 질병 유발 단백질을 만드는 mRNA(메신저리보핵산)에 염기서열을 특이적으로 결합한 다음 이를 분해해 병의 근본 원인을 차단하는 기전을 갖고 있다. SiRNA는 DNA 정보를 복사한 mRNA를 반복적으로 제거하는 강점을 갖고 있다. 2000년대 초부터 진행한 SiRNA 연구는 최근 신약 개발로 이어지면서 빛을 발하고 있다. 현재 글로벌제약사들은 고혈압, 이상지질혈증, 당뇨병 등 다양한 만성질환을 타깃으로 SiRNA 약제를 개발하고 있다. 노바티스가 개발한 렉비오는 국내에서 처음 허가 받은 계열 내 최초(First-in-class) siRNA 제제다. 체내에 자연적으로 존재하는 SiRNA를 활용해 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질 생성을 억제해 혈액내 LDL-C를 감소시킨다. 이번 렉비오의 국내 허가는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 ASCVD와 동등한 위험성이 있거나 이형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 진단받은 환자를 대상으로 진행한 렉비오의 임상 3상인 ORION-9 기반이다. 연구 510일차 시점에 렉비오 투여군의 LDL-C는 위약군 대비 각각 47.9%, 52.3%, 49.9% 감소했다. 세 임상 모두에서 렉비오 투여군과 위약군의 안전성 프로파일은 유의미한 차이를 보이지 않았다. 앨나일람파마슈티컬스와 리제네론은 최근 고혈압 SiRNA 치료제인 질레베시란의 임상2상 결과를 공개했다. 질레베시란은 간에서 안지오텐시노겐 합성을 억제하는 기전을 갖고 있다. 안지오텐시노겐은 간에서 생성되는 호르몬으로 고혈압 발병에 영향을 끼치는 것으로 알려진다. 임상에서 질레베시란은 1년 2회 투여로 혈압 조절 효과가 나타나는 것으로 확인됐다. 임상2상 연구는 평균 수축기혈압이 135~160mmHg인 경도~중등도 고혈압 환자 377명을 대상으로 진행됐다. 임상 결과, 질레베시란은 6개월째 24시간 평균 수축기혈압을 10mmHg 이상 감소시켰다. 질레베시란은 24시간 평균 수축기혈압도 최대 14.5mmHg 줄였다. 베링거인겔하임과 노보노디스크는 간질환 대상으로 SiRNA 신약 개발 가능성을 확인 중이다. 베링거인겔하임은 올해 초 중국 쑤저우 리보 생명과학과 리보큐어 파마슈티컬스와 SiRNA 기반 MASH 치료제 공동연구 계약을 체결했다. 이 회사는 현재 GLP-1 제제로 MASH 치료제를 개발 중인데, SiRNA 신약후보물질로도 이 분야에 도전장을 내밀었다. 노보노디스크는 지난 2021년 SiRNA 의약품 개발 기업 미국 다이서나 파마슈티칼즈를 인수하며 이 시장에 뛰어들었다. 노보노디스크는 MASH와 알코올 사용 장애 적응증을 목표하는 SiRNA 신약후보물질의 임상1상을 실시하고 있다. 경쟁사인 일라이릴리도 심혈관 질환과 MASH를 대상으로 SiRNA치료제의 초기 임상을 진행하고 있다. 국내서도 SiRNA 신약개발 도전장 국내 바이오업계도 SiRNA 신약개발에 뛰어들었다. 종근당은 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진과 유전자치료제 ‘CA102’를 공동개발하고 있다. CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 과발현되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 SiRNA를 삽입한 유전자치료제다. 큐리진은 자체 생물정보학(Bioinformatics) 플랫폼을 구축해 스스로 모든 유전자에 대한 '이중 특이적 RNA(bi-specific RNAi)'에 적용할 수 있다는 강점이 있다. 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 CA102에 대한 글로벌 권리를 확보해 표재성 방광암을 대상으로 연구개발과 상업화를 진행할 계획이다. 올릭스는 원하는 유전자에 SiRNA를 정확히 전달하는 독자 기술을 갖고 있다. 이를 통해 비만 신약후보물질인 'OLX702A'를 개발해 현재 호주에서 임상 1상 연구를 진행하고 있다. 또 투약기간을 늘린 탈모치료제 OLX104C의 임상 연구도 진행 중이다. 엑솔런스는 SiRNA기반 비소세포페암 표적치료제 EB-TM1를 개발 중이다. 엑솔런스는 최근 EB-TM1이 KRAS 변이 유전자 표적항암제인 루마크라스와 동등하게 암 성장을 억제했다는 결과를 공개했다. 전임상 결과, EB-TM1은 상세포의 KRAS 유전자 발현에는 영향을 주지 않고 KRAS 변이 유전자의 발현만 선택적으로 억제하는 것으로 나타났다.

[데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 희귀질환치료제 ‘에피스클리’의 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스의 바이오시밀러 제품이다. 에피스클리는 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군의 치료제로 FDA 승인을 받았다. 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 임상 3상을 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 간 비교 연구를 수행했다. 유관 학술대회 발표를 통해 임상의학적 동등성을 입증했다. 삼성바이오에피스는 지난해 7월 에피스클리를 유럽에 출시했고 독일, 이탈리아 솔리리스 바이오시밀러 시장 점유율 1위 등의 성과를 내고 있다. 국내에서는 지난 4월부터 삼성바이오에피스가 직접 에피스클리를 판매하고 있다. 삼성바이오에피스는 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준으로 솔리리스 바이오시밀러를 출시했다. 삼성바이오에피스는 이번 허가로 미국 시장에서 총 8개 바이오시밀러 제품을 승인받았다. 미국에서도 자가면역질환 치료제, 항암제, 안과질환 치료제에 이어 혈액·신장질환 치료제 분야까지 치료 영역을 확대했다. 삼성바이오에피스 고한승 사장은 “미국에서도 희귀질환 치료제를 승인받아 글로벌 수준의 R&D 역량을 인정받았다”며 “에피스클리는 바이오시밀러의 사회적 가치를 극대화할 수 있는 제품으로서 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 그 가치를 실현하기 위해 지속 노력하겠다”고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] PARP저해제 '제줄라'가 보험급여 기준에 'HRD 양성'을 포함시킬 수 있을지 주목된다. 관련업계에 따르면, 한국다케다제약은 국민건강보험공단과 난소암에 쓰이는 ARP(Poly ADP-ribose Polymerase)저해제 제줄라(니라파립)의 급여 확대를 위한 약가협상을 진행 중이다. 제줄라는 현재 난소암 1차요법에서 1차 백금기반요법에 반응한 BRCA 변이 난소암 환자 대상 유지요법에 대한 급여가 인정된다. 제줄라가 노리는 것은 여기서 상동재조합결핍(HRd) 양성에 대한 조건을 추가하는 것이다. 난소암 영역에서 제줄라는 PARP억제제로써 임상 연구에 최초로 HRD 양성 환자를 포함시켜 유효성을 입증했지만 급여 기준은 BRCA 변이로 한정됐다. 그러나 제줄라는 꾸준하게 HRD 양성 환자에서 유의미한 데이터를 확보했다. 먼저 3상 PRIMA 후속 연구를 통해 제줄라 환자군에서 확인한 장기 무진행생존기간(PFS, Progression-Free Survival)에 대한 예측 변수를 분석했다. 이에 따르면, 제줄라로 난소암 1차 유지요법 시 BRCA 변이 및 HRD 유무, FIGO 병기 단계, 일차 종양 부위, 그리고 기저상태에서 비표적 병변(non-target lesions) 수 등이 장기 무진행생존기간에 대한 예측 변수로 작용하는 것으로 나타났다. 제줄라 환자군 중 BRCA 변이 또는 HRD 양성에 해당하는 환자는 무진행생존기간이 2년 이상 유지될 가능성이 높은 것으로 나타났다. 특히 BRCA2 유전자 변이 양성 및 HRD 양성이 확인된 환자군에서 다른 하위집단 환자군에 비해 높은 교차비(OR, Odds Ratio)가 확인됐다. 또한 아시아인(중국인)을 대상으로 한 PRIME 연구 결과에서도 BRCA 변이 및 HRD 양성인 환자군에 대한 제줄라의 유의미한 임상적 치료 효과가 확인됐다. 해당 연구에서 HRD 양성인 제줄라 환자군의 ORR은 61.3%로 이 역시 위약군의 ORR 29.4%보다 더 높았다. 김재원 서울대학교병원 산부인과 교수는 "잔류 병변이 남아있는 난소암 환자에게 있어 PARP 억제제의 항종양활성은 질환 진행을 지연시키고 환자의 무진행생존기간을 늘리는 데 있어 매우 중요한 요소다. 난소암 치료의 주요 바이오마커로 꼽히는 BRCA 변이와 HRD 양성 환자에서 제줄라의 치료 예후 개선 등 장기적인 치료 이점 확인은 고무적이다"라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 비임상-임상시험수탁기관(CRO) 디티앤씨알오(대표 박채규)가 대사성질환 치료제 전문기업 티에치팜(대표 한태희)과 비만치료제 개발을 위한 MOU를 체결했다고 18일 밝혔다. 티에치팜은 경구용 개량신약과 대사성 질환 관련 신약 개발에 특화된 기업이다. 특히, 적응증에 따라 투약에 적합한 제형을 연구하는 기술을 활용하여 복약순응도 개선과 유효성 극대화를 위한 제품 개발에 속도를 낼 예정이다. 이번 협약의 중심인 GLP-1 비만 치료제는 기존 주사제 형태의 GLP-1 비만 치료제('삭센다', '위고비', '젭바운드' 등)보다 투여가 용이한 경구용인 점이 특징이다. GLP-1은 음식 섭취 시 소장에서 분비되는 호르몬으로, 인슐린 분비 촉진, 글루카곤 분비 억제를 통해 혈당 조절과 식욕 감소 효과가 있다. 기존 치료제는 주사에 대한 공포, 통증, 불편함 등이 단점이지만, 이번 경구 타깃 제형은 환자의 복약 순응도를 높여 지속적인 치료를 진행할 수 있다. 디티앤씨알오는 의약품 비임상-임상시험 및 평가 분야의 전문성을 바탕으로 이번 GLP-1 비만 치료제 개발을 적극 지원할 예정이다. 특히, 타깃팅 된 비임상-임상 디자인 설계 및 시험 진행을 통해 치료제의 효과와 장점을 극대화할 계획이다. Full Package 비임상-임상 시험 수행기관인 디티앤씨알오는 GLP인증을 받은 기관으로 의약품, 의료기기, 건강기능식품 등 다양한 분야에서 비임상 시험부터 임상 1~3상 시험, PMS(시판 후 조사), OS(관찰연구), PV(약물감시) 등의 서비스를 제공한다. 최근 국내 제약사의 해외 진출이 많아지는 수요에 발맞추어 미국 임상 컨설팅 업체인 Radyus Research와 협약을 맺고 FDA 승인을 위한 공동세미나를 개최하기도 했다. 디티앤씨알오 대표 박채규 회장은 “글로벌 바이오제약에서 급성장 중인 비만치료제 시장의 예상 성장 규모는 2030년까지 약 104조원에 달한다. 전 세계적으로 각광받고 있는 GLP-1 비만치료제를 시장에 빠르게 안착시켜 의료진과 환자들의 수요를 해결하는데 기여할 예정”이라고 포부를 밝혔다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내외 제약업계가 안구건조증 신약 임상 실패에도 불구하고 재도전 의사를 내비쳤다. 한올바이오파마는 세번째 임상3상을 진행 중이며 휴온스는 새로운 신약후보물질로 임상에 돌입했다. 미국 알데이라는 미국 식품의약품(FDA) 허가가 반려됐지만 새로운 임상을 통해 허가에 재도전한다. 22일 관련 업계에 따르면 한올바이오파마는 최근 안구건조증 신약 HL036(성분명 탄파너셉트)의 임상3상 VELOS-4 연구를 개시했다. 이 회사는 앞서 두차례 HL036의 유효성 입증에 실패한 바 있다. 이번 임상은 HL036의 효능과 안전성을 평가하기 위한 시험으로, 미국 내 60개 안과병원에서 750명의 안구건조증 환자를 대상으로 진행된다. HL036은 안구 내 염증을 유발하는 종양괴사인자(TNF)를 억제하는 기전을 갖고 있다. 지난해 회사 측이 공개한 VELOS-3 임상상 결과에 따르면 HL036은 1차 평가지표로 설정된 투약 종료 시점 각막중앙부손상(CCSS)과 안구건조감 지수(EDS)의 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 자세히 살펴보면 HL036은 CCSS에서 -0.84를 기록하며 위약군 -0.81 대비 통계적인 유의성을 확보하지 못했다. EDS에서도 HL036 -16.9, 위약군 -19.79를 나타내며 통계적으로 유의한 차이가 나타나지 않았다. 다만 HL036은 2차 평가변수로 설정한 눈물량을 측정하는 쉬르머 검사에서 유효성이 확인됐다. 한올바이오파마는 이 유효성 결과에 초점을 맞춰 VELOS-4 임상 탑라인을 내년 하반기에 확보하겠다는 목표다. HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리를 통해 안구건조증 신약후보물질 RGN-257의 4번째 임상을 진행 중이다. 회사 측은 임상 실패에도 연구 디자인을 변경하며 지속 재도전에 나서고 있다. RGN-257은 지난 2021년 공개한 임상 결과에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다. RGN-259는 티모신 베타 4의 전염증성 케모카인과 사이토카인을 억제 조절하고 각막 상처 치료를 촉진하는 특유 치료 기전을 갖고 있다. HLB테라퓨틱스는 올해 안에 임상을 마무리하고 내년에 허가 신청을 진행하겠다는 계획이다. 휴온스는 HU007 점안제의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 임상 3상시험의 환자모집을 최근 마무리했다. 휴온스는 지난 2021년 6월 식품의약품안전처로부터 보완요청을 받고 HU007의 품목허가 신청을 자진 취하한 바 있다. 휴온스는 허가 자진 취하 후 지난 2022년 12월 HU007의 재임상을 추진했다. 휴온스는 또 다른 기전을 갖고 있는 안구건조증 신약후보물질 HUC1-394의 임상1상도 진행 중이다. 이번 임상에선 성인 60명을 대상으로 HUC1-394 점안액의 단계적 증량 점안 투여 시 안전성, 국소 내약성 및 약동학적 특성을 평가할 계획이다. HUC1-394는 바셀테크놀로지에서 기술을 도입한 펩타이드 기반의 점안제다. 이 신약후보물질은 각결막염 등을 개선해 손상된 각막을 회복시키며 안구건조증의 주요 요인인 염증과 부작용 발생 가능성을 낮출 수 있는 것으로 알려진다. 미국 알데이라도 허가 재도전 알데이라는 개발 중인 안구건조증 신약후보물질 리프록살랍의 재임상에 돌입한다. 지난 4월 FDA는 리프록살랍을 안구건조증 치료제로 승인을 보류했다. 앞서 알데이라는 지난 2021년 12월 임상3상에서 주요 평가변수 기준을 충족하는 데 실패한 바 있다. 리프록살랍은 반응성 알데하이드(RASP)를 타깃하는 안구건조증 신약후보물질이다. 재임상은 1차 평가지표인 안구 불편감 평가를 위해 약 100명의 환자들이 등록될 예정이다. FDA는 이번 허가 검토에서 알데이라에게 안구건조증과 치료 효과의 추가 임상시험을 진행할 것을 요구했다. 알데이라는 리프록살랍의 안구건조증 증상 개선 효과를 확인했다며 추가 임상 후 허가 재도전에 나서겠다는 계획이다. 현재까지 공개된 임상 결과에 따르면 리프록살랍은 5건의 임상시험에서 안구 건조증상 점수, 안구 충혈, 쉬르머 검사 등에서 안전성과 효능 등의 주요 평가변수를 충족했다. 알데이라는 최대 12주 치료 동안 약물투여, 교차·병행집단 임상시험, 안구건조 유발 시험 및 자연환경 평가 등을 진행했으며 심각한 부작용은 나타나지 않은 것으로 확인됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아토피 신약들의 영유아 대상 영역 확대 움직임이 활발하다. 먼저 사노피코리아의 '듀피젠트(두발루맙)'는 내달부터 만 6개월 영아부터 보험급여가 인정된다. 이 약은 얼마전 약가협상을 통과, 지난 19일 보건복지부의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항일부개정(안)'에 포함됐다. 듀피젠트의 영유아 대상 급여 확대는 그 필요성에 대한 목소리가 높았다. 실제 중증아토피연합회는 만 6개월~만 5세 영유아 중증 아토피 환자를 위해 듀피젠트의 조속한 급여를 촉구하는 입장문을 발표하기도 했다. 아토피피부염의 85~90%는 만 5세 미만에서 증상이 나타나고, 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발할 수 있다. 그러나 만 5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다. 여기에 지난 5월 급여 목록에 등재된 한국레오파마의 '아트랄자(트랄로키누맙)' 역시 영유아 적응증 확보를 준비 중이다. 레오파마는 지난 1일 중증도에서 중증의 아토피 피부염을 가진 2~12세 미만 및 생후 6개월~2세 미만 환자를 대상으로 국소 코르티코스테로이드와 아트랄자 병용요법의 안전성 및 유효성을 평가하는 3상 임상시험계획을 승인받았다. 현재 아트랄자는 3년 이상 증상이 지속되는 만 18세 이상 성인과 청소년(12~17세) 만성 중증 아토피피부염 환자에 대해 급여 처방이 가능하다. 한편 아트랄자는 임상3상 ECZTRA3, ECZTEND 연구를 통해 효과와 안전성을 입증했다. 임상 결과, 아트랄자는 EASI-75 달성 비율 56.0%를 기록, 위약 35.7% 대비 개선했다. 16주 시점 IGA를 0 또는 1까지 개선한 환자 비율은 아트랄자 38.9%, 위약 26.2%로 나타났다. 듀피젠트의 영유아에 대한 유효성은 3상 LIBERTY AD PRESCHOOL 연구를 통해 확인됐다. 그 결과, 듀피젠트는 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다.

[데일리팜=황병우 기자] 비만 유병률 증가와 치료에 대한 인식 변화로 관련 시장이 커지면서 국내사의 치료제 개발 도전이 늘어나고 있다. 글로벌 차원에서 비만 파이프라인은 전임상부터 3상까지 145개의 자산이 존재하는 상황. 대형제약사와 신흥바이오제약사가 혼재된 가운데 차별화된 전략이 필요하다는 조언이다. 아이큐비아는 지난 19일 '국내 비만 치료제 시장 분석' 웨비나를 통해 국내사의 비만 시장 도전 기회와 과제를 분석했다. 비만 치료제가 주목받는 가장 큰 이유는 비만 인구의 증가에 있다. 글로벌 기준 오는 2035년까지 전 세계 인구의 약 25%(20억 명)가 비만이 될 것으로 전망되며, 한국은 12%의 인구가 비만일 것으로 예측된다. 비만 인구가 매년 늘어나면서 글로벌 비만 시장은 지난해 110억 달러(15조 3000억)를 기록하며 2022년 대비 161% 성장했다. 여기에는 전체 시장의 84%를 차지하는 미국 시장의 확대가 큰 영향을 미쳤으며 한국 시장은 전체 시장의 1%의 점유율을 보였다. 지난해 국내 비만 시장은 약 1780억원 규모로 성장했는데 지난 2019년 1340억원 규모에서 연평균 7.3% 증가하고 있다. 글로벌 시장과 국내 시장의 가장 큰 차이는 시장을 점유하고 있는 제품이다. 미국 시장은 2021년 출시된 노보노디스크의 위고비가 지난해 419% 성장하면서 시장 1위 제품으로 이름을 올렸다. 국내의 경우 위고비가 출시되지 않은 상황으로 노보노디스크의 삭센다(38%)와 알보젠의 큐시미아(20%)가 시장을 양분하고 있는 상태다. 차세대 비만 치료제 개발 경쟁의 가장 큰 특징은 대형제약사와 바이오제약사가 섞여 경쟁하고 있다는 점이다. 미국이 44개로 가장 많은 기업이 참전하고 있는 가운데 ▲중국 9개 ▲덴마크·한국 6개 기업이 치료제를 개발하면서 상위권에 위치했다. 아이큐비아는 "비만 치료제 시장은 대기업의 자원과 소기업의 혁신이 만나는 역동적인 분야다"며 "이러한 다양성은 앞으로 더 효과적이고 혁신적인 비만 치료제 개발을 이끌 것으로 기대된다"고 말했다. 현재 개발 중인 비만 치료제는 총 148개의 후보물질이 임상단계에 진입해 있으며 ▲전임상 52개 ▲1상 45개 ▲2상 38개 ▲3상 10개 등 단계별로 다양하게 위치하고 있다. 국내 제약사 중 가장 앞선 기업은 한미약품으로 지난 1월 GLP-1 계열 비만 치료제 에페글레나타이드의 국내 3상 임상을 개시해 오는 2026년 상반기 완료를 목표로 하고 있다. 또 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 차세대 비만 치료 삼중작용제(LA-GLP/GIP/GCG, 코드명 HM15275)의 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 또 동아에스티가 옥신토모듈린 유사체 계열 비만 치료제인 'DA-1726'의 글로벌 임상 1상을 승인받아 올 상반기 내 개시할 계획다. 대웅제약은 ‘마이크로니들 패치 비만 치료제 ’DW-1022’를 개발에 돌입한 상태다. 이밖에 일동제약, HK이노엔 등의 기업도 비만 치료제 개발에 도전 중이다. 아이큐비아에 따르면 현재 비만 치료제 개발은 크게 차별화를 위한 단일요법과, 확장성을 위한 포트폴리오 플레이 등 2가지 전략으로 진행되고 있다. 국내사를 비롯해 바이오기업 그리고 화이자 같은 기업이 많이 시도하는 방식은 단일요법이다. 현재 시장에 나온 치료제와 비교해 더 나은 안정성과 내약성, 경구투여, 높은 수준의 체중감량 효과 및 질 개선 등에 초점을 맞추는 것이다. 반면 이미 시장에 제품을 출시한 노보노디스크나 일라이릴리와 같은 기업은 비만 적응증 외에도 심혈관 질환, MASH, 만성질환으로 포트폴리오를 확장하는 방식을 추구하고 있다. 이에 대해 아이큐비아는 "비만을 심혈관 대사 질환 연속체의 일부로 보고 다양한 질환에 대한 치료옵션을 개발하고 있다"며 "이런 전략은 더 많은 혁신적인 치료옵션이 개발되고 환자들에게 더 나은 선택지를 제공하게 될 것"이라고 강조했다. 국내사들이 당장은 시장 진입을 위해서 단일요법 전략에 집중하고 있지만, 장기적으로는 더 많은 차별화 기회가 제공되는 포트폴리오 플레이를 고려해야 한다는 의미다. 비만 치료제는 오는 2030년까지 15개 이상의 새로운 제품이 시장에 출시되면서 경쟁이 더욱 치열해질 것으로 예측된다. 이와 관련해 아이큐비아는 국내사들이 치료제 개발과 함께 비만 치료 가이드라인 정립과 보험급여에 대한 고민이 동반되어야 한다고 언급했다. 이강복 아이큐비아 상무는 "향후 비만 시장은 더 경쟁적으로 변할 것으로 예측되고, 환자에게 적합한 약물을 선택하는 과정이 더욱 복잡해질 것"이라며 "이는 안정성, 내약성, 투약방식 등 제품 수준의 차별화와 함께 다른 적응증의 차별화도 포함된다"고 말했다. 또 이 상무는 "비만이 미용적 문제가 아닌 심각한 건강 문제로 인식되는 추세와 함께 보험 적용 확대 등 정책변화와 함께 제약업계의 큰 기회이자 도전이 될 것"이라며 "시장 잠재력이 큰 만큼 제품개발, 마케팅 전략, 의료 시스템과의 협력 등 모든 측면의 요소를 고려해야 된다"고 덧붙였다.

[데일리팜=노병철 기자] 영진약품은 미토콘드리아 이상질환치료 후보물질 KL1333 임상2상 중간분석 결과 안전성 및 무용성 평가를 통과했다고 19일 밝혔다. 이로써 관련 후보물질은 임상 설계의 변경사항 없이 180명의 환자를 대상으로 임상을 지속할 수 있게 됐다. KL1333은 2018년 유럽 의약품청(EMA)과 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받았은 바 있다. 지난해 9월에는 미국 FDA로부터 패스트트랙으로 지정, 올 6월에는1차 모집 40번째 환자에 대한 KL1333의 24주간의 투약을 완료했다. 영진약품 이기수 대표는 “KL1333 임상2상 중간분석의 긍정적인 결과를 기쁘게 생각한다”며 “KL1333의 글로벌 임상이 성공적으로 완료될 수 있도록 Abliva와 긴밀한 협력관계를 지속적으로 유지할 것”이라고 전했다. 한편 영진약품은 지난 2017년 스웨덴 Abliva사에 관련 후보물질을 기술이전, 글로벌 임상을 진행 중이다. 아울러 임상 순항에 따라 영진약품의 마일스톤 수령에도 관심이 모아지고 있다. KL1333 임상 및 상업화 성공 시, 영진약품은 수백억원 규모의 마일스톤을 수령하게 되며, 판매에 따른 로열티는 별도로 받게 된다. 또한, 한국과 일본 판권은 여전히 영진약품이 보유하고 있어 추가적인 수익도 기대할 수 있다. 미국과 유럽에서 미토콘드리아 이상 희귀질환 환자는 약 8만5000명에 달한다.