한미약품이 최근 진행된 특허소송에서 연전연승하며 특허도전 강자다운 면모를 유감없이 발휘했다. 이 회사는 당뇨병치료제 '자누비아(MSD)', 알레르기성 결막염치료제 '파제오(노바티스)', 천식치료제 '스피리바(베링거인겔하임)'에 관한 특허소송에서 승리하며, 후발약물의 조기출시를 노릴 수 있게 됐다. 먼저 지난 15일 대법원으로부터 자누비아, 자누메트, 자누메트XR 결정형특허 및 염·수화물특허 무효소송에서 최종 승소했다. 이에따라 선행특허인 물질특허가 2023년 9월 1일 만료되면 한미는 후발약물을 출시할 수 있게 됐다. 한미는 이미 동일성분 약물인 시타정과 시타메폴엑스알서방정을 2015년 허가받고, 2023년 9월부터 이듬해 6월1일까지 행사할 수 있는 우선판매품목허가도 획득했다. 이번 대법원 승소로 한미는 우판권 지위를 확고히 할 수 있게 됐다. 다만 한미뿐만 아니라 9개 제약사들도 우판권 지위를 획득해 경쟁은 불가피하다. 그러나 일부 용량에서는 한미, 종근당만 우판권을 획득해 독점효과를 얻을 수 있을 것으로 보인다. 자누비아와 자누메트, 자누메트XR의 작년 원외처방액(출처 : 유비스트)은 각각 430억, 678억, 372억원으로 외형만 따지면 국내 의약품 중 규모가 가장 크다. 한미가 우판권 확보를 통해 업체들간 경쟁을 최소화한만큼 매출 효과가 클 것으로 보인다. 지난 19일에는 스피리바흡입용캡슐 제제특허(발명명 : 티오트로퓸을 함유하는 신규 흡입용 산제)에 대한 소극적권리범위확인 소송에서 최종 승소했다. 대법원이 베링거인겔하임의 상고를 최종 기각한 것이다. 한미는 지난 2015년 스피리바흡입용캡?㎞?동일성분인 '티로피움흡입용캡슐'을 국내 최초로 허가받았다. 하지만 이 제품은 특허문제로 시장판매가 어려워 한미는 특회회피 품목을 만들어 우회하는 전략을 통해 시장진입을 노리고 있다. 현재 대법원 계류 중인 사건은 하나. 이 소송에서도 승리한다면 한미는 단독으로 후발약품 출시하는데 장애가 모두 사라진다. 관건은 제품승인. 한미는 현재 제품허가를 위한 임상시험을 진행하고 있다. 스피리바는 작년 원외처방액 193억원을 기록했다. 지난 22일에는 파제오 조성물 특허 무효심판에서 청구성립 심결을 받아 퍼스트제네릭 출시 기반을 마련했다. 더욱이 한미는 후발의약품 허가를 최초로 신청해 단독으로 우선판매품목허가도 노릴 수 있는 상황이다. 파제오는 작년 약 8억원의 원외처방액을 기록했다. 한미는 특허 및 디자인권 도전 등을 통해 비아그라 제네릭 '팔팔', 타미플루 염변경 약물 '한미플루' 등 제약업계에서 가장 많은 블록버스터를 만들어냈다. 특허도전만 성공하고, 실적은 부진한 다른 제약사와는 차별화되는 지점이다. 한미가 특허도전을 통한 새로운 블록버스터를 또 만들어낼지 주목된다.

지난해 미국의 유전자치료제 시장은 본격적인 개화기를 맞았다. CAR-T 세포치료제 킴리아(노바티스)와 예스카타(길리어드 사이언스) 2종이 ex vivo(체외) 형태의 유전자치료제 시대를 열었다면, 선천성 실명 치료제 럭스터나(스파크 테라퓨틱스)의 FDA(미국식품의약국) 허가는 좁은 의미의 유전자치료제가 상용화 됐음을 의미한다. 국내에서도 바이로메드와 신라젠, 티슈진 등 다수 기업들이 유전자치료제 상용화를 목표로 연구개발에 박차를 가하고 있다. 이 같은 성과는 인간의 유전자 정보를 밝혀낸 '인간게놈프로젝트'와 벡터(유전자전달체) 기술, 유전자편집기술 등 첨단과학의 발전에 기인한다. 27일 서울 강남구 그랜드인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 글로벌바이오콘퍼런스(GBC) 기조연설을 맡은 브라이언 윌슨(Wilson W. Bryan) FDA 조직공학제제국장은 "2017년 FDA는 처음으로 3가지 유전자치료제를 승인했다. 유전자치료 분야의 성장과 오랜 연구 끝에 이뤄낸 과학 발전의 정점을 보여주는 일"이라며 "과학자와 연구자, 규제기관 담당자들이 유전자치료제 개발에 대한 기존 접근방식을 재평가해야 할 시점"이라고 조언했다. 윌슨 국장에 따르면 FDA에 제출되는 IND(임상시험계획) 중 유전자치료제 관련 비중이 지난해부터 급격히 늘어났다. 10년 넘게 연평균 40건 수준을 유지하던 유전자치료제 임상건수는 2017년 106건을 기록했다. 79건을 기록했던 2016년보다 25%가량 증가한 것이다. 윌슨 국장은 "이러한 경향성이 올해도 지속될 것으로 예측된다. 조직공학제제국 입장에선 할 일이 늘어난 셈이지만 상당히 흥미로운 시기"라며 "유전자치료제 개발도 첨단과학 시대에 걸맞게 효율적으로 개선돼야 한다"고 주장했다. 백혈병, 림프종과 같이 치명적인 질환에 걸린 환자들의 생명을 구하거나 삶의 질을 변화시킬 수 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 발상의 전환이 필요하다는 입장이다. 가령 지난해 말 허가된 럭스터나는 'RPE65' 돌연변이로 실명 위기에 처했던 환자들에게 새로운 희망을 안겨줬다. 아데노관련바이러스(AAV)를 재조합 DNA 기술로 변형시켜 만들어낸 RPE65 유전자를 망막세포에 직접 투여함으로써 단백질 수치를 정상화하고, 손상된 시력을 회복시켜주는 기전 덕분이다. FDA는 이대립인자성 RPE65 변이 소견을 보이는 4~44세 환자(31명)에게 럭스터나를 1년간 투여한 결과 다양한 조도에서 이동능력이 향상됐다는 3상임상 결과에 착안, 시판허가 결정을 내린 것으로 알려졌다. 윌슨 국장은 "럭스터나 허가 여부를 심의하는 회의에는 임상시험에 참여한 환자들도 자문위원으로 참여했다. 대학졸업 후 어떻게 살아갈지 절망하던 여대생으로부터 럭스터나 투여 후 미래를 향한 새로운 희망이 생겼다는 소감을 들었다"며 "사람의 삶을 완전히 바꾼다는 점에서 생명을 구하는 치료제와 동일하다"고 회고했다. 당시의 경험으로 의약품 개발에 관한 시각을 바꿔야 할 필요성을 느꼈다는 윌슨 국장은 신약개발 과정을 야구에 빗대, 흥미로운 관점을 전달한다. 야구선수들이 홈런을 치기 위해 준비하듯, 신약개발에도 초기 단계부터 상용화를 염두에 둔 준비과정이 요구된다는 것. 야구경기에서 말하는 1루-2루-3루를 임상 1상-2상-3상으로 비유한다면, 1상임상 데이터만으로도 FDA가 요구하는 유효성 데이터를 마련할 수 있다는 의미다. 초기임상(First-in-human Studies)을 설계할 때 안전성 뿐 아니라 유효성 데이터를 수집할 수 있도록 무작위배정과 같은 통제과정이 요구되기도 한다. 과학자와 임상의학자들이 개발 초기 단계부터 팀웍을 이뤄 협력해야 할 필요성이 제기되는 것도 그러한 이유에서다. 윌슨 국장은 "우리는 이미 유전자이상을 일으키는 원인과 치료기술을 보유하고 있다. 유전자치료제를 어떻게 개발할 것인지만 고민하면 된다"며 "과학자와 연구자, 제약사, 환자단체 등 유관단체와 규제기관의 협력은 유전자치료제를 비롯한 신약개발 전반에서 이뤄져야 한다"고 주장했다. 아울러 "유전자치료제를 개발하는 입장에선 제조 이슈에도 민감하게 반응해야 한다. 1상임상에서 사용된 시약이 그대로 시장에 나가도 무방하다는 관점을 가질 필요가 있다"며 "개발 초기 제조 관련 문제가 발생했을 때 뒤로 미루지 말고 즉각 해결해야 한다"고 덧붙였다.

최근 몇년새 제약바이오업계는 냉탕과 온탕을 오갔다. 2015년 한미약품의 기술수출을 계기로 투자열기가 타올랐던 것도 잠시 판권반환과 회계처리 이슈가 불거지면서 바이오산업을 향한 거품 논란이 고개를 들기 시작했다. 수백억 원대 투자유치에 성공한 티움바이오의 활약은 그래서 더욱 빛날지 모른다. 2016년 12월 SK케미칼에서 스핀오프한 바이오벤처 티움바이오는 설립 1년 반만에 시리즈A, B 투자를 합쳐 총 355억원을 유치하는 쾌거를 거뒀다. 이를 두고 업계에서는 SK케미칼 혁신R&D센터 소속 인력들과 티움바이오를 설립한 김훈택 대표에 대한 믿음이 크게 작용했다는 평가가 나온다. 27년간 SK그룹에서 신약 R&D(연구·개발)에만 전념해 온김 대표는 재직 당시 국내 최초 유전자재조합 단백질 혈우병치료제 '앱스틸라'를 개발, 미국과 유럽에서 허가 받은 경험을 지녔다. "연구자로서 첫 번째 꿈을 이룬 뒤 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다"는 김 대표의 새로운 목표는 글로벌 기술수출이다. 두 차례에 걸쳐 투자자금은 자궁내막증 치료후보물질(NCE403)의 유럽 1상임상에 투입된다. 자체 발굴한 신약후보물질을 임상2상 단계에서 기술수출해 수익을 창출한다는 목표에 한 발짝 더 가까워진 셈이다. 함께 진행 중인 면역항암제(NCE401)와 제2형 당뇨병(NCE406), 혈우병(NBP611) 등 신약개발에도 속도가 붙을 것으로 전망된다. 다음은 김훈택 대표와 일문일답. ▶대기업에서 스핀오프해 바이오기업을 창업하는 사례가 국내에서 흔한 편은 아니지 않나. 창업을 결심하게 된 계기가 있다면? 1990년 선경인더스트리에 입사해 27년을 한 직장에서 보냈고, 직접 개발한 신약으로 글로벌 기술수출과 FDA, EMA 허가를 모두 경험했다. 결코 쉬운 결정은 아니었다. 당시 연구자로서 첫 번째 꿈을 이뤘고, 지속적으로 성공스토리를 만들고 싶었다. 함께 일하는 동료 구성원들이 혁신신약 개발의 꿈을 이룰 수 있는 장을 마련해주고 싶다는 마음이 컸던 것 같다. ▶개발 초기 단계에서 기술수출을 통해 수익을 실현하는 사업모델을 표방하고 있다. 글로벌 신약을 탄생시키기 위해 조직운영상 주력하는 사항이 있다면? 효율성이다. 글로벌 3상임상을 진행하려면 최소 700억~1000억원의 비용이 소요되지 않나. 당뇨병, 고혈압과 같은 만성질환의 경우 더 많은 비용이 든다. 현실적으로 따져볼 때 우리같은 규모의 회사에선 임상2a상 단계까지만 자체 소화가 가능하다. 다국가 임상이 요구되는 다음 단계부턴 글로벌 회사와 파트너십을 통해 진행하는 편이 적합할 것이다. 티움바이오는 뛰어난 신약후보물질을 발굴하고, 글로벌 제약사들과 공동개발하는 전략을 취하고 있다. 글로벌 기업들의 니즈를 고려하는 게 필수적이다. 전체 22명에 불과한 작은 조직이지만 석박사급 R&D 인력 18명을 갖추고, 기업부설연구소 내에 BD(Business Development) 부서를 별도로 만든 건 그런 이유에서다. 연구소 내부적으로 긴밀하게 소통, 협력할 수 있는 조직구조가 중요하다. 비임상 단계부터 기술이전을 목표로 파트너링을 지속하는 데도 힘쓰고 있다. ▶5개의 R&D 파이프라인 중 자궁내막증 치료제가 가장 빠른 것 같다. 기존 치료제보다 어떤 점이 개선됐는지 궁금하다. 자궁내막증 치료제로 개발 중인 NCE403은 합성 신약, 바이오신약을 통틀어 진행 단계가 가장 빠르다. 국내 임상1상 단회투여(SAD)를 완료했고, 이번달 독일에서 임상1상 반복투여(MAD)에 관한 승인을 받아 환자등록이 가능한 단계다. 소요기간은 1년 정도로 예상하고 있다. 내년이면 임상2상 진입이 가능하리라 생각된다. NCE403의 가장 큰 장점은 부작용 개선이다. 기존 치료제는 주사제형으로 약물중단이 불가한 데다 골밀도(BMD) 감소라는 부작용을 가지고 있다. 반면 NCE403은 1일 1회 복용하는 경구제형으로 편의성이 개선됐고, 약물중단이 용이하다. 기존 치료제 대체는 물론 시장확대를 이끌어낼 것으로 기대하고 있다. ▶전 세계적으로 자궁내막증 치료제 개발현황은 어떤가? 퍼스트인클래스(first-in-class)가 아니더라도 글로벌 시장에서 어필할 수 있는 장점이 있을지? 애브비(엘라고릭스)와 마이오반트사이언스(렐루골릭스), 옵스이바(KLH2109) 등이 GnRH 작용제를 개발 중이다. 그 중 선두주자인 엘라고릭스는 내년 출시가 예상된다. 렐루골릭스는 전립선암 적응증을 목표로 지난해부터 3상임상을 진행하고 있다. 긍정적인 요소는 GnRH 작용제가 주로 임상2상 단계에서 기술이전 계약이 성사됐다는 점이다. GnRH 작용제는 자궁내막증 외에도 자궁근종, 전립선암, 시험관시술 등 다양한 적응증으로 확대 가능성을 갖는다. 실제 NCE403에 관심을 보이는 회사와 미팅을 진행해보면 그 부분에 매력을 느끼는 경우가 많았다. 후발주자인 만큼 자궁내막증 이외 적응증 확대 가능성을 적극 어필할 생각이다. 그 외에도 약효가 24시간 지속돼 엘라고릭스(1일 2회)보다 복용횟수가 적다는 장점이 있다. ▶합성신약 파이프라인 중 면역항암제도 눈에 띈다. NCE401으로는 암면역치료제와 폐섬유증 2가지 적응증을 동시 연구 중이다. 몇 년 전부터 인간 고유의 면역체계를 강화함으로써 암세포의 면역회피반응을 억제하는 기전의 면역항암제가 급부상 중이지 않나. 이들 면역항암제의 치명적인 단점은 반응률이 20~30%에 불과하다는 것이다. 티움바이오는 PD-1, PD-L1 항체의 반응성과 약효를 증가시키기 위해 TGF-β저해제를 개발하고 있다. 이미 경쟁이 치열한 PD-1, PD-L1 항체 대신 다른 시장에 집중하자는 전략이기도 하다. ▶TGF-β저해제의 글로벌 개발동향은 어떤가? 일라이 릴리가 갈루니서팁(2/3상임상)과 업그레이드 버전인 LY3200882(1상임상)를 새로운 파이프라인으로 추가했다. 국내 기업인 테라젠이텍스의 자회사 메드팩토는 벡토서팁(TEW-7197)을 개발 중이다. ▶NCE401의 경우 폐섬유증 치료제로도 개발이 진행 중인데? 그렇다. TGF-β저해제는 폐섬유증 진행에 관련된 물질들의 생성 및 작용을 광범위하게 억제한다. 현재 폐섬유증 치료제로 사용되고 있는 오페브(닌테다닙)가 생체내 여러 물질을 억제함으로써 병의 진행경과를 지연시키는 것과 차이가 난다. 폐섬유증 치료제로서 NCE401의 차별점은 우수한 섬유화 억제 효과다. 전임상 결과 기존 치료제 대비 10% 미만 용량으로도 섬유화 억제효과가 월등하고, 안전성 역시 확보됐다. 동물질환모델에서 조직병리학적 폐섬유화 억제효과가 관찰돼 임상시험에서도 유효한 효과를 보일 것으로 예상된다. ▶바이오 신약 파이프라인 개발 상황은 어떤가? SK케미칼에서 27년간 근무하면서 빅파마들이 환자와 시장을 바라보는 시각을 참 많이 배웠다. 그만큼 애착도 큰 분야다. 희귀질환 중에서도 혈액제제는 상대적으로 경쟁이 덜하다. 일찌감치 타깃을 정하고 특허로 기술을 보완한다면 승산이 있다고 본다. 가령 시판중인 혈우병 우회제제(bypassing agent)는 반감기(2~3시간)가 짧아 자주 투여해야 하고, 치료비 부담이 크다는 한계를 갖는다. 인간 혈장에서 추출하기 때문에 바이러스 감염 위험이 존재하고, 혈전 생성 위험도 크다. 이러한 단점을 극복하기 위해 NBP604에는 출혈부위에 방출되는 기술을 적용했다. 응고인자가 융합단백질의 영향을 받지 않고 최대 효소 활성을 달성하도록 고안한 것이다. 생체 내 단백질을 융합단백질로 사용한 결과 동물모델에서 경쟁품목 대비 반감기가 3~4배가량 증가한 것으로 확인됐다. 그 외에도 앱스틸라 개발 경험을 살려 지속형 B형 혈우병 치료제(NBP611)와 차세대 지속형 A형 혈우병 치료제(NBX001), 희귀폐질환 치료제(NBX002) 등의 개발에 매진하고 있다. ▶상장 등 향후 회사운영 계획은 어떤지 궁금하다. 연구개발을 위해 최근 시리즈B 투자금을 확보했다. 당분간은 성과를 내는 데 집중할 생각이다. 티움바이오는 미충족수요가 높은 희귀질환 치료제와 하향식(top-down) 연구개발을 추구한다. 상장보다 마일스톤(개발 단계별 기술료)이 일차목표라고 보는 편이 정확할 것이다. 2020년까지 기술경쟁력 강화와 사업화에 집중하는 한편, 2021년까지 글로벌 신약개발회사로 도약한다는 목표다.

"헬스케어 종사자들은 장수가 재앙이 되지 않도록 해야 하는 임무를 갖고 있습니다. 바이오시밀러는 좋은 일을 해도 이익이 나는 한국인에게 잘 맞는 사업입니다." 서정진 셀트리온 회장은 27일 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 열린 제4회 글로벌 바이오콘퍼런스(GBC)에서 기조강연을 통해 제약기업의 저렴한 약물 공급에 대한 중요성을 강조했다. 서 회장은 "제약사 입장에서 50대 이상 연령대가 고객으로 진입하기 시작하고 70대 이상이 진정한 고객으로 분류된다. 전 세계를 돌아다니면 고객 수가 늘고 있는 것을 체감하지만 과연 오래 사는 것이 축복일지, 재앙일지 고민이 많이 된다"라고 토로했다. 빠른 속도로 고령화가 진행되고 있지만 많은 노인층들이 질병을 달고 살면서 막대한 비용이 치료비로 사용되는 것에 대한 안타까움을 피력한 것이다. 서 회장은 "일본의 경우 1000조원 가량의 세금 중 3분의 1이 국민 치료에 사용된다”라면서 “유방암치료제의 경우 6번 주사에 5000만원이 소요되는데 전 세계에서 이 정도의 고가 약을 사용할 수 있는 인구는 75억명 중 15억명도 되지 않는다"라고 말했다. 서 회장은 “고령화로 인해 의료재정은 압박을 받게 된다. 돈 있는 나라는 문제 없지만 돈 없는 나라는 양극화가 심화될 수밖에 없다”면서 “헬스케어 산업 종사자들은 장수가 재앙이 되지 않도록 하는 임무를 갖고 있다”고 했다. 셀트리온의 주력 사업인 바이오시밀러가 국민들의 의료비 절감에 기여하고 있고 많은 기업들도 저렴한 약물 공급에 적극 나서야 한다는 견해를 드러낸 것이다. 기존 치료제가 없는 신약은 연구비를 고려해 비싼 가격을 받을 수밖에 없지만 이미 팔리고 있는 제품의 후발의약품을 개발, 저렴한 가격으로 공급하는 것도 제약기업들의 의미있는 사명이라는 견해다. 셀트리온의 첫 바이오시밀러 램시마는 유럽 시장에서 52%의 점유율을 차지하고, 유럽 국가에서 30%까지 약값을 내렸고 환자 수가 15% 증가했다. 저렴한 의약품의 공급으로 기존에 치료제를 구매하지 못했던 환자들도 수혜를 받을 수 있었다는 자찬이다. 셀트리온은 항체의약품 '레미케이드'의 바이오시밀러 '램시마'를 필두로 항암제 '허셉틴'과 '맘테라'의 바이오시밀러를 개발, 세계 시장을 공략 중이다. 셀트리온 바이오시밀러의 해외 판매를 담당하는 셀트리온헬스케어는 지난해 매출 9209억원을 기록했다. 셀트리온이 개발한 바이오시밀러 제품의 수출 실적이 9209억원에 달한다는 의미다. 이는 국내 제약산업 역사상 가장 많은 수출 실적이다. 서 회장은 셀트리온을 시작으로 삼성바이오에피스 등 한국 바이오업체들의 바이오시밀러 성과에 대해 긍정적인 평가를 내놓았다. 서 회장은 "한국은 미국과 유럽에서 시작된 의약품을 이어 받아서 전 세계에 저렴하게 보급하는 국가 중 선두에 있는 나라다”면서 “전 세계에서 가장 큰 바이오의약품 시설이 한국에 있다"라고 자평했다. 세계적으로 바이오시밀러의 공급이 확대돼야 한다는 견해도 덧붙였다. 서 회장은 “바이오시밀러는 미국에서 10개, 유럽에서 46개 승인받았으며 미국과 유럽에서 연간 100조원 가량의 약값을 절감할 것으로 전망한다”면서 “바이오시밀러의 점유율이 높아지면 약값은 더욱 절감된다. 더욱 절감해야 한다. 그래야 고령화시대의 해결책이 될 수 있다”라고 강조했다. 서 회장은 사업 초기에 바이오시밀러 사업에 대한 비관적인 시선에 대한 소회도 꺼내들었다. 서 회장은 “처음에 바이오시밀러 사업을 시작할 때 불가능하다고 보는 시선도 많았다. 당시에는 보건당국의 허가 가이드라인도 없었다. 개발을 시작할 때 4년이면 되는 줄 알았는데, 8년 걸렸고, 개발비도 당초 예상했던 1000억원보다 많은 3000억원 가량 들었다”라고 토로했다. 지난 2002년 설립된 셀트리온은 ‘바이오의약품 생산을 통한 사업기반 구축(CMO사업)→자체제품 개발’으로 사업을 전개했다. 다른 회사의 바이오의약품을 생산하면서 초기 수익구조를 개선하고 설비 운영 노하우, 품질관리 기술 등을 축적하고 본격적으로 바이오시밀러 사업에 뛰어들었다. 서 회장은 "미국과 유럽에서 바이오 산업이 출발했지만 한국은 많은 사람들에게 보급하는 역할을 하고 있다. 한국이 해야 할 역할이 더 많다"라고 했다. 이어 "우리는 죽어가는 사람을 살리기 위해 이 일을 한다. 전 세계 국민들의 삶의 질을 높이기 위한 좋은 일을 하는데도 이익이 난다. (바이오시밀러는) 한국인들에게 잘 맞는 산업이다”라고 말했다.

바이오제네틱스(대표 안주훈, 하관호)는 호주 면역항암제 개발기업 카리나바이오텍(Carina Biotech, CEO Justin Coombs)와 지분투자 및 고형암 타깃 CAR-T 공동연구 MOU를 체결했다고 27일 밝혔다. 이에 따라 고형암 타깃의 CAR-T세포(Chimeric antigen receptor-T cell) 치료제 개발에 집중하고 있는 카리나바이오텍에 대한 지분투자 및 공동연구를 통해 향후 파이프라인의 글로벌 권리를 갖게 된다. 체결식은 6월 27일부터 이틀간 싱가폴에서 열리는 CAR-TCR summit Asia에서 진행됐다. CAR-T 치료제는 혈액암에서는 우수한 효능을 보이지만 고형암 치료에서는 한계가 있다. 암세포만 공격하기 위해 특정 항원을 인지하고 타깃 장소로 적절히 이동해야 하며 고형암이 가진 면역 억제 미세환경(microenvironment)에서도 암세포를 공격해야 하는 한계점이 있다. 이러한 문제로 많은 CAR-T 치료제 개발 전문 업체들도 개발에 많은 어려움을 겪고 있다. 카리나바이오텍은 고형암 치료의 특정 항원을 인식하기 위한 'Universal CAR-T cell'과 암세포 조직으로의 전달 및 미세환경의 한계를 극복하는 독자적인 기술을 보유하고 있어 이런 문제를 해결했으며 현재 고형암 (유방암, 신경교아세포종, 난소암 및 흑색종)의 체외 시험에서 탁월한 효과를 입증해 비임상 진입을 앞두고 있다고 바이오제네틱스 측은 설명했다. 카리나바이오텍은 호주 CAR-T 개발업체인 CTM CRC (CRC for Cell Therapy Manufacturing)에서 정부기관(TechInSA)의 투자로 기술상업화를 위해 2016년에 설립한 자회사다. 지난 4월 호주 정부가 주최하는 연구학회 BioMedTech Horizons grant에서 우수개발 업체로 선정돼 투자금을 받으며 기술력을 인정받은 바 있다. 바이오제네틱스 관계자는 "카리나바이오텍이 보유한 다양한 T cell R&D업체 및 미국 호주 종합병원 네트워크로 자사의 해외 진출에 도움을 줄 것"이라고 말했다. 바이오제네틱스는 지난달에도 항암제 개발전문기업 웰마커바이오와 대장암 표적항암제 이익분배형 권리 및 공동연구 계약을 체결한 바 있다. 이어 카리나바이오텍과 두번째 계약을 체결하며 바이오 사업의 속도를 내고 있다. 안주훈 바이오제네틱스 대표는 "노하우를 갖춘 검증된 국내외 제약바이오 기술에 투자와 공동연구를 이어갈 것"이라며 "다양한 외부 인프라를 활용해 오픈이노베이션 전략으로 글로벌 진출을 추진할 것"이라고 말했다. 이어 "미국, 중국에 비해 다소 늦은 국내 CAR-T 기술 성장에 기여하는 기업이 되도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

하반기 제약바이오 기업의 상장 도전이 줄을 잇는다. 올릭스, 아이큐어 등은 기업공개(IPO) 초읽기에 들어갔고 툴젠, 바이오솔루션 등은 코스닥 입성 삼수에 도전한다. 27일 업계에 따르면, 7월 16일(예정) 올릭스 및 아이큐어 등을 시작으로 하반기 바이오벤처의 IPO(Initial Public Offering, 신규 상장)가 잇따를 예정이다. 대부분 기술성 평가를 통해 상장에 도전한다. 하반기 상장에 도전하는 제약바이오 기업은 18곳에 달한다. 국내 중견기업인 하나제약도 상장에 도전한다. 설립 40년차인 하나제약은 하반기 코스피 입성을 목표로 6월 11일 예비심사신청서를 제출했다. 희망공모가밴드로 2만4500~2만8000원을 제시했다. 밴드 상단 기준 기업가치는 4536억원, 공모금액은 1142억원이다. 마취제와 마약성 진통제 시장에서 높은 시장 점유율을 차지하고 있다. 올릭스는 7월 16일 코스닥 상장 예정이다. 상처가 난 곳을 섬유화(흉터 형성)하는 결합조직 성장인자(CTGF, Connective Tissue Growth Factor) 유전자를 억제하는 siRNA를 비대흉터, 황반변성 등의 치료제로 개발 중이다. 올릭스의 공모 희망가는 2만6000원에서 3만원이다. 공모금액은 밴드 하단 기준 312억원이다. 아이큐어도 올릭스와 같은 날 코스닥 입성이 예고됐다. 약물전달시스템(DDS, Drug Delivery System) 중 경피 약품전달시스템 (TDDS, Transdermal Drug Delivery System) 기술을 개발하고 있다. 2010년 특허 만료된 에자이 치매 치료제 도네페질(상품명 아리셉트)을 패취제로 개발중이다. 현재 다국가 3상 중이다. 바이오솔루션과 툴젠은 3수에 도전한다. 바이오솔루션은 기술성 평가를 거쳐 최근 두 번의 실패 끝에 최근 상장예비심사를 통과했다. 자가 골관절염 세포치료제 '카티라이프'는 지난해 보건복지부와 한국보건산업진흥원을 통해 보건 신기술로 인증된 제품이다. 올해 조건부 품목허가를 받아 국내 출시를 계획 중이다. 미국 특허등록도 완료된 상태다. 툴젠은 8월 중 코스닥 이전 상장을 재신청할 예정이다. 일정대로라면 내년초 코스닥 이전 상장을 바라볼 수 있다. 세포 내 유전정보를 바꾸는 3세대 유전자 가위 CRISP Cas9 관련 특허를 한국, 호주, 독일에서 완료했다. 기술성 평가를 통과한 노브메타파마(8월 이전 상장 예정), 옵티팜(6월 코스닥 상장예비심사 청구), 싸이토젠(5월 예비심사 승인 지연 통보), 유틸렉스(5월 기평 통과), 티앤알바이오팹(6월 기평 통과) 등도 코스닥 입성을 노리고 있다. 파멥신, 지노믹트리, 셀리버리, 올리패스 등은 하반기 기술성 평가를 신청한다. 젠바디와 레이도 내년 상장이 목표다.

안국약품이 노바티스의 당뇨병치료제 '가브스메트' 제제특허(발명명:메트포민과 빌다글립틴을 포함하는 제제) 회피에 성공했다. 특허심판원은 지난 25일 안국약품과 자회사인 안국뉴팜이 청구한 총 11건의 가브스메트 제제특허 소극적 권리범위확인 심판이 성립된다고 심결했다. 이에따라 안국은 제제특허의 존속기간 만료(2026년 9월 25일) 전 회피품목을 시장에 출시할 수 있는 기반을 마련했다. 다만 가브스메트 물질특허가 2022년 3월 4일까지 유효해 당장 제품을 판매하기는 어렵다. 안국은 물질특허에도 현재 존속기간 연장(2년 2월 23일) 무효 심판을 청구해 회피품목의 조기 출시를 추진하고 있다. 존속기간 연장무효에도 성공한다면 안국은 빠르면 2020년 1월 가브스메트와 동일성분의 회피품목을 내다 팔 수 있게 된다. 가브스메트는 대표적인 DPP-4 억제제 계열의 당뇨병치료제 성분 '빌다글립틴'과 가장 병용처방이 많은 메트포르민 성분을 합친 복합제이다. 작년 유비스트 기준 원외처방액은 362억원이다. 신약에 적용되는 재심사 기간이 2013년 12월 27일 만료된 터라 후발의약품 개발과 품목허가도 가능한 상황이다. 다만 등록특허가 방어막 역할을 하고 있다. 안국약품은 이미 지난해 상반기 가브스메트와 가브스 후발의약품 개발을 위한 생물학적동등성시험에 돌입했다. 허가와 특허도전이 원활히 진행된다면 국내 제약사 최초로 가브스와 가브스메트 후속약물을 출시할 가능성이 높다. 현재 안국은 JW중외제약의 DPP-4 당뇨병치료제 '가드렛' 공동판매를 통해 해당 제제 시장에 대한 마케팅 경험을 쌓고 있다.

GC녹십자랩셀은 캐나다 바이오 기업 펠던 테라퓨틱스(Feldan Therapeutics)와 플랫폼 기술 도입 계약을 맺었다고 27일 밝혔다. 총 계약 규모는 190억원이다. GC녹십자랩셀은 계약금으로 11억원을 펠던 테라퓨틱스에 지급하고 임상 단계별 마일스톤과 미국, 캐나다, 한국 등 3개국 시판허가시 179억을 지급키로 했다. 이번 계약에 따라 GC녹십자랩셀은 펠던 테라퓨틱스가 개발한 단백질 및 유전자를 세포 내 전달하는 기술인 ‘펠던 셔틀(Feldan Shuttle)’의 자연살해(NK, Natural Killer)세포 적용에 대한 전세계 독점권을 확보한다. 회사 측은 "차세대 면역세포치료제 개발을 위해 해당 플랫폼 기술 확보에 나선 것"이라고 설명했다. GC녹십자랩셀은 암 세포를 파괴하는 NK세포를 이용한 차세대 면역세포치료제 개발에 이 기술을 적용할 계획이다. 이번에 도입한 ‘펠던 셔틀’은 NK세포와 유전자 가위 기술간의 전달자 역할이 가능하다. 유전자 가위 시스템을 장착한 NK세포로 항암제를 만들면 보통의 NK세포로 만든 제품보다 더욱 강력한 항암효과를 기대할 수 있다는 게 회사 측 설명이다. 박대우 GC녹십자랩셀 대표는 “이번 기술 도입을 포함해 GC녹십자랩셀은 NK세포 치료제 개발에 필요한 독보적인 기술을 꾸준히 확보하고 있다”며 “앞으로도 이 분야에서 명실공히 세계 최고의 선두주자로 자리매김하기 위한 노력에 박차를 가할 것”이라고 말했다. 프랑수아-토마 미쇼(Francois-Thomas Michaud) 펠던 테라퓨틱스 대표는 “이번 계약을 통해 양사의 견고한 파트너십을 확인했다”며 “자사의 기술을 다양한 차세대 면역세포치료제에 적용하는 기회가 될 것으로 기대한다”고 내다봤다.

대웅제약(대표 전승호)은 지난 22일부터 23일 양일 간 서울 롯데 시그니엘호텔에서 삼페넷 론칭 심포지엄을 개최했다고 27일 밝혔다. 삼페넷은 삼성바이오에피스가 개발한 조기 및 전이성 유방암 치료제 ‘허셉틴’의 바이오시밀러로, 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 시판허가를 받아 올해 3월 국내에 출시됐다. 이번 심포지엄은 삼페넷의 출시를 기념하기 위한 자리로 삼페넷의 3상 임상 결과를 소개하고 유방암 치료법의 최신 지견을 공유하는 세션들로 구성됐으며, 전국 유방암 전문의 100여명이 참석했다. 대구가톨릭병원 박성환 교수와 원자력병원 노우철 원장이 좌장을 맡은 가운데, 국제성모병원 이학민 교수가 '바이오시밀러 (Biosimilars in oncology: what clinicians should know)', 삼성바이오에피스의 김경아 상무가 '바이오시밀러의 품질관리 (Quality management of biosimilar)', 서울대병원 김태용 교수가 '삼페넷의 임상 결과 (Clinical evidence of Samfenet)' 그리고 중앙대병원 김희준 교수가 '유방암의 최신 지견 (Breast cancer therapy update)'에 대해 발표했다. 대웅제약 전승호 사장은 "삼페넷의 우수한 제품력과 대웅제약의 검증 4 단계 마케팅 전략 및 강력한 영업력을 기반으로 삼페넷을 블록버스터로 육성해나갈 계획"이라며 "대웅제약은 삼페넷 런칭을 시작으로 기존에 보유하고 있던 항암제 라인업을 더욱 강화하고 지속적으로 항암제 사업을 확대해 나가겠다"고 밝혔다. 한편, 삼페넷은 유럽의약품청(EMA)으로부터 시판허가를 받아 올해 3월 유럽에 출시됐으며, 지난해 12월에는 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청하여 현재 심사 중에 있다.