비가역적 BTK저해제 릴리 '제이퍼카' 국내 허가 임박

• 식약처, 안전성·유효성 검토 완료...지난해 희귀약 지정

[데일리팜=이혜경 기자] BTK저해제 '제이퍼카(피르토브루티닙)'의 국내 허가가 임박했다.

19일 제약업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국릴리의 브루톤티로신키나제(BTK, Bruton's Tyrosine Kinase) 저해제 제이퍼카에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다.

제이퍼카는 지난해 6월 이전에 BTK 저해제로 치료받은 경험이 있는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL, Mantle cell lymphoma)이 있는 성인 환자 단독요법으로 희귀의약품에 지정된 바 있다.

이 약은 최초의 비가역적 BTK저해제로 주목받고 있으며 가역적 BTK저해제인 '임브루비카(이브루티닙)', '브루킨사(자누브루티닙)' 등 약물 치료 실패 환자에 대한 대안으로 평가 받는다.

지난 1월 미국 FDA로부터 BTK저해제로 신속 승인을 획득한데 이어, 같은해 12월 만성 림프구성 백혈병(CLL) 또는 소림프구성 림프종(SLL) 적응증 또한 신속승인이 이뤄졌다.

국내에서는 지난 2021년부터 CLL/SLL 환자를 대상으로 한 임상 3상이 진행 중이다.

품목허가를 앞두고 지난 7월 진행된 중앙약사심의위원회에서도 치료적 확증 임상시험(3상) 자료 제출을 허가 조건으로 조건부 품목허가가 타당하다고 심의했다.

2상 시험자료의 안전성 평가에서 치명적 이상반응으로 인한 사망례가 0.6%(4례)로 보고돼 무시할 수는 없으나, 약물 투여와 관련한 이상 반응이 투여 중지 및 용량 감량으로 대부분 관리가 가능하다는 의견이 있었다.

또 해당연구에서 BTK 억제제를 포함해 이전 치료를 받은 R/R MCL에서 종양반응율이 57.8%로 유효하고, 3등급 이상의 이상반응 중 약물 관련 이상반응은 20.6%로 주로 호중구감소증이고 조절 가능한 것으로 나타났다.

따라서 이전 BTK 억제제 치료후 다른치료 대안이 없는 외투세포림프종 환자를 대상으로 국내 품목허가가 이뤄질 전망이다.