PMS 모집 힘드네...포말리스트·라이답 증례수 축소

• 중앙약심, 유용성·대상 환자 수 고려...조사 기간도 늘려

[데일리팜=이혜경 기자] 세엘진의 다발공수종 치료제 ‘포말리스트(성분명 포말리도마이드)'와 노바티스의 FLT3 저해제 '라이답연질캡슐(미도스타우린)'이 시판후조사(PMS) 증례수 모집 목표가 하향 조정된다.

식품의약품안전처가 최근 공개한 중앙약사심의위원회 회의록을 보면 포말리스트와 라이답의 시판 후 조사계획서 변경서를 승인하기로 결정했다.

유용성 및 대상 환자 수 등을 고려, 포말리스트는 증례수는 기존 600례에서 315례(후향포함)로 조정하고 조사기간도 6년에서 6+1년으로 변경한다. 라이답은 증례수 150례에서 45례(후향포함), 조사기간 4년에서 4+2년으로 늘린다.

포말리스트의 경우 현재 허가사항에 포함되지 않는 병용요법 사용례 수는 제외하고, 허가사항 외의 사용에 대한 안전성 정보 수집은 자발 보고 등으로 이뤄지고 있다.

식약처는 허가 시 안전성 정보를 수집 분석하는 것을 주요 목표로 증례수를 설정했다.

하지만 다발골수종 환자에 필수적인 약이지만, 2차 치료제라는 한계와 기존 설정된 600례는 너무 많다는 의견들이 있었다.

한 위원은 "다발골수종에 대해 개발된 신약이 많고 대부분 대학병원급의 혈액종양내과에서 임상연구가 활발히 진행 중으로, 꼭 필요한 약인 것은 맞다"며 "하지만 임상연구가 활발히 이루어 지는 점 등의 이유로 시판 후 조사 형태로 600례를 수집하는 건 쉽지 않다"고 판단했다.

업체가 제시한 시판후 조사계획에서 후향 데이터를 포함한 것과 관련, 식약처는 "후향 수집례수에 대한 숫자 기준은 별도로 없으나 자료 심사 시 후향 데이터를 최소화하기 위해 노력할 것"이라고 했다.

포말리스트의 중앙약심 자문요청 사항인 600례에서 315례 ·조사기간 1년 연장하는 방안은 만장일치로 통과됐다.

라이답은 허가사항에 따라 변이환자에 투약하여 정보를 수집하기 위해 치료주기 8일째부터 투약된 환자가 수집대상이나, FLT 3 유전자 변이는 10일째 확인되는 경우에는 허가사항의 약물투여 시작 시점에 차이가 생겨 조사대상으로 포함하여 진행이 어렵다면서 조사계획변경서를 신청했다.

PMS 조사는 허가사항에 따른 환자를 수집하도록 하고 있어 허가 외 사용환자를 시판 후 조사에 어디까지 포함할지 정하는 것은 어려움이 있다는 얘기다.

또 실제 업체에게 해당 사례의 대상자 수를 확인해본 결과 해당례 수를 포함한다 하더라고 업체가 제시한 45례보다 월등히 많은 증례수를 모을 수 있는 상황은 아닌 것으로 파악된다는 식약처의 설명이 있었다.

현재 FLT3 변이 약제 중 1차 치료에 보험 적용된 약재가 없다는 것도 환자 수 모집에 어려운 요소 중 하나라는 전문가 의견이 나오기도 했다.

이에 라이답 시판후조사 계획서 중 증례수 150례에서 45례, 조사기간 4년에서 2년 연장에 적정성이 있다는 결론이 났다.