20년만의 뇌종양 신약 '보라니고', 암질심 상정 주목

• 1월 국내 허가 후 급여 절차 진행
• IDH 변이 최초 표적치료 옵션 주목

[데일리팜=어윤호 기자] 20년 만의 뇌종양 신약 '보라니고'가 보험급여 등재를 향한 일보 전진을 노린다.

취재 결과 한국세르비에의 IDH 변이 미만성 신경교종치료제 보라니고(보라시데닙)가 다가오는 19일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 것으로 예상된다.

세르비에는 지난 1월 보라니고의 국내 승인 후 5월 비급여 출시했으며, 같은 시기에 급여 신청을 제출한 바 있다.

이에 따라, 저등급 신경교종 치료 영역에 IDH 변이를 표적하는 첫 치료옵션이 탄생할 수 있을지 관심이 모아진다.

보라니고는 만 12세 이상, 체중 40kg 이상 청소년, 성인 신경교종 환자 가운데, IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종·희돌기교종 환자에 처방이 가능하다.

저등급 신경교종은 비교적 천천히 성장하지만 재발 위험이 높고 시간이 지나면서 고등급 악성 종양으로 진행될 수 있는 뇌종양이다. 주로 발작 증상으로 발견되며 수술적 절제가 표준 치료로 활용돼 왔다.

다만 완전 절제가 어려운 경우가 많고, 이후 시행되는 방사선 치료와 항암화학요법 역시 인지기능 저하나 신경학적 이상반응 부담이 커 치료 공백이 존재했다.

IDH 변이는 2등급 신경교종 환자의 약 80%에서 확인되는 핵심 바이오마커로 알려져 있다. 현재 세계보건기구(WHO)와 미국종합암네트워크(NCCN) 역시 IDH 변이를 주요 진단 기준으로 제시하며 검사를 권고하고 있다.

보라니고의 유효성은 임상 3상 INDIGO 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 수술 이후 방사선·항암화학요법을 아직 시행하지 않은 저등급 IDH 변이 신경교종 환자를 대상으로 진행됐다.

연구 결과, 보라니고는 위약 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 65% 감소시켰다. 무진행생존기간(PFS)은 위약군 11.4개월 대비 보라고군에서 중앙값에 도달하지 않았다. 또 다음 치료 개입 시점(TTNI) 역시 유의하게 지연된 것으로 나타났다. 보라니고의 연간 치료 중 발작 발생률은 위약 대비 64% 감소했다.

장종희 세브란스병원 신경외과 교수는 "2006년 테모졸로마이드가 교모세포종 치료제로 허가된 이후 보라니고는 처음으로 허가받은 신규 뇌종양 치료제다. 그간 대부분의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 충분히 통과하지 못해 개발에 실패해 왔다는 점에서 보라니고의 등장은 큰 의미가 있다"라고 말했다.