한미약품 “기술수출 백혈병신약, 임상서 우수 효과 확인"

• 파트너사 앱토즈, 美 혈액학회서 임상결과 발표

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 기술수출한 급성골수성백혈병 신약이 환자에게 우수한 효과를 확인했다는 연구결과가 발표됐다.

14일 한미약품에 따르면 파트너사 앱토즈는 지난 11일부터 14일까지 온오프라인으로 열린 제63회 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology) 연례회의에서 ‘HM43239’ 임상 결과를 구연 발표했다.

임상시험 대표연구자인 MD앤더슨 암센터 나발 데버(Naval G. Daver) 교수의 발표에 따르면 HM43239는 재발 혹은 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 지속적인 단일 요법으로서 항종양 활성화를 입증했다.

이번에 발표된 HM43239의 임상 1/2상은 2019년 3월부터 2021년 8월까지 다기관에서 모집된 항암화학요법 등 1개 이상의 치료를 받은 34명의 재발혹은 불응성환자에게 1일 1회 20mg에서 160mg 사이 정해진 용량의 HM43239를 경구 투여하는 방식으로 진행됐다.

HM43239는 다수의 환자에서 완전관해(CR, complete response)반응을 이끌었고,이 환자들에서 성공적 조혈모세포이식으로 연결되거나 지속적인 반응을 유지하는 등의 임상적으로 의미 있는 유익함을 입증했다.

HM43239는 한미약품이 지난달 미국 바이오기업 앱토즈에 기술수출한 급성골수성 백혈병(AML) 치료제다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 혁신신약이다.

한미약품은 앱토즈로부터 확정된 계약금 1250만달러를 500만 달러의 현금과 750만 달러 규모의 앱토스 주식으로 나눠 받는다. 이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발과 허가, 그리고 상업화 마일스톤으로 최대 4억750만달러를 수령한다.

앱토즈의 라파엘 베아(Rafael Bejar) 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)는 "HM43239는 항암 분야에서 가장 까다롭고 뷸균일한질병 중 하나인 재발 및 불응성 AML에서 단일 약제로서 분명한 유전형 불문 임상적 활성을 입증했다”라고 평가했다.

윌리엄 라이스(William G. Rice) 앱토즈 회장은 “우리에게 가장 새롭고 성숙한 연구단계 약물인 HM43239가 매우 까다로운 AML에서 효과를 입증하고 있다”며 “시판허가 단계까지 발전시켜 나갈 것을 기대한다”고 말했다.