약 없는 급성백혈병, 표적항암제 '조스파타' 등장 주목

• 국내 첫 FLT3 타깃 약물… NCCN 가이드라인서 'Category 1' 권고
• 서울대·삼성병원 등 주요 병원 랜딩…급여 등재 필요성 대두

[데일리팜=어윤호 기자] FLT3 표적항암제의 출현으로 치료옵션이 부족했던 급성골수성백혈병 영역에도 새로운 바람이 불고 있다.

불치병으로 여겨졌던 만성골수성백혈병(CML. Chronic Myeloid Leukemia)의 경우 '글리벡(이?아섦?' 등장과 함께 표적항암제 상용화로 많은 환자가 혜택을 보고 있지만 급성골수성백혈병(AML, Acute Myeloid Leukemia 이하 AML)은 생명을 위협하는 심각한 질환임에도 불구, 차세대 항암화학요법에 의존해 왔다.

이같은 상황에서 아스텔라스제약의 FLT3 표적항암제 '조스파타(길테리티닙)'가 국내 최초로 식약처로부터 FLT3 변이 양성인(FLT3mut+) 재발 또는 불응성(R/R) AML 표적치료제로 허가됐다.

AML은 개개인의 염색체나 유전자 변이에 따라 위험도가 구분된다. 미국종합암네트워크(NCCN)와 유럽백혈병네트워크(ELN)가 발표한 지침에서는 FLT3-ITD 변이 또는 TP53 변이가 있는 환자를 위험도가 가장 높은 군으로 분류하고 있다.

조스파타는 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물로, 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하다. 또한 기존 항암화학요법 대비 높은 효과와 안전성을 나타냈다.

지난 2018년 미국 FDA와 일본 후생노동성, 2019년 유럽 EMA에서 연이어 허가를 획득했으며 NCCN의 최신 가이드라인에서 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 AML 환자 치료에 가장 높은 권고등급인 'Category 1'로 분류되기도 했다. 최근에는 중국, 싱가포르 등 아시아권 국가에서도 승인이 이뤄지고 있다.

국내에서는 지난해 3월 허가 이후 서울대병원, 서울성모병원, 삼성서울병원 등 국내 주요 병원의 약사위원회(DC, Drug Committee) 통과하며 처방권 진입에 성공했으며 그외 종합병원에서도 심의가 진행 중이다. 또 지난 2월 건강보험심사평가원 암질이 진행한 암질환심의위원회를 통과, 현재 보험급여권 진입을 노리고 있다.

실제 의료진들의 기대감도 적잖다. 김희제 서울성모병원 혈액내과 교수는 "조스파타 국내 허가로 환자들은 마땅한 치료법 없이 버텨야 한다는 구체적 불안감을 해소할 수 있게 됐다. 물론 아직 비용 문제로 남아 있지만 급여 등재 후에는 빠른 시일 내 표준화된 치료제로 자리 잡을 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

아울러 "FLT3mut+ R/R AML환자들의 경우 예후가 좋지 않고, 병이 급속도로 악화될 수 있어 빠르게 적절한 치료를 하는게 중요하다. 비급여임에도 불구하고 조스파타 처방이 지속되고 있는 이유다"라고 덧붙였다.

한편 지난 5월 한국환자단체연합회는 보건복지부 보험약제과와의 간담회에서 조스파타를 포함한 신약의 신속급여에 대한 의견을 전달하기도 했다.

백혈병환우회 관계자는 "급속도로 악화되는 AML의 특성상 이미 허가된 치료제를 적용하지 못한다는 것은 안타까운 일이 아닐 수 없다. 신약이 유일한 희망의 끈인 환자들에게 조금이라도 빨리 치료제가 사용될 수 있도록 환우회 차원에서도 노력중이다"라고 밝혔다.