신경섬유종 최초 신약 '코셀루고' 국내 허가

• 신속심사대상 의약품 중 처음으로 허가 획득
• 2상서 68% 부분반응…약 82%는 1년 이상 반응 지속

[데일리팜=정새임 기자] 소아 제1형 신경섬유종증(NF1) 최초의 신약인 아스트라제네카 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'가 국내 품목허가를 획득했다.

한국아스트라제네카는 지난 28일 식품의약품안전처로부터 코셀루고 허가를 받았다고 31일 밝혔다.

식품의약품안전처는 지난해 10월 치료제가 없어 생명을 위협하고 중대한 질환 치료제로서 도입 시급성을 인정해 코셀루고를 신속심사대상 의약품으로 지정했다. 코셀루고는 이 제도로 허가를 받은 최초의 희귀의약품이다.

코셀루고는 ▲증상이 있고 ▲수술이 불가능한 총상 신경섬유종(plexiform neurofibroma)을 동반한 만 3세 이상의 신경섬유종증 1형 소아 환자 치료에 쓰일 수 있다.

코셀루고는 앞서 미국 식품의약국(FDA)에서도 신속 심사를 받아 허가 신청 접수 6개월 만에 승인을 받았다.

허가는 미국 국립암연구소(National Cancer Institute)가 주도한 'SPRINT' 2상 임상시험 결과를 근거로 한다. 해당 연구 결과, 전체 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐으며 이 가운데 약82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐다. SPRINT 2상은 만 3세에서 17세까지의 수술 불가능한 총상 신경섬유종을 지닌 제 1형 신경섬유종증 환자 50명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 질병이 진행되거나 이상 반응이 나타날 때까지 코셀루고를 1일 2회 경구 복용하며 주기적으로 종양 크기 변화와 종양 관련 질병 상태를 확인했다. 전체반응률(ORR)은 최소 3개월 간격의 연속적인 자기공명영상(MRI) 재검사에서도 부분 반응(총상 신경섬유종의 용적이 20% 이상 감소)을 보인 환자의 비율을 확인하는 방식으로 측정했다.

가장 흔하게 나타난 이상반응은 메스꺼움과 구토, 설사였으며, 이상반응으로 인해 복용량을 조절한 환자는 28 %(14명), 복용을 중단한 환자는10%(5명)였다. 반면 좌심실 박출율에 증상적인 변화를 보이거나 망막 혈청 분리 또는 시력에 위협을 주는 다른 사례는 나타나지 않았다.

한국아스트라제네카 항암제사업부 명진 전무는 "코셀루고의 국내 허가를 계기로 그 동안 근본적인 치료법이 존재하지 않는 희귀난치성 질환인 신경섬유종증 1형 환자들에 새로운 희망을 전하게 되어 기쁘다"며 "식품의약품안전처로부터 도입 시급성을 인정받은 만큼 국내 환자들에게 신속히 공급될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

제1형 신경섬유종증은 특정 유전자의 변이 또는 결함으로 인해 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환이다. 합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성∙악성 종양이 발생할 수 있다. 신경섬유종증 1형 환자의 20~50%는 총상 신경섬유종이 진행될 수 있다. 총상 신경섬유종은 안면 및 사지, 척추 주위, 장기에 영향을 미칠 수 있는 깊은 위치까지 모든 신체 부위에서 발생할 수 있다. 그간 근본적인 치료방법이 없어 수술 등 대증 치료가 진행돼 왔다.