[기고] 국내 제약·바이오 미국 진출에 대한 단상

• 이영작 엘에스케이글로벌파마서비스 대표

이영작 엘에스케이글로벌파마서비스 대표

국내 바이오 업계의 임상시험이 미국으로 대거 진출한다. 자체적으로 조사한 언론자료에 의하면 지난 2년간(2018-19) 최소 132건의 임상시험이 미국으로 진출했다.

1상 임상시험이 43건, 2상이 44건, 3상이 20건, 나머지는 1-2상 또는 2-3상으로 추정된다. 1상, 2상 임상시험이 많다는 것은 앞으로 더욱 많은 국내 바이오 업계 임상시험이 미국에서 진행될 것임을 보여준다.

해마다 1-2조 이상의 임상시험 비용이 지출되는 것으로 추정된다. 스폰서(임상시험을 의뢰한 제약사) 별로 보면 44개가 대형 제약사, 13개가 중형 제약사, 75개가 바이오텍사다. 바이오텍사들이 미국 진출에 사활을 건 듯 하다. 코로나19 대유행(pandemic)은 미국 임상시험 진행에 심각한 차질을 일으킨다. 국내 A사는 미국에서 진행 중인 3상 임상시험을 중단한다고 발표했다. 국내 제약사의 미국 임상시험 중단은 새로운 사건이 아니다. 코로나19 사태 이전에도 발생했다.

국내 굴지 B사는 2012년 3월 미국에서 2014년 신약 등록 목표로 3상 임상시험을 시작했다. 4년 반이 지나고 2016년 10월 환자모집 부진으로 미국 임상시험을 중단했다. B사의 신약은 성공이 예약되어 있었다. 2012년 미국에서 임상시험을 시작하면서 B사는 수억 불에 상당하는 제품을 공급하기로 미국 모 회사와 양해각서를 체결할 만큼 업계의 관심을 모으고 있었다.

B사는 선두주자로 3상 임상시험을 시작했지만 환자모집이 부실했고 반면 다수의 미국 경쟁 제약사들은 환자모집과 임상시험에 성공해 2014년 6월, 2016년 5월, 2016년 12월에 미국 FDA에 신약 등재에 성공하면서 B사가 진입할 시장이 사라졌다. 대박이 약속된 B사의 혁신 신약은 미국에 가서 미아가 되어 퇴장했다. 국내 바이오 업계의 미국 임상시험 실패는 최근 국내 언론을 심심치 않게 장식한다. 미국 진출이 활발해 지면서 실패하는 신약은 점점 늘어날 것이다. 코로나19 대유행이 신약 개발 실패의 좋은 핑계거리로 떠오르면서 우리 신약의 성패는 오리무중으로 빠져들 것이다.

개량신약 또는 복합신약 개발에 익숙한 국내 제약업계는 혁신 신약개발의 첫 발을 떼고 있다. 혁신 신약개발이 10에 9은 실패한다는 사실을 듣기는 하지만 받아들이기는 쉽지 않을 것이다. 많은 국내 바이오사와 제약사들이 항암신약 개발에 몰두하고 있으며 미국에서 임상시험을 하고 있지만 대부분 실패할 것이다. 혁신 항암 신약은 95%이상이 개발에 실패한다.

신약 후보물질은 탄탄한 과학적 근거가 있고 개발한 과학자는 성공을 확신하고 임상시험에 진입한다. 그러나 10에 9 또는 20에 19은 실패한다. 혁신 신약 개발에는 막대한 시간과 비용이 소요된다. 위에서 말한 B사의 경우와 같이 경쟁자가 있기 때문에 시간과의 싸움이기도 하다. 경쟁자가 있고 막대한 비용이 들면서도 실패가 예약된 신약개발은 과학적 판단이기 보다는 사업적 결단이다.

한국은 임상시험 선진국이다. 한국에서 생성된 임상시험 결과와 데이터는 미국을 비롯한 선진국에서 받아들여진다. 국내에서 임상시험에 실패한 신약은 세계시장 진출이 어려울 것이다. C사의 경우와 같이 국내 임상시험에서 양호한 효과를 보인 신약은 세계시장으로 진출할 기회가 열릴 것이다.

미국 진출의 경우 미국 FDA는 국내에서 좋은 효과를 보인 신약의 미국 등록에 앞서 새로운 임상시험을 요구할 수 있다. 미국에서 승인된 신약을 국내에서 등록하고자 할 때 식약처가 새로운 임상시험을 요구하는 것과 같다. 국내에서 효과를 보인 신약은 미국에서도 좋은 결과를 낼 가능성이 크고 미국에서 승인된 신약 역시 국내에서 승인될 가능성이 높다.

미국의 경우 자국 신약도 항암제 등을 제외하고는 임상시험을 반복할 것을 요구한다. 이런 모든 점을 고려할 때 신약후보물질을 갖고 바로 미국으로 가는 전략보다는 한국에서 3상까지 마치고 미국에서 반복 3상을 하는 전략이 시간과 비용을 줄이고 성공 가능성을 높이는 사업적 판단으로 보인다. 만약 B사가 좋은 임상시험 데이터를 한국에서 우선 내고 미국을 도전하였다면 어떻게 되었을까? 성공을 확신한 B사는 한국 임상시험 없이 미국으로 직진했다. 코로나19 대유행으로 미국에서 철수하는 A사는 국내에서 3상 임상시험을 재개할 계획은 없는지 궁금하다. 국내 CRO 임상시험 비용은 미국의 반 이하이고 진행도 빠르다. 필요하다면 대만도 포함할 수 있을 것이다. 대만은 우리나라보다 먼저 임상시험 선진국이 되었다. 대만과 한국은 임상시험 환경이 유사하고 비용은 대만이 조금 낮은 편이다. 대만과 한국에서 성공한 신약은 세계시장 어디에나 진출 할 수 있을 것이다.

국내에는 미국, 유럽 등에서 대규모 항암 3상 임상시험을 경험하고 코로나19 백신 3상 임상을 해외에서 진행할 정도의 규모와 역량을 갖춘 토종 CRO도 있다.

우리나라에도 성공한 혁신 신약이 있다. 선플라(Sunpla)주와 팩티브(Factive)다. 개발에는 성공했으나 시장에서 실패했다. 국내 제약업계에는 중요한 교훈이다. 신약개발은 당장 눈 앞만 보고 가는 것이 아니라 먼 앞을 보고 가는 혜안이 필요하다. 약물역학과 약물경제가 미래를 보여준다.

미국 제약사는 전임상 단계부터 개발중인 신약물질의 약물역학과 약물경제를 연구한다. 수영장에서 배운 수영 실력으로 태평양을 도전할 수 없다. 신약개발비의 일부를 할애하여 약물역학과 약물경제 연구를 하고 세계시장에서 신약의 미래를 점쳐가면서 개발한다면 과학적으로 성공하고 시장에서 실패하는 일은 없을 것이다.

이영작 대표 프로필

▪ 서울대학교 공과대학 전자공학과 졸업 ▪ Ohio State University 통계학 석사 ▪ Ohio State University 통계학 박사 ▪ University of Maryland 통계학 조교수 ▪ 미국 국립암연구소 통계학 담당(항암임상연구) ▪ 미국 국립암연구소 통계학 담당(독성연구) ▪ 미국 국립신경질환 및 뇌졸중 연구소 통계학 담당 ▪ 미국 국립모자건강연구소 통계학 담당 실장 ▪ 한양대학교 석좌교수 ▪ 한국임상CRO협회 1대, 2대 회장 ▪ 서경대학교 석좌교수(現) ▪ ㈜엘에스케이글로벌파마서비스 대표이사(現)

▪ 마르퀴즈 후즈 후의 '후즈 후 인 아메리카(Who’s who in America)' 등재 ▪ 알버트 넬슨 평생 공로상 (Albert Nelson Marquis Lifetime Achievement Award) 수상