극희귀질환 HoFH치료제 '레파타', 약평위 첫 상정

• PCSK9저해제 등재 여부 주목…일반 등재 절차로 논의 진행

PCSK9저해제 레파타

극희귀질환인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 '레파타'가 보험급여권 진입을 위한 첫발을 내딛는다.

20일 관련업계에 따르면 암젠의 HoFH(Homozygous Familial Hypercholesterolemia)치료제 '레파타(에볼로쿠맙)'가 오는 22일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다.

만약 레파타가 급여 적정성 판정을 받고 등재될 경우 PCSK9저해제 최초, 스타틴, 혹은 에제티미브 이후 최초 약물 옵션이 된다.

다만 등재 과정이 순탄치는 못할 것으로 판단된다. 질환의 심각성과 희귀성, 치료 대안도 부재한 상황이지만 레파타는 경제성평가 면제제도가 아닌 일반 급여 평가 과정을 거쳐 정부와 급여 적정성 논의를 하고 있는 것으로 확인됐다.

즉 10~30년 전에 출시된 기존 지질저하제인 스타틴, 에제티미브와 비교해서 경제성평가를 할 수 밖에 없는 상황인 셈이다.

HoFH는 국내 환자가 약 50명으로 추정되는 질환으로 적절한 치료를 받지 않으면 대부분의 환자는 30대에 사망에 이르는 것으로 알려져 있다. 2017년 6월부터 질환의 희소성과 치료의 어려움, 치료비지원 필요성이 인정돼 극희귀질환 산정특례 질환으로 지정됐지만 약제 보장성이 확립되지 않아 실효성에 대한 우려가 제기되고 있다.

김효수 한국지질동맥경화학회 이사장(서울대병원 심장내과 교수)은 "HoFH는 정상인보다 심장마비가 30년 일찍 오고 조기 사망에 이를 수 있는 치명적인 중증 질환이다. HoFH 환자의 LDL-C 수치를 강하하는 PCSK9억제제(레파타)는 치료에 핵심적인 약물이다"라고 말했다.

우려도 있지만 기대감 역시 존재한다. 재정 부담이 상대적으로 낮은 극희귀질환의 경우 항암제와 마찬가지로 ICER 임계값의 탄력적 적용 등 다각적인 보장성 강화방안을 마련해야 한다는 주장도 힘을 얻고 있기 때문이다.

특히 최근 심평원은 2017년 국정감사에서 의학적 미충족도 요구가 큰 암종에 신약 급여 적정성 평가제도를 유연하게 적용할 것을 지적한 것과 관련, ICER 임계값을 탄력적으로 적용하고 있다는 답변을 내놓기도 했다.

국내 경평 전문가인 서동철 중앙대약대 교수는 "사실상 희귀질환치료제의 비용효과성 입증은 불가능하다고 봐야 한다. 이들 약제를 조사하고 파악해 별도의 등재 절차를 도입할 필요성이 있다"고 설명했다.

한편 레파타는 허가임상인 TESLA-part B에서 기존 치료법 대비 LDL-C 수치 31% 강하한 것으로 확인됐다.

또 TESLA임상에 참여했던 54명 환자를 포함, 총 106명의 환자를 최대 5년까지 추적하는 장기추적임상연구인 TAUSSIG를 통해 장기 치료 효과와 안전성을 살펴보고 있다. 중간분석 결과에 따르면 레파타 치료 환자들은 치료 48주 시점에 LDL-C가 약 32.4%까지 감소하는 것으로 나타났다.