급성백혈병 최초 ADC 약물, 연내 한국시장 상륙

• 화이자, 베스폰사 허가신청…애드세트리스·캐싸일라 이어 ADC 상용화 예고

급성백혈병 영역의 최초 항체-약물 복합체(ADC)의 국내 진입이 연내 이뤄질 전망이다.

관련업계에 따르면 한국화이자는 이노투주맙'과 '오조가미신' 성분을 결합한 '베스폰사'의 허가 신청서를 지난해 제출, 승인 절차를 진행중이다. 허가가 이뤄지면 다케다의 '애드세트리스', 로슈의 '캐싸일라'에 이은 세번째 ADC 약물이 된다.

이 약은 2016년 대체약제가 없다고 판단, 보건당국으로부터 희귀의약품으로 지정돼 심사자료 일부 면제, 3상임상 조건부 허가 혜택 등으로 허가 시점이 크게 앞당겨 질 것으로 예상된다.

아울러 지난 미국 FDA에서 심속심사 대상으로 지정됐으며 2015년 획기적치료제로 선정된 바 있다.

베스폰사는 거의 모든 B세포 전구체 급성림프구성백혈병 환자의 암세포 표면에 발현되는 CD22 항원을 표적하는 단일클론항체와 세포독성 항암제의 조합으로 이뤄진 약물이다. B세포 표면의 CD22 항원과 결합해 암세포 내부로 침투한 뒤 세포독성약물인 칼리키아미신(calicheamicin)을 방출해 세포를 파괴하는 작용을 나타낸다.

이 약은 326명의 성인 재발성 또는 불응성 CD22 양성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행된 3상(INO-VATE ALL) 연구에서 기존 요법대비 유의미한 생존률 개선 반응을 확인했다.

또한 완전관해를 경험한 환자군을 봤을때 베스폰사 환자들은 표준요법군 대비 최소 잔여 질병기준 이하(골수 블라스트 0.01%) 비율이 2.8배 높았다. 다만 전체생존기간(OS, Overall survival) 개선 결과를 얻어내지는 못했다.

혈액학회 관계자는 "뚜렷한 치료제가 없던 급성 림프구성 백혈병 환자가 치료 효과가 나빠지는 난치성으로 진행되기 전에 ADC나 면역항암제를 쓸 수 있게 된다면 지금과는 전혀 다른 진료 환경이 형성 될 것이다"라고 말했다.

한편 백혈병 치료제 분야 중 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelocytic Leukemia)은 '글리벡'이 판도를 바꿨다. 이후 '타시그나(닐로티닙)', '스프라이셀(다사티닙)', 슈펙트(라도티닙)' 등 쟁쟁한 표적치료옵션까지 등장했다.

반면 급성백혈병 분야, 특히 급성림프모구성백혈병(ALL, Acute Lymphoblastic Leukemia) 치료 분야는 암젠의 '블린사이토(블리나투모맙)' 승인 전까지 사실상 '불모지'인 상태로 남아 있었다.