지난해 위암 표적항암제 '사이람자(라무시루맙)'를 선보였던 한국 릴리의 2번째 선택은 연조직육종이었다. 이름조차 생소한 연조직육종(soft tissue sarcoma)은 근육이나 인대, 섬유조직, 지방, 신경, 림프관 등 신체의 기관을 연결 및 지지하는 모든 연부조직에 발생할 수 있는 악성종양을 말한다. 전국을 통틀어 환자수가 1000여 명에 불과한 희귀암으로 알려졌다. 2013년 국가암등록통계에 따르면 국내 환자수는 971명으로 전체 암 발생의 0.4%를 차지했다. 릴리가 이 같은 희귀암종에서 표적항암제를 선보이게 된 연유는 뭐였을까. ' 라트루보(올라라투맙)'는 지난 3월 9일자로 식품의약품안전처의 허가를 받았다. 미국과 유럽 다음, 전 세계 3번째로서 작년 10월 미국식품의약국(FDA)의 허가를 받은 뒤 국내 허가를 받기까지 5개월 밖에 걸리지 않은 셈이다. 회사 측은 국내 연조직육종 환자 중 라트루보 투여대상을 200명 미만으로 추정하고 있다. 한국릴리의 폴 헨리 휴버스(Paul Henry Huibers) 사장은 "질환이 희귀하다보니 연구 자체가 드물었던 데다 기존 치료제를 대체할 만한 신약이 개발되지 못했다"며 "40여 년만에 혁신적인 약물이 등장한 만큼 국내 출시를 서두르게 됐다"고 배경을 설명했다. 국내 허가소식이 언론을 통해 전해지면서 임상현장에선 벌써부터 치료 가능시기를 묻는 환자들이 늘고 있다는 후문. 회사 측은 "허가된지 한달 정도밖에 되지 않은 터라 구체적인 시기를 장담할 순 없으나, 보건당국과 세부적인 가격 논의를 거친 뒤 하반기 중 출시할 계획"이라고 밝혔다. 환자수가 적은 데다 글로벌 참조가도 형성되지 않은 터라 향후 어떤 절차를 통해 약가가 책정될지도 중요한 논의사항이 될 것으로 예상된다. ◆20대 미만 호발…생존기간은 1년 내외= 연조직육종이 발생률 대비 사회경제적으로 큰 파급력을 갖는 이유는 주로 20대 미만의 젊은 연령대에서 호발한다는 것과 관련이 깊다. 대부분 종양이 상당히 커질 때까지 자각증상이 없고, 주위 신경이나 혈관압박으로 인한 증상이 생겼을 때 내원하기 때문에 진행된 단계에서 진단될 확률도 높다. 5일 한국릴리가 마련한 미디어 세션에 참석한 연세의대 김효송 교수(연세암병원 종양내과)는 "50대 이상 노년층에서 주로 발생하는 다른 암종과 달리 연조직육종은 사회활동이 활발한 20대 미만에서 발생률이 높다"며, "직장생활은 물론 결혼, 출산에도 지장을 줄 수 있어 사회적 영향력이 크지만 지난 40년간 생존율이 향상되지 않았다"고 소개했다. 김 교수에 따르면 전이성 연조직육종 환자의 5년 생존율은 16%에 불과하다. 가장 보편적인 치료법은 종양을 포함한 주변조직을 제거하는 수술이지만, 수술이 가능한 환자는 극소수로 제한된다. 독소루비신으로 대표되는 안트라사이클린(Anthracycline) 계열 기반의 항암화학요법이 유일한 대안인 셈. 그마저도 골수기능 억제나 심장독성 같은 부작용 때문에 6~8사이클이 한계란다. 김 교수는 "이포스파마이드, 팔리포스파미드 등 다양한 약제들과 독소루비신의 병용요법에 관한 임상연구가 이뤄졌지만 전체생존기간을 1년 내외로 연장시키는 데 그쳤다"며, "반응률이나 생존율 개선효과 대비 부작용 발생률이 높아서 유의한 생존연장을 기대하기 어려운 상황이었다"고 말했다. ◆라트루보 병용군, 생존기간 1년 연장= 현행 치료요법들과 비교해볼때 라트루보의 효과는 확실히 획기적이다. 허가사항과 같이 안트라사이클린 함유요법에 적합하고 방사선요법이나 수술을 통한 근치적 치료가 불가능한 성인 연조직육종 환자에게 8주기 동안 독소루비신과 병용했을 때 기대되는 수명 연장기간은 1년. 란셋(Lancet 2016;388:488-497)에 발표된 JGDG 2상임상에 따르면, 라트루보와 독소루비신 병용투여군의 전체 생존기간(OS)은 26.5개월(95% CI: 20.9-31.7)로, 독소루비신 단독투여군의 14.7개월(95% CI: 9.2-17.1)보다 11.8개월 연장시킨 것으로 확인된다. 사망 위험이 무려 54%가량 낮아졌다(HR 0.46, 95% CI: 0.30-0.71). 무진행생존기간(PFS)은 6.6개월로 독소루비신 단독투여군(4.1개월)보다 2.5개월 연장됐다(HR 0.67, 95% CI: 0.44-1.02). 또한 임상에서 중요하게 살펴보는 이상반응 중 하나인 발열성 호중구감소증 발생률은 두 군간 유사했으며, 이상반응으로 인한 투약중단 환자비율은 라트루보 병용군에서 되려 낮았다. 라트루보가 육종을 비롯한 일부 종양세포와 기질세포 등에서 발견되는 혈소판-유래 성장인자수용체 알파(PDGFR-α)와 선택적으로 결합해 종양의 확산 및 전이에 작용하는 PDGFR-α 신호전달경로를 차단하기 때문에 종양의 성장을 억제할 수 있다는 설명이다. 김효송 교수는 "사망 위험을 54% 감소시켰다는 수치는 임상적인 의미가 매우 크다고 봐야한다"며, "초기부터 라트루보 병용군과 기존 치료군의 생존곡선이 의미있는 차이를 보였고, 8사이클이 끝난 뒤 라트루보를 단독투여했을 때도 반응률이 유지됐다. 이런 결과 덕분에 2상임상만을 근거로 신속승인을 받을 수 있었다"고 강조했다. 이미 미국종합암네트워크(NCCN)의 최신 가이드라인은 독소루비신과 라트루보 병용요법을 진행성 연조직육종의 치료요법으로 권고하고 있다(Category 2A). 환자들의 접근성을 결정하는 데 관여하게 될 중요요인은 약제가격이다. 김 교수는 "경미한 수준의 독성반응만으로 생존율을 개선시켰다는 점에서 상당히 의미있는 약"이라며, "벌써부터 문의해 오는 환자들이 있는데 치료비 부담만 해결된다면 써볼만한 가치는 충분하다고 본다. 투여대상이 적고 전체 생존율을 1년가량 연장시킨다는 점이 고려되어 속히 현장에 도입되길 바란다"고 말했다. 회사 관계자는 "미국, 유럽에서 지난해 말 허가를 받았고, 우리나라도 지난달 식약처 허가를 받아 가격을 논의하고 있다. 환자수가 적은 만큼 경제성평가면제 트랙을 비롯한 다양한 방안을 검토 중"이라면서 "하반기 출시를 목표로 질환에 대해 알리는 활동부터 차근차근 준비해 나가겠다"고 전했다.

지난해 폐암 1차치료 배틀에서 쓴 맛을 봤던 면역항암제 ' 옵디보(니볼루맙)'가 다시한번 ' 키트루다(펨브롤리주맙)' 추격에 나선다. BMS가 단독요법 대신으로 꺼내든 플랜 B 전략은 옵디보와 ' 여보이(이필리무맙)' 콤보카드다. 국내에서 비소세포폐암 환자에 대한 2차치료제로 급여권 진입을 노리고 있는 옵디보가 글로벌 시장에선 병용요법을 통한 적응증 확대에 박차를 가할 것으로 예상되고 있다. 3일(현지시간) BMS는 과거 치료전력이 있는 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자(129명)를 대상으로 옵디보의 투여용량을 결정하기 위한 CA209-003 1상연구의 첫 결과를 공개했다. 워싱턴 D.C에서 진행되고 있는 미국암연구협회 연례학술대회(AACR 2017) 발표에 따르면, 탐색적 평가변수(exploratory endpoint)로 평가한 5년차 전체생존율(OS)이 16%로 보고됐다. 안전성 프로파일은 기존 연구와 차이가 없었으며, 새로운 이상반응은 확인되지 않았다. 이번 임상의 선임연구자로 참여한 스캇 게팅거(Scott N. Gettinger) 교수(예일암센터)는 "지금껏 진행돼 온 임상연구를 돌이켜볼 때 진행성 비소세포폐암 환자의 5년생존율은 5% 미만에 불과했다"며, "옵디보를 투여받은 환자의 5년생존율이 16%에 달한다는 결과는 파급력이 크다. 이들 환자의 대부분은 마지막 추적 당시 폐암 진행의 근거가 확인되지 않았다"고 밝혔다. CA209-003 연구는 과거 1~5회의 항암화학요법을 투여받았던 비소세포폐암 환자들 가운데 질병진행 또는 재발이 일어난 129명에게 2주 1회 간격으로 옵디보를 정맥주사하는 방식으로 이뤄졌다. 투여용량은 1mg/kg, 3mg/kg 또는 10mg/kg으로 환자마다 차이를 뒀으며, 최대 96주간 치료를 지속하면서 안전성 및 내약성을 살펴봤다. 그 결과 옵디보 투여환자의 5년째 OS 추정값은 16%, 평균 생존기간(중앙값)은 9.9개월이었다(95% CI: 7.8-12.4). 편평형 비소세포폐암 환자(54명, 16%)와 비편평형 환자(74명, 15%)에 따른 생존율 차이는 관찰되지 않았다. 다만 PD-L1 발현율이 증가할수록 5년 생존율도 증가했다는 분석은 흥미롭다. 가령 PD-L1 발현수치가 1% 미만일 때 5년 OS값은 20%, 1% 이상일 땐 23%였고, 50% 이상인 환자에선 43%까지 증가했다. 참여 환자의 절반가량(129명 중 61명, 47%)은 PD-L1 발현 정도를 측정할 수 없었는데, 이들에게서 추정된 5년 OS값은 10%였다. 조사자 평가에서는 75%(16명 중 12명)의 환자가 마지막 추적방문 시 질병진행 소견을 보이지 않은 것으로 발표됐다. 5년째 생존한 환자들은 진단 이후 옵디보 치료를 시작하기까지 다양한 경과를 보였는데, 투약이 시작되기까지 소요된 기간은 평균 1.2년으로 집계됐다는 보고다(범위, 0.4-6.1년). BMS에서 폐·두경부 개발 책임을 맡고 있는 닉 보트우드(Nick Botwood) 박사는 "옵디보는 비소세포폐암 환자의 2차 표준치료제로 인정받고 있다"며 "폐암 환자들의 장기 생존율 개선을 목표로, 옵디보 기반의 다양한 병용요법을 포함한 면역항암제 치료전략을 개발해 나갈 계획"이라고 말했다. 현재 옵디보는 미국에서 BRAF V600 돌연변이를 동반한 흑색종 환자와 백금기반 항암제 투여 이후 질병진행을 보인 전이성 비소세포폐암, 두경부 편평상피세포암(SCCHN), 요로상피암 등에 관한 적응증을 인정받고 있다. 흑색종의 경우 옵디보와 여보이 병용요법도 FDA 허가를 받았는데, 우리나라에선 아직까지 병용요법에 관한 허가를 받지 못한 상태다. 국내 적응증은 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 이전 화학요법에 실패한 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 2차 치료제로 규정되어 있으며, 내일(6일) 열리는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 키트루다와 함께 급여 적정성 평가가 이뤄지게 된다.

대웅제약이 중국 내 번시 정부와 협력강화 및 요녕 대웅제약 중심 현지화 전략에 따라 중국 오픈콜라보레이션을 가속화 하고 있다. 대웅제약(대표 이종욱)은 지난 달 27일부터 28일까지 중국 현서 심양 약과대학과 연구협력분야를 확정하고 번시 정부와 미팅을 통해 구체적인 협력방안을 논의했다고 5일 밝혔다. 대웅제약은 심양약대 교수들과 정신분열치료제, 알츠하이머 치료제, 류마티스 치료제, 데포주사제, 신약개발을 위한 분자모델링 연구 등 신제품 및 신약 분야에서 총 5건의 협력연구 과제를 진행하기로 합의했다. 심양약대와는 신약후보물질 및 신제품을 신속히 개발하기 위해 심양약대 대웅연구실 설립 MOU도 체결했다. 대웅제약은 지난해 12월 심양약대와 공동연구 MOU를 맺은 논의를 이번 실행으로 구체화했다. 번시 정부와도 우호적인 협력관계를 재확인했다. 대웅제약은 "중국 정부는 대웅제약이 요청한 중국 의약품 제조 및 품질관리기준 (GMP) 인증기간 단축에 적극 도움을 주겠다는 약속을 하고 요녕 대웅제약의 허가지원 전담인력을 배정했다"고 밝혔다. 중국 내 고신기술 인증도 지원하기로 했다. 이종욱 대웅제약 부회장은 "중국에서 지사, 공장 및 자체연구소 운영뿐 아니라 제제 및 신약개발 분야에서 심양약과대학과 공동연구를 추진해 오픈콜라보레이션을 활성화하겠다"며 "중국 시장은 물론 현지 기반을 바탕으로 역수출하는 리버스 이노베이션을 실현해 나가겠다"고 말했다. 2006년 중국 현지법인을 설립하며 중국에 진출한 대웅제약은 다양한 형태의 협력 관계를 구축하고 있다. 요녕 대웅제약에서는 2017년부터 내용액제 완제품 등을 직접 생산, 판매할 예정이다.

'텔미사르탄/에스암로디핀' 경구·복합제 허가사항에 병용금기 사항과 부작용, 약물 상호작용 내용이 추가된다. 시판후 재심사 결과에 따른 것인데 '텔미사르탄/암로디핀' 경구·복합제 허가사항에는 시판후조사( PMS) 결과가 추가로 반영된다. 식품의약품안전처(처장 손문기)는 최신 안전성정보와 PMS 결과를 반영한 '허가사항 변경지시(안)'을 마련하고 해당 제약사들의 의견조회에 나섰다. 제품은 68개사의 '텔미사르탄/암로디핀' 경구·복합제 168품목 '텔미사르탄/S암로디핀' 경구·복합제 4품목 총 172개 품목이다. 변경된 내용을 살펴보면 먼저 '텔미사르탄/S암로디핀'의 경우 당뇨병이나 중등도 중증의 신장애 환자에서 알리스키렌 함유제제와의 병용투여가 금지됐다. 이와 함께 레닌-안지오텐신-알도스테론계(RAAS)의 이중차단, 즉 안지오텐신 수용체 차단제(ARB), ACE 억제제, 또는 알리스키렌 등 레닌-안지오텐신-알도스테론계(RAAS)에 영향을 미치는 다른 약제 병용은 권장되지 않는다. 약물 상호작용에 아토르바스타틴과 타크로리무스, 시클로스포린 등도 추가됐다. '텔미사르탄/암로디핀'을 포함해 국내 재심사를 위해 6년 간 나타난 환자 이상사례 발현율 등 PMS 결과도 추가 반영됐다. 식약처는 오는 10일까지 해당 제약사들의 의견을 조회하고 이의가 없으면 이 안을 진행할 예정이다. 변경안에 대한 의견은 식약처 의약품안전평가과로 제출하면 된다.

동아제약이 감기약 '판텍' 리뉴얼 제품 3종을 통해 시장 재공략에 나선다. 이 회사는 지난달 28일 식약처로부터 '판텍큐연질캡슐', '판텍큐코프연질캡슐', '판텍큐노즈연질캡슐'의 품목 허가를 획득했다. 제품명에서 알 수 있듯이, 이들 품목은 기존에 경질캡슐 형태로 출시됐던 판텍의 제형을 연질캡슐로 변경해 흡수율을 높인 제품이다. 판텍큐는 아세트아미노펜, 클로르페니라민말레산염, 슈도에페드린염산염, 티페피딘시트르산염, 메틸에페드린염산염, 구아이페네신 등 성분으로 구성돼 있다. 이중 판텍큐코프의 경우 슈도에페드린 성분을 빼고 목감기 증상에 특화를, 판텍큐노즈의 경우 구아이페네신 성분을 제외해 코감기에 특화시킨 품목이다. 회사 관계자는 "액상제를 함유한 연질캡슐 제형으로 경질캡슐제보다 용출률이 우수해 체내 흡수율을 높였다. 오는 3분기 출시를 목표로 준비중이다"라고 밝혔다. 한편 국내 감기약(일반의약품) 시장 규모는 약 800억원으로 이중 동아제약의 '판피린큐'와 동화약품의 '판콜에스' 등이 시장을 리드하고 있다.

한미약품이 골다공증 치료 성분 라록시펜염산염(RaloxifeneHCI)과 비타민D를 합친 골다공증 복합제 '라본디캡슐'을 허가받았다. 해당 복합제로는 최초 허가이다. 한미약품(대표 우종수·권세창)은 지난달 31일 식약처로부터 골다공증 치료 복합제 '라본디캡슐' 시판 허가를 받았다고 4일 밝혔다. 라본디는 SERM(Selective Estrogen Receptor Modulator, 선택적 에스트로겐 수용체 조절제) 계열의 골다공증 치료 성분인 라록시펜염산염(RaloxifeneHCI)에 비타민D(Cholecalciferol)를 세계 최초로 결합한 골다공증 치료제이다. 한미약품 특허 제제기술인 '폴리캡(Poly Cap)' 기술을 적용해 비타민D를 동시에 섭취할 수 있으면서 알약 크기를 줄이는데 성공했다. 또한 약물 안정성 및 상호작용도 최소화 했다. 골다공증 환자는 비타민D 수치가 떨어지면 이를 보충할 수 있는 비타민D 제제를 따로 복용해야 했다. 기존 비타민D 제품 대부분 칼슘 성분과 결합해 알약 크기가 커 환자 복약순응도가 떨어지거나 복용 후 위장관계 부작용 등 불편함이 있었다. 또 다른 골다공증 치료제인 비스포스포네이트(Bisphosphonate) 계열 약물은 장기투여시 비전형대퇴골 골절 등과 같은 부작용 발생 우려도 있다. 3~5년간 장기복용 이후에는 약물 휴지기를 고려해야 한다. 그러나 라본디는 여성의 폐경 초기부터 휴지기 없이 장기적인 복용이 가능하다는 회사 측 설명이다. 한미약품은 "골다공증에 대한 사회적 관심도가 급증하고, 보다 장기적이고 안전한 치료방법이 선호되는 상황에서 라본디는 기존 SERM 계열 단일제 가격으로 비타민D까지 섭취할 수 있도록 경제적인 약가로 책정될 예정"이라고 밝혔다. 박명희 한미약품 상무는 "골다공증은 여성의 경우 폐경 이후부터 평생을 관리해야 하는 질환이기 때문에 치료제의 장기복용이 불가피하다"며 "라본디는 다년간의 대규모 스터디를 통해 유효성을 입증받은 라록시펜 성분에 비타민 D를 결합한 제품으로 의료진 및골다공증 환자 모두에게 유용한 치료대안이 될 것"이라고 강조했다.

2개 약제나 허가를 받았지만 먹을 수 없는 약. EGFR T790 돌연변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 환자들에게 투여되는 3세대 표적항암제 ' 타그리소(오시머티닙)'와 ' 올리타(올무티닙)'를 가리키는 표현이다. 지난해 5월 나란히 식품의약품안전처의 시판허가를 받았던 두 약은 각자의 사정으로 인해 일년이 다 되도록 급여권에 진입하지 못하고 있다. 아스트라제네카의 타그리소가 지난해 말 종료된 AURA 3상임상 결과를 근거로 최근 중국국가식품약품관리감독총국(CFDA)의 허가를 받고, 지난달 31일(현지시간) 미국식품의약국(FDA)의 최종승인을 받았다는 소식을 전해온 것과는 대조적이다. 정작 우리나라에선 비용효과성을 입증하지 못했다는 이유로 경제성평가 소위를 통과하지 못하고 있다. 올리타 역시 4월 중 식품의약품안전처의 감사 결과가 확보돼야만 3상임상 승인이 가능할 것으로 예상된다. 당장으로선 급여권 진입시기에 기약이 없다. 혹시나 하는 마음에 4월 6일로 예정된 심사평가원의 약제급여평가위원회 등재를 기대했던 폐암 환자와 보호자들은 망연자실하고 있다. 지난해 급여 진입이 가능할 것도 같았던 두 약제가 어쩌다 이런 지경까지 몰리게 된걸까. ◆4월 약평위 상정 불발된 타그리소= 전 세계 최초의 3세대 티로신키나제억제제(TKI)로 개발된 아스트라제네카의 타그리소는 경제성평가가 면제되는 특례대상으로 분류되고 있다. 원칙상 경제성평가 자료 제출에 대한 의무가 없다는 얘기다. 그런데 아스트라제네카는 지난 24일자로 타그리소의 경제성평가 자료를 제출한 것으로 확인된다. 경평 소위를 통과한 뒤 4월 6일에 열리는 약평위에 상정되기엔 물리적으로 불가능했던 셈이다. 일각에서 회사 측이 일부러 경평 자료를 늦게 제출한 것 아니냐는 의혹이 제기되는 것도 그 때문인데, 사정을 알고보면 그와는 다르다. 지난해 말 진행됐던 타그리소의 1차 급여평가 당시, 일부 위원들이 비용효과성 평가의 필요성을 강하게 제기했다는 것. 경평특례 대상으로 인정받긴 했지만, 환자군 규모나 재정지출이 큰 만큼 경제성평가 자료를 제출해야 한다는 논리였다. 실제 우리나라를 포함한 아시아권 국가에선 EGFR 돌연변이를 동반한 비소세포폐암 환자가 유독 많다고 알려졌다. 학계가 추산한 3세대 TKI 투여대상은 1000여 명. 100~200명을 웃도는 다른 나라들과 비교해 볼 때 월등히 높은 수치긴 하다. 이에 심평원과 보건복지부가 예정에 없던 경제성평가 자료제출을 갑작스럽게 요구했고, 아스트라제네카는 간신히 빠듯하게 관련 자료를 제출하게 된 것으로 파악된다. 아스트라제네카 관계자는 "지난해 말 AURA 3상임상과 관련해서는 무진행생존기간(PFS) 분석 결과만이 확보된 상태다. 전체생존율(OS)은 내년 중반에나 나올 것으로 예상한다"며, "영국 NICE도 현재 데이터만으론 불확실성이 너무 커서 경제성평가를 진행하기에 부적절하다는 입장이지만, 경제성자료가 필요한 상황이어서 본사와 논의를 통해 관련 자료를 만들어 제출했다"고 밝혔다. 지난해 12월 국제폐암학술회의(WCLC)에서 공개된 AURA 3상임상의 분석에 따르면, 타그리소 복용군은 평균 10.1개월의 무진행생존기간(PFS)을 보고해 백금기반 항암제 투여군(4.4개월) 대비 2배가 넘는 생존연장 효과를 입증했다. 아직까지 OS 데이터는 확보되지 않은 상태로, 영국에선 3상임상의 OS 분석 결과가 나올 때까지 '항암제 기금(Cancer Drug Fund, CDF)'의 지원을 받고 있다. 이 관계자는 "경제성평가 자료를 제출했기 때문에 경제성평가 소위원회를 통과해야 약평위 상정이 가능한 상황이다. 재정에 대한 부담이 문제라면 약제별로 총액을 관리하는 방안도 고려해볼 수 있을 것으로 생각된다"며, "지금으로선 6개의 불확실성이 존재하기 때문에 어떤 방식을 선택하는 게 맞을지 평가하기 어렵다. 일단 등재해놓고 내년에 OS 데이터가 나온 뒤 다시 평가하는 방식도 논의하고 있다"고 말했다. ◆올리타는 4월 식약처 감사 결과가 관건= 같은 계열이지만 한미약품의 올리타는 상황이 조금 다르다. '7.7 약가제도 개선안'의 첫 수혜자로서 한때 글로벌 혁신신약 1호로 점쳐졌던 올리타는 안전성 이슈로 인해 급여등재 절차가 중지됐다. 베링거인겔하임과 기술수출 계약이 파기된 이후 늑장공시와 임상연구 도중 사망 발생 이슈가 부각되면서 상황은 갈수록 악화되고 있다. 식약처는 중앙약사심의위원회의 결정을 근거로 '신규 환자라도 의사의 판단 하에 환자에게 부작용에 대한 충분한 설명을 하고, 환자 본인의 동의가 있으면 올리타를 처방할 수 있다'고 제한적 사용을 허가했다. 임상 전문의들도 "말기암 환자 대상으로 진행되는 항암제 임상에서 사망자나 부작용 발생은 피할 수 없다"는 입장을 보이고 있지만, 환자들 사이에선 이상반응에 대한 불안심리가 좀처럼 사그라들지 않고 있다. 식약처는 국내 개발 신약이라는 이유로 부작용 검증에 특혜를 준다는 지적을 우려한 나머지, 감사 결과가 나올 때까지 올리타의 3상임상 승인을 비롯한 급여 진행에 소극적인 태도를 유지하려는 기세가 역력하다. 만약 감사 결과가 긍정적으로 도출된다면 경제성평가가 면제되는 혁신신약의 혜택을 입어 먼저 급여등재될 가능성도 있어 보이는데, 2가지 중 1가지 약제에만 보험혜택을 주는 것도 정부입장에선 쉽지 않을 것으로 평가된다. 문제는 타그리소의 투여대상이 말기 폐암 환자들이기에 기다릴 시간이 많지 않다는 점이다. 비소세포폐암 환자를 가족으로 두고 있는 보호자들은 1년째 급여상황에 진전을 보이지 않자 애만 태우고 있다. 지난 2월 다음 아고라에 올라온 타그리소 보험급여 청원 게시글에는 1200명이 서명활동에 동참했다. 폐암 환자와 보호자들이 활동하고 있는 인터넷 카페에서도 차세대 항암제의 건강보험 급여적용을 호소하는 게시글이 눈에 띈다. 이들 환자와 보호자들은 심평원에 급여화를 앞당겨달라는 내용의 건의사항을 접수하는 한편, 관련 회사에 직접 찾아가는 등 열의를 보여왔는데 3세대 표적항암제가 4월 약평위 안건에서 제외됐다는 소식에 좌절하고 있다. 폐암학회 관계자는 "EGFR 티로신키나제(TKI)를 투여받다가 EGFR T790M 내성으로 반응률이 떨어진 환자들에게 올리타나 타그리소 같은 3세대 표적항암제를 사용하면 1년 반~2년에 달하는 생존연장 효과를 기대할 수 있다"며, "별다른 치료 옵션이 없는 말기 폐암 환자들을 위해 두 약제 모두 신속한 급여등재가 이뤄져야 한다"고 강조했다.

면역항암제는 건강보험 적용을 받아도 모든 의료기관에서 자유롭게 투약되지 않을 것으로 보인다. 정부와 의료계가 일단 면역항암제를 취급할 의료기관을 제한하는 데 공감을 이뤘기 때문이다. 건강보험심사평가원은 최근 전문학회 전문가와 의료단체 관계자들이 참석한 가운데 '2017년 면역항암제 급여기준 관련 회의'를 열었다. 3일 복지부 관계자에 따르며 이 자리에서 병원협회 등 일각에서는 면역항암제 투약에 기관 제한을 둬서는 안된다는 원칙적 입장을 밝혔지만, 면역항암제 특성을 고려해 일단 도입 초기에는 제한을 두는 쪽으로 사실상 합의가 이뤄졌다. 전문학회의 경우 처음부터 투약기관 제한이 불가피하다는 입장이었다. 면역항암제가 워낙 고가인 점도 있지만 해외에서도 아직 사용례가 많지 않아 치료성적이나 부작용 등 사후관리를 위해 우선은 제한적으로 접근할 수 밖에 없다는 게 전문가들의 판단이었다. 초기에는 허가초과 항암제를 사용할 수 있는 다학제적 위원회나 다학제적 통합진료가 가능한 기관으로 제한하자는 주장도 있었는데, 이날 회의에서는 이 보다는 범위를 더 넓힌 것으로 알려졌다. 가령 혈액종양내과 전문의나 내분비계 전문의, 감염관리 전문의 등 필수 전문인력으로 국한하기로 한 것이다. 복지부 관계자는 "면역항암제 도입 초기에는 일단 전문인력 간 협업이나 사후관리를 위해 투여기관을 제한할 필요가 있다는 데 정부와 의료계 간 공감대는 형성됐다"고 말했다. 그러면서 "현 시점에서는 적절한 모니터링과 치료가 가능한 인력·기술을 갖춘 의료기관으로 제한한다고 이해하면 될 것"이라고 설명했다.

[생물학적제제 심사규정개정안 예고] 바이오의약품 예비심사제도(Pre-review) 도입에 따라 식약당국이 자료 보완과 세포공여 동의 등 관련 세부 규정을 마련한다. 전문가용 사용설명서 작성을 돕기 위해 관련 정보도 새로 규정하기로 했다. 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정' 일부개정고시(안)를 행정예고하고 의견조회에 들어갔다. 바이오의약품 예비심사는 정식 품목 허가 심사 개시 전에 제출자료 구비요건이 맞는지 등을 식약처가 신속히 확인해주는 사전 심사절차를 말한다. 3일 개정안을 보면, 허가심사 데이터 종류와 범위 등 첨부자료가 요건에 부합하지 않으면 바이오심사조정과가 시판허가 신청서 접수일로부터 5일 안에 추가로 필요하거나 보완돼야 할 자료를 요청할 수 있도록 했다. 또 소비자 약 안전사용 기반 확충을 위한 전문가용 사용설명서 작성 근거도 마련됐다. 신약, 자료제출 의약품, 세포치료제, 유전자 치료제 등을 대상으로 한 약리작용·약동학적 정보를 비롯해 임상·비임상 정보까지 포함된다. 이와 함께 바이오 약제에 필요한 세포공여 동의 규정도 신설된다. 세포 채취 목적과 공여자 선택을 위한 검사 내용, 동의 철회 등 공여자 권리와 정보보호 사항 등을 설명하고, 동의 내용을 확인할 수 있는 자료여야 한다. 또 심사기준 규정에 위해성 관리계획 작성이 필요한 의약품 등 소비자에게도 특별한 주의가 필요하다고 판단되는 약제는 소비자용 사용상 주의사항을 추가 작성할 수 있다는 내용이 새로 반영됐다. 식약처는 오는 6월 2일까지 의견을 수렴한 뒤, 특별한 이견이 없으면 곧바로 시행할 예정이다.