"초기 개발단계부터 시중 유통되는 획기신약 생애 전주기 안전관리(GVP) 규제를 기존보다 강화하는 대신, 밀착·우선심사로 허가를 앞당겨 환자 치료기회와 국내 제약산업을 선진화한다." 우리나라도 미국FDA, 유럽EMA, 일본 후생성 등 선진 제약국들이 수년 전부터 전면 도입중인 혁신신약 대상 '브레이크쓰루 테라피 데지그네이션(BTD)' 제도를 신규 제정하기 위한 움직임이 진행중이다. 한국형BTD '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률(이하 획기신약 특별법)' 제정을 추진 중인 식품의약품안전처의 목표는 명확하다. 희귀난치질환과 대규모 감염병(팬더믹) 치료제(예방백신 포함) 중 안전성과 초기 약효를 '획기적'으로 진일보시켰다고 입증한 의약품의 안전관리 수준을 크게 높이고, 개발·허가를 밀착지원하겠다는 것이다. 4일 식약처는 획기신약 특별법 신설 취지에 대해 "혁신치료제의 안전성 임상은 기존보다 한층 강화한다. 다만 질환 치료 약효 부분에 있어 입증기간이 오래걸리는 경우 전담 동반심사(롤링리뷰)·우선심사 등 특례를 적용하고 조건부 신속허가로 죽음을 앞둔 환자들에게 치료제를 빨리 공급하는 것"이라고 설명했다. 지금까지 환자들은 폐암, 췌장암 등 치료가 까다로운 고형암이나 전이속도·방향이 다양하고 타깃 치료가 매우 어려운 골수성·림프구성 백혈병, 다발골수종 등 혈액암에 걸리면 시판허가 치료약이 없어 임상에 자원해 시험단계 의약품을 투약받기 위해 애써야 했다. 이마저도 종양질환 외 만성질환을 보유하는 등 임상조건에 맞지 않으면 참여 자격을 부여받지 못해 제대로 약 한 번, 치료 한 번 받지 못하고 환자는 고통속에 죽음을 맞이할 수 밖에 없었다. 또 바이러스에 따른 생물테러나 대규모 감염병이 국내 유입되더라도 치료제가 없거나 발병 원인을 파악하지 못해 공중보건이 위협받는 상황을 숨 죽여 지켜볼 수 밖에 없는 상황도 나올 수 있다. 세계적으로 해결되지 않은 '의학적 미충족 수요(unmet medical needs)'로 치료약이 없는 희귀난치 질환과 공중보건 두 가지를 타깃한 획기신약 개발을 독려하고, 허가 지원하는 것. 식약처가 설명하는 획기적의약품 특별법 제정의 최종 목표다. 국민들과 우리 사회가 눈여겨 봐야할 건 식약처가 획기신약 개발·심사를 지원하는 과정에서 어떻게 '안전성'을 확보해 나갈 지 여부다. 식약처는 모든 획기신약의 신속허가 기초에 '안전성 임상'과 '안전성 관리계획' 등을 강화하고, 이를 입증하지 못한 약은 획기신약으로 지정하지 않거나 즉각 지정취소하겠다고 공표했다. 또 획기신약 지정단계에서 확실한 초기 임상 자료를 제출하지 못하면 지정단계에서 거절하는 미국FDA 등의 BTD철학을 그대로 계승하기로 했다. 특히 획기신약의 안전관리와 사용성적 조사를 일반 치료제 보다 강화하기로 한 건 주목되는 대목이다. 구체적으로는 안전성 보강 임상시험 실시를 강제하고, 안전사용 추가 조치와 시판 전 위해성 관리 계획서(RMP)를 제출하도록 했다. 이를 위해 식약처는 이미 '한국형GVP'를 연내 의무화하기로 확정했다. 한국형GVP는 현재 법제처 심사중이다. 하반기 내 개정돼 의무화될 전망이다. 시판 후 사용성적 의무보고가 강화되고 이를 어길 시 행정처분 기준이 기존 9개에서 16개로 대폭 늘어나는 것이 골자다. GVP(Good PharmacoVigilance Practic)란 시판 후 의약품 안전관리 종합체계를 말한다. 미국FDA와 유럽EMA 등 세계 규제강국은 각자 가이드라인과 시스템을 구축한 상태다. 대신 RMP와 GVP 등 규제를 통과해 안전성이 확보된 획기신약에 대해서는 행정·재정 지원과 국제 협력을 통한 임상시험 지원에서부터 획기신약 전담 개발 센터의 상시 자문·생애 주기별 관리 등 밀착지원 특례가 뒤따른다. 심사 절차에도 일반 치료제보다 특혜가 붙는다. 허가신청이 늦었어도 우선심사할 수 있는 조항이 만들어 졌고, 전담 심사팀이 획기신약 개발 중 산출되는 개별 허가자료를 잘게 쪼개 그때 그때 리뷰하는 '계획적 개발동반 심사'도 적용한다. 과학적 근거와 안전성 확보에 기반한 조건부 허가로 획기신약이 환자 손에 쥐어지는 시점을 지금보다 최대 2년~2년 5개월 앞당겠다는 전략이다. 특별법 국내 도입에 집중하고 있는 식약처의 생각은 이렇게 압축된다. 희귀난치 질환·팬더믹 예방약 등 획기신약 신청 질환 범위는 '국민 생명을 위협하는 모든 질병'으로 넓게 문을 연다. 만성이나 급성이나 가리지 않고 환자 생명을 다투는 치명적 질환이면 모두 해당된다는 의미다. 다만 최종 획기신약 지정 대상은 '초기 1상임상 내 환자 안전성·약효 혁신성 입증 치료제'로 특례 부여 인정 폭은 매우 까다롭게 좁힌다. 주사위는 이미 던져졌다. 획기신약 특별법 제정안을 입법예고한 식약처는 오는 10월 법안을 국회 제출해 국민들의 선택을 받겠다는 계획이다. 데일리팜은 오는 8일 제24차 제약산업 미래포럼에서 정부(식약처), 환자, 시민사회, 전문가, 산업 등 각 분야 인사들을 한 자리에 모아 이 법안의 빛과 그림자, 쟁점 등을 들여다보는 사실상의 공청회를 연다. '획기신약 지원·허가 특별법, 환자접근성 Vs 기술발전 두 마리 토끼 다 잡으려면'이 그것이다. 이번 미래포럼에서는 성균관약대 이재현 교수가 좌장을 맡고, 식약처 의약품정책과 김상봉 과장이 발제한다. 이어 환자단체연합회 안기종 대표, 건강사회를 위한 약사회 리병도 회장, 법무법인 태평양 박성민 변호사, 서울의대 이종구 교수(전 질병관리본부장), 서울대 암병원장 김태유 교수(암학회 학술위원장) 등이 지정 토론한다. 산업계에서는 한미약품 김나영 상무와 한국얀센 민향원 상무가 제약업계 시각에서 특별법의 의미에 대해 토론하고, 더불어민주당 정책위 조원준 보건복지전문위원이 입법정책적 측면에서 법률안을 해부한다.