식품의약품안전처는 하반기 '의약품 개발지원 및 허가특례법(이하 획기신약 특별법)'과 '의약품 부작용 피해구제법' 제정에 주력할 계획이라고 했다. 이중 획기신약 특별법의 경우 현재 입법예고 기간 중이다. 식약처는 이 같은 내용의 '주요업무 보고' 자료를 국회에 제출했다. 오늘(21일) 오후 2시부터 열리는 보건복지위 업무보고에서 보고할 내용이다. 관련 자료를 보면, 식약처는 획기신약 특별법은 오는 10월, 약물부작용피해구제법은 오는 12월 각각 국회 제출한다는 계획이다. 획기적 의약품-공중보건 위기대응 의약품 허가·개발 관련 국가 의무와 지정 기준, 개발 지원, 심사절차 특례·허가촉진 등이 획기신약 특별법의 주요 골자다. 현재 약사법에 포함돼 식약처가 운영중인 '약물부작용피해구제사업'은 별도법으로 빼내 부작용피해구제법으로 신규 제정 추진한다. 부작용 환자 피해구제의 합리적 운영이 주요목적이다. 약물 부작용 피해구제급여 지급과 부당이득 환수 절차, 지급제한 대상이 법령으로 구체화된다. 피해구제 부담금 부과·징수 기준과 절차, 납부의무승계 기준도 마련된다. 실질 운영주체로는 한국의약품안전관리원이 명문화된다. ◆첨단 바이오헬스 산업 글로벌 경쟁력 강화=첨단 바이오의약품을 대상으로 제제특성별 신속·맞춤형 협의체를 운영, 지원품목을 확대하고 신규 개발제품 R&D에 대한 전담 컨설턴트를 지정·운영한다. 구체적으로 맞춤형 협의체의 경우 세포·유전자치료제를 기존 4품목에서 5품목으로 늘리고, 항체 바이오신약도 7품목에서 8품목으로 확대한다. 국내 백신생산 업체 7곳과 혈액제제 5품목의 맞춤형 집중지원에도 나선다. 첨단 융복합 의료기기 분야는 식약처·미래부·산업부·복지부·중소기업청 등 범정부 협업 지원체계 구성으로 정부 R&D지원 대상 중 신개념 융복합 제품을 선정하고 기술지원한다. 오는 2020년까지 매해 20개씩 총 100개 유망 의료기기 개발을 지원할 방침이다. 의료제품의 허가심사체계도 속도와 예측성을 높여 제약사·의료기기사 등의 민원 만족도와 제품화를 강화한다. 특히 희귀·난치질환 치료제나 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품을 신속심사 대상으로 지정하고 처리절차를 구체화한다. 의료기기는 단계별로 허가심사를 미리 진행해 제품화 완료 시 즉각 허가를 내주는 '단계별 허가제도'를 도입한다. 복지부 산하 보건의료연구원과 협업으로 허가-신의료기술평가 통합심사도 실시한다. 제약분야 세계 트렌드인 바이오의약품 제품화 기반도 확충한다. 줄기세포치료제·유전자치료제(유전자 가위기술) 등 경쟁력 있는 바이오약의 안전성·유효성 평가기술을 개발한다. 3D 바이오 프린팅 기술을 활용한 연골조직, 면역조절 세포치료제 등 평가기술도 신설될 전망이다. 혈당측정기나 심전계 등 스마트 헬스케어 제품의 산업표준(KS)을 제정하고, 제품화가 임박한 융복합·신의료기기의 안전성·성능 평가기술 가이드라인도 선제 개발한다. 해외 신시장 진출 견인 방안도 다각적으로 실렸다. 제약산업 세계 진출은 정상외교나 국가별 MOU(양해각서) 체결 여부에 따라 진출대상 국가를 3개군으로 유형화해 전략 지원한다. 정상외교 실시와 MOU 체결된 중국·베트남·브라질과 정상외교만 실시된 체코·벨기에·인도를 1군으로 분류, 수출 애로사항 의제화를 확대하고 현지 시장수요에 맞는 의약품 개발을 지원한다. 정상외교는 실시하지 않았지만 식약당국 간 MOU를 체결한 멕시코·일본은 2군, MOU도 체결치 않은 아일랜드·터키·필리핀을 3군으로 지정해 'Jump-up, KOREA'라는 명칭의 국제협력 마스터플랜을 마련한다. 아울러 국내 제약사가 EU 소속 유럽국가에 원료약 수출시 GMP서류 제출을 면제받도록 화이트리스트 등재를 추진중이다. 멕시코·브라질·아르헨·콜롬비아 등 중남미 시장 진출을 희망하는 제약사 지원을 위해서는 현지 의약품 특허 상세정보를 제공한다. ◆100세 시대 국민 안전관리 확충=산업 지원과 함께 국민의 의료제품 안전사용 기반 강화내용도 업무보고에 포함됐다. 기후변화·감염병 대응체계를 확립하고 과학적이고 선제적인 의료제품 안전관리 기반을 구축한다는 비전이다. 이를 위해 기후변화 대응 질병전문가 협의체를 운영, 부처간 질병패턴 분석결과를 공유하고 관련 의약품 정보 분석과 치료제 공급량을 산출한다. 국내 수요분석으로 BCG백신, DTaP백신, 경구 콜레라백신 등 공급부족이 예상되거나 자급이 시급한 백신을 선정해 중점 기술지원한다. 국내 미생산 어린이 백신의 자급화 우선품목도 선정해 제품화를 지원하고 백신 접종이력 스티커 라벨을 제작·공급한다. 메르스나 지카바이러스와 같이 긴급상황 대비 의약품 신속공급 기준·절차를 마련하고, 감염병 유입 차단을 위한 국제보건기구(WHO) 등 해외전문기관과 협력 체계를 구축한다. 아울러 빅데이터 기반 의약품 안전관리를 위해 식약처 의약품 이상사례와 건보공단 처방 의료정보 빅데이터를 연계해 인과성 상시 분석시스템을 마련한다. 특히 마약 청정국 지위를 유지하기 위한 대책을 마련하고 노인·임산부·주부·청소년 등 정보취약계층에게는 식약처가 직접 찾아가는 안전 서비스 제공 내역도 보고된다. 부처별 청소년 지원 인프라를 연계해 청소년 생활환경별 마약류 오남용 방지 예방교육을 실시한다. 인터넷을 통한 마약류 제조방법 공유·광고행위자 처벌규정을 마련하고 불법 밀조방지기술 개발에도 나섰다. 현행 규정은 마약류 제법을 공유·광고해도 처벌 규정이 없어 광고차단만 가능하다. 의료행위에 사용하는 물품 성분검사, 주사기 재사용 금지, 병원내 사용 의료기기 품질유지 등 의료기관 내 안전위협요인도 중점관리된다. 현장 중심 체감형 소통강화를 위해 노인·임산부·주부 등을 찾아가는 소비자 식의약 안전교실을 지난해 3개 지역 3000여명에서 올해 6개 지역 6000여명으로 확대한데 이어 내년부터는 전국 운영을 추진한다. 정상적인 의약품 복용해도 발생한 부작용 피해 보상범위를 장애·장례비까지 확대한데 이어 내년부터는 사망·장애·진료비까지 늘린다. 수입 인체조직도 전단계 안전관리 강화를 시행한다. 수입 전 인체조직은 실태조사 완료 후 수입승인서를 발급하고 수입시 미승인 불법수입 여부를 조사한다. 수입 후에는 위해도가 높은 해외제조원을 특별점검한다.

씨엔알리서치(대표 윤문태)는 오는 23일 오후 2시부터 서울 강남구 메리츠타워 아모리스에서 'Trend Updates in Clinical Trials(임상시험 최신트렌드 업데이트)' 심포지엄을 개최한다고 밝혔다. 올해로 3회를 맞이하는 심포지엄은 모형기반 신약개발(Model-based Drug Development)과 의약품 안전성 관리(Drug Safety)를 주제로 진행한다. 씨엔알리서치 관계자는 "2014년부터 C&R ACADEMY를 통해 임상시험산업의 발전과 정보공유를 목적으로 산·학·연 관계자들을 초빙하여 매년 진행중이다"고 말했다. 이번 심포지엄은 씨엔알리서치의 C&R ACADEMY를 통해 신청할 수 있다. 선착순으로 마감될 예정이다. 한편 씨엔알리서치는 1997년에 설립된 임상시험수탁기관(Contract Research Organization, CRO)으로 매년 30%이상의 지속적인 성장을 하고 있다고 밝혔다. 임상허가 업무부터 1~4상 및 PMS 등 모든 임상연구서비스와 임상전문교육, 약물부작용감시(PV), 품질보증(QA), 중앙모니터링(Central Monitoring), e-Clinical Solution 등 폭넓은 임상솔루션을 제공한다.

의료기관이 휴·폐업하는 경우 입원환자를 사전에 전원조치하는 등 환자권익을 위한 보호조치를 하도록 법제화하는 입법이 추진된다. 양승조(더민주) 국회 보건복지위원장은 이 같은 내용의 의료법개정안을 20일 대표발의했다. 양 의원에 따르면 의료기관이 폐업·휴업하거나 의료업 정지·개설 허가 취소·의료기관 폐쇄 명령을 받을 경우 해당 의료기관에 입원 중인 환자는 다른 의료기관에 전원 조치돼야 한다. 하지만 전원조치가 완료되기 전에 일부 의료기관이 휴·폐업해 입원환자 의료서비스의 공백이 발생하고 있다. 양 위원장은 이를 방지하기 위해 의료기관 개설자가 의료업을 폐업·휴업하는 경우 보건복지부령으로 정하는 바에 따라 해당 의료기관에 입원 중인 환자의 권익을 보호하기 위한 조치를 하도록 의무화하고, 지방자치단체의 장이 관련 신고를 받은 경우 의료기관 개설자가 보호 조치를 했는 지 확인하도록 하는 입법안을 이날 대표 발의했다. 양 위원장은 "의료기관이 의료업의 정지, 개설 허가 취소 또는 폐쇄 명령을 받으면 보건복지부장관이나 지방자치단체의 장이 해당 의료기관에 입원 중인 환자를 다른 의료기관으로 옮기는 등 필요한 조치를 하도록 해 환자의 권익을 보호하려는 것"이라고 입법취지를 설명했다.

테고사이언스(대표 전세화)는 20일 '2016년도 중소기업 기술혁신개발사업 투자연계과제'에 선정돼 구강점막질환 치료 세포치료제에 20억원이 투자된다고 밝혔다. '투자연계과제'는 미래유망 전략분야 중 기술혁신형 중소기업이 자유롭게 발굴한 기술개발 과제에 대해서 민간투자기관으로부터의 투자유치를 조건으로 사업화 기술개발까지 지원하는 사업이다. 테고사이언스는 독보적인 세포배양기술력과 사업화 가능성을 인정받아 선정됐다고 밝혔다. 테고사이언스는 "이번 과제를 통해 정부출연금 이외에도 민간투자기관의 추가 자금유치를 포함해 총 20억 규모의 사업 지원을 받게 된다"며 "동종유래세포치료제인 칼로덤을 개량해 구강점막질환 치료용 세포치료제를 개발할 계획이다"고 말했다. 칼로덤은 신생아의 케라틴세포를 분리·배양한 국내 유일 동종유래세포치료제로다. 2005년 식약처 품목 허가를 받은 이후 25만개 이상 임상 적용을 성공적으로 해왔다. 테고사이언스는 현재 구강점막질환 치료를 위한 세포치료제는 없으며 테고사이언스 칼로덤이 최초다고 밝혔다. 테고사이언스 관계자는 "칼로덤의 개량을 통해 피부 치료를 대상으로 한 기존 제품의 치료 적용 범위를 점막, 식도 등으로 확대해 이비인후과에도 칼로덤을 적용할 수 있다"며 "이를 통해 매출 신장 및 제품 포트폴리오 확장에도 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.

정부가 임상적 유용성을 개선한 국내 최초 허가 혁신신약에 대한 '한국형 약가우대방안'을 조만간 발표한다. 생물의약품 약가산정 방식 개선방안과 실거래가조정제도 개선안도 포함될 예정이다. 보건복지부는 최근 제약협회 등 3개 제약단체 관계자들과 비공개 회의를 갖고 이번 개편안의 큰 그림을 보여줬다. 복지부 측은 관련 내용이 언론 등을 통해 발표 전에 외부에 공개될 경우 '없었던 일로 하겠다'고 엄포를 놓는 등 극도로 보안에 신경쓰기도 했다. 최종 확정되지 않은 내용이 설익은 상태에서 외부에 알려져 논란이 될 것을 우려한 조치로 풀이되는데, 다국적 제약사들을 중심으로 한 반발은 이런 보안 속에서도 벌써 꿈틀거리고 있다. ◆'3가지 트랙'의 개편안 = 정부는 지난 2월부터 4개월간 제약업계 등과 제도개선 협의를 적극적으로 추진해왔다. 관련 협회를 통해 주로 의견을 듣고 조율하는 과정을 거쳤지만, 필요한 경우 제약사들과 현장 간담회를 통해 직접 이야기를 듣기도 했다. 강도태 건강보험정책국장은 '현장과 소통'을 강조하며, 여러차례 현장 간담회를 주재했다. 구체적인 실무차원의 정책조율은 고형우 보험약제과장과 과 사무관들이 담당했다. 이번 개편안은 기본적으로 제약업계의 건의를 어느 정도 수준에서 합리적으로 수용하느냐에 초점이 맞춰져 있었다. 기조는 건강보험 재정안정화와 환자 접근성, 제약산업 발전을 모두 고려할 수 있는 최선의 대안을 찾는 과정이었다. 한마디로 제약업계 입장에서는 현 제도보다 더 나아지는 내용들인데, 특히 한미약품의 잇단 '잭팟' 이후 미래 먹거리 산업으로 제약산업에 대한 사회적 기대가 커지면서 국내외 제약기업의 '기대와 요구'도 높아졌다. 정부 입장에서는 3가지 트랙의 제도개선을 동시에 진행했기 때문에 이 과정에서 일부 생길 수 있는 불만과 반발을 상쇄할 수 있는 무기가 적지 않은 상황이다. 특히 '글로벌 혁신신약 약가우대방안'은 국내에서 최초 허가받은 임상적 유용성 개선 신약에 대한 '한국형 우대방안'을 마련한다는 측면에서 의미가 매우 크다. 제약협회 등은 글로벌 진출 신약 적정가치 반영방안으로 4가지 대안을 제시했다. 구체적으로는 임상정 유용성이 대체약제와 유사한 경우 ▲대체약제 최고가 ▲비용-효과성 평가기준 금액 중 최고가 등을 인정하고, 유용성이 개선된 신약은 ▲비용-효과성 평가기준 금액 중 최고가+α ▲외국의 유사대체약제 A7 최저가, 유사 대체약제가 없을 땐 ▲기존약제 A7최고가와 개발원가 종합 고려하는 방식이다. 특히 글로벌 시장 조기 진입을 위해 해당 조건에 맞는 신약은 약가협상을 생략하고, 가격경쟁력 확보를 위해 자율가격제를 도입하자는 게 국내 제약업계의 바람이었다. 약가인하도 특허만료 때까지는 유예했다가 일괄인하하는 방안을 제안했다. 복지부는 우선 임상적 유용성이 개선된 신약 중 대체제가 없는 약제에 경제성평가를 면제하고, 약가사후관리 특례를 적용하는 방안 등을 채택한 것으로 알려졌다. 자율가격제는 수용하지 않는다. 이렇게 원하는 내용이 다 충족되지는 않았지만 글로벌진출신약에 대한 최초 유의미한 특례가 마련된다는 점에서 국내 제약계는 이번 약가제도 개편안에 의미를 부여하고 있다. 또 혁신형 제약기업 등 일정요건에 맞는 경우 동등생물의약품(바이오시밀러)의 약가를 종전 오리지널 가격대비 70%에서 80%로 상향 조정하고, 실거래가조정제도는 2년 단위, 격년제로 시행하기로 하는 등 이번에 함께 개편되는 제도도 국내 제약업계에는 희소식이다. ◆다국적사들, 상대적 차별 발끈=반면 미국이나 유럽, 일본 등에 본사를 두고 있는 일명 다국적 제약기업들은 사실상 '들러리'로 전락했다며, 반발 움직임을 보이고 있다. 이번 주중 복지부를 만나 최종 의견을 전달한다는 계획인데, 제안이 받아들여질 지는 미지수다. 다국적사들은 왜 반발할까. 이유는 간단하다. 이번 글로벌 혁신신약 우대 방안 특례를 적용받으려면 ▲국내에서 세계 최초허가를 받거나 이에 준하는 경우 ▲국내 임상(1상 이상) 수행 ▲최초허가국외 1개국 이상 또는 임상시험(1상 이상) 승인받은 경우 ▲혁신형 제약기업 또는 이에 준하는 제약기업이 개발한 경우 등 4가지 요건을 모두 만족해야 한다. 다국적 제약사 입장에서는 자사 신약이 한국에서 세계 최초로 허가받는 건 사실상 불가능하다. 혁신형 제약기업에도 다국적 제약사가 2곳 포함돼 있지만 제한적이다. 결국 아무리 글로벌 혁신신약 우대방안 특례를 획기적으로 만들어도 다국적 제약사에는 '그림의 떡'이 되는 것이고, 이는 혁신신약에 대한 차별을 불러오는 결과로 이어질 수 밖에 없다는 게 이들의 주장이다. 앞서 다국적 제약사들은 우대 특례를 받을 수 있는 조건 수정안을 복지부에 제시했었다. 혁신형 제약기업 또는 국내 연구개발을 통해 개발한 신약인 경우, 국내에서 허가용 임상시험을 수행한 경우, 급여 전 환자지원 프로그램을 실행한 경우, 국내 생산 또는 국내 원료를 사용해 제조하는 신약인 경우, 외국에서 품목허가 또는 임상승인을 득한 경우 또는 글로벌 공동 진출 등에 대한 계약이 이뤄진 경우 중 2개 이상을 만족하거나 약제급여평가위원회가 국내 보건의료에 기여한 것으로 인정한 경우까지 포함하도록 완화하는 내용이었다. 하지만 이런 주장은 받아들여지지 않았고, 다국적 제약사들의 기대는 허물어졌다. 이들이 주장하는 '차별'은 글로벌 혁신신약에만 그치지 않는다. 혁신형제약기업이거나 이에 준하는 제약사가 개발한 동등생물의약품이 아니면 80% 약가가산도 받을 수 없다. 다시 말해 오리지널보다 바이오시밀러 약가를 더 높게 산정한다는 의미다. 다국적 제약계 한 관계자는 고형우 보험약제과장이 데일리팜 미래포럼 토론에서 가치에 기반해 약가가 역전되는 일이 없겠다고 했는데, 오리지널과 바이오시밀러 약가를 역전시키는 건 이런 원칙에 위배된다고 주장했다. 자연스런 일이지만, 다국적 제약계의 이런 반발만큼이나 주한미상공회의소(암참) 등도 정부에 직간접적으로 형평성 문제를 제기하고 있는 것으로 알려졌다. 이와 관련 제약계 한 관계자는 "정부는 지속적으로 국내외 제약기업간 차별과 불공평은 없을 것이라고 했고, 그렇게 제도를 세팅하려고 하고 있다"면서 "다국적사들은 차별이라고 주장하지만 사실 국내 기업도 모든 조건을 만족하는 신약을 만들기 매우 어렵고, 실제 그런 신약은 '몇개 나올까 말까'하는 수준"이라고 지적했다. 그는 "이번 정책은 제약산업 육성과 연구개발 성과에 대한 지원의지를 보여주는 시그널로 봐야 한다. 또 이번 뿐 아니라 앞으로 추가적으로 논의해야 할 개선과제가 많다"면서 "통상논란으로 수개월간 논의해 마련한 개선안이 좌초될까 우려된다"고 말했다. 반면 다국적 제약사 측은 "정부는 그동안 제약산업에 대한 지원 육성 의지를 수차례 밝혀왔다. 그렇다면 이런 혜택은 실질적이어야 하고 현실성도 있어야 한다. 몇몇 기업과 몇몇 품목에만 국한된 형태로 제도를 세팅하는 건 제약산업의 미래가치에 견줘봐도 부적절하다"고 주장했다. 이와 관련 복지부 측 고민도 만만치 않다. 다국적 제약사 등 제약계 일각에서는 정부가 분위기만 들뜨게 해놓게 막상 주는 게 없다고 볼멘소리이지만, 정부는 건강보험 재정에 대한 고려없이 정책을 수행할 수 없는 게 현실이다. 복지부 공무원이 사석에서 "약가제도를 바꿔서 건강보험 재정을 퍼준 공무원으로 기억될까 우려된다"고 말할 정도로, 현 약가제도 원칙 상 이번 특례가 파격적일 수 있다. 복지부는 이번 3가지 트랙의 약가제도 개편방안을 늦어도 다음주 중 발표할 예정이다. 관련 당사자들의 시각이 이렇게 달라 발표이후 논란은 불가피해 보인다. 또 가장 중요한 건강보험 가입자는 아직 그림자도 보지 못한 상황이다.

경구용 항바이러스제(DAA)가 C형간염 치료의 대세 약물로 떠오른 가운데 BMS의 '다클린자'가 효자 노릇을 톡톡히 하고 있다. 지난해 8월 DAA 제제 중 첫 선을 보인 ' 다클린자(다클라타스비르)+ 순베프라(아수나프레비르)' 병용요법(이하 닥순요법)이 출시 5개월 만에 매출액 100억원을 돌파하며 승승장구하고 있는 데다, 국내 환자들에 대한 처방경험도 차근차근 확보되어 간다. 이달 초에는 '다클린자+ 소발디(소포스부비르)' 병용요법이 적응증 확대 승인을 받으면서 처방영역이 더욱 넓어졌다. 덕분에 BMS는 간질환 분야 국내 최대 학술행사 'The Liver Week 2016'에서도 다이아몬드 등급 스폰서로 단독 참여하며 가장 활발한 행보를 보였다. ◆닥순요법, 한국인 대상 리얼월드 데이터 확보= 올해 'Liver Week'에서 높은 관심을 받았던 세션 중 하나는 닥순요법의 한국인 대상 리얼월드 데이터다. 신촌세브란스병원 김도영 교수는 17일 Satellite Symposium을 통해 지난해 8월부터 2016년 6월까지 세브란스병원에서 치료를 받은 유전자형 1b형 C형간염 환자의 닥순요법 처방 경험을 공개했다. 다클린자 60mg 1일 1회 및 순베프라 100mg 1일 2회를 총 24주간 처방받은 환자 160명 중 150명이 NS5A RAV 검사를 받았으며, Y93H 변이 환자가 17명(11.3%), L31F/I//M/V 변이가 5명(3.3%)으로 확인됐다. 분석 결과 닥순요법은 NS5A RAV 테스트 결과 음성반응을 보인 환자군(128명)에서 치료종료반응(ETR)과 12주 지속바이러스반응률(SVR12)이 높았고, 우수한 내약성(tolerability)을 나타냈다. 치료종료반응은 과거 치료경험과 관계없이 96.9%(124/128명)였으며, 12주 지속바이러스반응률도 94.3%(33/35명)에 달했다는 보고다. 특히 12주 조기바이러스반응률(cEVR)은 82%(105/128명)로 과거 임상연구와 효과 및 안전성이 유사했다. 김도영 교수는 "비록 환자수가 적긴 하지만 다클린자+순베프라로 치료를 받은 RAV 양성 환자에서도 기존 데이터(약 40%)보다 높은 78%의 반응률이 확인돼 인상적이었다"고 강조했다. 이날 오전 'C형간염 심포지엄'에서 한국인 처방 데이터를 발표한 안상훈 교수(세브란스병원) 역시 "닥순요법은 유전자형 1b형 C형간염 환자들에게서 높은 SVR과 내약성을 나타낸다"며, "국내 환자들에게 실제 처방했을 때도 핵심 임상시험과 상응하는 결과를 보였다"고 말했다. ◆신장애 환자에서도 '닥순요법' 유용성 확인= 이번 'Liver Week'에서는 혈액투석을 받고 있는 일본인 환자에 대한 닥순요법 처방 데이터도 소개돼 주목을 받았다. 17일 Satellite Symposium 연자로 참석한 훗카이도대학 수다 고키(Suda Goki)는 "일본에서 투석 환자 중 C형간염 항체 양성인 환자의 비율은 9.8%로 매우 높은 편"이라며, "이러한 환자들은 사망 위험이 상당히 높음에도 리바비린 또는 소발디 처방이 불가능한 실정이어서 제한이 많았다"고 말했다. 이에 일본 후생노동성은 자국에서 수행된 임상 결과를 근거로, 투석 등 신장애를 동반한 유전자형 1형 C형간염 환자에게 닥순요법을 최우선으로 권고하고 있다는 설명이다. 이날 발표에 따르면, 일본에서 신장애를 가진 C형 간염환자 대상의 처방 데이터를 분석한 결과 닥순요법은 C형간염과 투석을 동시에 앓고 있는 환자에게 효과적인 것으로 나타났다. 투석을 받고 있는 유전자형 1형 C형간염 환자에서 최대 97% SVR12을 달성했고, 대상성 간경변이 있는 환자도 100% SVR12에 도달했다. 투석 환자들은 닥순요법 처방 이후 암표지자인 AFP 수치와 간섬유화 정도를 의미하는 ALT, hyaluronic acid가 감소했고, 알부민 수치 증가를 보였다. 중증 신장애(CKD 3b/4/5)를 동반한 환자에서도 100% SVR12을 보여 전원 중도하차 없이 닥순요법 치료를 완료한 것으로 확인됐다. 이와 관련, 분당서울대병원 정숙향 교수도 'Liver Week 2016' C형간염 심포지엄에서 "최근 일본 연구 결과에 따르면 신기능장애나 투석 중인 환자에게 닥순요법이 안전하고 높은 치료성공률을 보고했다"며 "이러한 환자들에게 사용가능할 것으로 생각된다"고 언급했다. ◆닥순 사각지대, '닥소'가 채운다= 한편, BMS는 닥순요법의 리얼월드 데이터와 함께 지난 6월 3일 적응증이 추가된 다클린자+소발디 병용요법을 전면에 부각시켰다. Liver Week 2016에서 BMS가 제공한 홍보자료를 보면 "금번 허가된 다클린자+소발디 병용요법은 다클린자+순베프라와 더불어 더욱 많은 환자들에게 다양한 치료옵션과 완치의 희망을 전해줄 수 있을 것"이라면서 "high unmet needis가 있었던 더욱 넓은 환자군까지 혜택을 받을 수 있는 C형간염 치료의 새로운 지평을 열었다"고 언급돼 있다. 닥순으로 치료받지 못했던 유전자 1b형의 RAV(+)/ND 환자는 물론 유전자 1a형 환자와 유전자형 1형의 비대상성 간경변 환자, 이식 후 환자, HCV-HIV 동반간염 환자 등을 포함한 유전자형 1형 전반에 대한 포괄적인 치료옵션을 제공한다는설명이다. 또한 BMS는 "치료 난제로 남아 있던 유전자형 3형 환자에게도 다클린자와 소발디 병용요법이 더욱 높은 SVR과 단기간의 치료옵션으로 치료의 희망이 되어 줄 것"이라고 강조했다.

정부가 통풍치료에 쓰이는 페북소스타트 경구제, 진통제 세레콕시브 경구제 등의 급여 투약기준을 확대하기로 했다. 신규 등재되는 디메틸푸마레이트 경구제는 급여 기준을 신설한다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시개정안을 17일 행정예고하고, 오는 27일까지 의견을 듣기로 했다. 시행예정일은 내달 1일부터다. 개정안을 보면 먼저 다음달 신규 등재예정인 디메틸 푸마레이트 경구제(텍피데라캡슐)는 신경과전문의가 진찰해 지난 2년간 신경기능장애가 2회 이상 확인됐고, 외래통원이 가능한(보행 가능한) 재발-이장성 다발성경화증 환자에게 단독으로 급여 투약된다. 단, 신경과전문의가 진찰해 12개월 이내에 2회의 심한 손상이 유발되는 재발이 있는 경우 등 3가지 요건에 해당되면 투약을 중지한다. 골다공증치료제 급여기준은 비스포스포네이트 단일제와 활성형 Vit. D3 단일제 병용 투여 때 급여를 인정하는 문구를 '비스포스포네이트'에서 '비스포스포네이트 단일제'로 명확히 하기로 했다. 세레콕시브 경구제(쎄레브렉스캡슐200mg 등)의 급여 인정범위에는 강직성 척추염 환자를 추가한다. 두록세틴 경구제(심발타캡슐 등)는 허가사항 범위를 초과해 암성 신경병증성 통증 진통보조제로 투여할 때 '암환자에게 처방투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항'의 'Ⅲ.암성통증치료제' 범위 내에서 급여 인정한다. 마이코페노레이트 모페틸 경구제(셀셉트캅셀 등)는 WHO 분류 단계 Ⅲ, Ⅳ에 해당하는 루푸스신염 확진 환자에게도 급여범위에 포함시킨다. 타크로리무스 제제(프로그랍캅셀·주사 등)는 스테로이드 의존성(빈번 재발 포함) 또는 스테로이드 저항성 신증후군에 사이클로스포린 부작용이 심해 투여가 불가능한 소아 난치성 신증후군(일반형 경구제만 해당)에도 급여를 확대 적용한다. 애드베이트주, 그린진에프주, 진타주, 모노클리이트-피 등 8인자 혈우병치료제는 허가사항을 초과해 면역관용요법에 투여하고자 건강보험심사평가원의 사전승인을 받은 경우에도 급여를 인정한다. 사전승인을 위한 위원회 구성, 사전승인의 기준, 절차 및 방법 등 필요한 사항은 심사평가원장이 정한다. 인터페론 알파-2b 주사제(인트론에이 멀티도스펜)의 경우 허가사항 변경을 반영해 급여범위에서 신암을 제외한다. 올리클리노엘엔7-1000이주사는 급여목록에서 삭제돼 해당 급여기준이 삭제된다. 페북소스타트 경구제(페브릭정 등)는 혈종요산수치 감소 등 임상적 유용성을 감안해 허가사항 범위 내로 급여범위를 확대 적용한다. 현재는 'Allopurinol에 반응(효과)이 불충분하거나 과민반응, 금기 등 Allopurinol을 사용할 수 없는 경우'에만 급여 인정되고 있다.

차세대 당뇨약으로 평가되는 SGLT-2억제 항당뇨제의 국내 허가 사항에 '급성 신장(콩팥)손상 위험' 경고문구가 추가 될 전망이다. 17일 식품의약품안전처 관계자는 "SGLT-2억제제 중 다파글리플로진과 카나글리플로진 성분 당뇨약 보유사를 포함한 업계 의견조회에 착수했다. 확정되진 않았지만 특별한 사항이 없는 경우 국내 허가사항도 변경될 예정"이라고 말했다. 식약처는 앞서 미국 FDA 약물 안전성 조사를 토대로 SGLT-2억제 당뇨약 중 아스트라제네카의 '포시가(다파글리플로진)'와 메트포민 복합제 '지그듀오XR', 얀센의 '인보카나(카나글리플로진)'와 '인보카메트'에 급성 신손상 위험 증가를 경고항목에 신설하는 내용의 의견조회 공문을 관련 업계에 통지했었다. 이로써 급성 신손상 위험을 증가시키지 않는다는 특별한 약효·안전성 자료를 제출하지 않는 한 포시가와 인보카나의 국내 식약처 허가사항에도 마찬가지 경고문구가 추가될 것으로 보인다. 반면 동일한 SGLT-2억제제 계열 당뇨약인 베링거인겔하임의 '자디앙(엠파글리플로진)'과 복합제 '자디앙듀오'는 FDA가 급성 신손상 위험이 없다고 판단한 만큼, 국내 허가사항에도 별다른 영향이 없을 전망이다. 베링거인겔하임이 자디앙 메인 임상인 'EMPA-REG OUTCOME' 연구 시행과정에서 신장병증(nephropathy) 악화 축소에 꾸준히 집중해왔던 게 주효했던 것으로 분석된다. 때문에 일부 제약계는 이번 FDA와 식약처 허가사항 변경 결과에 따라 국내 SGLT-2억제 당뇨약 처방시장에서 베링거가 반사이익을 얻을 것이라는 전망을 내놨다. 식약처 관계자는 "아직 업계 의견조회 단계로 확정된 것은 아니다. 다만 해외안전성 결과는 꾸준히 실시간 모니터링해 국내 허가사항에도 반영하는 등 국제조화에 발빠르게 움직이고 있다"고 전했다.

주사제 없이 먹는 약만으로 C형간염을 치료하는, 일명 '인터페론-프리' 시대가 도래했다. BMS의 '다클린자(다클라타스비르)·순베프라(아수나프레비르)' 병용요법을 비롯해 길리어드의 '소발디(소포스부비르)'와 '하보니(소포스부비르/레디파스비르)'까지, 경구용 바이러스직접작용제제(DAA, Direct Acting Antivirals)들이 허가를 받으면서 C형간염 완치에 관한 기대감까지도 생겼다. 그러나 한켠에선 아쉬움도 많다. 실제 진료환경을 반영하지 못하는 급여기준으로 인해 국내 C형간염 환자들이 DAA의 혜택을 충분히 누리지 못한다는 지적이 나오고 있다. 17일 대한간학회(KASL) 주최 ' The Liver Week 2016'에서 C형간염 심포지엄의 연자로 참석한 정숙향 교수(분당서울대병원 소화기내과)는 "최근 개발된 DAA 경구약제 병합요법이 부작용 없이 90%에 가까운 치료성공률을 보인다"며, "대한간학회도 지난해 DAA를 근간으로 하는 새로운 가이드라인을 발표했지만 워낙 고가인 탓에 보험기준에 제한이 많다"고 아쉬움을 토로했다. 우리나라에 인터페론 없는 경구용 DAA가 처음 등장한 것은 2015년 8월 '다클린자'와 '순베프라' 병용요법이 승인을 받으면서였다. 대한간학회는 그해 추계학술대회에서 아직 국내 허가 전이지만 미국이나 유럽 등 다른 국가들에서 승인되어 사용 경험이 축적된 약제들까지 발 빠르게 DAA를 수용하는 행보를 보여줬다. 여기에 다나의원 사태 등 집단감염자마저 발생하면서 '하보니'와 '소발디'가 비교적 빨리 급여관문을 통과할 수 있었던 것은 사실이다. 그럼에도 사각지대는 여전히 존재한다. 현행 급여기준은 유전자형 1b형 만성 C형간염 및 대사성 간경변증 환자에게 NS5A 내성관련변이검사를 시행한 뒤 L31, Y93 변이가 없는 경우에 다클린자+순베프라 병용요법으로 치료하도록 정하고 있다. 하보니의 경우 유전자형 1b형을 제외한 1형 만성 C형간염으로 이전 치료 경험이 없는 환자나 페그인터페론 알파+리바비린 또는 HCV 프로테아제 저해제 + 페그인터페론/리바비린 요법을 포함한 치료에 실패한 환자에 급여가 인정된다. 그 외 유전자형 2형 C형간염에서는 소발디+리바비린 12주 병용만이 급여적용을 받고 있다. 정숙향 교수는 "유전자형 1b형 C형간염 환자 중 NS5A 내성관련변이 검사가 양성으로 확인되거나 비대상성 간경변증 및 간이식 전후 환자인 경우, 하보니 급여대상이 되지 않아 치료비 부담이 큰 실정"이라고 말했다. 과거 인터페론 기반 치료경험이 있는 유전자형 2형 간경변증 환자 역시 12주로 제한하기보다는 24주로 연장할 필요가 있다는 지적이다. 다만 DAA의 대사경로에 따라 간이나 신장기능 장애가 있는 환자의 경우 약제사용에 제한을 받을 수 있으므로 약제간 상호작용 등 개별약제의 특성을 잘 이해하고 처방하는 것도 중요하다는 조언을 덧붙였다. 이날 정 교수는 "이러한 급여기준의 제한점이 향후 합리적으로 개선되길 바란다"며, "아직 국내 허가되지 않은 DAA를 포함한 새로운 약제들이 추가로 승인되면 C형간염 치료제 선택의 폭이 더 넓어질 것"이라고 전망했다.