지속·대규모 연구 예산 편재도 관건...미국형 코로나19 펀딩 예산 롤모델 [데일리팜=노병철 기자] 혁신 신약 개발 성공의 3대 조건은 해당 제약사의 R&D 능력과 막대한 자금력 그리고 정부의 지속적인 정책·제도적 지원으로 대별된다. 이에 대한 좋은 실례는 지난 코로나19 팬데믹 당시 미국 정부를 주축으로 진행된 산학연 백신·치료제 개발 프로젝트에 쏟아 부은 20조원 상당의 투자와 성공을 들 수 있다. 헬스케어산업 미래 신성장동력으로 평가받고 있는 휴먼 마이크로바이옴 혁신신약도 마찬가지다. 아직까지 미개척 영역으로 남아 있는 휴먼 마이크로바이옴 기반 혁신신약 후보물질 탐색과 개발은 선진국과 이머징 마켓 모두 평등선상에 있지만 여전히 미국과 유럽이 적극적인 행보를 보이고 있다. 미국 국립보건원은 지난 2007년부터 10년 간 마이크로바이옴 연구에 1조2000억원을 투자하며 관련시장을 개척해 나가고 있다. 프로젝트의 목표는 ▲마이크로바이옴 참조 유전체를 인체 다양한 곳의 미생물 구조·유전체 서열을 통해 구축 ▲마이크로바이옴 연구 기술 및 분석 방법을 개발·공개해 오픈이노베이션 ▲인체 마이크로바이옴 변화에 따른 질병과의 연관성을 찾아 인간 질병과 건강에 대한 미스터리를 해결 등이다. 1기 프로젝트를 통해 미 보건원은 구·비강, 소화기, 생식기, 피부 등에 서식하는 미생물 집단의 참조 유전체 서열 데이터베이스 구축 성과를 올렸다.EU는 2008년부터 2012년까지 인간의 장 내 메타게놈 프로젝트를 진행하며, 마이크로바이옴 기초연구의 기틀을 마련했다. 영국·프랑스·독일·덴마크·네덜란드 8개국 정부·기업이 참가한 이 프로젝트에는 280억원의 예산이 투자됐다. 장내 메타게놈 프로젝트는 인간의 건강과 장내 마이크로바이옴의 연관성을 밝히는 데 주안점을 두었는데, 연구 결과 장내 마이크로바이옴 구성 미생물 유전자의 참조 카탈로그를 제작하고, 개인별 유전자 비율 차를 알아 볼 수 있는 분석법을 만들어 냈다. 마이크로바이옴이 만성 질환의 조기 진단, 개인 맞춤형과 생애주기별 약품 개발, 특정 질환 치료 대상 영양제 개발의 가능성을 제시한 것이다. 우리나라 과학기술정보통신부도 2017년 마이크로바이옴을 바이오경제 혁신전략 2025-미래유망기술로 선정, 상당한 관심을 보이고 있지만 아직 이와 관련한 체계적인 투자·연구와 인& 8729;허가 제도는 미흡해 보인다. 마이크로바이옴을 포함한 신약개발은 국가 주도 민관협력이 중요한 분야 중 하나다. 정부가 주축이 된 백년지대계를 위한 마스터플랜이 마련돼야 함은 해외 선진국 실례만 봐도 안다. 국내 제약바이오기업들도 기술& 8729;자본집약적인 마이크로바이옴 혁신신약 개발을 위해 중장기적인 오픈이노베이션 전략을 수립해야 함은 이제 선택이 아닌 필수불가결 요건이다. 국내 휴먼 마이크로바이옴 전문기업들의 연구개발 컨트롤타워를 만나보고, 미래 비전에 대한 제언을 들어봤다. "우선심사제도 도입 검토돼야" -서재구 엔테로바이옴 대표 엔테로바이옴은 한국인 유래 EB-AMDK19균주를 활용한 경구 제형 아토피 피부염 치료제 ETB-D01을 개발 중이다. ETB-D01은 대표적인 차세대 프로바이오틱스(Next-generation probiotics, NGPs) 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila) 균종을 활용한다는 점에서 차별점을 갖는다. 해당 균종은 까다로운 영양 요구성과 미량의 산소에도 빠르게 사멸하는 대표적인 난배양성 균종으로서 기술 장벽이 매우 높다. 엔테로바이옴은 이러한 기술적 난제를 극복하고, 국내를 비롯한 해외 6개국에 고농도 배양기술과 관련한 특허 등록을 완료했다. 또한 엔테로바이옴의 의약품 개발 파이프라인ETB-D01는 비임상 마우스 모델에서 피부염 지수(Dermatitis score)와 알레르기를 일으키는 항체인 혈청 IgE 수치를 현저히 감소시키며 뛰어난 아토피 피부염 개선 효과를 확인했으며, 현재 2024년 임상 1상 IND신청을 준비 중에 있다. 마이크로바이옴 치료제는 건강한 사람의 체내에서 유래한 유익균을 특정 질환자에 투입해 장내 환경 뿐만 아니라 뇌, 폐 등 다양한 기관들과의 상호작용을 통해 질환을 치료한다는 단순하지만 확실한 기전에 기반을 두고 있다. 이렇듯 인체 유래 미생물을 활용한 생균치료제는 안전성과 약효의 지속성이라는 측면에서 큰 장점을 갖는다. 하지만 국내에서는 아직 마이크로바이옴 치료제에 대한 규정이나 지원이 부족한 상황이다. 기존 의약품 대비 기준에 대한 구체성이 부족하다는 이유로 정부 사업이 무산되는 등 아직까지 생균치료제에 대한 확실한 규정 및 가이드라인이 부족해 개발 과정에서의 어려움이 존재한다. 지난 4월 미국 세레스 테라퓨틱스의 경구용 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI, Clostridium Difficile Infection) 치료제인 보우스트(Vowst)가 FDA 허가를 받으며 마이크로바이옴 치료제의 새로운 가능성을 여는 이정표로 인정받았다. 이 제품은 우수한 임상결과와 복용편의성과 더불어 FDA의 우선심사제도(Priority Review), 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 및 희귀의약품 지정(Orphan designations)과 같은 정부의 선진 심사제도를 통해 FDA 승인을 획득하며 성공적으로 출시될 수 있었다. 이외에도 미국의 경우 마이크로바이옴 이니셔티브를 통해 부처 및 연구기관 간 협력체계를 구축해 국가 마이크로바이옴 산업 경쟁력 제고에 집중, 유럽 또한 독일, 프랑스, 벨기에, 아일랜드, 영국 등을 중심으로 국가적 차원에서 다양한 마이크로바이옴 프로젝트를 추진하고 있다. 국내에서도 최근 식약처 '생물학적제제 등의 허가·심사 규정'에 생균치료제가 생물의약품에 추가되면서, 임상시험 가이드라인 또한 세부 신설화 되어 제품화 지원이 강화되고 있는 고무적인 상황이다. 이러한 규정 제정을 시작으로 마이크로바이옴 치료제의 제제 특성·질환별 세부 요건 및 면제범위 등에 대한 규정 및 가이드라인이 개발되고, 미국 FDA와 같은 우선심사제도 등이 적극 도입된다면 국산 마이크로바이옴 신약의 글로벌 경쟁력을 높일 수 있을 것이라 사료된다. "정부주도 산학연 R&D시스템 구축돼야" -류용구 쎌바이오텍 세포공학연구소 부소장 쎌바이오텍이 개발하고 있는 대장암 치료제 신약 PP-P8은 유전자 재조합 유산균을 환자의 장에 정착시켜 치료 단백질이 장 내에서 연속적으로 발현되도록 만들었다. 이를 위해 카세트 콘셉트의 유산균 약물전달시스템(DDS)도 개발했는데, 마치 듣고 싶은 테이프(운반하고 싶은 특정 DNA)를 바꿔 끼우면 원하는 노래(치료 물질)가 나오는 방식이다. 해당 신약 및 기술 플랫폼은 당뇨, 위암 치료제 등 다양한 분야에서 폭넓은 응용이 가능하다는 장점이 있다. 또한 경구 투여형이기 때문에 편리성이 높으며, 유산균 유래 천연 단백질을 활용했다는 점에서 고농도 투여 및 장기적 사용으로 부작용이 따르는 합성 화합물 항암제의 단점을 극복하는 데 도움이 될 것으로 전망된다. 지난해 7월에는 마이크로바이옴 치료제 개발의 난제로 알려진 항암 작용기전을 규명함으로써, 28년의 연구개발 능력을 입증했다. 외부 기관이나 해외에서 이미 개발된 물질을 도입하는 것이 아니라 기초 스크리닝부터, 단백질의 발현을 위한 유전자 시스템, 대장암 동물 모델, 인체작용기전까지 밝혀내는 모든 작업을 쎌바이오텍에서 직접 연구해 데이터를 집대성하기도 했다. 전 세계적으로 마이크로바이옴 신약에 유효한 미생물 자원을 찾는 움직임이 커지고 있다. 그런 점에서 한국의 전통발효식품과 이를 섭취하여 형성된 우수한 한국인 마이크로바이옴은 큰 경쟁력이 될 수 있다. 반만년 간 무수한 전쟁, 기근을 경험하며 척박한 환경에서 생존해온 한국인의 마이크로바이옴은 강력한 생존력을 가지고 있으며, 이것이 '한국형유산균'이다. 미국 식품의약국(FDA)이 마이크로바이옴 신약을 최초로 승인하면서 국내에도 치료제 개발에 대한 기대감이 커지고 있지만, 국내 업계 기술력은 세계시장에 비해서는 늦은 편이다. 하지만 한국산 유산균에 대한 연구, 투자, 산학협력 등 정부의 지원과 관심이 증대된다면 블록버스터가 탄생할 수 있다. 이를 위해 국가 차원에서는 산학연이 공동으로 마이크로바이옴에 대해 연구를 이어나갈 수 있는 지원을 아끼지 않아야 한다. 정부가 2025년부터 2032년까지 8년 동안 총 4000억원의 예산을 투자하겠다는 계획을 밝혔다. 이를 토대로 장내 미생물과 코로나19를 비롯한 다양한 신생 질환의 연관성을 연구하는 전문 기관을 설립하는 방안도 고려할 필요가 있다. 더불어, 기업과 병원 등 다양한 주체가 공동으로 참여해 역학 데이터를 수집할 수 있는 기반 조성도 중요하다. 이 모든 지원이 뒷받침되고 산학연의 노력이 결실을 맺는다면, 마이크로바이옴 신약이 불치병을 고치는 데 한 걸음 더 나아가, 한국 바이오산업의 새로운 역사를 써낼 것으로 기대한다. "인적·물적 연구기반 시스템 확보 필요" -홍광희 CJ바이오사이언스 Discovery센터장 CJ바이오사이언스의 리드 파이프라인 CJRB-101은 미국 FDA(2023년 1월)와 국내 식약처 (MFDS, 2023년 6월)에서 IND(임상시험계획) 승인을 받았다. 2023년 10월 첫 환자 투약을 실시, 현재까지 순조롭게 임상을 진행 중에 있다. CJRB-101은 비임상 데이터 상에서 암 성장 억제 효과(Tumor growth inhibition)를 확인, 기존 면역항암제 키투르다에 효과를 보이지 않는 환자의 암조직을 이식한 마우스 그룹에서도 CJRB-101과 키투르다를 병용투여 했을 때, 암 조직의 크기가 줄어드는 괄목할만한 결과를 얻었다. 더불어, CJ바이오사이언스는 마이크로바이옴 데이터 기반의 Ez-Mx™ Platform(이지엠플랫폼)을 보유, 생명공학과 컴퓨터공학을 접목한 BI 기술을 활용한 바이오 마커 발굴이 용이한 강점을 가지고 있다. 2024년은 대한민국이 마이크로바이옴 치료제 분야에서 글로벌 리더로서 선도적인 역할을 수행하는데 필요한 초석을 다지는 한 해가 될 것이라고 생각한다. 동시에 마이크로바이옴 치료제에 대한 국민적 관심과 정부의 적극적인 지원이 필요한 시점이기도 하다. 마이크로바이옴은 다른 치료제 대비 안전성과 내약성이 뛰어나다는 강점이 있다. 특히, 건강한 사람의 대변에서 기원한 유익한 상재균 혹은 식경험 및 선행된 임상시험 등 인체사용례가 있는 균주를 이용한 마이크로바이옴 치료제의 경우 이러한 강점을 더 확고히 할 수 있다. 이러한 강점을 십분 활용할 수 있는 적절한 제도적 뒷받침이 함께 된다면, 대한민국과 우리 기업들이 마이크로바이옴 치료제 분야 세계시장의 리더로 확고히 자리매김할 수 있을 것이다. 이를 위해, 마이크로바이옴 치료제 연구와 개발을 위한 산& 8729;학& 8729;연& 8729;병 간의 유기적인 협력을 강화하고 지속적이고 장기적인 지원 계획을 통해 치료제 개발의 선순환을 이룰 수 있어야 할 것이다. 마이크로바이옴 연구가 신약 개발단계로 이행을 위해서는 인적, 물적 자원의 투입과 인프라 구축이 선행되어야 한다. 모든 유관 기관들 간 건전한 마이크로바이옴 R&D 생태계 구축을 위한 공동 협력 방안을 마련하여 상생으로의 방향 제시가 필요한 시점이다. "통합·전주기 R&D 예산 투자·확보 중요" -박한수 지놈앤컴퍼니 대표 지놈앤컴퍼니는 마이크로바이옴을 기반으로 한 면역항암 치료제 GEN-001을 개발하고 있다. GEN-001은 현재 위암과 담도암을 대상으로 임상 2상을 각각 진행 중이다. 위암 대상 임상 2상은 독일 머크의 면역항암제 바벤시오와 병용임상을 진행 중이다. 2022년 4월 첫 환자 투약을 시작으로 2023년 5월 중간분석 결과를 발표했고, 2024년 1월 미국 임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)을 통해 주요 데이터를 발표할 예정이다. 2022년 MSD와 공동개발계약 체결한 GEN-001 담도암 대상 임상 2상은 면역항암제 키트루다와 병용임상 2상을 진행 중이다. 해당 임상은 지난 2023년 9월 첫 환자 투여를 시작으로 순조롭게 진행되고 있다. 현재 마이크로바이옴 치료제 개발에 있어 국내외 바이오기업 간 격차가 크지 않기 때문에 정부의 적극적인 지원이 이뤄진다면 국내 기업이 마이크로바이옴 치료제 분야를 선도할 수 있는 가능성이 높다. 구체적으로 국내 마이크로바이옴 신약개발 글로벌 경쟁력을 높이기 위해서는 학계의 기초연구, 산업체의 개발 노하우 및 사업화 역량을 융합하여 시너지를 창출할 필요가 있다고 생각한다. 기존에는 정부 부처별로 R&D와 사업화를 구분한 지원이 이뤄지면서 업무협조에 대한 어려움뿐만 아니라 비효율적인 중복 투자, 도전의식이 부재한 과제 목표, 형식적인 결과의 포장 등 부처별 지원에 따른 한계가 있었을 것으로 생각된다. 앞서 언급한 바와 같이 우리나라 기업들이 마이크로바이옴 치료제 분야를 선도하기 위해서는 부처별로 나누어서 R&D 예산을 지원하는 기존 방식은 지양하고 통합적으로 부처별 R&D 예산을 출자하여 전주기적으로 신약개발을 지원하는 것이 필요하다. 또한 마이크로바이옴 치료제 연구가 단일, 복합균주를 넘어 차세대 마이크로바이옴 기반 신약으로 각광받을 수 있는 엔지니어링 기술이 접목된 연구가 활발하게 이뤄질 수 있도록 관련 인허가 규제와 가이드라인을 선도적으로 마련해야 마이크로바이옴 치료제 개발을 리딩할 수 있을 것으로 판단한다. "일관·지속·대규모 연구개발 예산 절실" -양보기 지아이바이옴 대표 지아이바이옴의 주요 파이프라인은 대장암 마이크로바이옴 치료제 GB-X01을 들 수 있다. GB-X01은 항암 효능 및 표준 항암제의 치료 효과를 높여주는 균주다. 대장암 모델의 전임상 연구에서 항종양 면역반응을 일으키는 세포독성 T세포 및 NK세포 활성화 및 암세포 증식에 관여하는 대사체의 화학적 변화를 통해 항암 효과를 나타내는 것이 확인됐다. 또한 대장암의 표준 치료법으로 사용되는 5-FU, 베바시주맙, PD-1항체 등과 병용투여 했을 때 치료적 이점(clinicalbenefit)을 보였다. GB-X01은 삼성서울병원에서 진행한 대장암 환자 대상 임상 1상 시험의 모든 환자 투약을 마쳤으며, 2024년 1분기에 결과가 도출될 것으로 예상된다. 현재 국내에서 마이크로바이옴 가이드라인은 있지만, 생균치료제 특성에 맞는 임상 및 비임상 관련 가이드라인은 부족한 실정이다. 이마저도 생균치료제의 특성을 반영하지 않은 포괄적인 내용이다. 게다가, 마이크로바이옴 치료제의 비임상 독성시험이 일반의약품과 동일하게 요구되는 규정은 생균치료제의 특성을 고려하지 않는 방침이다. 특히 안전성이 이미 입증된 고시형 균주에 대해서도 타 제제와 동일하게 장기 독성 실험 결과를 요구하는 것은 생체치료제에 대한 이해가 부족하기 때문인 것으로 해석된다. 또한 신약개발 기업의 흥망을 좌우한다고 해도 과언이 아닐 가장 결정적인 마일스톤인 임상 개발은 막대한 비용과 시간을 필요로 하면서도 극히 희박한 성공 확률을 향한 여정이다. 특히 합성의약품이나 항체의약품 대비 작용기전(MoA)이 불명확하고 용량(dose) 적정성 판단 및 품질관리(QC)기준을 제시하기도 난해한 마이크로바이옴 치료제의 경우 성공에 대한 불확실성은 더 커진다. 이처럼 위험도가 높은 새로운 분야의 신약개발을 위해서는 개발기업이 보다 도전적으로 임상 개발을 이끌어 갈 수 있는 국가 차원의 지원이 무엇보다 절실하다. 2022년 8월 미국 FDA에서 마이크로바이옴 치료제를 세계 최초로 승인하면서 마이크로바이옴 개발에 대한 새로운 방침이 조속히 나올 것으로 예상되었지만 여전히 더딘 상황이다. 식약처 내에 마이크로바이옴 전담 부서의 신설과 제제 임상시험 가이드라인이 마련된다면 초기 임상 개발에 어려움을 겪는 많은 개발사들에게 도움이 될 것이다. 그리고 우리나라는 마이크로바이옴의 성장성을 고려해 범정부 차원에서 1조1505억원을 투입해 10년 간 3단계로 진행하는 국가 마이크로바이옴 이니셔티브를 추진했으나 현재는 무산된 상태다. 세계 시장을 선점하기 위해서는 정부의 일관성 있고 지속적인 지원이 매우 절실하다.

[데일리팜=손형민 기자] 부광약품은 포 포장 멀미약 ‘뱅드롱에스시럽’을 출시했다고 밝혔다. 신제품 ‘뱅드롱에스시럽’은 기존의 병 형태와 달리 짜먹는 포 형태로 휴대가 간편하며 복용 편의성을 높인 것이 특징이다. 액상 제형으로 물 없이 복용할 수 있다. 뱅드롱에스시럽은 디멘히드리네이트 50mg, 카페인무수물 20mg, 피리독신염산염 5mg 복합 성분으로 멀미에 의한 어지러움, 구토, 두통 등의 예방 및 완화에 효과가 있다. 부광약품 관계자는 “뱅드롱 제품을 포함한 멀미약 시장의 장기 품절 이슈 해결과 동시에 라인업 확장을 위해 이번 신제품을 새롭게 발매하게 됐다”며 “ 뱅드롱에스시럽의 시장점유율을 높이기 위해 앞으로 다양한 마케팅 활동을 전개할 것”이라고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] 림프종에 이중특이항체 치료옵션이 연이어 등장하며 기대감을 높였다. 로슈의 룬수미오와 컬럼비는 림프종에 등장한 최초 이중특이항체로 림프종 3차 치료서 효과를 나타냈다. 두 치료제는 단일클론항체에 비해 특이적 항원 결합 부위를 추가로 갖고 있어 임상적 이점이 높다는 평가다. 한국로슈는 3일 CD20·CD3 이중특이항체 룬수미오(성분명 모수네투주맙)와 컬럼비(글로피타맙)의 국내 허가를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료서 최초 등장한 CD20·CD3 T세포 관여 이중 특이항체다. 해당 의약품은 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)' 1호 의약품으로 지난해 10월 식품의약품안전처 승인을 획득했다. 이에 따라 룬수미오는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 국내 성인 환자 치료에 처방이 가능해 졌다. 재발성 또는 불응성 소포성 림프종은 림프 조직의 세포가 악성으로 전환돼 발생하는 비호지킨 림프종의 한 종류로 재발할수록 좋지 않은 예후를 보인다. 이에 재발 환자에게 효과적인 치료옵션 필요성이 대두됐다. 룬수미오는 임상2상 GO29781 연구에서 이전에 최소 두 번의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 환자에게 효과를 나타냈다. 룬수미오는 1차 평가변수인 독립적 검토 기관에 의해 평가된 완전반응(CR) 60%를 나타내며 유효성을 확인했다. 객관적반응률(ORR)은 80%, 반응지속기간(DOR) 중앙값은 22.8개월이었다. 안전성 측면에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 사이토카인 방출 증후군, 가장 흔한 중대한 이상반응은 중성구감소증이었다. 약물이상반응으로 인해 환자 9명은 치료를 중단했다. 김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “소포성 림프종 3차 치료옵션에는 맙테라, 세포 독성 항암화학요법 외에 치료옵션이 부족한 실정이다. 세포 독성 항암화학요법의 경우 치료 효과가 15% 정도”라며 “룬수미오가 임상에서 유효성을 확인한 만큼 3차 치료옵션에서 활약할 가능성이 높다”고 전했다. 컬럼비, DLBCL 3차 치료서 유효성 확인 컬럼비는 지난달 7일 두 가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 국내 허가됐다. DLBCL은 신체를 보호하는 B세포가 통제할 수 없이 성장하거나 증식하는 질환이다. DLBCL은 질환 진행 속도가 빨라 치료 차수가 늘어날수록 예후가 나빠지는 특징을 보인다. 다만 1~2차 치료요법에 실패한 환자에게 3차 치료옵션이 제한적인 상황이다. 컬럼비는 두 가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다. 임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 81%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다. 컬럼비는 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 노바티스 킴리아와 DLBCL 3차 치료옵션에서 활약할 것으로 전망된다. 김 교수는 “CAR-T 치료제와 이중특이항체는 상호보완적인 관계다. CAR-T 치료제인 킴리아를 3차 치료에서 먼저 사용할 수도 있고 컬럼비를 먼저 사용할 수도 있다”며 “환자 특성과 병의 진행 속도에 따라 선택지가 달라질 것이라고 생각한다”고 말했다.

미국·유럽 시장 확대 일로...케미컬·바이오의약품 대비 성장 폭 빨라 [데일리팜=노병철 기자] 수년 내 13조 외형을 훌쩍 뛰어 넘을 것으로 전망되는 휴먼 마이크로바이옴 신약 개발 영역이 새로운 블루오션으로 각광받고 있다. 일명 '세컨드 게놈(Second Genome)' '제2의 장기'로 일컬어지는 마이크로바이옴이 부상하고 있는 이유는 글로벌 빅파마의 기존 기득권 신약 개발이 아닌 신생 바이오텍을 포함해 개도국도 R&D 출발선상이 평등하게 주어져 도전과 투자 가치 그리고 가능성이 케미컬·바이오의약품 보다 높기 때문이다. 마이크로바이옴은 인체에 존재, 우리 몸을 함께 공유하며 살고 있는 모든 미생물들의 총합으로 혁신신약, 건강기능식품, 화장품, 진단 등 모든 헬스케어산업의 경계를 넘나들며 확장하고 있다. 특히 글로벌 제약바이오산업을 리딩하고 있는 북미와 EU에서는 10년 전부터 정부 주도 대규모 투자가 이루어지고 있으며, 빅파마들도 전략적으로 마이크로바이옴에 투자하고 있다. 헬스케어 분야에서 마이크로바이옴이 각광받고 있는 이유는 차세대 염기서열 분석 기술의 발달로 인한 질병 연관성 데이터가 축적되고 있기 때문이다. 유전자 분석 기술의 발전은 마이크로바이옴 분석 속도와 특성, 작동기전 분석 기술을 지원하면서 이를 활용한 의약품 개발에도 큰 영향을 미치고 있다. 마이크로바이옴 분야 최초 신약은 페링제약 리바이오타(Rebyota, 개발명 RBX2660)로 2022년 11월 클로스트리디움 디피실 감염증(CDI)을 적응증으로 FDA 허가를 받았다. 하지만 이 약물은 대변미생물이식(FMT) 방식으로 직접 직장에 투여해야 한다는 한계점이 있어 투약 방식 면에서 대중적 상용화가 어렵다는 지적이 있다. 이후 2023년 4월, 같은 적응증을 대상으로 미국 세레스테라퓨틱스가 경구용 치료제 보우스트(Vowst, 개발명 SER-109)의 FDA 승인을 획득했다. 보우스트의 개발은 리바이오타의 투여방식 한계로 발생하는 상용화 장벽과 미생물 치료제의 효능에 대한 의구심을 일거에 해소하며 휴먼 마이크로바이옴 치료 영역의 새로운 가능성을 입증했다. 보우스트는 론칭 4 개월 만에 미국 내 처방 1500건을 돌파, 순매출 750만 달러(약 100억원)를 기록하며 미지수였던 마이크로바이옴 치료제 시장의 성공적 신호탄을 쏘아 올렸다. 휴먼 마이크로바이옴 치료 영역은 CDI 치료제와 같은 염증질환 뿐만 아니라 면역항암, 면역 질환(아토피 등), 비만, NASH(비알콜성지방간염) 등과 더불어 장내미생물을 매개로 장신경계와 중추신경계가 연결되어 상호작용한다는 장-뇌 축(Gut-Brain Axis) 이론에 의거한 뇌 질환 등 다양한 적응증을 대상으로 연구가 진행되고 있다. 프랑스 마트 파마(MaaT Pharma)는 급성 이식편대숙주병 FMT 치료제 후보물질인 MaaT013의 임상 3상을 진행 중에 있다. 지난 2023년 12월 개최된 제65회 미국혈액학회 연례회의(ASH 2023)에서 조기 공급 프로그램(Early Access Program, EAP)을 통해 MaaT013으로 치료받은 111명의 급성 이식편대숙주병 환자에서 그 효능과 안전성을 확인하며 차기 마이크로바이옴 신약 개발 가능성을 보였다. 이외에도 미국 오셀사(Osel Inc.)는 질 유래 유산균 락토바실러스 크리스파투스(Lactobacillus crispatus) CTV-05 균주를 활용한 질 도포형 세균성 질염 치료제 후보 물질 LACTIN-V의 임상 3상을 진행 중이다. 미국 베단타 바이오사이언시스(Vedanta Biosciences Inc.)와 에이오바이옴(AOBiome Therapeutics, Inc.)은 각각 CDI, 아토피/여드름을 적응증으로 임상 2상을 완료하고, 3상 준비 단계에 돌입했다. 경구제형과 더불어 스프레이, 도포형 등 비교적 다양한 제형으로 마이크로바이옴 치료제를 개발 중인 국외 기업들과 달리 국내 기업들은 대부분 복용편의성을 높인 경구용 치료제로 개발을 진행 중이다. 엔테로바이옴은 ‘EB-AMDK19(파이프라인명 ETB-D01)’을 활용해 경구용 아토피 치료제를 개발 중에 있다. EB-AMDK19은 건강한 한국인의 장에서 분리한 극혐기성·난배양성 아커만시아 뮤시니필라(Akkermansia muciniphila) 균주 물질로, 면역세포의 일종인 Th1/Th2 사이토카인 균형을 통해 면역 과민반응을 억제하고 장내 마이크로바이옴의 변화를 유도해 아토피 증상을 완화하는 기전으로 작용한다. 관련해서 엔테로바이옴은 아커만시아 뮤시니필라 균주를 활용한 세계 최초 아토피 질환 대상 특허를 획득했다. 현재 해당 균주를 대상으로 비임상 독성시험을 완료해 내년 상반기 IND 신청을 계획 중이다. CJ바이오사이언스의 ‘CJRB-101’은 면역관문억제제를 투여했음에도 효과가 나타나지 않는 비소세포폐암 등의 고형암을 타깃으로 하는 김치 유래 유산균 류코노스톡 메센테로이데스(Leuconostoc mesenteroides) 활용 경구용 면역항암제 후보물질이다. 면역항암제(키트루다)의 병용투여 방식으로, 암 조직 성장을 억제하는 M1 대식세포를 활성화하고 암을 키우는 M2 대식세포는 M1으로 바꾸는 기전으로 작용한다. 현재 식약처, FDA로부터 임상 1/2상 시험계획을 승인받고 임상 1상을 진행 중이다. 쎌바이오텍은 한국인의 대장에 서식하는 김치유산균을 활용한 경구용 대장암 치료제 ‘PP-P8’을 개발 중이다. 김치 유산균 페디오코커스 펜토사세우스(Pediococcus pentosaceus) 특허 균주에 락토바실러스 람노수스(Lactoibacillus rhamnosus)에서 유래된 P8이라는 항암 단백질이 분비하게 만든 유전자 재조합 의약품이다. 항암 단백질 P8이 대장암 세포 내로 침투해 대장암의 성장 촉진 유전자를 감소시켜 암세포 증식을 억제하는 기전으로 작용하며, 현재 식약처에 IND를 제출한 상태다. 지놈앤컴퍼니의 ‘GEN-001’은 건강한 사람의 장에서 분리한 락토코커스 락티스(Lactococcus lactis) 단일 균주를 개량해 경구제형으로 만든 면역항암제 후보물질이다. GEN-001은 체내 면역을 활성화하는 기전으로 작용하며, 현재 위암 대상으로 머크·화이자의 면역항암제 바벤시오와 병용으로 임상 2상을 수행하고 있고, 담도암 대상으로는 미국 MSD의 항암제 키트루다와 병용해 임상 2상을 진행하고 있다. 지아이바이옴의 ‘GB-104(파이프라인명GB-X01)’은 건강한 성인 여성에서 분리한 락토바실러스 플란타럼(Lactobacillus plantarum) 단일 균주를 활용한 경구용 대장암 치료 후보물질이다. 해당 물질은 마이크로바이옴을 통해 종양세포 증식을 촉진하는 대사체를 억제하고, 면역세포 활성화를 통해 종양을 억제하는 기전을 갖고 있다. 지난 2월 식약처로부터 IND 승인을 받고 현재 국내 임상 1상을 진행 중이다. 미래에셋증권 리서치센터 자료에 따르면, 전체 마이크로바이옴 전체 시장 규모는 2022년 61.8억 달러(약 8조원)에서 연평균 13.1%로 성장해 2026년에는 100.9억 달러(약 13조원)까지 성장할 것으로 추정된다. 이중 마이크로바이옴 (신약)치료제 시장은 2021년 5억3500만 달러(약 7000억원)에서 2022년 첫 마이크로바이옴 치료제 리바이오타의 승인 이후 본격적으로 성장하기 시작해 2029년에는 31억 달러(4조원) 규모를 보일 것으로 예측된다. 마이크로바이옴 치료제의 시장규모는 연평균 성장률이 24.9%로 전체 마이크로바이옴 시장 성장률 대비 약 2배 수준으로 큰 폭의 성장이 기대된다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아에스티가 자체개발한 당뇨신약 ‘슈가논’을 활용한 복합제를 속속 내놓았다. 단일제를 발매한 이후 총 3개의 복합제를 출격하면서 슈가논패밀리 라인업 4종이 완성됐다. 시장 경쟁 과열로 성장세가 주춤한 상황에서 새로운 성장동력을 확보하며 경쟁력을 강화했다. 3일 업계에 따르면 동아에스티는 제2형 당뇨병 복합제 ‘슈가트리정’을 출시했다. 지난해 10월 식품의약품안전처 허가를 받고 이달부터 건강보험 급여가 적용된다. 슈가트리는 DPP-4 억제제 '에보글립틴'과 SGLT-2 억제제 계열 '다파글리플로진', '메트포르민' 등 당뇨치료제 3개 성분을 결합한 복합제다. 에보글립틴은 동아에스티가 자체 개발한 신약으로 '슈가논'이라는 제품명으로 판매 중이다. 에보글립틴은 DPP-4 효소에 대한 선택성이 높아 적은 용량으로도 우수한 혈당강하 효과를 나타낸다. 다른 약물의 대사에 영향이 적어 여러 약물을 복용해야 하는 만성 질환 환자의 복약 편의성과 순응도가 높다. 또한 신장 기능이 저하된 환자에게도 용량 조절 없이 사용 가능한 장점이 있다. 다파글리플로진은 혈당 강하 효과와 심장 및 신장 대사질환 보호 효과가 있고 죽상경화성 심혈관질환, 만성심부전, 만성신부전을 동반한 당뇨병 환자에게 권고되는 성분이다. 메트포르민은 혈당 수치를 낮추고 인슐린 저항성을 개선한다. 동아에스티는 슈가논과 복합제로 구성된 ‘슈가논패밀리’ 라인업을 4종으로 확대했다. 동아에스티는 지난 2015년 10월 슈가논을 국내개발 신약 26호로 허가받고 2016년 3월 발매했다. 2016년 7월에는 슈가논에 메트포르민을 결합한 복합제 슈가메트를 출시했다. 지난해 5월에는 슈가논과 다파글리플로진을 결합한 슈가다파를 내놓았고 1년 만에 3제 복합제를 추가로 장착했다. 슈가논패밀리는 연간 300억원대 매출을 올리며 처방시장에서 성공적으로 안착했다는 평가를 받는다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 슈가논과 슈가메트는 지난해 347억원의 외래 처방금액을 합작했다. 슈가논과 슈가메트가 각각 141억원, 206억원의 처방액을 기록했다. 당초 슈가논과 슈가메트는 국내 판매 중인 DPP-4 억제제 9개 제품 가운데 가장 늦게 시장에 진입하면서 발매 초기 시장 안착에 어려움을 겪었다. 발매 3년째인 2018년에도 분기 매출이 20억원대에 머물렀다. 슈가논패밀리는 2019년 처음으로 처방액 100억원을 돌파한 이후 가파른 성장세를 나타냈다. 분기별 슈가논패밀리의 처방액을 보면 2019년 1분기 33억원을 기록했는데 매 분기 높은 성장세를 보이며 2022년 3분기에는 88억원으로 상승했다. 3년 6개월 동안 처방규모가 2.7배 확대됐다. 이 기간에 슈가논은 15억원에서 36억원으로 2.4배 증가했고 슈가메트는 19억원에서 52억원으로 2.8배 확대됐다. 진료현장 처방경험이 쌓이면서 의료진들의 신뢰도가 높아지면서 매출 상승세가 이어졌다는 평가다. 슈가논패밀리의 최근 성장세는 주춤했다. 슈가논패밀리는 2022년 1분기 처방액이 87억원으로 전 분기보다 2.4% 감소한 이후 성장세가 한풀 꺾였다. 슈가논패밀리는 2021년 2분기 처방액 80억원을 넘어선 이후 지난해 4분기까지 7분기 연속 80억원대를 기록했다. 하지만 지난해 1분기와 2분기에는 70억원대로 하락했다. 작년 3분기 슈가다파가 가세하면서 3분기만에 80억원대를 회복했다. DPP-4 억제계열 당뇨치료제의 특허가 속속 만료되면서 국내제약사들이 앞다퉈 제네릭을 출시했고 시장 경쟁 가열로 슈가논패밀리의 성장세에도 영향을 미쳤다는 분석이다. 최근에는 시타글립틴 성분 자누비아의 특허만료료 시타글립틴을 활용한 단일제와 복합제가 수백개 출시됐다. 동아에스티는 임상시험에서 검증된 경쟁력으로 슈가논패밀리의 영향력을 더욱 확장하겠다는 목표다. 슈가트리는 DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제, 메트포르민을 결합하고 제형 크기를 줄여 환자들의 복용편의성을 높였다. 슈가트리와 DPP-4 억제제, SGLT-2 억제제, 메트포르민 단일제를 각각 복용했을 시 생체 이용률에는 차이가 없었다는 게 회사 측 설명이다. 동아에스티 관계자는 “슈가논과 슈가메트, 슈가다파에 이은 슈가트리 출시로 슈가논 패밀리 라인업을 확장하며 당뇨병 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다“며 “당뇨병 치료제 3제 병용요법 약제로서 건강보험 급여가 적용되는 슈가트리가 당뇨병 환자들의 부담을 덜고, 당뇨병의 고통에서 벗어나는데 도움이 되길 바란다”고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아에스티는 제2형 당뇨병 복합제 ‘슈가트리정’을 출시했다고 3일 밝혔다. 슈가트리는 DPP-4 억제제 에보글립틴과 SGLT-2 억제제 계열 다파글리플로진, 메트포르민 등 당뇨치료제 3개 성분을 결합한 복합제다. 에보글립틴은 동아에스티가 자체 개발한 신약이다. 에보글립틴은 DPP-4 효소에 대한 선택성이 높아 적은 용량으로도 우수한 혈당 강하 효과를 나타낸다. 다른 약물의 대사에 영향이 적어 여러 약물을 복용해야 하는 만성 질환 환자의 복약 편의성과 순응도가 높다. 또한 신장 기능이 저하된 환자에게도 용량 조절 없이 사용 가능한 장점이 있다. 다파글리플로진은 혈당 강하 효과와 심장 및 신장 대사질환 보호 효과가 있으며, 죽상경화성 심혈관질환, 만성심부전, 만성신부전을 동반한 당뇨병 환자에게 권고되는 성분이다. 메트포르민은 혈당 수치를 낮추고 인슐린 저항성을 개선한다. 슈가트리는 DPP-4 억제제와 SGLT-2 억제제, 메트포르민을 결합하고 제형 크기를 줄여 환자들의 복용편의성을 높였다. 슈가트리와 DPP-4 억제제, SGLT-2 억제제, 메트포르민 단일제를 각각 복용했을 시 생체 이용률에는 차이가 없었다. 동아에스티의 슈가논은 2015년 국내 26번째 신약으로 식품의약품안전처 허가 승인을 받았다. 2015년에는 슈가논과 메트포르민 복합제인 ‘슈가메트정’의 허가 승인을 받았으며, 2023년 3월 슈가논과 다파글리플로진 복합제 ‘슈가다파정’의 허가 승인을 받았다 동아에스티 관계자는 “슈가논과 슈가메트, 슈가다파에 이은 슈가트리 출시로 슈가논 패밀리 라인업을 확장하며 당뇨병 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다“며 “당뇨병 치료제 3제 병용요법 약제로서 건강보험 급여가 적용되는 슈가트리가 당뇨병 환자들의 부담을 덜고, 당뇨병의 고통에서 벗어나는데 도움이 되길 바란다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 차세대 항생제 '자비세프타'가 보험급여 등재를 위한 발걸음을 재촉하고 있다. 관련 업계에 따르면 한국화이자제약은 국민건강보험공단과 자비세프타(세프타지딤·아비박탐)의 약가협상 타결을 위한 막바지 논의를 진행 중이다. 이 약은 지난해 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 통과 후 11월 본격 협상을 시작한 바 있다. 무리 없이 협상이 최종 타결된다면 내달 등재도 가능할 것으로 판단된다. 그간 한국MSD의 '저박사(세프톨로잔·타조박탐)' 외 성과를 내지 못했던 항생제 신약이 등재에 성공할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 자비세프타는 다제내성 녹농균이나 카바페넴 내성 그람음성 병원균, ESBL 생성 장내세균처럼 약물내성이 심각한 문제가 되고 있는 중증 감염증에 대한 새로운 항생제의 긴급한 수요에 대응하기 위해 개발됐다. 이 약은 정맥 투여제로 복잡성 복근강 내 감염(clAI)환자, 신우염을 포함한 복잡성 요로감염(cUTI), 인공호흡기관련폐렴을 포함한 병원성폐렴(HAP), 치료대안이 제한적인 호기성 그람음성 감염증을 앓는 성인 환자들을 대상으로 한다. 자비세프타는 본래 아스트라제네카가 개발한 약물로, 지난 2016년 항생제 사업부를 인수를 통해 화이자로 귀속됐다. 카바페넴의 새 치료대안 확보는 세계보건기구가 공표한 세계적 보건 이슈다. 다제내성 그람음성균은 전 세계적으로 증가해 최근 의료관련 감염에서 심각한 문제가 되고 있으며 특히 세계보건기구는 카바페넴 내성 녹농균을 새로운 항생제 연구 개발이 필요한 최우선 순위 병원균 중 하나로 지정했다. 카바페넴에 대한 국내 녹농균 내성률은 30.6%로 조사 국가 중 그리스에 이어 두 번째로 높았고 ESBL(Extended-spectrum beta-lactamases) 생성 장내세균들도 광범위한 그람음성균에 효과적인 세팔로스포린계 항생제에 내성을 나타내고 있다. 현재 국내에 도입된 항생제 신약은 MSD의 항균제 '저박사(세프톨로잔·타조박탐)'와 화이자의 항진균제 '크레셈바(이사부코나조늄)' 등이 있다. 한편 자비세프타는 최근 서울대병원을 끝으로 삼성서울병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 모두 통과 했으며 전국 약 40개 의료기관에 처방코드가 삽입됐다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아에스티는 자회사 뉴로보 파마슈티컬스가 ‘DA-1726’을 비만치료제로 개발하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 글로벌 1상 임상시험계획(IND)을 신청했다고 2일 밝혔다. 이번 임상은 DA-1726의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 확인하기 위해 두 파트로 나눠 비만 환자 81명을 대상으로 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 비교 방식으로 진행된다. 파트1에서 45명의 환자를 대상으로 DA-1726 또는 위약 단회 투여 시험으로 진행된다. 이어 파트2에서는 36명의 환자를 대상으로 4주간 DA-1726 또는 위약 반복 투여 시험으로 진행된다. 뉴로보 파마슈티컬스는 DA-1726 글로벌 임상 1상을 올해 상반기에 개시하고, 2025년 상반기에 종료할 계획이다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열의 비만치료제로 개발중인 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카콘 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소와 혈당 조절을 유도한다. DA-1726은 전임상 연구 결과 비만 동물 모델에서 GLP-1 유사체 세마글루타이드와 유사한 음식 섭취량에도 우수한 체중 감소 효과를 나타냈다. GLP-1, GIP 이중작용제 티르제파티드 대비 더 많은 음식 섭취량에도 불구하고 유사한 체중감소 효과가 확인됐다. 뉴로보 파마슈티컬스는 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사로 DA-1241과 DA-1726의 글로벌 개발 및 상업화를 담당하는 동아쏘시오그룹의 글로벌 R&D 전진기지다. 동아에스티는 지난해 9월 미국 관계사 뉴로보를 인수했다. 동아에스티는 뉴로보에 신약 2개의 개발·판매권을 넘기고 총 3700만 달러(약 500억원) 규모의 주식을 취득하면서 뉴로보의 최대 주주에 올라섰다. NASH 치료제로 개발 중인 DA-1241은 글로벌 임상 2상 중이다. 김형헌 뉴로보 파마슈티컬스 대표는 “DA-1726의 글로벌 임상 1상은 지방 흡수 및 식욕을 억제하는 비만치료제에 에너지 대사를 증가시켜 지방을 태우는 효과가 더해진 비만치료제 개발을 위한 첫걸음이다”며 “DA-1726의 임상 1상을 성공적으로 시작해 비만 문제를 혁신적으로 해결할 수 있는 진보된 비만치료제를 개발해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] 아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 개발한 다발성 신경병증 신약 와이누아가 미국서 허가됐다. 와이누아는 해당 질환에서 한 달에 한 번 자가 투여가 가능한 유일한 의약품으로 등극했다. 29일 제약업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증의 다발신경병증(ATTRv-PN) 치료제로 와이누아를 승인했다. 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다. 와이누아는 집에서 한 달에 한 번, 피하주사를 통해 투여하는 ATTRv-PN 치료제다. 이 약은 LICA라는 새로운 유형의 기술을 사용해 단백질이 생성되는 간을 표적으로 삼도록 설계됐다. 이번 FDA 승인은 임상 3상 NEURO-TTRansform 연구 기반이다. 와이누아는 위약군과 비교해 66주에 모든 공동 1차 평가변수와 2차 평가변수를 충족했다. 임상 결과, 와이누아는 66주 차 치료 환자에서 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도, 신경병증 손상과 삶의 질(QoL)의 세 가지 공동 1차 평가변수에서 일관되고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다. 와이누아는 기준점 대비 TTR 혈청 농도가 82% 감소한 반면, 위약군의 경우 11% 감소했다. 또 와이누아는 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상이 0.28점으로 위약군 24.8점 대비 24.8점 증가한 수치를 보여 질병 진행을 중단시켰다. 와이누아 투여군의 47%가 66주 차에 신경병증이 개선된 반면, 위약군에서는 17%가 개선됐다. 아스트라제네카와 아이오니스는 미국에서 와이누아를 공동으로 상용화할 계획이며 유럽을 포함한 다른 국가들에서도 승인 신청을 추진할 방침이다. 아스트라제네카는 미국 외 전 세계 국가에서 와이누아를 상용화할 수 있는 권리를 갖고 있다. AZ, 희귀질환 후보물질 파이프라인 공고 와이누아가 본격 승인되며 아스트라제네카의 희귀질환 파이프라인이 더욱 공고해졌다. 아스트라제네카는 지난 2020년 희귀질환 치료제 전문 기업인 알렉시온을 인수한 바 있다. 이를 통해 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인받은 알렉시온의 C5 보체 저해제 솔리리스와 울토미리스를 확보했다. 알렉시온은 아스트라제네카의 희귀질환사업부로 편입됐다. 아스트라제네카는 이후 적극적인 공동개발과 인수를 통해 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있다. 최근 아스트라제네카는 최근 버지 지노믹스(Verge Genomics)와 희귀 신경퇴행성 및 신경근육 질환에 대한 신약 표적을 발굴하기 위한 계약을 체결하기도 했다. 버지의 신약 발굴 플랫폼은 세포나 동물 모델에서 시작하는 대신 인체 조직에서 유래한 유전체 데이터를 기반으로 한다. 아스트라제네카는 지난 8월 화이자와 전임상 유전자 치료제 프로그램 기반 포트폴리오에 관한 최종 구매 라이선스 계약을 체결하기도 했다. 아스트라제네카는 이번 계약의 일환으로 다수의아데노바이러스(AAV) 캡시드를 확보하게 됐다 이어 아스트라제네카는 유전자 편집기술 활용할 수 있는 생명공학 기업 로직바이오와 업무협약을 체결하는 등 적극적인 행보를 이어가고 있다. 로직바이오는 사비(SAVy)라고 명명된 유전자 전달 플랫폼을 개발하고 있다.