[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재 최종 관문에서 제동이 걸린 두 신약의 행보가 갈라졌다. 관련 업계에 따르면 약가협상 기한 내 합의를 이루지 못하고 연장 협상에 돌입한 한국오노약품공업의 대장암치료제 '비라토비(엔코라페닙)'가 최근 최종 협상을 타결했다. 2024년 1월 등재가 가능한 상황이다. 반면 한국노바티스의 망막질환치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'는 결국 해를 넘길 것으로 예상된다. 두 약물의 협상 연장 결정의 가장 큰 원인은 최종 약가에 대한 본사 승인 지연 때문이었다. 비라토비는 2022년 1월 암질환심의위원회를 통과했지만 이후 1년 반을 넘긴 올해 8월에서야 약제급여평가위원회로부터 급여 적정성을 인정 받았다. 8월 약평위 통과 후에도 결과를 수용하고 약가협상을 시작하기까지 시간이 소모됐으며 10월부터 본격적인 협상이 시작됐지만 결국 연장 결정이 내려졌고 극적으로 협상을 타결, 12월 건강보장정책심의위원회 상정이 예고된다. 럭스터나의 경우 9월 초 약평위를 통과한 바 있다. 이 약은 지난 2021년 9월 급여 신청을 제출했지만 그간 별다른 등재 절차의 진전이 없었다. 이후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 10월부터 약가협상을 시작했다. 럭스터나의 평가 과정에서는 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률 등)을 두고 이견이 있었던 것으로 알려졌는데, 공단 협상에서도 해당 요인이 작용했을 가능성이 점쳐진다. 한편 비라토비는 이전에 치료 경험이 있는 BRAF V600E 변이 전이성 직결장암 환자에서 '세툭시맙'과 병용요법으로 사용되는 표적항암제다. 3상 임상시험을 통해 기존에 널리 사용되고 있던 '이리노테칸/FOLFIRI + 세툭시맙' 병용요법 대비 생존 혜택을 입증하며 세계 유수의 가이드라인에서 BRAF V600E 변이 대장암 치료에 우선 권고된 유일한 약제이기도 하다. 럭스터나는 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 발생 원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시킨다. 질병의 근본적인 치료가 가능한 셈이다. 미국 FDA가 2014년 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy), 2016년 희귀의약품(Orphan Drug), 2017년 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정했으며 2017년 신속 승인을 획득했다.

[데일리팜=손형민 기자] 휴미라, 레미케이드 등 종양괴사인자 알파(TNF-α) 억제제가 점령하고 있는 강직척추염 치료제 시장에 변화의 바람이 불고 있다. 주요 야누스 키나제(JAK) 억제제와 생물학적제제가 이달 1일부터 강직척추염 치료에 보험급여가 적용, 확대되면서 치열한 시장경쟁이 예고됐다. 16일 제약업계에 따르면 최근 JAK 억제제 2종 화이자 젤잔즈(토파시티닙), 애브비 린버크(우파다시티닙)의 강직척추염 보험급여 기준이 신설됐다. 인터루킨(IL)-17A을 억제하는 생물학적제제 릴리 탈츠(익세키주맙), 노바티스 코센틱스(세쿠키누맙)는 강직척추염 1차 치료로 보험급여 기준이 확대됐다. 강직척추염은 척추에 염증이 발생하고 점차 척추 마디가 굳어지는 자가면역질환이다. 여러 척추 관절에 염증으로 인한 통증, 강직감 등이 발생한다. 치료하지 않고 방치할 경우 척추 관절이 굳어 움직이지 못하게 될 수 있다. 강직척추염 치료에는 그간 TNF-α 억제제가 1차 치료제로 쓰이고 있지만 내성 환자에게는 치료옵션이 적었던 만큼 급여권에 새롭게 진입한 치료제에 대한 기대감이 높아지고 있다. 젤잔즈·린버크, JAK 억제제 중 최초로 강직척추염 급여기준 신설 JAK 억제제인 린버크와 젤잔즈는 TNF-α 또는 IL-17A 억제제에 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 치료를 중단한 중증 활동성 강직척추염 환자에게 급여로 치료가 가능해 졌다. JAK 억제제는 JAK 효소를 억제하는 약물이다. JAK 효소는 면역계에서 중요한 역할을 하지만 과도하게 활성화되면 각종 염증성 질환을 유발할 수 있다. 임상에서 린버크와 젤잔즈는 이전 치료에 실패한 환자에게 효과를 나타냈다. NF-α 또는 IL-17A 억제제로 치료에 실패한 강직척추염 환자를 대상으로 진행한 임상3상 SELECT-AXIS 2 연구에서 린버크의 14주차 ASAS40(국제척추관절염평가학회 반응 기준 40% 이상 개선) 반응률은 45%로 위약군(18%)보다 유의하게 높았다. 젤잔즈의 경우 임상3상 S-I 연구에서 TNF-α 억제제 치료에 적절하게 반응하지 않았던 강직척추염 환자의 ASAS40 달성률이 41%였다. 이는 위약군이 기록한 13% 대비 높은 수치다. 이번 급여 확대로 인해 젤잔즈와 린버크는 아토피, 류마티스 관절염, 궤양성대장염뿐만 아니라 강직척추염 환자에게도 쓰임새가 커질 것으로 분석된다. 특히 두 치료제는 경구제로 다른 치료 옵션 대비 투약 편의성을 가져갈 수 있다는 장점이 있다. 생물학적제제 코센틱스·탈츠, 강직척추염 1차 치료로 급여 확대 성공 IL-17A을 억제하는 생물학적제제 노바티스의 코센틱스와 릴리의 탈츠는 강직척추염 1차 치료제로 급여 기준이 확대됐다. 기존에는 1종 이상의 TNF-α 억제제에 대한 반응이 불충분하다는 것을 확인하거나 부작용, 금기 등으로 치료를 중단한 경우에만 보험급여가 적용된 바 있다. 두 치료제는 염증매개물질인 IL-17A 사이토카인에 선택적으로 결합해 수용체의 상호작용을 저해하는 기전을 갖고 있다. 이번 급여확대로 코센틱스와 탈츠는 TNF-α 억제제와 동등한 기준으로 사용할 수 있게 됐다. 두 치료제는 두 가지 종류 이상의 비스테로이드 항염제(NSAIDs) 혹은 생물학적 항류마티스 제제(bDMARDs)로 3개월 이상 치료에도 불구하고 효과가 부족하거나 약물 부작용 등으로 치료를 중단한 중증의 활동성 강직성 척추염 환자로 급여 인정 기준이 확대됐다. 코센틱스는 MEASURE1 4년 장기 연구에서 강직성 척추염 환자의 약 80%에서 4년 간 mSASSS(방사선학적 척추변형지표)가 2 미만으로 척추변형이 진행되지 않았음을 입증했다. 또 MEASURE2 연구에서는 조조강직, 척추 통증, 피로감, 야간 요통 등 강직성 척추염의 주요 증상을 개선하는 효과가 5년까지 장기간 지속됨을 입증했다. 탈츠는 이전에 생물학적 항류마티스 제제(bDMARD)를 투여받지 않은 활동성 강직성척추염환자를 대상으로 진행된 COAST-V 임상과 TNF 억제제 불응 또는 불내성인 강직성 척추염 환자를 대상으로 진행된 COAST-W 임상3상 연구에서 효과가 확인됐다. COAST-V 임상 결과 탈츠는 치료 16주차 ASAS40 반응률이 48%로 위약 18% 대비 높은 수치를 보였다. COAST-W 임상에서도 탈츠는 위약 대비 더 높은 ASAS40 반응률을 나타냈다(탈츠 25.4% ,위약 12.5%). 코센틱스와 탈츠는 임상 뿐만 아니라 리얼월드 데이터에서도 일관된 결과를 보이며 실제 진료 현장에서의 효과와 안전성을 확인했다.

[데일리팜=천승현 기자] 국내제약사가 3년 연속 바이오시밀러 상업화에 성공했다. 삼성바이오에피스가 가장 많은 6개의 바이오시밀러를 보유했고, 셀트리온이 5개로 뒤를 이었다. 종근당과 LG화학이 2개의 바이오시밀러를 승인받았다. 16일 업계에 따르면 LG화학은 지난 14일 식품의약품안전처로부터 아달리무맙 성분의 휴미라 바이오시밀러 젤렌카의 품목허가를 받았다. 젤렌카프리필드시린즈주와 젤렌카오토인젝터주 2종이 승인받았다. 젤렌카는 성인 적응증으로 류마티스관절염, 건선성 관절염, 축성 척추관절염, 성인 크론병, 건선, 궤양성대장염, 베체트 장염, 화농성한선염, 포도막염 등을 허가받았다. 소아 크론병, 소아 특발성 관절염, 소아 판상 건선 등 소아 적응증 3개도 품목허가를 획득했다. 휴미라 시장에는 삼성바이오에피스와 셀트리온에 이어 국내 기업 3곳이 바이오시밀러를 출격했다. 지난 2020년 7월 삼성바이오에피스가 휴미라의 첫 바이오시밀러 아달로체를 허가받았고 셀트리온은 2021년 6월 유플라이마의 허가를 받았다. 젤렌카는 올해 국내기업이 식약처 허가를 받은 첫 바이오시밀러다. 젤렌카 허가로 국내 기업들은 2021년부터 3년 연속 바이오시밀러를 배출했다. 지난 2012년 셀트리온이 램시마를 허가받으면서 국내기업들이 본격적으로 바이오시밀러 시장을 두드렸다. 램시마는 자가면역질환치료제 레미케이드의 바이오시밀러 제품이다. 셀트리온은 2014년 두 번째 바이오시밀러 허쥬마의 상업화에 성공했다. 허쥬마는 항암제 허셉틴의 바이오시밀러다. 허쥬마는 국내 기업이 내놓은 첫 항암제 바이오시밀러다. 2015년 총 3개의 바이오시밀러가 상업화 단계에 진입했다. 2015년 7월 셀트리온은 항암제 맙테라 바이오시밀러 트룩시마의 국내 허가를 받았다. 삼성바이오에피스는 에톨로제와 레마노체를 허가받으며 본격적으로 바이오시밀러 시장에 출격했다. 에톨로체는 엔브렐의 바이오시밀러다. 레마노체의 오리지널 제품은 레미케이드다. 국내제약사는 2017년과 2018년 각각 2개의 바이오시밀러를 내놓았다. 2017년 삼성바이오에피스가 휴미라 바이오시밀러 아달로체가 승인받은데 이어 허셉틴 시장에 삼페넷을 허가받았다. 2018년에는 LG화학과 종근당이 첫 바이오시밀러의 상업화에 성공했다. LG화학은 엔브렐 바이오시밀러 유셉트의 판매승인을 획득했고 종근당은 빈혈치료제 네스프의 바이오시밀러 네스벨이 상업화 단계에 도달했다. 셀트리온과 삼성바이오에피스가 2021년 각각 1개의 바이오시밀러를 허가받았고 지난해에는 3개의 바이오시밀러가 승인받았다. 지난해 5월 삼성바이오에피스는 루센티스의 바이오시밀러 아멜리부의 국내 허가를 받았다. 루센티스는 황반변성·당뇨병성 황반부종 등 안과 질환 치료제로 사용되는 약물이다. 지난해 10월 종근당이 루센티스 바이오시밀러 루센비에스의 국내 품목허가를 승인 받았다. 작년 9월 셀트리온이 항암제 아바스틴의 바이오시밀러 베그젤마의 국내 허가를 획득했다. 아바스틴은 전이성 직결장암과 전이성 유방암, 비소세포폐암, 진행성 또는 전이성 신세포암, 교모세포종, 상피성 난소암, 난관암, 원발성 복막암, 자궁경부암 등에 사용되는 항암제다. 국내 기업이 허가받은 바이오시밀러는 총 15개로 집계됐다. 업체별로는 삼성바이오에피스가 가장 많은 6개의 바이오시밀러를 보유했고 셀트리온은 5개로 뒤를 이었다. LG화학과 종근당이 각각 2개의 바이오시밀러를 내놓으며 시장 경쟁에 가세했다.

[데일리팜=손형민 기자] 부광약품의 건강기능식품 유통 전문 자회사 부광메디카는 밀크씨슬 추출물과 유산균발효다시마 추출물, 비타민B군 5종을 한 병에 담은 건강기능식품 ‘레가원샷’을 출시했다고 15일 밝혔다. 레가원샷은 식약처가 개별인정형 기능성 원료로 인증한 유산균발효다시마 추출물을 함유했다. 유산균발효다시마추출물은 알콜성 손상으로부터 간을 보호하고 기억력 개선에 도움을 줄 수 있는 개별 인정형 기능성 원료다. 또 레가원샷은 간 건강에 도움을 줄 수 있는 밀크씨슬 추출물, 체내 에너지 생성에 필요한 비타민B군까지 동시에 섭취할 수 있다는 장점이 있다. 레가원샷은 물없이도 간편하게 섭취할 수 있는 액상형 제품으로 부광메디카의 건강기능식품 브랜드인 부광랩 제품이다. 부광랩은 다양한 제품군을 추가해 브랜드를 확장 성장시키고 있다고 설명했다. 부광메디카 관계자는 “시중에 판매되는 제품 중 밀크씨슬 추출물과 비타민B군을 한 병에 담은 제품은 많지만 기능성 원료인 유산균발효다시마 추출물까지 함유한 제품은 많지 않다“며 "또 레가원샷은 고함량의 비타민B군을 함유했다. 다가오는 연말 연시, 음주와 회식이 잦아지는 만큼 레가원샷을 통해 간 건강을 효과적으로 관리하시길 바란다”고 전했다.

[데일리팜=손형민 기자] 항생제 크레셈바가 미국에서 소아 환자 치료로 적응증이 추가되며 쓰임새가 확대됐다. 다만 국내에선 경제성평가 진행이 어려운 탓에 보험급여 적용이 미뤄지고 있어 항생제에 대한 환자 접근성이 낮은 것으로 나타났다. 15일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 크레셈바(성분명 이사부코나조늄)의 사용 범위를 1~17세 소아에게로 확장했다. 주사제는 1세 이상, 캡슐제는 6세 이상 소아 환자(체중 16kg 이상)에게 미국 내에서 처방이 가능하다. 이번 허가에 따라 크레셈바는 침습성 아스페르길루스증과 침습성 털곰팡이증이 있는 소아 환자에게 사용가능한 유일한 아졸(azole)계 항진균제가 됐다. 크레셈바는 스위스 바질레아와 일본 아스텔라스가 공동 개발한 항생제(항진균제)로 화이자는 유럽 지역 발매권과 한국을 포함한 아시아·태평양 지역 판권을 보유하고 있다. 미국과 일본에서는 아스텔라스가 승인받았다. 이번 적응증 추가는 아스텔라스가 소아 대상으로 진행한 2건의 임상2상 연구 기반으로 이뤄졌다. 연구진은 1~17세 환자 31명을 대상으로 침습성 아스페르길루스증 또는 침습성 털곰팡이증 치료에 대한 크레셈바의 효능과 안전성을 평가했다. 임상 결과, 크레셈바 투여 환자 중 절반 가량(54.8%)에서 반응이 확인됐다. 안전성 측면에서 크레셈바를 투여한 소아 환자에게 나타난 가장 흔한 이상반응은 복통, 발진, 가려움증 등이었다. 추적 관찰 기간 42일 내 모든 원인으로 인한 사망률은 6.5%, 84일 내에서는 9.7%였다. 치료와 관련된 사망 사례는 없었다. FDA는 크레셈바에 대한 소아 치료 독점권을 부여하며 미국 내 시장 독점 기간을 6개월 연장했다. 크레셈바 쓰임새 커지지만…국내서 항진균제 급여는 감감무소식 크레셈바의 치료 범위가 해외에서 확장되고 있지만 국내 급여 소식은 들려오지 않고 있다. 크레셈바는 지난 2020년 만 18세 이상 성인의 침습성 아스페르길루스증과 침습성 털곰팡이증 치료에 사용하도록 국내 허가됐다. 다만 급여 논의는 난항을 겪고 있다. 항생제에는 세균에 효과가 있는 항균제, 곰팡이균에 효과가 있는 항진균제, 바이러스에 효과가 있는 항바이러스제가 모두 포함된다. 이중 항진균제, 항바이러스제 등은 경제성평가 생략(경평면제) 범위에서 빠진 상황이다. 정부 측은 코로나19 유행에 따라 항균제를 경평면제 대상에 넣었지만 항진균제까지 대상을 확대하는 것은 중대성과 시급성에 부합하지 않다고 보고 있다. 다만 항진균제 신약 급여를 촉구하는 목소리도 나오고 있다. 우리나라를 포함해 전 세계적으로 진균감염의 유병률이 증가하고 있어 신약을 확보해야 한다는 이유에서다. 최근에 항진균제 신약 급여는 성사된 게 없다. 2014년 이후 MSD의 저박사(세프톨로잔·타조박탐), 동아에스티 시벡스트로(테디졸리드), 크레셈바, 화이자의 자비세프타(세프타지딤/아비박탐) 등이 국내 승인됐다. 이중 급여는 저박사 만이 성사됐다. 항균제인 자비세프타는 현재 국민건강보험공단과 약가협상 중이다. 항균제 시벡스트로는 낮은 약가, 비급여 등의 문제로 지난 2020년 시장에서 철수했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 한랭응집소병치료제 '엔제이모'가 보험급여 등재를 노린다. 관련 업계에 따르면 최근 사노피코리아는 한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease)이 있는 성인 환자의 용혈 치료제 엔제이모(수팀리맙)의 급여 신청서를 제출, 현재 등재 논의를 진행 중이다. 엔제이모는 고전적인 보체 경로를 활성화하는 C1 단백질을 표적 하는 최초의(first-in-class) 인간화 단일클론 항체로 한랭응집소병 환자의 헤모글로빈 수치를 증가시키고 용혈과 극심한 피로를 감소시키는 효과를 확인했다. 한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격해 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액 질환이다. 체온보다 낮은 온도에 노출 시 ▲만성 용혈로 인한 빈혈 ▲극심한 피로 ▲호흡 곤란 ▲혈색소뇨증 ▲말단 청색증 ▲혈전 색전증 등을 일으키며, 한랭응집소병 진단 후 생존여명은 8.5년에 그치는 것으로 나타났다. 한랭응집소병은 매년 100만 명 중 1명에게 발생할 정도로 희귀한 질환이며, 아직 국내에서는 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어려운 상황이다. 엔제이모의 국내 허가는 성인 한랭응집소병 환자를 대상으로 엔제이모의 효과성 및 안전성 프로파일을 확인한 2건의 임상 연구 결과가 바탕이 됐다. 최근 6개월 이내 최소 1회의 수혈 이력이 있는 18세 이상 성인 한랭응집소병 환자 24명을 대상으로 26주간 진행한 다기관, 오픈 라벨, 단일 그룹 CARDINAL 3상 연구 결과, 54%(n=13/24명)가 엔제이모 투여 5주 차부터 26주 차까지 적혈구 수혈 또는 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치 가 12g/dL 이상으로 정상화되거나 베이스라인 대비 2g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다. 또한 최근 6개월 이내 수혈 이력이 없거나 12개월 이내 1회 이하의 수혈 이력이 있는 성인 한랭응집소병 환자 42명을 엔제이모 투여군(n=22명)과 위약 투여군(n=20명)으로 나눠 26주간 진행한 무작위 위약 대조 CADENZA 3상 연구에서 엔제이모 투여군의 73%(n=16/22명)는 적혈구 수혈 및 임상 프로토콜에서 금지된 치료 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치가 1.5g/dL 이상 증가했으며, 위약 대조군에서 15%(n=3/20명)만이 이를 달성했다. 한편 이러한 효과성과 안전성 프로파일을 인정 받아 엔제이모는 미국 FDA로부터 희귀의약품(Orphan drug), 우선 심사(Priority Review), 획기적 치료제(Breakthrough therapy) 지정을 거쳐 2022년 2월 정식 승인을 받았다. 이후 일본 후생노동성으로부터 2022년 6월, 유럽 집행위원회로부터 2022년 11월에 승인됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 희귀암 중 하나인 말초T세포림프종 영역에서 국내 제약업계의 연구 성과가 나타나고 있는 것으로 확인됐다. 말초T세포림프종은 항체약물접합체(ADC) 중 하나인 다케다의 애드세트리스(성분명 브렌툭시맙 베도틴) 외 치료옵션이 전무한 수준이다. 국내 제약업계는 PI3K 등 다양한 기전을 활용해 치료제 개발에 나섰다. 14일 제약업계에 따르면 보령, GC셀이 말초T세포림프종(Peripheral T-Cell Lymphoma, PTCL) 치료제 개발에 나섰다. 말초T세포림프종은 골수 바깥 림프절이나 편도선 등에 발생하는 악성 종양이다. 보령은 지난 9일 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2023)에서 개발 중인 신약후보물질 BR101801의 임상1b상 연구결과를 공개했다. BR101801은 PI3K(phosphoinositide 3-kinase) 감마(γ), 델타(δ)와 DNA-PK(DNA dependent protein kinase)를 억제하는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 삼중 표적 억제를 통해 세포사멸을 효율적으로 유도하고 발암성 단백질인 c-Myc를 제어할 수 있다. BR101801의 유효성을 확인하기 위한 임상에 총 26명의 환자가 등록됐다(2023년 7월 19일 기준). 임상에는 말초T세포림프종(11명), T세포림프종(11명), 미만성거대B세포림프종(2명), 변연부림프종(1명), 균상식육종(1명) 환자가 포함됐다. 대다수 환자의 병기는 3~4기(92%)로 연령 중앙값은 66세였다. 12.9개월(중앙값) 동안 환자를 추적한 결과, 평가 가능한 말초T세포림프종과 T세포림프종 환자 19명의 객관적반응률(ORR)은 31.6%로 나타났다. 그중 4명의 환자가 완전반응(CR), 2명이 부분반응(PR)을 보였다. 무진행생존기간(PFS)은 7.5개월로 확인됐으나 전체생존(OS)과 반응지속기간(DOR)은 중앙값에 도달하지 않았다. 안전성 측면에서 가장 흔한 이상반응으로 발진, AST/ALT 증가, 기침 등이 발생했다. 치료와 관련된 사망은 나타나지 않았다. 보령은 내년 중에 임상2상시험계획(IND)을 신청하고 BR101801의 유효성을 지속적으로 확인하겠다는 계획이다. BR101801은 지난해 10월에는 미국 식품의약국(FDA)로부터, 지난 8월에는 식품의약품안전처로부터 희귀의약품에 지정된 바 있다. GC셀은 미국 관계사 아티바와 말초T세포림프종 신약후보물질 AlloNK(국내 개발명 AB-101)를 개발 중이다. 해당 후보물질은 항체를 매개로 종양살해능(ADCC)을 강화시키는 세포치료제다. AlloNK는 비임상에서 부작용 감소와 유효성이 확인됐다. 아티바는 현재 AlloNK를 독일 아피메드의 후보물질 AFM13과 병용투여해 유효성을 확인하는 임상2상 LuminICE-203 연구를 진행 중이다. 해당 연구에는 CD30 양성 말초 T세포 림프종 환자를 대상으로 한 탐색적 코호트도 포함됐다. AlloNK는 지난 9월 FDA로부터 패스트트랙 의약품에 지정되기도 했다. 말초T세포림프종, 애드세트리스 외 치료옵션 전무한 수준 국내 제약업계가 말초T세포림프종 치료제를 상용화에 성공할 수만 있다면 시장 경쟁력을 충분히 발휘할 것으로 전망된다. 말초T세포림프종은 비호지킨 림프종의 아형으로 아시아 환자에게 더 흔한 발병률을 보인다. 해당 질환은 발병 원인도 불명확하고 질병의 진행속도가 빠른 것으로 알려져 있다. 재발률은 68%로 나타나고 있고 3년 생존율은 50% 안팎에 불과하다. 현재 말초T세포림프종에서는 1차 치료제로 다케다의 ADC 항암제 애드세트리스가 쓰이고 있다. 애드세트리스는 호지킨 림프종과 비호지킨 림프종에서 발현되는 CD30을 타깃한다. 다만 애드세트리스는 말초T세포림프종 전문 치료제로 분류되지 않는다. 또 기대를 모았던 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제도 말초T세포림프종에는 활용되지 못하고 있다. 면역항암제 역시 임상에서 큰 효과를 확인하지 못했다. 2차 치료옵션은 전무하다고 봐도 무방하다. BMS의 항암제 이스토닥스(로미뎁신)는 유효성을 입증하지 못해 지난 2021년 미국서 말초T세포림프종 적응증 허가가 철회됐다. 이스토닥스는 확증임상에서 1차 평가변수인 PFS 유효성을 입증하지 못한 바 있다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN)가 권고하는 말초T세포림프종 2차 치료제에는 먼디파마의 폴로틴(프랄라트렉세이트)과 스펙트럼의 벨레오닥(벨리노스테트)이 있다. 다만 두 치료제는 확증임상 없이 승인을 유지하고 있어 이스토닥스와 마찬가지로 적응증 허가가 철회될 가능성이 있다. 이에 새로운 기전을 타깃하는 치료옵션의 필요성이 꾸준히 대두되고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국프라임제약에서 새로운 제형으로 출시한 피나스테리드 5mg 제제 '피나시아정'이 시장에서 좋은 반응을 보이는 것으로 나타났다. 피나시아정은 한국프라임제약이 환자 복약순응도를 고려해 제형특허를 받아 새롭게 출시한 제품이다. 피나시아정은 기존 제형과 달리 4개의 분할선이 추가된 장방형 제제다. 장방형 제제는 기존 원형 중심의 약제보다 목넘김이 편해 환자 복약순응도가 우수하다고 알려져 있다. 피나스테리드 제제가 상대적으로 고령층의 복용 비율이 높은 만큼 앞으로도 피나시아정에 대한 관심은 지속될 것으로 예상된다. 최근 시장에서 피나시아정의 제형에 대한 긍정적인 반응과 함께 처방이 증가되는 것으로 확인됐다. 한국프라임제약은 피나시아정에 대해 자체 생물학적동등성시험 수행과 제조를 담당하고 있다. 최근 기등재의약품 약가재평가에 따르면 피사니아정은 자체 생동 결과를 바탕으로 약가 인하 없이 처방되고 있어 계속해서 상승세가 기대된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 백혈병 신약 '보술리프(보수티닙)'가 내년부터 보험급여 목록에 등재될 전망이다. 관련업계에 따르면 한국화이자는 국민건강보험공단과 최근 만성골수성백혈병(CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프의 약가협상을 타결했다. 이에 따라 보술리프는 이달 건강보장정책심의위원회에 상정될 예정이며 이변이 없는 이상 오는 2024년 1월부터 급여 처방이 가능해질 것으로 판단된다. 지난 1월 국내 허가된 이 약은 2012년 미국 FDA 승인 이후 다소 늦게 국내 상용화가 이뤄졌다. 보술리프는 한국노바티스의 '타시그나(닐로티닙)', 한국BMS제약의 '스프라이셀(다사티닙)', 일양약품의 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제로, 선진입 약물이 있는 만큼 등재 절차에 큰 어려움은 없을 것으로 판단된다. 보술리프는 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다. 1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다. 한편 CML 표적항암제는 이제 차세대 약물들이 진입하고 있다. 3세대 약물로 불리는 한국오츠카 '아이클루시그(포나티닙)'가 있으며 4세대 치료제로는 노바티스 '셈블릭스(애시미닙)'가 있다.