[데일리팜=노병철 기자] 마이크로바이옴 선도기업 쎌바이오텍이 한국산 유산균을 통해 단백질의 흡수를 증가시키는 새로운 방향성을 제시했다. 쎌바이오텍은 고분자 단백질의 흡수율을 높이고, 근육세포 유전자까지 증가시키는 ‘한국산 유산균 7종’을 국내 최초로 개발했다고 27일 밝혔다. 쎌바이오텍에 따르면, 단백질은 고분자 물질이므로 소장에서 분해 및 흡수되지 않을 시 설사와 복통과 같은 부작용을 유발하고 그대로 배출된다. 이러한 이유로 업계에서는 600만명에 달하는 헬스인을 공략하기 위해 단백질의 분자 크기를 줄이기 위한 연구를 지속하고 있다. 쎌바이오텍이 진행한 이번 연구는 분자 자체의 크기를 줄이는 단편적인 방법이 아닌, 인체의 환경을 흡수가 용이한 환경으로 만드는 것에 초점을 두었다. 연구를 통해, 소장의 환경을 조성하고단백질의 흡수율을 높이는 7종의 유산균 ▲CBT-LA1(KCTC 11906BP) ▲CBT-LR5(KCTC 12202BP) ▲CBT-LP3(KCTC 10782BP) ▲CBT-ST3(KCTC 11870BP) ▲CBT-BL3(KCTC 11904BP) ▲CBT-BG7(KCTC 12200BP) ▲CBT-BF3(KCTC 12199BP)를 특정하며, 한국산 유산균의 새로운 가능성과 우수성을 입증했다. 쎌바이오텍R&D센터는 단백질 보충제로 많이 사용되는 4가지 단백질 ▲분리대두단백(ISP) ▲분리우유단백(MPI) ▲분리유청단백(WPI) ▲농축유청단백(WPC) 원료에 김치& 8226;한국인으로부터 유래된 한국산 유산균 7종을 처리했다. 그 결과 고분자였던 단백질이BCAA(류신, 발린, 이소류신)와 같은 필수 아미노산으로 분해되고,동물실험을 통해 흡수율이 최대 422% 증가하는 것을 확인했다. 근육세포 생장에 관여하는 유전자 발현이 증가하고, 근육세포 위축에 관여하는 유전자 발현은 감소함도 증명했다. 쎌바이오텍은 한국산 유산균 7종과 단백질의 병용 섭취가 근육세포 생장에도 도움을 주며, 흡수되지 않은 단백질로 인한 부작용을 개선할 수 있을 것으로 판단하고 있다. 연구결과는 한국식품영양과학회지 6월 호에 게재됐다. 쎌바이오텍 마이크로바이옴 연구소 정유숙 박사는 “연구에 사용된 유산균은 단일 균주가 아닌 7종의 복합 균주로, 단백질 대사 프로파일이 다양하며 더욱 많은 아미노산으로 분해돼 인체 흡수를 도와주는 장점이 있다”며 “듀오락 및 듀오랩 브랜드를 통해 해당 균주를 활용한 제품을 선보이며 많은 소비자들이 한국산 유산균의 우수성을 경험할 수 있도록 연구& 8226;개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 혈우병A 출혈치료제 '오비주르'의 보험급여 등재를 향한 걸음을 재촉하고 있다. 관련업계에 따르면 한국다케다제약의 성인 후천성 혈우병A(AHA, Acquired Hemophilia A) 환자의 출혈 치료제인 오비주르(서스옥토코그알파)의 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정이 점쳐진다. 오비주르는 2021년 7월 국내 희귀의약품으로 지정됐으며 지난 3월 국내 허가 직후 곧바로 급여 평가에 돌입한 바 있다. 이 약은 기존의 우회인자약제와는 달리 AHA 적응증을 가진 혈액응고 8인자를 대체하는 치료제이다. 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대체하여 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링해 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다. 한편 후천성 혈우병A 환자 28명을 대상으로 오비주르의 유효성을 평가한 전향적, 비-무작위배정, 오픈-라벨 2/3상 연구 결과, 오비주르로 치료받은 환자는 모두 첫 투여 후 24시간 째 평가 시 모든 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응(Positive response)을 보였다. 긍정적 반응은 출혈이 중단되거나 감소되고 임상적 개선이 있거나 혈액응고 8인자 활성이 목표치 이상으로 나타난 경우를 의미한다. 최종 투약 시점에서(투여 후 2주 이내) 치료성공률은 85.7%(24/28명)였으며 치료 성공률은 오비주르를 1차치료제로 사용한 환자군에서 더 높았다. 1차치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 94%(16/17명)였고 2차치료에 오비주르주를 투여 받은 환자군의 치료성공률은 73%(8/11명)였다. 오비주르와 관련된 중증 이상사례나 사망은 발생하지 않았다.

[데일리팜=노병철 기자] 세계적으로 모든 산업군에 걸쳐 인공지능(AI)을 활용하는 사례가 늘고 있는 가운데 JW중외제약은 이 같은 시대적 흐름을 선도하기 위해 신약개발 과정에 AI 플랫폼을 적극적으로 활용하고 있다. 신약개발의 기초인 신약후보물질은 신약연구-합성연구-제제연구 등의 단계를 거쳐 탄생한다. 신약연구는 타깃 질환과 표적 단백질을 설정하고 여러 물질 중 신약후보물질이 될만한 화합물(분자구조)을 발굴하는 과정을 일컫는다. 이후 합성연구 단계에서 신약 화합물을 실제 원료의약품으로 구현한 뒤 제제연구를 통해 정제나 주사제 등의 제형을 결정한다. JW중외제약은 신약후보물질 발굴 및 적응증 확대를 위해 국내외 다양한 바이오텍과의 개방형 혁신(오픈 이노베이션)을 추진해 신약 연구분야에 AI 기술을 적용해왔다. 특히 투자를 통해 바이오텍의 기술을 이전받거나 지분을 매입하는 자본과 기술의 만남이 아닌 JW중외제약의 기술과 플랫폼을 바이오텍과 결합해 시너지를 내는 전략에 집중하고 있다. JW중외제약은 2022년 11월 AI 기반의 혁신 항암신약 개발을 위해 미국 바이오 벤처기업 큐어에이아이 테라퓨틱스와 손을 잡았다. 공동연구 계약에 따라 JW중외제약과 JW신약의 연구법인 JW크레아젠은 큐어에이아이가 보유한 AI 및 머신러닝 기반의 암 환자 유전체 분석과 바이오마커 탐색 플랫폼을 활용해 항암신약 연구개발을 진행한다. JW중외제약의 경우 큐어에이아이와 함께 면역항암제 저항성 고형암 환자를 타깃으로 하는 새로운 저분자 항암신약 과제를 발굴하고 JW중외제약이 개발 중인 항암신약 후보물질의 임상 성공률을 높이기 위한 중개임상 전략도 수립하고 있다. JW크레아젠은 큐어에이아이와 고형암 치료용 신규 키메릭항원수용체(CAR)-NK세포치료제 후보물질 도출을 위해 협력한다. 이를 통해 기존에 연구개발 중인 수지상세포치료제, CAR-대식세포치료제와 함께 면역세포치료제 신약 파이프라인을 확장할 방침이다. 이에 앞선 2022년 10월에는 AI 신약 개발 전문기업 디어젠과 AI 기반의 혁신신약 개발을 위한 공동연구 협약을 체결했다. 디어젠의 AI 신약 개발 플랫폼 DEARGEN iDears를 활용해 JW중외제약이 개발하고 있는 신약후보물질의 신규 적응증을 탐색하고 개발 가능성을 검증하기 위해서다. 더불어 2022년 3월부터는 랩터(RAPTOR) AI 플랫폼을 보유한 온코크로스와 함께 JW중외제약의 신약후보 물질과 기존 약물의 신규 적응증을 탐색하고 개발 가능성을 검증하고 있다. 신테카바이오와는 지난 2021년부터 특정 단백질 타깃의 혁신신약(First-in-Class) 후보물질을 발굴하고 있다. 특정 단백질에 작용하는 혁신신약 과제를 공동 기획하고 신테카바이오가 보유한 AI 플랫폼 딥매처(DeepMatcher)와 약물 3D 시뮬레이션 기술로 혁신신약 후보물질 발굴 속도를 높이는 것이다. 특히 JW중외제약은 디지털 전환이라는 대세적 흐름 속에서 신약연구뿐만 아니라 합성연구분야에도 관련 기술을 적용하며 업계 R&D 경쟁력 강화를 주도하고 있다. JW중외제약은 2023년 1월 독일 머크 라이프사이언스(Merck Life Science, 이하 머크)와 AI를 활용한 원료의약품 연구개발 업무협약을 체결했다. 머크는 신약개발 초기 단계에서 화학물질 합성방법을 빠르고 정확하게 분석·제시하는 유기역합성(Retrosynthesis) 소프트웨어 신시아(SYNTHIA™)를 보유한 글로벌 기업이다. 국내 제약사 중 머크의 신시아를 적용한 곳은 JW중외제약이 처음으로 JW중외제약 원료연구센터는 자체 신약후보물질의 합성연구에 신시아를 적극 활용하고 있다. 머크와의 협약은 그동안 신약연구에 집중됐던 AI 적용 분야를 원료합성연구로 확대했다는 데 의의가 있다. 원료합성연구는 문헌조사-가능성 연구-최적화 연구-파일럿 생산 등의 과정을 거친다. 즉, 각종 문헌을 참고해 원료합성 방법을 조사(문헌조사)하고, 합성 경로별 소량 원료 합성테스트를 통해 방향을 설정하는 선행연구(가능성 연구)를 거쳐, 최적의 원료 합성법으로 발전(최적화 연구)시키는 것이다. 이 과정에서 신시아 활용 시 문헌조사~가능성 연구 기간(약 50%)과 비용(약 60%)을 절감할 수 있을 것으로 기대된다. 이를 통해 통상 3년여의 시간이 소요되는 문헌조사~최적화 연구 기간을 30% 단축할 수 있다. 특히 JW중외제약은 머크와의 협약을 계기로 AI 뿐만 아니라 자동화 원료합성 로봇도 도입하는 스마트랩 환경을 구축한다는 계획이다. JW중외제약은 신시아가 제시한 합성 조건을 바탕으로 24시간 원료를 합성하는 로봇도 구축한다. 그동안 실제 합성작업은 대부분 연구원에 의존했으나 로봇이 이를 대체하는 무인 랩 환경이 가능해지는 것이다. 이를 통해 가능성~최적화 연구 기간이 획기적으로 단축될 것으로 기대하고 있다. 또한 로봇이 단순·반복적인 합성작업을 진행하는 동안 연구원은 합성 전략 수립 등 보다 고차원적이고 효율적인 연구에 집중할 수 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 바이오벤처 큐로셀(대표 김건수)의 CAR-T 치료제인 안발셀을 재발성, 불응성 성인급성림프구성 백혈병 환자를 대상으로 하는 국내 임상시험에서 첫 환자 투약을 완료했다고 26일 밝혔다. CAR-T 치료제는 환자의 T세포에 암세포 특이적인 키메릭 항원 수용체를 발현시키는 유전정보를 조합해 만든 항암면역세포치료제이다. 외부 물질을 사용하는 기존 항암제와는 달리 환자 체내의 면역세포를 이용한다는 점에서 차이가 있으며, 환자 맞춤형 치료제로 신약시장에서 각광받고 있다. 큐로셀은 대전에 소재한 바이오벤처로 국내 최초 CAR-T 치료제 개발사로 급부상 중이다. 2021년 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상 승인을 받고, 국내 유일 상업용 CAR-T생산 시설까지 보유하며 해당 분야에 대한 차별화된 기술을 바탕으로 다양한 CAR-T 치료제를 개발 중에 있다. 유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 CAR-T 치료제 임상은 여러모로 의미가 크다. CAR-T 치료제는 개척된 지 얼마 안된 불모지인 만큼 마켓 데이터가 아직 충분하지 않다. 하지만 당사가 20년 이상 쌓아온 임상시험 경험과 노하우를 바탕으로 임상시험을 전략적으로 진행해 이번 큐로셀의 CAR-T 치료제 상용화를 빠르게 진행할 수 있도록 최선을 다할 것"이라며 "다양한 첨단바이오의약품이 지속적으로 개발 중인 만큼 축적된 경험을 토대로 임상시험을 진행해 국내 바이오 기업에게 성공적인 신약개발에 있어 필요한 파트너가 되겠다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] '싱케어'와 달리 RSA를 선택한 2종의 천식 신약의 행보에 관심이 모아지고 있다. 관련 업계에 따르면 한국GSK의 '누칼라(메폴리주맙)'가 최근 건강보험심사평가원 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 소위원회에 상정, 논의를 진행한 것으로 알려졌다. 다만 한국아스트라제네카의 '파센라(벤라리주맙)'는 별다른 소식이 들리지 않고 있다. 두 약물은 일반 보험급여 등재를 선택한 한독테바의 '싱케어(레슬리주맙)'가 7월 약제급여평가위원회를 통과하면서 난관에 봉착했다. RSA 계약을 원하는 상황에서, 싱케어가 약가협상을 만료하고 등재될 경우 사실상 두 약물의 급여 절차 진행은 어려워지기 때문이다. 소위원회가 열렸다곤 하지만 누칼라 역시 논의를 지속할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 중증 천식은 2020년 한국노바티스의 '졸레어(오말리주맙)'의 급여 진입 이후 등재된 약물이 없다. '천식'이라는 질환 영역으로 보면 동일해 보이지만 3종의 약제와 졸레어는 알레르기성 천식에 처방된다. 적응증의 디테일에서 차이가 있는 셈이다. 하지만 정부의 기준에서 졸레어는 비교 대상이 됐고 그 약가는 바이오신약 3종이 감내하기 어려웠는지, 급여등재 절차는 중단됐다. 한편 누칼라는 3상 DREAM, MENSA, SIRIUS 연구를 통해 유효성을 입증했다. 이중 MENSA는 이 약을 대표하는 연구로 2014년 NEJM에 실렸다. 이 연구는 고용량 흡입 코르티코스테로이드(ICS)를 포함, 여러 조절제를 사용했음에도 악화가 발생하는 중증 천식 환자를 대상으로 진행한 것으로, 특히 최초 선별검사에서 호산구가 150cells/㎕ 이상(1년 전에는 300cells/㎕ 이상) 증가한 환자를 모집했다. 이들에게 메폴리주맙과 위약을 투여하고 연간 악화 발생률을 관찰했다. 그 결과 32주째 메폴리주맙 75mg 정맥주사 치료군의 연간 악화 발생률은 위약군 대비 47% 감소했고, 메폴리주맙 100mg 피하주사 치료군 또한 53% 감소했다. 뿐만 아니라 삶의 질도 개선됐으며 천식 조절 만족도도 위약보다 더 높았다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 유한양행이 개발한 폐암 치료제 '렉라자(성분명 레이저티닙)'의 성공적인 2상 및 3상 임상시험 데이터관리(Clinical Data Management)에 이어 허가 후 생존 추적 기간에도 고품질의 서비스를 지원할 계획이라고 24일 밝혔다. 유한양행의 렉라자는 비소세포폐암 치료제로 국내에서 31번째로 개발된 표적 항암제 신약이다. 렉라자는 2021년 2차 치료제로 허가 받아 지난달 30일 국내 항암신약 최초로 1차 치료제로 적응증 확대에 성공했다. LSK Global PS는 2017년부터 약 6년간 임상 2상 및 코호트 연장연구와 2019년부터 약 4년간 3상 임상시험의 데이터관리 업무를 수행했다. LSK Global PS는 렉라자 2상 임상시험 데이터관리 진행 중에 투입돼 데이터 오류, 일관성 및 품질 문제 등이 발생할 수 있다는 점에서 고난이도의 업무 영역이었음에도 고품질의 결과를 도출해 다시 한번 높은 수준의 데이터관리 역량을 확인했다고 회사 측은 자평했다. 3상 임상시험은 한국, 그리스, 헝가리 등 13개국에서 약 400명의 데이터가 수집됐다. LSK Global PS는 여러 해외 국가에서 수집된 방대한 데이터를 각 실시기관에 면밀하게 질의(Query)하고 철저하게 검토해 무결한 데이터를 도출했다. 또 향후 진행될 허가 후 생존 추적 기간 진행 중에도 LSK Global PS는 신속하고 원활한 협업을 이어갈 예정이다. 이로써 LSK Global PS는 약 800여건의 임상시험 데이터관리 경험을 축적한 것과 더불어(2023년 3월 기준) 질적인 측면에서도 세계적인 수준의 임상시험 데이터관리 서비스를 제공하고 있음을 다시 한번 확인했다는 설명이다. LSK Global PS는 국내 최대 규모의 데이터 관리 전문가와 최상의 데이터 품질관리 시스템을 보유하고 있으며, 국내 CRO 최초로 미국, 유럽, 아시아 등 12개국 95개 사이트를 대상으로 한 대규모 글로벌 항암제 3상 임상시험에서 임상시험 데이터관리를 성공적으로 마무리한 바 있다. 김열홍 유한양행 사장은 "높은 품질과 엄격한 관리를 통해 글로벌 수준의 임상시험 데이터관리 서비스를 제공하는 LSK Global PS와의 협력으로 렉라자의 임상시험을 보다 효율적으로 진행할 수 있었다"며 "렉라자가 1차 치료제로 확대 허가되면서 국내에서 유병률이 높은 상피세포 성장인자 수용체(Epidermal Growth Factor Receptor, EGFR) 변이 양성 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 매우 의미가 크다"고 밝혔다. 이영작 LSK Global PS 대표는 "LSK Global PS가 그동안 키워 온 역량을 발휘해 국내에서 개발한 신약의 세계화에 일조하게 되어 큰 보람을 느낀다"며, "앞으로도 LSK Global PS의 폭넓은 임상관련 역량과 노하우가 국내 제약산업의 글로벌 경쟁력 확보 견인에 핵심 역할을 하도록 노력하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] 조기 유방암에서 CDK4/6 억제제의 활약은 '버제니오(성분명 아베마시클립)'에 그치지 않는다. '키스칼리(리보시클립)'도 지난 6월 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서 성공적인 수술 후 보조요법 데이터를 발표했다. 같은 계열 약제이지만 조기 유방암에서 두 약제의 임상 디자인은 여러 가지 면에서 차이가 있다. 우선 버제니오는 림프절 전이가 있는 고위험군 환자로 투약 대상을 특정했다. 반면 키스칼리는 림프절 전이 여부에 제한을 두지 않았다. 상대적으로 덜 위험한 환자군도 임상에 포함했다. 투약 용량과 기간도 다르다. 버제니오는 전이성 유방암과 동일한 용량을 쓰면서 2년 간 투약이 마치면 내분비요법 치료만 이어간다. 반면 키스칼리는 용량을 3분의 2로 낮춰 임상을 진행하면서 투약 기간을 3년으로 정했다. 용량을 줄임으로써 부작용 위험을 낮추겠다는 의도로 보여진다. 이렇게 조기 유방암에서 CDK4/6 억제제 옵션 늘어나고 있지만 아직 일선 현장에서의 활용은 제한된 편이다. 급여권에 들어선 약제는 없기 때문이다. 건강보험심사평가원 암질환심의위원회는 지난 5월 버제니오의 조기 유방암 급여기준을 심의했지만, 기준을 설정하지 않았다. 조기 암에 대한 선입견도 있다. 말기 암보다 환자군이 넓은 데다 상대적으로 생명이 위독한 상황은 아니라는 시선이다. 보조요법의 급여 등재가 험난한 여정으로 여겨지는 배경이다. 동시에 수 명의 재발 위험을 줄이기 위해 100명 모두에게 상당한 약제비를 쓰는 것이 비용효과적이냐는 현실적인 의문도 자리한다. 데일리팜은 독일 뮌헨대학교 유방센터장 나디아 하벡(Nadia Harbeck) 교수와 서울대학교병원 혈액종양내과 임석아 교수와의 대담을 통해 조기 유방암의 치료 전략 변화와 개선점을 들어봤다. -CDK 4/6 억제제가 조기 유방암으로 확대하는 사례가 늘고 있다. 삶의 질 측면에서 조기 유방암 환자들의 예후와 미충족 수요를 어떻게 충족할 것으로 기대하는지. =임석아 교수 : 우리나라는 유방암 검진 제도가 잘 운영되고 있어 조기 유방암이 많은 국가다. 유방암 중 80% 가량은 HR+ 유형인데, 45~55세의 젊은 층에서 해당 유형의 환자가 상대적으로 많다. 서양은 전체 유방암 환자 중 폐경 전 여성 환자의 비율이 20~30%이지만, 우리나라는 거의 절반을 차지하고 있다. 젊은 여성의 유방암은 조금 더 공격적인 특성이 있는데, 특히 HR+ 유형 중에서도 내강형 B(Luminal B) 타입이 내강형 A(Luminal A) 타입보다 종양 성장 속도가 빠르다. 진료 경험에 비추어 보면 현재 국내 40~50대 여성의 HR+ 유방암에서는 Luminal B 타입의 환자 비율이 더 높다. 이러한 환자들은 수술 후 내분비요법을 5년 진행하는 동안 첫 2~3년 사이 재발이 꽤 흔하게 일어난다. 개인적으로 재발 빈도가 높은 2~3년 동안 버제니오를 사용해 재발률을 낮춘다면 환자의 완치 기회와 가능성을 높이는 중요한 결과를 얻을 수 있다고 생각한다. 한국은 HR+/HER2- 유방암의 보조 요법으로 난소기능 억제제와 아로마타제 억제제를 사용하기 시작한 지 얼마되지 않았다. 이제 여기에 버제니오를 추가해 폐경 전 여성 환자를 포함한 조기 유방암 환자들의 재발율을 감소시켜 예후를 개선하는 방향으로 치료 전략이 진행될 것이라고 생각한다. =나디아 하벡 교수 : HR+/HER2- 조기 유방암 환자들은 과거 미충족 수요가 상당히 컸다. 환자들이 내분비요법이나 항암화학요법을 진행하더라도 생존율 측면에서 데이터가 양호하지 못했다. 이제 버제니오를 조기 환자에게 사용해 완치 가능성을 높일 수 있게 돼 매우 고무적이라고 본다. 조기 유방암에서는 완치가 궁극적인 치료 목표이기 때문이다. -최근 버제니오에 이어 타 CDK 4/6 억제제도 조기 유방암 분야에서 새로운 데이터를 발표했다. 향후 조기 유방암 영역에서 CDK 4/6 억제제 활용을 전망한다면?이와 함께 약 3명의 환자의 재발 위험을 막기 위해 100명에게 약제를 투여하는 것은 비용효과성이 떨어진다는 의견도 있는데 어떻게 생각하나. =임 교수 :CDK 4/6 억제제의 등장은 무엇보다 그간 제한적인 치료옵션 때문에 재발에 대한 공포가 컸던 조기 유방암 환자들에게 희망이 되고 있다. 또한 재발 위험이 높은 환자들을 대상으로 임상이 진행된 만큼 고위험 조기유방암 환자들이 재발 및 전이성 유방암으로 확산되지 않게 하는데 중요한 역할을 해주고 있다. 다른 임상 연구도 성공적으로 끝난다면 조기유방암의 재발 위험을 낮추는데 있어서의 CDK 4/6 억제제의 활용도가 좀 더 넓어질 것이라 본다. 조기 유방암 치료제는 복용기간이 정해져 있다. 만일 일정 기간 조기 유방암 단계에서 적극적인 치료적 개입을 통해 환자의 재발을 막을 수만 있다면, 해당 환자의 전이성 및 진행성 유방암 단계에서 소요될 사회·경제적 의료 비용을 절감할 수 있다. 비용효과성을 검토할 때 이러한 점들도 함께 고려가 되었으면 한다. -버제니오는 독일에서 지난해 허가된 이후 곧바로 급여가 적용됐는데, 급여 결정 기준은 무엇인가? 실제 임상 현장에서 체감하는 효과는? =하벡 교수 : 독일에서는 유럽의약품청(EMA)이 승인한 약에 대해서는 바로 급여가 시작된다. 버제니오의 처방과 급여는 monarchE 연구 기준에 준해 이루어지고 있는데, 전반적으로 의료진과 환자 모두 상당히 긍정적인 경험을 하고 있다. 실제 monarchE 임상 연구 사이트 중 하나로 참여한 입장에서 연구 과정에서의 경험에 이어 실제 리얼월드(real-world)에서도 일상적으로 처방이 진행되고 있다. 실제 임상 현장에서 보면 치료 초기에 일부 설사 또는 피로감으로 용량 조절이 필요한 환자들이 있지만, 대부분 치료 만족도가 높고 치료 순응도 역시 매우 우수하다. 환자 자신들이 재발 고위험군에 해당된다는 것을 알고 있기 때문에 재발 위험으로부터 본인을 보호해줄 수 있는, 본인이 사용할 수 있는 새로운 치료제가 있다는 것에 매우 만족하고 있다. -국내에서 CDK4/6 억제제가 조기 유방암에 효과적으로 사용되기 위해 개선해야 할 부분이 있다면? =임 교수 : 환자들은 버제니오가 새로운 수술 후 보조요법으로 효과가 있다면 항암화학요법 과정을 생략하고 싶다는 생각을 할 수 있다. 그러나 4개 이상의 액와 림프절에 전이가 된 고위험 환자들에게는 보조 항암화학요법이 재발율감소에 명확한 효과가 있기 때문에 이것이 표준 치료로 인정되고 있다. 환자들에게 항암화학요법의 필요성과 표준치료 후 내분비요법과 버제니오를 사용해야 한다는 점을 잘 설명할 필요가 있다. 마지막으로 치료 접근성을 높이려면 보험 급여가 뒷받침되어야 한다. 비용효과성이 높은 치료제를 통해 질환이 완치된다면 재발 또는 전이되는 환자 수는 물론 이들의 치료에 대한 부담도 줄일 수 있을 것이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아토피피부염치료제 '듀피젠트'가 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 재평가 협상에 돌입했다. 관련 업계에 따르면 오는 12월31일 RSA 계약이 만료되는 듀피젠트는 현재 국민건강보험공단과 협상을 진행 중이다. 즉, RSA 재계약을 연내 마무리해야 내년에도 차질 없이 보험급여 적용이 가능하다. 물론 아직까지 재계약 실패 사례는 없다. 다만 재평가는 진행될 수록, 가격이 하락할 수 밖에 없는 기전인 만큼 매번 긴장감이 맴돈다. 우리나라에서 RSA 약제는 약품경제성평가를 통해 비용효과성을 입증한 일반 약제와는 달리 계약 기간만료 때마다 추가적으로 임상적 유용성 및 비용효과성을 평가받도록 돼 있다. 비용효과성 평가는 평가시점의 대체약제의 가격에 의한 영향을 받을 수밖에 없는데, 위험분담 계약 이후 5년 동안 대체약제 또한 다양한 사후관리 기전(제네릭 등재로 인한 오리지널 약가인하, 사용량-약가연동제, 급여기준 확대에 따른 상한금액 인하 등)을 통해 가격이 인하된다. 여기에 2020년 고시 개정으로 인해 RSA 후발약제 진입이 허용되면서 이제 후발약제의 가격까지 선발약제의 비용효과성에 직접적인 영향을 미치게 됐다. 이전부터 업계의 RSA 재계약에 대한 불만은 많았지만 지금은 인하 기전이 더 추가된 셈이다. 다만 RSA 후발약제 진입 허용은 업계의 오랜 염원이었고 정부가 논의를 거쳐, 혜택을 넓힌 제도이다. 정확히 동일한 적응증이 아니라 하더라도, 같은 기전의 약물이 등재돼 있는 경우 대체약제가 조정되는 것 역시 모순이라 보긴 어렵다. 한편 듀피젠트는 현재 중증 천식과, 영유아 아토피피부염에 대한 급여 확대 절차 역시 진행 중인 상황이다. 공급사인 사노피코리아와 정부가 원만한 합의를 이뤄낼지 지켜 볼 부분이다.