[데일리팜=어윤호 기자] 수술 이후에도 재발 위험이 높은 조기 유방암 환자에서 '버제니오'의 활용이 기대된다. 최근 발표된 국내외 유방암 진료 가이드라인을 살펴보면, HR+/HER2- 림프절 양성의 재발 고위험 조기 유방암 환자의 수술 후 보조요법으로 CDK4/6억제제 버제니오(아베마시클립)가 높은 근거 수준을 기반으로 권고됐다. 올해 4월에 개정된 한국유방암학회 10차 유방암 진료권고안에서 HR+/HER2- 유방암으로 수술받은 환자 중 4개 이상의 림프절 침범이 있거나, 림프절 1-3개 양성이며 종양크기 5cm 이상 또는 종양 3등급의 고위험 인자를 가진 환자의 재발율을 줄이기 위해 유방암 수술 후 내분비요법과 버제니오의 병용치료를 '근거수준 1', '권고 등급 A'로 권고했다. 한국유방암학회에 앞서 미국의 국립종합암네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network) 치료 가이드라인도 지난 3월 개정됐다. NCCN은 HR+/HER2- 고위험 유방암 환자(세부 기준 한국과 동일)에서 수술 후 보조요법으로 2년 간의 버제니오+내분비요법의 근거 수준을 기존 카테고리 2A에서 가장 높은 등급인 '카테고리 1'로 변경했다. 버제니오의 가장 최신 데이터는 2022년 12월 샌안토니오 유방암 심포지엄 연례학술대회에서 발표되고 2023년 1월 더 란셋 온콜로지(The Lancet Oncology)에 게재된 monarchE의 4년차 추적 연구 결과다. 해당 논문에서 버제니오+내분비요법 병용 투여 환자군은 2년 동안의 수술 후 보조요법을 마친 이후 4년차까지 대조군 대비 재발 및 사망 위험이 감소했으며, 대조군과의 격차도 4년차까지 계속해서 증가했다. 이 같은 결과는 버제니오+내분비요법 치료를 2년 간 마친 후 내분비요법을 유지하면 재발 위험을 지속적으로 감소시킬 수 있다는 가능성을 시사 한다. monarchE 연구는 재발 위험이 높은 HR+/ HER2- 림프절 양성 조기 유방암 환자(N=5,637)를 대상으로 수술 후 보조요법으로 기존 표준요법인 내분비요법 대비 버제니오+내분비요법의 임상적 유효성 및 안전성 프로파일을 확인한 3상 임상연구다. 국내 허가 근거가 된 monarchE 코호트 1에는 5120명(91%)이 포함됐다. 1차 평가지표는 침습성 무질병 생존율(IDFS, Invasive Disease-Free Survival), 2차 평가지표는 원격 무재발 생존율(DRFS, Distant Relapse-Free Survival), 전체생존기간(OS, Overall Survival) 등이었다. 결과를 자세히 살펴보면, monarchE 코호트 1에서 버제니오+내분비요법은 내분비요법 단독 요법 대비 4년차 기준 재발 및 사망 위험을 약 35% 감소시켰다. IDFS의 절대차(the absolute difference)는 2년차 3.1%에서 3년차 5.0%, 4년차 6.9%로 점차 증가했다. 원격 재발 및 사망 위험 또한 약 35% 감소했으며, 전체 생존기간(OS)은 아직 도출되지 않았다. 조기 유방암 환자는 완치를 목표로 치료를 진행하지만 재발·전이성 유방암 환자의 경우 생명 연장 및 삶의 질 향상을 위한 치료로 목표가 바뀌게 된다. 재발 위험은 진단 후 처음 첫 1~2년에 가장 높기 때문에, 수술 이후 지속적인 재발 예방을 위한 치료가 중요하다. 그러나 호르몬 수용체 양성(HR+) 조기 유방암 환자 중 약 14~23%의 환자들은 수술 및 수술 후 보조치료로서 내분비요법을 시행하더라도 여전히 재발을 경험하고 있다. 특히 미국에서 진행된 리얼월드 연구에 따르면 버제니오의 monarchE 연구에서 정의하는 재발 위험 요인을 가진 환자는 그렇지 않은 유방암 환자보다 재발 위험이 약 3배 큰 것으로 나타났다. monarchE에서 정의하는 재발 위험 요인 중 국내 허가 기준인 코호트 1은 ▲4개 이상의 양성 액와 림프절(pALN)이 있거나 ▲1~3개의 양성 액와 림프절을 가지면서 종양 크기가 5cm 이상이거나 ▲조직학적 3등급이다. 조기 유방암 단계에서 재발 고위험군을 위한 보다 효과적인 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재하던 가운데 버제니오는 2020년 monarchE 3상 임상을 통해 HR+/HER2- 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암에서 유의미한 결과를 도출했다. 그리고 이를 근거로 지난 2022년 11월 CDK4/6억제제 최초로 HR+/HER2- 림프절 양성 재발 고위험 조기 유방암 성인 환자의 보조 치료로서 내분비요법과의 병용 요법으로 국내 식품의약품안전처 허가를 획득했다. 김지형 강남세브란스병원 종양내과 교수는 "조기 유방암 환자의 재발 위험을 낮추기 위한 전략으로 수술 후 새로운 보조 약물요법의 도입은 환자 개인의 장기적인 치료 예후 개선은 물론 재발·전이성 유방암으로 진행될 가능성을 줄일 수 있어 이로 인한 국가 재정 측면에서도 이점이 있다"고 말했다. 아울러 "재발 위험이 높은 조기 유방암 환자를 대상으로 임상적 유용성을 보인 버제니오의 국내 건강보험 급여 적용을 통해 더 많은 국내 재발 고위험군 조기 유방암 환자들이 버제니오의 치료 혜택을 누릴 수 있기를 바란다"고 강조했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 클립스비엔씨(대표 지준환)는 지난 26일 임상시험 솔루션 기업 메디데이터와 파트너십을 체결하고, DM(Data Management) 사업 강화와 확대를 통해 수주 다각화에 나선다고 30일 밝혔다. 클립스비엔씨 본사에서 진행된 체결식에는 지준환 대표이사와 유재구 메디데이터 코리아 지사장을 비롯해 양사의 주요 관계자들이 참석했다. 클립스비엔씨는 이번 업무 협약 체결을 통해 ▲메디데이터의 Rave EDC(전자 임상시험 데이터 수집 플랫폼) ▲Rave RTSM(무작위 배정 및 임상시험 의약품/기기 공급 관리 시스템) 등의 임상시험 솔루션을 도입하게 된다. 이는 글로벌 규제기관의 가이드라인에 맞춘 정확하고 일관된 데이터를 확보하고 임상시험 과정 전반에 걸쳐 효율성과 경쟁력을 강화하기 위함이라는 설명이다. 클립스비엔씨는 혁식적인 신약 개발 및 글로벌 진출을 모색하는 많은 제약·바이오사들의 니즈를 충족하며, 임상시험의 효율적인 데이터 관리에 적극 활용할 예정이다. 이에 선제적으로 확보된 DM인력을 통해 임상 데이터의 정확한 관리 및 임상시험 전반의 효율성을 높이며, 허가 임상과 더불어 LPS(Late Phase Study - 4상, OS, RMP/PMS 등) 분야로의 사업 확대를 통한 수주 다각화에 박차를 가할 예정이다. 유재구 메디데이터 코리아 지사장은 "국내 유일의 CRO 기반 신약개발기업인 클립스비엔씨와 파트너십을 체결하게 되어 기쁘게 생각한다. 임상시험의 필수 조건인 신뢰성 있는 데이터 구축뿐 아니라, 국내 제약·바이오 기업들을 위한 다양한 협업이 기대된다"며, "메디데이터는 자사 솔루션 기반의 전문인력을 지속적으로 양성해 더 효율적으로 임상시험 운영을 도울 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다. 지준환 클립스비엔씨 대표는 "전세계적으로 많은 경험을 보유하고 있는 메디데이터 솔루션과 함께 하게 되었다"며 "메디데이터 솔루션 도입과 더불어 DM서비스를 직접 운영하게 됨에 고객들의 다양한 니즈를 충족시킬 수 있게 되었다. 이는 클립스비엔씨의 경쟁력이 한층 강화될 것이며, 글로벌 CRO로 도약할 수 있는 기회가 될 것"이라고 밝혔다.

[데일리팜=노병철 기자] 동성제약(대표 이양구)은 자체 개발한 광과민제 ‘포노젠(DSP 1944)’의 주성분 클로린E6(Ce6)와 커큐민(Curcumin)을 위치 선택적으로 결합시킨 Ce6-Curcumin 컨쥬게이트의 효능연구 결과를 세계적인 SCI급 학술지 파마슈틱스에 게재했다고 30일 밝혔다. 논문명은 ‘잠재적 광과민제로써의 새로운 클로린e6-커큐민 유도체(Chlorin e6-Curcumin derivatives)의 합성법, 물질 특성 및 항종양 효과에 대한 연구(Novel Chlorin e6-Curcumin Derivatives as a Potential Photosensitizer: Synthesis, Charaterization and Anticancer Activity)’이다. 연구 성과는 약학 분야 상위 10% 이내 속하는 세계적 SCI 급 학술지 ‘파마슈틱스’ 2023년 5월 호에 등재됐다. 이번 연구는 새로운 클로린E6와커큐민 유도체의 설계 및 합성을 토대로 해당 구조의 광과민제로써의 가능성을 확인하기 위해 진행됐다. 결과적으로 구조-활성 연구 및 다양한 췌장암 세포주와 마우스 모델을 통해 항종양 효과 및 광역학 치료(PDT)에 효과적인 광과민제임을 확인했다. 한편, 동성제약은 케이메디허브 신약 개발 센터의 공동 연구 책임자인 이지훈 박사와 연구협력을 7년 가까이 진행하고 있으며, 약물 동태 및 유효성 평가 등을 통해 광과민제 개발 전략을 고도화하고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행이 국내 바이오벤처가 개발 중인 항암신약 후보물질을 도입했다. 국내 벤처의 유망기술을 도입해 제 2의 렉라자로 육성하겠다는 목표다. 유한양행은 제이인츠바이오와 표적치료제 ‘JIN-A04’의 라이선스인 계약을 체결했다고 30일 공시했다. 유한양행이 제이인츠바이오가 개발 중인 HER2 및 EGFR을 타깃하는 티로신 키나아제 억제제의 개발과 상업화를 위한 전세계 독점적 전용실시권을 확보하는 내용이다. 기술도입 계약 규모는 최대 4298억원이다. 환수 권리가 없는 계약금은 25억원이다. 개발 및 허가에 따른 단계별 마일스톤은 최대 2946억원이고 매출 연동 마일스톤은 최대 1327억원이다. 유한양행이 제3자에 해당 물질의 기술수출 계약을 체결하면 계약 체결 시점의 개발 단계에 따라 수익금의 5~15%를 제이인츠바이오에 지불하기로 합의했다. JIN-A04는 비소세포폐암의 HER2 유전자를 타깃하는 경구용 TKI 신약 후보 물질이다. 현재까지 이를 타깃하는 승인된 경구용 약물은 없다. 제이인츠바이오는 최근 2023 미국암연구학회(AACR)에서 JIN-A04의 전임상 결과를 포스터로 공개했다. JIN-A04는 In vitro (생체 외) 및 In vivo (생체 내) 연구에서 강력한 효능을 보였다고 회사 측은 설명했다. 제이인츠바이오는 항암신약을 개발하는 바이오기업이다. 제이인츠바이오는 2021년 한국화학연구원 이광호 박사와 연세암병원 폐암센터장 조병철 교수가 개발한 'JIN-A01' 'JIN-A02' 2개 물질의 이전 계약을 체결하면서 신규 파이프라인을 확보했다. 유한양행은 제이인츠바이오에 2021년과 지난해 각각 20억원을 투자하며 지분 14.8%를 보유하고 있다. 조욱제 유한양행 사장은 "이번 계약 체결로 항암제 파이프라인을 추가 확보함으로써 제2, 3 렉라자의 개발을 위한 한걸음을 내딛었다“라면서 ”빠르게 임상시험단계에 진입할 수 있도록 모든 역량을 집중할 것이며, 앞으로도 항암제 파이프라인을 더욱 강화시켜 나갈 계획이다”라고 말했다. 조안나 제이인츠바이오 대표는 “JIN-A04는 ‘HER2 Exon20 삽입’ 돌연변이가 있는 비소세포폐암 환자에게 희망이 될 것으로 기대한다"라면서 ”이번 유한양행과의 기술라이선스 계약으로 JIN-A04가 비소세포폐암 치료분야에서 가장 유망한 계열 내 최고(Best in class) 신약이 될 수 있다”라고 기대했다.

[데일리팜=천승현 기자] 삼성바이오에피스는 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀질환치료제 ‘솔리리스’의 바이오시밀러 ‘에피스클리’의 품목허가를 획득했다고 30일 밝혔다. 지난 3월30일 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)로부터 판매허가 긍정의견을 획득한 후 2개월만에 최종허가를 받았다. 에피스클리는 삼성바이오에피스가 개발한 혈액학 분야의 첫 번째 바이오의약품이다. 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독증후군 등 난치성 희귀질환에 사용되는 초고가 의약품이다. 지난해 글로벌 매출액은 약 5조원에 달한다. 삼성바이오에피스는 2018년 11월부터 2019년 3월까지 건강한 자원자를 대상으로 진행한 임상 1상에서 에피스클리와 오리지널 의약품과의 약동?적 동등성을 입증했다. 2019년 8월부터 2021년 10월까지 8개 국가의 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상을 통해 에피스클리와 오리지널 의약품과의 임상 의학적 동등성을 확인했다. 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 장준호 교수는 “에피스클리는 오리지널 의약품과의 비교 임상을 통해 동등성을 입증했으며, 초고가 의약품의 환자 접근성을 개선시킴으로써 의약품 미충족 수요 해소에 기여할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다. 삼성바이오에피스 관계자는 “에피스클리 허가를 통해 유럽 시장에서 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유했다”라면서 “기존 자가면역& 8729;종양& 8729;안과질환 치료제에 이어 혈액질환 치료제 분야로 사업 포트폴리오를 더욱 다양화할 수 있게 됐다”라고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 이번 주 세계 3대 암 학술대회로 꼽히는 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)의 막이 오른다. 조기 암으로 치료 영역을 넓힐 수 있는 다양한 임상연구가 발표될 예정이다. ASCO 2023은 오는 6월 2일(현지시간)부터 6일까지 닷새 간 미국 시카고에서 온·오프라인으로 개최된다. ASCO는 올해로 59회째를 맞는 주요 국제학술대회로 전 세계 400여 개 제약바이오기업이 자사 신약에 대한 연구 결과를 발표한다. 기존 면역·표적 항암제의 초기 암에서 효과와 첨단 기술을 적용한 신약의 가능성을 확인할 수 있을 것으로 기대된다. 면역·표적 항암제, 조기 치료로 확장 ◆키트루다 KEYNOTE-671= MSD의 블록버스터 면역항암제 '키트루다'는 비소세포폐암 수술 전 보조요법으로 확대를 꾀한다. 올해 ASCO에서 2~3B기 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 KEYNOTE-671 임상 결과를 발표한다(초록 LBA100). 키트루다 투여군은 수술 전 키트루다와 항암화학요법을 병용해 쓰고 수술 후 보조요법으로 키트루다 단독요법을 투여 받았다. 대조군은 수술 전 화학요법을 단독으로, 수술 후 위약을 받아 비교했다. 지난 3월 발표에 따르면 키트루다군은 대조군과 비교해 1차 평가변수였던 무사고생존(EFS)을 유의하게 개선했다. 이번 ASCO에서 구체적인 데이터가 공개된다. MSD는 해당 연구 결과를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)에 적응증 확대를 신청해 오는 10월 결과를 받을 예정이다. 키트루다가 좋은 결과를 낼 경우 옵디보에 이어 폐암 수술 전 보조요법으로 영역을 확대하게 된다. 기존에 갖고 있던 수술 후 보조요법과 함께 폐암 전 병기에 걸쳐 다양하게 키트루다 를 사용할 근거를 갖출 수 있다. 현재 기준으로 조기 폐암에서 수술 전 보조요법을 시행할 수 있는 면역항암제는 옵디보가 유일하다. ◆옵디보 SWOG S1826= BMS·오노약품의 면역항암제 옵디보는 면역항암제 최초로 호지킨림프종에서 1차 치료제 가능성을 확인할 수 있는 임상 결과가 발표된다. 3상 SWOG S1826 연구 결과로 올해 ASCO 기조강연(Plenary Session) 중 하나로 선정됐다(초록 LBA4). 해당 연구는 진행성(3~4기) 호지킨림프종의 1차 치료로 쓰이는 애드세트리스(A)와 복합항암요법 AVD(아드리아마이신+빈블라스틴+다카바진) 병용(이하 A+AVD)을 옵디보+AVD와 비교한 임상이다. 1차 평가변수로는 무진행생존기간(PFS)이 설정됐다. 이번 연구는 미국 다기관 공동임상연구조직인 SWOG에서 실시한 연구여서 회사가 공식적으로 톱라인 데이터를 언급한 적이 없다. 해당 임상을 근거로 BMS가 적응증 확대 승인을 받을 지도 미지수다. 하지만 만약 ASCO에서 좋은 데이터가 나온다면 옵디보는 키트루다보다 더 조기에 사용될 수 있는 근거를 갖출 수 있을 뿐더러 현재 진행성 호지킨 림프종 치료의 표준요법 중 하나인 A+AVD 요법의 강력한 대항마로 떠오를 것으로 기대된다. ◆키스칼리 NATALEE= 노바티스의 CDK4/6 억제제 '키스칼리'는 경쟁 약물인 '버제니오'에 이어 조기 유방암으로 진출할 수 있는 핵심 임상 연구를 발표할 예정이다. 해당 임상은 3상 NATALEE 연구로 내달 2일 유방암 세션에서 구두 발표된다(초록 LBA500). NATALEE 임상은 재발 위험이 있는 HR+/HER2- 조기 유방암 환자 5100명을 대상으로 키스칼리와 내분비요법 병용요법을 평가했다. 연구엔 림프절 침범 여부에 관계없이 2A, 2B, 3기 환자가 등록됐다. 지난 3월 노바티스가 발표한 중간 분석 결과에 따르면 키스칼리는 표준 내분비요법 단독 대비 질병 재발 위험을 유의하게 감소시켜 1차 변수를 달성했다. NATALEE 데이터에 따라 조기 유방암에서 키스칼리가 버제니오보다 경쟁의 우위를 점할 가능성이 있다. 비록 이미 조기 유방암 적응증을 획득한 버제니오보다 속도는 늦지만 키스칼리는 더 광범위한 환자에서 쓰일 수 있기 때문이다. 조기 유방암에서 버제니오는 재발 위험이 높은 림프절 양성 환자로 대상이 한정돼 있다. 반면 키스칼리는 림프절 음성 환자도 포함한다. ◆타그리소 ADAURA OS= 올해 ASCO에선 EGFR 변이 조기 비소세포폐암 환자의 수술 후 보조요법으로 타그리소를 썼을 때 전체 생존율이 얼마나 개선됐는지 확인할 수 있다(초록 LBA3). ADAURA 연구는 완전 절제술을 받은 1B~3A기 환자에서 수술 후 보조요법으로 타그리소와 위약을 평가한 임상이다. 1차 평가변수인 무질병생존(DFS) 개선을 입증해 적응증 확대에 성공했다. 올해 발표되는 OS 데이터는 2차평가변수다. 아스트라제네카는 지난 3월 대조군에서 타그리소 교차투여를 허용했음에도 통계적으로 유의한 OS 개선을 입증했다고 밝힌 바 있다. 조기 비소세포폐암 보조요법에서 처음으로 OS를 확인한다는 점에서 많은 관심을 받으며 기조강연에 선정됐다. CAR-T·전기장치료·ADC 등 신기술 영역 확대 ◆카빅티 CARTITUDE-4= 보다 앞단으로 치료 영역을 확대하기 위한 CAR-T 신약의 연구 결과도 관심을 모은다. 대표적으로 얀센의 '카빅티'는 다발골수종 3상 임상인 CARTITUDE-4 연구 결과를 ASCO에서 공개할 예정이다(초록 LBA106). 해당 연구는 CAR-T 치료제인 카빅티를 2~4차 치료에서 사용하기 위해 실시한 임상이다. 현재 카빅티는 5차 이상 치료제로 허가를 받아 사용할 수 있는 환자군이 매우 제한적이다. CARTITUDE-4 임상은 이전에 1~3차 치료를 받은 이력이 있는 재발성·레날리도마이드 불응성 다발골수종 환자 419명을 대상으로 표준요법인 PVd(포말리도마이드+보르테조밉+덱사메타손) 또는 DPd(다라투무맙+포말리도마이드+덱사메타손)를 카빅티와 비교했다. 1차 평가변수는 무진행생존기간(PFS)이다. 얀센은 지난 1월 1차 평가변수를 충족해 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC) 권고에 따라 임상 맹검을 해제한다고 밝혔다. 이어 지난 4월 미공개 정보인 3상 결과가 유럽혈액학회(EHA) 측 실수로 유출되는 사고가 있었는데, 유출된 결과에 따르면 카빅티는 표준치료 대비 질병 진행 위험을 74% 낮췄다. ◆엔허투 DESTINY-PanTumor02= 작년 ASCO에서 박수갈채를 받았던 다이이찌산쿄·아스트라제네카의 항체약물접합체(ADC) 신약 '엔허투'는 암종불문 항암제로 영역 넓히기에 나선다. 올해 ASCO에서 HER2 발현을 보이는 전이성 고형암에서 엔허투를 평가한 DESTINY-PanTumor02 임상 결과가 구두 발표된다(초록 LBA3000). 유방암·위암·비소세포폐암 적응증을 획득한 엔허투가 바이오마커를 기반으로 암종불문 항암제로 거듭날 수 있는 근거가 될 전망이다. 연구에는 담도암, 방광암, 자궁경부암, 자궁내막암, 난소암, 췌장암 등 여러 암종의 환자가 등록됐다. 지난 3월 공개된 톱라인 결과에 따르면 엔허투는 1차 목표점인 객관적반응률(ORR)을 충족했다. 이 외에도 노보큐어는 전기장 종양치료(Tumor Treating Fields, 이하 TTFields)라는 신기술을 항암화학요법에 실패한 비소세포폐암 환자에 썼을 때 효과를 확인한 3상 LUNAR 임상 결과를 구두 발표한다(초록 LBA9005). TTFields를 항암화학요법 또는 면역항암제와 병용해 썼을 때 항암화학요법 또는 면역항암제 단독요법보다 효능이 좋은지 평가한 임상이다. 전기장 종양치료란 전자기파를 이용해 종양의 세포분열을 지연시켜 암 세포를 사멸하는 원리다. 도입된 지 10년 정도 밖에 안 된 신기술로 노보큐어가 이 분야를 선도하고 있다. 노보큐어는 지난 1월 LUNAR 임상에서 1차 평가지표인 OS 개선을 충족했다고 밝힌 바 있다.

[데일리팜=황진중 기자] 레고켐바이오사이언스가 항체약물접합체(ADC) 신약 후보물질 임상시험에 처음으로 직접 도전한다. 유방암 등 고형암 ADC 치료제 후보물질 'LCB84'를 자체 임상 개발해 신약 후보물질 가치를 높일 방침이다. 기존에 임상에 진입한 3개 파이프라인은 개발 초기 기술이전 돼 파트너사 주도로 임상이 진행 중이다. 25일 금융감독원에 따르면 레고켐바이오사이언스는 24일 Trop2 타깃 ADC 신약 후보물질 LCB84의 임상 1/2상 시험계획을 FDA에 신청했다. FDA에 제출된 임상시험계획은 특별히 보완할 사항이 없으면 30일 후 승인 효력을 나타낸다. FDA로부터 별다른 지적을 받지 않으면 임상시험을 계획대로 진행할 수 있다. 레고켐바이오사이언스는 ADC 플랫폼 기술에 기반을 두고 기술이전을 위해 ADC 신약 후보물질을 개발하는 바이오기업이다. 레고켐바이오가 개발 초기단계에 기술이전해 임상에 진입한 파이프라인은 LCB14, LCB71, LCB73 등 3개다. LCB14는 HER2 항원을 타깃하는 ADC 신약 후보물질이다. 목표 적응증은 유방암, 위암, 대장암, 비소세포폐암 등 고형암이다. 개발 초기 단계에서 중국 포순제약에 기술이전 됐다. 포순제약은 지난 3월 LCB14를 로슈의 HER2 ADC '캐싸일라(트라스투주맙+엠탄신)'과 1대 1 비교하는 임상 3상시험을 시작했다. 이 임상은 레고켐바이오의 기술이 적용된 ADC 후보물질의 첫 임상 3상이다. LCB71은 고형암과 혈액암 적응증을 대상으로 에이비엘바이오와 공동개발한 ADC 신약 후보물질이다. 전임상 단계에서 중국 시스톤 파마슈티컬스에 2020년 10월 기술이전 됐다. 미국 임상정보공개사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 시스톤은 지난해 3월 진행성 고형암과 림프종 환자에서 LCB71의 임상 1상을 개시했다. LCB71은 ROR1을 타깃하는 항체와 표적항암제를 결합한 ADC 신약 후보물질이다. LCB73은 CD19를 타깃하는 혈액암 치료제로 개발되고 있는 ADC 신약 후보물질이다. 영국 바이오기업 익수다 테라퓨틱스에 2020년 5월 기술이전 됐다. 지난해 5월 익수다는 림프종을 대상으로 LCB73의 임상 1상을 개시했다. 기술이전을 통해 임상에 진입한 기존 파이프라인과 달리 LCB84는 레고켐바이오가 자체 개발을 통해 임상진입에 도전하고 있는 파이프라인이다. 임상 개발을 통해 신약 후보물질의 안전성과 유효성 등을 추가로 확인하면 기술이전 시 더 높은 가치를 평가받을 수 있다. 앞서 레고켐바이오는 전임상 등 초기 신약 개발 절차에서 후보물질을 기술이전 하는 사업에 집중했다. 2020년 비전2030을 발표하면서 임상 단계까지 자체 개발을 통해 후보물질 기술이전 가치를 높이는 전략으로 사업을 고도화 한다는 계획을 공개했다. 이번에 임상시험계획을 신청한 LCB84는 레고켐바이오의 사업 고도화 계획에 포함된 후보물질 중 하나다. 레고켐바이오가 직접 임상에 도전한 LCB84는 유방암과 폐암 등 고형암의 세포에만 발현되는 '잘린 Trop2' 항원에만 선택적으로 결합하는 ADC 신약 후보물질이다. 잘린 Trop2 특이 항체는 레고켐바이오가 2021년 5월 이탈리아 메디테라니아 테라노스틱으로부터 글로벌 권리를 확보한 항체다. 정상세포에서 나타나는 Trop2 항원에는 결합하지 않아 암세포 특이 결합성이 강할 것으로 기대되는 항체다. 레고켐바이오는 메디테라니아로부터 도입한 항체에 자체 ADC 플랫폼 기술을 적용해 LCB84 후보물질을 도출했다. 전임상에서 경쟁약물 대비 우수한 약효와 안전성을 검증했다. 계열 내 최고 약물로 개발할 수 있는 가능성을 확인했다. 올해 3월 발표된 전임상 데이터에 따르면 LCB84는 고형암 세포주에서 우수한 효능이 확인됐다. 기존 Trop2 타깃 ADC에서 나타나는 호중구감소증, 혈소판감소증, 설사 등 일반적인 부작용을 유도하지 않았다. 글로벌 시장조사기관 리서치앤마켓에 따르면 Trop2 타깃 치료제 시장은 오는 2026년까지 40억 달러(약 5조원)를 넘어설 것으로 전망된다. 레고켐바이오는 이 시장에서 LCB84를 계열 내 최고 약물로 개발할 방침이다.

[데일리팜=황진중 기자] 대웅제약과 한올바이오파마는 보스턴에 있는 바이오기업 뉴론과 파킨슨병 등 신경퇴행성 치료제 개발을 위한 공동 연구개발(R&D)에 돌입하면서 오픈 콜라보레이션을 확대한다고 25일 밝혔다. 뉴론은 파킨슨병 등 퇴행성 신경질환 치료제를 연구하고 있는 바이오 기업이다. 파킨슨병 분야의 권위자인 김광수 하버드대학교 의과대학 교수와 김덕중 박사가 공동 설립했다. ICU메디컬 최고경영자를 역임한 조지 로페즈가 초기 투자자로 참여했다. 대웅제약과 한올바이오파마는 지난 2021년 시리즈A 투자자로 참여했다. 이번 협약에 따라 대웅제약과 한올바이오파마는 뉴론에서 개발 중인 파킨슨병 치료제 후보물질 'ATH-399A'를 비롯해 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질에 대한 공동개발을 추진한다. 파킨슨병은 뇌와 근육 사이의 신호를 연결시켜주는 신경전달물질인 도파민이 부족해 발생하는 퇴행성 뇌질환이다. 전신 떨림, 근육 경직, 보행장애 등의 증상을 동반한다. 아직 파킨슨병을 근본적으로 치료하는 약은 없다. 뉴론의 신약 후보물질인 'ATH-399A'는 도파민 신경세포를 보호해 파킨슨병을 완화시키는 기전이다. 체내 도파민 생성을 조절하는 단백질 인자인 'Nurr1'을 활성화해 체내 도파민 수치를 높인다. 또 염증으로 인한 신경세포 파괴를 막아 증상을 개선하는 것을 목표로 한다. 뉴론은 올해 안에 ATH-399A를 임상 1상시험에 진입시킬 계획이다. 대웅제약과 한올바이오파마, 뉴론은 파킨슨병 신약 후보물질 R&D에 속도를 내면서 적응증 확대를 위한 가능성을 검토해 나갈 방침이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 백혈병 신약 '보술리프'가 보험급여권 진입을 노린다. 관련업계에 따르면 한국화이자는 최근 만성골수성백혈병 (CML, Chronic Myelogenous Leukemia)치료제 보술리프(보수티닙)의 급여 신청을 제출, 절차를 진행 중이다. 지난 1월 국내 허가된 이 약은 2012년 미국 FDA 승인 이후 다소 늦게 상용화가 이뤄졌다. 보술리프는 한국노바티스 '타시그나(닐로티닙)' 한국BMS '스프라이셀(다사티닙)' 일양약품 '슈펙트(라도티닙)' 등과 같은 2세대 표적항암제로, 선진입 약물이 있는 만큼 등재 절차에 큰 어려움은 없을 것으로 판단된다. 보술리프는 새로 진단된 CML 환자를 대상으로 진행한 3상 NCT02130557 연구를 통해 효능과 안전성을 검증 받았다. 1차 평가지표는 12개월 기준 주요분자학적반응(MMR)이다. 연구 결과 보술리프는 MMR 47%를 나타냈다. 비교 약제인 1세대 약물 글리벡(이매티닙)은 36%였다. 60개월 기준 MMR은 보술리프 74%, 글리벡 66%다. 60개월 추적관찰 후 반응자의 MMR까지 시간중앙값은 보술리프 9.0개월 글리벡 11.9개월이다. 한편 CML 표적항암제는 이제 차세대 약물들이 진입하고 있다. 3세대 약물로 불리는 한국오츠카 '아이클루시그(포나티닙)'가 있으며 4세대 치료제로는 노바티스 '셈블릭스(애시미닙)'가 있다. 아이클루시그는 2018년 급여 목록에 등재됐으며 셈블릭스는 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.