[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약이 잇단 기술수출로 글로벌 진출 속도를 높이고 있다. 2020년 이후 최근 4년 간 총 계약금액은 최대 2조5000억원 규모에 이른다. 특히 과거 기술수출로 인연을 맺은 기업과 또 다른 약물로 새로운 계약을 체결하는 등 글로벌 기술수출 분야에서 선순환 구조를 구축하고 있다는 분석이 나온다. ◆올해 들어서만 기술수출 3건…총액 1조2천억 규모 대웅제약은 미국 비탈리바이오(Vitalli Bio)와 자가면역질환치료제 'DWP213388'의 임상개발과 상업화 권리에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 지난달 28일 밝혔다. 계약 규모는 최대 4억7700만 달러(약 6400억원)에 달한다. 반환 의무가 없는 선급금 1100만 달러(약 150억원)에 추가로 임상개발단계·매출에 따른 단계별 마일스톤 4억6600만 달러(약 6200억원)를 받는다. 비탈리바이오는 한국·인도네시아·태국·필리핀·베트남·말레이시아를 제외한 전 세계에서 DWP213388의 권리를 확보한다. DWP213388은 대웅제약이 개발 중인 자가면역질환 경구용 치료제다. 대웅제약은 지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DWP213388의 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받고 글로벌 임상을 진행 중이다. 이번 기술수출 계약에는 대웅제약이 개발 중인 2건의 후보물질을 추가로 기술이전할 수 있는 옵션권이 포함됐다. 옵션권까지 행사하면 대웅제약이 받을 수 있는 총 기술수출 금액은 9억4150만 달러(약 1조2600억원)로 늘어난다. 올해 들어서만 세 번째 기술수출 계약이다. 대웅제약은 올해 1월 영국 씨에스파마슈티컬스(CSP)와 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질인 '베르시포로신'의 중화권 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 계약 규모는 총 3억3600만 달러(약 4100억원)이다. 선급금 600만 달러(약 74억원)에 임상개발단계에 따른 마일스톤 7000만 달러(약 860억원), 매출에 따른 마일스톤 2억6000만 달러(약 3200억원)를 추가로 지급받는 내용이다. 여기에 연간 순매출액 기준 두 자리 수 이상의 비율로 로열티를 지급받을 수 있다. 베르시포로신은 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase)를 억제해 콜라겐의 과도한 생성을 막는 기전으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난해 임상2상을 승인받았다. 동시에 패스트트랙 품목으로도 지정됐다. 국내에서도 임상2상이 진행 중이다. 올해 2월엔 미국 목샤8(Moksha8)과 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제 '엔블로(이나보글리플로진)'의 중남미 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 기술료를 포함해 총 8436만 달러(약 1100억원)다. 대웅제약은 목샤8에 엔블로를 공급하고, 목샤8은 브라질·멕시코에서 판매를 담당한다. 2024년 하반기 현지 발매를 목표로 하고 있다. ◆펙수클루 수출계약 5건…글로벌 파트너십 강화로 선순환 구축 이에 앞서 2020년 이후 위식도역류질환 치료제 '펙수클루(펙수프라잔)'로 총 5건의 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 2020년부터 최근까지 체결한 기술수출 계약의 총 규모는 2조5000억원에 달한다. 2020년 1월 목샤8과 총 4442만 달러(약 600억원) 규모의 계약을 체결했다. 대웅제약은 목샤8에 펙수클루를 공급하고, 목샤8는 멕시코에서 판매를 담당하는 내용이다. 같은 해 8월엔 브라질 EMS와 7258만 달러(약 970억원) 규모의 계약을 연이어 체결했다. 2021년 3월엔 중국 상하이하이니 파마슈티컬과 총액 3억3955만 달러(약 4500억원) 규모로 계약을 체결했다. 이어 6월엔 미국 뉴로가스트릭(Neurogastrx)과 총액 4억3000만 달러(약 5800억원) 규모로 계약을 맺었다. 여기에 더해 대웅제약은 뉴로가스트릭스로부터 지분 5%를 반환 의무 없는 계약금으로 받았다. 또, 뉴로가스트릭스가 기업공개(IPO)에 성공하면 추가로 최대 13.5%의 지분을 획득할 수 있다. 펙수클루의 현지 판매에 따른 로열티는 별도다. 같은 달 남미 '바이오파스(BIOPAS)'와 콜롬비아·에콰도르·페루·칠레 등 4개국에서 현지 허가·판매권을 이전하는 내용의 계약을 체결했다. 규모는 2926만 달러(약 360억원)다. 10월엔 중동의 '아그라스 헬스케어(Aghrass Healthcare)'와 사우디아라바이아·아랍에미리트·쿠웨이트·바레인·오만·카타르 등에 향후 10년 간 펙수클루를 공급하는 내용의 계약을 체결했다. 계약규모는 기술료와 마일스톤을 포함해 총 8297만 달러(약 1100억원)다. 제약업계에선 대웅제약이 글로벌 기업과의 파트너십 확대로 기술수출 영역에서 선순환 구조를 구축하고 있다는 분석이 나온다. 목샤8과의 계약이 대표적인 사례다. 대웅제약은 과거 나보타의 중남미 시장 진출을 위해 최초 목샤8과 인연을 맺은 바 있다. 이어 지난 2020년 펙수클루의 기술수출과 현지판매 계약을 체결하며 인연을 이어갔고, 올해 2월엔 엔블로로 다시 한 번 계약을 체결했다.

[데일리팜=황진중 기자] 대웅제약은 1일 SGLT-2 억제제 계열 당뇨신약 '엔블로(이나보글리플로진)'를 출시했다고 밝혔다. 엔블로는 당뇨병 치료제로 보험급여를 적용받았다. 약가는 1정당 611원이다. 단독요법, 메트포르민 병용요법, 메트포르민·제미글립틴 병용요법 등 총 3건의 적응증을 확보했다. 대웅제약 엔블로는 SGLT-2 억제제 계열 약물이다. 기존 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료제의 30분의 1 이하 수준인 0.3mg 용량으로 약효를 입증했다. 0.3mg 용량으로 위약 대비 약 1% 당화혈색소 감소, 약 70% 목표혈당 달성률, 심혈관 위험인자 개선 등을 보인 것이 강점이다. 기존 당뇨병 치료제들은 인슐린 분비를 촉진시키거나 인슐린 분해를 막는 기전이다. SGLT-2 억제제는 소변으로 포도당을 배설하는 새로운 기전이다. 대규모 장기연구를 통해 심혈관 질환 위험성이나 사망률을 낮추는 심혈관 개선 효과가 입증됐다. 추가로 심부전 입원 감소, 신장 보호 효과까지 입증해 당뇨, 대사질환, 심부전, 신부전을 통합 치료할 수 있는 치료제 중 하나로 주목받고 있다. 대웅제약은 SGLT-2 억제제 계열 치료제의 강점과 시장성에 기반을 두고 엔블로를 글로벌 시장에 진출시켜 계열내최고(Best-in-class) 품목으로 육성할 방침이다. 대웅제약은 제품 출시와 함께 두 달간 매주 릴레이 심포지엄을 개최할 예정이다. 주요 내분비내과 국제학술대회, 학회 행사 등 다양한 채널을 통해 엔블로의 효능과 효과에 대한 정보를 의료진에게 제공할 예정이다. 대웅제약은 엔블로를 글로벌 시장에서도 빠르게 출시할 계획이다. 올해 초 국내 출시 전에 이미 2조원 규모 시장인 브라질과 멕시코 두 국가의 당뇨시장에 진출했다. 현지 파트너사 M8과 수출 계약을 통해 중남미 전체 당뇨 시장의 70%를 차지하는 두 국가를 공략할 방침이다. 게약 규모는 기술료 포함 1082억원 규모다. 올해 안에 현지 허가 절차를 거쳐 내년 하반기 현지 출시를 목표로 하고 있다. 대웅제약은 또 1조7000억원 규모 아세안 시장에 엔블로를 출시하기 위해 인도네시아, 태국, 필리핀에 품목허가를 신청했다. 추가 기술수출 계약도 논의 중이다. 중국, 사우디아라비아, 러시아 등 진출에도 박차를 가할 예정이다. 오는 2025년까지 15개국, 2030년까지 50개국 진출을 목표로 세웠다. 대웅제약은 추가 적응증 확보와 복합제 개발도 추진 중이다. 인슐린 병용 적응증 확보를 위한 글로벌 3상시험을 진행 중이다. 메트포르민 복합제는 올해 하반기 출시를 목표로 개발하고 있다. 당뇨뿐만 아니라 심장, 신장, 비만 등의 추가 적응증 확보를 위해 임상근거를 쌓기 위한 연구를 계획하고 있다. 의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 국내 2형 당뇨병 시장 규모는 지난 5년간 연평균 8% 성장률을 보이면서 지난해 약 1조5000억원 규모로 성장했다. SGLT-2 억제제 계열 단일제와 복합제 처방은 지난 2021년 1500억원에서 지난해 1826억원으로 1년새 326억원 증가했다.

[데일리팜=황진중 기자] 유한양행을 필두로 국내 주요 제약바이오기업이 미국임상종양학회(ASCO)에 대거 참여한다. 1일 업계에 따르면 유한양행 등 주요 제약바이오기업은 오는 6월2일부터 6일(현지시간)까지 미국 시카고에서 개최되는 ASCO에서 주요 항암 파이프라인 연구결과를 공개할 방침이다. ASCO는 올해로 59회째를 맞는 주요 국제학술대회다. 해마다 세계 곳곳에서 400여 개 제약바이오기업이 참여한다. 올해는 발표되는 논문 초록은 2900개 이상이다. 연구결과는 대부분 포스터 형태로 발표된다. 유한양행은 3세대 폐암신약 '레이저티닙(제품명 렉라자)'과 관련된 연구 4건을 발표한다. 이세훈 성균관대학교 의과대학 삼성서울병원 교수 등은 치료 경험이 없는 EGFR돌연변이 진행성 비소세포폐암(NSCLC)에서의 '아미반타맙(제품명 리브리반트)' 및 레이저티닙 병용요법 임상(CHRYSALIS)의 장기 추적 및 혈장 검체를 이용한 순환종양핵산(ctNDA) 액체생검 연구결과(초록번호 9134)를 발표할 계획이다. 홍민희 연세대학교 의과대학 세브란스병원 연세암센터 교수 등은 EGFR돌연변이 양성 전이성 NSCLC 환자에서 EGFR 티로신키나제 억제제(TKI) 치료로 실패한 후 무증상 또는 경미한 뇌전이 환자에서 레이저티닙 효능 등을 연구한 임상 2상시험(NCT05326425) 결과를 공개할 예정이다. 벤자민 베세 프랑스 구스타브 루시 암센터 교수 등은 '오시머티닙(제품명 타그리소)' 투여 후 종양환경에서 EGFR돌연변이 NSCLC 중 아미반타맙·레이저티닙 치료를 위한 예측 바이오마커와 관련해 조직 면역조직화학분석(IHC)과 ctDNA 차세대유전자분석(NGS) 분석 연구결과(초록번호 9013)를 발표할 방침이다. 발표와 관련한 임상은 아미반타맙·레이저티닙 병용요법 임상 1상(NCT04077463)이다. 구스타브 루시 암센터는 유럽 주요 암센터 중 하나다. 니콜라스 지라드 프랑스 퀴리 연구소 교수 등은 정맥혈전색전증(VTE) 위험인자를 보유한 EGFR 돌연변이 NSCLC 환자에 대해 아미반타맙·레이저티닙 병용 투여와 단독요법 비교결과(초록번호 9137)를 공개한다. 관련 임상은 아미반타맙·레이저티닙 병용 또는 단독 임상 1상(NCT02609776·NCT04077463)과 1/2상(NCT04075396) 등이다. 유한양행 외에도 국내 주요 제약바이오기업이 대거 도전장을 냈다. 에이치엘비는 '리보세라닙(중국명 아파티닙)' 연구결과를 공개한다. 리보세라닙은 종양 내 신생혈관 형성에 관여하는 혈관내피세포성장인자수용체2(VEGFR2) 억제제 계열 경구용 표적항암제다. 강현석 캘리포니아대학교 의과대학 교수는 재발성 또는 전이성 선양낭성암종(ACC)에 대한 VEGFR2 억제제 리보세라닙 2상 연구결과(초록번호 6040)를 업데이트해 발표한다. 관련 임상은 재발성 또는 전이성 ACC 환자를 대상으로 리보세라닙의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 2상(NCT04119453)이다. GC셀과 미국 관계사 아티바는 기성품 형태로 생산이 가능한 동결보존 제대혈 유래 NK세포치료제 'AB-101'의 임상 연구결과(초록번호 7529)를 첫 공개할 방침이다. 라시미 카날 폭스체이스 암센터 교수 등은 재발성·불응성 B세포비호지킨림프종 환자에서 AB-101 단독요법과 AB-101과 항암제 '리툭시맙(제품명 리툭산)'을 병용한 임상 1/2상(NCT04673617) 결과를 공개한다. 제넥신은 DNA 백신 GX-188E와 GX-I7, 면역관문억제제 '펨브롤리주맙(제품명 키트루다)'을 두경부편평세포암 환자를 대상으로 삼중병용한 임상 중간결과를 발표한다. 초록 제목은 인유두종바이러스 16형 또는 18형 양성 두경부편평세포암 환자 대상 펨브롤리주맙·GX-188E·GX-I7 선행복합요법(초록번호 6075)이다. 관련 임상은 김혜련 연세암센터 교수가 진행한 연구자임상 2상(NCT05286060) 내용이다. 앱클론은 이번 ASCO에서 CAR-T 치료제 'AT101'에 대한 임상 1상 결과를 발표한다. 발표는 AT101 임상을 진행하고 있는 서울아산병원 암병원 CAR-T 센터 소장 윤덕현 교수 주관으로 진행된다. 논문 제목은 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 CD19 에피토프를 표적으로 하는 새로운 항CD19 CAR-T요법 AT101의 1상 연구(초록번호 7522)다. 논문 내용에는 임상에 참여한 여러 기관들의 결과를 총괄해 임상 1상에서 확인된 AT101의 유효성 및 안전성에 대한 내용이 포함됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] '듀피젠트'가 소아에 이어 이번엔 영유아 대상 보험급여 확대에 도전한다. 업계에 따르면 최근 사노피-아벤티스코리아는 아토피피부염치료제 듀피젠트(두필루맙)의 만6개월부터 만 5세 영유아에 대한 급여 확대 신청을 제출했다. 이달부터 숙원이었던 소아청소년 급여 확대에 성공한 듀피젠트가 처방 영역을 또 한번 넓힐 수 있을지 주목된다. 듀피젠트는 지난해 11월 아토피피부염 치료 적응증을 만 6개월 이상의 영유아에서 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도-중증 아토피피부염 치료까지 확대했다. 아토피피부염의 85~90%는 만 5세 미만에서 증상이 나타나고 특히 증상이 심한 중증의 경우 질환이 성인이 될 때까지 지속되거나 재발할 수 있다. 그러나 만 5세 미만의 중등도-중증 아토피피부염 환자를 대상으로 허가된 치료제는 국소치료제로 제한되어 있고 국소치료제로 조절되지 않는 환자들은 장기적인 피부 위축이나 감염의 위험 때문에 사용할 수 있는 전신치료제가 제한적인 실정이었다. 한편 듀피젠트의 영유아에 대한 유효성은 3상 LIBERTY AD PRESCHOOL 연구를 통해 확인됐다. 해당 연구는 만 6개월에서 만 5세의 국소치료제로 적절히 조절되지 않는 아토피피부염 환자를 대상으로 듀피젠트의 유효성과 안전성을 평가했다. 그 결과, 듀피젠트는 유의한 피부 병변 개선 효과를 확인했다. 듀피젠트와 국소 코르티코스테로이드(TCS, Topical Corticosteroids) 병용투여 16주차에 IGA(Investigator Global Assessment) 점수 0점 또는 1점(병변 없음 또는 병변 거의 없음)을 달성한 비율은 28%로 위약군 4% 대비 유의한 아토피피부염 병변 개선 효과를 확인해 1차 유효성 평가변수를 충족했다. 또한 16주차에 2차 유효성 평가변수인 EASI-75를 달성한 환자 비율은 듀피젠트와 TCS 병용투여군에서 53%로 위약군 11% 대비 유의하게 높았다. 듀피젠트와 TCS 병용 투여군에서 최대 가려움증 NRS(Worst Scratch and Itch Numerical Rating Scale) 점수가 위약군 2.2% 대비 49.4% 개선돼 아토피피부염의 대표적인 증상인 가려움증을 유의하게 개선했다.

[데일리팜=노병철 기자] 지엘팜텍(대표 왕훈식)은 최근 열린 미국안과학회 연례행사(ARVO 2023)에서 안구건조증 치료 신약 GLH8NDE/AJU-S56(Recoflavone)의 비임상/임상2상 시험 연구결과 발표했다고 27일 밝혔다. 이번에 발표된 비임상 연구결과에서는 안구건조증 동물모델을 이용해 GLH8NDE/AJU-S56의 다양한 치료기전을 통한 유효성을 밝히고, 기존 치료제인 디쿠아스 점안액(diquafosol) 및 뮤코스타 점안액(rebamipide)과 치료 효과를 비교, 항염증 작용/뮤신(mucin) 분비/배상세포 회복 능력에서 모두 우수성을 확인했다. 또한, 임상2상 시험은 103명의 중등도 이상의 안구건조증 환자를 대상으로 삼성서울병원(정태영 교수)을 포함한 국내 6개 임상시험기관에서 수행한 결과로, 객관적 징후(sign)인 각막염색검사 점수 변화량이 12주차 등에서 위약 대비 유의성 있는 개선 데이터를 공개했다. 주관적증상(symptom)인 안구불편감점수(ODS)와 안구건조증상점수(EDS) 중 가려움에서 모두 위약 대비 유의성 있는 개선 결과를 발표했다. 지엘팜텍 박준상 CTO는 “이번 발표된 임상시험과 비임상시험 연구결과에서는 GLH8NDE/AJU-S56이 기존 치료제 대비 경쟁력 있는 치료 효과를 제공하는 것이 입증됐다. 곧 실시할 임상3상 시험에서 좋은 결과를 확보할 수 있는 기초 자료가 될 것으로 생각한다”고 설명했다. GLH8NDE/AJU-S56은 지엘팜텍과 아주약품(대표 김태훈)이 공동으로 설립한 오큐라바이오사이언스(대표 박종집)를 통해 개발하고 있으며, 현재 연세대 의대 세브란스병원 외 20여개 임상시험기관을 통해 임상3상 시험을 수행하기 위한 IND 신청이 완료된 상태다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국얀센의 전립선암 치료제 '얼리다'가 이달부터 필수급여가 적용됐다. 동일 계열 약물 중 환자 본인부담금이 5%에 불과한 필수급여 약제는 얼리다가 유일하다. 환자 부담금을 크게 낮춘 효과 높은 치료제 등장에 의료진은 기대감을 드러냈다. 존슨앤드존슨 제약부문 법인 한국얀센은 25일 서울 중구 더플라자 호텔에서 '얼리다(성분명 아팔루타마이드)' 급여 출시 의미를 짚은 기자간담회를 개최했다. 얼리다는 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 치료에 쓰이는 약제로 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용해 사용된다. 지난 2020년 12월 식품의약품안전처 품목허가를 받고 이달부터 급여 등재됐다. 최근에는 고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료 적응증도 획득했다. 얼리다의 주성분인 아팔루타마이드는 안드로겐 수용체 리간드 부위에 결합해 암 성장을 억제한다. 테스토스테론과 대사물질인 디하이드로테스토스테론은 전립선 기능에 필수적인 주요 안드로겐인데 전립선암과 결합해 성장을 촉진하기도 한다. 과거에는 ADT 요법으로 안드로겐 수치를 낮춤으로써 암 성장을 지연했다. 최근에는 다양한 항안드로겐 신약 개발로 ADT에 신약을 더함으로써 안드로겐과 암세포의 결합 차단 효과를 높이는 방법이 주로 사용되고 있다. 실제 얼리다는 3상 TITAN 연구를 통해 ADT 단독요법 대비 우수한 효과를 입증했다. 1차 평가지표인 전체생존기간(OS)을 유의하게 개선해 사망 위험을 35% 줄였다. 48개월차 전체생존은 얼리다군 65.1%, 위약군 51.8%로 생존율을 높였다. 더불어 얼리다군은 전립선암 진단지표로 쓰이는 '전립선특이항원(PSA)' 수치 진행 위험을 대조군 대비 73% 감소시켰다. PSA 수치 진행은 얼리다군 26%, 대조군 65%에서 발생했다. PSA 반응률 역시 얼리다군이 유의하게 높았다. 치료 3개월차에 기저시점 대비 PSA 수치가 절반 이상 감소한 PSA50에 도달한 환자는 얼리다군 89%로 위약군 41%의 두 배 이상이었다. 연자로 참석한 정재영 국립암센터 비뇨의학과 교수는 "한국을 비롯해 글로벌 가이드라인은 더 이상 ADT 단독요법을 특수한 경우가 아니면 권유하지 말고 신약들과 병용할 것을 권고하고 있다. 2제요법에서 3제요법으로 병용요법이 더욱 발전하고 있다"며 "초기에 효과적인 치료제를 써 거세저항성 전립선암으로 진행을 최대한 늦춰 삶의 질을 유지하면서 생존기간을 연장시키는 것이 치료 목표"라고 설명했다. 얼리다의 급여 등재는 완전급여라는 점에서 의미가 있다. 경쟁약인 아스텔라스 '엑스탄디'는 빠른 급여 확대를 위해 선별급여를 택했다. 이는 기등재 약물 중 급여 확대가 시급하다고 판단되는 경우 적응증을 평가해 본인부담률을 차등하는 대신, 경제성평가 없이 빠르게 급여 범위를 넓혀주는 것이다. 덕분에 환자들은 작년 8월부터 급여 혜택을 받을 수 있게 됐지만 선별급여인 탓에 본인부담액이 30%에 달했다. 반면 최초 등재 신약인 얼리다는 경제성평가를 모두 받는 필수급여 절차를 밟았고, 등재까지 더 오랜 기간이 걸렸다. 대신 필수급여에 산정특례가 적용되는 만큼 환자 본인부담금이 5%에 불과하다. 동일 계열 약물 중 필수급여가 적용되는 약은 얼리다가 유일하다. 다만 교차내성을 근거로 동일 계열 다른 약물과의 교차 투여 급여는 인정되지 않는다. 정 교수는 "5%를 제외한 모든 비용이 급여된다는 것은 약제를 선택함에 있어 환자의 경제적 부담이 거의 고려 대상이 아니라는 뜻으로 매우 의미가 크다"며 "향후 다른 약제들도 완전급여권에 들어온다면 환자 상태를 충분히 고려해 약제를 선택할 수 있게 될 것"이고 말했다. 김연희 한국얀센 항암제사업부 총괄 전무는 "전립선암 최초 경구 항암제 '자이티가'에 이어 이번에 '얼리다'가 비용효과성을 입증해 호르몬 반응성 전이성 전립선암 최초로 필수급여에 등재돼 더 많은 환자들이 최적의 치료를 받을 수 있는 환경이 마련돼 기쁘다"고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 기준 확대를 노리는 '조스파타'가 성과를 낼 수 있을 지 주목된다. 업계에 따르면 지난해 3월 급여권에 진입했음에도 실효성 낮은 기준으로 개선 요구 목소리가 끊이지 않았던 급성골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia) 치료제 조스파타(길테리티닙)의 급여 기준 확대를 위한 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 예상된다. 이 약은 FLT3 변이 양성 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자의 단독요법으로 허가를 받았다. 그러나 급여 대상은 동종조혈모세포이식이 가능한 환자에 한해 최대 4주기까지만 인정된다. 조스파타의 경우 투약 주기를 제한할 만한 특정한 사유는 없다. 조스파타의 ADMIRAL 임상 연구를 보면, 투여 기간 제한 없이 디자인 됐고, NCCN 가이드라인에서도 기간의 제한 없이 'Category 1'으로 권고되고 있다. 급성골수성백혈병 환자에게 완치를 위한 최선의 치료방법은 현재까지 조혈모세포이식이나 재발 위험이 높고, 고령 환자들이 많아 이식이 어려운 경우가 많다. 하지만 현 급여 기준에서 제외된 조혈모세포이식이 불가능한 환자들의 경우 조스파타 외에 마땅한 치료 대안이 없어 현재도 40여년 전에 개발된 항암화학요법에 머물러 있는 실정이다. 또한 치료를 시작하는 시점에서는 이식이 불가한 상태의 환자라 하더라도 조스파타 치료를 통해 이식이라는 완치 치료의 기회를 만들 수 있는 데, 제한적인 급여 대상 기준으로 인해 해당 환자들이 새로운 치료를 시작할 수 있는 기회를 박탈 당하고 있다는 점에서 문제가 되고 있다. 조스파타가 다가오는 암질심에 상정되고 긍정적인 결과를 이끌어 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 한편 조스파타는 FLT3-ITD와 FLT3-TKD, 두 가지 변이 형태로 나뉘는 FLT3 변이를 모두 표적하는 약물로, 1일 1회 경구 복용하는 단독요법으로 잦은 병원 방문 없이 가정에서 스스로 약물치료가 가능하며 임상을 통해 기존 항암화학요법 대비 유효성을 개선했다.

[데일리팜=어윤호 기자] PIK3CA 유전자 타깃 항암제 '피크레이'의 보험급여 논의에 진전이 생길지 관심이 모아진다. 관련 업계에 따르면 한국노바티스의 유방암치료제 피크레이(알펠리십)의 다가오는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 점쳐진다. 이 약은 지난해 2월 한차례 암질심의 벽을 넘지 못하고 지난 연말 재신청을 제출한 바 있다. 다만 이번에 지난 암질심 이후 공개된 제외국 평가결과에 따라 CDK4/6억제제·아로마타아제억제제(AI) 병용치료 후 종양이 진행된 PIK3CA 변이 환자군으로 급여준을 축소해 논의가 진행될 것으로 예상된다. 현재 피크레이는 영국, 캐나다 등 HTA 국가에서 급여가 인정되고 있다. 급여 기준을 좁힌 피크레이가 이번엔 어떤 결과를 낼 지 지켜 볼 부분이다. 2021년 5월 국내 승인된 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제해 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단하는 'PIK3CAα 억제제'로, 이전에 치료 실패한 HR+/HER2- 전이성·진행성 유방암 환자에서 파슬로덱스(풀베스트란트)와 병용요법으로 처방하는 표적항암제다. 한편 피크레이는 폐경기 여성 572명과 HR양성, HER2음성, 아로마타제억제제(aromatase inhibitor, AI)를 투여 받거나 받은 후 암이 진행된 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 진행한 SOLAR-1 연구를 통해 유효성을 입증했다. 임상 결과, PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에서 파슬로덱스와 피크레이를 병용했을 경우 PIK3 종양이 있는 환자의 무진행생존기간(PFS, Progression- Free survival) 중간값이 5.7개월에서 11개월로 개선됐다. 종양 크기가 최소 30% 이상 감소한 환자 비율을 나타내는 객관적반응률(ORR, Objective Response Rat)도 병용요법군이 35.7%로 단독요법군 16.2%보다 두 배 이상 차이를 보였다. 2차 평가변수인 PIK3CA 변이 환자에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)은 병용요법군이 39.3개월로 단독요법군 31.4개월보다 약 8개월 길었지만 통계적으로 유의하지는 않았다.