[데일리팜=정새임 기자] 국산 1호 코로나19 백신 스카이코비원의 접종이 저조하자 정부가 접종 범위를 대폭 확대했다. 과거 1~3차 접종을 받은 사람들도 스카이코비원을 추가 접종할 수 있도록 허용하면서 국산 백신의 활용도가 높아질지 주목된다. 다만 내달부터 오미크론용 백신이 국내 상륙해 변수로 작용할 전망이다. 이기일 중앙재난안전대책본부 1총괄조정관(보건복지부 제2차관)은 16일 오전 중대본 회의 모두발언에서 "스카이코비원 백신의 접종 범위를 1·2차 기초 접종에서 3·4차 추가 접종까지 확대한다"고 말했다. 이번 결정으로 오는 19일부터 사전예약 누리집과 콜센터로 스카이코비원 3·4차 접종을 예약하거나 보건소와 일부 위탁의료기관에서 당일 접종할 수 있다. 효과와 안전성이 입증된 만큼 스카이코비원이 부스터샷으로 쓰일 수 있다는 설명이다. 스카이코비원의 부스터샷 임상은 현재진행형으로 아직 임상 결과가 나오지 않았다. 질병관리청 주도의 연구자 임상으로 진행 중이다. 임상 중간 결과에 따르면 스카이코비원으로 추가 접종 받은 5개 대상군에서 접종 전 대비 코로나 원형(우한주)에 평균 11배, 오미크론 BA.1에 평균 51.9배, 오미크론 하위변이 BA.5에 28.2배 중화능 상승 효과를 보였다. 중대본 회의 후 손영래 중앙사고수습본부 사회전략반장은 "일차적으로 추가 접종을 맞으시는 분들에 대해서 mRNA 백신을 우선 권고하고, 1·2차 접종에서 몸의 불편함 등 여러 이유로 더 이상 mRNA 백신 추가 접종을 원하지 않는 국민들은 스카이코비원으로 추가 접종해도 무방하다"고 부연했다. 정식 승인을 받기 전까지 화이자·모더나 mRNA 백신을 우선 권고하되, mRNA 백신을 맞을 수 없거나 원치 않는 18세 이상 성인으로 제한한다는 조건을 건 것이다. 임상 최종 결과가 나오지 않았음에도 이 같은 결정을 내린 건 국산 백신 활용도를 높이기 위한 선제적 판단으로 풀이된다. 지난 5일부터 스카이코비원 접종이 시작됐지만 접종률이 매우 저조했기 때문이다. 질병청에 따르면 16일 0시 기준 스카이코비원 누적 접종자 수는 41명(1차 접종)으로 하루 평균 5.8명에 불과했다. 정부가 선구매한 1000만 회분 중 초도 물량 60.9만 회분의 0.1%에도 못 미친 수준이다. 스카이코비원 접종 대상인 기초접종자 중 97%가 이미 백신을 맞은 탓이다. 반면 3차 접종률은 75.1%이며, 4차 접종률은 16.5%로 뚝 떨어져 스카이코비원 접종률을 크게 올릴 수 있을 것으로 점쳐진다. 다만 오미크론 변이를 타깃한 외국산 백신이 이미 국내 도착해 내달부터 접종이 시작된다는 점이 변수가 될 전망이다. 모더나가 개발한 오미크론 BA.1 변이와 우한주를 타깃하는 2가 백신 80만5000회분이 지난 15일 국내 도착했다. 17일에도 80만6000회분이 추가로 들어올 예정이다. 화이자가 개발한 2가 백신도 허가 심사 중이다. 질병청은 새 2가 백신을 60세 이상 고령자와 요양병원 입소자·종사자, 면역저하자 등 고위험군을 1순위로 권고하고, 50대· 기저질환자· 보건의료인도 2순위로 접종할 것을 권고했다. 그 외 집단시설 관계자· 18~49세 성인은 접종을 허용했지만 권고 대상에서는 제외했다. 결국 10월부터는 스카이코비원보다 오미크론 백신에 접종 수요가 쏠릴 것으로 관측된다. 2가 백신 권고 대상이 아닌 집단에서 스카이코비원 수요가 높아질 가능성이 있지만, 전반적으로 백신 접종에 대한 의지가 많이 꺾인 상태여서 접종률이 상승할 수 있을지 의문부호가 찍힌다. 고려대학교 의과대학 예방의학교실·백신혁신센터 천병철 교수팀이 발표한 '코로나19 백신 인식도 조사'에 따르면 만 19세 이상 성인 1500명 중 동절기 접종 의향이 있다고 응답한 비율은 45.7%로 절반에 못 미쳤다. '접종 의향이 없다'는 답변은 30.5%였다. 10명 중 3명이 백신을 맞지 않겠다고 답한 것이다. 게다가 오미크론 하위변이 확산으로 모더나·화이자가 하위변이(BA.4/5)를 겨냥한 새 2가 백신 도입을 서두르고 있어 국산 백신과의 속도 차는 더욱 벌어질 것으로 점쳐진다. 양사는 미국이 지난달 31일 허가한 오미크론 하위변이 2가 백신의 국내 허가 가능성을 논의 중이다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자가 개발한 희귀질환치료제 ‘헌터라제’가 내수 시장에서 80%에 육박하는 점유율을 기록하며 영향력을 확대하고 있다. 과거 시장을 독식하던 '엘라프라제'와 매출 격차를 3배 이상 벌리며 독주체제를 가동했다. 16일 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난 2분기 헌터라제 매출은 62억원으로 전년 동기 대비 24.1% 늘었다. 지난 1분기 매출 57억원으로 전년보다 5.9% 감소했지만 2분기에는 상승세로 돌아섰다. 헌터라제의 상반기 누적 매출은 119억원으로 전년 대비 7.6% 증가했다. 지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 100명 미만이다. 헌터라제 발매 전까지 국내에서 처방 가능한 헌터증후군 치료제는 엘라프라제가 유일했다. 지난 2008년 국내 발매된 엘라프라제는 한때 70억원대 분기 매출을 기록했지만 헌터라제의 시장 진입 이후 하락세를 지속하고 있다. 지난 2분기 엘라프라제의 매출은 18억원으로 전년 대비 15.1% 줄었다. 2019년 2분기 33억원에서 3년새 절반 수준으로 축소됐다. 헌터증후군치료제 시장에서 헌터라제의 점유율도 확대 추세다. 헌터라제는 지난 2분기 점유율 78.0%를 기록했다. 전년동기 70.8%에서 큰 폭으로 상승했다. 국내 시장 발매 이후 가장 높은 점유율을 나타냈다. 전체 시장 규모는 정체를 나타내고 있다. 지난 2분기 헌터증후군 치료제 2종 매출 합계는 80억원으로 2020년 2분기 126억원에서 2년 새 34.7% 줄었다. 환자 수가 제한적인 특성 상 내수 시장에서 매출 확장은 한계가 있다는 평가다. 헌터라제는 경쟁 제품보다 저렴한 약가를 무기로 시장 지배력을 더욱 강화하는 모습이다. 헌터라제의 보험상한가는 225만4200원으로 엘라프라제(265만1616원)보다 17.6% 저렴하다. 헌터라제는 체중 1kg당 0.5mg을 주1회 투여하도록 허가 받았다. 체중 36kg 소아의 경우 1회 투여량 18mg 기준 676만2600원의 약값을 부담해야 한다. 이를 1년으로 환산하면 3억5166만원이다. 비록 환자 수는 적지만 경쟁 약물이 많지 않고, 평생 효소를 보충해줘야 한다는 질환의 특성으로 인해 고수익이 가능하다. 헌터라제는 해외 시장에서 맹활약을 펼치고 있다. 올해 상반기에만 수출 실적 188억원을 기록했다. 헌터라제는 러시아, 이집트, 터키, 브라질 등에서 판매 중이다. 최근에는 일본 시장에서 매출이 발생하기 시작했다. 녹십자는 지난해 초 일본 후생노동성(MHLW)에서 뇌실 투여 방식의 '헌터라제 ICV' 품목허가를 받았다. '헌터라제 ICV'는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 신규 제형이다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점을 갖췄다.

[데일리팜=김진구 기자] 일동제약은 16일 시오노기제약 측과 경구용 코로나 치료제 후보물질 'S-217622'의 라이선스 도입 계약을 체결했다고 공시했다. 계약 상대방은 홍콩에 위치한 핑안시오노기다. 이 회사는 S-217622의 원 개발사인 시오노기로부터 판권을 보유하고 있다. 이번 계약으로 일동제약은 시오노기제약과 공동 개발 중인 경구용 코로나 치료제 후보물질의 국내 판권을 확보하고 시오노기 측으로부터 기술을 이전받는다. 일동제약은 한국에서 S-217622의 긴급사용승인을 추진하며, 올해 10월 31일까지 긴급사용승인에 성공할 경우 기존의 완제 기술뿐 아니라 원료의약품 생산과 관련한 기술까지 이전받을 수 있다. 계약기간은 한국정부의 첫 구매로 매출이 발생한 시점으로부터 15년이고, 이후 3년간 자동 연장된다. 총 계약금액은 450만 달러(약 63억원)다. 일동제약은 정부에 S-217622를 판매할 경우 계약상대방인 핑안시오노기에 일정 금액을 지불한다. 향후 긴급사용승인이 아닌 정식 품목허가를 통해 상업화할 경우 추가로 계약을 체결할 계획이다. 일동제약 관계자는 "일본과 한국에서 임상이 마무리된 상태로, 국내에서의 긴급사용승인은 일동제약이 주도적으로 하겠다는 의미"라며 "다만 일본의 긴급사용승인 여부도 여전히 지켜볼 필요가 있다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 한미약품은 지난 3일 오스트리아 빈에서 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 월 1회 투여 제형으로 개발중인 단장증후군 치료 혁신신약 'LAPS GLP-2 analog(HM15912)'의 글로벌 임상 2상을 발표했다고 15일 밝혔다. '단장증후군-장부전(SBS-IF) 환자를 위한 새로운 GLP-2 유사체(HM15912)의 진행 중인 임상 2상'을 주제로 포스터 발표한 이번 결과엔 임상 디자인과 대상자 선정 기준, 임상기간, 목표 수치 등에 대한 세부 내용이 담겼다. 한미약품은 최근 글로벌 및 국내 단장증후군 환자를 대상으로 HM15912 단독투여 임상 2상을 시작했다. HM15912는 GLP-2 유사체에 한미약품의 약물 지속형 플랫폼인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용한 혁신신약 후보 물질이다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐다. 이어 2020년과 2021년 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD), 패스트트랙 개발 의약품으로 지정을 받았다. 한미약품은 GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장촉진 효과를 토대로 HM15912를 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중이다. 이번 학회에서 한미약품은 'LAPS GLP-2 analog'와 'LAPS Exd4 analog(에페글레나타이드)' 병용요법의 염증성 장질환(IBD) 치료제 개발 가능성을 확인한 전임상 결과 2건도 발표했다. GLP-1 수용체 작용제 당뇨 치료제인 에페글레나타이드는 주 1회, 최대 월 1회 투여 가능한 바이오 신약이다. 제2형 당뇨병을 가진 환자에서 혈당 및 체중감소 효능뿐 아니라 주요 심혈관계질환(MACE) 및 신장질환 발생률 감소 효능을 입증했다. 이 연구에서 HM15912와 에페글레나타이드는 각각 염증성 장질환 지표들을 억제하고 소장 무게를 증가시키는 효능을 보였으며, 병용했을 경우 추가적 개선을 보였다. 크론병과 궤양성대장염 설치류 모델을 대상으로 한 연구에서는 장염증을 추가적으로 완화하고 장손상을 효과적으로 막아주는 사실도 확인됐다. 한미약품 관계자는 "HM15912와 에페글레나타이드 조합의 장 성장 촉진 및 항염증 효과를 기반으로 염증성 장질환의 새로운 치료 옵션을 개발할 수 있음을 확인했다"며 "이번에 발표한 연구를 기반으로 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있는 혁신 치료제를 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아에스티가 개발 중인 신약 후보물질 2개를 미국 관계사 뉴로보파마슈티컬즈(뉴로보)에 기술수출했다. 기술수출 계약금으로 300억원 규모의 뉴로보 주식을 받고, 추가로 200억원 가량을 투자하는 방식으로 뉴로보를 인수하게 된다. 동아에스티는 뉴로보와 글로벌 기술수출과 지분 투자 계약을 체결했다고 15일 공시했다. 동아에스티는 2형 당뇨 및 비알코올성지방간염(NASH)치료제 ‘DA-1241'과 비만 및 NASH치료제 ’DA-1726'의 한국외 전 세계 개발과 판매권을 뉴로보에 이전한다. 동아에스티는 계약금과 단계별 마일스톤, 매출액에 따른 로열티를 받고 해당 제품의 임상 시료와 상업화 후 제품 생산을 담당한다. 뉴로보는 DA-1241과 DA-1726의 글로벌 임상 개발 및 허가, 판매를 담당한다. 계약 규모는 최대 3억3800만달러(약 4700억원)다. 동아에스티는 기술이전 계약으로 2200만달러 규모의 뉴로보 전환우선주를 계약금으로 취득한다. 단계별 개발 기술료(마일스톤)는 최대 3억1600만달러를 품목 허가 등의 달성에 따라 수령할 수 있다. 상업화 후 누적 순매출 규모에 따라 상업 마일스톤을 단계별로 수령할 수 있다. 뉴로보는 미국 나스닥 상장사로 신경과학 기반의 천연물 의약품과 코로나19 치료제를 개발하고 있다. 동아에스티는 2018년 뉴로보에 천연물의약품 2종을 기술이전했다. 이때 계약금으로 뉴로보의 주식을 취득했고 지난 상반기 말 기준 10.8%의 지분을 보유 중이다. 이와 함께 동아에스티는 뉴로보에 1500만 달러(약 210억원)를 투자해 지분을 추가로 취득하기로 했다. 동아에스티가 기술이전 계약금으로 받은 2200만달러 규모의 전환우선주와 함께 동아에스티는 뉴로보의 지분 50.8%를 확보하며 뉴로보의 최대주주에 올라서게 된다. 이번 계약이 성립하기 위해서는 뉴로보는 동아에스티가 투자하는 1500만 달러를 포함해 총 3000만 달러의 자금을 조달해야 한다. 뉴로보는 오는 10월 일반공모를 진행해 자금을 조달할 예정이다. DA-1241은 GPR119 agonist(작용제) 기전의 제2형 당뇨병 치료제로 계열 최초(First-in-class) 신약이다. 장, 췌장 등의 세포막에 존재하는 GPR119(G protein-coupled receptor 119)를 활성화시켜 혈당강하, 췌장 베타 세포보호, 지질대사 개선 등의 작용을 한다. 미국 임상1b상에서 DA-1241의 우수한 임상적 유의성이 확인됐고 현재 글로벌 임상 2상을 앞두고 있다. 또한 전임상에서 DA-1241은 비알코올성 지방간염 치료제 개발 가능성이 확인됐다. DA-1726은 Oxyntomodulin analogue(옥신토모듈린 유사체) 계열의 비만 치료제로 계열 최초(First-in-class) 신약이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초 대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소를 유도한다. 또 비임상에서 체중감소 효과 외에도 비알코올성 지방간질환 치료 효과가 확인됐다. 동아에스티는 지난 6월 미국 당뇨병학회에서 DA-1726의 비임상 결과를 포스터 발표했다. 김민영 동아에스티 사장은 “이번 계약 체결로 양사의 R&D 능력이 결집돼 우수한 치료제 개발을 앞당길 것”이라며 “앞으로도 R&D 능력을 강화해 나가고, 외부와의 협업을 통해 글로벌 제약회사로 거듭날 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다. 길 프라이스(Gil Price) 뉴로보 대표이사는 “동아에스티의 우수한 파이프라인을 확보함으로써 시장성이 매우 높은 비알코올성 지방간염, 비만 및 당뇨 분야에 진출하게 됐다”라면서 “자금 조달을 성공적으로 마무리해서 빠른 시일 내 DA-1241과 DA-1726의 임상 및 연구를 시작하겠다”고 전했다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내 제약바이오업계에서 'RWD(Real World Data)'와 'RWE(Real World Evidence)'의 활용폭이 넓어지고 있다. 글로벌제약사들이 먼저 뛰어든 이 연구 분야에 국내제약사들도 하나둘 도전장을 던지는 모습이다. 제약업계 관계자들은 국내 RWE 연구 환경의 개선을 위해 제도적인 보완이 필요하다고 입을 모은다. 또, 민관 협력을 통해 RWE 전문 인력을 양성해야 한다는 목소리도 제기된다. 15일 한국제약바이오협회와 이화여대는 '제약현장에서의 RWD·RWE 활용 실제와 규제혁신 심포지엄'을 온라인 공동 개최했다. RWD는 다양한 출처에서 얻은 실제임상데이터다. 의료기관과 국민건강보험공단, 환자, 일반 소비자 등으로부터 추출한 모든 의료정보가 해당한다. RWE는 실제임상근거 정도로 직역할 수 있다. RWD를 연구에 활용할 수 있도록 분석한 근거를 의미한다. RWD라는 일종의 빅데이터로부터 의약품 유효성·안전성을 파악하기 위해 가공하면 RWE가 되는 식이다. RWE는 임상시험 전 의약품의 개발 방향을 정하거나 임상 중 더 나은 유효성을 탐색허거나 제품 발매 후 안전성 데이터를 확보하는 등 의약품 전주기에 다양하게 활용된다. 미국·유럽 등에선 RWE를 활용한 연구가 활발하고, 국내에서도 점차 쓰임새가 넓어지고 있다. 최남경 이화여대 교수는 국내 제약바이오업계를 대상으로 진행한 RWD·RWE 관련 설문조사 결과를 공개했다. 설문조사는 한국제약바이오협회 회원사 181곳과 한국글로벌의약산업협회 회원사 47곳을 대상으로 진행됐다. 설문에 응답한 기업·기관은 총 16곳이었다. 이들 중 실제로 RWE를 활용한 연구 경험이 있는 업체는 총 5곳이었다. RWE를 활용한 연구 계획이 있는 업체는 11곳이었으며, RWE 연구 계획을 세웠으나 실제 수행하지 못한 업체는 2곳이었다. 최남경 교수는 RWE 연구를 계획했으나 실행에는 옮기지 못한 사례를 집중 분석했다. 그에 따르면 A사는 재심사자료의 증례 수 부족을 보완할 목적으로 RWE 연구를 계획했다. 그러나 제도적 미비로 인해 식품의약품안전처에서 받아들여지지 않았다. 제품 특성을 고려한 연구 방법의 설계나 식약처의 소통에 있어 전문지식이 충분치 않았다는 해석을 내놨다. B사는 시판 후 조사에서 EMR 분석을 통한 연구를 진행코자 했다. 그러나 식약처는 시판 후 조사의 안전성 자료로 이 근거를 인정할 수 없다고 통지했고, 연구 계획은 중단됐다. 이밖에 병의원의 EMR 자료 활용에 있어 의료기관 자체의 정책이 미비하거나, 의료기관간 EMR 자료 활용을 위한 플랫폼이 구축되지 않은 점도 애로사항으로 꼽았다. 최남경 교수는 "대부분 제약사에서 RWE 연구 계획·수행 시 어려운 점으로 법적·제도적 문제와 데이터 접근성, 자료 수집 문제를 꼽았다"고 말했다. 최남경 교수는 "RWD·RWE에 대한 제약기업의 접근성과 활용도를 높이기 위해선 법적 근거와 가이드라인 마련이 시급하다"며 "며 "연구 목적의 개인정보보호법과 정보제공 동의에 있어 사회적 공감대가 필요하다. RWE 관련 전문인력 양성을 위한 체계적인 교육 프로그램이 요구된다"고 주장했다. 왕승호 보령 RWE 팀장도 데이터 확보와 가공을 위해 정부·기관의 제도적 협력이 절실하다고 거들었다. 보령은 지난해부터 RWE 연구팀을 운영하고 있으며, 약물 연구개발에 활용폭을 넓히는 중이다. 왕승호 팀장은 "RWD·RWE 활용으로 연구개발 비용을 절감하고 기간을 단축시킬 수 있다"며 "RWE 연구의 핵심은 데이터 확보인데, 현행 규정에선 이를 추출·확보하는 데 어려움이 적지 않다. 건보공단의 처방데이터를 추출할 수 있는 규정 또는 가이드라인이 필요하다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 아스트라제네카의 폐암 치료제 '타그리소(성분명 오시머티닙)'가 수술 후 보조요법에서 위약 대비 임상적으로 의미있는 무질병생존기간(DFS) 개선을 입증했다. ADAURA 3상을 분석한 최신 데이터는 지난 11일 유럽종양학회(ESMO) 2022에서 발표됐다. ADUARA 3상은 완전 종양 절제술을 받은 초기(1B·2·3A) EGFR 변이 비소세포폐암 환자에서 타그리소 보조요법을 평가했다. 모든 환자가 3년간의 보조요법 치료를 마칠 수 있도록 2020년 데이터 판독(readout) 후 2년 동안 추가적으로 추적관찰이 실시됐다. 타그리소는 1차 분석 모집단(2~3A기)에서 암 재발 또는 사망 위험을 77%(위험비 0.23), 전체 임상시험 모집단(1B~3A기)에서 73%(HR 0.27) 감소시켰다. 1차 분석 모집단 및 전체 모집단 모두 타그리소 치료 환자에서 거의 5년 반에 이르는 DFS 중앙값(65.8개월)이 확인됐으며 이는 위약군의 21.9개월과 28.1개월보다 유의하게 길었다. 비소세포폐암 환자의 최대 30%는 조기 진단으로 근치적 수술을 받을 수 있지만, 잦은 재발을 겪는다. 1~2기 진단 환자의 절반 정도, 3기 진단 환자의 3/4 정도가 절제 후 5년 이내에 재발을 경험하는 것으로 알려졌다. 타그리소는 2~3A기 환자의 중추신경계(CNS) 재발 위험을 76% 감소했다(HR 0.24). 4년 시점에서 타그리소군 90%, 위약군 75%가 뇌와 척수에서 암이 발견되지 않았다. CNS 재발은 종양이 뇌 또는 척수로 전이된 상태로, EGFR 변이 비소세포폐암의 흔한 합병증으로 특히 불량한 예후를 유발할 수 있다. ADAURA 임상시험의 책임 연구원인 마사히로 추보이 일본 국립암센터 동부병원 흉부&종양외과 과장은 "최신 ADAURA 결과를 통해 타그리소 보조요법이 초기 EGFR 변이 폐암 환자의 수술 후 암 없이 생존하는 기간을 두드러지게 연장할 뿐 아니라 CNS에서 종양 위험을 감소시킨다는 사실을 확인했다"며 "재발률이 높고 수술 후 표적 치료 옵션이 없었던 초기 폐암 환자를 위한 표준치료법으로써 오시머티닙 보조요법의 역할을 확인했다"고 설명했다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품의 호중구감소증치료제 롤베돈이 미국 시장 입성에 성공했다. 지난 2003년 LG화학의 팩티브를 시작으로 국내 기술로 만든 신약은 총 6개 제품이 미국 허가 관문을 통과했다. 다만 지금까지 미국에 진출한 국내 개발 신약은 상업적인 성공을 거두기엔 갈 길이 멀다는 평가다. 신약은 아니지만 국내 기술로 개발한 바이오시밀러와 보툴리눔독소제제는 시장 영향을 점차적으로 확대하며 성공스토리를 써 나가고 있다. ◆한미약품 바이오신약 FDA 첫 허가, 국산신약 6번째...상업적 성공 숙제 13일 업계에 따르면 미국 식품의약품국(FDA)은 지난 10일(현지시각) 스펙트럼파마슈티컬즈가 허가 신청한 롤론티스(미국 제품명 롤베돈)를 최종 승인했다. 롤베돈는 지난 2012년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 골수억제성 항암화학요법을 적용 받는 암환자에게 호중구감소증 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 과립구(granulocyte)를 자극해 호중구 수를 증가시키는 'G-CSF'(과립구집락자극인자) 계열로 암젠의 블록버스터 약물 뉴라스타(성분명 페그필그라스팀)와 유사한 작용기전을 나타낸다. 국내에서는 지난해 3월 33번째 국산 신약으로 식약처 허가를 받았다. 롤베돈은 한미약품의 평택 바이오플랜트에서 생산된다. FDA 실사를 통과한 국내 공장에서 생산해 미국 시장으로 진출하는 국내 최초의 바이오신약이다. 롤베돈은 국내 기업의 기술로 개발한 신약 중 FDA 허가 관문을 통과한 6번째 제품으로 기록된다. 지난 2003년 LG화학의 항생제 팩티브가 국내 개발 신약 중 가장 먼저 미국 관문을 통과했다. 2014년 동아에스티가 기술수출한 시벡스트로가 FDA 승인을 획득했다. 2016년 SK케미칼의 혈우병치료제 앱스틸라가 FDA 허가를 통과했다. 앱스틸라는 SK케미칼이 독자 기술로 개발한 유전자재조합 바이오 신약이다. SK케미칼은 2009년 전임상 단계에서 호주 CSL베링에 앱스틸라를 기술수출했고, CSL베링은 임상시험을 거쳐 미국과 유럽에서 앱스틸라 허가를 받았다. 지난 2019년에는 SK바이오팜이 개발한 2개 제품이 미국 입성에 성공했다. 2019년 3월 SK바이오팜이 기술수출한 수면장애 신약 수노시가 FDA의 최종 허가를 승인했다. 수노시는 SK바이오팜이 자체 기술로 후보물질 발굴 이후 임상1상시험을 마치고 지난 2011년 재즈파마슈티컬즈에 기술이전한 제품이다. 재즈는 수노시의 미국과 유럽을 포함한 글로벌 상업화 권리를 인수해 임상3상을 완료한 이후 상업화 단계에 도달했다. 2019년 11월 SK바이오팜은 뇌전증 신약 엑스코프리의 FDA 허가를 받았다. 엑스코프리는 국내 기업이 독자 개발해 FDA 허가까지 직접 수행한 첫 신약이다. 엑스코프리는 감마 아미노뷰트릭 산(GABAA) 이온 채널의 양성 알로스테릭 조절제로서 전압개폐성 나트륨 전류의 차단을 통해 신경 세포의 반복적인 발화를 감소시킴으로써 발작증상 완화 효과를 나타낸다. 업계에서는 국내 개발신약의 미국 내 상업적 성공을 학수고대하는 분위기다. 지금까지 미국 허가를 받은 국내 신약은 글로벌 무대 정복과는 다소 거리가 있다는 평가다. 팩티브는 제휴 파트너인 글락소스미스클라인이 돌연 임상데이터를 문제 삼고 손을 떼면서 해외 진출에 차질이 빚어졌다. 팩티브 개발에는 3000억원 이상이 투입됐지만 미국에서 판매량은 미미한 수준이다. 팩티브의 지난해 국내 생산실적은 105억원에 그쳤다. 지난 2014년 FDA 승인을 받은 시벡스트로와 2016년 미국 시장에 데뷔한 앱스틸라는 상업적 성과가 기대에 못 미쳤다는 평가다. 시벡스트로는 국내에서 낮은 약가 등을 이유로 허가를 취하하며 시장에서 사라졌다. 가장 최근에 미국 허가를 받은 SK바이오팜 개발 신약 2개가 시장에서 점차 영향력을 확대하는 단계다. 수노시는 지난해 SK바이오팜에 253억원의 수익을 안겨준 데 이어 상반기에는 24억원의 수출실적을 기록했다. 엑스코프리는 지난해 3007억원의 수출실적을 냈고 올해 상반기에는 137억원의 수출액을 나타냈다. ◆국내 개발 바이오시밀러 미국 침투 가속화...보툴리눔제제도 영향력 확대 이에 반해 신약으로 분류되지 않지만 국내 기업이 개발한 바이오시밀러와 보툴리눔독소제제는 미국 시장에서 빠른 속도로 침투하고 있다. 바이오시밀러의 경우 셀트리온과 삼성바이오에피스가 미국에서 총 8개 제품을 허가 받았다. 셀트리온은 지난 2016년 8월 레미케이드의 바이오시밀러 인플렉트라를 허가 받았다. 셀트리온은 2018년 각각 트룩시마와 허쥬마의 미국 허가를 받았다. 트룩시마는 항암제 맙테라의 바이오시밀러 제품이다. 허쥬마의 오리지널 제품은 허셉틴이다. 셀트리온이 개발한 바이오시밀러는 누적 수출 7조원 이상을 기록했다. 셀트리온 개발 바이오시밀러는 상반기에만 9303억원의 수출실적을 올렸는데 1분기와 2분기에 북미 시장 매출이 차지하는 비중이 각각 43%, 47%에 달했다. 지난 2012년 출범한 삼성바이오에피스는 엔브렐, 레미케이드, 휴미라, 허셉틴, 루센티스 등 5개 제품의 바이오시밀러가 미국의 허가를 받았다. 출범 이후 올해 상반기까지 약 3조7968억원의 매출을 기록했다. 상반기에만 4319억원의 매출을 기록했는데 이중 미국 시장 매출은 20~30%를 차지한다. 최근에는 대웅제약이 개발한 보툴리눔독소제제 나보타가 미국 시장에서 선전하고 있다. 대웅제약에 따르면 나보타의 상반기 매출은 675억원으로 전년보다 74.9% 증가했다. 수출 실적만으로 520억원을 기록했다. 이 추세라면 나보타는 올해 수출로만 1000억원 이상을 기록할 전망이다. 나보타의 미국 사용 경험 축적으로 신뢰도가 축적된 데다 2019년부터 진행한 메디톡스와 균주 도용 소송이 종결된 이후 수출 실적이 급증하기 시작했다. 지난해 2월 메디톡스는 나보타(미국 상품명 주보) 미국 판매와 관련해 대웅제약 미국 파트너사 에볼루스, 애브비와 3자 합의 계약을 체결했다. 메디톡스와 애브비는 미국 내에서 주보의 지속적인 판매·유통 권리를 에볼루스에 부여하고 일정 금액의 대가를 받는 내용이 핵심이다. 앞서 2020년 말 국제무역위원회(ITC)는 21개월 간 주보의 미국 수입과 판매 금지를 결정한 바 있다. 이 합의로 나보타의 미국 판매는 걸림돌이 사라졌다. 지난 2분기 나보타의 해외 매출 중 에볼루스향 수출은 211억원으로 전년 동기 대비 2배 성장했다. 지난 2020년 3분기에는 나보타의 매출에서 내수 시장이 차지하는 비중이 수출보다 더 컸다. 하지만 2020년 4분기부터 수출 규모가 내수를 추월했고 최근에는 내수 시장보다 4배 가량 많은 매출을 해외에서 올렸다.