[데일리팜=천승현 기자] 바이오기업 에이비엘바이오가 기술수출 1건으로 1년 매출의 11배를 확보하는 대형 계약을 성사시켰다. 국내 제약바이오기업 기술수출 역대 계약금 순위 5위에 이름을 올렸다. 권리 반환 신약을 제외하면 역대 3위에 해당하는 계약금을 확보했다. 12일 금융감독원에 따르면 에이비엘바이오는 젠자임과 파킨슨 등 퇴행성뇌질환 치료 이중항체 후보물질 ABL301의 기술이전 계약을 체결했다. 젠자임은 사노피의100% 자회사다. 이 계약에 따라 에이비엘바이오가 ABL301의 전임상과 1상 임상을 마무리하면 이후 단계부터 사노피가 개발을 진행한다. 사노피는 전 세계 시장에서의 개발·상업화 권리를 갖는다. 계약 조건은 최대 10억6000만달러(약 1조3000억원) 규모다. 에이비엘바이오는 반환 의무 없는 계약금 7500만달러(약 900억원)를 확보했다. 단기 기술료(마일스톤) 4500만달러를 포함해 ABL301의 임상, 허가, 상업화 등의 성공에 따라 마일스톤은 최대 9억8500만달러(약 1조2000억원)를 받을 수 있다. ABL301은 파킨슨병 발병 원인인 알파-시뉴클레인 축적을 억제하는 신약 물질이다. 에이비엘바이오는 2020년 매출 81억원의 11배 규모를 1건의 기술수출로 확보했다. 2020년 매출 81억원도 기술이전으로 올린 수익이다. 에이비엘바이오는 2018년과 2019년에 각각 13억원과 40억원의 매출을 올렸는데 모두 기술이전수익이다. 에이비엘바이오가 확보한 계약금은 역대 국내 제약바이오기업의 기술수출 중 역대 5위에 해당하는 규모다. 사노피가 ABL301의 상업적 가치를 높이 평가했다는 방증이다. 역대 기술수출 계약금 최대 기록은 한미약품이 보유하고 있다. 한미약품은 2015년 11월 사노피와 당뇨신약 3종(에페글레나타이드·지속형인슐린·에페글레나타이드+지속형인슐린)의 기술이전 계약을 맺었다. 계약금은 4억 유로 규모다. 추후 수정 계약을 통해 계약금은 2억400만 유로로 축소됐지만 여전히 계약금 1위를 기록 중이다. 한미약품이 2015년 얀센에 넘긴 지속형비만당뇨치료제(1억500만달러)가 역대 2위 계약금이다. SK바이오팜이 2019년 2월 아벨 테라퓨틱스와 뇌전증치료제 '세노바메이트'의 기술이전 계약을 체결하면서 받은 계약금 1억달러가 역대 3위에 해당한다. 한미약품은 2016년 제넨텍과 체결한 RAF표적항암제 기술수출 계약으로 계약금 8000만달러를 받았다. 이번 에이비엘바이오의 ABL301이 7500만달러의 계약금으로 5위에 이름을 올렸다. 한미약품은 2015년 일라이릴리, 베링거인겔하임 등과 체결한 기술이전 계약에서 모두 5000만달러 계약금을 받았다. 유한양행이 2018년 얀센에 항암제 레이저티닙의 기술을 넘기면서 확보한 5000만달러의 계약금도 역대 6위에 해당한다. SK바이오팜은 2020년 10월 오노약품에 세노바메이트의 기술을 이전하면서 계약금 50억엔을 받았다. 동아에스티는 2016년 애브비바이오테크놀로지에 기술이전한 멀티K(MerTK) 저해제와 유한양행이 2019년 베링거인겔하임에 넘긴 NASH치료제의 계약금이 4000만달러로 역대 10위를 기록 중이다. 공교롭게도 국내 제약바이오기업의 기술수출 계약금 상위 10개 중 5개가 반환됐다. 사노피는 한미약품으로부터 도입한 퀀텀프로젝트 중 2016년 12월 지속형인슐린의 개발을 중단하고 권리를 반환했다. 이때 지속형인슐린콤보(지속형인슐린+에페글레나티이드)는 일정 기간 한미약품의 책임으로 개발한 이후 사노피가 이를 인수하는 것으로 계약 조건이 변경됐는데 사노피는 최종적으로 인수하지 않았다. 사노피는 에페글레나타이드의 대규모 임상3상시험 5건을 진행하다 2020년 9월 권리를 반환했다. 2019년 9월에는 한미약품이 역대 2위 계약금을 받고 얀센에 기술수출한 비만/당뇨치료제 계열 신약후보물질 'JNJ-64565111'의 권리가 되돌아왔다. 한미약품이 베링거인겔하임에 기술이전한 ‘올무티닙은 2016년 반환됐고, 일라이릴리에 넘긴 면역질환치료제는 2019년 되돌아왔다. 동아에스티의 멀티K 저해제도 지난해 파트너사가 개발을 포개했다. 계약이 유효한 기술수출 중 SK바이오팜의 세노바메이트의 계약금 1억달러가 역대 1위다. 에이비엘바이오의 ABL301은 현재 계약이 유효한 기술수출 중 계약금 3위에 해당한다.

[데일리팜=정새임 기자] 화이자가 mRNA 기반 백신·치료제 개발에 박차를 가한다. 올해 관련 바이오텍 세 곳과 기술 협력을 맺은 화이자는 코로나19를 비롯한 각종 감염병 백신에서 암과 희귀질환, 면역질환으로 영역을 확대할 계획이다. 화이자는 지난 10일(현지시간)부터 12일까지 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 2022에서 mRNA 기반 의약품 개발 로드맵을 발표했다. 독일 바이오엔테크과 mRNA 코로나19 백신 개발에 성공한 화이자는 더 다양한 질환으로 영역을 확대할 계획이다. 독감과 대상포진, 그리고 다양한 감염병을 예방할 수 있는 백신 개발에 나선다. 다음 단계는 암과 희귀질환이다. 특히 희귀질환에서는 차세대 유전자 편집 기술을 적용할 계획이다. 이후에는 차세대 유전자 편집 기술을 활용해 면역 등 광범위한 질환으로 확장한다는 목표다. 이 일환으로 화이자는 발표 당일 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics), 아퀴타스 테라퓨틱스(Acuitas Therapeutics), 코덱스 DNA(Codex DNA) 세 개 바이오텍과의 개발 협력을 공표했다. 빔은 독자적인 차세대 유전자 편집 기술을 보유한 곳이다. 양사는 이 편집 기술을 적용해 간, 근육, 중추신경계 등 희귀유전질환을 대상으로 3가지 타깃 물질을 공동 개발한다. 빔의 유전자 편집 기술은 DNA 이중가닥을 파손하지 않으면서 단일 염기를 표적해 이중가닥 파손이 일으킬 수 있는 잠재적 부작용을 차단할 수 있다. 엘버트 불라 화이자 최고경영자(CEO)는 기존 유전자 편집 기술인 '크리스퍼 캐스9(CRISPR CAS9)'보다 더 안전하고 정확한 기술이라고 소개했다. 이번 협약으로 빔은 화이자로부터 3억 달러의 선급금을 받는다. 개발 단계에 따라 최대 10억5000만 달러의 마일스톤을 추가로 지급받을 수 있다. 아퀴타스로부터는 최대 10개 타깃에 대해 아퀴타스의 지질나노입자(LNP) 기술을 적용할 수 있는 비독점 권리를 사들였다. LNP 기술은 주변 환경에 취약한 mRNA를 체내 효과적으로 전달하기 위해 반드시 필요하다. 아퀴타스의 LNP 기술은 화이자와 바이오엔테크의 코로나19 백신에도 적용된 바 있다. 화이자는 LNP 기술을 더 많은 mRNA 의약품에 적용하기 위해 새 계약을 체결했다. 나아가 양사는 mRNA 백신·치료제 개발도 협력한다. 코덱스와의 협업은 mRNA 의약품 생산 효율을 높이기 위해서다. 코덱스가 지닌 새로운 효소 DNA 합성 기술은 DNA와 RNA, 단백질을 합성하는 일정을 단축하도록 설계됐다. 불라 CEO는 "지금 당장 새 mRNA 백신을 만드려면 약 100일이 걸리고, 그 중 약 30일은 DNA 템플릿을 구성하는데 소요된다"며 "코덱스의 기술은 이 기간을 줄여 개발 기간을 두 달로 줄일 수 있도록 한다"고 설명했다. 화이자는 지난 5일 바이오엔테크와 최초의 mRNA 기반 대상포진 백신 개발을 발표하며 코로나19 이후 단계로 접어들었다. 신속한 개발이 가능한 mRNA의 장점을 살려 올해 하반기 임상에 돌입할 계획이다. 화이자는 mRNA 의약품 영역에서 독보적인 위치로 선두주자가 되겠다는 의지를 내비쳤다. 불라 CEO는 "mRNA 기술은 '게임 체인저'"라며 "이 분야에서 전문성과 인프라를 확충하고 있으며 선도주자가 될 것"이라고 강조했다.

[데일리팜=정새임 기자] 에이비엘바이오가 글로벌 제약사 사노피에 파킨슨병 이중항체 신약 물질을 기술수출했다. 계약금만 약 900억원으로 국내 바이오 업체의 기술수출 계약 중 최대 수준에 해당한다. 새 파킨슨병 신약 물질을 찾고있던 사노피는 자체 플랫폼 기술로 뇌 투과율을 높인 에이비엘바이오의 신약 물질에서 가능성을 엿본 것으로 풀이된다. 에이비엘바이오는 12일 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 이중항체 후보물질 'ABL301'을 사노피 자회사인 사노피 젠자임에 기술수출했다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 에이비엘바이오가 전임상과 1상 임상을 마무리하면 이후 단계부터 사노피가 진행하게 된다. 사노피는 전 세계 시장에서의 개발·상업화 권리를 갖는다. 이 계약으로 에이비엘바이오는 계약금 7500만 달러(약 900억원)를 수령한다. 이후 개발 단계에 따라 단기 기술료 4500만 달러(약 540억원)를 포함해 추가 마일스톤으로 최대 9억8500만 달러(약 1조1820억원)를 받을 수 있다. 계약금과 마일스톤을 합친 계약 총 규모는 10억6000만 달러(약 1조2720억원)에 달한다. 상용화 후 매출액에 따른 로열티는 별도로 받는다. ABL301은 파킨슨병 발병 원인인 알파-시뉴클레인 축적을 억제하는 신약 물질로 아직 전임상 단계다. 임상 진입 전 단계임에도 전체 계약 규모 7% 수준의 높은 계약금을 받을 수 있었던 건 에이비엘바이오만의 독자적인 플랫폼 기술 덕분이다. 뇌질환 영역에서 치료제 개발이 어려운 이유는 큰 분자량을 지닌 항체의 0.2% 정도만 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있기 때문이다. BBB 투과율을 높이는 것이 뇌질환 치료제 개발의 핵심으로 꼽힌다. 바이오젠 등 글로벌 제약사들이 BBB 투과 후 효과가 낮아지는 문제로 잇따라 임상에 실패했다. 에이비엘바이오는 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 수용체 IGF1R을 항체 끝에 결합해 투과율을 높였다. 자체 개발한 IGF1R 타깃 BBB 셔틀 플랫폼 '그랩바디-B(Grabody-B)' 기술이다. 영장류 등 동물실험에서 단독 항체 대비 13배 높은 BBB 투과율을 입증했다. 여기에 파킨슨병의 원인으로 알려진 알파-시누클레인 축적을 억제하는 수용체를 추가로 붙여 파킨슨병을 근본적으로 치료한다. 사노피도 지난해 파킨슨병으로 개발 중이던 신약 물질 벤글루스타트 연구를 중단한 후 새로운 물질 확보에 나서면서 두 기업간 접점이 형성됐다. 사노피는 2019년 신임 CEO 부임 이후 ▲암 ▲혈액 질환 ▲희귀 질환 ▲신경계 질환 등 4개 영역을 R&D 집중투자 분야로 선정하며 파이프라인 강화에 나섰다. 지난해 글로벌 제약사 중 가장 많은 6건의 바이오텍 인수합병을 진행하며 공격적인 모습을 보이고 있다. 신경계 질환에서도 6개 파이프라인을 갖고 있지만 벤글루스타트 개발 중단 이후 알파-시누클레인 축적을 억제하는 물질은 보유하고 있지 않다. 에이비엘바이오 관계자는 "그랩바디-B 기술을 적용해 치료 효과를 높인 ABL301에 사노피가 관심을 보였고, 가능성을 높게 평가한 것 같다"고 설명했다.

[데일리팜=지용준 기자] 네오이뮨텍이 면역항암신약으로 개발 중인 NT-I7(efineptakin alfa)의 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 치료제 임상시험 1건을 중단했다. 12일 미국 국립보건연구원(NIH)이 운영하는 임상등록사이트 클리니컬트라이얼즈에 따르면 네오이뮨텍이 지난해 하반기 NT-I7 관련 코로나19 임상1상 1건을 철회한 것으로 확인됐다. 앞서 네오이뮨텍은 미국 식품의약국(FDA)로부터 2020년 6월 NT-I7의 코로나19 관련 두 건의 임상1상을 허가 받았다. 철회된 임상은 파일럿 연구에 해당한다. 파일럿 연구는 신약의 대규모 임상에 진입 전 오류를 최소화하기 위해 진행되는 소규모 연구다. 회사 측은 임상 중단 사유에 대해 "백신 접종, 치료제 등장으로 미국 내 상황이 급변해 코로나19 사태 초기 계획한 임상 디자인과 어울리지 않아서 철회했다"라고 설명했다. 네오이뮨텍은 코로나19 펜데믹으로 환자가 급격한 증가세를 보이자 NT-I7으로 치료제 개발을 시도했다. 2020년 6월부터 경증 코로나19 성인 환자 30명을 모집, NT-I7을 근육 주사로 투여해 용량별 치료 효과와 안전성 평가 임상을 NIH와 함께 진행했다. 이후 한달 뒤 기존 임상보다 자세한 데이터를 얻기 위해 NT-I7의 추가 임상 1상을 허가받았다. 연구는 세인트루이스에 위치한 워싱턴대학교(Washington University) 지안 캠피안 교수가 맡았다. 이 임상은 NT-I7 투여 후 혈액에서 림프구 증가에 따른 코로나19 면역 효과를 확인할 계획이었다. 하지만 추가로 진행된 임상은 승인된 이래로 1년 이상 피험자를 단 한 명도 등록하지 못한 채 지안 캠피안 교수의 퇴사로 철회됐다. 또 NIH와 함께 진행하는 임상시험은 환자 모집 단계가 진행 중이다. NT-I7은 네오이뮨텍이 면역항암신약으로 개발 중인 하이루킨-7 T세포 증폭제다. 체내 T세포 수를 늘려 암세포와 감염세포를 제거하는 기전을 갖는다. 네오이뮨텍에 따르면 NT-I7은 암 환자 및 림프구감소증을 보유한 환자에서 T세포의 증폭 및 활성화시키는 것을 임상적으로 확인했다. 현재 네오이뮨텍은 머크의 키트루다, 로슈 티쎈트릭, BMS 옵디보 등의 면역항암제와 NT-I7의 병용요법으로 임상 효과를 살펴보고 있다. 위암, 유방암, 비소세포폐암 등 다양한 암종에 대한 적응증 확보를 목표로 진행하는 글로벌 임상만 10건이다. 한편 클리니컬트라이얼즈에 따르면 이날 기준 코로나19 관련 등록된 임상시험은 총 7260건으로 집계됐다. 이중 4871건(67%)의 임상은 아직 환자를 모집중이거나 정지된 상태다. 임상을 철회한 경우는 202건(2.7%)으로 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 올해 CAR-T 신약 '킴리아'의 보험급여 적용이 이뤄질지 귀추가 주목된다. 관련업계에 따르면 한국노바티스의 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 오는 13일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다. 지난해 10월 암질환심의위원회를 통과한 이후 약 3개월 만이다. 이 약의 구체적인 적응증은 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large-B-Cell Lymphoma) 성인 환자 치료와 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프모구성백혈병(B-ALL, B-Acute Lymphoblastic leukemia) 치료다. 킴리아의 급여 등재 여부는 그야말로 핫이슈다. 이른바 '원샷'치료제로, 단 한번의 투약으로 암의 완치를 기대할 수 있지만 투약비용이 약 5억원에 달하기 때문이다. 이 약은 지난해 3월 허가-급여평가 연계제도를 활용해 식약처 허가와 함께 급여 등재 절차를 밟아 왔다. 그리고 9월 암질심에 최초 상정됐지만 보류 판정을 받았다. 당시 결과가 언론을 통해 공개되자마자, 백혈병환우회는 성명을 통해 정부와 제약사를 지탄했다. 환우회는 앞서, 킴리아의 암질심 상정 지연 자체를 비난하기도 했다. 암질심이라는 커다란 벽을 넘었지만 아직 킴리아의 여정은 미지수다. 워낙 이목이 집중된 상황이었던 만큼, 킴리아의 통과 이면에는 '부담'이 존재했을 가능성도 적잖다. 따라서 이번 약평위는 등재 과정에서 중요한 관전 포인트가 될 전망이다. 한편 암질심은 ▲해외 약가 수준을 고려한 제약사의 더 높은 수준의 위험분담 ▲급성림프성백혈병에 비해 임상성과가 미흡한 미만성 거대 B세포 림프종의 경우 환자 단위로 치료성과 여부에 따른 성과기반 지불 모형의 위험분담제 적용 추가▲킴리아 전체 지출에 대한 총액 설정 등의 조건이 충족돼야 급여적용이 이뤄질 수 있다는 조항을 달고 킴리아의 급여 기준을 설정했다. 결국 킴리아 등재에서 관건은 노바티스 한국법인의 재정분담안과 본사 설득 의지가 될 것으로 판단된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '키트루다'가 드디어 암질심의 다음 계단을 밟는다. 관련업계에 따르면 한국MSD의 PD-1저해제 키트루다(펨브롤리주맙)의 보험급여 확대 안건이 오는 13일 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정된다. 이로써 키트루다의 비소세포폐암(NSCLC, Non-small Cell Lung Cancer) 1차요법을 포함한 적응증의 급여 확대 논의는 7월 암질환심의위원회 통과 이후 약 6개월, 급여신청 4년이 흐른 가운데, 약평위의 문턱에 서게 됐다. 애초 MSD는 지난해 11월 약평위 상정 불발 이후, 연내 건강보험공단과의 약가협상까지 마무리하겠다는 의지를 내비췄지만 결국, 12월에도 논의 진전은 없었다. 여기에 암질심이 키트루다를 통과시키면서, MSD 측에 티쎈트릭과 형평성을 다시 언급, 분담안의 추가적인 수정을 요구했던 만큼 이번 약평위 결과에 관심이 집중되고 있다. 당시 케빈 피터스 MSD 대표는 "회사는 많은 폐암 환자와 의료진이 지난 4년간 키트루다 폐암 1차 치료의 급여를 기다려온 절실함을 심도있게 헤아리고 있으며, 암질심 이후 절차를 최대한 빠르게 진행하기 위해 내외부 논의에 총력을 기울이고 있다"고 밝힌 바 있다 한편 키트루다 급여 확대의 가장 큰 난관은 당시 정부가 면역항암제 보유 제약사들에게 급여 확대 조건으로 내세운 '초기 3주기 투약비용의 제약사 부담'이었다. 후발주자였던 PD-L1저해제 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'의 보유사 한국로슈만 해당 안을 받아 들였고, 키트루다와 '옵디보(니볼루맙)' 등 PD-1저해제 2종은 수용하지 못했고 지금까지 급여 확대가 이뤄지지 않고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 원천 플랫폼 기술이나 미충족 수요가 높은 영역에서 신약 개발에 도전하는 바이오 업체를 향한 러브콜이 늘고 있다. 제약사들이 다음 먹거리 창출을 위해 적극적인 '오픈 이노베이션'을 시도하면서 희소가치가 높은 바이오텍에 관심이 집중되는 모습이다. 10일 제약업계에 따르면 레고켐바이오 등 원천 플랫폼 기술을 지닌 기업, 지놈앤컴퍼니, 고바이로랩 등 마이크로바이옴 개발 업체, 바이오오케스트라 등 미충족 수요가 높은 뇌질환 치료제 개발 기업들이 제약사와 활발한 오픈 이노베이션을 벌이고 있다. 항체-약물 접합(ADC) 원천 플랫폼 기술을 갖고 있는 레고켐바이오는 오픈 이노베이션을 가장 활발히 벌이는 바이오텍 중 하나로 꼽힌다. 항체에 위치 특이적으로 결합해 기존 비특이적 결합 구조가 지닌 불안전성을 해소한 차세대 ADC 플랫폼이 레고켐바이오의 핵심 기술이다. 여기에 약물이 정상세포에서는 비활성화하고 암세포에서만 활성화될 수 있도록 하는 링커 기술을 적용했다. 레고켐바이오의 ADC 플랫폼 기술은 4년 연속 'World ADC Awards 2021'에서 'Best ADC Platform Technology' 부문 최고상을 수상했다. 레고켐바이오가 플랫폼 기술을 적용해 개발한 파이프라인은 모두 글로벌 제약사로 기술수출 돼 공동으로 개발 중이다. HER2 항체에 MMAF 톡신을 결합한 LCB14는 중국에서는 포순제약, 글로벌에서는 영국 익수다 테라퓨틱스와 협업한다. 익수다는 CD19 항체와 PBD 프로드럭 톡신을 결합한 LCB73 공동 개발에도 나섰다. LCB71과 LCB67은 씨스톤, 픽시스 온콜로지와 각각 계약을 맺었다. 레고켐바이오 또한 외부로부터 유망 항체를 도입하는 방식으로 오픈 이노베이션을 활용하고 있다. LCB71과 LCB07A는 에이비엘바이오, LCB12A는 한미약품, LCB67은 와이바이오로직스, LCB02A는 하버바이오메드로와 각각 협업 관계에 있다. 신약 개발이 까다로워지면서 인공지능(AI)을 활용하려는 제약사 움직임도 활발하다. 이로 인해 신테카바이오, 스탠다임 등 AI 신약 개발 플랫폼을 지닌 바이오텍을 향한 러브콜이 늘고 있다. 신테카바이오는 지난해에만 한미사이언스, JW중외제약, SLS바이오, 지엘팜텍 등과 개발 협약을 맺었다. 특히 한미사이언스와는 코로나19 치료제, 폐질환 치료제 적응증 확장, 약물재창출 등 광범위한 영역에서 신약 공동 개발을 진행한다. 또 임상 진료 분야를 위한 디지털 테라퓨틱스 플랫폼 개발에도 함께 나선다. 신테카바이오는 합성신약 후보 물질 발굴 AI 플랫폼 '딥매처'와 암환자의 종양과 혈액 유전체 데이터로부터 신생항원을 예측하는 '네오-ARS', 인실리코(in silico) 기반 약물 3D 시뮬레이션 기술를 갖고 있다. 스탠다임은 SK케미칼과 4년째 협력 관계를 맺으며 비알코올성 지방간염, 류마티스 관절염 신약 물질을 발굴했다. 한미약품, HK이노엔, 삼진제약과도 공동연구 계약을 맺었다. 스탠다임은 신규 화합물을 디자인하고 최적화하는 '스탠다임 베스트', 신규 타깃 물질을 발굴하는 '스탠다임 애스크', 약물 재창출 '스탠다임 인사이트' 기술이 특징이다. 마이크로바이옴에 대한 관심이 커지면서 관련 개발 바이오텍과 제약사의 협업도 늘고 있다. 지놈앤컴퍼니의 대표 파이프라인인 GEN-001은 동아시아 지역 권리를 LG화학에 기술수출했다. 또 GEN-001은 독일 머크와 화이자가 공동 개발한 면역항암제 '바벤시오'와의 병용 가능성을 인정받아 공동 임상을 진행 중이다. GEN-001은 건강한 사람의 장에서 분리 동정한 '락토코커스 락티스' 단일 균주를 주성분으로 하는 경구용 마이크로바이옴 치료 물질로 고형암과 위암을 타깃한다. 고바이오랩도 마이크로바이옴으로 활발한 오픈 이노베이션을 벌이고 있다. 2019년 CJ제일제당과 마이크로바이옴 신약 개발 공동 연구 계약을 체결한 후 1년 뒤 한국콜마와도 면역질환 관련 신약 후보물질을 기술이전 했다. 마이크로바이옴에 관심이 높은 CJ제일제당은 아예 마이크로바이옴 개발 기업 천랩을 인수해 CJ바이오사이언스로 출범시켰다. 광동제약은 마이크로바이옴을 활용한 건강기능식품 개발을 위해 고바이오랩과 손을 잡았다. 고바이오랩은 자체 확보한 균주를 활용해 건기식으로 만들어 매출을 확보한다는 전략이다. 미충족 수요가 높은 질환에서 치료제를 개발 중인 바이오텍에 대한 러브콜도 이어진다. 최근 각광을 받고 있는 영역은 알츠하이머 등 중추신경계 질환이다. 바이오오케스트라는 miRNA 기반의 치매 신약을 개발 중인 기업으로 2019년 종근당홀딩스로부터 약 80억원의 투자를 받는 동시에 공동 연구 협약을 맺었다. 바이오오케스트라는 지난 5일 뇌질환 신약을 개발한 경험이 있는 SK바이오팜과도 miRNA 기반 신약 개발에 나섰다.

[데일리팜=어윤호 기자] 암종불문 항암제가 실질적인 처방을 위한 제반사항 마련에 한창이다. 관련업계에 따르면 바이엘코리아의 신경성티로신수용체키나제(NTRK, Neurotrophic tyrosine receptor kinase) '비트락비(라로트렉티닙)'가 서울대병원 등 종합병원의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다. 이에 따라 현재 바이엘이 국민건강보험공단과 진행중인 비트락비의 약가협상이 타결될 경우 올 상반기부터 본격적인 처방이 시작될 것으로 예상된다. 지난해 5월 국내 허가된 비트락비는 경제성평가면제제도를 통해 보험급여 등재 신청을 진행했으며, 지난 11월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다. 동일 기전의 경쟁약물인 로슈의 '로즐리트렉(엔트렉티닙)' 역시 건보공단과 협상중에 있다. 비트락비는 획득 내성 돌연변이가 없는 NTRK 유전자 융합을 보유한 성인 및 소아 환자 중 국소진행성, 전이성 또는 수술적 절제 시 중증 이환의 가능성이 높으며 기존 치료요법 이후 진행됐거나 현재 이용가능한 적합한 치료제가 없는 고형암 환자의 치료에 사용할 수 있다. 사실상 NTRK 유전자가 확인된 대부분의 암종에 적용이 가능한 셈이다. 오도연 서울대학교병원 종양내과 교수는 "갑상선암을 앓는 6살 소아 환자에서 비트락비를 처방해본 결과 폐로 전이된 암 덩어리가 영상 소견에서 보이지 않을 정도로 좋은 효과를 얻었고, 우려했던 부작용도 거의 나타나지 않았다"고 처방 경험을 전했다 한편 비트락비의 허가는 18세 이상 성인 대상의 1상 시험, 성인 및 12세 이상의 소아를 대상으로 한 NAVIGATE 2상 시험 및 원발성 CNS 종양까지 포함한 생후 1개월~21세까지의 소아 환자를 대상으로 한 SCOUT 1/2상 연구를 기반으로 이뤄졌다. 이 약은 3가지 연구로부터 NTRK 유전자 융합이 확인된 총 55명의 유효성 평가에 따르면, 비트락비는 다양한 암종(연부조직육종, 영아 섬유육종, 침샘암, 갑상샘암, 폐암, 흑색종, 결장암, 위장관기질종양, 담관암, 충수암, 유방암 및 췌장암 등)에서 객관적 반응률(ORR) 75%와 부분 반응률(PR) 53%를 달성했다. 비트락비는 성인뿐 아니라 소아 환자에서도 효과를 보였다. 해당 임상에서 1살 미만 환자도 24명이 포함됐는데, 성인과 차이없이 동등한 효능을 보였다. 이에 비트락비는 성인과 소아 상관없이 쓰일 수 있도록 승인됐다.

[데일리팜=김진구 기자] 대웅제약이 자체 개발 중인 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 신약 '이나보글리플로진'의 복합제 개발에 본격적으로 나선다. 이나보글리플로진 단독요법 임상3상이 마무리된 가운데, 이르면 올해 상반기로 예상되는 단일제 품목허가 신청에 이어 복합제도 빠르게 내놓겠다는 전략으로 풀이된다. ◆이나보글리플로진+메트포르민 복합제 임상 시동 6일 제약업계에 따르면 대웅제약은 이날 이나보글리플로진+메트포르민 복합제인 'DWJ1525'의 임상1상 시험계획을 승인받았다. 대웅제약은 DWJ1525를 단독 투여했을 때와 이나보글리플로진(DW16001)·메트포르민(DWC202101)을 병용 투여했을 때의 약동학적 특성과 안전성을 비교할 계획이다. 앞서 마무리된 이나보글리플로진과 메트포르민 병용요법 임상3상과는 다소 차이가 있다. 대웅제약은 2020년 9월 두 약물을 병용했을 때의 안전성·유효성을 ‘다파글리플로진(제품명 포시가)’과 비교하는 임상3상을 승인받았다. 이 임상은 지난해 말 종료됐다. 현재는 데이터 분석 중인 것으로 전해진다. 병용임상에 이어 복합제 임상까지 성공적으로 마무리될 경우 대웅제약은 이나보글리플로진+메트포르민 복합제 품목허가 신청에 한 발 더 가까워지게 된다. 이나보글리플로진은 대웅제약이 자체 개발한 SGLT-2 억제제 계열 당뇨병 치료 신약 후보물질이다. 국내제약사가 개발하는 SGLT-2 억제제로는 최초다. 기존 SGLT-2 억제제로는 아스트라제네카 '포시가', 베링거인겔하임 '자디앙', 아스텔라스 '슈글렛', MSD '스테글라트로' 등이 있다. ◆단일제 상반기 허가신청 전망…3제 복합제 임상 가시화 이나보글리플로진 단일제 품목허가 신청도 가시권에 들어온 상태다. 지난 2020년 9월 시작한 이나보글리플로진 단독요법 임상3상이 마무리 단계다. 작년 말 마지막 환자를 모집했다. 현재 마지막 환자에 대한 관찰이 진행 중이다. 제약업계에선 대웅제약이 올 상반기 내에 이나보글리플로진 단일제의 품목허가를 신청할 것으로 예상하고 있다. 이를 통해 2023년 본격 발매하는 시나리오가 유력하다. 이와 별개로 진행 중인 3제 병용요법도 마무리된 것으로 확인된다. 대웅제약은 2020년 10월부터 이나보글리플로진+메트포르민+제미글립틴 임상3상을 진행해온 바 있다. 지난해 말 마지막 환자에 대한 관찰까지 종료됐으며, 현재는 데이터 분석 중이다. 대웅제약은 3제 병용요법이 마무리됨에 따라 가까운 시일 내에 '3제 복합제' 임상에도 나설 것으로 전망된다. ◆연장 임상+인종별 효과 임상+적응증 확대 임상 동시가동 대웅제약은 이외에도 다양한 임상을 전방위적으로 전개하고 있다. 지난해 말엔 이나보글리플로진의 인종별 효과를 알아보기 위한 임상에 착수했다. 한국인과 서양인 및 중남미 인종의 건강한 사람을 대상으로 이나보글리플로진의 안전성·내약성을 평가하는 임상1상 시험이다. 제품 출시 후 해외진출을 염두에 둔 임상으로 풀이된다. 이나보글리플로진 단독요법과 메트포르민 2제 병용요법의 경우 3상에 더해 연장(장기투여) 임상도 진행 중이다. 장기투여 임상은 제품을 발매한 뒤 추가로 진행하는 게 일반적이지만, 대웅제약은 관련 데이터를 먼저 확보한 뒤 제품을 출시할 계획이다. 장기임상 데이터가 풍부한 기존 SGLT-2 억제제들과 경쟁에 대비한 둔 전략으로 해석된다. 이나보글리플로진 단독요법의 연장임상은 올해 8월 승인받았다. 임상규모는 70명이다. 지난 9월 첫 환자를 모집하면서 본격적인 임상에 착수했다. 메트포르민 2제 병용요법의 연장임상은 올해 3월 승인받았다. 11월엔 목표했던 100명을 모두 모집하는 데 성공했다. 내년 상반기 이 임상도 종료될 것으로 전망된다. 적응증 확대도 적극적으로 모색 중이다. 올해 8월엔 DWP30600의 임상1상을 승인받았다. 이나보글리플로진에 식욕억제제(DWC202010)를 결합한 복합제로 알려졌다. SGLT-2 억제제의 체중감량 효과를 노린 비만 치료제 임상으로 추정된다.